Contributions méthodotogiques 3.2 Epidémiologie et statistique sanitaire Thomas Perneger, Theodor Abelin 3.2.1 Introduction Lépidémiologie (du grec epi: «sur, parmi», demos: «peuple», logos: «science») est «l'étude de la distribution et des déterminants des états de santé ou des événements qui s'y rapportent dans les populations» [1]. Lraxiome sur lequel se fonde I’épidémiologie est que la santé n’est pas un phénoméne aléatoire, mais que des sous-groupes identifiables de la popu- lation ont plus ou moins de problémes de santé que d'autres, Ce qui dis- tingue les groupes a haut et & bas risque, c’est leur exposition aux causes du probléme de santé en question. L’épidémiologiste cherchera & iden- tifier ces causes et & proposer des interventions visant & améliorer la santé de la population concernée. : Une perspective populationnelle Lépidémiologie s'intéresse 2 la santé a Péchelle des groupes ou des popu- lations humaines, se distinguant ainsi de la médecine clinique (centrée sur Vindividu) et des sciences de laboratoire (centrées sur les fonctions biolo- siques). Il faut d’emblée souligner la continuité et la compiémentarité de es trois approches des problémes de santé, Pour le clinicien, I’épidémiologie est, autant que la biologie ou la physiologie, une science fondamentale de 'a médecine, dont la connaissance est indispensable & une prise en charge efficace des problémes de ses patients 2}. La pertinence du point de vue épidémiologique repose sur observation de l'homme dans son milieu naturel, qui est & la fois biologique et social. Ceci permet & observation épidémiologique de faire des découvertes importantes pour la santé publi- que que Vobservation clinique ou la recherche en laboratoire n'auraient pu identifier. Les exemples classiques comprennent la découverte par John Snow du réle de Yeau contaminée dans la transmission du choléra, on Videntification en 1950 du tabagisme comme facteur de risque pour le cancer du poumon. En bref, ce quest l'épic miologie et ce que fait Pepi Entre les approches atinigue, biomédicale et Epidémioiogique: cont nuité et complémentaritéComment sest étendu le champ de I'épidémiclogie Entre Ppidémi descriptive et gpidé- miologie analytique, id existe plus de limite nette 56 Contributions iméthodologiques Une préoccupation: la santé au sens large : La définition un peu laborieuse de Vobjet de Iépidémiologie — les états de santé ou les événements qui s'y rapportent ~ réfiéte une évolution récente du concept de santé, Ily a quelques dizaines d’années, cette locution aurait probablement été remplacée par «les maladies». Actuellement, on admet que le concept de santé inclut davantage que absence de maladie (3} et comprend notamment le fonctionnement social des individus et leur qualité de vie, De plus, le champ de Pépidémiologie s'est étendu aux «évine- ‘ments qui se rapportent» a la santé, comme les épisodes de prise en charge pat Je systéme de santé (hospitalisations, examens de dépistage, etc), les) accidents, ainsi que les variables qui permettent de prédire avec une proba- bilité connue des problémes de santé particuliers (appelées aussi «facteurs| de risque»). Deux buts complémentaires: décrire et expliquer La définition ci-dessus implique deux fonctions de I’épidémiologie: décrire («étude des distributions») et expliquer («étude des déterminants») les phénomines de santé. Ces deux fonctions se retrouvent dans la distinction classique entre épidémiologie descriptive et épidémiologie analytique. La premiére identifie et mesure importance des problémes de santé et formule des hypothéses quant aux causes possibles, la seconde teste ces hhypothdses. Cette distinction est quelque peu arbitraire, parce que toute présentation «descriptive» de données (par exemple, vatiation des taux de mortalité par pays ou par groupe d’4ge) comporte une intention explication. Comme dans d'autres sciences, une observation neutre (certains diraient objective) des faits n'existe pas en épidémiologie: ’épi- démiologiste ne peut trouver que ce quill cherche. Champ de Pépidémiologie Le schéma désormais classique des déterminants de la santé (fig. 1) proposé par Dever [4] donne aussi une vision globale du champ de Pépidémiologie. Ainsi, la survenue et l'impact de la maladie coronarienne peuvent &tre influencés par le comportement (tabagisme actif, sédentarité), la biologie (sexe masculin, hypertension, dyslipidémie héréditaire), l'environnement (tress, tabagisme passif) et les services de santé (conttéle de hypertension, organisation des services d’urgence, revascularisation coronarienne), De méme, une fracture de jambe due & un accident de la circulation est déter- minge par usage de i'alcool au volant, la présence d'autres véhicules, P6tat des routes, la fragilité osseuse et les services d'urgence qui prennent en charge le blessé, Comme on l’a yu plus haut, une fois qu’un facteur de risque est reconnu, il devient 4 son tour objet d’investigations descrip- tives ou étiologiques,Contributions méthodol: 37 Environnement | Y Services de Comportements—» | Santé | gj Senices Biologie humaine Figure 1: Schéma classique des déterminants de la santé. Les différents déterminants de la santé ne sont pas indépendants les uns des autres. Ainsi, tous les génes sexpriment dans un environnement parti- caulier, Vorganisation des services de santé doit ‘adapter aux besoins de la population, etc. L’épidémiologiste gardera autant que possible une vision globale du probléme auquel il sintéresse. Lépidémiologie comme méthode Face A la diversité de ses applications possibles, on peut définir Pépidé- miologie comme un ensemble de méthodes. Ces méthodes concernent la définition et la mesure rigoureuse des états de santé et des facteurs de risque, et exploration soigneuse et systématique des associations entte les premiers ot les seconds. Il s‘agira de déterminer non seulement si une association existe, mais encore s'il sagit ou non d'une relation de cause a effet, qui permettrait d'envisager une activité de prévention, Les plans d'étude épidémiologiques chercheront A maximiser les chances de mettre en évidence une relation de cause a effet (ott le facteur de risque cause la maladie), et de minimiser les chances dobserver une association non- causate. Le plus souvent, la détermination de la causalité ne peut se faire sur la base d’une étude unique: elle fait appel & des notions telles que la force de l'association, Ia plausibilité biologique ou la répétition des obser- vations similaires dans d'autres études, Cette appréciation globale ne peut en général se faire qu'en combinant les résultats de recherches biologiques, cliniques et épidémiologiques. Epidémiologie et santé publique Les méthodes épidémiologiques permettent d’évaluer I’état de santé d’une population, de suivre au cours du temps ’évolution de certains problémes de santé (surveillance) et d'investiguer la survenue de problémes de santé nouveaux ou inhabituels (épidémies). Pour les responsables de la santé Publique, !épidémiologie est un outil indispensable d'aide & la décision. Les principates catégories de déterminants de la santé sont en continuelle interaction Lépidémiotogie & vaftit des relations de nature eausale Lépidémiotogie comme util indispensable d'aideComment I’épidémio- logic peut «organisers les informations de nature clinique recueillies en vue de quantifier Pincertitude qui caractétise la pratique linique Lépidémiotogie fait partie. des sciences empiriques. 58 Contributions méthodologiques $$ _Lrntroutions methodotogiques Lépidémiologie est particuliérement utile pour identifier des moyens de prévenir certains problémes de santé. Il nest souvent pas nécessaire Gattendre lexplication da mécanisme pathophysiologique par lequel un facteur de risque favorise la survenue dune maladie pour proposer des moyens préventifs, Par exemple, la découverte que le tabagisme augmente Je risque de cancer du poumon a permis de recommander aux fumeurs de cesser de fumer avant méme que la premire substance carcinogéne de la fumée ne fit identifiée, Epidémiologie et art médical Traditionnellement, les médecins ont compté sur accumulation des obser= Vations («l'expérience clinique») pour identifier les causes des maladies et des traitement efficaces. Or, Phistoize montre que 'expérience clinique se trompe souvent, peut-étre parce quelle ne fait pas appel & un cadre analy. tique explicite. C'est sur la base de Vexpérience clinique que la saignée a longtemps fait figure de traitement efficace pour un bon nombre d'affections. Linutilité de ce traitement a été démontrée grace & une étude comparative effectuée par le médecin frangais Pierre Charles-Alexandre Louis en 1835, Louis a insisté sur la nécessité de compter, mesurer, com- arer (la «méthode numérique») pour faire avancer les connaissances médicales. C'est ainsi quion peut définir 'épidémiologie: un cadre théorique ainsi que des outils permettant de recucillir et d’analyser les informations liniques de fagon organisée.. L’épidémiologie systématise les processus par lesquels les médecins acquiérent des connaissances vérifiables et utiles pour leur pratique', Comme le suggére l’exemple de Louis, Papproche épidémiologique n'est as compatible avec une transmission dogmatique des connaissances, Au contraire, elle permet au médecin de reconnaitre et quantifier Pincertitude qui caractérise la pratique clinique. Lincertitude, une fois admise, devient e moteur d’une recherche clinique pertinente et de progrés dans la prise en charge des patients (5). Epidémiologie et autres sciences de Ia santé Le cadre théorique de l'épidémiologie est commun & toutes les sciences - empiriques: le chercheur compare les situations similaires, met en contraste les situations dissemblables, fait varier A en observant B, ete. Les bases de cette approche méthodologique ont été formulées au 17° siécle par Francis Bacon. Dans les sciences de la santé, les pionniers de approche empirique comprennent autant Claude Bernard, pour ses investigations de la physio- logie humaine, qu’Tgnaz Semmelweis, dans un domaine aujourd'hui appelé €pidémiologie clinique (encadré 1). ? Liintégration de cote approche critique cele connaissance médicale dans la pratique clinique est la base de la tendance réceate appelée «médecine fondée sr le faits» ou evidence-based medicine»Contributions méthodotogiques 59 Encadré 1: Semmelweis et les causes de la fievre puerpérale | | Au milieu du 19** siécle, Vienne compte deux cliniques obstétricales. | Les étudiants en médecine sont formés dans la premiére et les élaves sages-femmes dans la seconde. Ignaz Semmelweis, alors assistant du professeur 4 la premiére clinique, s‘apergoit quentre 1841 et 1846, 1989 mires sont mortes de figvre puerpérale dans la premiére clinique, contre 691 mézes dans la seconde, Semmelweis estime correctement le risque de décés maternel en rapportant le nombre de décés au nombre de arturientes admises (notion de personnes d risque’): ce risque est de 9,92% dans la premiéze clinique, et 3,38% dans la seconde, Cette varia~ tion du simple au triple (notion de risgue relatif*) lui parait inaccep- table. Ceci d’autant plus que certaines femmes de la premitre clinique, devenues trés malades, étaient transférées A ’hépital général, et leurs décts n’étaiont pas comptabilisés. Cela ne se produisait jamais dans la seconde clinique (notion de biais d'information). Traditionnellement, la maladie fébrile des mares était attribuée A l’en- | fantement (puerperium), d'oit le terme de «fidvre puerpérale>, Semmel- weis relve que ceci ne peut expliquer pourquoi certaines femmes décé dent et d’autres pas, puisque toutes venaient d’accoucher. Il décide d’i vestiguer ce probléme. D’abord, il établit que les populations servies par les deux cliniques sont comparables: ce sont les seules cliniques | gratuites de la ville, et seuls les jours d’admission alternent (notion de biais de sélection’). Il identifie ensuite un facteur de risque* pour le déc’s par figyre puerpérale: la dilatation prolongée. Les femmes dont la période de dilatation dépasse 24 heures décdent presque invariable- ment. «Je ne savais pas pourquoi, mais je l’ai souvent vu arrivers note Semmelweis. En revanche, le risque est faible dans les cas de naissance prématurée, ainsi que chez les femmes qui ont accouché en route, avant @arriyer la clinique. Il s'intéresse aussi au Processus de soins dans les deux cliniques. Dans la premiére, les accouchements se font en décu- bitus dorsal, dans la seconde, en décubitus latéral. Semmelweis fait accoucher tout le monde en position latérale, mais cette intervention nia aucun effet sur la mortalité, Ace moment, Semmelweis, profondément déprimé, part en vacances & Venise. A son retour, il apprend le décés de son professeur de pathologie, gui sest coupé au doigt en pratiquant une autopsie. Ila développé une lymphangite du bras, puis a succombé & une maladie septique massive. | Semmelweis réalise que c'est la méme maladie dont tant de femmes sont décédées dans sa clinique. Il émet hypothése que cette maladie est transmise par des «particules cadayériques», Tout s'explique alors: les médecins et étudiants de la premiére clinique passaient en salle @autopsie avant d’examiner les Ppatientes en salle d’accouchement, ce que ne faisient pas les sages-femmes, Semmelweis instaure un lavage | des mains obligatoire a l’eau de Javel entre la salle d’autopsie et la sallemais s'en différencie par I'échelle «population- nelle» de soa champ investigation ‘Objet et limites de ce chapitre La mesure dé la prévae lence d'une maladie dans la population permet d'identifier les personnes atteintes 60 Contributions méthodologiques | Paccouchement, et la mortalité de la premiere clinique passe en dey. ] sous de celle de la seconde (étude contrélée). Durant cette investigation, Semmelweis utilise un raisonnement épidé- miologique impeccable, qui 'améne & prévenir efficacement une maladie sans méme en connaitre le mécanisme pathogénique exact (la micro. biologie n’existe pas encore & 'époque). La Faculté médicale de Vienne ne lui a d’ailleurs jamais pardonné son esprit critique: Semmelweis a da poursuivre sa carriére & Pest. “Les termes figurantenitaliques sont défnis ailleurs dans ce chapitre Lopposition, pergue par certains, entre une approche «biomédicale» et une approche «épidémiologique» de la santé est donc sans fondement épistémologique. Ce qui différencie ces approches, c'est échelle du champ investigation (de la motécule & la population). Cette différence illustre plutét la complémentarité des différentes sciences de la santé, Objectifs du chapitre Ce chapitre présente l'épidémiologie comme un corpus de méthodes et non ensemble des faits que ces méthodes ont permis de découvrir, IL devrait permettre au lecteur de comprendre les études cliniques et 6pidé- miologiques décrites dans les principaux journaux de médecine, identifier leurs points forts et leurs faiblesses éventuelles et d’émettre un avis éclairé sur la meilleure fagon d’aborder telle question scientifique qui l’intéresse, Cependant, cette introduction ne permettra pas de planifier et d'exécuter soi-méme une étude clinique ou épidémiologique. Pour cela, le lecteur voudra bien se référer a 'un ou Vautre ouvrage plus complet, dont la liste figure en fin de chapitre, et si possible & un expert, 3.2.2 Statistique sanitaire La description de I’état de santé d’une population est une fonction impor- tante de |'épidémiologie. Un recueil d’informations fait de facon réguliére, dans le but de faciliter les décisions des responsables de la santé publique est appelé statistique sanitaire. Les outils de base de la statistique sanitaire sont utiles pour ensemble de I épidémiotogie. 3.2.2.1 Mesures de fréquence Prévalence La prévalence d'une maladie dans une population est la proportion de personnes affectées & un moment donné.Contributions méthodologiques 61 nb. de cas de maladie existants fi = un moment donné ‘population étudiée Prévalence = Cette proportion est fréquemment donnée en %, %e, ete. La prévalence peut bien entendu étre calculée pour des sous-groupes particuliers de Ia population. Cette mesure est importante notamment pour la planification Ges services de santé, puisqu'elle identifie les utilisateurs potentiels de ces services La prévalence de période conceme toutes les personnes affectées au cours d'une période de temps spécifiée, Le numérateur comprend alors toutes les personnes malades au début de la période d’observation et tous les nouveaux cas; le dénominateur, la population moyenne, Incidence Lapparition de nouveaux cas de maladie dans une population saine est mesurée par le taux d’incidence. Un taux tient compte de trois éléments: le nombre d’événements (ici: cas de maladie), le nombre de personnes risque et la durée pendant laquelle chacune des personnes observées est & risque de développer la maladie, L’unité du dénominateur est done la «personne-temps»: personne-année, personne-mois, ou personne-jour, selon les cas: nb. total de nouveaux cas de maladie uur d incidence = "AOU TS NOMNOUS C08 Oe glee eee °*S personnes-temps d observation Selon les auteurs, le taux d'incidence représente la «force de la morbidité» dans la population étudiée ou le «risque instantané» de maladie. Dans lidéal, if faudrait connaitre la durée de observation pour chaque individu. En pratique, les taux d’incidence annuels sont souvent estimés & partir du nombre de nouveaux cas de maladie dans une population donnée, divisé par la population totale au milieu de Ja période Pobservation. Ce procédé est acceptable si I'incidence et Ja prévalence de la maladie en ‘question sont basses et si la population est stable, sans grands mouvements migratoires, Certains auteurs définissent le risque de maladie comme une propor tion, correspondant au taux d'incidence cumulé sur une période donnée. On parlera par exemple de risque, en pour cent, de développer un cancer du sein au cours des 5 prochaines années, Pour calculer correctement un taux d'incidence, toutes les personnes comprises dans le dénominateur doivent étre a risque de contracter la maladie. Ainsi, incidence du cancer du corps de Putérus devrait étre calculée par rapport a la population féminine qui n'a pas subi d'hysté- Tectomie et qui n'a pas de cancer de l'utérus au début de observation. Une hypothése fondamentale dans le calcul des taux d’incidence est ue les unirés de personnes-temps d observation sont équivalentes: que Yon observe une personne pendant dix ans ou dix personnes pendant une année La mesure du taux incidence d’une maladie ans la population permet dévaluer son risque de survenue. mais attention au 2 | | ° 1 2 3 4 5 6 temps révolu (mois) gure 2: Evolution sur 6 mois d'un groupe de 8 personnes (a ~ h). La maladie (-) ne confére pas d'immunité La prévalence de la maladie au temps = 0 est de ¥, ou 14%, puisqurune seule personne (c) était malade parmi les 7 personnes sous observation & ce moment-la (a~g). La prévalence est de */,, ou 17%, au temps = 6, Le caleul de Vincidence cumulée, ou risque de maladie, doit se fete | chez les personnes sans maladie au temps = 0 qui ont pu étre suivies Lee eeeConiributions méthodologiques 63 pendant toute la durée observation (a, &, d, f, g). Durant la période | dobservation, 2 individus ( et g) ont contracté la maladie. L'incidence | cumulée, ou risque de maladie, est de 2 sur 5 (ou 40%) en 6 mois. Pour calculer le taux d'incidence, il faut commencer par calculer le nombre de personnes-mois dobservation chez chaque personne (voir colonne de droite), Notez qu'une personne n'est pas a risque de contracter | Ja maladie aussi longtemps qu’elle est malade, mais le redevient une fois quielle est guérie (ceci ne serait pas vrai si la maladie conférait une | immunité). Le total des personnes-mois d’observation est de 30 et 3 | personnes (6, g, k) sont tombées malades. Le taux d'incidence est done de 3/30 par mois, soit 1,2 par personne-année. Lien entre prévalence et incidence La prévalence (P) d'une maladie est d’autant plus importante que Vincidence (I) est élevée et que la durée moyenne de la maladie (D) est longue. Lorsque la maladie est relativement rare et que la fréquence de la maladie est stable dans la population étudiée, la prévalence peut étre estimée parle produit de l'incidence et de la durée moyenne (P = Ix D). Quand la prévalence est élevée, il faut utiliser cette formule: Pom IxD 1-P La prévalence d'une maladie peut done augmenter si un traitement efficace, qui prolonge la survie, est découvert, Mortalité Un cas particulier du taux d’incidence est le taux de mortalité: ici, Vévéne- ment étudié est Ie décés, et non la survenue de maladie. On peut calculer un taux de mortalité générale ou un taux de mortalité spécifique, qui ne concerne quiune cause de décés particuliére. Dans les statistiques sani- taires, la mortalité générale est calculée comme un taux incidence: les décis sont dénombrés pendant une période déierminée (par exemple, une année civile) et la taille de la population a risque est estimée par la popu- lation moyenne. Une autre fagon d’exprimer la mortalité consiste & calouler l'espérance de vie @ la naissance (voir chap. 6.2). On applique a une cohorte hypothé- tique de n personnes les taux de mortalité observés & un moment donné dans chaque groupe d’ége de la population. L’espérance de vie corres- Pond au nombre moyen d’années vécues par chaque personne. Comme les taux de mortalité changent au cours du temps, aucune cohorte de per sonnes réelles ne sera en fait soumise aux taux observés & un moment donné. Toutefois, Pinterprétation de lespérance de vie peut étre plus intui- tive que celle d'un taux de mortalité brut et son calcul ne dépend pas de la structure d’fge de la population considérée. L'espérance de vie peut étre calculée A d'autres Ages qu’a la naissance. ‘Comment s'influencent réciproquement I'inci- dence et la prévalence La mortalité s'exprime par le taux d'incidence, des décés, mais aussi par Tespérance de vie Ala naissanceComment «neutraliser» Peffet de Page pour ‘comparer correctement Jes taux d'ncidence ou de mortalité de deux (ou plusieurs) populations différentes 64 Contributions méthodelogiques 10.000 1000 10 1-4 5-14 15-24 25-34 35-44 45~S4 55-64 65-74 754 Figure 3: Taux de moctalité en décds annuels pour 100 000 habitants, selon I'age et le sexe (source: OMS, Ann Stat Sanit Mond, 1994), Ajustement (standardisation) des taux Les taux d'incidence ou de mortalité bruts réflétent correctement le niveau de santé et les besoins en soins d'une population donnée; ils sont donc tres utiles pour Ia planification. Leur utilité est plus fimitée lorsquil s'agit de comparer état de santé de plusieurs populations ou de suivre la méme population au cours du temps. En effet, les caractéristiques démographiques d'une population influencent les taux de mortalité ou d’incidence de maladies. Ainsi, le taux de mortalité varie fortement avec lage (fig. 3). Ceci pose le probléme suivant: la mortalité va différer entre deux groupes dont les structures d’age sont dissemblables méme si ces groupes avaient un état de santé identique pour chaque Age donné. On peut cneutraliser> Peffet de Page de plusieurs fagons. D’abord, on peut montrer un taux de mortalité spécifique pour chaque classe d’age. Cette fagon de faire est trés informative, mais peu synthétique, puisqu'il faut prendre en compte autant de taux quil y a de classes d’age considérées. On peut aussi calculer un taux de mortalité ajusté pour lage.Contributions méthodologigues 65 Lisjustement direct consiste & appliquer les taux de mortalité observés dans chacun des groupes d’age de la population éudiée & une population de référence, dont la distribution d’age est fixée arbitrairement. On obtient ainsi un faux de mortalité ajusté (il faut spécifier quelle population de réfé- rence on a utilisé pour permettre les comparaisons). L’ajustement indirect consiste & appliquer des taux de mortalité de référence & leffectif de chaque groupe "age de la population étudiée, On obtient ainsi le nombre de décés attendus, Le rapport entre le nombre de décés observé et le nombre attend eat le rapport de mortalié standardisé (en anglais, standardized mortality ratio, ou SMR). Un SMR >100% indique que la mortalité est plus élevée dans la population étudiée que dans la population de référence. Les mémes procédures peuvent étre appliqués & des taux d'incidence de maladies (dans Je cas de l'ajustement indirect, on parlera alors de rapport de morbidité standardisé) et & autres variables que Page. tion des états de santé 3.2.2.2 Défi Certains événements se rapportant a la santé, comme les décés, sont faciles a reconnaitre et dénombrer, Pour d’autres, comme la détetmination de la cause de décés ou des capacités fonctionnelles d'un individu, les définitions laissent plus de place & ’appréciation subjective. Il sera indispensable de définir ces différents événements de fagon univoque et de les mesurer aussi précisément que possible. En effet, la valeur des conclusions tirées des statistiques sanitaires et études épidémiologiques est largement tribu- taire de la qualité des données analysées. tion dela cause du déces Certi Les statistiques de mortalité par cause de décés figurent parmi les princi- pales données disponibles sur la santé d'une population, La plupart de pays développés ont un systéme d'enregistrement des décés et de leurs causes. I Sagit aussi de Pune des premiéres statistiques sanitaires: en Angleterre, John Graunt a publié des tableaux synoptiques des causes de décés d’s 1662. Tous les certificats de décés remplis sont codés et enregistrés par administration (en Suisse, I’Office fédéral de la statistique) responsable des statistiques de mortalité. Le choix de la cause de décés dépend de la qualité des informations médi- cales disponibles, des définitions usuelles des maladies, des crittres utilises Pour choisir la cause de décds principale parmi les affections dont sourait la personne décédée et du soin apporté par le certificateur (habituellement un médecin) & cette tiche administrative, Le certificat standard utilisé en Suisse (fig. 4) permet un recueil de données systématique. Il permet en par- ticulier de distinguer entre la cause de mort immédiate (ou mécanisme de décBs) et la cause primaire, qui est & Yorigine du processus morbide condui- sant au déees. Habituellement, seules les causes de décés primaires sont Tapportées dans les statistiques nationales. Chaque médecin devrait savoir remplir un certificat de décts et comprendre son utilité. Définit avec précision les «événements»: condition essentielle de Ia qualité ddes données & analyser... A'exemple de celles 2 faire figurer dans le certiticat de décés, que tout médecin est appelé A remplic66 Contributions méthodologigues Décés aga nots ef) mo] Fegiave det fares doa eoremune Jones oor a Wsrge ‘Nom et préram de a personne Gecadle onde derassance ‘Commune oe demcie (Cammare panos rence Ee Noten oy médecin {erkdecin ot pi Se ache ce caunon us Go rervayer le ove ce dice rep. caraTevslonpe chive 8 Yoon tbat spr rou cu costar oauconcotaracenseve paxcayciigarssuroreptie ot eeoe {eur abel dex comalamert neater Nous out aigaone qn erenperseclende eects caress ‘setigu powvntdevande ay neseetd utes ensogrorent dat sent ourcla pet tars oateee Cee Fes tareloe pas colge Coles domer Pridre de tre attantvement ioe sinstructionss Regt dos décts—ve{_] wuneof [azz Bega on ees ta coreon Sete Arorceamart ot ct coeceeeaaseat Remeu resent Seger ane Townes ease 2 Commune oie déote eeu (a varger | 3. Sexe fae But dorghe 100: Suseo ~ 12 trance Zar Youle 238 eepamre SSemiterosme seem eres’ Bate" i Sia Be Si Pender oe ay [Jone Bg aay © Seen eee pee Jefe, ae Eig” Paar satay a8 de mae oe danse So nron ame anions Speen Cate one i are: ate ~svaivaae ou dors Sarangi 0. Paigon % ba rte feeeet er eee TABS nsor oes ton ae ln TE a 2 einer foniss aur aaaContributions méthodologiques er See ee See oe eee Déclaration médicale oo ta cause de décbs Ta Nall ntl, cause pinate fevcin decoders, empolionne frente cu autres mors vile, Irsigue le gene etia.cauae) Ib Malaie coraicitve, couse Inmate cu boss 11 Maladies concomtanes IM Sie dices at caus par un accert. date co clu. 01.08.84) Sy [SEuEe is ale dt fote? od oof Je Vue ‘ 7 Blouse ‘0s causes de dicts ont &té confirméae par 'aLtspsi6 (hr ST aun ranntenet on ree ge Gey Nom et adresse, Signeture 7 inbe ae Figure 4: Fac-similé d'un certificat de décts,8 Contributions méthodologique Tableau 1: Quelques systémes ce classification des maladies. Classification Domaine Particularités (Classification Maladies, Révisions régulibres par; internationale des causes de décts Orgenisetion mondiale maladies (CIM) doi semté (OMS) Classification Une classification des Egelement sous {internationale des handicaps qui tient les auspices de TOMS handicaps compte de leur impact ‘| <éficiences, incapactés sur la vie des personnes ‘| et désavantages atteintes i “Diagnosis elated Diagnoses ils pour le peiement > | groups» (DRG) forfsitaire des eotts | hospitalisation 4 ‘International Probltmes, diagnostics Adaptée la pratique classification of et procédures en soins ambulatoite, Une version primary care» (ICPC) de santé primsires en frangais existe, «Diagnostic and Maladies paychiatriques _ Evalue chaque patient selon statistical menualy ct santé mentale 5 axes indépendants DSM IIR) - Classifications systématiques des maladies La Classification internationale des maladies (CIM) a pour but de rendre ‘Nature, importance et le codage des diagnostics et des causes de déces plus fiable, Cette nomen- fines des nomenclatresclature des principales maladies est périodiquement revue par un comité les plus usuelles experts pour répondre & évolution des concepis médicaux (la dixiéme révision, CIM-10, a été publiée en 1993). Lorsquon interpréte des ten- dances de mortalité ow d'incidence au cours du temps, il faut tenir compte de ces adaptations. Par exemple, en 1949, une révision importante de la CIM a fait diminuer de moitié de lz mortalité apparente par diabéte. La CIM inclut également des indications permettant de sélectionner la cause de décés primaire lorsque plusieurs pathologies coexistent, Toutefois, malgré le travail de standardisation effectué par la CIM, on observe ir quemment des discordances notables enize certificats de déces, rapports dautopsie et renseignements tirés du dossier médical des patients décédés, Cependant, pour qui sait reconnaitre leurs limites, les statistiques de morta- ité constituent une source d’informations inestimable sur la santé d'une population. Notons que la statistique sanitaire fait appel a d'autres classifications que la CIM, développées pour d'autres usages. Quelques exemples figu- rent au tableau 1. Critéres et tests diagnostiques : Lépidémiolopiste a Autant que possible, des critéres explicites sont utilisés pour poser un dia- Pesoin de diagnostics gnostic particulier. Ainsi, dans les études épidémiologiques portant sur les, indvidtelscomparebles aaindies cardio-vasculaires, un questionnaire standard («Rose question naire») permet d'dentifer Pangine de poitrine de fagon fiable, et une classification systématique («Minnesota code») de décrire les anomalies |CContvibutions méthodologiques fo Contributions méthorolopaues del’ECG. Comme les classifications systématiques, les critdres de diagno- stic pour une maladie particuliére peuvent changer au cours du temps, ‘Ainsi, les critéres de diagnostic du syndrome d’immunodéficience acquise (sida) ont changé plusieurs fois depuis le début de ’épidémie, Si on veut comparer les fréquences des maladies dans des populations différentes, il faut savoir comment chaque maladie a été définie et sa fréquence mesurée dans chacune des populations. Ceci s'applique aussi a la mesure des fac- teurs de risque. Pout des raisons pratiques et parfois éthiques, il n'est pas toujours pos- sible d’établir un diagnostic médical avec certitude. Ceci est vrai aussi bien en recherche épidémiologique qu’en pratique médicale, On a fréquem- ment recours & des tests diagnostiques qui sont plus faciles & administzer, plus économiques et plus acceptables pour la personne examinée que la méthode diagnostique de référence. Le probleme est qu'un test diagnos- tigue ne donne pas toujours la méme réponse que le test de référence, La fagon daborder les performances d’un test (sensibilité, spécificité, valeurs prédictives) est discutée au chapitre 4.3.2, Mesures de la sévérite des atteintes a la santé Test souvent utile de savoir non seulement si un individu soufire d’une affection ou non, mais encore de définir avec précision la sévérité de affection. La encore, il existe de nombreux instruments de mesure de la sévérité. La plupart ont été développés par les cliniciens, pour permettre une meilleure appréciation du pronostic d’un patient. Quelques exemples sont proposés au tableau 2. Variables biologiques ‘On voudra parfois connaitre la valeur de variables biologiques qui réflétent tun aspect particulier de ’état de santé. Ainsi, les valeurs de tension arté- tielle ou de cholestérol HDL et non-HDL font objet de nombreuses études épidémiologiques, parce que ces variables permettent de prédire l'incidence des maladies cardiovasculaires, D’autres variables sont utiles dans certains groupes de patients: chez les diabétiques, la mesure de I’hémoglobine gly- Cosylée réfléte la qualité du contréle glycémique des dernigres semaines. Dans chaque cas, il est crucial pour linterprétation des études épidé- miologiques que les procédures de mesure de ces variables soient aussi récises que possible. On fait habituellement appel A des laboratoires de rélérence, des calibrations réguligres des appareils utilisés et des proto- Coles stricts, Par exemple, pour la mesure de la tension artérielle, les proto- oles de recherche spécifient que! type de formation doit recevoir la Personne qui effectue la mesure, la position du patient, la durée de repos avant la premiére mesure, le nombre de mesures, la Jargeur du brassard, la Vitesse de descente de la colonne de mercure; ils requitrent souvent l'usage d'un sphygmomanométre avec «2610 aléatoire» (une constante doit étre Sloutée plus tard au chiffre lu sur la colonne, ceci pour éviter que les Mesures soient arrondies & des chiffres préférentiels), Echelles pour mesurer la séverité des atteintes ale santé La précision dans la mesure des variables est indispensable & une inter Prétation correcte es résultats des études éidémiologiquesDes instruments sont misau point pour mesurer Ja qualité de vie telle que pergue par le patient 70 Contributions méthodologiques ‘Tableau 2: Bxeenples outils permettant de mesurer la sévrité des atteintes la samt Outil Description Wilisation «Glasgow coma scale» [8] Score (de 38 15) basésar’3 Sévérit®ducoma paramétres cliniques : (ouverture des yeu, réponse verbale, réponse motrice) ‘Classes de Vinsuffisance Score de 1 (Insuftsance Patients ambulatoies cardiaque de la cardiaque légire) 44 atteints ¢'insuffisance New York Heart (insutfisence cardiaque cardiaque : Association [9] invalidante) ‘Score Apgar (10) ‘Score de 0 8 10 basé sur Etat du nouveaung, 5 5 parametes cliniques utilisé pour mesurer le” (pouls, respiration, coloration, trauma de la naisance tomus, }ponso aux stimuli) Classification TNM Score décrivant Fextension Patients soulrant de des tumeurs [11] locale de la tumeur (T), tumeurs matignes Vatteinte des gangttons ot ‘ ymphatiques (N) et la présence des métastases (M) 3 ‘Stades de Vinfection ) Un score de sévérité clinique Epidémiologie du VIEL ‘VIE (virus de (de 1 83) combing Timmunodéficience avec un score ‘bumaine) [12] immunodéficience (de 1.8 3, bbasé sur le nombre de : lymphocytes CD4#) AIS-85 («abbreviated Pour chaque traumatisme, —‘Vietimes de injury scorer) [13] score de i (mincur) & traumatismes, utilisé 6 (presque toujours fats!) souvent en salle 2: Aurgence “APACHESIT [14] ‘Score global basé sar ‘Pronostic vital chez des, («Acute physiology and 4 signes vitaux ot + patients des soins Chronic health evaluation») 12 variables de Iaboratoire "intensify 2 ‘Severity of lness Index» Score de sévérité indépendant Prédiction de US) du diagnostic (1 ~ 4) utilisation des ressources hospitaldzes Indicateurs d’état fonetionnel et de qualité de vie Comme on I’a vu plus haut, la conception actuelle de-la santé est plus large que Vabsence de maladie diagnostiquée. On parle parfois d’une qua- lité de vie lige d la santé, qui comprend l'aptitude & mener une vie enrichis- sante, a remplir un r6le social satisfaisant, etc. Jusqu’a récemment, la qualité de vie lige a la santé était négligée car elle est difficile ou impossible & mesurer. Actuellement, jl existe plusieurs instruments qui congoivent la santé comme une entité pluridimensionnelle (santé physique et mentale, fonctionnement social, vitaité, douleur, etc), chacune des dimensions repré sentant un spectre continu entre Pétat le plus et le moins désirable, Ces instruments recueillent Pavis subjectif du patient (tabl 3). La validité et la fiabilité de certains de ces instruments sont comparables 4 celles des examens de laboratoire courants. Bien que la plupart aient été développés en anglais, les plus connus (NHP, SF-36) existent aussi onCoutributions méthodologiques n ‘ablecu 3: Quelques instruments de mesure de état fonctionnel et de ta qualité de vie fige ba santé, Instrument Description Evaluateur Remarques Echelle ds Un score de capacité médecin’ La plus ancienne des Kamnofsky [16] fonctionnelle allant de soignant —“échelles de capacité 0 (€&cés) & 100 fonctionnelle, déve- onctionnement normal), loppée pout les établi par le médecin patients atteints de cancer ADL ‘Evalue Vindépendance dans médecin/ Plusiears autres (cActivities Tes 6 activités suivantes: soignant _écheiles disponibles. of daily living») se Iver, shabiller, aller aux Indiqué pour person- ul toilettes, passer du lt & la nes & haut risque chaise, contréler la conti- de dépendance ; rence et manger TADL (elnstru- Mesure plus fine gue ‘médecin _ Plosieurs autres mental activities ‘celle des ADL; inclut "~ soignant . échelles disponibles, of daly living») des tiches instrumentales certaines auto- [13] | spécifiques (se reser, administrées 1téléphoner, ete.) 36 questions mesurant—auto-_ Adapié A des 36 [20] 8 dimensions de santé administré _ populations on bonne (santé en général, activites santé moyenne” physiques, senté mentale, vitalité, douleur, contacts is sociaux, limitation des activités i hhabituelles en raison de probiémes physiques ‘ou mentaux) frangais, allemand et italien, A cété des instruments globaux, il existe des questionnaires mesurant état fonctionnel dans une seule dimension (dou- leur, santé mentale [6]), ou pour des affections particuliéres (maladies thumatismales, asthme, etc.) [7]. Ces instruments sont utilisés de plus en plus souvent pour évaluer les résultats des traitements, notamment chez. les patients souffrant de cancer, maladies cardiovasculaires, infection & VIH, ou pour mesurer I’impact de certaines interventions chirurgicales. Les échelles mesurant l'aptitude & exécuter les activités de la vie quotidienne (toilette, mobilité, alimentation, habillement, ete.) ou les activités instrumentales de la vie quotidienne (1élé~ phoner, écrire, gérer ses finaces, etc.) sont particuligrement utiles pour guider Voffre de services d'aide, tant & l’a6pital qu’ domicile, Des don- ‘nées sur la qualité de vie et sur l'état fonctionnel ne font habituellement Pas partie des statistiques sanitaires de routine.‘Outil de gestion, mais aussi souree de données pour la recherche Pour bien choisir ces indicateurs, on doit inciure leur validation préliminaire Du recueil systématique de données sanitaires aux études ponctuelles sur échantillons représen- tatifs de le population 2 Contributions méthodologiques Systeme d’informations sanitaires Un systéme d'information sanitaire a pour but de fournir des informations pertinentes pour la conduite de politiques de santé, 1! devrait permettre identifier des problémes de santé primordiaux de la population, de choisie des priorités, d’allouer les ressources publiques et d’évaluer impact des interventions visant & maintenir et améliorer la santé de la population, Bien qu’un tel syst#me d’informations sanitaire soit avant tout un outil de gestion, il peut constituer une source de données utile pour la recherche Epidémiologique. Indicateurs de santé En pratique, il estimpossible de recueillir et analyser des informations exhaus- tives sur tous les événements liés & la santé d’une population. On choisit Ie plus souvent un petit nombre de variables, nommées indicateurs, gui réfiétent Ie phénoméne complexe de la santé du groupe étudié. Le choix de ces indica- teurs dépend des objectifs spécifiques de Ia politique de santé suiv ‘LOrganisation mondiale de la santé propose une série d'indicateurs pour chacun des 38 Buts de la Santé pour tous en I’an 2000 {21}. Us sont orga- nisés selon 5 thémes: « et «Stra- tégies de réalisation de la Santé pour tous» (voir chap. 3.1). Certains indicateurs représentent directsment un probléme de santé prioritaire (par exemple, le taux de mortalité infantile) alors que d'autres renseignent sur les facteurs de risque (proportion de nouveaux-nés d'un poids < 2500 g) ou sur le fonctionnement des services de santé (propor tion d’enfants vaccinés). Il est important que les indicateurs utilisés soient validés, cest & dire quon sache dans quelle mesure ils réflétent correcte- ment le probleme de santé qu’ils sont censés représenter. Sourees de données En Suisse, de nombreuses données sanitaires sont recueillies et diffusées régulitrement par des organismes publics (tabl. 4). Hormis les données récoltées de routine, un grand nombre d'études 6pidémiologiques ponctuclles fournissent réguligrement des informations importantes sur la santé de la population, Parmi celles-ci, il faut citer PEnquéte suisse sur la santé de POFS, & laquelle ont participé en 1992 quinze mille de personnes choisies au hasard dans la population générale et qui fournit des informations cruciales sur la santé des Suisses. Cette enquéte sera répétée de fagon réguliére. Dans certains pays, des enquétes de ce type incluent également des examens cliniques d'un échantillon de la population,Contributions méthodologiques 73 Eta Tableau 4: Quelques sources de données sanitaires disponibles en Suisse, “information Source des données Remargues Naisances, causes de Office fédéral de Ta Données extaustives de cts, démographic statistique (OFS) bonne qualité Naladies soumises ln Office f€déral de la santé Dépend de la qualité dela dléclaration obligatoire publique (OFSP) déclaration j Consultations en pratique OFSP (systime Sentimela) Basé sur un échantllon de smbulatire cabinets médicaux volontaizes Tacidence de cancers __‘Registres du cancer Bonne qualité des données (Plsieurs cantons) iagnostics Hopitaux, VESKA Harmonisation en cours hospitalisation ‘Absentéisme du travail Fonetionnaires fédéraun, Lien indivect enivo maladie i employes des CFF et des et absence FIT Maladies professionnelies Caisse nationale suisse Déliniton de maladie reconniues Tassurance en cas professionnelie arbitrate 'actident (CNA) ‘Accidents professionnelsStatisique de Vassurance- Donates complies etnon-professionnels accidents (LAA) ‘Accidents Bureau de la prévention — Sous-estine los aceidcnts des accidents (BEA) __domestiques eles accidents de faible gravité Consommation de tabac Régie édZrale du tabac et Données basées Sr les etdalcool des alcools impéts pers Infractions & Ta Toi sures Procureur Dépend de Tintensté des stupéfiants activités policies Rentes Pinvalidté Statistique de assurance- Vineapacité dépend de invalidté (A) Pacivté habitelle Allocations pour impotents Oisdasné OFS Cotits de la santé ‘OFAS Données completes sur les cots diects Concordat des caisses- mala Nombre de médecins et Fédération des médecins autres professions dela suisses (FH), Association santé suisse des inficmiers/ eres (ASI), ete, 3.2.3 Epidémiologie dite descriptive Cette section décrit les plans d’étude qui sont fréquemment utilisés pour De nature souvent décrire état de santé de la population. Cependant, comme nous l'avons _exploratoire, les énudes indiqué dans introduction, ces études peuvent aussi étre utilisées pour feet analyser les causes des phénomdnes de santé. Classiquement, 'épidémio- uace'wer Ses phéno- logie descriptive examine la survenue de maladies en fonction di liew, du résultats conduisent ‘moment, et des caractéristiques des personnes affectées, La fréquence de 4 des hypothises, tester Survenue des nouveaux cas de maladie au cours du temps (la «courhe Pat! suite &pidémiquen), les cartes de diseribution séographique des cas de maladie,Nature, limitations et portée des études, écologiques. et de patients observés en série, en Pabsence de groupe de comparaison 4 Contributions méthodologiques Ja comparaison de taux d'incidence entre hommes et femmes, par classe «ge ou par niveau socio-économique sont toutes des données épidémio- logiques descriptives, De telles études sont habituellement tes premigres A étre effectuées Jorsqu'un nouveau probléme de santé est reconnu, Elles conduisent fré- ‘quemment & des hypothéses quant & Vorigine des problémes de santé consi- dérés, qui sont testées ultéricurement dans des études analytiques. Les études descriptives sont importantes pour la répartition des ressources (d’éducation, de prévention, de soins) par les responsables de la santé publique. Biles permettent aussi d'exploiter des données cliniques ou statis tiques existantes et sont habituellement peu cotiteuses. Etudes écologiques Ces études comparent des caractéristiques de groupes de personnes, plutét que des données individuelles. Ainsi, on a pu décrire une association entre Vintensité des programmes de dépistage du cancer dut col utérin dans cing pays scandinaves et a diminution de la mortalité par ce cancer, entre 1965 et 1980 [22], Ces études permettent done d’explorer efficacement des hypothéses causales, La limitation majeure d’une telle étude est que l'association observée parmi les groupes ne correspond pas foroément & une association parmi les individus («erreur écologique>): dans chaque pays, ce n'est pas nécessaire- ment chez les femmes soumises au dépistage que les taux de mortalité par cancer du col utérin ont baissé. De plus, il est parfois difficile de définir la taille des groupes & analyser: si les groupes sont trop petits, les taux observés seront trés instables, En revanche, si les groupes sont grands, Ie sous-groupe de personnes exposées au facteur de risque considéré sera «dilué» dans la | Population totale, ce qui empéchera la mise en évidence de association. Enfin, & cause de la qualité (variable) et de la quantité (limitée) des données A disposition dans les études écologiques, il peut étre difficile d’exclure quiune erreur systématique (biais) ou une variable ignorée (effet de confi sion) explique l'association observée, Cependant, les études écologiques sont faciles & exécuter & partir de données disponibies; elles sont particuliérement fructueuses lorsque les diffé- rences dexposition & un facteur de risque sont plus importantes entre les populations qu’au sein de chaque population. Ceci est vrai notamment pour Jes relations entre facteurs environnementaux (ex: pollution atmosphérique) et certaines maladies. De ce fait, on développe des méthodes d’analyse tou- jours plus performantes adaptées aux données écologiques. Par exemple, Jes «small area analyses» permettent de comparer un grand nombre de petites régions géographiques en utilisant des méthodes d’analyse multivariée Séries de cas Ces études décrivent l'expérience clinique d’un ou plusieurs patients porteurs du méme diagnostic et/ou exposés au méme facteur de risque, sans groupe de comparaison explicite. Ainsi, Percival Pott a décrit la fré=Contributions méthedologiques 15 ee quence élevée de cancers du scrotum chez les ramoneurs de Londres en 1775 et a suggéré que l’exposition & la suie était la cause de ces cancers. La carcinogénicité de composants particuliers de la suie n'a été démonirée expérimentalement qu’au début du 20** si8cle, De méme, en 1981, ce sont des petites séries de cas de pneumonie & Pneumocystis carinil et de sarcome de Kaposi chez des hommes jeunes et homosexuels qui ont mené 4 T'identification du sida Malgré ces suceés, 'aptitude des séries de cas & explorer des relations entre facteurs de risque et maladies se limite & des situations ott les difté- rences de risque sont particuligrement importantes, en raison de l'absence de groupe de comparaison. Les séries de cas sont cependant trés utiles pour décrire le cours naturel d'une maladie. Etudes transversales Dans les études transyersales, la présence de maladie et l'exposition aux facteurs de risque sont mesurées simultanément, dans un échantillon représentatif dune population bien définie. L’Enguéte suisse sur la santé citée plus haut est exemple d’une étude transversale, ‘Une telle étude permet de mesurer la prévalence de différents problémes de santé: elle est de ce fait trés utile aux administrateurs et planificateurs de la santé publique, En revanche, une étude transversale est moins apte A examiner les risques de maladie et les associations causales, Les maladies chroniques seront mises en évidence, alors que les maladies & évolution rapide (ex.: grippe ou mort subite) seront plus souvent manquées. Pour un méme diagnostic, les cas 2 évolution lente, qui ne sont pas nécessairement typiques, seront surreprésentés (on appelle ce probleme «biais de préva- lence»), Enfin, la coexistence d’une maladie et d’un facteur de risque lais- se ouverte la question de Ia causalité. Par exemple, si les personnes souffrant @'angine de poitrine font habituellement moins d’exercice physique que les autres, cela peut signifier aussi bien que l’exercice physique protege de lasurvenue de l'angine de poitrine, que Pangine de poitrine limite aptitude a Peffort ou les deux. 3.2.4 Epidémiologie dite analytique Les études discutées dans cette section utilisent des données portant sur des individus pour identifier les causes des problémes de santé (maladies, accidents...) et pour évaluer les interventions qui visent & en influencer le Pronostic (traitements, prévention...). Cette recherche vise & aider la popu- Jation générale et les professionnels de la santé 4 adopter des styles de vie qui améliorent P’état de santé de la population, ainsi qu’a éviter les com- Portements nuisibles, Une étude analytique explore une question ou une hypothése de recherche, Cette question est fréquemment formulée en termes d’association entre un «facteur de risque» postulé (caractéristique démographique,comporte- Ment, prise de médicament, etc.) et un «état de santé» (décts, survenue Plus aptes& évaluer la prévalence de problémes de santé que les risques etles relations causales, les études transversales sont done utiles surtout aux planificateurs Ici, 'épidémiologiste cherehe & vérifier une hypothése de recherche Teiative & Vassociation supposée entre un (ou plusieurs) facteur(s) de risque et un (ou plu- sieurs) état(s} de santé76 Contributions méthodologiques { d'une maladie, guérison, etc.). Une méthode de recherche peut alors étre | choisie qui permettra de répondre le mieux possible & la question. Le raisonnement en épidémiologie analytique comprend deux phases: | d’abord, la mise en évidence d’une association entre facteur de risque et maladie; ensuite, Pévaluation des diverses hypotheses (dont la causalité) permettant d'expliquer cette association, 3.2.4.1 Mesures d’association Risque relatif Une fagon de quantifier une association entre un facteur de risque et une maladie consiste & comparer les risques de maladie chez les personnes exposées ct non-exposées a ce facteur de risque, Le risque est habituelle. ment mesuré par un taux d'incidence. Supposons que l'on décompte les nouveaux cas de maladie chez des sujets exposés et non-exposés pendant une période donnée. Voici comment on peut représenter la situation & la fin de la période d’observation: Ontdéveloppé N'ont pas lamaladie développéla maladie Exposés a b asb Not-exposés ¢ d etd ase bed arbectd Le rapport entre les taux d'incidence de maladie chez les exposés (J) et A Taide dela mesure du les non-exposés (J,,) est le risque relatif (RR): risque elnif, on 6value 7 la aforces de P2580 fe ciation entre l'exposition RR= 7 un (ou plusieurs) risque(s)etlasurvenue __Lestimation du risque relatif & pat de la pathologie attendue ir du tableau 2 x2 est: RR= wa tb) ce #d) Le risque relatif est une mesure de la force de association tr&s utile pour identification des facteurs de risque. Son interprétation est aisée: un RR de 1 indique absence d'association; un RR supérieur 1 désigne un facteut | de risque et un RR inférieur a 1 identifie un facteur de protection contre lamaladie. Son défaut principal est de ne pas tenir compte de 'importance absolue des risques considérés, puisqu'll s‘agit d'un rapport. Risque attribuable chez les exposés Lamesurede Indifference On peut aussi calculer la différence entre les incidences de maladie dans oaths fod ope de Jes groupes d’exposition considérés. Cette différence est Ie: risque attribuable pathologies en fonction 7 : Blowptionpersae” elects xposts (RAE). de caltuler le segue attribuable RAE=I,~ Ing7 Lunité du risque attribuabie est celle de incidence (événements par unité de personne-temps). Attention: bien que le terme «attribuable» semble impliquer que la relation observée est une relation de cause a effet, ceci n'est pas nécessairement vrai, ‘Le RAE est parfois exprimé en proportion (ou pourcentage) de l'incidence chez les personnes exposées (RAE%): RAE % = x 100 La méme quantité peut étre calculée & partir du risque relatif: RR=1 x 100 RR Une notion apparéntée au RAE% est la mesure de I'efficacité d’un vaccin ou d’un traitement: le groupe «exposé» au risque de maladie est dans ce cas, par convention, le groupe non-vacciné ou le groupe soumis au traite~ ment habituel. = Encadré 3: Risque relatif et risque attribuable chez les exposés Pour illustrer les différences entre ces deux concepts, examinons la. mortalité par bronchite chronique ou emphyséme, par cancer du poumon et par maladies ischémiques du cceur chez plus de 30 000 médecins anglais fameurs ct non-fumeurs suivis pendant 40 ans par Doll et Peto [23]. Les résultats étaient les suivants: “Motalité, pour 100 000 personnes-années, part | Bronchite Cancer du Maladies chronique ou Poumon, ischémigues emphyséme du coeur Fumeurs acts de cigarettes 127 209 392 ‘Non-fumeurs io 4 572 Risque relatif air 14,9 156* Risque attribuable chez les exposés 107 195 320 “sans unité (quotieat) Les fumeurs de cigarettes avaient un risque de décts par bronchite chro- nique ou emphystme 13 fois plus élevé que les non-fumeurs, alors que le risque relatif atteignait 15 pour le cancer du poumon et pas méme 1,6 our les maladies ischémiques du coeur. Se CEE er EeeLiévaluation de T'impact potentiel d'un (ow plusieurs) facteur(s) de risque dans la population nécessite le caloul d'un autre indice: Ie risque attsibuable dans la popu- lation 8 Contributions méthodologiques | | Cependant, dans une cohorte de 100 000 fameurs, 117 décés annuels par bronchite chronique ou emphystme seraient attribuables au taba- gisme, alors que le chiffre corespondant serait presque deux fois plus élevé pour le cancer du poumon, et presque trois fois plus élevé pour les maladies ischémiques du coeur. Ceci est di au fait que le tisque de base (incidence chez les non-exposés) est nettement plus élevé pour les maladies du coeur (572 par 100 000 personnes-années) que pour les maladies pulmonaires (respectivement 10 et 14 décés pour 100 000 personnes-années), | Risque attribuable dans Iz population. Nile risque relatif, ni le risque aitribuable chez les exposés ne réflétent importance du facteur de risque en question dans ensemble de la popu- lation étudiée: ces deux mesures ne changent pas, que le facteur de risque soit trés fréquent ou trés rare, Pour apprécier limpact potentiel du facteur de risque, on calcule le risque attribuable dans la population (RAP), donné par la difigrence entre incidence observée de la maladie (I) et incidence hypothétique qui serait observée si personne n’était expose au facteur de La encore, lunité est celle de Vincidence, Le RAP se situe toujours entre 0 (si personne n'est exposé dans la population étudiée) et la valeur du RAE (si toute la population est exposée). Le RAP est un concept particuliér ment utile en santé publique parce quill représente le bénéfice potentiel quapporterait I'élimination du facteur de risque de la population, si association observée était causale, | On peut également exprimer le RAP en pour cent de incidence totale de la maladie dans la population: ! Loop ~ Ine RAP % =e Trop ou, utilisant le risque relatif et de la prévalence du facteur de risque dans la population étudiée (p,): x 100 PeX(RR-L) PAO x 100 1 +p, X(RR-1) RAP% = Rapport de cotes ou «odds ration Dans certains cas (notamment dans les études cas-témoins, voir ci-des- sous), les études épidémiologiques ne permettent pas de calculer directe- ment des taux d'incidence. On mesure alors association entre un facteur de risque et la survenue de la maladie par un odds ratio (OR), ou rapportContributions méthodologiques 19 [0 ee eee Ge cotes, Une cote (ou un odds) est le rapport entre la probabilité d’un 4vénement et son complément: __ Probabilité Cote = T= Probabilité Cette notion est fréquemment utilisée par les patieurs: par exemple, on mise sur un cheval & «4 contre 1» si on estime que le cheval en question a 1 chance sur 5 de gagner la course et 4 chances sur 5 de ne pas gagner. Par analogie, dans une étude épidémiologique prospective (voir plus bas), une cote donne le rapport entre les chances de maladie et de non- maladie dans chaque groupe dexposition, Ainsi, en utilisant le tableau 2x2 ci-dessus, la cote de maladie est estimée par a/b chez les exposés, et par c/d chez les non-exposés, Le rapport de cotes est estimé par: alo __ad ORm— id be Dans une étude cas-témoins (voir plus bas), la situation est inverse: on mesure la fréquence de l’exposition au facteur de risque chez les malades et les nonmalades. On estime la cote d’exposition chez les malades par afc, et chez les non-malades, par b/d. Le rapport de cotes est: ale _ ad OR- Fla be Le résultat est le méme que pour l'étude prospective! C'est le principal avantage de lodds ratio: son calcul est le méme, que l'étude soit prospective (dans un tel cas, il s'agit d'un odds ratio de maladie) ou de type cas-témoins (dans ce cas, on calcule un odds ratio d'exposition au facteur de risque). Lorsque la maladie est rare dans la population étudiée, les calculs du risque relatif et de lodds ratio donnent des résultats pratiquement identiques, 3.2.4.2 Appréciation de fa causalité Liidentification d’une association entre un facteur de risque et une maladie mest que la promiére étape de la réflexion épidémiologique. En.second lieu, il faut déterminer s'il s'agit ou non d’une relation de cause a effet. Malheureusement, il n'existe pas de critére qui permette de se déterminer avec certitude quant a la causalité. La difficulté & établir une régle géné- tale (cle tabagisme cause le cancer du poumon») a partir d'une observa- tion particulitre («dans mon échantillon, j'ai observé une association entre tabagisme et mortalité par cancer du poumon») est commune a toutes les sciences empiriques: les philosophes appellent cela le probléme de linduction. Le rapport de cotes («odds ratio») s'utlise aussi bien dans les études prospectives que dans les études cas-témoingLa plupart des 9 criteres de causlité,cassiques en épidémioiogs, sont actuellement lobjet de critiques qui en limitent 4a portée; ainsi une asso- ation causale est admise par consensus, faute de mieux 80 Contributions méthodologiqus ——_____nenerbtions métnodoogiqus Les wcritéres» de causalité Dans Vimpossibilité d'une certitude absolue, les épidémiologistes utilisent lun certain nombre d'indices quileur permettent ce faire pencher la balancs du obté de ta causalité. Hill en a proposé une liste en 1965 [24]. Hill Iuj! méme était assez sceptique quant & la valeur de chacun de ces ecritéress, Néanmoins, lorsque 1a plupart des critéres sont satisfaits, on considére t, relation comme causale, jusqu’a preuve du contraire. En voici la liste 1 Forcede Vassociation: une association forte (mesurée par le risque relat & plus de chances d'étre causale quune association faible, Toutefois, méime des associations dites efaibles» (risque relatif compris entre 0,9 et 2) peuvent étre causales, 2. Répétition: une association causale sera observée de fagon répétée dans des circonstances changeantes, Saul, bien entendu, si les circonstances sont trop différentes... 3. Spécifcité: une cause unique devrait avoir une conséquence unique, Comme on le voit dans Vekemple du tabac (encadré 3), ceci n'est pas anécessairement vrai, 4. Temporalité: la cause doit précéder I'effet. Ce critare est le seul que la causalité doit toujours respecter, 5. Gradient biologique: plus de cause implique plus deffet. Toutefois, de nombreux phénoménes biologiques ont des seuils, sans relation dese. réponse progressive, 6. Plausibilité biologique: il ne faut pas que la causalité soit contraire an bon sens. C’est probublement le plus subjectif et le plus dangereux des critéres, 7. Cohérence: Vassociation épidémiologique proposée comme causale devrait étre compatible avec des résultats obtenus dans d'autres sciences (biologie, pathologic, immunologie, ete.) 8. Confirmation expérimentale: malheufeusement rarement disponible our la plupart des facteurs de risque, Parfois, elle peut étre impossible 2 obtenir pour des raisons éthiques, 9. Analogie avec des associations causales similaires: cette condition est! Pratiquement toujours remplie, grace & imagination des épidémiolo- aistes. Vapplication de ces critges & une association a une valeur indicative, mais ne constitue pas une démonstration logique de la causalité, II faut se rendre Alavis de Thomas Kuhn que la vérité scientifique est définie par consensus: &t non par une réalité objective: une association est dite causale si telle est | Yopinion de la majorité des hommes et femmes de science. Un probleme décisionnet : Pour le médecin ou le spécialiste en santé publique, la question de la causalité Hest pas philosophique, mais releve de analyse décisionnelle, La question mest pas «Cette relation est-elle causale?» mais «Dans ['état actuel des’ connaissances, faut-il se comporter comme si cette relation était causale OU non-causale? »,Contributions méthodologiques 81 causalité f Acause 6 [~~causalité inverse |” facteur de hasard 1. probléme de |__risque (A) erreur aléatoire santé (8) biais erreur systématique effet de confusion du a variable (Q ‘igure 5: Cing explications possibles pour Pobservation d'une association entre un facteur de risque présumé et une maladie, Al On peut répondre & cette question méme en absence de certitude, en pesant les avantages et les inconvénients de chaque décision et des actions quelle implique. Si Vassociation est considérée causale, on devra mettre en euyre des activités de prévention, Celles-ci auront des colits, qutelles soient efficaces ou pas. Dans le cas de la prévention du tabagisme, les coiits comprennent la privation du plaisir de fumer d'un grand nombre de personnes, un possible transfert de certains fumeurs vers des drogues de substitution, 'affaiblissement d'un secteur de l'économie (ce qui peut tre ‘compensé par le transfert des ressources dans un autre secteur de I'éco- nomie), ainsi que les dépenses faites dans le cadre du programme de préven- tion. Ces cotits ne produiront des bénéfices en termes de santé que si association entre tabagisme et maladie est réellement causale, On peut résoudre ce probleme de fagon intuitive et c'est probablement suffisant dans le cas du tabagisme. Lorsque la situation est moins claire, ilest prété- rable d'avoir recours & une procédure d’analyse décisionnelle en bonne et due forme. é Alternatives a la causali Quelle que soit la méthode utilisée, Pestimation de Ia probabilité que association considérée est causale plut6t que non-causale joue un role crucial. Qu'entend-on par association non-causale? Ly a cing explications possibles pour observation d’une association entre un facteur de risque présumé et une maladie (fig, 5): causalité, cau- salité inverse, hasard, biais et effet de confusion. Chaque étude épidémio- logique devra étre concue de telle fagon que les chances observer une relation de cause & effet soient maximales et que la probabilité dobserver une des autres situations soient réduites autant que possible, A partir de quel niveau 'évidence dans Pappré- ciation de la causalité d'une association, le décision dagir est-elle justifiée, sachant les divers colts quentraine toute action de nature préventive & grande Echelle? La procédure d'analyse décisionnelle de manitre Pour mieux assurer la vraisemblance Tune association causale, il Sagit @éliminer 1a possibilité de 4 autres ‘mades de relationLarelation causale en sens inverse est 3 évoquer surtout dans Ie cas des Etudes transversales Le hasard tend au moins trois pidges différents Sources drerreurs systé= ‘matiques, les biais sont de natures différentes: 82 Contributions méthodotogiques Relation de cause 4 effet inverse La possibilité que la survenue de la maladie qui influence le factour de risque présumé (et non pas inverse) existe chaque fois que la séquence temporelle entre la cause et effet n'est pas fermement établie, Ceci est notamment le cas des études transversales. Il faut étre particuligrement attentif au fait qu'une maladie peut avoir des manifestations avant d'étre Giagnostiquée, Ainsi, concernant association entre hypertension et insuffi. sance rénale, il est bien difficile de distinguer la cause de I'effet méme dans des études prospectives, Cela est dd au fait que les deux mécanismes sont biologiquement plausibles et que les deux affections peuvent rester long- temps asymptomatiques, Hasard Le hasard est toujours une explication possible, quel que soit le résultet observé. C'est en général Fobservation répétée d'une association (ou de son absence) dans une majorité d'études qui permet ’éliminer cette possibilité, Ine faut pas donner trop d'importance a la valeur p qui résume souvent Ia «signification statistique» du résultat d'une analyse, D’abord, contrairement au sentiment intuit, la valeur p ne dit rien de Ia probabilité que Phypothése testée est vraie ou fausse, La valeur p dit seulement la probabilité des données observées (et de données plus extrémes) si 'hypothese mulle était vraie (voir aussi le chap, 3.3.1). Deuxidmement, il faut tenir compte de la puissance statistique de l'étude, c’est-a-dire son aptitude & détecter une association xéelle et cliniquement importante. Une étude portant sur peu d’observations rendra trop souvent des résultats «non-significatifs», méme en présence associations importantes. Enfin, il faut se méfier des associations détectées lors d'une exploration sans hypothése formulée a priori («fishing expedi- tion»), Par exemple, si vous disposez de 20 Variables chez chaque individu de votre étude, vous avez la possibilité d'examiner 190 associations entre paires de variables. Méme si en réalité aucune de ces associations wexistait, vous allez probablement observer une dizaine (5% de 190) d’associations ites «significatives», avec un p < 0,05. Biais En plus du hasard, qui peut causer une erreur aléatoite, il existe dans certains plans d’étude des sources d’erreurs systématiques dues A une méthode imparfaite, appelées biais, Des biais peuvent apparaitre dans des études descriptives: par exemple, la question «souffrez-vous de diabéte» aura tendance a sous-estimer systématiquement [a prévalence du diabéte de type 2 dans la population, parce que certaines personnes diabétiques noont pas été diagnostiquées et parce que certains diabétiques pensent quiils niont pas de diabére tant que leur glycémie est correctement controlée, {Contributions méthodologiques 83 Dans l'évaluation d'une association entre facteur de risque et maladie, il existe trois sortes de biais. Un biais d'information survient chaque fois que fa qualité de l'information reouellie dans une étude varie parmi les groupes comparés (exposés et non-exposés, malades et non-malades). Ains,si des Suvriers exposés & une substance nocive étaient soumis & des examens clini- ques réguliets et approfondis (mais pas les sujets non-exposés), on pourra observer des différences dans les fréquences de diagnostics uniquement 2 ceuse de l'attention médicale accrue dans le premier groupe. Dans d'autres cas, le biais peut étre dfi aux participants de étude, Par exemple, les mala- des, qui se posent eux-mémes des questions sur Vorigine de leur affection, peuvent rapporter une fréquence d'exposition & des facteurs de risque pré= sumés plus élevée que les sujets témoins en bonne santé. Un biais de sélection apparait si les groupes comparés ne sont pas représentatifs de la méme population. Ce biais peut survenir lors du recrute- ment des participants dune étude ou lors du suivi, si ce denier est ineomplet, Ceci peut arriver si les malades sont identifiés par un registre représentatif| ce la population générale, mais le groupe de comparaison est recruté dans une consultation anibulatoire (les personnes en bonne santé seront oubliées), cn frappant, aux portes au milieu de la journée (les gens actifs ne sont jamais 8 la maison) ou qu'il consiste d’étudiants en médecine volontaires et payés pour occasion. Une considération importante est le taux de parti- cipation & "étude, qu’on souhaite aussi élevé que possible. En effet, les non-participants different habituellement des participants et les raisons de non-participation risquent de varier selon le groupe étudié. Il faut donc identifier les groupes qui seront ensuite comparés a partir de la méme population et de faire le nécessaire pour obtenir des taux de participation élevés : Un biais de classification provient des erreurs commises durant l'étude dans l'identification des malades et non-malades, et dans la mesure de exposition aux facteurs de risque. Si ces erreurs se produisent de fagon semblable dans les groupes comparés, elles tendront a rendre apparemment semblables des groupes qui sont en réalité distinets et & dévier les mesures «association (risque relatif ou odds ratio) vers unité, autrement dit 'absence association. Si les erreurs de classification différent dans les groupes com- parés, la direction du biais ne peut étre prédite. Le biais de classification sera réduit sila qualité des données recueilies est maintenue par des procé- dures de contrdle de qualité: confirmation des diagnostics, contrdle de la qualité des laboratoires, formation des enguéteurs et utilisation d'instra~ ments fiables et valides. Effet de confusion Le hasard et les biais peuvent faite apparaitre une association entre un facteur de risque et une maladie parmi les participants d'une étude, alots que cette association n'existe pas en réalité dans la population. Dans d'autres cas, association observée dans léchantillon d°étude existe bel et bien dans lz population, mais elle est due a une variable supplémentaire, cause biais d'information subiais de sélection biais de classification.quil importe de bien distinguer des facteurs de confusion, Le recours & Panalyse stratifige, a la standardi- sation des taux Pine dence et aux modéles statistiques de régression permet d’éviter les effets de confusion Leeppaciement, gui rend les groupes & comparer aussi semblables que possible, représente la 2 méthode Utilisable exclusivement dans les études expéri- mentles, 1a 3° méthode cst la randomisation réelle de la maladie étudiée. Cette variable est appelée fucteur de confi. sion. Le facteur de confusion doit aussi étre associé au facteur de risque présumé, Ainsi, une association apparente entre consommation @alcoo] (acteur de risque présumé) et cancer du poumon (maladie étudiée) peut Sexpliquer par la consommation de tabac (facteur de confusion), qui est en général plus élevée chez les consommateurs d'alcoal que chez les abst. nents et qui est une cause établie du cancer du poumon (encadré 4), existe plusieurs fagons d'éviter les effets de confusion dans une étude, La premitre fagon consiste & mesurer les facteurs de confusion chez tons les participants 2 l'étude, puis & effectuer un ajustement statistique. Les techniques permettant un ajustement incluent l'analyse stratifiée, of asso. ciation entre facteur de risque et maladie est examinge dans des sous- groupes homogénes en termes de facteur de confusion, la standardisation des taux incidence (voir plus haut "exemple du taux de mortalité standardise pour l'ége) et des modéles statistiques de régression qui permetient de prendre en compte de plusieurs facteurs de risque et de confusion en méme temps. La seconde méthode est l'appariement, Cette méthode consiste & rendre les groupes qui seront comparés aussi similaires que possible en termes de facteurs de confusion. Par exemple, dans l'étude de la consommation d'alcool et cancer du poumon, on s'arrangerait pour que la proportion de fumeurs dans Péchantilon étudié soit identique chez les patient atteints de | cancer et chez les témoins . De cette fagon, si une différence de consomma- tion d'aleool était observée entre les cas et les témoins, elle ne pourrait pas étre attribuée au tabagisme. Une fois Pappariement fait, on ne peut plus analyser Ja relation entre le facteur de consfusion qui a servi de critére pour lappariement et la maladie étudiée, Lorsqu’un appariemient est effectué, en particulier dans une étude cas-témoins, on doit avoir recours & une méthode d'analyse qui tienne compte de 'appatiement. Une troisitme méthode, qui ne peut étre utilisée que dans les études expérimentales, est la randomisation (voir plus bas). Dans une étude ran= domisée, les participants sont attribués aléatoirement pat l'expérimentateur Tun ou Pautre groupe étudié, Par le jeu du hasard, ces groupes tendront 4 dtre comparables en la plupart de leurs caractéristiques, y compris les facteurs de confusion inconnus. A noter que cela est vrai dans la majorité des cas, mais pas toujours: le hasard peut causer a loccasion des différences importantes entre les groupes.Sontributions méthodologiques 85 Encadré Effet de confusion Supposons que vous vouliez examiner la relation entre deux variables continues ~ disons la consommation habituelle de tabac (en cigarettes par jour) et la fonction respiratoire (mesurée par la capacité vitale), ‘Vous sélectionnez un échantillon de personnes aléatoirement dans la population générale, chez qui vous mesurez ces deux variables, Vous faites un graphique des résultats (données fictives) (fig. 6): lz . r tee eet g os REEeEe Eee | Figure 6: Relation 8 peeled ees eee re care capacté woke et vitale et on consommation 4 de tabac (données fictives). Consommation de tabac Ce n'est pas ce que vous attendiez: la capacité vitale semble augmenter avec la consommation de tabac! Vous décidez alors d’examiner séparément quatre sous-groupes de votre échantillon selon Page et le sexe) (fig. 7): re g ° 8 ofee = BB Ue hommes jeunes o 8° hommes agés «femmes jeunes «femmes agées ‘Consommation de tabac ‘Figure 7: Relation entre capacitévitale et consommation de tabac, par sous-groupe | (données fictives), Dans chaque sous-groupe, la capacité vitale diminue avec la consom- mation de tabae. L’association initialement observée était due a un effet de confusion par lage et le sexe, A noter qu'un facteur de confusion peut faire apparaftre une relation qui s'est pas causale, faire disparaftre une relation causale qui existe, modifier son importance ou, comme ici, en inverser la direction apparente, Pee ee eee eeeDéveloppés dans la seconde moitié de ce siecle, les cessais cliniques randomisés en double aveugle» s'appliquent aussi d'autres interven- ‘ions que les taitements médicamenteux 86 Contributions méthodologiques 3.2.5 Les plans d'études épidémiologiques I existe plusieurs plans d’étude classiques en épidémiologie analytique, 1 faut d’embiée distinguer entre les études expérimentales (dont essai cli- nique randomisé est le prototype), ol le chercheur manipule activemes les facteurs d’exposition et les études observationnelles, oi le chercheur récolte les données sans intervenir dans le cours naturel des choses, Aucun plan d’étude n'est parfait; chacun posséde des avantages et des inconvénients (tabl. 5). Pour chaque question de recherche, il faut choisir le plan d’étude le mieux adapté. Ce plan devra permetire de mettre en évidence une association causale, sicelle-ci existe, et minimisera les effets du hasard, des différents biais et des effets de confusion plausibles, 3.2.5.1 Etudes expérimentales Essais cliniques randomisés Les essais cliniques randomisés sont des études expérimentales permetiant de tester Pefficacité de diverses mesures thérapeutiques chez Phomme, Ces études sont simples dans leur conception, mais sont techniquement difficles & réaliser. Leur plan se rapproche de celui d'une expétience con- trélée en laboratoire. L’histoire des essais comparatifs est déja ancienne. En 1747, Lind a testé en mer Vefficacité de plusieurs traitements du scorbut, dont ingestion de citrons et d’oranges. Bien que les groupes comparés étaient petits (2 marins par traitement) les résultats furent spectaculaires: des marins qui ont regu les fruits, 'un est retourné & léquipage ct l'autre s'est occupé des autres malades. L'allocation aléatoire des participants aux traitements comparés (randomisation), suggérée par le statisticien R. A. Fischer, n'a &té introduite que plus récemment. Les premiers essais cliniques randomisés en double aveugle (sans que ni le patient ni le médecin ne sache quel est le traitement donné) ont été effectués en Angleterre apiés la 2°* guerre mondiale, notamment pour évaluer la streptomycine dans le traitement de Ia tuberculose pulmonaire [25] Actuellement, dans la plupart des pays, toutes les nouvelles substances pharmacologiques doivent étre testées dans des essais cliniques randomisés avant d’étre admises sur le marché, Toutefois, ce type d'étude n'est pas limité aux médicaments. Dans le domaine du cancer du sein, des essais cliniques randomisés ont éé conduits soit pour comparer la mastectomie radicale & la tumorectomie locale, soit pour évaluer le bénéfice d'une radio- thérapie du lit tumoral ajoutée au traitement habituel, soit pour évaluer Peffet du dépistage systématique par mammographie sur la mortalité par cancer du sein. Dans d’autres domaines, des essais cliniques randomisés ont été utilisés pour comparer l'impact de différents systemes d'assurance- maladie sur l'état de santé et sur le recours aux services de santé ou pout évaluer impact de la psychothérapie de groupe sur le maintien sous métha- done de patients toxicodépendants,Coniributions méthodologiques 87 Tableau 5: Avantages ot inconvénients des principaux types d'études épidémiologiques “Avanages Biudss des- acid Pexeoution riptivesen Exploitation de données général disponibles ‘Série de cas Btule éeologique Etude transversale Btudes observation relies en général: Eide ‘eas-témoins Etude decohorte Etudes Génération d’hypothéses Aticlogiques Utilisation de données cliniques Exploite différences entre populations Données indivicuelles ‘Quantification de problémes de santé dans population Conclusions quant & ja causalité mailleures que pour études deseriptives Identification a priori des facteurs de risque et des états de santé étudiés Permet d’examiner de nombreux facteurs de risque ‘Adapté pour l'étude de maladies rates et de maladies & longue latence as de probleme éthique Bon marché Information non-biaisée sur exposition aux facteurs de risque Permet d'examiner plusieurs maladies dans fa méme étude Permet d’examiner des facteurs de risque rares Meilleure inférence eausale si expérimentales intervention en général: Etude non randomisée Essajctinigue andor randomisé Permet mesures avant et aprés intervention Permet d’étudier des expériences naturelles Evaluation d’intervention communautaire tion réduit risques de bisis et Peet de confusion Simple & interpréter Essaictinigue Risque réduit de bisis randomisé enavengle information Tnconvénienis ‘Conclusions quant & la eausalité fables Pes de groupe de comparaisen Erreur écologique Risque élevé d'etfet de confusion Biais de sélection (maladies chroniques surreprésentées) ‘Séquence temporelle ambigué Pius cofteuses que les tudes descriptives Risques considérables de bis et effets de confusion Risque élevé de biais information et de sélection Ne permet pas de calculer des taux STincidence Séquence temporelle entre cause ct effet parfois incertaine Parfois éthiquement cohorte indéfendable Inetficace pour les affections rares ‘Valine dépend fortement du aux de participation Coit slevé(Cemps et argent) Colt fe pls elev Role possible du hasard persiste Problémes éthiques feéquents Risque effet de confusion persisto sultats parfois peu généralisables Pas toujours faisableDela formulation de Vhypothése de recherche a Vanalyse des résultats, xiste 7 étapes indis- pensables & fa bonne marche d'un essai rando- misé, «gui test par toujours & Uabri de biais ni d’etets de confusion 88 Contributions méthodologiques Contributions méthodolog ‘Schématiquement, la marche & suivre d'un essai clinique randomisé est la suivante: 4) Définir Uhypothase de recherche; en particulier, quelles seront les inter ventions comparées et quels seront les critéres d’évaluation, b) Définir dans quelle population de patients, habitucllement souftrant dune maladie particuliére, sera évalué le nouveau traitement; ©) Recruter un groupe de patients dtiment informés qui sont d’accord de participer & Pétude; 4) Attribuer chaque participant de facon aléatoire au traitement évalué ow au traitement de comparaison (le traitement habituel de 'affection, ou un placebo pharmacologiquement inerte lorsqu'l n'y a pas de traite. ment efficace reconnu) ~ ceci sappelle la randomisation: ©) Lorsque c'est possible, ni le patient, ni son médecin ne sont informés du traitement attribué (essai en double aveugle),; 8) Mesurer les vatiables qui permettront de décider de la supériorité de Pun ou Pautre traitement (contrdle d'un paramétre biologique, taux de guérison, de récidive, de mortalité, et de complications) chez tous leg participants pendant une période de temps préétablic; 8) Analyser les résultats. On compare les groupes tels que désignés par la randomisation, méme si traitement effectivement recu a été interrompu ou modifié. On utilsera le risque relatif ou l'analyse de esurvie>, pour comparer les groupes. Une autre mesure de l’efficacité d'un traitement utile au elincien est celle de «nombre de patients @ traiter» (NPT) pour obtenir un suecés (par exemple, éviter un décs). Le NPT se calcule 4 attir des taux d'incidence (ou de mortalité) et s'exprime en personnes- temps: 1 Ipaceno ~ Traiement NPT = Pourquoi un plan de recherche aussi contraignant? Le but dela randomisation est de distribuer de fagon égale entre les groupes comparés toutes les variables qui pourraient avoir un impact sur Vissue de la maladie ot de réduire ainsi la possibilité d’un effet de confusion, Toute. fois, le hasard ne peut garantir une distribution égale entre les deux groupes, gui doit toujours étre contrélée. Pour réduite le risque d'une répartition inégale, on peut procéder & une randomisation stratifiée: des procédures allocation aux groupes traité et placebo seront menées séparément dans des sous-groupes de patients (par exemple, ceux dont la maladie est 4 un stade précoce et & un stade avancé), Le placebo est nécessaire pour neutraliser effet bénéfique non-spéci- ‘Aique de toute prise en charge médicale (appelé justement ceffet placebo»),

Vous aimerez peut-être aussi

• It Ends with Us: A Novel

  

  D'Everand

  It Ends with Us: A Novel

  Colleen Hoover

  Évaluation : 4.5 sur 5 étoiles

  4.5/5 (5830)
• The Subtle Art of Not Giving a F*ck: A Counterintuitive Approach to Living a Good Life

  

  D'Everand

  The Subtle Art of Not Giving a F*ck: A Counterintuitive Approach to Living a Good Life

  Mark Manson

  Évaluation : 4 sur 5 étoiles

  4/5 (5810)
• The Perfect Marriage: A Completely Gripping Psychological Suspense

  

  D'Everand

  The Perfect Marriage: A Completely Gripping Psychological Suspense

  Jeneva Rose

  Évaluation : 4 sur 5 étoiles

  4/5 (1126)
• • Magazines
  • Podcasts
  • Partition
• The 7 Habits of Highly Effective People

  

  D'Everand

  The 7 Habits of Highly Effective People

  Stephen R. Covey

  Évaluation : 4 sur 5 étoiles

  4/5 (353)
• The Art of War: A New Translation

  

  D'Everand

  The Art of War: A New Translation

  Sun Tzu

  Évaluation : 4 sur 5 étoiles

  4/5 (3045)
• The Subtle Art of Not Giving a F*ck: A Counterintuitive Approach to Living a Good Life

  

  D'Everand

  The Subtle Art of Not Giving a F*ck: A Counterintuitive Approach to Living a Good Life

  Mark Manson

  Évaluation : 4.5 sur 5 étoiles

  4.5/5 (20064)
• The Handmaid's Tale

  

  D'Everand

  The Handmaid's Tale

  Margaret Atwood

  Évaluation : 4 sur 5 étoiles

  4/5 (13227)
• Pride and Prejudice: Bestsellers and famous Books

  

  D'Everand

  Pride and Prejudice: Bestsellers and famous Books

  Jane Austen

  Évaluation : 4.5 sur 5 étoiles

  4.5/5 (20479)
• Good Omens: A Full Cast Production

  

  D'Everand

  Good Omens: A Full Cast Production

  Neil Gaiman

  Évaluation : 4.5 sur 5 étoiles

  4.5/5 (10913)
• Remarkably Bright Creatures: A Novel

  

  D'Everand

  Remarkably Bright Creatures: A Novel

  Shelby Van Pelt

  Évaluation : 4.5 sur 5 étoiles

  4.5/5 (5674)
• Never Split the Difference: Negotiating As If Your Life Depended On It

  

  D'Everand

  Never Split the Difference: Negotiating As If Your Life Depended On It

  Chris Voss

  Évaluation : 5 sur 5 étoiles

  5/5 (3300)
• And Then There Were None

  

  D'Everand

  And Then There Were None

  Agatha Christie

  Évaluation : 4.5 sur 5 étoiles

  4.5/5 (8972)
• The Hobbit

  

  D'Everand

  The Hobbit

  J. R. R. Tolkien

  Évaluation : 4.5 sur 5 étoiles

  4.5/5 (25199)
• Art of War: The Definitive Interpretation of Sun Tzu's Classic Book of Strategy

  

  D'Everand

  Art of War: The Definitive Interpretation of Sun Tzu's Classic Book of Strategy

  Stephen F. Kaufman

  Évaluation : 4 sur 5 étoiles

  4/5 (3321)
• Freakonomics Rev Ed

  

  D'Everand

  Freakonomics Rev Ed

  Steven D. Levitt

  Évaluation : 4 sur 5 étoiles

  4/5 (7865)
• The 7 Habits of Highly Effective People: The Infographics Edition

  

  D'Everand

  The 7 Habits of Highly Effective People: The Infographics Edition

  Stephen R. Covey

  Évaluation : 4 sur 5 étoiles

  4/5 (2486)
• Habit 3 Put First Things First: The Habit of Integrity and Execution

  

  D'Everand

  Habit 3 Put First Things First: The Habit of Integrity and Execution

  Stephen R. Covey

  Évaluation : 4 sur 5 étoiles

  4/5 (2507)
• The Hobbit

  

  D'Everand

  The Hobbit

  J. R. R. Tolkien

  Évaluation : 4.5 sur 5 étoiles

  4.5/5 (24587)
• American Gods: The Tenth Anniversary Edition

  

  D'Everand

  American Gods: The Tenth Anniversary Edition

  Neil Gaiman

  Évaluation : 4 sur 5 étoiles

  4/5 (12954)
• Habit 1 Be Proactive: The Habit of Choice

  

  D'Everand

  Habit 1 Be Proactive: The Habit of Choice

  Stephen R. Covey

  Évaluation : 4 sur 5 étoiles

  4/5 (2558)
• Good Omens

  

  D'Everand

  Good Omens

  Neil Gaiman

  Évaluation : 4.5 sur 5 étoiles

  4.5/5 (12042)
• American Gods [TV Tie-In]: A Novel

  

  D'Everand

  American Gods [TV Tie-In]: A Novel

  Neil Gaiman

  Évaluation : 4 sur 5 étoiles

  4/5 (12520)
• Habit 6 Synergize: The Habit of Creative Cooperation

  

  D'Everand

  Habit 6 Synergize: The Habit of Creative Cooperation

  Stephen R. Covey

  Évaluation : 4 sur 5 étoiles

  4/5 (2499)
• The 7 Habits of Highly Effective People

  

  D'Everand

  The 7 Habits of Highly Effective People

  Stephen R. Covey

  Évaluation : 4 sur 5 étoiles

  4/5 (2569)
• Orgueil et Préjugés - Edition illustrée: Pride and Prejudice

  

  D'Everand

  Orgueil et Préjugés - Edition illustrée: Pride and Prejudice

  Jane Austen

  Évaluation : 4.5 sur 5 étoiles

  4.5/5 (20391)
• How To Win Friends And Influence People

  

  D'Everand

  How To Win Friends And Influence People

  Dale Carnegie

  Évaluation : 4.5 sur 5 étoiles

  4.5/5 (6534)
• Wuthering Heights (Seasons Edition -- Winter)

  

  D'Everand

  Wuthering Heights (Seasons Edition -- Winter)

  Emily Brontë

  Évaluation : 4 sur 5 étoiles

  4/5 (9974)