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Les maladies rares

Des maladies rares dun point de vue pidmiologique (dfinies par une prvalence infrieure ou gale 5/10 000) mais frquentes par leur nombre, avec au total une large population concerne entre 6 000 et 8 000 maladies rares distinctes entre 27 et 36 millions de citoyens de lUnion europenne atteints dune maladie rare (1) entre 3 et 4 millions de franais atteints dune maladie rare (2) Un ressenti socital important : plus de neuf Europens sur dix (93%) sont daccord pour dire que les mdicaments dvelopps pour le traitement des personnes atteintes dune maladie rare devraient tre rembourss intgralement par le systme national de la sant, mme sils sont trs onreux (1) Des efforts industriels notables dj raliss et une recherche active (3) 36 laboratoires pharmaceutiques sont prsents sur le march des mdicaments orphelins spcialiss ou non dans ce secteur les entreprises franaises sont l'origine de 10 des 61 mdicaments orphelins ayant obtenu une AMM europenne Des indications nombreuses en oncologie Loncologie est l'indication majeure (48% des AMM en 2010) ; viennent ensuite les maladies mtaboliques. Ces deux aires thrapeutiques reprsentent prs de 70% des AMM obtenues pour des mdicaments orphelins Les autres indications se situent notamment dans le champ de l'endocrinologie, des maladies du systme nerveux, des maladies respiratoires Des prvisions de dveloppement dans les prochaines annes qui font tat de 8 10 nouveaux mdicaments orphelins autoriss par an en Europe
1. 2. 3. TNS (2011). Sensibilisation des europens aux maladies rares DGS 29.02.2012 http://www.sante.gouv.fr/les-maladies-rares.html Eurostaf (2011). Le march franais des mdicaments orphelins