European Medicines Agency

EMEA/H/C/670

RELATRIO PBLICO EUROPEU DE AVALIAO (EPAR) EXJADE Resumo do EPAR destinado ao pblico

Este documento um resumo do Relatrio Pblico Europeu de Avaliao (EPAR). O seu objectivo explicar o modo como o Comit dos Medicamentos para Uso Humano (CHMP) avaliou os estudos realizados, a fim de emitir recomendaes sobre as condies de utilizao do medicamento. Se necessitar de informao adicional sobre a sua doena ou o tratamento, leia o Folheto Informativo (tambm parte do EPAR) ou contacte o seu mdico ou farmacutico. Se quiser obter mais informao sobre os fundamentos das recomendaes do CHMP, leia a Discusso Cientfica (tambm parte do EPAR).

O que o Exjade? O Exjade um medicamento que contm a substncia activa deferasirox. Est disponvel em comprimidos dispersveis, redondos, a dissolver num lquido para formar uma suspenso destinada a ser bebida. Cada comprimido contm 125 mg, 250 mg ou 500 mg de deferasirox. Para que utilizado o Exjade ? O Exjade usado no tratamento de uma patologia designada sobrecarga crnica de ferro (excesso de ferro no organismo) resultante de transfuses de sangue frequentes. O Exjade usado para reduzir a quantidade de ferro no organismo em doentes com seis ou mais anos de idade que sofrem de uma doena hereditria designada beta talassmia major e que recebem transfuses de sangue frequentes para o seu tratamento. Os doentes que sofrem de beta talassmia major no produzem hemoglobina suficiente (a protena dos glbulos vermelhos que transporta oxignio pelo organismo) e necessitam de transfuses de sangue frequentes. As transfuses frequentes so definidas como pelo menos 7 ml de concentrado de eritrcitos (glbulos vermelhos) por quilograma de peso corporal num ms. O Exjade tambm usado quando a desferroxamina (um outro medicamento usado para tratar a sobrecarga de ferro) no pode ser utilizada ou inadequada em alguns grupos de doentes: doentes que sofrem de outros tipos de anemia, crianas com idades compreendidas entre os dois e os cinco anos e doentes com beta talassmia major que recebem transfuses menos frequentes. Dado o nmero de doentes com sobrecarga crnica de ferro ser reduzido, esta doena considerada rara, pelo que o Exjade foi designado medicamento rfo (um medicamento usado em doenas raras) em 13 de Maro de 2002. O medicamento s pode ser obtido mediante receita mdica. Como se utiliza o Exjade? O tratamento com o Exjade deve ser iniciado e supervisionado por um mdico com experincia no tratamento da sobrecarga crnica de ferro devido a transfuses frequentes. S podem ser tratados com o Exjade doentes que no apresentem problemas da funo renal. O tratamento iniciado depois de o doente ter recebido uma transfuso de cerca de 100 ml de concentrado de eritrcitos por quilograma de peso corporal ou quando surgem sinais de sobrecarga de ferro (quando os nveis no sangue de ferritina, a protena no organismo que armazena ferro, so superiores a 1 mg/l). Regra geral, o
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tratamento iniciado com uma dose de 20 mg por quilograma de peso corporal. Dependendo da frequncia das transfuses que o doente recebe, podem ser igualmente usadas doses iniciais de 10 mg ou 30 mg/kg de peso corporal. Estas doses so subsequentemente ajustadas conforme necessrio, todos os trs a seis meses, consoante a resposta. O Exjade tomado diariamente, de preferncia mesma hora cada dia, com o estmago vazio (pelo menos 30 minutos antes da ingesto de alimentos). O nmero de comprimidos de cada dosagem que compem uma dose calculado com base no peso do doente. Os comprimidos so deitados num copo de gua ou sumo de fruta, devendo ser mexidos para se dissolverem e formarem uma suspenso destinada a ser bebida. Como funciona o Exjade? Quando os doentes recebem transfuses repetidas para corrigir a anemia, os eritrcitos transfundidos transportam ferro. Como o organismo no elimina naturalmente o excesso de ferro, este pode acumular-se e, ao longo do tempo, danificar rgos vitais como o corao e o fgado. A substncia activa do Exjade, o deferasirox, um quelante do ferro. Liga-se ao ferro no organismo para formar um composto (um quelado) que pode ser excretado pelo organismo, principalmente nas fezes. Isto ajuda a corrigir a sobrecarga de ferro e previne as leses devidas a excesso de ferro. Como foi estudado o Exjade? Os efeitos do Exjade foram testados em modelos experimentais antes de serem estudados em seres humanos. O estudo principal sobre a eficcia comparou o Exjade com a desferroxamina em 591 doentes com beta talassmia major. Cerca de metade tinha menos de 16 anos de idade e 56 tinham menos de seis anos de idade. O mdico e os doentes sabiam qual o medicamento que estava a ser administrado, pois o Exjade administrado por via oral e a desferroxamina por perfuso subcutnea (injeco muito lenta, sob a pele) durante a noite. A eficcia foi avaliada analisando o nvel de ferro contido no fgado antes e depois de um ano de tratamento com os medicamentos. Um estudo adicional avaliou a eficcia do Exjade em 184 doentes em que o tratamento com desferroxamina estava contra-indicado, incluindo doentes com beta talassmia major e com outros tipos de anemia. Qual o benefcio demonstrado pelo Exjade durante os estudos? No fim do estudo principal, 53% dos doentes a receber o Exjade havia demonstrado uma resposta suficiente ao tratamento, comparativamente com 66% dos que receberam desferroxamina. Isto indica que o Exjade pode no ter sido to eficaz quanto o medicamento comparador. Contudo, quando se analisam os 381 doentes que tinham nveis particularmente altos de ferro no fgado no incio do estudo e que receberam quantidades comparveis do Exjade ou de desferroxamina, ambos os medicamentos foram igualmente eficazes. Neste estudo, o nmero reduzido de doentes com menos de seis anos no permitiu demonstrar a segurana e a eficcia do Exjade neste grupo etrio. No estudo adicional, mais de metade dos doentes que no podiam ser tratados com desferroxamina responderam ao tratamento ao fim de um ano, incluindo doentes com idades compreendidas entre os dois e os cinco anos. Qual o risco associado ao Exjade? Os efeitos secundrios mais frequentes associados ao Exjade (observados em mais de 1 em cada 10 doentes) so o aumento da creatinina (um marcador de problemas renais). Para a lista completa dos efeitos secundrios comunicados relativamente ao Exjade, consulte o Folheto Informativo. O Exjade no deve ser utilizado em pessoas que possam ser hipersensveis (alrgicas) ao deferasirox ou a qualquer outro componente do medicamento, nem em pessoas cuja depurao da creatinina (uma medida da capacidade do rim para eliminar a creatinina do sangue) se situe abaixo de 60 ml/min. No deve ser utilizado em associao com outros quelantes do ferro. extremamente importante que a funo renal e heptica do doente seja verificada antes do incio do tratamento com o Exjade e subsequentemente, a intervalos regulares, ao longo do tratamento. Deve-se reduzir a dose ou interromper o tratamento no caso de o doente apresentar afeces renais ou hepticas. No est recomendado o uso do Exjade em doentes com doena heptica grave, dado o medicamento no ter sido testado neste grupo de doentes.

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Por que foi aprovado o Exjade? O Comit dos Medicamentos para Uso Humano (CHMP) concluiu que os benefcios do Exjade so superiores aos seus riscos no tratamento da sobrecarga crnica de ferro devido a transfuses de sangue frequentes nos doentes com beta talassmia major e devido a transfuses de sangue quando o tratamento com desferroxamina est contra-indicado ou inadequado. O Comit recomendou a concesso de uma autorizao de introduo no mercado para o Exjade. Que medidas esto a ser adoptadas para garantir a utilizao segura do Exjade? A empresa responsvel pela comercializao do Exjade est obrigada a preparar um pacote educacional destinado aos mdicos, a distribuir sempre que o medicamento for lanado. Este pacote tem por fim garantir que os mdicos, quando prescrevem o medicamento, estejam cientes da necessidade de monitorizar a sade do doente, sobretudo a funo renal. A empresa preparar tambm um pacote educacional destinado aos doentes. Outras informaes sobre o Exjade Em 28 de Agosto de 2006, a Comisso Europeia concedeu Novartis Europharm Limited uma Autorizao de Introduo no Mercado, vlida para toda a Unio Europeia, para o medicamento Exjade . O resumo do parecer emitido pelo Comit dos Medicamentos rfos para o Exjade est disponvel aqui. O EPAR completo sobre o Exjade pode ser consultado aqui. Este resumo foi actualizado pela ltima vez em 08-2008.

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