Tratamiento con Hidroxiurea contra la Enfermedad de Clulas Falciformes

antes de hidroxiurea despus de hidroxiurea

Tratamiento con Hidroxiurea contra la Enfermedad de Clulas Falciformes

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Este documento no pretende reemplazar el asesoramiento de un profesional de atencin mdica capacitado ni de un consejero gentico. Nuestro objetivo es promover la participacin activa en su cuidado y tratamiento brindando informacin y educacin. Las preguntas sobre asuntos particulares relacionados con la salud o acerca de opciones de tratamientos especcos se deben discutir con su mdico. Copyright 2008 St. Jude Childrens Research Hospital

Este folleto fue producido por St. Jude Childrens Research Hospital, Departamentos de Hematologa, Educacin del Paciente y Comunicaciones Biomdicas. St. Jude Childrens Research Hospital, ALSAC suministr los fondos y Plough Foundation 2008-2011 realiz una donacin.

Qu es la hidroxiurea?
La hidroxiurea es un medicamento que puede ayudar a nios y adultos que padecen la enfermedad de clulas falciformes. Los estudios de investigacin demuestran que la hidroxiurea disminuye lo siguiente: La cantidad de casos de sndrome torcico agudo (neumona) La cantidad de crisis de dolor La necesidad de realizar transfusiones de sangre La cantidad de viajes al hospital La hidroxiurea tambin puede prevenir los daos causados al bazo, los riones, los pulmones y el cerebro. La hidroxiurea se suministra por va oral una (1) vez al da. Tiene una presentacin lquida o en cpsulas. La Direccin de Alimentos y Medicinas de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en ingls) aprob la hidroxiurea para el tratamiento de adultos que padecen de la enfermedad de clulas falciformes grave. St. Jude Childrens Research Hospital y otros centros mdicos han llevado a cabo estudios de investigacin que han demostrado la seguridad del tratamiento con hidroxiurea para nios pequeos y bebs que padecen de la enfermedad de clulas falciformes.

Qu nios deben tomar hidroxiurea?

Consideramos que deben tomar hidroxiurea los nios que padecen de la enfermedad de clulas falciformes que hayan tenido: Muchos episodios de dolor, Varios casos de sndrome torcico agudo (neumona), Anemia grave, u Otros problemas especiales en sus rganos internos.

Cmo funciona la hidroxiurea?

Los glbulos rojos contienen hemoglobina. La hemoglobina ayuda a los glbulos rojos a transportar oxgeno desde los pulmones a otras partes del cuerpo. Las personas con una hemoglobina normal tienen principalmente Hemoglobina A en sus glbulos rojos. Las personas que sufren de la enfermedad de clulas falciformes tienen principalmente Hemoglobina S (Hb S) o falciforme en sus glbulos rojos. La Hb S es un tipo anormal de hemoglobina. En las personas que padecen de la enfermedad de clulas falciformes, la Hb S hace que los glbulos rojos cambien su forma redonda por una forma de banana o falciforme. Adems, la Hb S hace que los glbulos rojos se vuelvan rgidos y pegajosos. Esto provoca el bloqueo del ujo sanguneo hacia rganos del cuerpo, msculos y tejidos importantes.

Glbulo rojo normal

Glbulo rojo falciforme

El tratamiento con hidroxiurea ayuda a que los glbulos rojos permanezcan redondos y exibles. Esto les permite desplazarse ms fcilmente a travs de los diminutos vasos sanguneos. En parte, esto sucede porque la hidroxiurea aumenta la cantidad de hemoglobina fetal (Hb F) en los glbulos rojos. Los bebs recin nacidos tienen Hb F al nacer. La Hb F ayuda a protegerlos contra complicaciones causadas por las clulas falciformes (problemas de salud) durante los primeros meses de vida. Con una mayor cantidad de Hb F, existen menos posibilidades de que los glbulos rojos adquieran la forma de banana o falciforme. En la mayora de las personas, la cantidad de Hb F disminuye despus de los primeros meses de vida. Algunas personas tienen ms Hb F que otras. Las personas que padecen de la enfermedad de clulas falciformes y poseen niveles ms altos de Hb F generalmente sufren menos complicaciones de la enfermedad.

Clulas sanguneas antes de tomar hidroxiurea

Clulas sanguneas despus de tomar hidroxiurea

Es la hidroxiurea la cura para la enfermedad de clulas falciformes?

No. La hidroxiurea no cura la enfermedad de clulas falciformes. La hidroxiurea puede reducir en gran medida algunas de las complicaciones causadas por la enfermedad. Sin embargo, el medicamento no funciona si no se lo toma segn lo indicado. Generalmente, ver resultados u obtendr benecios del medicamento varios meses despus. Se necesita todo ese tiempo para alcanzar la dosis correcta de hidroxiurea. Es importante recordar que, para obtener buenos resultados, la hidroxiurea debe tomarse todos los das.

Es la hidroxiurea segura?
Al principio, la hidroxiurea se utilizaba para el tratamiento contra el cncer. Es un medicamento fuerte. Sin embargo, la dosis de hidroxiurea que se suministra a los nios que padecen de la enfermedad de clulas falciformes es mucho menor. No se observaron efectos secundarios graves en nios que padecen esta enfermedad. La dosis utilizada en el tratamiento de la enfermedad de clulas falciformes no provoca los efectos secundarios comunes que se observan en el tratamiento contra el cncer. No provoca prdida del cabello, vmitos, debilidad ni prdida de apetito. Muchos nios que sufren de la enfermedad de clulas falciformes han tomado hidroxiurea durante varios aos sin ningn problema. La hidroxiurea es muy segura cuando es recetada por especialistas mdicos con experiencia en la atencin de pacientes que padecen la enfermedad de clulas falciformes.

En los nios que padecen la enfermedad de clulas falciformes, se tarda varios meses para alcanzar la dosis completa de hidroxiurea. Cuando se alcanza la dosis completa, el medicamento debe reducir levemente la cantidad de clulas sanguneas del cuerpo. Un tipo de clula sangunea que se puede reducir es un glbulo blanco llamado neutrlo. Los neutrlos ayudan a combatir las infecciones del cuerpo. Por esta razn, es necesario realizar anlisis de sangre mensuales para controlar los recuentos sanguneos. Si los glbulos blancos estn bajos, se disminuir la dosis de hidroxiurea. No se conocen por completo los efectos secundarios provocados por la toma de hidroxiurea durante un largo perodo de tiempo. En el pasado, era preocupante el posible riesgo de desarrollar cncer mientras se tomaba hidroxiurea. Sin embargo, no se descubri un mayor riesgo de cncer en nios y adultos que padecen la enfermedad de clulas falciformes. Algunos de estos pacientes han recibido tratamiento con hidroxiurea durante 15 aos. Al parecer, el riesgo de cncer no es distinto para las personas que padecen de la enfermedad de clulas falciformes y toman hidroxiurea, en comparacin con aquellas que no toman dicho medicamento.

Qu pruebas se realizan para controlar el tratamiento con hidroxiurea?

Los pacientes que toman hidroxiurea generalmente se someten a exmenes fsicos y controles de sus recuentos sanguneos todos los meses. Si es necesario, se revisar a estos pacientes con ms frecuencia. Si su hijo forma parte de un estudio de investigacin, es posible que deba someterse a ms pruebas. Estas pruebas ayudan a determinar los riesgos y benecios a largo plazo de la hidroxiurea en personas que padecen la enfermedad de clulas falciformes. Las reas del cuerpo que se examinan pueden incluir sangre, cerebro, riones, corazn y otros rganos internos.

Es la hidroxiurea el nico tratamiento contra la enfermedad de clulas falciformes?

En este momento, la hidroxiurea es slo una (1) opcin de tratamiento. Otra opcin de tratamiento son las transfusiones de glbulos rojos. Las transfusiones se han utilizado durante varios aos para tratar los ataques y problemas cerebrales en personas que padecen la enfermedad de clulas falciformes. Otra opcin de tratamiento es el trasplante de clulas madre (algunas veces llamado trasplante de mdula sea). sta es la nica cura para la enfermedad de clulas falciformes. Los trasplantes de clulas madre reemplazan la mdula sea del paciente por una mdula sea normal. Esto hace que el cuerpo produzca principalmente Hemoglobina A, en lugar de la Hb S anormal. Sin embargo, los trasplantes requieren un donante compatible y algunas veces pueden causar efectos secundarios graves, que incluyen enfermedades graves ocasionales o la muerte.

Cmo puedo obtener ms detalles sobre la hidroxiurea?

El Departamento de Hematologa atiende a nios que padecen la enfermedad de clulas falciformes que toman hidroxiurea desde hace ms de 15 aos. Nuestros mdicos y otros miembros del personal son expertos en esta rea. Deseamos que las familias y los pacientes analicen los diferentes tratamientos y hagan preguntas. Para obtener ms informacin, le pedimos que hable sobre el uso de la hidroxiurea con un miembro del personal de St. Jude o con la enfermera encargada de su caso.

Para informacin sobre cmo hacer un pedido, comunquese con: St. Jude Childrens Research Hospital 262 Danny Thomas Place, Mail Stop 800 Memphis, TN 38105-3678 901.595.5684 BMC01/12 (i7600SP) www.stjude.org/sicklecell