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Montral

Mai 2012




2012 Joanne Castonguay, Nathalie de Marcellis-Warin, Natalia Mishagina. Tous droits rservs. All rights
reserved. Reproduction partielle permise avec citation du document source, incluant la notice .
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Rapport de projet
Project report
2012RP-09
valuation de limpact socioconomique potentiel
de la mdecine personnalise

Joanne Castonguay, Nathalie de Marcellis-Warin, Natalia Mishagina

Ce rapport a t effectu dans la cadre dun projet avec Gnome Qubec


CIRANO
Le CIRANO est un organisme sans but lucratif constitu en vertu de la Loi des compagnies du Qubec. Le
financement de son infrastructure et de ses activits de recherche provient des cotisations de ses organisations-
membres, dune subvention dinfrastructure du Ministre du Dveloppement conomique et rgional et de la Recherche, de
mme que des subventions et mandats obtenus par ses quipes de recherche.
CIRANO is a private non-profit organization incorporated under the Qubec Companies Act. Its infrastructure and
research activities are funded through fees paid by member organizations, an infrastructure grant from the Ministre
du Dveloppement conomique et rgional et de la Recherche, and grants and research mandates obtained by its
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Universit Concordia
Universit de Montral
Universit de Sherbrooke
Universit du Qubec
Universit du Qubec Montral
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Le CIRANO collabore avec de nombreux centres et chaires de recherche universitaires dont on peut consulter la liste sur son site
web.
ISSN 1499-8610 (Version imprime) / ISSN 1499-8629 (Version en ligne)


Partenaire financier
valuation de limpact socioconomique potentiel de
la mdecine personnalise


Joanne Castonguay
*
, Nathalie de Marcellis-Warin

, Natalia Mishagina




Sommaire

Depuis 2000, le Qubec et le Canada ont investi considrablement en R.-D. dans le domaine de
la gnomique, en mettant laccent sur llaboration dune plateforme technologique et sur la
gntique.

Afin de justifier ces investissements et dautres venir dans la recherche gnomique, les
bnfices vidents des technologies gnomiques pour la socit doivent tre dmontrs.

Les objectifs de notre tude est doffrir une mthodologie pour valuer limpact
socioconomique potentiel de la mdecine personnalise, den dmontrer la mthodologie
laide de deux applications de la technologie gnomique et den rsumer les obstacles la
ralisation des bnfices lis la recherche gnomique.

Le rapport qui suit est la reproduction de la prsentation du projet qui a t faite Gnome
Qubec.

*
CIRANO, joanne.castonguay@cirano.qc.ca

CIRANO et cole polytechnique de Montral.

CIRANO.
1
2
3
1. La dfinition de la mdecine personnalise est emprunte et paraphrase du Presidents
Council of Advisors on Science and Technology (PCAST), Priorities for Personalized
Medicine , septembre 2008.
2. lheure actuelle, plusieurs facteurs contribuent acclrer la croissance de la mdecine
personnalise au-del du concept de permettre les approches individualises de prvention
et de soins. Parmi ces facteurs, les progrs de la gnomique, de la protomique et de la
mtabolomique, lachvement de la carte du gnome humain et llaboration de diagnostics
et de thrapies cibls incitent adopter une approche plus personnalise en matire de
soins de sant. Lexpansion des capacits dentreposage et de la puissance de traitement
permettent une collecte de donnes plus sophistique pour chaque patient et, une fois
dpersonnalises et agrges, celles-ci permettent de prdire les tendances en matire de
sant publique, de mme que certains bnfices . (McDougall, 2010).
3. Vu dans son intgralit, le domaine de la mdecine personnalise volue au-del du noyau
des thrapies et des diagnostics cibls et englobe la gestion du dossier de sant personnel,
la gestion de la maladie, le bien-tre et la nutrition. PricewaterhouseCoopers estime que le
march principal reprsentait lui seul 24 G$ de ventes en 2009 et quil connatra une
croissance annuelle de 10 % pour atteindre 42 G$ dici 2015 (PricewaterhouseCoopers,
2010).


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1. Le Qubec sest taill une place solide dans la recherche axe sur la gnomique au Canada :
en 2009-2010, 28 % des publications scientifiques portant sur la gnomique au Canada ont
t produites par des chercheurs du Qubec (rapport de SECOR, 2010). Grce un bassin de
chercheurs bien tabli, lamnagement de ses installations et un financement garanti de
la recherche, le Qubec a le potentiel de maintenir et daccrotre son rle dans
lavancement du savoir lchelle mondiale.
2. Prochaine tape :
o intgrer les nouvelles pratiques dans les faons habituelles de traiter les patients en
mettant en place les mcanismes et les structures qui faciliteront ladoption et la
diffusion des technologies gnomiques au sein du systme de soins de sant
o duquer le public et le personnel de sant sur lexistence et le but de la mdecine
personnalise
o garantir le financement supplmentaire de la recherche sur la gnomique
3. La mdecine personnalise a le potentiel de transformer loffre de soins de sant au Qubec
en contribuant prvenir les maladies, poser des diagnostics plus prcis et plus rapides,
guider les dcisions thrapeutiques et contrler les pidmies de maladies infectieuses.


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1. La mdecine personnalise nest pas une innovation cumulative, mais plutt une tape
radicalement nouvelle dans la faon doffrir des services mdicaux et de comprendre les
maladies et les traitements. Pour atteindre les objectifs de la prochaine tape, on doit
comprendre et valuer la complexit du phnomne sans perdre de vue tous les
intervenants touchs par la mise en uvre de la mdecine personnalise.
2. Pourquoi procder lvaluation conomique des technologies gnomiques ? a) pour
justifier tout financement supplmentaire : selon les tudes, plus de recherche et donc un
financement plus important sont requis pour permettre dvoluer vers la mdecine
personnalise. Toutefois, les opposants prtendent que suffisamment dargent a dj t
investi et que les rsultats tardent se concrtiser. Pour justifier les investissements
importants dj faits et en attirer dautres, on doit donc dmontrer les avantages vidents
de la mdecine personnalise pour la socit ; b) pour justifier la mise en place des
technologies gnomiques : une grande partie des bnfices attribuables la recherche sur
la sant proviennent du recours aux innovations dans la pratique des soins de sant. Par
consquent, les dcouvertes doivent passer de ltape innovation ltape marketing
avant quon puisse en percevoir les avantages pour le grand public. On doit aussi justifier
leur valeur pour le systme de soins de sant, par rapport aux normes existantes en matire
de soins ou aux nouvelles interventions de remplacement.
3. La proposition consiste utiliser la mthode dvaluation de limpact socioconomique.
Dans le contexte de la mdecine personnalise, on doit valuer limpact potentiel plutt
que limpact ralis.

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1. Dans le domaine des soins de sant, la mthode dvaluation conomique offre un cadre
lintrieur duquel il est possible de recueillir un ventail de donnes permettant de passer
de la question Est-ce que cela fonctionne ? la question Est-ce que cela devrait se
faire ? , cest--dire de passer de ltape de la dcouverte et de llaboration de
technologies lies la sant ltape de leur mise en place.
2. La raret des ressources (financement, quipement, lits dhpitaux, personnel) incite bien
rflchir la faon dont ces ressources sont utilises afin dviter une affectation inefficace
de celles-ci. Lvaluation conomique donne les moyens de dcider si les ressources
devraient ou ne devraient pas tre affectes dans chaque situation.
3. Lvaluation conomique peut tre dfinie comme tant lanalyse comparative des modes
daction envisageables en termes de leurs cots et de leurs consquences (Drummond et
al., 2005). Parmi les divers modes daction, on peut penser une nouvelle technologie, par
opposition une norme en matire de soins de sant, ou deux nouvelles technologies en
labsence dune norme. La dmarche implique de dterminer, de mesurer, dvaluer et de
comparer les cots et les avantages en fonction des renseignements existants.
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1. Lvaluation conomique dans le secteur des soins de sant prend diverses formes et la
plupart de celles-ci sont dfinies selon la faon dont les bnfices sont mesurs. Les
techniques dvaluation conomique prsentent un ventail doptions, lanalyse de
minimisation des cots et lanalyse cots-bnfices se situant aux extrmes. Pour valuer
les bnfices, le choix de la mthode est dtermin par les questions auxquelles on doit
rpondre et par les ressources existantes (e.g., contraintes lies aux donnes).
2. Les autres mthodes dvaluation conomique comprennent : lanalyse de minimisation des
cots (AMC), lanalyse cots-efficacit (ACE), lanalyse cots-utilit (ACU) et lanalyse cots-
bnfices (ACB). Exemples dutilisation de chacune de ces mthodes :
a) AMC : lorsquil faut comparer deux options dont les rsultats identiques ont t dmontrs.
b) ACE : lorsque les rsultats sont en units identiques et que ces dernires sont des units
naturelles (e.g., nombre de kilogrammes perdus)
c) ACU : lorsque les rsultats sont en units diffrentes et doivent tre unifis
d) ACB : lorsquil faut juger de limportance doptions trs diffrentes, lorsque les critres
pcuniaires constituent la seule faon de comparer les rsultats.
3. Les trois premires mthodes sont aussi connues comme tant des mthodes dvaluation
financire. Les ouvrages en conomie critiquent le recours aux mthodes ACE et ACU : ACE
pour les considrations thoriques insuffisantes pour rpondre aux questions souleves,
ACU pour son mode de mise en uvre, mme si, en thorie, elle peut tre utilise
adquatement. Parmi les problmes majeurs poss par les deux mthodes, mentionnons
leur dpendance au rapport cot-efficacit diffrentiel (RCED), qui ne rpond pas aux
questions souleves et ne tient pas compte de la provenance des ressources et des
bnfices auxquels on a renonc ou, autrement dit, des cots dopportunit. LACB
considre les bnfices auxquels on a renonc et, par le fait mme, les cots dopportunit.
LACE et lACU sont souvent qualifies dinstruments danalyse administrative plutt que
danalyse conomique fonde sur lconomie du bien-tre et non sur lanalyse financire et
la comptabilit.
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1. Lanalyse de limpact conomique permet dexaminer lincidence dune politique, dun
programme ou dune intervention.
2. Limpact est mesur comme tant la diffrence entre ce qui sest produit (ou se produirait)
avec la solution envisage et ce quoi on pourrait sattendre si la solution navait pas t
adopte.
3. Limpact conomique dune intervention qui na pas encore eu lieu correspond limpact
prvu ou limpact potentiel . La ralisation dun impact potentiel est conditionnelle
la mise en uvre approprie de lintervention.

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1. Lanalyse de limpact conomique est effectue sous langle de la socit plutt que du payeur. Le fait de
considrer seulement certains intervenants slectionns au lieu de tous entranerait une sous-estimation ou une
omission des cots engags ou des gains raliss par les intervenants dont on na pas tenu compte. Pour
connatre les effets dune telle situation, considrons par exemple une nouvelle procdure mdicale gnrant
des conomies pour lhpital en raison dune dure dhospitalisation plus courte. Cette procdure expose,
toutefois, le patient des dpenses importantes en mdicaments vendus sans ordonnance (e.g., antidouleurs).
Une situation similaire pourrait se produire si, en raison de cette nouvelle procdure, un patient doit retenir les
services dune infirmire ou dune auxiliaire (ou ceux dun membre de sa famille) pour prendre soin de lui
pendant la priode dincapacit temporaire ou, encore, si un patient doit suivre une dite spciale qui fait
augmenter sa facture dpicerie. Dans cette situation, il est possible que les soi-disant gains ou conomies
raliss par lhpital soient compenss ou mme clipss par les cots dfrays par les intervenants dont la
mthode ne tient pas compte. Les cots directs attribuables une courte absence du travail sont parfois pris en
considration dans les tudes de cots-efficacit, mais ces dernires vont rarement au-del des pertes de
productivit. Lvaluation conomique permet dexaminer la situation dans son ensemble, ce qui constitue
largument principal en faveur de cette mthode.
2. Lanalyse de limpact conomique est plus vaste que lACB la plus exhaustive ; elle calcule les rpercussions sur
les activits commerciales en dehors des soins de sant, en tenant compte des effets multiplicateurs des
dpenses dans un secteur donn, tandis que lACB fait abstraction des effets lis aux dplacements des activits
commerciales. Limpact conomique considre lincidence des progrs du secteur des soins de sant sur les
autres secteurs conomiques, dont les bnfices ou les cots ne sont pas pris en compte dans les mthodes
AMC, ACE et ACU. Par exemple, pour mettre en uvre une nouvelle procdure, le secteur des appareils
mdicaux devra produire lappareil ou linstrument ncessaire, gardera donc sa main-duvre ou embauchera
de nouveaux employs et fera lacquisition de matriaux qui serviront la fabrication. Les employs
bnficieront de leurs revenus et les fournisseurs de matriaux raliseront des profits sur leurs ventes. Le
fabricant de lappareil ou de linstrument ralisera, son tour, des profits au moment de la vente un hpital.
De nombreux impacts conomiques seraient considrs comme tant des transferts dans la mthode sociale
ACB, selon laquelle les sommes gagnes dans un secteur sont simplement transfres dun autre secteur, e.g.,
les produits dexploitation, les taxes, le revenu personnel.
3. Les rsultats obtenus avec les mthodes ACE et ACU correspondent aux dpenses requises par unit de rsultat
ou par anne de vie gagne ajuste en fonction de la qualit (AVAQ). Le seuil entre les options rentables et les
options non rentables est un lment subjectif (pourquoi une option serait-elle juge rentable sous le seuil de
50 000 $/AVAQ ? Pourquoi pas 100 000 $ ? Les chiffres devraient-ils changer avec le temps ? Devraient-ils varier
selon les maladies ?). Le rsultat obtenu avec lanalyse de limpact conomique est facile mesurer et
comprendre.
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1. Lutilisation dune nouvelle technologie lie la sant rsulte en conomies directes pour le
systme de soins de sant, de mme que pour les personnes touches et leurs familles (i.e.,
bnfices directs). Les conomies directes sont les cots vits grce lutilisation de
nouvelles techniques qui contribuent : a) prvenir une maladie, b) rduire la gravit dune
maladie, c) acclrer la gurison, d) rduire la toxicit dun traitement.
2. Le calcul de ces cots est simple et non quivoque. Les donnes requises incluent les cots
par unit (e.g., cot dhospitalisation) et la frquence (e.g., nombre dhospitalisations
vites). Les sources possibles de donnes incluent les ouvrages pertinents, les bases de
donnes des hpitaux et celles du gouvernement.
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1. Lincidence dune nouvelle technologie mdicale sur la sant de la population ne se limite
pas des conomies seulement. Les personnes en meilleure sant sont plus productives et
plus assidues au travail, elle jouissent dune meilleure qualit de vie dans leurs moments
libres, et leurs familles bnficient de leurs proches en sant. Les bnfices qui dcoulent de
lamlioration de la sant sont des bnfices sociaux, ou des bnfices indirects.
2. Lapproche courante des travaux de recherche sur les rsultats des soins de sant prconise
de compter les amliorations apportes en matire de sant (e.g., nombre de vies sauves)
ou de recourir des pondrations prcises pour tenir compte des changements dans la
qualit de vie qui sont propres diverses maladies : les annes de vie gagnes ajustes en
fonction de la qualit (AVAQ), les annes de vie gagnes ajustes en fonction de lincapacit
(AVAI).
3. Les conomistes utilisent deux mthodes pour attribuer une valeur montaire au temps
gagn et la qualit de celui-ci : lapproche axe sur le capital humain et lapproche axe
sur la volont de payer.
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1. Deux mthodes permettent dattribuer une valeur montaire la rduction du taux de mortalit et
lamlioration de la qualit de vie : lapproche axe sur le capital humain et lapproche axe sur la
volont de payer.
2. Dans lapproche axe sur le capital humain, la valeur sociale dune personne est mesure selon sa
productivit future potentielle, en fonction de la valeur actualise de son revenu de travail prvu. Les
annes de vie et de sant gagnes sont mesures par la productivit gagne (e.g., une personne en
meilleure sant peut rintgrer le march du travail, prendre moins de congs de maladie, tre plus
efficace, et ainsi de suite). Cette approche tait la plus utilise avant le dbut des annes 90 dans les
pays industrialiss et elle lest encore au Canada.
3. Lapproche sous-estime les personnes qui ne travaillent pas. Par exemple, mme si les enfants ne
travaillent pas, le fait damliorer leur sant ou de sauver leur vie sera rentable dans lavenir,
lorsquils deviendront des membres productifs au sein de la socit. Mais cette mthode accorde,
notamment, une valeur sociale de 0 aux efforts dploys pour sauver un jeune patient atteint de
cancer qui risque de prsenter une incapacit mme aprs la disparition ou le contrle de la maladie,
laissant ainsi penser que les traitements contre le cancer sont des dpenses inutiles. Les patients
gravement malades, ceux qui ont une incapacit ou les personnes ges ne retourneront pas
ncessairement sur le march du travail une fois que leur sant se sera amliore et on ne devrait
donc pas sattendre des gains de productivit. Lapproche axe sur le capital humain ne tient pas
compte du temps non marchand (temps en dehors du travail). Par exemple, une personne ge en
meilleure sant peut tre le membre le plus productif dun mnage (e.g., un grand-parent engag).
Enfin, elle fait abstraction de la valeur que reprsentent les personnes en sant pour leurs familles.
4. Dans le cas des inefficacits du march, les salaires ne sont pas reprsentatifs de la productivit. Par
consquent, la mthode utiliserait une mauvaise mesure de la valeur du temps gagn.
5. La mthode prend en compte le revenu de travail total prvu dune personne. Il est possible que les
personnes mieux rmunres soient perues comme tant plus productives et que, par consquent,
la mthode leur accorde une valeur plus leve.
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1. Les gains dcoulant dun taux de mortalit rduit sont valus en recourant au concept de
valeur de vie statistique (VVS) : La VVS reprsente la valeur accorde aux changements dans
la probabilit de dcs. Il ne sagit pas de la valeur de vie relle. Il est important de retenir
cette nuance lors de lvaluation du scepticisme entourant le concept.
2. Deux modles permettent dvaluer les gains dcoulant dun taux de mortalit rduit :
Nordhaus 1999 (Yale University) ; Murphy et Topel, 2006 (University of Chicago). Le modle
de Nordhaus permet seulement dvaluer les gains attribuables un taux de mortalit
rduit, tandis que celui de Murphy et Topel, 2006 tient compte de la rduction du taux de
mortalit et de lamlioration de la qualit de vie.
3. Empiriquement, la plupart des tudes dterminent la valeur dune anne de vie en estimant
la valeur dune fatalit vite , lapproche axe sur la volont de payer (VDP) tant la
mthode la plus gnralement accepte pour estimer cette valeur. Les tudes sur les
prfrences exprimes (comportement rel) incluent les tudes du march du travail qui
tiennent compte du compromis risque-salaire (e.g., sachant que lacceptation dune prime
salariale pour une augmentation marginale du risque permet de calculer la valeur dune vie
statistique) et les tudes sur les dcisions dachat des consommateurs qui prennent en
considration le compromis risque-prix (e.g., le montant que les gens acceptent de payer
pour une rduction du risque de dcs, de blessure ou de maladie : dtecteurs de fume,
sacs gonflables installs dans les autos ou rduction des cots de logement exige pour
vivre proximit dune usine de produits chimiques). tudes des prfrences exprimes :
tudes dvaluation des contingences.
4. De nombreux organismes gouvernementaux aux .-U. et ltranger ont adopt lapproche
axe VDP. Au Canada, lapproche axe sur le capital humain est encore utilise.
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1. Les estimations de la valeur de la vie statistique (VVS) sont prsentes dans diverses tudes pour de
nombreux pays. Au Canada, Moreau (2007) mne une mta-analyse de huit tudes canadiennes. Il
obtient une VVS de 7,5 M$ (ventail : 3,6 M$ 9,9 M$).
2. Lutilisation dune valeur de vie moyenne permet de calculer une valeur par anne de vie. Dans le but
dappliquer ce nombre qui semble lev un cas prcis, on doit se questionner sur le nombre
dannes de vie gagnes la suite dune intervention. Ce nombre est ensuite multipli par la VVS par
anne pour obtenir une estimation du gain.
3. Ce calcul impliquerait que un VVS par anne est constant indpendamment de l'ge. Murphy et
Topel (2006) suggrent que VVS par anne diminue avec l'ge. D'autres tudes n'ont trouv aucune
preuve empirique pour VVS par anne de vie tre moins pour les personnes ges (par exemple,
Alberini et al 2002).
4. Dans le cas o aucune anne de vie nest gagne mais o la qualit de vie est amliore (e.g., en
raison dune rduction de la morbidit), une VVS par anne est pondre par le facteur AVAQ et
ensuite multiplie par le nombre dannes de meilleure qualit de vie dont bnficie une personne.
5. Les non-conomistes remettent souvent en question laspect thique de cette approche. La rponse
est la suivante : les conomistes sentendent sur le fait quune vie humaine na pas de prix. Ils tentent
seulement destimer la valeur du TEMPS gagn et de la QUALIT de celui-ci plutt que le montant qui
pourrait compenser la perte de quelquun. De plus, les chiffres utiliss pour valuer la vie statistique
proviennent des dcisions prises par les gens dans la vraie vie en ce qui concerne la compensation
des risques supplmentaires ou le prix payer pour les viter. Par exemple, personne ne remet en
question laspect thique de lassurance-vie. Lachat dune assurance-vie de 200 000 $ ne signifie pas
quon utilise ce montant pour valuer la vie de quelquun. Il en est exactement de mme pour le
concept de la VVS. Par surcrot, lapproche axe sur le capital humain nest pas considre contraire
lthique, malgr le fait quelle permet dvaluer un humain de la mme faon quun appareil, cest-
-dire en fonction de sa productivit.
6. Nous concluons donc que, mme si les deux mthodes posent des problmes, elles sont toutes deux
largement utilises pour analyser le bien-tre et valuer les programmes. La dcision dutiliser lune
ou lautre mthode dpend de la nature des bnfices sociaux qui doivent tre valus.
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1. Les activits commerciales menant la production de lintervention propose influencent
lconomie par la cration demplois, la production de revenus et laugmentation des
recettes fiscales.
2. De plus, lconomie tant constitue de nombreux secteurs interrelis, lactivit
conomique dun secteur se propage graduellement lensemble de lconomie et gnre
ainsi (ou provoque) une activit conomique dans dautres secteurs par linfluence exerce
sur les fournisseurs des appareils, des instruments et des matires premires utiliss pour
produire lintervention propose.
3. Les tudes sur limpact conomique menes par lInstitut de la statistique du Qubec (ISQ)
exposent les effets directs, indirects et totaux sur la main-duvre, les salaires, la valeur
ajoute et les importations. Elles prsentent aussi une estimation des recettes fiscales ou
parafiscales lies aux projets de dpenses.
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Au cours de nos entrevues avec le comit scientifique, les applications suivantes de la mdecine
personnalise ont t dfinies et peuvent tre regroupes ainsi : les diagnostics molculaires
des bactries, les tests de dpistage gntique des maladies hrditaires rares et les tests de
prdisposition certaines maladies.
Deux des tests proposs (BRCA1-BRCA2 et le test de prdisposition aux complications du diabte
de type 2) taient toujours ltape dlaboration, selon les docteurs Simard et Hamet. Nous
avons trouv trs peu de renseignements au sujet du dpistage du gne RET li au cancer
mdullaire de la thyrode. Les quatre autres technologies appartenaient deux groupes : les
maladies infectieuses et les maladies hrditaires rares. Nous avons retenu un exemple dans
chaque groupe. La prochaine diapositive donne une explication de ces cas et les raisons qui ont
motiv notre choix de ces technologies parmi quatre.
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Le test de dpistage BD SARM tait une option intressante pour trois raisons :
1. Il a le potentiel de rduire considrablement le SARM dans les hpitaux du Qubec, un
problme srieux en progression actuellement au sein du systme de sant.
2. La technologie a t labore au Qubec par Infectio Diagnostic et fabriqu au Qubec
depuis 2008 par Becton, Dickinson and Company (BD), lentreprise qui a fait lacquisition
dInfectio Diagnostic.
3. La sret de la technologie a t approuve par les autorits de la sant en 2004. Toutefois,
trois barrires importantes empchent son adoption par le systme de soins de sant et
constituent de bons exemples des obstacles la mdecine personnalise qui seront abords
la dernire partie de cette prsentation.

Le dpistage de la dficience en COX a aussi t retenu pour trois raisons importantes :
1. La maladie est propre au Qubec et reprsente un problme de sant important pour la
population, plus particulirement dans certaines rgions.
2. Les recherches visant dcouvrir le gne responsable de la maladie ont dbut au Qubec
et ont ensuite t soutenues par des scientifiques de lOntario et du Massachusetts.
3. Le test a t offert en 2003 et des gens ont t soumis un dpistage. Toutefois, la
procdure na pas t rembourse ni offerte un plus grand nombre de personnes avant
2011, aprs que le gouvernement ait t sensibilis au problme par Pierre Lavoie, athlte
qubcois de renom, dont deux enfants ont t emports par la maladie. Ce cas est un
exemple de russite ayant men ladoption de la mdecine personnalise et montre la
faon de faire progresser davantage son adoption au sein du systme de soins de sant.
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20
1. Les infections nosocomiales sont des infections contractes par un patient pendant quil
reoit des soins lhpital pour une autre raison. Les infections nosocomiales ont une
incidence considrable sur les patients et sur le systme de sant de la province. Pour les
patients, lincidence de ces infections peut varier entre des sjours prolongs lhpital et
des conditions plus srieuses pouvant ncessiter une intervention ou produire des effets
ngatifs long terme sur la sant. Dans des cas svres, les infections nosocomiales peuvent
entraner la mort. Pour le systme de soins de sant, de telles infections contribuent
augmenter le cot des traitements et engendrent de plus longs temps dattente dun lit.
Une tude mene au Canada en 2003 a permis destimer 220 000 cas dinfections
nosocomiales par anne dans les hpitaux au Canada entranant au moins 8 000 dcs.
2. La colonisation par le S. aureus constitue un facteur de risque dune ventuelle infection
clinique lie au SARM, dont le cot est lev et les rsultats cliniques mdiocres. Linfection
au SARM est grandement associe une infection subsquente (25 % des nouveaux
porteurs du SARM dpists ont dvelopp une maladie invasive dans les 18 mois suivants).
Sur le plan des soins de sant, le fardeau des maladies lies au SARM est lev et pourrait
augmenter. Limpact du SARM a presque doubl entre 1999 et 2006, selon les donnes
publies dans le cadre du Programme canadien de surveillance des infections nosocomiales.
21
Le fardeau du SARM pour les hpitaux canadiens: Gram-Positives: Focus on MRSA From Bench
to Bedside (Gram positif : Focaliser sur le SARM du laboratoire au chevet du patient), une
prsentation dAndrew Simor: http://www.ammi.ca/annual_conference/presentations/0815-
0900%20-%20Andrew%20Simor%20-%20Plenary%20(April%207).PPT
22
1. La surveillance de routine du SARM dans les units de soins intensifs (USI) a permis dinitier
des prcautions visant isoler les patients dans le but dviter les contacts et a t associe
des rductions marques et statistiquement importantes de lincidence du SARM dans les
USI et dans lensemble du milieu hospitalier. Dans leur tude rtrospective de divers
programmes de contrle du SARM, chelonne sur neuf ans, Huang et al., 2006 ont not
une diminution de 67 % du taux prvu dinfections au SARM lchelle du milieu hospitalier
aprs ladoption de la surveillance par cultures nasales dans les USI : diminution de 75 %
pour les patients dans les USI et de 40 % pour les patients en dehors des USI. En revanche,
aucune rduction similaire ntait attribuable aux autres interventions visant contrler les
infections (e.g., prcautions lies une barrire strile maximale lors de la pose dun
cathter veineux central, institution du brossage des mains laide de dsinfectants base
dalcool et lancement dune campagne dhygine des mains).
2. Une politique nationale dite search and destroy (chercher et dtruire) adopte aux Pays-
Bas a permis datteindre un taux de SARM de <1 % de tous les cas de S.aureus. En 2009, au
Qubec, le SARM comptait pour plus de 28,2 % des nouveaux cas de S. aureus (Prvention
et contrle des infections nosocomiales, Plan daction 2010-2015, ministre de la Sant et
des Services sociaux).

23
Diekema et al., 2004:
1. Les techniques de dpistage actuelles ncessitent de recourir des cultures, dont les
rsultats prennent entre 48 et 72 heures avant dtre connus. Pendant ce temps, les patients
doivent tre isols des cots levs (lisolement nest pas ncessaire si le rsultat est ngatif)
ou peuvent tre vecteurs de contamination sils ne sont pas isols en raison dun manque de
chambres pouvant accueillir plus dun certain nombre de patients et quils sont diagnostiqus
porteurs du SARM.
2. Bon nombre de ces obstacles pourraient tre surmonts avec la mise en place et loffre de
tests de dpistage rapides, sensibles et peu coteux pour dtecter le SARM partir
dchantillons cliniques. Les tests qui pourraient tre effectus directement sur des chantillons
provenant de patients (i.e., la croissance bactrienne en milieu de culture ne serait pas requise)
et en lespace de quelques heures contribueraient faire avancer les efforts en vue disoler
rapidement les porteurs du SARM ou, dans le cas contraire, diminuer le recours inutile
lisolement des patients en excluant rapidement la possibilit quils soient porteurs du SARM.
3. Mme si des cots initiaux et une expertise sont requis pour mettre sur pied des tests
molculaires linterne, comme les tests de raction en chane de la polymrase (RCP) en temps
rel, le cot de la RCP par test est souvent infrieur celui des techniques traditionnelles de
cultures pour le dpistage de lentrocoque rsistant la vancomycine (ERV) et du SARM.
4. De plus, si le dpistage prcoce permet lisolement plus rapide et empche le SARM de se
propager, les conomies de cots pourraient tre normes, tant donn que les infections au
SARM ont t associes des taux plus levs de mortalit et des cots plus importants que
ceux des infections susceptibles dtre causes par dautres formes dorganismes (et
certainement si on compare le taux de mortalit et le cot li la prvention pure et simple de
linfection).
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Dans le but dlaborer un exemple numrique concret, un ensemble dhypothses doit tre
formul. tant donn labsence de donnes issues dun programme pilote de dpistage
molculaire mis en place dans un hpital prcis, nous avons d nous fier aux donnes publies.
Plus particulirement, les donnes suivantes ont t utilises :
- Frquence moyenne des infections et des colonisations par le SARM dans les hpitaux au
Canada
- Probabilits empiriques de transfert du SARM de patients coloniss des patients non
infects, probabilits dtre infect par le SARM rsultant de la colonisation, ainsi que
probabilits de dcs rsultant dune infection.
- Cots hospitaliers supplmentaires attribuables au traitement de linfection au SARM et
lisolement des patients coloniss
- Cot du dpistage par test molculaire rapide (BD SARM)
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Sources des paramtres du modle :
1. Nombre de patients dpister : 16 800 tous admis lhpital hypothtique au cours dune
anne
2. Cot pour 1 test : 25 $ selon lentrevue avec Patrice Allibert (fourchette de 20 $-30 $)
3. Nombre de patients dont le rsultat est positif : 121, compte tenu du taux moyen de
colonisation de 6,572/1 000 admissions, de la sensibilit du test et de sa valeur positive
prvisible
4. Cots lis la politique disolement et de dcolonisation pendant 5 jours : 830 $, calculs
selon Kim et al., 2001 et lIndice des prix la consommation pour les services de soins de
sant de 2011 2001
5. Cots lis au traitement de 1 infection au SARM : 20 574 $ calculs selon Kim et al., 2001 et
lIndice des prix la consommation pour les services de soins de sant de 2011 2001
6. Infections au SARM vites par patient ayant un rsultat positif au moment de ladmission
(tant donn le nombre de patients vritablement infects et le taux dinfection en fonction
dune colonisation de 0,25)
7. Infections au SARM vites par les patients qui se sont soustraits au contact avec des
patients ayant reu un diagnostic dinfection au SARM au moment de ladmission : taux de
transmission sans isolement : 0,140/jour, taux de transmission avec isolement : 0,009/jour
(Jernigan et al., 1998). Jours disolement 5 ; dure moyenne dhospitalisation 8,5 jours.
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Risques de mortalit attribuable au SARM : 0,23 (BD SARM). Autre mesure : 0,3 (Cosgrove et al.,
2003)
Valeur de la prvention de la mortalit chez 1 personne de 60 ans : 2 280 408 $ (calcule selon
Murphy et Topel, 2006 et fonde sur la parit du pouvoir dachat entre le dollar amricain et le
dollar canadien ainsi que sur lIndice des prix la consommation de 2011 2006).
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On ne nie pas limportance de contrler le SARM et de mettre en uvre des politiques
lchelle provinciale. titre dexemple, 20 M$ ont t accords aux hpitaux du Qubec dans le
but de contrler les infections nosocomiales. Toutefois, lobjectif principal est dattaquer le C.
difficile.

Les tudes mentionnent les cots levs des tests molculaires par rapport lvidence mitige
de leur efficacit comparativement au dpistage par cultures. Mme si des tudes (Diekema
2009) rvlent que les cots des tests molculaires sont infrieurs ceux du dpistage par
cultures, il se peut quelles fassent rfrence au cot du test proprement dit. Ce qui peut tre
coteux, cest lacquisition de la plateforme et la rorganisation des laboratoires et des
dplacements des patients, de mme que dautres aspects du programme de dpistage, dont
lisolement (disponibilit des chambres, etc.). Par exemple, le dpistage du SARM (peu importe
le type de test utilis cette fin) exige lisolement des patients dont le rsultat est positif.
Certains hpitaux peuvent tre limits par le nombre de chambres disolement libres. Selon
ltude ralise au Royaume-Uni par Hardy et al., 2010, dans le cadre de la mthode
molculaire, le dpistage rapide du SARM a permis quun plus grand pourcentage de patients
reoivent un traitement de dcolonisation alors que, dans le cadre de la mthode de cultures, la
plupart des patients recevaient leur cong avant mme que le rsultat soit connu et, par
consquent, ntaient pas dcoloniss.
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Lvidence mitige de lefficacit relative du recours aux tests molculaires plutt quaux tests
par cultures est bien dcrite dans Tacconelli, 2009. La mta-analyse de plus de 10 rapports
dtudes rvle quil ny a pas de bnfice clinique li lutilisation des tests rapides. La
principale proccupation, telle que prsente dans ltude, a trait la faible spcificit des tests
molculaires ( peine 80 % selon certains rapports), alors que la spcificit du test BD SARM est
de 94,6 %. Mme si ltude ne le mentionne pas, il est possible que les ouvrages consults aient
utilis des tests molculaires moins modernes, des tests provenant dautres producteurs ou
mme des tests internes. Par exemple, Robicsek et al., 2008 mentionne le recours au test BD
SARM et un test interne. Il est mentionn que le protocole du BD SARM a t modifi par
rapport ce qui avait t prescrit par le manufacturier afin de rpondre un volume
important de tests . Qui plus est, tout programme de dpistage du SARM ne consiste pas
seulement effectuer des tests, mais aussi isoler et traiter. Un faible niveau de conformit
relativement la dernire partie du programme peut miner considrablement le potentiel du
test de rduire ou mme dliminer linfection dans les hpitaux.
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1. 2003: Andy Kennedy, directeur de sant publique la Rgie rgionale, ajoutant : Il est
maintenant possible doffrir des tests de dpistage pour les cinq maladies rcessives les plus
frquentes dans la rgion , soit lacidose lactique mtabolique, la tyrosinmie, la
polyneuropathie sensori-motrice avec ou sans agnsie du corps calleux, lataxie rcessive
spastique de Charlevoix-Saguenay et la fibrose kystique. La Rgie rgionale a dailleurs
rcemment accord un soutien financier de 60 000 $ au Complexe hospitalier de la Sagamie
(CHS) pour les deux prochaines annes, qui permettra de dfrayer les cots de ces tests de
dpistage.
2. Le ministre de la Sant et des Services sociaux a accord un financement de 75 000 $
annualis 150 000 $, qui sappuyait prcisment sur les dveloppements dun programme
structurant de recherche en gntique communautaire dans la rgion, le projet ECOGENE-21,
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La mdecine personnalise consiste en un large ventail doutils et de tests. La dcision dy recourir ou
non est prise au niveau local : selon le type de test, celui-ci peut tre command par ladministration des
hpitaux, des laboratoires ou des cliniques, par les mdecins et, parfois, directement par les personnes ou
les patients. Chaque dcideur value limpact de sa dcision de recourir la mdecine personnalise sur
son propre budget et sur son bien-tre personnel, ce qui peut ne pas tre optimal pour lensemble de la
socit.

Prenons, par exemple, la dcision de passer du dpistage des infections par cultures au dpistage
molculaire rapide prise par un hpital ou un laboratoire. Le degr dadoption de la mdecine
personnalise variera selon que le programme de financement de lhpital permet ou non ladoption de
technologies plus efficaces et selon que les pratiques sont labores adquatement.

La dcision de recourir un test de diagnostic rapide en vue dorienter les dcisions concernant un
traitement ou de diagnostiquer une maladie est prise par un mdecin : gnraliste ou spcialiste. Les
mdecins fondent leurs dcisions sur leur perception des avantages du dpistage pour le patient et des
dcisions quils prendront dans lavenir, de mme que sur leur perception quant la disponibilit des
tests et leurs cots.

Enfin, les personnes commandent des tests gntiques (dentreprises comme 23andMe, Knome, deCODE
par exemple) ou demandent leur mdecin de commander des tests pour elles. Leur dcision de
commander des tests ou non dpend de leur connaissance des options, de leur attitude lgard des
risques et de linformation, de mme que de leur perception des gains lis linformation.

Les quelques diapositives qui suivent prsentent des lments probants tirs des ouvrages analyss et des
entrevues ralises auprs de la communaut scientifique relativement aux dcisions prcites. Ces
lments font la lumire sur ladoption lente de la mdecine personnalise et sur les principaux obstacles
rencontrs sur le chemin vers les patients.

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La thorie conomique avance que la solution optimale pour un hpital (soit de ne pas adopter la
mdecine personnalise) constituerait une dficience du march , ou une inefficacit du point de
vue social (aussi appele une externalit ngative). Dans ce cas, ltat devrait intervenir afin de
remdier cette inefficacit en offrant des mesures incitatives supplmentaires ou en rduisant les
cots lis ladoption de la mdecine personnalise ou les deux.

Ce cas est semblable celui de la recherche fondamentale finance par ltat, laquelle cote cher et offre
des bnfices incertains dans un avenir lointain. Par consquent, elle ne sera jamais entreprise par le
secteur priv dans une mesure qui soit optimale pour la socit car les entreprises sont orientes
vers les profits et planifient sur un horizon court terme (intrt des actionnaires, etc.).

La protection de lenvironnement constitue un autre exemple : Les producteurs nengageront pas de
cots importants dans la mise en place de technologies propres tant donn quils ne retirent pas
directement des gains dun environnement plus propre (ils se soucient de leur rsultat net). Cest la
socit qui bnficie dun environnement plus propre. Pour que les producteurs investissent dans les
technologies propres, ltat devrait intervenir et changer les mesures incitatives. Il peut rendre la
pollution plus coteuse en imposant des amendes, de faon ce que les investissements dans les
technologies propres deviennent plus avantageux que lmission de matires toxiques. En revanche,
il peut redistribuer les bnfices sociaux rsultant dun environnement plus propre aux producteurs
en subventionnant les technologies propres.

De la mme faon, lintroduction de la mdecine personnalise dans le systme de soins de sant ne sera
jamais entreprise si les cliniques et les hpitaux doivent eux-mmes prendre la dcision de ladopter
ou non. Leur motivation nest pas adquatement harmonise avec lintrt de la socit : le fardeau
des cots est port par les hpitaux, tandis que les bnfices sont rcolts par la socit. Ltat, qui
reoit une partie de ces bnfices sociaux par le truchement de recettes fiscales additionnelles peut
devoir redistribuer certains de ces gains dans le systme de soins de sant sous forme de
subventions, de lignes directrices cliniques, de programmes de formation, de recommandations ou
imposer des rgles svres sur la faon de faire les choses. Peu importe le type dintervention
(assistance ou exigence), ltat doit intervenir.
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Les tests en vue de diagnostiquer les maladies et de guider les dcisions concernant les
traitements sont commands par les mdecins. Leur dcision de commander ou de ne pas
commander des tests pharmacognomiques dpend de leur perception des cots, des risques et
des bnfices pour eux-mmes et pour leurs patients. Il est important de comprendre leur
motivation adopter la mdecine personnalise ou y rsister.

Une abondance douvrages existe au sujet de ladoption de nouveaux mdicaments ou de
nouvelles pratiques mdicales par les mdecins de famille et les spcialistes (en ce qui a trait la
mdecine en gnral, mais non la mdecine personnalise). Plusieurs raisons principales ont
t voques en tant quobstacles ladoption de nouvelles pratiques : manque dexposition
aux nouveaux renseignements et aux nouvelles pratiques et conservatisme des mdecins. Le
manque dexposition a influenc les pratiques dans les rgions rurales et loignes (visites des
reprsentants en produits pharmaceutiques moins frquentes ou manque de mdecins-
dirigeants de premire ligne), la taille de la pratique (plus le nombre de mdecins dans la
clinique est lev, meilleures sont les chances que des mdecins novateurs et informs
influencent la pratique et les connaissances des autres mdecins). Le conservatisme tait un
trait caractristique des anciens mdecins qui prfraient attendre que linformation
concernant lefficacit des mdicaments dans la pratique soit bien tablie (aversion lgard du
risque). Les patients informs taient souvent considrs comme un facteur important de
ladoption de nouvelles technologies par les mdecins.


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Obstacles possibles ladoption de la mdecine personnalise : degr de sensibilisation et
potentiel des mdecins lgard de ladoption. La prochaine diapositive prsente une tude de
Bonter et al., 2011 qui ont effectu un sondage auprs de mdecins canadiens afin de connatre
leur opinion et leur exprience concernant la mdecine personnalise.

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En 2011, Bonter, Desjardins et les coauteurs ont effectu un sondage pancanadien auprs
domnipraticiens, de cardiologues et doncologues afin de connatre leurs attitudes et leurs point
de vue au sujet de la mdecine personnalise.

Trente-trois pour cent des rpondants pratiquaient en Ontario, 20 % au Qubec, 24 % au
Manitoba, en Saskatchewan et en Alberta, 14 % dans les provinces atlantiques et 9 % en
Colombie-Britannique. Parmi les cardiologues et les oncologues qui ont rpondu, 73 % et 79 %
respectivement taient titulaires dune nomination professorale, comparativement 41 % dans
le cas des rpondants en mdecine gnrale. Le tiers des rpondants taient gs entre 46 et 55
ans. La priode moyenne depuis la fin du programme de formation des participants tait de 12
ans pour les oncologues, 18 ans pour les cardiologues et 22 ans pour les mdecins de famille.
Les rpondants en mdecine gnrale ont indiqu quils travaillaient majoritairement dans des
bureaux ou des cliniques, les cardiologues travaillaient principalement dans des centres
universitaires en sciences de la sant, des hpitaux communautaires et des bureaux ou cliniques
privs, tandis que les oncologues travaillaient surtout dans des centres universitaires en sciences
de la sant.


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La majorit des rpondants sentendaient sur le fait que le dpistage gntique, en tant que
composante de la mdecine personnalise, peut influencer les plans de traitement (83 %) et
amliorer les rsultats (70 %). Les rsultats du sondage indiquent que, de faon gnrale, les
mdecins sentendent pour dire que le recours la mdecine personnalise pourrait engendrer
des bnfices, mais ils ne sont pas nombreux actuellement lutiliser pour diverses raisons qui
varient selon le domaine dactivit et la rgion. Les rsultats de Bonter et al., 2011 concordent
avec les conclusions dtudes ralises dans dautres pays (UE, Australie).

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Lengagement des patients a t dfini comme un facteur pouvant influencer lattitude des mdecins
lgard de ladoption de nouvelles pratiques.
Dans certains cas, la mdecine personnalise (e.g., tests sur la prdisposition certaines maladies) est
commande directement par les personnes.

La dcision de recourir ou non la mdecine personnalise, pour ce qui est des patients, serait influence
par leur sensibilisation la mdecine personnalise, leur connaissance ou leur perception des risques et
leur attitude lgard des risques, leur perception des bnfices, leur peur de linformation ngative, leur
conservatisme. Bonter et al., 2010, de Marcellis-Warin et Peignier, 2012 nous donnent un premier aperu
des attitudes et des connaissances de la population et des patients en ce qui a trait la mdecine
personnalise.

Plus dtudes comportementales sont ncessaires pour comprendre le comportement des personnes
lgard de la mdecine personnalise, de faon pouvoir laborer des mcanismes appropris en vue de
son adoption au sein du systme.
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On a avanc que la prise de dcision lie au dpistage gntique prvisionnel est ponctuelle et
variable travers le Canada et quune approche nationale coordonne est essentielle. Les
efforts dans ce domaine sont cruciaux si on veut assurer un accs quitable et amliorer la
parit des soins de sant dans tout le Canada.

Linformatique mdicale sera un facteur critique pour loffre de la mdecine personnalise. En
effet, de grandes quantits de donnes seront gnres avec ladoption massive de la mdecine
personnalise et une infrastructure technologique sera ncessaire pour collecter, entreposer,
analyser, interprter et communiquer. De plus, des outils daide la prise de dcision, incluant
les dossiers mdicaux lectroniques seront requis pour faciliter linterprtation et la prise de
dcision concernant le point de services. Cela peut constituer une barrire importante au
Canada, o linfrastructure de la TI et la mise en place des dossiers mdicaux lectroniques
devraient tre acheves en 2015 seulement, soit beaucoup plus tard que dans les autres pays de
lOCDE. (Bonter et al., 2011).

Labsence de lignes directrices mdicales a t cite par les rpondants (61 %) comme tant la
barrire prdominante ladoption, indiquant le besoin dlaborer des pratiques dexcellence et
des principes directeurs qui soutiendront la mise en uvre de la mdecine personnalise. Le
partage des pratiques dexcellence, de mme que des renseignements sur le dpistage
gntique et de linformation pharmaco-conomique, dans lensemble du systme de soins de
sant est probablement aussi ncessaire pour soutenir la mise en uvre efficace et rentable de
la mdecine personnalise lchelle nationale.


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