Orien Metodologicas EAEM

INFARMED
ORIENTAES METODOLGICAS PARA ESTUDOS DE AVALIAO ECONMICA DE MEDICAMENTOS

Emlia Alves da Silva
Instituto Nacional da Farmcia e do Medicamento
Carlos Gouveia Pinto

Instituto Superior de Economia e Gesto, Universidade Tcnica de Lisboa
Cristina Sampaio
Faculdade de Medicina, Universidade de Lisboa
Joo Antnio Pereira

Escola Nacional de Sade Pblica, Universidade Nova de Lisboa
Michael Drummond
Centre for Health Economics, University of York
Rosrio Trindade
Instituto Nacional da Farmcia e do Medicamento
Novembro de 1998
Orientaes Metodolgicas - Avaliao Econmica de Medicamentos
1.
Perspectiva de anlise
A perspectiva a utilizar deve ser a da sociedade o que implica considerar os custos e as consequncias para o doente e para a sua famlia e, ainda, para terceiros, em particular os pagadores pblicos e privados. A perspectiva da sociedade dever ser desagregada em outras perspectivas relevantes, com nfase na perspectiva do terceiro pagador no caso de ser este o utilizador do estudo.
Um estudo de avaliao econmica deve ter objectivos claramente definidos. Tal implica, desde o incio, formular uma pergunta a que se procurar dar resposta atravs do trabalho emprico. Assim, todo o estudo condicionado pela forma como esta pergunta formulada.
Ora, os objectivos e, consequentemente, a pergunta inicial reflectem geralmente os interesses da entidade que encomenda o estudo resultando da uma seleco dos dados (custos e consequncias) a incluir na anlise.
Com efeito, se, por hiptese, for a administrao de um hospital a solicitar a avaliao de uma nova tcnica cirrgica, estar sobretudo interessada no impacto que a sua utilizao ter sobre os recursos hospitalares e, eventualmente, sobre o tempo de internamento.
Duas consequncias principais decorrem deste facto. Em primeiro lugar, os restantes agentes do sector (designadamente os doentes) ficam
impossibilitados de conhecer o impacto da deciso sobre a sua situao. Em segundo lugar, sendo a tcnica em anlise utilizada em mais que um ambiente,
os resultados apurados podem no ser transponveis, exigindo-se a realizao de um estudo diferente para cada instituio.
por isto que se recomenda a adopo da perspectiva da sociedade quando se elabora um estudo de avaliao econmica. Neste caso, devem ser analisados todos os custos e consequncias relevantes para a hierarquizao das alternativas, independentemente da entidade que encomenda o estudo.
Quando se adopta a perspectiva da sociedade normalmente possvel desagregar a informao em outras perspectivas sem grandes custos adicionais. Assim recomenda-se que os estudos sejam apresentados de forma a permitir evidenciar o balano de custos e consequncias sob diferentes perspectivas relevantes, em especial a do terceiro pagador no caso de ser este o utilizador do estudo.
Paralelamente, uma vez que a esmagadora maioria dos estudos se destina a ajudar deciso dos financiadores pblicos, recomenda-se tambm que, se tal for o caso, se estimem os efeitos sobre os oramentos destas entidades. Deve-se notar que uma anlise deste gnero, denominada como um estudo de impacte financeiro, tecnicamente distinta da considerao da perspectiva do terceiro pagador no estudo de avaliao econmica propriamente dito.
2.
Fontes de dados
Sero privilegiados os resultados obtidos a partir de ensaios clnicos metodologicamente vlidos com relevncia para o pas. Admitem-se tambm outras fontes de dados desde que estas sejam claramente justificadas e validadas. Em todos os casos deve-se demonstrar que a populao abrangida pelos estudos clnicos representativa da populao alvo.
Num estudo de avaliao econmica de tecnologias/estratgias mdicas importa dispor de trs tipos de dados:
a)
dados referentes aos parmetros epidemiolgicos da doena, sndrome
ou situao em que se pretende actuar. Importa particularmente, basear a anlise em informao sobre prevalncia e incidncia relativos regio a que se refere o estudo de avaliao econmica; b) dados referentes efectividade das tecnologias/estratgias mdicas em
confronto; c) dados referentes s caractersticas da prtica mdica.
Os elementos estatsticos referentes epidemiologia da doena, sndrome ou situao devem ser obtidos, sempre que possvel, em estudos epidemiolgicos de base populacional. Na sua ausncia, estudos epidemiolgicos de base
hospitalar ou outra podero ser utilizados desde que correctamente ponderados. Na ausncia de estatsticas desta natureza, os dados disponveis para outras regies podero ser utilizados como estimativas.
Em qualquer caso, a provenincia dos dados utilizados e as hipteses assumidas devero ser claramente especificadas.
O ensaio clnico controlado e aleatorizado o mtodo mais robusto para determinar uma relao de causalidade e, portanto, para avaliar a eficcia ou a efectividade de uma interveno teraputica. Como tal deve-se privilegiar sempre a informao proveniente de ensaios clnicos ou de meta-anlises de ensaios clnicos com estas caractersticas.
Para
realizao
de
estudos
de
avaliao
econmica
interessa
fundamentalmente os dados sobre a efectividade. Como estes se reportam a condies de prtica clnica corrente, extremamente relevante que a realidade nacional neles esteja reflectida. Na impossibilidade de dispor de dados de efectividade obtidos em ensaios clnicos com estas caractersticas, admissvel a utilizao de dados de eficcia obtidos em ensaios clnicos adequados, corrigidos por modelizao. Tambm se aceita a utilizao de dados de efectividade obtidos a partir de estudos epidemiolgicos
observacionais.
Paralelamente, os dados colhidos prospectivamente so preferveis aos colhidos retrospectivamente. Em qualquer dos casos a realidade nacional deve estar reflectida. E a justificao das opes deve ser exaustiva.
Em termos de validade cientfica dos dados gerados, a opo menos robusta para a estimao da efectividade a utilizao de um painel de peritos. Esta opo deve ser considerada como ltimo recurso e dever ter por base dados de eficcia obtidos em ensaios clnicos; ou seja, um painel de peritos no pode estimar a eficcia; apenas poder estimar a efectividade a partir de dados de eficcia reais. A nica excepo a esta regra so as doenas, sndromes ou situaes de baixa prevalncia e incidncia (estratgias orfs) o que impossibilita logisticamente a realizao de ensaios clnicos.
Os estudos de avaliao econmica devem reflectir a prtica mdica corrente na regio a que se referem, muito particularmente no que respeita identificao de tecnologias/estratgias mdicas que a tm real expresso, isto , que so mais utilizadas. Por exemplo, saber a propsito do tratamento da hipertenso qual o medicamento mais frequentemente escolhido como primeira teraputica, ao fim de quanto tempo so procuradas alternativas teraputicas, qual a frequncia da associao medicamentosa, quais so os medicamentos mais frequentemente associados.
Para a obteno deste tipo de informao, os estudos epidemiolgicos, em especial os cortes transversais, so particularmente adequados. O consenso de painis de peritos um mtodo aceitvel. Contudo, a constituio deste painel dever ser completamente descrita e justificada em termos de representatividade dos intervenientes; por exemplo, se a doena, sndrome ou situao forem tratados por especialistas e clnicos gerais, ambos os grupos devem estar representados.
3.
Comparadores
A alternativa de referncia deve ser a prtica corrente, isto , a correspondente estratgia teraputica mais comum. Caso exista mais do que uma estratgia teraputica e se a mais comum no for a mais eficaz, a que o for deve tambm ser considerada.
Paralelamente, se no coincidir ou com a mais comum ou com a mais eficaz, a estratgia eficaz com menores custos tambm deve ser includa.
O termo de comparao num estudo de avaliao econmica de uma nova estratgia teraputica deve ter como caracterstica principal ser apropriado. Pretende-se assim que a comparao no seja artefactual, pela escolha de um termo de comparao que no utilizado na prtica quotidiana, mas que favorvel nova estratgia. Entende-se como termo de comparao apropriado aquele que de facto utilizado na prtica clnica corrente. Por isso recomenda-se que se utilize como comparador aquela tecnologia/estratgia que aplicada ao maior nmero de utilizadores, na mesma indicao teraputica. Exceptua-se a situao paradoxal em que a tecnologia/estratgia com maior nmero de utilizadores no a mais eficaz. Neste caso, deve-se incluir tambm como comparador a tecnologia/estratgia com maior eficcia demonstrada na mesma indicao teraputica.
Por outro lado se a tecnologia/estratgia com eficcia demonstrada e com maior nmero de utilizadores de menores no for a e de com menores eficcia custos, a
tecnologia/estratgia
custos
teraputica
demonstrada deve igualmente ser considerada.
Assim, na prtica, podem ser includos num estudo de avaliao econmica 1, 2 ou 3 termos de comparao. Haver um termo de comparao quando a tecnologia/estratgia mdica com maior nmero de utilizadores
simultaneamente a mais eficaz e a que tem menores custos. Devero ser considerados 2 comparadores quando a mais eficaz no coincide com a mais utilizada, mas esta a que tem menores custos; ou quando a mais eficaz a que tem menores custos, mas no a mais utilizada. Finalmente, incluir-se-o 3 comparadores quando as caractersticas mais eficaz, mais utilizada e com menores custos no coincidem nas diferentes alternativas.
O objectivo principal desta orientao o de identificar as alternativas relevantes que permitam uma avaliao to precisa quanto possvel do custo de oportunidade da nova teraputica em anlise.
No caso de haver dificuldade em identificar os comparadores adequados, estes devero ser estabelecidos por acordo entre o autor e o destinatrio do estudo. Em todas as circunstncias, os estudos de avaliao econmica devero apresentar uma discusso das alternativas teraputicas mais importantes bem como uma justificao da escolha de comparadores para anlise.
4.
Populao em estudo
O grupo populacional considerado para determinao dos custos e das consequncias deve ser exaustivamente descrito, nomeadamente no que se refere ao padro de morbilidade e mortalidade. Este grupo populacional deve ser o que mais se aproxima da populao potencialmente utilizadora da estratgia teraputica em anlise.
A avaliao econmica de estratgias teraputicas deve ter como referncia a populao real, a que ser alvo destas estratgias. Por outras palavras, a populao analisada ou modelada deve ser representativa dos potenciais utilizadores das estratgias teraputicas, no contexto da prtica clnica corrente. Para que este aspecto seja totalmente explcito, a populao alvo deve ser claramente descrita, nomeadamente atravs da indicao da prevalncia, do diagnstico, da gravidade da doena, do escalo etrio e da distribuio por sexos. Outros factores que podero ser relevantes na
descrio so as taxas de mortalidade, a existncia ou no de co-morbilidade, taxas de adeso a teraputicas similares e a distribuio da doena por reas geogrficas e grupos socio-econmicos relevantes.
Esta questo particularmente relevante na planificao de estudos prospectivos e na modelizao. Neste ltimo caso, deve-se ter em considerao a populao abrangida nos estudos que enformam os modelos. Especificamente no caso dos ensaios clnicos, necessrio avaliar quo restritivos foram os critrios de incluso e excluso e a consequente validade externa da resultante.
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Um captulo que deve merecer ateno especial o da anlise de subgrupos. A populao alvo pode ser dividida em subgrupos; de esperar que sejam definidos por caractersticas demogrficas ou clnicas, com base em resultados de estudos cientficos prvios, em que a efectividade seja diferente da definida para a populao no seu todo. A anlise de subgrupos vulnervel a enviesamentos, manipulaes e perda de poder estatstico devido reduo da amostra que implica. Para obstar a estes inconvenientes, a anlise de subgrupos s deve ser considerada se definida a priori e se o nmero de subgrupos for reduzido. Uma anlise de subgrupos post hoc pode ser conduzida como geradora de hipteses; quando efectuada, este aspecto deve ser explicitado.
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5.
Avaliao do efeito teraputico
O efeito teraputico deve ser avaliado, sempre que possvel, em termos de efectividade. Se esta informao no estiver disponvel
aceita-se a utilizao de dados de eficcia. Neste caso, as hipteses e os modelos utilizados para estimar a efectividade devem ser completamente descritos e os resultados sujeitos a anlise de sensibilidade apropriada.
A eficcia a medida do efeito benfico de uma tecnologia/estratgia avaliada em condies ideais, isto , num ambiente controlado em que a tecnologia/estratgia utilizada no mbito de um protocolo estrito, por clnicos orientados para a investigao cientfica, em doentes motivados. condies renem-se, habitualmente, no contexto de um ensaio clnico. Estas
A efectividade a medida do efeito benfico de uma tecnologia/estratgia avaliada em condies de prtica clnica corrente. Por vezes, muito difcil conciliar o rigor metodolgico do ensaio clnico com um ambiente de prtica clnica real. No mundo real, existem numerosos prestadores com perfis de prescrio dspares a receitarem medicamentos a grupos heterogneos de pacientes, normalmente menos informados e mais susceptveis a comorbilidades e/ou utilizao de frmacos no estudados nos ensaios clnicos originais.
Contudo, aos estudos de avaliao econmica interessam fundamentalmente os dados de efectividade. Como estes se reportam a condies de prtica clnica corrente, extremamente relevante que a realidade nacional esteja reflectida nos dados obtidos.
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As medidas utilizadas para avaliar o efeito teraputico so condicionadas pelo tipo de estudo a realizar. Geralmente so utilizadas: (1) medidas relacionadas com a doena, habitualmente medidas fsicas (p.ex. reduo dos valores tensionais, reduo da colestrolmia, aumento da velocidade de conduo nervosa); (2) medidas relacionadas com o doente (p.ex. reduo da incapacidade motora, reduo do nmero de eventos cardiovasculares, reduo do nmero de histerectomias, nmero de anos de vida ganhos); (3) medidas de qualidade de vida; e (4) unidades monetrias.
Quando as consequncias so avaliadas em termos de medidas relacionadas com a doena ou com o doente os estudos a realizar so as anlises de minimizao de custos ou custo-efectividade; quando se utilizam medidas de qualidade de vida podem realizar-se estudos custo-utilidade. Se as unidades forem monetrias os estudos sero do tipo custo-benefcio.
Um problema importante com que se debatem os estudos farmacoeconmicos, de, na altura do lanamento de um novo produto, apenas existirem dados sobre eficcia. inevitvel que os estudos efectuados nesta fase tenham que extrapolar a efectividade da teraputica a partir da eficcia estimada nos ensaios clnicos. Normalmente, recorrer-se- para este efeito a tcnicas de modelizao. Se tal acontecer os modelos utilizados e os pressupostos que lhes esto subjacentes sero completamente explicitados e os resultados sujeitos a anlise de sensibilidade.
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6.
Horizonte temporal
O estudo deve ser referido a um perodo de tempo que coincida com a durao da teraputica e das suas consequncias. No caso de tal no ser possvel, este perodo deve ser definido de modo a permitir identificar de forma inequvoca os principais custos e consequncias que podem conduzir a diferentes resultados. A utilizao de Neste
modelos admissvel desde que devidamente justificada.
caso, devem ser apresentadas as hipteses e a metodologia em que se baseia a sua construo.
A comparao das alternativas deve ser feita com base em todos os seus custos e consequncias, independentemente do momento em que ocorram. Da que o horizonte temporal do estudo deva coincidir com o perodo de tempo em que se verifiquem os custos e as consequncias atribuveis s teraputicas.
Contudo, existem situaes em que tal implica alongar exageradamente o perodo de referncia sem que da resulte um benefcio significativo para o rigor do estudo. Pelo contrrio, a considerao de um horizonte temporal extenso pode constituir um factor de menor preciso dos resultados dado que a aleatoriedade das estimativas aumenta com o alargamento do prazo de referncia. Assim, admite-se que, nestes casos, o horizonte temporal do
estudo seja restringido.
Mas a limitao do perodo de referncia nunca deve por em causa a identificao dos custos e das consequncias de cada alternativa que conduzem a resultados diferentes. Esta identificao deve ser feita de forma inequvoca.
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Por exemplo, uma avaliao exaustiva de diferentes estratgias de controle da dislipidmia exige a considerao de todos os custos e consequncias associados s alternativas. Contudo, tal obriga a ter um prazo de referncia muito longo pois implica, designadamente, a quantificao dos custos e end points da doena coronria ocorridos durante a vida do doente
representativo. Em especial se a idade de incio do tratamento for baixa, tal torna-se praticamente impossvel dado que, no existindo estudos
epidemiolgicos que identifiquem a ocorrncia dos acontecimentos que do origem ao consumo de recursos e/ou associados aos end points, o grau de incerteza muito elevado. Assim, em casos deste tipo aceitvel identificar os custos e as consequncias que se prev venham a ocorrer num horizonte temporal mais curto (por exemplo, cinco anos) desde que se justifique que tal suficiente para comparar as alternativas ou que a aleatoriedade das estimativas referidas a um prazo superior muito elevada comprometendo seriamente o rigor do estudo.
usual que a extenso do curto para o longo prazo exija a utilizao de modelos. Se tal se verificar, estes devem ser apresentados de forma a que o utilizador do estudo possa verificar a sua consistncia e analisar a sua adeso realidade. Tal implica explicitar a metodologia e todas as hipteses em que se baseou a sua construo.
Em determinados estudos poder ser til analisar a informao disponvel recorrendo a mais do que um horizonte temporal. Por exemplo, uma anlise de curto prazo baseada exclusivamente em dados retirados de ensaios clnicos controlados e outra de longo prazo incorporando dados modelizados.
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7.
Tcnicas de anlise
Admite-se a utilizao de qualquer mtodo de avaliao econmica reconhecido cientificamente.
Se for demonstrado que as consequncias associadas a todas as alternativas so idnticas nas caractersticas relevantes para o estudo, admite-se a realizao de uma anlise de minimizao de custos (AMC). Se tal no se verificar, deve ser efectuada uma avaliao
custo-efectividade (ACE). Porm, aconselha-se a que, nos casos em que tal seja possvel, seja realizado um estudo custo-utilidade (ACU) ou custo-benefcio (ACB) de forma a tornar comparveis os resultados de estudos relativos a diferentes patologias. Neste contexto, a anlise custo-utilidade deve ser preferida.
Os estudos sobre o custo da doena e os do tipo custoconsequncias so aceites como uma primeira abordagem da fundamentao econmica da escolha das alternativas teraputicas. No devem, no entanto, substituir os estudos formais de avaliao econmica.
No tem sentido limitar a priori os tipos de anlise a adoptar nos estudos de avaliao. Com efeito, tanto a abordagem de minimizao dos custos como a de custo-efectividade, a de custo-utilidade ou, mesmo, a de custo-benefcio podem ser adoptadas.
Contudo, a tcnica de anlise escolhida deve ser adequada ao problema em estudo e essa adequao deve ser justificada.
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Assim, se for demonstrado que as consequncias associadas a todas as alternativas so idnticas nas caractersticas relevantes para o estudo, admitese a realizao de uma anlise de minimizao de custos (AMC). Este tipo de anlise pode ser visto como um caso especial das tcnicas ACE, ACU e ACB, onde devido equivalncia de impacto teraputico apenas se consideram os custos. Na realidade, raro as consequncias de duas alternativas Da que seja importante os
teraputicas serem rigorosamente idnticas.
estudos apresentarem justificao detalhada e sustentada sempre que se opte pela tcnica AMC.
Nos casos em que as consequncias associadas s diferentes alternativas no sejam idnticas pode ser efectuada uma anlise custo-efectividade (ACE). Esta tcnica, que se apoia mais na anlise de deciso do que na teoria econmica, d resposta a dois tipos de questo: que teraputica capaz de atingir um nvel de efectividade pr-fixado ao mais baixo custo e, que teraputica permite maximizar a efectividade havendo um custo global prdeterminado. Podem ser utilizadas diversas medidas de efectividade, desde observaes clnicas como a reduo na presso arterial at ao nmero de mortes evitadas. A questo fundamental que a medida de efectividade tem que ser apropriada e comum s teraputicas em estudo. Da que seja
indispensvel justificar a(s) dimenso(es) das consequncias escolhida(s) para anlise.
Se a diferenciao das alternativas apenas puder ser feita considerando mltiplas consequncias eventualmente no comuns s alternativas, devem ser adoptadas as anlises custo-utilidade (ACU) ou custo-benefcio (ACB). Aconselha-se tambm a utilizao destas abordagens como complemento anlise custo-efectividade pois permite a comparao dos resultados de estudos que se referem a diferentes patologias. Nestes casos, a anlise custoutilidade deve ser preferida custo-benefcio.
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A ACU pode ser vista como uma forma de ACE onde as consequncias so medidas em termos de anos de vida ganhos ponderados pela variao na qualidade de vida. Os factores de ponderao devem reflectir a agregao de preferncias individuais quanto aos resultados da interveno teraputica; podem ser estimados directamente junto dos doentes ou da populao em geral, obtidos a partir de dados publicados ou estimados com base em paineis de peritos. A ACU sustenta-se na teoria econmica e a tcnica de avaliao econmica cuja utilizao tem registado maior crescimento no domnio da sade.
A ACB difere dos outros mtodos de avaliao econmica por valorizar tanto os custos como as consequncias em termos monetrios. Baseia-se na teoria econmica do bem-estar e como tal tem a fundamentao terica mais slida, permitindo designadamente comparaes com investimentos pblicos noutros sectores que no o da sade. Contudo, a realizao de estudos ACB levanta questes de medio bastante complexas, tais como a valorizao contingente. Em geral, a valorizao dos benefcios atravs do mtodo do capital humano desaconselhada.
Para alm destas quatro tcnicas, admite-se, tambm, a apresentao de estimativas sobre o custo da doena e de anlises custo-consequncias, embora no sejam estudos formais (completos) de avaliao econmica. Com efeito, so abordagens parciais e/ou descritivas do problema no podendo fornecer uma base para a escolha entre as alternativas teraputicas. Assim, estes tipos de abordagem devem ser encarados como anlises preliminares do problema e um complemento s concluses da avaliao econmica formal, no se substituindo a esta ltima.
Finalmente, deve-se notar que as tcnicas sugeridas no so mutuamente exclusivas e que um estudo que apresente, designadamente, resultados baseados nos mtodos ACE e ACU constituir uma melhor base de deciso do que outro que contemple apenas uma tcnica de avaliao econmica. 18
8.
Identificao de custos
Devem ser identificados todos os custos relevantes para a anlise. Sempre que seja vivel, deve ser apresentada uma rvore de deciso clnica onde sejam englobados os acontecimentos relevantes relacionados com as diferentes teraputicas. Quando a perspectiva adoptada na anlise for a da sociedade, os custos a incluir sero os custos directos da prestao dos cuidados de sade, os custos dos servios sociais e de outros sectores relacionados com a prestao de cuidados e os custos que incidem sobre o paciente e a sua famlia. Os custos indirectos a incluir devem ser unicamente os
relacionados com a perda de produtividade do trabalhador. Aps a sua incluso ser devidamente justificada, estes custos devem ser sempre relatados separadamente e o seu impacto sobre os resultados objecto de anlise.
Identificar os custos consiste em enumerar todos os recursos relevantes consumidos devido adopo de cada alternativa teraputica de forma a possibilitar a sua subsequente medio e valorizao.
Para tal, sempre que possvel deve-se, em primeiro lugar, especificar uma rvore de deciso de que conste a probabilidade de ocorrncia de todos os acontecimentos e das opes clnicas que impliquem consumo de recursos. Seguidamente, os acontecimentos relevantes devem ser seleccionados de acordo com a perspectiva da anlise, previamente definida.
Se a anlise for feita numa perspectiva social, os custos relevantes so os globais, isto os suportados por todos os agentes da sociedade. Neste mbito,
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as transferncias de rendimento (por exemplo, os subsdios de doena ou de desemprego) no devem ser consideradas uma vez que, nestes casos, se verifica um ganho para alguns indivduos e uma perda, no mesmo montante, para outros, no dando lugar a qualquer consumo mas to s a uma redistribuio de recursos.
Se for adoptada subsidiariamente uma outra perspectiva para alm da social, os custos relevantes associados a essa perspectiva e que no tenham sido devidamente evidenciados na primeira anlise devem ser enumerados. Alis, o aspecto fundamental a atender quando se procede identificao e estimao dos custos (quaisquer que eles sejam) prende-se com a sua adequao ao objectivo da anlise.
Devem ser identificados todos os custos directos e indirectos. Tambm se aconselha a incluso dos custos intangveis (por exemplo, a dor sentida pelo paciente devido utilizao de tcnicas cirrgicas invasivas) mesmo reconhecendo-se que no so custos econmicos no sentido estrito e que, por dificuldade de mensurao, nunca so quantificados e valorizados.
Os custos directos a incluir so os dos cuidados consumidos devido ao tratamento e suas consequncias, como seja as despesas de hospitalizao ou as associadas realizao de consultas; os gastos em meios de diagnstico e teraputica e em cuidados de enfermagem e de reabilitao; ou os incorridos por morte do doente. Tambm se devem incluir as despesas no mdicas decorrentes do tratamento bem como as referentes prestao de servios informais de enfermagem pelos familiares do doente no seu domiclio e outros servios destinados a prevenir ou a eliminar o risco de recadas ou de ocorrncia de outras doenas.
Outros custos directos relevantes para a sociedade so os associados s actividades de investigao, formao de pessoal, construo de instalaes e
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administrao dos servios levadas a cabo por agentes pblicos ou privados e destinadas a apoiar as aces de preveno e tratamento da doena.
Tambm devem ser includos como custos directos as despesas em cuidados de sade incorridas pelo facto de os doentes, devido ao tratamento, verem a sua esperana de vida aumentada e, portanto, virem a consumir mais cuidados de sade no futuro. No entanto, as despesas deste tipo a incluir devem ser unicamente as que sejam uma consequncia directa da teraputica em questo. Por exemplo, a utilizao de um medicamento para diminuir a dislipidmia pode conduzir a ganhos na sobrevida do paciente. Geralmente, estes ganhos verificam-se no longo prazo e, portanto, no possvel relacionar o consumo de cuidados entretanto verificados com o tratamento. Neste caso, no se deve incluir o seu custo dado no ser possvel provar que constituem uma consequncia directa da interveno inicial.
Como custos directos devem tambm ser considerados todos os custos decorrentes do tratamento que incidam sobre o paciente e a sua famlia, como seja os de transporte at ao local de prestao de cuidados de sade; as despesas de alojamento (se o paciente se tiver de deslocar para fora da sua rea de residncia, por exemplo); ou os custos de manuteno da sua habitao, se o paciente se vir obrigado a contratar algum para o substituir ou ajudar na realizao de tarefas domsticas.
No que se refere aos custos indirectos, devem ser considerados apenas os relacionados com a perda de produtividade do trabalhador. Paralelamente podem ocorrer ganhos de produtividade resultantes do tratamento. Assim estes custos devem ser relatados em termos lquidos, isto , custos apurados deduzidos dos ganhos.
A incluso de custos indirectos deve ser devidamente justificada atravs da demonstrao de que a produtividade do trabalhador diminuiu ou aumentou como consequncia da doena e/ou do tratamento. Estas variaes devem ser 21
sempre relatadas separadamente e o seu impacto sobre os resultados deve ser sujeito a anlise de sensibilidade.
Por ltimo, saliente-se que o objectivo comparar alternativas pelo que os custos para os quais existe evidncia de que so em tudo idnticos para todas elas no devem ser referidos. Apenas aqueles que so qualitativamente diferentes ou que, sendo do mesmo tipo, divirjam em termos quantitativos nos diversos tratamentos devem ser considerados.
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9.
Medio e valorizao dos custos
Deve ser apresentada separada e detalhadamente informao sobre os recursos utilizados (medidos em unidades fsicas) e a forma como estes recursos so valorizados (preos ou custos unitrios). A
informao sobre a utilizao de recursos deve-se basear na prtica clnica nacional. Se tal no for possvel e houver necessidade de recorrer a dados internacionais, estes devem ser validados por prestadores nacionais.
O princpio econmico bsico de valorizao dos recursos o de que as unidades de medida devem reflectir o custo de oportunidade destes recursos, isto , o valor sacrificado de no se aplicar os recursos no seu melhor uso alternativo. Nestes termos, deve ser iniciado um processo de criao, validao e manuteno de tabelas de custos a utilizar em estudos de avaliao econmica. Contudo, mesmo aps a criao destas tabelas, admite-se que possam ser utilizados outros dados, desde que justificados.
Os custos totais devem ser obtidos atravs do produto de um vector cujos elementos so as quantidades de recursos consumidas em mdia por caso (Q) pelo vector dos seus preos unitrios (P). A medio dos custos consiste na determinao dos elementos associados a cada alternativa teraputica que compem o vector Q. A sua valorizao feita determinando-se o custo ou o preo unitrio de cada um destes recursos, construindo-se, deste modo, o vector P. Estes dois vectores devem ser apresentados separadamente, de forma a, designadamente, valorizao dos recursos. 23 possibilitar a utilizao de custos padro na
Assim, numa primeira fase, deve-se proceder quantificao dos recursos utilizados por cada doente em unidades fsicas, como seja, por exemplo, o nmero de horas de enfermagem requeridas pelo tratamento, a durao mdia do internamento e o nmero de consultas efectuadas, com base na experincia clnica nacional. Sempre que tal no seja possvel e, portanto, os dados sobre o montante de recursos utilizados tenham que ser obtidos com base em estudos internacionais, estes devero ser reavaliados luz da realidade nacional.
A medio dos custos deve ser exaustiva, no sentido em que todos eles devem ser quantificados em termos fsicos e valorizados. Contudo, devem ser tomadas precaues de forma a evitar a dupla contagem. Tal pode acontecer, designadamente, se no se distinguir claramente entre custos da doena e benefcios da teraputica.
Com efeito, sendo a avaliao econmica referida s alternativas de tratamento, no se deve considerar como custo o tempo de vida perdido devido ocorrncia de morte prematura. Ao invs, o prolongamento da vida deve apenas ser quantificado quando decorrer apenas da utilizao de um determinado instrumento teraputico. Assim, no tem sentido considerar como custo de uma dada alternativa a diferena entre a idade provvel de morte a ela associada e a esperana mdia de vida mas antes, como benefcio, o acrscimo de sobrevida que essa alternativa possibilita.
A valorizao dos recursos (ou seja, a especificao do vector P) deve ser feita tendo por base o conceito econmico de custo, sendo os preos de mercado o instrumento privilegiado para tal no caso de a perspectiva de anlise ser a da sociedade. Com efeito, por definio, os preos constituem os sinais que permitem aos consumidores realizar as suas escolhas entre todos os tipos de bens de acordo com o benefcio marginal associado a cada opo
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No entanto, vrios argumentos so geralmente apresentados em desfavor da utilizao dos preos para este fim no sector da sade, sendo o principal deles o facto de o sector no obedecer s condies estipuladas para que os preos gerados no seu seio reflictam os verdadeiros benefcios marginais induzidos pelo consumo de cada tipo de cuidados.
Uma alternativa possvel a utilizao de preos-sombra associados utilizao dos recursos. Contudo, este mtodo, sendo prefervel ao anterior, peca por ser vulnervel a um certo subjectivismo. Um exemplo disto, a utilizao, em Portugal, dos valores dos GDH ou das tabelas de convencionamento como aproximaes aos preos dos cuidados. Tal feito partindo do pressuposto de que o SNS o regulador do mercado e que, portanto, fixa estes preos conhecendo a relao entre o valor dos recursos consumidos e os benefcios sociais obtidos. Apesar de tal no corresponder verdade uma vez que esses valores reflectem consideraes (administrativas e oramentais, em particular) que no tm nada a ver com os mecanismos de mercado, elas devem ser fonte priveligiada para a valorizao dos custos na ausncia de uma tabela de custos padro.
Uma forma de obter uma melhor aproximao aos preos sombra atravs da fixao de custos padro para a realizao de estudos de avaliao econmica em sade, devendo, neste mbito, ser criadas, validadas e mantidas tabelas de custos a utilizar nos estudos. Estas tabelas devem valorizar os recursos pelo seu custo de oportunidade social. Se o valor desejado no constar das
tabelas, a valorizao deve ser feita recorrendo ao mtodo de valorizao que mais se adequa a cada caso; por exemplo, se se pretender actualizar o preo dos medicamentos deve-se utilizar o ndice de preos dos medicamentos e no o ndice de Preos no Consumidor.
Alguns casos particulares devem merecer ateno. Assim, devem estipular-se regras para a definio dos preos dos medicamentos utilizados nos internamentos (com vista definio de custos padronizados), nem que para 25
tal seja necessrio o recurso a um painel de mdicos. Por outro lado, no caso da hospitalizao, a utilizao de custos mdios obriga a que se efectue uma anlise de sensibilidade.
Tambm o tempo perdido pelo paciente devido ao tratamento (ida s consultas, internamento ou gasto em transportes, designadamente) deve reflectir o seu custo de oportunidade. Consequentemente, o valor a atribuir neste caso dever ser igual ao rendimento que o doente auferiria se no tivesse tido que interromper a sua actividade profissional normal.
Podem suceder situaes em que os preos unitrios a utilizar sejam recolhidos ao longo do desenvolvimento do estudo, designadamente quando este se processa simultaneamente com a realizao de ensaios clnicos ou quando necessrio proceder a recolhas de dados especficas para a realizao da anlise. Como evidente, nestes casos no so utilizados os custos padro devendo, assim, o investigador identificar de forma clara o tipo de valores utilizados e os procedimentos utilizados para os obter, bem como justificar a sua adopo em detrimento dos custos padro. Estas regras devem tambm ser seguidas sempre que os custos sejam estimados com base em amostras obtidas, por exemplo, em reas geogrficas restritas, subgrupos populacionais, casos particulares de doenas ou outros. Sempre que haja recurso estimao de valores para os custos, os mtodos usados e as fontes utilizadas devem ser apropriadas realidade nacional e devidamente identificadas.
O mtodo menos consistente para valorizar os recursos consumidos a utilizao dos custos contabilsticos. Tal deve-se ao facto de estes reflectirem procedimentos administrativos e pticas redutoras (em particular quando se trata de servios pblicos) que enviesam os valores obtidos. Um caso claro deste aspecto a forma como as amortizaes so consideradas na contabilidade pblica no permitindo que se possa reflecti-las nos custos unitrios da utilizao dos equipamentos. Contudo, se a perspectiva adoptada 26
no estudo for a de um servio pblico (a do hospital ou a da Regio de Sade, por exemplo) devem ser estes os custos a incluir na anlise porque com base nestes valores que os gestores pblicos tomam as suas decises.
Por aqui se v, mais uma vez, a importncia da especificao da perspectiva de anlise e da forma como esta condiciona o perfil do estudo.
27
10. Medio das consequncias
A unidade utilizada na medio das consequncias deve ser claramente identificada. Nos estudos custo-efectividade, as
consequncias podem ser medidas atravs de vrios indicadores, designadamente os anos de vida ganhos associados adopo de cada alternativa. Se num estudo deste tipo se utilizar resultados
intermdios, estes devem ser adequadamente justificados. Em todos os casos, deve ser apresentado primeiro o indicador de eficcia e s depois o de efectividade.
Adoptando-se a abordagem custo-utilidade, devem ser apresentados os ponderadores da qualidade de vida para cada nvel de limitao da actividade e os anos de vida ganhos. A agregao destes dois elementos deve ser feita de forma transparente. Nos estudos custobenefcio, a valorizao monetria das consequncias deve ser feita privilegiando-se o mtodo da valorizao contingente.
Nos estudos de minimizao dos custos no se pe o problema da escolha da escala para a valorizao das consequncias. Com efeito, neste caso, as consequncias associadas a cada alternativa so rigorosamente idnticas pelo que basta comparar os respectivos custos. Contudo, adoptando-se qualquer uma das restantes tcnicas de anlise, existem vrios mtodos disponveis para tal fim.
Nos estudos custo-efectividade, as consequncias devem ser medidas tendo em ateno que o que se pretende avaliar , em ltima anlise, a contribuio de cada alternativa para a melhoria da sade dos doentes. Assim, os end
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points a considerar devem ser, tanto quanto possvel, os que se referem ao impacto das estratgias teraputicas sobre a durao da vida. Contudo, dada a dificuldade de quantificar este impacto, indicadores como, por exemplo, a diminuio do tempo de incapacidade ou a melhoria de parmetros clnicos, ainda que no associados directamente ao prolongamento da vida, podem ser adoptados. Se tal acontecer, a opo dever ser justificada detalhadamente.
Paralelamente, o indicador de efectividade por que se opte est geralmente correlacionado com o utilizado para medir a eficcia nos estudos
epidemiolgicos e ensaios clnicos. Assim, este ltimo deve ser explicitado e s depois se deve apresentar o indicador de efectividade escolhido. A relao entre os dois (caso sejam diferentes) deve ser discutida.
Num estudo custo-utilidade, os anos de vida so ponderados pela qualidade de vida, a qual pode ser medida atravs de vrios instrumentos. Alguns so
valorativos, isto , permitem medir os diferentes nveis de limitao da actividade numa escala cardinal entre 0 e 1 (casos do standard gamble, do time trade-off e do EQ-5D, por exemplo) onde 0 representa a morte e 1 o estado de perfeita sade, enquanto outros so meramente descritivos desses nveis de limitao (p.ex. o SF-36).
A literatura existente sobre as vantagens comparativas de qualquer um dos mtodos valorativos no permite afirmar que exista um definitivamente superior aos restantes. Assim, no se exclui a possibilidade de adoptar qualquer um deles, desde que tenha sido validado para Portugal, e se justifique a adequao dessa escolha ao estudo.
Em todos os casos aconselha-se a considerar pelo menos um grupo de referncia devidamente qualificado.O papel deste grupo de referncia contribuir com a sua opinio para corrigir os valores apurados nas respostas dos doentes de forma a obter ponderadores que reflictam o juzo da sociedade sobre a qualidade de vida que corresponde a cada nvel de limitao da 29
actividade;
consequentemente,
deve
ser
constitudo
por
indivduos
conhecedores da evoluo da doena. No caso de ser outra a sua composio (uma amostra significativa da populao, por exemplo), tal deve ser justificado.
No que se refere aos instrumentos descritivos, estes devem ser apresentados, dado serem uma mais valia para o estudo de avaliao. Aconselha-se que, sempre que possvel, sejam simultaneamente apresentados resultados baseados em medidas genricas (tais como o SF-36, Sickness Impact Profile ou Nottingham Health Profile) e instrumentos especficos (i.e. destinados a medir problemas de sade concretos). Contudo, os instrumentos descritivos no substituem os valorativos, no constituindo uma base suficiente para a realizao de um estudo custo-utilidade.
Se a abordagem escolhida for a de custo-benefcio, os ganhos associados s teraputicas so valorizados em unidades monetrias. O mtodo do capital humano, tradicionalmente usado para este fim, tem inmeros problemas (p.ex. no se aplica directamente populao inactiva) e por isso deve apenas ser aplicado em casos excepcionais, devidamente justificados. Recomenda-se que a disposio a pagar seja avaliada atravs do mtodo de valorizao contingente, at agora pouco desenvolvido na rea da sade mas bastante promissor em termos de capacidade para medir ganhos relevantes das intervenes teraputicas. Este mtodo, comparativamente ao do capital humano tem duas vantagens importantes: (a) mede o resultado fundamental o valor da prpria sade e no apenas o impacto na produtividade; e (b) pode captar aspectos importantes tais como externalidades do consumo e a satisfao (utilidade) com o processo de tratamento.
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11. Anlise incremental e total
Os custos e consequncias de cada alternativa devem ser apresentados em termos de variao relativamente aos da prtica clnica corrente - anlise incremental. Devem tambm ser calculados os respectivos valores totais de forma a permitir ao decisor apreciar a dimenso dos custos e consequncias associados a cada alternativa.
Nos primeiros estudos de avaliao efectuados, era prtica corrente apresentar apenas os custos e as consequncias globais de cada alternativa. Na
sequncia da investigao entretanto efectuada rapidamente se chegou concluso que esta forma de apresentao dos resultados era inadequada, por duas ordens de razes.
Em primeiro lugar, uma vez que entre as teraputicas a comparar se inclui sempre a prtica corrente, a deciso a tomar sobre quais os gastos adicionais a incorrer e quais os proveitos adicionais que se obtm se se substituir o procedimento usual por uma das alternativas.
Por outro lado, a comparao de resultados globais tem implcito que os custos e as consequncias associados a cada alternativa tm um comportamento homogneo escala; isto , pressupe que, sendo crescentes ou decrescentes no tempo, estas variaes se processam a um ritmo constante. Ora, tal pode no acontecer.
Consequentemente, os custos e as consequncias de cada alternativa devem ser sempre apresentados em termos de acrscimo (ou decrscimo)
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relativamente teraputica de referncia. Esta deve ser a correspondente prtica corrente.
Paralelamente, para que seja possvel avaliar os custos e as consequncias globais associados a cada alternativa, devem ser tambm calculados os respectivos totais. De outra forma, corre-se o risco de obscurecer o impacto global das alternativas em anlise. Mais, a apresentao dos totais permite que futuros utilizadores possam comparar os resultados com teraputicas no includas no estudo (por exemplo, novos medicamentos) ou com resultados obtidos noutros contextos geogrficos (regies ou pases).
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12. Taxa de actualizao
Todos os custos e consequncias devem ser actualizados a uma taxa de 5%. Esta taxa deve ser sujeita a anlise de sensibilidade No caso de as consequncias no serem valorizadas monetariamente, a anlise de sensibilidade dever incluir a taxa zero, correspondente no actualizao das consequncias.
Para que as alternativas sejam comparveis, os custos e as consequncias devem ser referidos ao mesmo momento e, portanto, impe-se que sejam actualizados, se ocorrerem em perodos de tempo diferentes consoante a teraputica. Contudo, uma vez que a taxa a utilizar reflecte unicamente a preferncia pura pelo tempo e esta marcadamente subjectiva, no existe forma de calcul-la empiricamente.
Apesar disso, pode-se apontar um valor aproximado com base na taxa de juro real do mercado de capitais de longo prazo, a qual, em Portugal, tem rondado os 4-5% nos ltimos anos.
Assim, adopta-se o valor de 5% como referncia para a taxa de actualizao dos custos e das consequncias. Na escolha deste valor pesou a constatao de ser o que vigora na generalidade dos pases onde existem orientaes metodolgicas para a realizao de estudos de avaliao econmica. Porm estudos recentes, como o Painel de Washington, apontam para uma taxa de 3%, pelo que se pode usar este valor numa anlise de sensibilidade.
discutvel se as consequncias no valorizadas monetariamente devem ser actualizadas. Com efeito, se, por exemplo, se valorizar o impacto das
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alternativas atravs do nmero de anos de vida ganhos, a sua actualizao implica considerar que o valor actual de um ano de vida ganho decresce com o tempo.
Contudo, a no actualizao das consequncias induz enviesamentos uma vez que favorece as alternativas cujo impacto se faz sentir no longo prazo em desfavor daquelas cujos resultados se verificam a mais curto prazo.
Assim, admite-se que, nestes casos, seja considerado adicionalmente a no actualizao das consequncias, permanecendo como cenrio-base a sua actualizao taxa de referncia.
Tambm se admite que as consequncias possam ser actualizadas a uma taxa diferente da utilizada para a actualizao dos custos. A acontecer, tal deve ser devidamente justificado.
Por fim, dado o carcter subjectivo do valor estipulado, deve esta taxa ser sujeita a anlise de sensibilidade.
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13. Avaliao do impacto da incerteza sobre os resultados
Deve ser realizada a anlise de sensibilidade aos parmetros-chave cujos valores estejam sujeitos a incerteza. Se estes valores forem obtidos atravs de amostragem, esta anlise dever ser feita considerando os intervalos de confiana para cada estimativa. Noutros casos, a escolha dos intervalos de variao ou de valores alternativos para os parmetros deve ser justificada detalhadamente com base na evidncia emprica ou na lgica.
Na esmagadora maioria dos estudos, os resultados reflectem, com maior ou menor intensidade, estimativas pouco robustas das variveis. Tal deve-se quer a insuficincias dos dados estatsticos disponveis quer a procedimentos metodolgicos discutveis.
Se os valores forem obtidos a partir de amostras da populao (por exemplo, os resultados obtidos a partir de ensaios clnicos), a anlise de sensibilidade deve ser feita com base nos intervalos de confiana para os quais os resultados foram obtidos.
Alternativamente, quando existirem dvidas sobre o rigor dos dados utilizados (por exemplo, quanto ao valor da taxa de actualizao; relativamente incidncia de alguma patologia; ou no que se refere ao montante de algumas categorias de custos), a anlise de sensibilidade deve ser feita ou considerando os intervalos de variao dos valores dos parmetros em causa (threshold analysis) ou estipulando estimativas ad hoc para estes valores.
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Optando-se pela primeira destas tcnicas, a anlise feita calculando os valores inferior e superior para os quais a ordem das alternativas se altera. Posteriormente, os valores obtidos devem ser discutidos luz da evidncia econmica e clnica disponvel.
No caso de se adoptar a segunda, a anlise feita especificando-se valores alternativos para os parmetros (especificao esta que deve ser justificada) e comparando-se os resultados a que se chegou com os do cenrio inicial.
A opo sobre os custos hospitalares a considerar no estudo ilustra a diferena entre as duas tcnicas mencionadas. Com efeito, se as alternativas em anlise exigirem o recurso ao internamento, os respectivos custos podem ser calculados de vrias formas. Por exemplo, recorrendo a uma mdia ponderada dos vrios tipos de hospitais ou utilizando os dados referentes apenas aos hospitais centrais.
Se existirem normas de avaliao polmicas, todas as alternativas devem ser consideradas. Um exemplo disto a deciso sobre a incluso ou no dos custos para a sociedade da diminuio da contribuio produtiva dos doentes resultante de incapacidade (permanente ou temporria) associada sua situao clnica. Quando houver dvidas sobre esta incluso e tal for julgado importante para a ordenao das alternativas, devem ser apresentados todos os cenrios possveis no incluso destes custos; incluso apenas dos que decorrem da verificao de incapacidade definitiva; ou, ainda, incluso de todos os custos deste tipo.
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14. Modelo de referncia para apresentao dos estudos de avaliao econmica
A apresentao dos estudos de avaliao econmica dever obedecer a um formulrio que contenha a identificao de todos os aspectos relevantes para a compreenso e anlise dos estudos.
Para tal os autores devero respeitar o modelo em anexo.
A existncia de um modelo padro para a apresentao de um estudo de avaliao econmica vantajosa na medida em que permite a comparao dos estudos, a sua transparncia, a sua replicabilidade e, tambm, a avaliao objectiva da sua qualidade. O modelo no cerceia a utilizao de qualquer tcnica por parte dos autores.
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15. Aspectos ticos e de procedimento
Na apresentao dos resultados do estudo, independentemente da forma que essa apresentao revista - relatrio final, apresentao pblica ou publicao -, deve ser sempre feita referncia fonte de financiamento e contribuio real de todos os autores para a sua elaborao. Os investigadores devem ter total independncia quanto metodologia a adoptar em todas as fases do estudo e ter o direito de publicar os resultados numa revista cientfica de sua escolha.
O requisito fundamental de um estudo de avaliao econmica que seja credvel. Tal exige, por um lado, que as relaes entre os autores e entre estes e a entidade financiadora sejam transparentes e, por outro, que o rigor tcnico do estudo possa ser objecto de validao externa.
A transparncia dos procedimentos implica que possam ser identificadas no s a contribuio de cada autor para o trabalho mas, tambm, a entidade financiadora do estudo e as principais clusulas do contrato assinado por ambas as partes, em particular as relacionadas com os aspectos metodolgicos e com as limitaes divulgao dos resultados.
Quanto validao externa do estudo, esta deve ser feita da forma o mais alargada possvel, designadamente pela discusso entre pares. Da que se deva dar aos autores o direito de publicao em revistas cientficas, especialmente as que exigem a reviso dos textos por peritos (ou rbitros) independentes antes da sua publicao. Tambm deve ser estimulada a apresentao dos resultados em reunies nacionais e internacionais de peritos.
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ANEXO
MODELO PARA APRESENTAO DOS ESTUDOS DE AVALIAO ECONMICA
A execuo de um estudo de avaliao econmica implica a abordagem de todas as vertentes a seguir enumeradas, devendo ser dadas respostas a todas as questes enunciadas.
I. Introduo
I.1 Objectivo do estudo

Identificao genrica das metas a atingir pelo estudo, inseridas na perspectiva em que o mesmo vai ser realizado.
I.2 Perspectiva a adoptar

Sociedade; Terceiro pagador; Informao ao prescritor; Gestor hospitalar; Marketing; Informao ao utente.
I.3 Importncia social da doena

Caracterizao scio-demogrfica da populao. Dados epidemiolgicos. Descrio da patologia. Caracterizao da prtica clnica corrente.
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I.4 Descrio do novo produto

Classificao teraputica, nome de marca e nome genrico, dosagens, forma de administrao. Indicaes teraputicas aprovadas. Indicaes teraputicas em relao s quais a avaliao econmica efectuada, incluindo dados de farmacoepidemiologia, correlao com epidemiologia em estudo e prtica clnica corrente relativa a essa(s) indicao(es).
I.5 Condies de acesso ao estudo

Relacionamento entre quem financia e quem conduz a investigao e apresenta o relatrio final.
Autonomia dos investigadores e direitos de publicao.
II. Desenvolvimento do estudo
II.1 Tcnicas de anlise

Os estudos podem ser prospectivos, retrospectivos, modelizados ou mistura de mtodos. Tcnicas analticas passveis de serem utilizadas: Anlise de minimizao de custos; Anlise custo-efectividade; Anlise custo-utilidade; Anlise custo-benefcio. Devem ser identificadas as razes que esto subjacentes escolha da tcnica.
II.2 Desenho do estudo e procedimentos usados, anlises estatsticas e mtodos de validao

rvores de deciso. Modelo de Markov. Reviso alargada de literatura relevante para a anlise clnica e econmica do problema.
II.3 Comparador(es)
Devem ser apontadas as razes que levaram escolha do(s) comparador(es), de acordo com as orientaes constantes nas guidelines.
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II.4 Horizonte temporal

Definio do perodo de tempo de referncia para a obteno de resultados.
II.5 Identificao e medio de consequncias

Definio de consequncias. Apresentao dos resultados recolhidos em ensaios clnicos. Identificao das unidades fsicas de medio e do mtodo e instrumentos de valorizao das consequncias .
II.6 Identificao e medio dos custos

Apresentao dos tipos de recursos utilizados, das unidades fsicas em que foram medidos, das fontes de dados em que se baseou a sua medio e valorizao.
II.7 Taxa de actualizao dos custos e consequncias

Justificao da(s) taxa(s) de actualizao adoptada(s).
II.8 Apresentao e divulgao dos resultados

Os resultados devem ser apresentados e divulgados de forma a serem facilmente acessveis e compreendidos pelos destinatrios do estudo. Assim, a apresentao e o modo de divulgao devem variar de acordo conforme o pblico alvo. Alguns exemplos so dados no quadro seguinte:
Finalidade do estudo Justificar o reembolso ou a comparticipao do preo do medicamento por entidades pblicas
Resultados a apresentar
Onde divulgar os resultados
a. Custos e consequncias totais Documentos de informao (sociais) incrementais de cada sobre preos e comparticipao alternativa. b. Rcios Custo-Efectividade, Custo-Benefcio ou CustoUtilidade incrementais globais das alternativas, consoante a tcnica de anlise escolhida. c. Custos e consequncias incrementais totais reflectindo a perspectiva do terceiro pagador pblico. d. Rcios Custo-Efectividade,
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Custo-Benefcio ou CustoUtilidade incrementais das alternativas sob a ptica do terceiro pagador pblico, consoante a tcnica de anlise escolhida. e. Estimativa do impacto da adopo da alternativa proposta no oramento dos medicamentos do SNS. Mdicos, farmacuticos e lderes de opinio mdica a. Custos e consequncias totais Simpsios; conferncias; (sociais) incrementais de cada revistas cientficas. alternativa. b. Rcios Custo-Efectividade, Custo-Benefcio ou CustoUtilidade incrementais globais das alternativas, consoante a tcnica de anlise escolhida. c. Custos e consequncias incrementais reflectindo a perspectiva do prestador de cuidados de sade. d. Rcios Custo-Efectividade, Custo-Benefcio ou CustoUtilidade incrementais das alternativas sob a ptica do prestador de cuidados de sade, consoante a tcnica de anlise escolhida
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Famlias e associaes de doentes
a. Custos e consequncias totais Apresentao directa s (sociais) incrementais de cada associaes. Publicao em alternativa. b. Rcios Custo-Efectividade, Custo-Benefcio ou CustoUtilidade incrementais globais das alternativas, consoante a tcnica de anlise escolhida. c. Custos e consequncias incrementais reflectindo a perspectiva do doente e da sua famlia. d. Rcios Custo-Efectividade, Custo-Benefcio ou CustoUtilidade incrementais das alternativas na ptica do doente e da sua famlia, consoante a tcnica de anlise escolhida. imprensa da especialidade
Pblico em geral
a. Custos e consequncias totais Conferncias de imprensa; (sociais) incrementais de cada comunicados formais; alternativa. b. Rcios Custo-Efectividade, Custo-Benefcio ou CustoUtilidade incrementais globais das alternativas, consoante a tcnica de anlise escolhida. publicao em revistas das associaes de consumidores.
II.9 Anlise da sensibilidade

Apresentao e anlise dos parmetros e variveis sujeitas a anlise de sensibilidade. Discusso dos mtodos de anlise. Apresentao dos resultados.
II.10 Discusso

Anlise dos modelos utilizados no estudo e das hipteses em que se baseiam. Avaliao das principais limitaes e enviesamentos da decorrentes
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III. Concluses
As concluses devem ser exaustivas de forma a reflectirem com rigr as principais questes abordadas no estudo. Em particular, deve ser explicitada a hierarquia final das alternativas.
IV. Referncias bibliogrficas
V. Anexos
Tabelas detalhadas de dados. Explicitao de todos os passos da anlise. Indicao dos resultados intermdios. Reproduo dos questionrios utilizados. Explicao dos fundamentos tericos dos instrumentos adoptados.
44

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ORIENTAES METODOLGICAS PARA ESTUDOS DE AVALIAO ECONMICA DE MEDICAMENTOS

Carlos Gouveia Pinto

Joo Antnio Pereira

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dados referentes aos parmetros epidemiolgicos da doena, sndrome

confronto; c) dados referentes s caractersticas da prtica mdica.

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demonstrada deve igualmente ser considerada.

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Avaliao do efeito teraputico

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modelos admissvel desde que devidamente justificada.

estudo seja restringido.

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Admite-se a utilizao de qualquer mtodo de avaliao econmica reconhecido cientificamente.

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teraputicas serem rigorosamente idnticas.

indispensvel justificar a(s) dimenso(es) das consequncias escolhida(s) para anlise.

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Medio e valorizao dos custos

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10. Medio das consequncias

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11. Anlise incremental e total

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relativamente teraputica de referncia. Esta deve ser a correspondente prtica corrente.

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12. Taxa de actualizao

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13. Avaliao do impacto da incerteza sobre os resultados

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14. Modelo de referncia para apresentao dos estudos de avaliao econmica

Para tal os autores devero respeitar o modelo em anexo.

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15. Aspectos ticos e de procedimento

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I.1 Objectivo do estudo

I.2 Perspectiva a adoptar

I.3 Importncia social da doena