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Ruvalcaba Montiel Giovana A.

La terapia gnica slo se utiliza de forma


experimental para tratar ciertas enfermedades
genticas. Adems slo est permitida la terapia
gnica somtica (la que se realiza en las clulas
tejido y rganos distintos a los gametos, pues
podra modificar el patrimonio gentico de los
descendentes) .
Es una tcnica
teraputica mediante la
cual se inserta un gen
funcional en las clulas
de un paciente humano
para corregir un defecto
gentico o para dotar a
las clulas de una nueva
funcin.
La terapia gnica consiste en
la insercin de genes en las
clulas de un individuo para
tratar una enfermedad. Tiene
como objetivo suplir un alelo
defectuoso mutado por uno
que funcione bien, por
ejemplo, mediante la
introduccin en un vector, que
se inserta en uno de los
cromosomas y as el organismo
se cura genticamente.
Aunque la terapia gnica an
est en desarrollo.
1.Trata de completar o
sustituir el defecto en la
funcin de un gen
introduciendo una copia en las
clulas.
2.Inhibir o bloquear el
funcionamiento de genes que
contribuyen al desarrollo de
una enfermedad.
3.Introducir informacin que
permita a la clula sintetizar
una protena que tenga un
efecto teraputico nuevo.
1-.El gen debe estar aislado y disponible para la
transferencia.
2.-Debe haber un medio efectivo para la
transferencia del gen (vectores retrovricos,
tcnicas fsicas y qumicas)
3.-No debe haber ninguna otra forma de terapia
efectiva disponible.
4.-No debe daar al paciente.
5.-Conocer los efectos de la transferencia.
Terapia Gnica de Clulas Germinales, la cual
implica la transfeccin de un embrin, es decir, la
inyeccin de genes en cigotos. La insercin de estos
genes en el genoma del cigoto provocar un cambio
gentico en el embrin, el cual ser transmitido a
las generaciones futuras. Este tipo de terapia gnica
no ha sido aplicada en seres humanos por cuestiones
ticas.
Terapia Gnica de Clulas Somticas, que busca
introducir los genes a las clulas somticas, y as
eliminar las consecuencias clnicas de una
enfermedad gentica heredada o adquirida. Las
generaciones futuras no son afectadas porque el gen
insertado no pasa a ellas.
Esta tcnica se ha utilizado para el tratamiento de
cnceres o enfermedades
sanguneas, hepticas o
pulmonares.
En estos casos se puede diferenciar 2
tcnicas de introduccin de genes:
Terapia gnica in vivo: agrupa la tcnicas en
las que el material gentico se introduce
directamente en las clulas del organismo,
sin que se produzca su extraccin ni
manipulacin in vitro. Los genes teraputicos
se hace llegar en vectores adecuados a las
clulas defectuosas a corregir a travs del
torrente circulatorio (por ejemplo, por
inyeccin intravenosa). La gran ventaja de
las tcnicas in vivo sobre la terapia gnica in
vitro es su mayor sencillez.
Terapia gnica ex vivo: comprende todos
aquellos protocolos en los que las clulas a
tratar son extradas del paciente, aisladas,
crecidas en cultivo y sometidas al proceso de
trans- ferencia in vitro. Una vez que se han
seleccionado las clulas que han sido
efectivamente transducidas, se expanden en
cultivo y se introducen de nuevo en el paciente.
Esta tcnica se utiliza para tratar, por ejemplo,
el sndrome de inmunodeficiencia combinada
severa producida por deficiencia de la
adenosina desaminasa, ADA, en los llamados
nios burbuja)
Mtodos
In vitro In vivo Viral
Mtodos virales:
Retrovirus.
Adenovirus.
Virus
adenoasociados.
Herpesvirus.
Mtodos no virales:
Bombardeo de
partculas.
Inyeccin directa
de ADN.
Liposomas catdicos.
Las limitaciones ticas de la TG estn relacionadas en gran parte
con el desarrollo de la terapia de clulas germinales, la cual ha
originado grandes controversias, ya que al transmitirse los cambios
efectuados en ellas a las siguientes generaciones se afecta el
patrimonio gentico de la especie humana, y un error de juicio y/o
tecnolgico pudiera tener muy malas e imprevisibles consecuencias.
Por este motivo, este tipo de terapia ha sido totalmente proscrita
por diferentes organismos internacionales (OMS, UNESCO y Consejo
de Europa, entre otros)
Existen muchas esperanzas depositadas en la
terapia gnica para la lucha contra un buen
nmero de enfermedades genticas, sin embargo
su desarrollo todava es pobre y sus logros, escasos,
as que de momento esta terapia curativa no puede
considerarse un remedio definitivo contra todas
estas enfermedades.
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