La innovacin biotecnolgica

en beneficio de los pacientes

BioPharma Mxico, 4 Noviembre 2014

Gianfranco Biliotti, Director de Marketing Estratgico para Latinoamrica

Susan Davis, Still Life 1998Artwork from Barkin &

Davis, Inc.

Los medicamentos
Biotecnolgicos

Qu es un medicamento biotecnolgico?
de acuerdo a la Ley General de Salud:
toda sustancia que haya sido producida por biotecnologa molecular, que
tenga efecto teraputico, preventivo o rehabilitatorio que se presente en
forma farmacutica, que se identifique como tal por su actividad
farmacolgica y propiedades fsicas, qumicas y biolgicas

Reemplaza o modifica la actividad de una sustancia natural,

como enzimas, anticuerpos u hormonas dentro de nuestro
cuerpo

Cules son las diferencias con las

molculas de sntesis qumica (Pequeas)?
Molculas Pequeas

Biotecnolgicos

Estructuras pequeas y
sencillas

Producidas a travs de clulas

vivas

Manufacturados mediante
reacciones qumicas definidas

Estructuras complejas de gran

tamao/procesos complejos

Caracterizados fcilmente; es
posible duplicarlos en forma
exacta

Actualmente no es posible
duplicarlos en forma exacta

Ejemplo: inhibidores del factor

de necrosis tumoral alfa

Ejemplo: medicamentos antiinflamatorios no esteroideos

(AINE)

Como ejemplo

Los Biotecnolgicos han evolucionado

1890s

~1900s

1990s

2010s

Terapia Celular

Pero los principios bsicos se mantienen constantes

Los Biotecnolgicos tambin tienen

estructuras y tamaos diversos

Inmunoglobulina
G
~146 kDa

Pptido de
Fusin
~60 kDa

Hormona
Crecimiento
~22 kDa

Pptidos
(e.g. Insulina)
~3-6 kDa

Penicilina G
~0.3 kDa

Investigacin y Desarrollo de
Biotecnolgicos

Tiempo que conlleva la investigacin, el

desarrollo y comercializacin de un frmaco*
Solicitud
registro
sanitario

Solicitud
patente
Descubrimiento

Preclnica

Clnica

Otorgamiento
registro
sanitario
Aprobacin

Manufactura

250

1
Fase II

Fase III

Nmero de voluntarios

20-100
5 aos

Ao 0

30% recupera inversin

Fase I

Entrada otro producto

Comercializacin

Pre-Descubrimiento

+/- 900 millones de dlares

5,000-10,000
Compuestos

Prdida
Exclusividad

1.5 aos

100-500

1,000-5,000

6 aos

Ao 6.5

2 aos

Ao 12.5

5.5 aos

Ao 14.5

Ao 20

*Informativo, pueden existir variaciones

Los Anticuerpos Monoclonales necesitan

investigacin pre-clnica adicional
Investigacin
Primaria

Generacin de mAbs Candidatos

Ratones y/o
Conejos

mAbs Murinos

Optimizacin Estructural Seleccin de

Candidatos
Humanizacin
Optimizacin
Afinidad

Inicio

mAbs humanos
Ratones
transgnicos
pIX
fusin

mAbs Humanos

Optimizacin
Afinidad

Optimizacin
Afinidad

Desarrollable?

Objetivos
teraputicos
(Blancos
Moleculares)

Enfoque individualizado segn el

Blanco Molecular

mAbs de Conejo

Generacin
de Lnea
Celular
Mltiples
Lneas
Mltiples
Isotipos

Libreras Sintticas de
Anticuerpos Humanos

3-4 aos

*Nueva Entidad Molecular

NME*

Los compuestos biotecnolgicos pueden

presentar diferencias entre s

Debido a que la manufactura de los productos biolgicos involucra a

clulas vivas, el proceso es extremadamente complejo y sensible a
cualquier cambio.
Cambios pequeos pueden tener un enorme impacto sobre la seguridad
y la eficacia del producto final

IEF* de varias
eritropoietinas presentes
en el mercado

Por esa razn cada biotecnolgico debe ser manejado como medicamento
nuevo e independiente
*IEF: Isoelectric Focusing

La inmunogenicidad es central
en la seguridad de los
Medicamentos Biotecnolgicos

La complejidad de los antgenos determina

la cantidad de anticuerpos que pueden
ligarse a la estructura
Las consecuencias de la inmunogenicidad
son impredecibles y pueden ser desde leves
hasta severas. Dichas consecuencias
incluyen reacciones adversas,
neutralizacin del frmaco (con prdida de
eficacia) e incremento de la depuracin del
frmaco.

Kozlowski et al. NEJM. 2011;365:385-8.

Murphy K. Janeways Immunobiology. 2012. 8th Edition. Garland Science. p727.

En la Biotecnologa, se dice que El producto

es el proceso
Resulta en diferentes
caractersticas Biofsicas

INICIO

FIN

Secuencia
Gentica

Formulacin
Purificacin

Vector

Clula Husped

Fermentacin y Cultivo

Cmo garantizar la seguridad y eficacia de

un medicamento biotecnolgico
Desarrollo de estudios clnicos y pre-clnicos que demuestren su
eficacia y seguridad
Permitiendo que sea el mdico el nico que pueda prescribir el
medicamento
Evitando intercambio de molculas y/o productos sin explcita
decisin del mdico tratante
Utilizando el producto exclusivamente en las indicaciones con las
que cuenta con desarrollo clnico
Controles de calidad durante toda la cadena de produccin, no
slo el producto final
Modelos de farmacovigilancia intensiva (Identificacin de los
productos en eventos adversos a travs de prescripcin por
marca).

El Lanzamiento de
Biotecnolgicos

medicamentos innovadores
optimizan la atencin a pacientes
Por qu Los
necesitamos
medicamentos
innovadores?

Aos de
vida

Expectativa de vida en 52 pases,

atribuida a nuevos medicamentos*

Descenso de la mortalidad para enfermedades

tratadas con medicamentos* (1965-1999)

Enfermedades infantiles
Fiebre reumtica y secuelas
cardiovasculares
Arterosclerosis
Enfermedad cardaca por hipertensin
Ulcera gstrica y duodenal

1950

2000

*Incluye todas las clases teraputicas y medicamentos

Fuente: U.S. Bureau of the Census, National Statistics Reports 2004,
PhRMA 2004, EFPIA 1999-2002, Goldman Sachs Research

Los medicamentos biotecnolgicos son un factor de

crecimiento significativo en el mercado mundial

* Medicamentos ticos representan $329B USD

Fuente: Evaluate Pharma (Junio 2013)

Los Biotecnolgicos sern el motor de

crecimiento de la industria farmacutica
En 2018:

7 de los 10 Medicamentos ms vendidos sern

Biotecnolgicos
Sus ventas representarn el 50% de los 100 frmacos
lderes mundialmente
Se calcula que el mercado de Biotecnolgicos aumentar
de $179 B a $273 B de dlares
Crecern 3 veces ms rpido que las molculas pequeas
Fuente: Evaluate Pharma (Junio 2013)

Para poder lanzar un Biotecnolgico exitosamente,

necesitamos entender las necesidades de nuestros
clientes
Las personas no quieren un taladro.
Rentan un taladro porque quieren un
agujero.
-Theodore Levitt
Harvard Business School

Los pacientes y los mdicos no quieren productos. Quieren resultados.

Debemos entender cmo los Biotecnolgicos pueden ayudar a resolver sus
necesidades

En la actualidad, hay mltiples actores

involucrados en las decisiones de salud
EL proceso de lanzamiento debe contemplar todos estos grupos, sus
necesidades y motivaciones

Autoridades
Regulatorias

Asociaciones
de Pacientes

Pacientes y
familiares

Industria de la
Salud
Hospitales

Distribuidores y
Farmacias

Aseguradoras
Prescriptores

Lderes de
Opinin

Dependiendo de la etapa de lanzamiento,

ciertas actividades sern crticas
Investigacin y
Desarrollo

Pre-Lanzamiento

Lanzamiento

Madurez

(-3-0 aos)

(0-2 aos)

> 2 aos

Pre-Clnico y Clnico

Definicin de
estrategia de
producto

Farmacovigilancia

Extensin
Indicaciones

Estudios Clnicos
Controlados

Educacin Mdica
sobre enfermedad

Monitoreo
continuo del cliente

Desarrollo de
nuevos clientes

Produccin

Entrenamiento
Organizacin

Acceso al
medicamento

Optimizacin
canales

Dossier Regulatorio

Estudios Vida real

Promocin Activa

Expansin
geogrfica

(<10-3 aos)

Antes de lanzar, debemos estar preparados

en 3 dimensiones:
Producto
Propiedad Intelectual
Calidad y Control
Cadena Valor/ Empaque
SMPC adecuado
LCM
Estudios de Farmacoeconoma
Datos Clnicos y CME

Mercado
Anlisis del Mercado
Segmentacin y Targeting
Posicionamiento y Mensajes
clave
Investigacin de Mercados
Comunicacin y Relaciones
Pblicas
Interaccin con Lderes de
Opinin
Precios y plan de acceso

Organizacin
Reclutamiento y Entrenamiento
Fuerza de ventas
Enlaces Cientficos
Distribucin y Servicio al cliente
Optimizacin de procesos
Comunicacin Interna

Algunas recomendaciones prcticas

Mensajes
Alineados a Estrategia

de Producto
Adaptados para cada
tipo de cliente

Targeting
Enfocarse en los

segmentos de mdicos y
pacientes ms relevantes
No ser todo para todos

Acceso

Dedicar suficientes

Mentalidad
Motivacin

interna
Alinear
Incentivos

Preparacin
Organizacional

E. Mdica
Reconocer objeciones
clnicas
Educar sobre utilizacin,
riesgos y expectativas

recursos antes del

lanzamiento
Escalera de
Acceso:
Privado>OPD>
Regional>Federal

Entrenamiento

Intensivo
Compartir prcticas
exitosas

Conclusiones

Los Biotecnolgicos son molculas de alta complejidad e innovacin que

representa un beneficio para los pacientes

Al ser medicamentos nicos, es necesario un desarrollo pre-clnico y clnico

extenso antes de su introduccin al mercado

Su complejidad requiere altos estndares de control de calidad en la

produccin y farmacovigilancia intensiva

Sern el motor de crecimiento del mercado farmacutico en los prximos

5-10 aos

Para su lanzamiento exitoso, la clave es (preparacin)3

El mbito de salud actual comprende muchos actores que debemos

comprender y atender en sus necesidades

Muchas Gracias por su

atencin!