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UNIVERSID
AD SEOR
DE SIPAN
Biologa celular y
molecular
Terapia gnica
I.
INTRODUCCIN
En la actualidad, la dotacin gentica de una clula puede ser
modificada mediante la introduccin de un gen normal en el
organismo diana que sustituya al gen defectuoso en su funcin; es
lo que se denomina terapia gnica. La terapia gnica se puede
definir como el conjunto de tcnicas que permiten vehiculizar
secuencias de ADN o de ARN al interior de clulas diana, con
objeto de modular la expresin de determinadas protenas que se
encuentran alteradas, revirtiendo as el trastorno biolgico que ello
produce.
II.
III.
OBJETIVOS
Tratar de complementar o sustituir un gen defectuoso
introduciendo otra copia normal de ste en las clulas.
Inhibir o bloquear el funcionamiento de aquellos genes cuya
intervencin contribuye al desarrollo de la enfermedad (por
ejemplo los oncogenes).
Introducir material gentico que permita a la clula sintetizar
una protena que tenga un efecto teraputico nuevo (por
ejemplo introducir en las clulas copia de un gen que
obstaculice la replicacin de un virus).
MARCO TEORICO
A. DEFINICIN :
La terapia gnica o genoterapia es una tcnica
estudio, cuyo objetivo es el tratamiento
enfermedades genticas. Su principio es modificar
las clulas para inhibir la expresin de una
incurable o particularmente debilitante.
que est en
de ciertas
los genes de
enfermedad
B. CLASIFICACIN :
En funcin del tipo celular diana, existen dos modalidades de
terapia gnica:
1) Terapia gnica de clulas germinales: aquella dirigida a
modificar la dotacin gentica de las clulas implicadas en la
formacin de vulos y espermatozoides y, por tanto,
transmisible a la descendencia.
E. TERAPIA ANTISENTIDO:
El trmino antisentido se aplica a secuencias cortas de ADN o
ARN (oligonucletidos) diseadas para ser complementarias de
secuencias gnicas especficas, con el fin de interferir el flujo de
informacin gentica.
Los agentes teraputicos antisentido inhiben la sntesis
proteica al interferir los procesos de transcripcin y/o
traduccin. Existen tres clases principales:
a. Secuencias antisentido: derivan de cidos nucleicos que se
unen (hibridan) con hebras de ARNm citoslicas) o de ARNhn
(precursor nuclear del ARNm), a travs de puentes de
hidrgeno,
por
complementariedad
de
las
bases
correspondientes del cido nucleico. Normalmente, las
secuencias anti sentido son secuencias cortas de cido
nucleico, por lo que habitualmente se les denomina
oligonucletidos anti sentido.
b.
3.
IV.
V.
Conclusiones
La Terapia Gnica es una gran promesa para el futuro, aplicable
a una variedad de enfermedades que han estado fuera del
alcance de la terapia convencional.
Pese a los problemas tcnicos de terapia gnica somtica, esta
temtica se ha ido desarrollando y siguen siendo una va muy
prometedora, para la lucha contra un buen nmero de
enfermedades genticas.
Existe un amplio acuerdo sobre la idea de que la terapia gnica
somtica no plantea problemas ticos distintos a los de
cualquier otro tratamiento teraputico nuevo en fase
experimental.
Referencias bibliogrficas