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Concepto
La terapia gnica humana (TG) es la administracin
deliberada de material gentico a un paciente humano
con la intencin de corregir un defecto gentico
especfico, es decir, la insercin de material gentico
en clulas de un organismo reemplazando alelos
mutados por genes con la fusin deseada, con el fin de
tratar o prevenir el desarrollo de una enfermedad.
La Terapia gnica es un formulario de la
terapia que implica el insertar de uno o ms
genes correctivos que se han diseado en el
laboratorio, en el material gentico de las
clulas de un paciente para curar una
enfermedad gentica.
La expresin del nuevos gen o genes puede
entonces alterar la transcripcin de la DNA o
del ARN usada a las protenas de la sntesis y
por lo tanto para corregir la enfermedad. La
Terapia gnica todava est en los escenarios
experimentales y su uso es por lo tanto no
todava disperso.
Cncer
Uno de los vectores principales usados para
llevar genes modificados en las clulas es el
virus. Los Virus asocian a una clula huesped y
transfieren generalmente su material gentico
viral en l. Despus asumen el control la clula
y utilizan los componentes de la clula para
hacer las copias del virus.
Los Cientficos pueden modificar estos virus de
modo que contengan el solamente material
gentico teraputico y no viral pero todava
conservan su capacidad contagiosa para poder
transferir la DNA beneficiosa en las clulas
huesped.
Los vectores De uso general incluyen
adenovirus, virus adeno-asociados, los
retroviruses y el virus del herpes simple.
Tipos de terapia gentica
Terapia gnica somtica: se realiza sobre las clulas
somticas de un individuo, por lo que las
modificaciones que implique la terapia slo tienen
lugar en dicho paciente.
Mtodos no virales
Cromosomas artificiales
La creacin de cromosomas humanos artificiales
(HACs) estables es una de las posibilidades que se
trabaja en la actualidad como una de las formas de
introducir ADN permanentemente en clulas somticas
para el tratamiento de enfermedades mediante el uso
de la terapia gnica. Presentan una elevada estabilidad,
adems de permitir introducir grandes cantidades de
informacin gentica.
Dendrmeros:
Un
dendrmero
es
una
macromolcula muy ramificada con forma esfrica o
variable. Su tamao est en la escala nanomtrica y
http://individual.utoronto.ca/titanium/Gene_Therapy.pdf
2.
http://www.nhmrc.gov.au/_files_nhmrc/publications/attachments/e4.pdf
3.
http://catalogue.pearsoned.co.uk/samplechapter/0131010115.pdf
4.
http://www.musc.edu/humanvalues/pdf/gene-therapy.pdf
5.
http://www.japi.org/february_2013/06_ra_human_gene_therapy_a.pdf
6.
http://www.conversations.canterbury.ac.nz/resources/genetics/genetherapy-info.pdf