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ARTCULO ESPECIAL
Cmo entender
un anlisis de
coste-efectividad
Laia Febrer i Carreteroa, Carles Iglesias Garcaa,
Joan Mercadal Dalmaua y Miquel Ribera Pibernatb
a
172
Tradicionalmente, las decisiones clnicas se han basado en los resultados de eficacia de los ensayos clnicos.
En la actualidad y de una forma creciente, los profesionales de la salud utilizan otras tcnicas, principalmente
las evaluaciones econmicas, para completar y mejorar
el complicado proceso de toma de decisiones dentro del
sistema sanitario. Por ese motivo y debido a que en distintas revisiones de estudios publicados1,2 se han demostrado carencias, tanto en la calidad de los trabajos realizados con estas tcnicas como en el estilo de sus
informes, la capacidad de valorar la calidad de las evaluaciones farmacolgicas desempea un papel cada vez
ms importante en el amplio concepto del asesoramiento tecnolgico sobre la salud.
Por otro lado, el anlisis de coste-efectividad es la tcnica de evaluacin ms utilizada en farmacoeconoma
para la comparacin de distintas estrategias alternativas
de intervencin teraputica y se encuentran entre los criterios requeridos por el NICE (National Institute for Clinical Excellence) para recomendar un tratamiento.
En este artculo se intenta proporcionar recomendaciones generales sobre la manera correcta de proceder,
entender y obtener conclusiones de un anlisis de costeefectividad (ACE) y, en la medida de lo posible, hacer
extensivas dichas directrices a otros tipos de evaluacin
farmacoeconmica, como los anlisis de coste-utilidad
(ACU) y los anlisis de coste-beneficio (ACB).
ANLISIS DE COSTE-EFECTIVIDAD
El ACE es una tcnica de evaluacin econmica que
trata de comparar el coste y el efecto clnico de 2 o ms
intervenciones alternativas, potencialmente competido-
ras y, en general, mutuamente excluyentes, para determinar cul de ellas es mejor desde un punto de vista econmico y clnico.
La tcnica de evaluacin econmica elegida depende
de la naturaleza de los beneficios que se van a estudiar.
En el caso del ACE, los beneficios se expresan en trminos no monetarios relacionados con los efectos de las
alternativas teraputicas en la salud, y pueden ser expresados como el porcentaje de curacin, el porcentaje
de pacientes que alcanza un determinado objetivo teraputico, los aos de vida ganados, etc., mientras que en
un ACU o en un ACB dichos beneficios se expresan, respectivamente, en aos de vida saludable ganados u
otras utilidades y beneficios monetarios.
En cualquier evaluacin econmica, el tipo de tcnica
utilizada y las razones por las cuales se ha elegido tienen
que estar claramente especificadas. Adems de ello, hay
distintos puntos clave que forman parte de la estructura
intrnseca de dichas evaluaciones y, en concreto, de los
ACE. Estos puntos son la perspectiva, la seleccin de alternativas, los costes, las fuentes de efectividad, el horizonte temporal, el planteamiento del rbol de decisiones,
la interpretacin de los resultados, el anlisis de sensibilidad y las limitaciones del anlisis.
PERSPECTIVA
El punto de vista desde el cual queremos contestar la
pregunta mediante nuestro anlisis de coste-efectividad
es relevante en relacin con los procedimientos que se
deben tener en cuenta y su coste. En ese sentido, la
perspectiva de la evaluacin econmica debe determinarse al principio de sta, porque tendr influencia en
los costes considerados y, en consecuencia, en los resultados. Por ejemplo, una evaluacin econmica desde el
punto de vista del individuo tendr en cuenta gastos varios incurridos por el paciente, como los desplazamientos en transporte no cubiertos por el Estado, mientras
que si se trata de una evaluacin desde la perspectiva
del Sistema Nacional de Salud se considerarn nicamente los costes incurridos por la Administracin, por
ejemplo, los inducidos por la cobertura de la prescripcin farmacutica en el sistema pblico.
Si la perspectiva se encuentra claramente especificada, los diferentes organismos de toma de decisiones sern capaces de discernir con exactitud la importancia
de dicha evaluacin desde su posicin.
SELECCIN DE ALTERNATIVAS
La evaluacin econmica de un tratamiento tendr sentido nicamente si las alternativas teraputicas utilizadas
como comparador son legtimas, es decir, si pertenecen a
la misma indicacin y se encuentran entre las ms efectivas de las actualmente disponibles. En la prctica, el comparador tiende a ser la alternativa teraputica ms usada
en la indicacin para la cual se lleva a cabo la evaluacin.
COSTES
En un ACE se distingue convencionalmente entre costes directos, indirectos e intangibles; estos ltimos, aun-
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Alternativa 1
x%
Resultado 1
Resultado 2
Resultado 1
Resultado 2
100-x %
x%
Alternativa 2
100-x %
Nodos de decisin
Nodos de posibilidad
Nodos terminales
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HORIZONTE TEMPORAL
El horizonte temporal es un factor importante que
debe ser especificado al realizar un ACE, por 2 razones
bsicas. La primera es que el perodo de observacin del
ACE debe ser suficiente para poder recoger los efectos
de las diferentes estrategias teraputicas analizadas, y la
segunda es que debe considerarse la posibilidad de aplicar un ajuste temporal a los costes del anlisis. Si el
tiempo de observacin es prolongado, ser necesario tener en cuenta la inflacin del perodo estudiado y realizar el clculo de los precios para una fecha comn determinada.
PLANTEAMIENTO DEL RBOL DE DECISIONES
El rbol de decisiones debe resumir toda la informacin y proporcionar un modelo esquemtico de las distintas lneas de actuacin.
Un rbol de decisiones debe estar formado por nodos
y ramas en estructura horizontal de izquierda a derecha.
Los nodos representan un evento de algn tipo en la secuencia de acontecimientos de las diversas lneas teraputicas y pueden clasificarse en nodos de decisin, de
posibilidad y terminales. Los primeros indican una decisin que hay que tomar, los nodos de posibilidad se utilizan para representar eventos inciertos con mltiples resultados y los terminales determinan el resultado final
de una lnea de tratamiento. Todos los nodos a la derecha del rbol son terminales.
Las ramas que emanan de un nodo de decisin proporcionan opciones entre las que hay que elegir, mientras que las ramas salientes de un nodo de posibilidad
representan los resultados posibles del evento.
El rbol debe representar nuestra diversidad de escenarios y toda su estructura. Posteriormente, asignando
los costes a los nodos y las distintas probabilidades a las
ramas, obtendremos los resultados de coste y efectividad para las distintas alternativas teraputicas del nodo
de decisin (fig. 1).
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ICER AB =
(CMB CMA)
(EMB EMA)
Donde:
CMA es el coste medio de tratar un paciente con la terapia A,
CMB es el coste medio de tratar un paciente con la terapia B,
EMA es la efectividad media tratando con la terapia A y
EMB es la efectividad media tratando con la terapia B.
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El ICER es una medida ms explicativa del tratamiento que el CER, ya que proporciona informacin sobre si
los costes adicionales, originados por un cambio de pauta teraputica de pacientes del tratamiento A al tratamiento B, pueden ser justificados a travs de su balance
con los beneficios clnicos adicionales.
Antes de extraer conclusiones que puedan conducir a
la toma de decisiones, todava tendremos que tener en
cuenta 2 factores circunstanciales importantes: las restricciones presupuestarias y los objetivos teraputicos
marcados.
En trminos prcticos, las distintas alternativas teraputicas comparadas en el ACE para una determinada
indicacin se ordenan respecto a su efectividad de forma ascendente, con el objetivo de asegurar la efectividad mxima en detrimento de considerar el coste, y se
calculan sus ICER correspondientes (tabla II).
Observamos que el ICER de la terapia menos efectiva,
T1, corresponde directamente a su CER.
Para calcular el ICER de T2 aplicamos la frmula de
la figura 2 con los datos de T1 y T2.
Dado que las terapias estn ordenadas de menor a mayor efectividad, el hecho de que T2 tenga un ICER negativo implica que T2 es una alternativa con menor coste y
mayor efectividad que T1. El ICER de T3 es 120, con lo
que deducimos que cada ao de vida ganado con esta terapia respecto a T2 tiene un coste adicional de 120 .
A partir de estos resultados, la tabla II puede simplificarse, ya que alternativas teraputicas ms caras y menos efectivas pueden ser excluidas. En nuestro caso, T1
y T3 se encuentran seguidas, respectivamente por T2 y
T4, terapias con ICER negativo y, en consecuencia, mejores tanto en su coste como en su efectividad.
Despus de eliminar T1 y T3 y recalcular los ICER de T2,
T4 y T5 obtenemos los resultados expresados en la tabla III.
Cuando una alternativa es ms efectiva y cuesta menos
que otra se define como dominante respecto a la otra. T1
y T3 se encuentran, pues, dominadas por T2 y T4, respectivamente. Excluimos ahora la alternativa T2 por ser menos efectiva y de mayor ICER (79,55 frente a 57,14 y 75), y
recalculamos de nuevo los ndices.
COSTE () [C]
EFECTIVIDAD
(AOS DE VIDA
GANADOS) [E]
INCREMENTO
DE COSTE
[C]
INCREMENTO
DE EFECTIVIDAD
[E]
ICER
[C]
[E]
T1
T2
T3
T4
T5
2.000
1.750
2.350
2.150
2.450
20
22
27
29
33
2.000
250
600
200
300
20
2
5
2
4
100
125
120
100
75
COSTE () [C]
EFECTIVIDAD
(AOS DE VIDA
GANADOS) [E]
INCREMENTO
DE COSTE
[C]
INCREMENTO
DE EFECTIVIDAD
[E]
ICER
[C]
[E]
T2
T4
T5
1.750
2.150
2.450
22
29
33
1.750
400
300
22
7
4
79,55
57,14
75
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COSTE () [C]
EFECTIVIDAD
(AOS DE VIDA
GANADOS) [E]
INCREMENTO
DE COSTE
[C]
INCREMENTO
DE EFECTIVIDAD
[E]
ICER
[C]
[E]
T4
T5
2.150
2.450
29
33
2.150
300
29
4
74,14
75
ANLISIS DE SENSIBILIDAD
El anlisis de sensibilidad implica la variacin de uno
o varios parmetros del modelo dentro de un rango de
valores preestablecido, que normalmente corresponde
al interior del intervalo de confianza para dicho estimador, y el clculo con estos nuevos valores del resultado
final. Estos anlisis pueden ser univariantes o multivariantes, anlisis de valor umbral o probabilsticos, y nos
permiten poner a prueba los supuestos en los que se
basa nuestro modelo a travs del clculo del impacto
que sobre el resultado tiene la variacin del escenario
del caso peor al mejor.
vida pero que, por otra parte, son ms costosos que terapias existentes. Los responsables de la toma de decisiones deben decidir entonces si el incremento de beneficio
vale el incremento de coste resultante para la poblacin
tratada. Los farmacoeconomistas tradicionalmente presentan los resultados y se abstienen de desequilibrar la
balanza en una u otra direccin. En este tipo de decisiones hay que valorar las circunstancias que las rodean, ya
sean presupuestarias, de objetivos clnicos, etc.
TABLA V. Lecturas recomendadas
Davies L, Drummond MF. Emerging issues in designing
economic evaluations alongside clinical trials. Intl J Techn
Asses Health Care. 1998;14:135-43.
Drummond MF, Jefferson TO, on behalf of the BMJ Economic
Evaluation Working Party. Guidelines for authors and peer
reviewers of economic submissions to the BMJ. BMJ.
1996;313:275-83.
Drummond MF, OBrien B, Stoddart GL, Torrance GW. Methods
for the economic evaluation of health care programmes. 2nd
ed. New York: Oxford University Press; 1997. p. 27-51.
Langley PC. Cost-effectiveness modeling in pharmacoeconomics.
ISPOR Distance Learning Program; 2004.
Phillips C, Thompson G. What is cost-effectiveness? What is?
2003;1:1-5.
Rovira J, Antoanzas F. Economic analysis of health
technologies and programmes. Pharmacoeconomics.
1995;8:245-52.
Siegel AE, Weinstein MC, Russell LB, Gold MR. Recommendation
for reporting cost-effectiveness analyses. JAMA.
1996;276:1339-41.
TreeAge Pro 2004 Users Manual. Williamstown: TreeAge
Software, Inc.
Weinstein MC, Siegel JE, Gold MR, Kamlet MS, Russell LB.
Recommendations of the panel on cost-effectiveness in health
and medicine. JAMA. 1996;276:1253-8.
3.000
2.500
Inc C
T5
2.000
Coste
Finalmente, para decidir entre las alternativas restantes, cuestiones presupuestarias y/o objetivos de efectividad, tienen que ser considerados varios supuestos.
Por ejemplo, suponiendo que tengamos un presupuesto
de 2.150 , entonces todos los pacientes sern tratados
con terapia T4, mientras que si el presupuesto es 2.450 ,
todos los pacientes sern tratados con la terapia T5,
que es ms efectiva. En caso de que dispongamos de
una cantidad intermedia, por ejemplo, 2.250 con un
supervit respecto al coste de T4 de 100 , y teniendo
en cuenta que la diferencia entre los costes de ambas
terapias es de 300 , podramos administrar terapia T5
a un tercio de los pacientes (y terapia T4 a los tercios
restantes) mantenindonos dentro del presupuesto. Es
decir, trataremos el mximo de pacientes que permita
el presupuesto con terapia T5, ya que es la ms efectiva, y el resto con T4. El clculo debe hacerse de forma
que todos los pacientes sean tratados con alguna terapia; no obstante, la cuestin de la seleccin de terapia
para cada paciente se encuentra siempre sujeta a debates ticos.
La representacin grfica de los resultados se muestra
en la figura 3, donde se observa que la alternativa T4 es
la ms coste-efectiva (eficiente) y la T5 la ms efectiva.
En trminos de presentacin de resultados, cabe destacar la importancia de presentar de una forma desagregada tanto los costes incurridos como los beneficios obtenidos; de esta manera, el lector conoce el nmero de
elementos implicados y puede obtener informacin, si
no de todos, de los que se adapten a su propia situacin.
T4
1.500
1.000
500
0
10
15
20
25
30
T1
T2
T3
35
Inc EF
Efectividad
T4
T5
175
176
Se han desarrollado diversas tcnicas para intentar diluir la ambigedad potencial surgida de intentar clasificar los resultados, entre ellas, los anlisis probabilsticos
de sensibilidad y las curvas de aceptacin de coste-efectividad. Tambin se aplican tcnicas basadas en modelos
estocsticos para cuantificar la imprecisin de los ICER
obtenidos de estudios prospectivos (ensayos clnicos) o
retrospectivos.
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