Mettre profit les forces du Canada en mdecine rgnrative

Rapport datelier

Le savoir au service du public

Mettre profit les forces du Canada en mdecine rgnrative

Rapport datelier
ii Mettre profit les forces du Canada en mdecine rgnrative

LE CONSEIL DES ACADMIES CANADIENNES

180, rue Elgin, bureau 1401, Ottawa (Ontario) Canada K2P 2K3
Avis : Le projet sur lequel porte ce rapport a t entrepris avec lapprobation du conseil des gouverneurs du Conseil des acadmies
canadiennes (CAC). Les membres du conseil des gouverneurs sont issus de la Socit royale du Canada (SRC), de lAcadmie
canadienne du gnie (ACG) et de lAcadmie canadienne des sciences de la sant (ACSS), ainsi que du grand public. Les membres
du comit directeur et les participants latelier responsables du rapport ont t choisis par le CAC en raison de leurs comptences
spcifiques et dans le but dobtenir un ventail quilibr de points de vue.
Ce rapport datelier a t prpar pour le gouvernement du Canada en rponse une demande soumise par le ministre de lInnovation,
Sciences et Dveloppement conomique Canada. Les opinions, constatations et conclusions prsentes dans cette publication sont
celles des auteurs, savoir le comit directeur de latelier sur les possibilits et dfis en mdecine rgnrative au Canada et ne
refltent pas ncessairement les points de vue des organisations o ils travailent, ou auxquelles ils sont affilis, ou de lorganisme
commanditaire, Innovation, Sciences et Dveloppement conomique Canada.

Catalogage avant publication de Bibliothque et Archives Canada

Atelier sur les possibilits et dfis en mdecine rgnrative au Canada
(2016 : Toronto, Ont.)
Mettre profit les forces du Canada en mdecine rgnrative : rapport datelier / Atelier sur les possibilits et dfis en mdecine
rgnrative au Canada.

Publi aussi en anglais sous le titre : Building on Canadas strengths in regenerative medicine.
Comprend des rfrences bibliographiques.
Publi en formats imprim(s) et lectronique(s).
ISBN 978-1-926522-24-1 (couverture souple).--ISBN 978-1-926522-25-8 (PDF)

1. Mdecine rgnratrice--Canada. I. Conseil des acadmies canadiennes

organisme de publication II. Titre.

QH499.W6714 2017 571.889 C2017-901227-4

C2017-901228-2

Le rapport peut tre cit comme suit:

Conseil des acadmies canadiennes, 2017. Mettre profit les forces du Canada en mdecine rgnrative, Ottawa (ON): Rapport datelier,
Conseil des acadmies canadiennes.

Avis de non-responsabilit : Au meilleur de la connaissance du CAC, les donnes et les informations tires dInternet qui figurent dans
le prsent rapport taient exactes la date de publication du rapport. En raison de la nature dynamique dInternet, des ressources
gratuites et accessibles au public peuvent subsquemment faire lobjet de restrictions ou de frais daccs, et lemplacement des lments
dinformation peut changer lorsque les menus et les pages Web sont modifis
2017 Conseil des acadmies canadiennes
Imprim Ottawa, Canada

Cette valuation a t rendue possible grce

au soutien du gouvernement du Canada.
Le Conseil des acadmies canadiennes
Le Conseil des acadmies canadiennes
Le savoir au service du public
Le Conseil des acadmies canadiennes (CAC) est un
organisme indpendant but non lucratif qui soutient
des valuations spcialises indpendantes, tayes
scientifiquement et faisant autorit, qui alimentent
llaboration de politiques publiques au Canada. Dirig
par un conseil des gouverneurs et conseill par un comit
consultatif scientifique, le CAC a pour champ daction
la science au sens large, ce qui englobe les sciences
naturelles, les sciences humaines et sociales, les sciences de
la sant, le gnie et les lettres. Les valuations du CAC sont
effectues par des comits pluridisciplinaires indpendants
dexperts provenant du Canada et de ltranger. Ces
valuations visent cerner des problmes nouveaux,
des lacunes de nos connaissances, les atouts du Canada,
ainsi que les tendances et les pratiques internationales.
Ces tudes fournissent aux dcideurs gouvernementaux,
aux universitaires et aux parties prenantes linformation
de grande qualit dont ils ont besoin pour laborer des
politiques publiques claires et innovatrices.
Tous les rapports dvaluation du CAC sont soumis un
examen formel. Ils sont publis et mis la disposition
du public sans frais. Des fondations, des organisations
non gouvernementales, le secteur priv et tout palier de
gouvernement peuvent soumettre au CAC des questions
susceptibles de faire lobjet dune valuation. Le CAC
bnficie aussi du soutien de ses trois acadmies membres
fondatrices :
La Socit royale du Canada (SRC)
Fonde en 1882, la Socit royale du Canada (SRC) comprend
des acadmies des arts, des lettres et des sciences, ainsi que
le tout premier organisme canadien de reconnaissance
multidisciplinaire destin la nouvelle gnration
dintellectuels canadiens, le Collge de nouveaux chercheurs
et crateurs en art et en science. La SRC a pour mission de
reconnatre lexcellence dans le savoir, la recherche et les arts,
de conseiller les gouvernements et les organismes ainsi que
de promouvoir une culture du savoir et de linnovation au
Canada et en partenariat avec dautres acadmies nationales
dans le monde.
iii
LAcadmie canadienne du gnie (ACG)
LAcadmie canadienne du gnie (ACG) est lorganisme
national par lentremise duquel les ingnieurs les plus
chevronns et expriments du Canada offrent au pays
des conseils stratgiques sur des enjeux dimportance
primordiale. Fonde en 1987, lACG est un organisme
indpendant, autonome et but non lucratif. Les Fellows de
lACG sont nomms et lus par leurs pairs en reconnaissance
de leurs ralisations exceptionnelles et de leurs longs
tats de service au sein de la profession dingnieur. Au
nombre denviron 600, les Fellows de lACG sengagent
faire en sorte que les connaissances expertes en gnie du
Canada soient appliques pour le plus grand bien de tous
les Canadiens.
LAcadmie canadienne des sciences de la sant (ACSS)
LAcadmie canadienne des sciences de la sant (ACSS)
reconnat les Canadiens qui ont leur actif de grandes
ralisations dans le domaine des sciences de la sant. Fonde
en 2004, lACSS aujourdhui plus de 600membres et lit
de nouveaux membres chaque anne. Lorganisation est
dirige par un conseil dadministration bnvole et un comit
excutif. LACSS runit des scientifiques et chercheurs de
toutes les disciplines lies la sant et au domaine biomdical
des universits et des tablissements de soins de sant et
de recherche du pays, afin de contribuer rsoudre les
problmes de sant qui pressent les Canadiens. Les membres
de lACSS valuent les questions les plus complexes qui se
posent en sant au Canada et recommandent des solutions
stratgiques et pratiques. Depuis 2006, lACSS a russi
obtenir le parrainage dun large ventail dorganismes
publics et privs reprsentant des patients et leurs familles,
des professionnels, des dirigeants du systme de sant, des
dcideurs politiques ainsi que des fournisseurs de services et
de lindustrie prive. Ces derniers ont investi ensemble dans
des valuations rigoureuses et indpendantes qui traitent
de questions importantes de sant et dont les rsultats ont
contribu faonner leurs politiques et initiatives stratgiques.
LACSS mobilise les plus minents esprits scientifiques pour
fournir en temps opportun des valuations indpendantes
qui clairent les politiques et les pratiques visant rsoudre
les problmes critiques de sant qui touchent la population
canadienne. Nous aidons mettre en uvre les changements
qui doivent tre apports pour amliorer la sant des
Canadiens.
www.sciencepourlepublic.ca
@scienceadvice
iv
Participants latelier sur les possibilits et dfis
en mdecine rgnrative au Canada
Guid par son comit consultatif scientifique, son conseil des gouverneurs et ses acadmies membres, le CAC a constitu
le comit directeur datelier charg de concevoir latelier, deffectuer la recherche pralable ncessaire et de rdiger
le rapport final. Le comit directeur a aid le CAC slectionner les experts devant participer latelier. Chacun de
ces spcialistes a t choisi pour son expertise, son exprience et son leadership prouv dans des domaines pertinents
pour ce projet.
Janet Rossant, C.C., MSRC (prsidente du comit
directeur de latelier), prsidente et directrice scientifique,
Fondation Gairdner (Toronto, Ont.)
Tania Bubela (membre du comit directeur), professeure,
cole de sant publique, Universit de lAlberta (Edmonton,
Alb.)
Allen C. Eaves, O.B.C. (membre du comit directeur),
prsident et premier dirigeant, STEMCELL Technologies
Inc. (Vancouver, C.-B.)
Michael Rudnicki, O.C., MSRC (membre du comit
directeur), scientifique principal et directeur, Programme
de mdecine rgnrative et Centre de recherche sur les
cellules souches Sprott, Institut de recherche de lHpital
dOttawa; directeur gnral et scientifique, Rseau de
cellules souches (Ottawa, Ont.)
Anne-Marie Alarco, ancienne directrice scientifique,
CellCAN (Montral, Qc)
Jane Aubin, chef des affaires scientifiques et vice-prsidente
la recherche, lapplication des connaissances et
lthique, Instituts de recherche en sant du Canada
(Ottawa, Ont.)
Paul A. Cassar, chercheur associ, recherche et valuation
de projet, Centre pour la recherche et le dveloppement
de mdicaments (CDRD) (Vancouver, C.-B.)
Tina Ceroni, membre, conseil dadministration, dfenseure
des droits des patients, Clinical Trials Ontario (Toronto,
Ont.)
Sandra Donaldson, vice-prsidente, stratgie et partenariats,
Institut ontarien de mdecine rgnratrice (OIRM)
(Toronto, Ont.)
Connie Eaves, MSRC, chercheuse mrite, British Columbia
Cancer Agency; professeure de gntique mdicale et
membre associ, Dpartement de mdecine et Dpartement
de pathologie et mdecine de laboratoire, Universit de la
Colombie-Britannique (Vancouver, C.-B.)
Julie Fradette, professeure titulaire, CR-CHU de Qubec,
Universit Laval; directrice, Rseau ThCell FRQS (Qubec,
Qc)
Clive Glover, responsable de produit, thrapie cellulaire,
GE Healthcare (Cardiff, Royaume-Uni)
Mettre profit les forces du Canada en mdecine rgnrative
Debra Mathews, directrice adjointe des programmes
scientifiques, Institut de biothique Johns Hopkins Berman;
professeure agrge, Dpartement de pdiatrie, Facult
de mdecine, Universit Johns Hopkins (Baltimore, MD)
Michael May, prsident-directeur gnral, Centre pour la
commercialisation de la mdecine rgnratrice (CCRM)
(Toronto, Ont.)
Christopher McCabe, responsable du projet PACEOMICS;
directeur de la recherche, titulaire dune chaire Capital
Health, Dpartement de la mdecine durgence, Universit
de lAlberta (Edmonton, Alb.)
Ivar Mendez, MACSS, professeur titulaire de la chaire
Fred H. Wigmore et chef, Dpartement unifi de chirurgie,
Universit de la Saskatchewan et rgion sociosanitaire de
Saskatoon (Saskatoon, Sask.)
Milica Radisic, FACG, professeure, Institut des biomatriaux
et du gnie biomdical, Dpartement de gnie chimique
et de chimie applique, Universit de Toronto; chercheuse
affilie, Institut de recherche de lHpital gnral de
Toronto (Toronto, Ont.)
Victor Rafuse, professeur et directeur, Brain Repair Centre,
Dpartement des neurosciences mdicales, Universit
Dalhousie (Halifax, N.-.)
Michael Sefton, FACG, MSRC, professeur universitaire
et titulaire de la chaire Michael E. Charles en gnie
chimique; directeur et professeur universitaire, Institut
des biomatriaux et du gnie biomdical, Universit de
Toronto (Toronto, Ont.)
Duncan Stewart, MACSS, MSRC, prsident-directeur
gnral et directeur scientifique, Institut de recherche de
lHpital dOttawa (Ottawa, Ont.)
Sowmya Viswanathan, professeure adjointe, Institut
des biomatriaux et du gnie biomdical, Universit de
Toronto; chercheuse affilie, programme sur larthrite,
Institut de recherche Krembil, Rseau universitaire de sant;
programme de thrapie cellulaire, Rseau universitaire de
sant; chef dquipe pour le comit de fabrication, CellCAN
(Toronto, Ont.)
Peter Zandstra, MSRC, professeur, Institut des biomatriaux
et du gnie biomdical, Universit de Toronto (Toronto,
Ont.)
Message de la prsidente du comit directeur et remerciements
Message de la prsidente du comit directeur et remerciements
La croissance de la demande de services mdicaux
pose un dfi aux systmes de sant au Canada comme
ltranger, qui sefforce de garantir lexcellence des
soins tous les patients. La mdecine rgnrative a le
potentiel de transformer les soins de sant et damliorer
les rsultats pour les patients en permettant des thrapies
qui sattaquent aux causes des troubles et des maladies et
en rparant les tissus endommags et les organismes eux-
mmes. Dans un proche avenir, les thrapies de mdecine
rgnrative pourraient permettre de soigner plusieurs
maladies chroniques qui nuisent au bien-tre de nombreux
Canadiens. Le Canada est depuis longtemps un chef de file
du domaine et il a une possibilit de rester lavant-plan
de la transformation des dcouvertes de la recherche sur
les cellules souches en solutions de traitement concrtes.
La reconnaissance de limportance et du potentiel de la
mdecine rgnrative a conduit la mise sur pied de
latelier dont les travaux sont rsums ici. Le mandat qui
a guid les discussions diriges de cet atelier demandait
aux participants dexaminer les forces de la mdecine
rgnrative au Canada et de dfinir les possibilits pour
le Canada dexceller encore davantage dans ce domaine
lchelle mondiale. Latelier a runi des experts canadiens
et trangers connaissant les multiples dimensions de la
filire de la mdecine rgnrative, et notamment les
dfis scientifiques de la recherche prliminaire et de la
recherche translationnelle ainsi que les aspects thiques,
juridiques, conomiques et sociaux. Malgr leur diversit
Janet Rossant, C.C., Ph.D., FRS, MSRC,
Prsidente, comit directeur de latelier sur les possibilits
et dfis en mdecine rgnrative au Canada
v
dexpriences et de points de vue, les participants sont
parvenus sentendre sur les principales forces et faiblesses
du Canada et cerner plusieurs possibilits court et long
terme de faire progresser ce secteur. Globalement, les
participants experts se sont montrs optimistes et pensent
que la communaut canadienne de la mdecine rgnrative
possde les lments ncessaires pour connatre un plus
grand succs encore dans le futur.
Je tiens remercier le Conseil des acadmies canadiennes
davoir runi la varit dexpertises prsentes latelier,
qui reprsentaient le point de vue des milieux universitaire
et mdical, des organismes de financement, de lindustrie
et des patients. Les discussions tenues durant latelier
ont certainement profit de cette diversit dopinions.
Je remercie aussi personnellement les autres membres
du comit directeur qui ont offert leur temps et leurs
comptences pour planifier latelier et faire en sorte que
ce rapport sommaire soit exact et intressant. Un merci
spcial Tania Bubela (membre du comit directeur), qui
a dirig les analyses bibliomtriques effectues pour ce
rapport. En outre, je tiens remercier tous les participants
latelier qui ont mis leur exprience contribution et
qui ont activement dbattu durant latelier. Enfin, au nom
du comit directeur, jaimerais remercier sincrement le
personnel du Conseil des acadmies canadiennes pour
son excellent travail de transcription des discussions dans
ce rapport.
vi
Message du prsident-directeur gnral du CAC
Limmense potentiel de la mdecine rgnrative en matire
de traitement des maladies chroniques et des troubles
gntiques jusquici incurables sest rvl avec la dcouverte
des cellules souches par des chercheurs canadiens, James
Till et Ernest McCulloch, au dbut des annes 1960. Depuis,
dautres chercheurs canadiens ont ralis dimportantes
avances dans le continuum entre le laboratoire et les soins
cliniques. Le Canada est reconnu dans le monde entier
pour son excellence dans le domaine.
Afin de mieux comprendre ltat actuel de la science
de la mdecine rgnrative, Innovation, Sciences et
Dveloppement conomique Canada et Sant Canada
ont demand au Conseil des acadmies canadiennes (CAC)
dorganiser un atelier regroupant des experts. Le CAC a alors
form un comit directeur, quil a confi madameJanet
Rossant, C.C., MSRC, un des chercheurs en cellules souches
les plus renomms au monde. Ce comit directeur tait
charg de prparer et de mener un atelier de deux jours
les 13 et 14 octobre 2016. En plus de MmeRossant, il
tait compos de Tania Bubela, Dr Allen Eaves, O.B.C. et
Michael Rudnicki, O.C., MSRC. Il a runi 18 experts qui
ont examin les publications et les donnes probantes
connexes et explor en profondeur les connaissances que
nous avons de ce formidable domaine.
Le rapport qui en a rsult, Mettre profit les forces du Canada
en mdecine rgnrative, est bien plus quun compte rendu
datelier. Cest une tude indpendante clairante et
Eric M. Meslin, Ph.D., MACSS
Prsident-directeur gnral, Conseil des acadmies canadiennes
Mettre profit les forces du Canada en mdecine rgnrative
de grande qualit qui examine les donnes probantes
disponibles et analyse le domaine. Il runit les points de vue
de sommits du milieu universitaire, de la mdecine, des
organismes de financement, de lindustrie et des organismes
de dfense des patients. Ces spcialistes ont partag leurs
connaissances de la filire de la mdecine rgnrative et
des dfis scientifiques poss par la recherche prliminaire
et la recherche translationnelle, ainsi que des questions
thiques, juridiques, conomiques et sociales. Nous esprons
que leur rapport final contribuera une discussion sur les
politiques au Canada et met en lumire les secteurs qui
reclent les plus grandes possibilits de succs.
Je tiens remercier Mme Rossant, ses collgues du
comit directeur et les participants latelier pour leur
dtermination mener bien ce projet. Merci galement
notre conseil des gouverneurs, notre comit consultatif
scientifique et aux trois acadmies membres fondatrices du
CAC la Socit royale du Canada, lAcadmie canadienne
du gnie et lAcadmie canadienne des sciences de la sant
, qui nous ont fourni de prcieux conseils tout au long
de lvaluation.
Enfin, jaimerais remercier la ministre des Sciences pour
avoir, au nom dInnovation, Sciences et Dveloppement
conomique Canada, et avec lappui du ministre de la
Sant, confi ce projet au CAC.
Examen du rapport vii

Examen du rapport

Ce rapport a t examin, ltat dbauche, par les personnes mentionnes ci-dessous. Celles-ci ont t choisies par
le Conseil des acadmies canadiennes pour reflter une diversit de points de vue, de domaines de spcialisation et
dorigines, dans les secteurs des tablissements universitaires, de lentreprise prive, des politiques et des organisations
non gouvernementales.

Ces examinateurs ont valu lobjectivit et la qualit du rapport. Leurs avis qui demeureront confidentiels ont t
pleinement pris en considration par le comit directeur, et un grand nombre de leurs suggestions ont t incorpores
dans le rapport. Nous navons pas demand ces personnes dapprouver les conclusions du rapport, et elles nont pas
vu la version dfinitive du rapport avant sa publication. Le comit directeur et le Conseil des acadmies canadiennes
assument lentire responsabilit du contenu dfinitif de ce rapport.

Le CAC tient remercier les personnes suivantes davoir bien voulu examiner le rapport :

Harold L. Atkins, mdecin, Hpital dOttawa (Ottawa, Ont.) Denis Claude Roy, directeur gnral, Rseau de mdecine
rgnratrice et de thrapie cellulaire CellCAN; directeur
Lucie Germain, MACSS, professeure titulaire et vice-
de recherche, Centre intgr universitaire de sant et de
doyenne la recherche et aux tudes suprieures, Universit
services sociaux (CIUSSS) de lEst-de-lle-de-Montral
Laval; chercheure, Centre de recherche du CHU de
(Montral, Qc)
Qubec Universit Laval (Qubec, Qc)
Kimberly A. Woodhouse, FACG, doyenne, Facult
Armand Keating, directeur, programme de thrapie
dingnierie et de sciences appliques, Universit Queens
cellulaire, Rseau universitaire de sant (Toronto, Ont.)
(Kingston, Ont.)
Bartha Knoppers, Ph.D., MSRC, MACSS, directrice,
Pamela Valentine, directrice gnrale par intrim et
Centre de gnomique et de politiques, Universit McGill
premire vice-prsidente, planification et initiatives
(Montral, Qc)
stratgiques, Alberta Innovates (Edmonton, Alb.)
Geoff MacKay, prsident-directeur gnral, AVROBIO
Inc. (Cambridge, MA)
La procdure dexamen du rapport a t supervise, au nom du conseil des gouverneurs et du comit consultatif
scientifique du CAC, par Stuart MacLeod, MACSS, professeur de pdiatrie (mrite), Universit de la Colombie-
Britannique et professeur auxiliaire, Dpartement de sant communautaire et dpidmiologie, Universit Dalhousie.
Son rle tait de veiller ce que le comit directeur prenne en considration de faon entire et quitable les avis des
examinateurs. Le conseil des gouverneurs du CAC nautorise la publication du rapport dun comit dexperts quune
fois que la personne charge de superviser lexamen du rapport confirme que le rapport satisfait bien aux exigences
du CAC. Le CAC remercie M. MacLeod davoir supervis consciencieusement lexamen du rapport.

Personnel responsable du projet au Conseil des acadmies canadiennes

quipe de lvaluation : Andrew Taylor, directeur de projet

Jennifer Bassett, associe de recherche
Rebecca Chapman, associe de recherche
Anita Melnyk, chercheure
Weronika Zych, coordonnatrice de projet

Avec la participation de : Christina Stachulak, conseillre principale du prsident, CAC

Erik Lockhart, directeur associ, Executive Decision Center, Universit Queens,
animateur datelier
Jody Cooper, rvision du texte anglais
Franois Abraham, traducteur agr, Communications Lon inc., traduction anglais-franais
Mark Bieber, analyses bibliomtriques
Science-Metrix, analyses bilbiomtriques
Marc Dufresne, conception graphique, CAC
viii
Principales constatations
1. Les chercheurs au Canada sont des scientifiques
de premier plan reconnus en mdecine rgnrative,
comme lillustrent la qualit et la culture de
collaboration de la recherche en mdecine
rgnrative au pays.
La recherche axe sur la dcouverte en mdecine
rgnrative est une force historique et actuelle du Canada.
Depuis la dcouverte des cellules souches au dbut des
annes 1960 par James Till et Ernest McCulloch, le Canada a
produit de nombreux chercheurs qui ont fait dimportantes
dcouvertes dans ce domaine. Ces dcouvertes sappuient
sur des forces durables en biologie des cellules souches,
mais la production de recherche canadienne augmente
aussi en recherche clinique sur les cellules souches, en
recherche sur les mdicaments axe sur la dcouverte,
en ingnierie cellulaire et tissulaire et dans des champs
mdicaux particuliers, tels que les systmes cardiovasculaires
et circulatoires, neveux et musculosquelettiques.
La mdecine rgnrative est multidisciplinaire et profite
de la culture collaborative entretenue au Canada. Cette
culture peut tre directement lie au programme de rseaux
de centres dexcellence (RCE), qui a financ des rseaux
nationaux de collaboration, comme le Rseau de cellules
souches (RCS), le Centre pour la commercialisation de la
mdecine rgnratrice (CCMR) et le Rseau de mdecine
rgnratrice et de thrapie cellulaire (CellCAN). Cette
culture de collaboration dcoule aussi des importants
rseaux financs par les gouvernements provinciaux, comme
ThCell (Qubec) et lOntario Institute for Regenerative
Medicine (OIRM). La longue tradition de recherche et
dinnovation collaborative et davant-garde en mdecine
rgnrative du pays continue dattirer des chercheurs
internationaux de talent. Cependant, le domaine profiterait
dune coordination continue et accrue entre les principaux
membres de la communaut de la mdecine rgnrative.
Par exemple, les chercheurs de plusieurs disciplines, les
bailleurs de fonds, les organismes de rglementation
fdraux et provinciaux, les organismes de remboursement
des soins de sant, les organismes de promotion et les
patients susceptibles de bnficier des futures thrapies de
mdecine rgnrative. Latelier sur les possibilits et les
dfis en mdecine rgnrative au Canada a jet les bases
de lamlioration de cette coordination et les discussions
au sein dun ventail dintervenants ont dj commenc.
Mettre profit les forces du Canada en mdecine rgnrative
2. La recherche en mdecine rgnrative au Canada
est forte et pour que son succs se poursuive, il faut
des investissements stables et stratgiques dans les
chercheurs, les rseaux de collaboration et
linfrastructure.
La prennit du succs de la transformation des dcouvertes
en matire de cellules souches en amliorations de la sant
ncessite un financement permanent et stable toutes les
tapes de la filire. Il est possible dlaborer une stratgie
de financement claire et long terme qui apporterait
la stabilit aux principales initiatives nationales visant
soutenir et encourager la recherche-dveloppement (RD)
au pays, comme le RCS, CellCAN, le CDRD et le CCMR,
afin de leur permettre de se contrer sur linnovation et
la planification long terme. Cette stratgie devrait aussi
inclure lapport dautres groupes dintervenants importants
de la communaut de la mdecine rgnrative, tels que les
bailleurs de fonds en sant provinciaux, les cliniciens et les
professionnels de la sant, les organismes de promotion et
les organismes de charit en sant. Le Canada dispose aussi
dune occasion dappuyer le perfectionnement de personnes
disposant des comptences adquates pour garantir la
poursuite de cette russite. Le systme universitaire canadien
excelle dans la formation technique de personnel hautement
qualifi, mais la formation polyvalente sera essentielle la
constitution dun capital humain dot dun vaste ventail
de comptences.
3. Le Canada a la possibilit dacclrer lapplication
des dcouvertes de la recherche sur les cellules
souches dans les soins et lindustrie.
tant donn quil existe prsent de nombreuses thrapies
prometteuses en dveloppement au Canada et ltranger,
il soffre dintressantes occasions de financement ciblant
lensemble de la filire de la mdecine rgnrative. Les
grands investisseurs considrent dsormais le Canada comme
un endroit o investir en mdecine rgnrative, en raison
de ses atouts scientifiques et de sa communaut collaborative.
Cependant, lapplication et la commercialisation des
dcouvertes de mdecine rgnrative sont difficiles
cause de la nature hautement personnalise des thrapies
dans ce domaine, ce qui rend le processus la fois coteux
et chronophage. De plus, comme dans les autres secteurs
canadiens de linnovation, il y a une pnurie de capital
de risque et dinvestissement providentiel, qui cre une
Principales constatations
valle de la mort au moment de transformer linnovation
dcoulant de la recherche en thrapies. Les programmes et
les incitatifs cibls peuvent aider lindustrie de la mdecine
rgnrative en pleine croissance devenir une grappe
biotechnologique de la sant de premier plan au Canada
et dans le monde.
4. Le succs continu et accru en mdecine rgnrative
requiert la coordination des organismes de
rglementation et de remboursement et la
mobilisation du public.
Une plus grande coordination entre les organismes de
rglementation (qui prennent les dcisions concernant
linnocuit et lefficacit lchelle fdrale) et les des soins de sant et de crer de nouveaux emplois
organismes de remboursement (qui prennent les
dcisions concernant les thrapies pour lesquelles payer
lchelle provinciale) pourrait profiter lensemble de
la communaut de la mdecine rgnrative et permettre
tous les Canadiens davoir un accs gal des thrapies
scuritaires et efficaces. En outre, coordonner les efforts
visant faire en sorte que le public et les patients qui
bnficient le plus de ces thrapies soit inform des
bienfaits potentiels et des dfis surmonter pourrait
accrotre lacceptation de la population. Ce type de
mobilisation du public aurait lavantage supplmentaire
de permettre aux organismes de charit en sant et aux
groupes de patients dclairer et damliorer le processus
de recherche tout en renforant la participation aux essais
cliniques et les dons des matires biologiques ncessaires.
ix
5. Les thrapies de mdecine rgnrative ont le
potentiel de transformer les systmes de sant
canadiens en amliorant les rsultats pour les
patients et lefficacit de ces systmes dans leur
ensemble. En outre, concevoir et fabriquer les
produits thrapeutiques au Canada permettrait de
btir une industrie de la mdecine rgnrative
forte, laquelle fournirait des emplois du personnel
hautement qualifi et soutiendrait lconomie
canadienne.
La transformation des systmes de sant grce aux thrapies
de mdecine rgnrative constitue une occasion de traiter
et de soigner des maladies, damliorer la soutenabilit
qualifis et des possibilits conomiques pour le Canada.
Du point de vue de la sant, les thrapies de mdecine
rgnrative peuvent grandement amliorer la qualit de
vie des patients en modifiant lvolution des maladies et en
soignant les troubles chroniques et dgnratifs qui touchent
actuellement une proportion notable de la population
canadienne. Du point de vue conomique, des thrapies
de mdecine rgnrative efficaces proposant des solutions
curatives peuvent grandement rduire les cots de soins
de sant et de mdication. De plus, il y a des avantages
conomiques disposer au Canada dune infrastructure
qui fournit les matriaux pour soutenir le march mondial
de la mdecine rgnrative. Les succs des entreprises
canadiennes de mdecine rgnrative, et notamment le
rcent investissement de 225millions de dollars US par
Bayer AG et la firme de capital de risque Versant Ventures
pour crer BlueRock Therapeutics Toronto, illustrent
les avantages conomiques dcoulant dune communaut
canadienne de la mdecine rgnrative forte.
x Mettre profit les forces du Canada en mdecine rgnrative

Liste des abrviations et acronymes utiliss dans le rapport

ACMTS Agence canadienne des mdicaments et des technologies de la sant

BPF Bonnes pratiques de fabrication

C3i Centre de commercialisation en immunothrapie du cancer

CCMR Centre pour la commercialisation de la mdecine rgnratrice

CDRD Centre for Drug Research and Development

CECR Centres dexcellence en commercialisation et en recherche

CellCAN Rseau de mdecine rgnratrice et de thrapie cellulaire

CIRM California Institute for Regenerative Medicine

CSPI Cellule souche pluripotente induite

CRAM Centre for Research in Medical Devices

FDA Food and Drug Administration

FRQS Fonds de recherche du Qubec Sant

GCSH Greffe de cellules souches hmatopotiques

IEJS Incidences thiques, juridiques et sociales

IRICoR Institut de recherche en immunologie et en cancrologie Commercialisation de la

recherche
IRSC Instituts de recherche en sant du Canada

ISCF International Stem Cell Forum

ISSCR International Society for Stem Cell Research

NHS National Health Service

NICE National Institute for Health and Care Excellence

NIH National Institutes of Health

OIRM Ontario Institute for Regenerative Medicine

PHQ Personnel hautement qualifi

RCE Rseaux de centres dexcellence

RCS Rseau de cellules souches

RMEG Regenerative Medicine Expert Group

SBIR Small Business Innovation Research

SCGCSH Socit canadienne de greffe de cellules souches hmatopotiques

SFI Science Foundation Ireland

STTR Small Business Technology Transfer

ThCell Rseau de thrapie cellulaire et tissulaire

Table des matires xi

Table des matires

1 Introduction.....................................................1
1.1 Mandat des participants latelier........................4
1.1.1 Interprtation du mandat.................................. 6
1.1.2 Mthodologie de latelier...................................6
1.2 Structure du rapport..............................................7

2 Forces et faiblesses du Canada en

mdecine rgnrative...................................8
2.1 Forces en mdecine rgnrative ........................9
2.2 Faiblesses en mdecine rgnrative..................16
2.3 Conclusions..........................................................22

3 Possibilits de russites de la mdecine

rgnrative au Canada................................23
3.1 Possibilits............................................................24
3.1.1 Possibilits en matire de mise au point et
dapplication : court terme (1 2 ans).............24
3.1.2 Possibilits en matire de mise au point et
dapplication : long terme (3 5 ans)..............26
3.1.3 Possibilits dhabilitation et dadoption :
court terme (1 2 ans).....................................29
3.1.4 Possibilits dhabilitation et dadoption :
long terme (3 5 ans).......................................29
3.2 Conclusions..........................................................31

4 Conclusions....................................................32

Rfrences................................................................34

Appendice A Analyse bibliomtrique..................43

Chapitre 1 Introduction 1

1
Introduction

Mandat des participants latelier

Structure du rapport
2 Mettre profit les forces du Canada en mdecine rgnrative
1 Introduction
De nombreuses thrapies sattaquent aux symptmes
dune maladie ou dun trouble, mais ne touchent pas
aux causes. Lattrait de la mdecine rgnrative rside
dans son approche curative, qui consiste traiter la cause
dune gamme de troubles en ciblant la rparation des tissus
endommags ou des organes eux-mmes. Elle pourrait
transformer les soins de sant, puisque les maladies
chroniques sont aujourdhui responsables denviron
67% des cots totaux de sant au Canada (RCS, 2016f),
190milliards de dollars tant consacrs chaque anne
aux cots directs et indirects des soins (Elmslie, 2012)
(figure1.1). La mdecine rgnrative traitera, voire
soignera, les troubles chroniques comme la maladie de
Parkinson, la sclrose en plaques, le diabte, les maladies
cardiaques et le traumatisme mdullaire, pour nen citer
que quelques-uns (MaRS, 2009; MRC, 2016), et des maladies
rares comme le syndrome de lhomme raide (Sanders et al.,
2014). Elle pourrait aussi traiter les troubles gntiques, tels
que la drpanocytose ou les maladies dimmunodficience,
possiblement mme avant la naissance (UCSF, 2013). Ces
troubles dcoulent tous du dysfonctionnement de cellules
caus par une lente dtrioration, une lsion soudaine ou
MALADIES CHRONIQUES ET DGNRATIVES
cotent au Canada Cots directs
190
par anne
milliards $ 68 milliards $
hpital, mdecin et mdicaments
DIABTE
cote au Canada environ touche
12 milliards $
par anne
2,5 millions
de Canadiens
comporte un taux lev
de complications et de
comorbidit
Figure 1.1
Poids conomique des maladies
Les systmes de sant canadiens engagent de grosses dpenses pour traiter les maladies chroniques et dgnratives. Elles concernent les cots directs relatifs aux
hpitaux, aux mdecins et aux mdicaments et les cots indirects, comme ceux dcoulant de linvalidit et du dcs prmatur. Les thrapies partir de cellules
souches ont le potentiel de rvolutionner la faon dont ces systmes traitent ces maladies.
des dfauts gntiques. Lemploi des cellules souches et
de leurs drivs pour rtablir une fonction normale est au
cur de la mdecine rgnrative (MRC, 2016).
Des scientifiques canadiens, James Till et Ernest McCulloch,
ont les premiers dmontr lexistence de cellules souches
(hmatopotiques) dans les annes 1960 (Becker et al.,
1963), traant la voie aux futures gnrations de scientifiques
canadiens, qui ont poursuivi leur uvre (figure1.2).
Aujourdhui, le Canada est reconnu comme un chef de
file mondial de la mdecine rgnrative (KPMG, 2014).
Il compte plus de 400scientifiques spcialiss dans les
cellules souches, qui travaillent sur un ventail de troubles
dans 68centres situs dans 25universits canadiennes ou
affilis ces universits (RCE, 2014). En 2001, plusieurs
dentre eux ont aid former le Rseau de cellules souches
(RCS) (RCE, 2014), hberg par lHpital dOttawa et
lUniversit dOttawa (RCE, 2016b) et qui, actuellement,
est financ par le gouvernement du Canada jusquen 2018
(RCS, 2016d). Outre le RCS et plusieurs autres organismes
financs par les Rseaux centres dexcellence (RCE)
(p.ex. Centre pour la commercialisation de la mdecine
Cots indirects
122 milliards $
incluant invalidit et dcs prmatur
MALADIES CARDIAQUES
cotent au Canada plus de touchent
22 milliards $
par anne
1,3 million
de Canadiens
constituent la premire
cause de dcs chez
les hommes et les femmes
Source : CDA, 2011; ASPC, 2009; Elmslie, 2012
Chapitre 1 Introduction 3

James Till et Ernest McCulloch

dmontrent lexistence des cellules
souches (hmatopotique) John Dick isole des cellules souches
(Becker et al., 1963) cancreuses (Lapidot et al., 1994)

Michael Rudnicki effectue

Janet Rossant et Andras Nagy prouvent Derek van der Kooy isole des
des avances en matire de
la pluripotence des cellules souches cellules souches rtiniennes
rgnration musculaire
embryonnaires (Nagy et al., 1993) (Tropepe et al., 2000)
(Seale et Rudnicki, 2000)

1992
1963 1993 1994 2000

Samuel Weiss isole des cellules 2001

neurales humaines Freda Miller isole des cellules souches
(Reynolds et Weiss, 1992) provenant de la peau (Toma et al., 2001)
Derek van der Kooy
isole des cellules
2004 prcurseures
Andras Nagy induit des cellules souches John Dick isole des cellules Michael Rudnicki isole des pancratiques
pluripotentes exemptes de virus souches du cancer du colon cellules souches musculaires (Coles et al., 2004)
(Woltjen et al., 2009) (OBrien et al., 2007) (Kuang et al., 2007)

Connie Eaves isole

des cellules souches
2006 du sein
(Stingl et al., 2006)
2009 2007

Timothy Kieffer met au point un Le Dr Guy Sauvageau

Mick Bhatia convertit des cellules
de la peau humaines en cellules
2010 prognitrices lignes multiples
(Szabo et al., 2010)
produit des molcules
protocole permettant de transformer
des cellules souches en cellules capables dtendre les
productrices dinsuline (Woltjen et cellules souches de sang
de cordon ombilical
al., 2009; Rezania et al., 2014)
(Fares et al., 2014)

2011
Derek van der Kooy dmontre
la prsence lintrieur du
pancras de cellules souches
productrices dinsuline
(Smukler et al., 2011)
2013
2014
Victor Rafuse montre
Lucie Germain et le Dr Franois Auger conoivent des cellules souches
lapproche de lautoassemblage en ingnierie tissulaire formant des neurones
pour la reconstruction des vaisseaux sanguins et physiologiquement
2015 normaux qui se
des cellules prservant la peau
(LHeureux et al., 1998; Lavoie et al., 2013) connectent aux cellules
htes aprs la greffe
(Yohn et al., 2008;
Toma et al., 2015)
2016

Les Drs Harold Atkins et Mark Freedman utilisent Le Dr Claude Perreault dcouvre des antignes
des cellules souches hmatopotiques pour dhistocompatibilit cruciaux pour la reconnaissance
traiter la sclrose en plaques des cellules souches aprs une greffe
(Atkins et al., 2016) (Laumont et al., 2016)

Figure 1.2
Principales dcouvertes canadiennes en sciences des cellules souches
4 Mettre profit les forces du Canada en mdecine rgnrative
rgnratrice (CCMR) et Rseau de mdecine rgnratrice Les gouvernements provinciaux encouragent galement
et de thrapie cellulaire (CellCAN)) (KPMG, 2014), le
Canada abrite galement des rseaux provinciaux (p.ex.
Ontario Institute for Regenerative Medicine (OIRM) ou
ThCell), des organismes de bienfaisance en sant actifs et
un organisme de promotion national (Fondation canadienne
des cellules souches).
En plus de ses rseaux efficaces, le Canada a dvelopp
un ventail dinfrastructures pour appuyer la R-D en
mdecine rgnrative. Il sagit notamment dentreprises
commerciales performantes qui produisent les intrants
ncessaires la recherche (p.ex. STEMCELL Technologies
Inc. et Tissue Regeneration Therapeutics Inc.), le sang
ombilical, des lignes de cellules souches et des banques de
tissus et plusieurs grands centres de fabrication de cellules
thrapeutiques rpartis dans tout le pays (CellCAN, 2016a)
(tableau2.2). Les chercheurs au Canada sont galement
actifs dans le domaine de la gouvernance et des politiques
relatives aux cellules souches, lchelle nationale et
internationale, et travaillent avec des organismes tels que
lInternational Stem Cell Forum (ISCF) et lInternational
Society for Stem Cell Research (ISSCR) (ISCF, 2015b;
ISSCR, 2016).
Le gouvernement fdral a dmontr son appui la
communaut de la mdecine rgnrative par de rcents
investissements. Il a notamment octroy 114millions
de dollars une initiative de recherche en mdecine
rgnrative, Medicine by Design, lUniversit de Toronto,
dans le cadre du premier concours de financement du
Fonds dexcellence en recherche Apoge Canada (GC,
2015). Le programme Medicine by Design, le CCMR sa
division commerciale et lOIRM devraient emmnager
dans un laboratoire aire ouverte au MaRS Discovery
District, Toronto, dans un proche avenir afin daccrotre les
possibilits de collaboration (U de T, 2015a, 2015b). Dautres
fonds ont t annoncs au dbut de 2016, le gouvernement
fdral et GE Healthcare stant chacun engag fournir
20millions de dollars au CCMR pour la mise sur pied
et le fonctionnement du nouveau Centre for Advanced
Therapeutic Cell Technologies (U de T, 2016). Le premier
ministre Justin Trudeau a dclar que ce nouveau centre
adopte une approche axe sur la collaboration entre
les instituts de recherche et lindustrie en vue de relever
les dfis associs la fabrication de cellules thrapeutiques
(GC, 2016a). La plus rcente attribution de fonds la
mdecine rgnrative a t rendue publique en novembre
2016, le RCS ayant annonc loctroi, grce au soutien de
la ministre des Sciences, de 9millions de dollars pour la
recherche dans ce domaine. Cette aide financire a t
rendue possible par un engagement annonc dans le cadre
du budget fdral 2016 de 12millions de dollars sur deux
ans pour approfondir les travaux du RCS (RCS, 2016a).
les initiatives de mdecine rgnrative. En 2014, le
gouvernement de lOntario a mis sur pied lOIRM grce
3millions de fonds provinciaux (OIRM, 2016b) et ThCell
est financ par le Fonds de recherche du Qubec Sant
(ThCell, 2016a). Des entreprises internationales investissent
aussi dans la mdecine rgnrative canadienne : en
dcembre 2016, le fabricant de mdicaments BayerAG et
la firme de capital de risque Versant Ventures ont annonc
conjointement un investissement de 225millions de dollars
US pour la fondation dune socit de recherche sur les
cellules souches Toronto, BlueRock Therapeutics (Bayer,
2016).
Malgr ces investissements, des sommits du domaine des
cellules souches ont affirm que le financement total au
Canada ne suivait pas le rythme de pays concurrents, comme
les tats-Unis (en particulier la Californie), le Royaume-Uni,
le Japon, la Core du Sud et Singapour (Quigley, 2016).
Un examen approfondi des programmes de financement
internationaux rvle que plusieurs grands pays de la
mdecine rgnrative ont rcemment effectu dimportants
investissements dans la recherche sur les cellules souches et
dans lindustrie (KPMG, 2014) (tableau1.1). Par consquent,
la communaut de la mdecine rgnrative sinquite de
la place du Canada comme acteur international majeur du
domaine (BioPharma, 2012; Quigley, 2016). Il est donc temps
dvaluer ltat de la mdecine rgnrative au pays et les
meilleures faons daccrotre lappui et lencouragement
la R-D.
1 .1 Mandat des partic ipants
latelier
Analyser la mdecine rgnrative demande de dfinir les
principaux secteurs reclant les plus grandes possibilits
pour le Canada et danalyser les obstacles surmonter pour
que les chercheurs puissent exploiter ces possibilits. cette
fin, Innovation, Sciences et Dveloppement conomique
Canada (ISDE) a, avec lappui de Sant Canada, demand
en aot 2016 au Conseil des acadmies canadiennes (CAC)
de raliser une valuation en atelier des possibilits et des
dfis relatifs la mdecine rgnrative au Canada. cet
effet, ISDE a soumis les questions suivantes :
Quelles sont les forces du Canada dans le domaine de la mdecine
rgnrative (et pourquoi sont-elles des forces)? Considrer les
catgories suivantes : la recherche fondamentale; la mise au
point de thrapies cellulaires rgnratives; la mise au point de
mdicaments, de dispositifs et de technologies; lapplication de
thrapies en milieu clinique; les ressources humaines et le capital;
les collaborations et les rseaux; le cadre rglementaire et thique;
le cadre financier et lallocation de ressources.
Chapitre 1 Introduction 5

Tableau 1.1
Financement de la recherche sur les cellules souches et de lindustrie dans dautres grands pays

Pays Principales dcisions en matire de financement

tats-Unis Il nexiste pas de stratgie relative aux cellules souches lchelle nationale aux tats-Unis, mais de nombreux tats ont ralis
dimportants investissements dans ce secteur (KPMG, 2014) :
La Californie sest engage consacrer 3milliards de dollars US la recherche sur les cellules souches et au dveloppement
thrapeutique sur 10ans (MaRS, 2009; CIRM, 2016).
Ltat de New York sest engag consacrer 550millions de dollars US en fonds publics sur 11ans la recherche sur les cellules
souches (Fallik, 2012).
Le Maryland sest engag consacrer 100millions de dollars US sur 5ans la recherche sur les cellules souches (Fallik, 2012).
Royaume-Uni En 2010, six conseils de recherche ont investi environ 73millions de livres dans le portefeuille de mdecine rgnrative (MRC et
al., 2012).
En 2012, un nouveau montant de 70millions de livres a t investi sur cinq ans dans le Cell and Gene Therapy Catapult Centre
(Thompson et Foster, 2013).
Japon Le gouvernement sest engag verser 1milliard de dollars US la recherche sur les CSPI (Matsuyama et Wainer, 2013).
En 2014, le gouvernement a fait adopter une loi tablissant un cadre dapprobation acclre des produits de cellules souches et
de remboursement (Cyranoski, 2013; Sipp, 2015).
Core du Sud En 2012, le gouvernement a dpens 88millions de dollars US pour soutenir la recherche sur les cellules souches.
Le gouvernement devrait tendre son soutien la recherche clinique pour acclrer la commercialisation (Park, 2012).
Chine Le gouvernement a consacr 500millions de dollars US au financement fdral de la recherche sur les cellules souches sur 5ans
(Yuan et al., 2012).
Allemagne Il nexiste pas de stratgie sur les cellules souches en Allemagne, mais dimportants investissements ont t effectus dans le
domaine :
Entre 2005 et 2009, le gouvernement a dpens 30millions deuros en programmes sur les thrapies cellulaires.
Entre 2008 et 2012, le gouvernement a dpens 9millions deuros en programmes sur les cellules souches.
Le gouvernement a aussi financ un certain nombre de centres translationnels et de grappes dexcellence en recherche (BIS et DH,
2011).
Isral Il nexiste pas de politique de financement public spciale en Isral (MaRS, 2009), mais dimportants investissements ont t
effectus dans le domaine :
En 2009, le gouvernement isralien a investi de 3,3 15millions de dollars US en appui la mdecine rgnrative (MaRS, 2009).

Compte tenu de ces forces, quelles possibilits soffrent au Canada
et quels obstacles doit-il surmonter pour pouvoir exceller sur la
scne internationale en mdecine rgnrative?
Pour rpondre ces questions, le CAC a mis sur pied un
comit directeur compos de quatre personnes et prsid
par Janet Rossant, C.C., MSRC, charg de prparer et de
mener un atelier de deux jours les 13 et 14octobre 2016.
Latelier a runi le comit directeur, 18experts canadiens et
trangers du milieu universitaire et mdical, des organismes
de financement et de lindustrie et un dfenseur des
patients. Les participants ont mis contribution leurs
connaissances des multiples dimensions de la filire de la
mdecine rgnrative, notamment des dfis scientifiques de
la recherche prliminaire et de la recherche translationnelle
ainsi que des questions thiques, juridiques, conomiques
et sociales.
Pour mieux comprendre la filire de la mdecine
rgnrative au Canada, une analyse bibliomtrique de la
recherche sur les cellules souches et des sous-disciplines
que constitue la recherche sur les mdicaments lis aux
cellules souches ou qui les exploitent, lingnierie cellulaire
et tissulaire et la mdecine rgnrative a galement t
effectue. Lanalyse bibliomtrique sest concentre sur la
recherche de la mdecine rgnrative; elle na pas port
sur les articles consacrs aux politiques sur les cellules
souches en raison des diffrences de modles de citation.
Par consquent, elle na pas port directement sur la mise
en pratique thrapeutique de la mdecine rgnrative.
6 Mettre profit les forces du Canada en mdecine rgnrative
1.1.1 Interprtation du mandat
On peut dfinir la mdecine rgnrative simplement
comme la mdecine qui remplace ou rgnre les cellules,
les tissus ou les organes humains afin de rtablir ou dtablir
leur fonctionnement normal [traduction libre] (Mason
et Dunnill, 2008). Les cellules souches, dont il existe une
multitude de types (encadr1.1), sont au cur de la
mdecine rgnrative (MRC, 2016). Des dfinitions plus
compltes, comme celle des National Institutes of Health
(NIH) aux tats-Unis, incluent galement dans la mdecine
rgnrative lingnierie tissulaire, les biomatriaux et
les thrapies cellulaires (thrapies partir de cellules
souches) (MaRS, 2009). Au-del des questions scientifiques
et dingnierie, la mdecine rgnrative est influence par
un ventail dautres lments prendre en considration,
comme lthique, la rglementation, la perception du
public et les facteurs conomiques de la recherche sur les
cellules souches et des thrapies associes. Pour certains
chercheurs, la mdecine rgnrative stend aussi la
manipulation gntique et la thrapie gnique, mais le
prsent rapport ne sy intresse pas.
Le comit directeur et les participants latelier ont soulign
limportance de considrer lintgralit de la filire de la
mdecine rgnrative au Canada. Cette dernire inclut
la R-D prliminaire et la recherche translationnelle, qui
est lapplication clinique, communautaire et industrielle
des dcouvertes ralises et des connaissances acquises
partir de la science fondamentale (UCSD, 2016). De plus,
les participants ont insist sur le fait que des questions et
des dfis touchant la commercialisation, la mobilisation des
connaissances et linfrastructure influent sur la russite du
Canada en mdecine rgnrative.
1.1.2 Mthodologie de latelier
Latelier a eu recours au systme GDSS (Group Decision
Support System) (Gray, 1987) et un animateur pour
guider les discussions. Les participants se sont rpartis
en petits groupes (4 5personnes) au sein desquels
ils ont travaill durant les sances de remue-mninges.
Lanimation a suivi des processus semblables pour les
quatre discussions principales (forces, faiblesses, possibilits
de dveloppement et de transformation et possibilits
dhabilitation et dadoption). Tout dabord, les participants
taient diviss en petites tables de discussion pour effectuer
un remue-mninges et dresser une longue liste dides.
Chaque table a ensuite rduit sa liste aux ides qui lui
semblaient particulirement importantes (par exemple,
les trois principales forces du Canada). Les participants se
sont ensuite lancs dans une discussion plnire, durant
laquelle les principales ides de chaque table taient tudies
et les ides semblables regroupes lorsque ctait possible.
Encadr 1.1
Types de cellules souches
Les cellules souches se rpartissent en plusieurs types :
Les cellules souches pluripotentes peuvent se diffrencier en
nimporte quel type de cellules prsentes dans le corps, ce qui
leur apporte une remarquable souplesse (Mason et Dunnill,
2008; BioPharma, 2012; MRC, 2016). Elles sont tires soit des
embryons (cellules souches embryonnaires) soit des cellules
souches adultes reprogrammes (ou induites) pour prendre un
tat comparable celui des cellules souches embryonnaires
(cellules souches pluripotentes induites, ou CSPI) (BioPharma,
2012).
Les cellules souches adultes (galement appeles cellules
souches spcifiques des tissus) ne peuvent se dvelopper que
dans les cellules prsentes dans un type de tissu (BioPharma,
2012). Par exemple, les cellules souches hmatopotiques
peuvent se transformer en nimporte quel type de cellule
sanguine, comme un lymphocyte ou un rythrocyte.
Les premires recherches sur les cellules souches ont soulev
des questions dthiques dlicates, en particulier parce que les
tissus embryonnaires ou ftaux taient les seules sources de
cellules souches pluripotentes. Si les nouvelles technologies
permettant la production de CSPI partir de sources de cellules
adultes rpondent certaines de ces questions, elles posent
aussi certains problmes thiques et juridiques qui font toujours
lobjet de recherches et de dbats dans le milieu de la mdecine
rgnrative.
Toutes les possibilits rpertories au chapitre3 sont issues
de cette tape et nont pas t davantage condenses ou
classes. Le choix des forces (section2.1) et des faiblesses
(section2.2) recenses dans le prsent rapport a demand
une autre tape de facilitation, durant laquelle chaque
participant a choisi uniquement dans la liste dresse
par les groupes cinq forces (et cinq faiblesses) qui, pour
lui, offrent les incidences potentielles les plus fortes. Par
consquent, des dizaines de forces et de faiblesses ont t
examines durant le processus, puis leur nombre a t rduit
pour dgager les ides cls, ce qui a forc les participants
retenir les forces et faiblesses qui leur semblaient les
plus importantes. En bref, les participants ne pouvaient
pas voter pour toutes les options, mme sils pensaient
quelles taient pertinentes. Il est important de souligner
que lexercice ne visait pas atteindre un consensus, mais
permettre ltude du point de vue de tous les participants.
Chapitre 1 Introduction
1 .2 S tr uc t u r e du r ap p ort
Les messages et thmes cls du prsent rapport sont
principalement clairs par les discussions tenues lors de
latelier. Un rsum des discussions concernant les forces et
faiblesses du Canada en mdecine rgnrative est fourni
au chapitre2 et accompagn des renseignements pertinents
dtermins la suite dun examen des publications et
dune analyse bibliomtrique. Le chapitre3 prsente ce
qui constituerait le succs de la mdecine rgnrative au
Canada pour les participants et examine les possibilits de
raliser cette vision que ces derniers ont recenses, avec
lapport dune revue des publications. Les participants nont
pas dfini les secteurs prcis de la mdecine rgnrative rtroaction sur le rapport provisoire. Cette rtroaction a
dans lesquels le Canada a la possibilit dtre un chef de
file mondial, car ils avaient le sentiment quun atelier de
deux jours ne leur laissait pas suffisamment de temps pour
7
raliser correctement ce genre danalyse. Lexamen des
publications a t principalement clair par un nombre
rduit de rapports accessibles au public sur la mdecine
rgnrative au Canada (voir MaRS, 2009; BioPharma,
2012; IRSC, 2013; KPMG, 2014; CCMR, 2016b), car on
manque de renseignements sur ce domaine, surtout en ce
qui concerne les projections commerciales et conomiques.
Si des rfrences et des exemples sont utiliss pour tayer
lavis des participants lorsque cest possible, certaines ides
sont tires exclusivement de lexpertise de ces derniers.
Dautres rsultats de lanalyse bibliomtrique sont fournis
en appendiceA. De plus, un certain nombre dorganismes
de bienfaisance en sant ont eu loccasion de fournir une
t prise en compte en mme temps que les commentaires
issus de lexamen par les pairs.
8 Mettre profit les forces du Canada en mdecine rgnrative

2
Forces et faiblesses du Canada en mdecine rgnrative

Forces en mdecine rgnrative

Faiblesses en mdecine rgnrative

Conclusions
Chapitre 2 Forces et faiblesses du Canada en mdecine rgnrative
2 Forces et faiblesses du Canada en mdecine rgnrative
Durant latelier, les participants ont effectu une sance
de remue-mninges en petits groupes et cerns ce qui,
selon eux, constituait les plus grandes forces et les plus
grandes faiblesses du Canada en mdecine rgnrative.
Les rsultats des dlibrations sont examins ci-dessous et
sont accompagns dun examen des publications et dune
analyse bibliomtrique.
2 .1 Fo r c e s e n m de c i ne r g nr ativ e
Les participants latelier ont atteint un consensus en
ce qui concerne les plus grandes forces du Canada, la
majorit dentre eux ayant cit la culture de collaboration, le
leadership scientifique reconnu en mdecine rgnrative et
les systmes de sant provinciaux comme les trois principales.
Cinq autres forces ont aussi t retenues comme principales
forces par plus dun participant. Ces huit forces sont
analyses ci-dessous.
Culture de collaboration
La culture de collaboration au sein de la communaut de
la mdecine rgnrative, entre les instituts, les disciplines
et les provinces, a t dfinie comme la principale force
au Canada. La mdecine rgnrative est un domaine
multidisciplinaire dont lefficacit est amplifie par la
collaboration, et le Canada parvient favoriser ce genre
de comportement. Selon les participants latelier, cette
force est directement lie aux rseaux nationaux, tels que
le RCS, le CCMR et CellCAN (financ par le programme de
RCE) ainsi quaux rseaux financs lchelle provinciale,
comme ThCell et lOIRM. Il existe galement dautres
rseaux et infrastructures finanant et appuyant la mdecine
rgnrative au Canada, comme les Instituts de recherche en
sant du Canada (IRSC), le Centre for Drug Research and
Development (CDRD), la banque publique nationale de sang
de cordon ombilical, le Programme national de recherche
en transplantation du Canada et lInstitut de recherche en
immunologie et en cancrologie Commercialisation
de la recherche (IRICoR). Le tableau 2.1 fournit
des renseignements supplmentaires sur lventail de
rseaux et dinfrastructures au Canada. Les organismes
9
canadiens collaborent galement avec des organismes
comparables dautres pays. Par exemple, le CCMR et Cell
and Gene Therapy Catapult (Royaume-Uni) sont lis par
une entente de collaboration pour la mise au point et la
commercialisation de la thrapie cellulaire (Cell and Gene
Therapy Catapult, s.d.b).
La nature collaborative et multidisciplinaire de la
communaut de la mdecine rgnrative au Canada a
t mise en lumire par dautres tudes (BioPharma, 2012;
IRSC, 2013; KPMG, 2014). Lanalyse bibliomtrique de
la recherche sur les cellules souches ralise pour tayer
le rapport confirme cette observation : entre 2000 et
2014, les chercheurs au Canada ont rdig des articles
conjointement avec des chercheurs de centres majeurs de
recherche biomdicale aux tats-Unis et dans 88 autres
pays de tous les continents, sauf lAntarctique (figure2.1).
Les 10principaux pays dorigine des coauteurs taient les
tats-Unis (la Californie en particulier), le Royaume-Uni,
lAllemagne, le Japon, la France, la Chine, la Core du Sud,
lItalie, lAustralie et les Pays-Bas. En outre, les chercheurs
canadiens disposent de vastes rseaux de collaboration
(c.--d. leur nombre de coauteurs est lev); ces rseaux
ont une taille mdiane de 8, mais ils stendent de 0
633collaborateurs de recherche. Au total, 15chercheurs
canadiens ont produit des publications en collaboration avec
plus de 300autres chercheurs, dont la majorit taient des
assistants (tudiants de premier cycle et de cycles suprieurs
et boursiers postdoctoraux).
En outre, une analyse bibliomtrique antrieure commande
par les IRSC place le Canada au second rang au chapitre
du taux de collaboration internationale parmi les grands
pays en mdecine rgnrative (56% compar une
moyenne mondiale de 17%) (IRSC, 2013). Un autre rapport
denvergure explique que le degr de collaboration au sein
de la communaut canadienne de la mdecine rgnrative
a augment paralllement aux investissements stratgiques
effectus dans les rseaux, les organismes et linfrastructure
de recherche durant la dernire dcennie (KPMG, 2014).
10 Mettre profit les forces du Canada en mdecine rgnrative

Tableau 2.1
Rseaux et infrastructures de collaboration en appui la mdecine rgnrative au Canada

Rseau
Rseau de cellules Le RCS est un rseau national bas Ottawa depuis sa fondation en 2001 (BioPharma, 2012), qui :
souches (RCS) a aid crer la grappe de mdecine rgnrative au Canada (CCMR, 2016b);
a soutenu la fondation dautres rseaux importants, comme le CCMR, CellCAN et la Fondation canadienne des cellules
souches (KPMG, 2014; GC, 2016b);
vise transformer des rsultats de la recherche sur les cellules souches en applications cliniques, en produits commerciaux
et en politique publique (GC, 2016b);
offre un appui la recherche et la formation partout au Canada (RCS, 2016a);
soutient la commercialisation rapide et les essais cliniques (KPMG, 2014);
est membre fondateur de lInternational Consortium of Stem Cell Networks (KPMG, 2014);
est un rseau de centres dexcellence (GC, 2016b).
Centre pour la Les CCMR est un rseau national fond en 2010 et bas Toronto (BioPharma, 2012), et qui :
commercialisation de favorise la mise au point des technologies fondamentales acclrant la commercialisation des produits et thrapies fonds
la mdecine sur les cellules souches et de biomatriaux (CCMR, 2016a);
rgnratrice (CCMR) a cr un consortium regroupant plus de 40 entreprises vou la transformation des dcouvertes concernant les thrapies
de mdecine rgnrative (CCMR, 2016b);
est un centre dexcellence en commercialisation et en recherche (CECR) (BioPharma, 2012).
Rseau de mdecine CellCAN est un rseau national de centres de thrapie cellulaire fond en 2014 et bas Montral (CCMR, 2016b; CellCAN,
rgnratrice et 2016a), et qui :
de thrapie cellulaire vise acclrer la mise au point de thrapies partir des cellules souches par la fabrication avance de cellules (CellCAN,
(CellCAN) 2016a);
comprend six installations conformes aux bonnes pratiques de fabrication (BPF) (CellCAN, 2016a) et deux units de
recherche dans les domaines de lthique, du droit et de la rglementation et de la biotechnologie (CellCAN, 2016b);
est un des cinq rseaux de mobilisation des connaissances du Canada (KPMG, 2014).
Rseau de thrapie ThCell est un rseau provincial fond en 2009 et bas Qubec (ThCell, 2016b), et qui :
cellulaire et tissulaire appuie la recherche cellulaire et tissulaire translationnelle au Qubec (KPMG, 2014);
(ThCell) est soutenu par le Fonds de recherche du Qubec Sant (FRQS) (ThCell, 2016b).
Ontario Institute for LOIRM est un rseau provincial bas Toronto et fond en 2014 grce un partenariat entre lOntario Stem Cell Institute et le
Regenerative Medicine CCMR (OIRM, 2016b), et qui :
(OIRM) appuie la recherche translationnelle en mdecine rgnrative et agit comme rseau dessais cliniques pour lOntario
(CCMR, 2016b).
Instituts de recherche en Les IRSC sont un organisme fdral de financement de la recherche en sant qui vise crer de nouvelles connaissances
sant du Canada (IRSC)* scientifiques et permettre la transformation de ces connaissances en amliorations de la sant grce un systme de sant
plus fort et des produits de sant plus efficaces. Les IRSC :
comprennent 13 instituts (KPMG, 2014).
Centre for Drug Le CDRD est un centre national de mise au point et de commercialisation de mdicaments fond en 2007 et bas Vancouver
Research and (CDRD, 2016a), et qui :
Development (CDRD)* vise crer des occasions dinvestissement lintention du secteur priv en attnuant les risques des dcouvertes de la
recherche finances par des fonds publics (KPMG, 2014);
agit en partenariat avec les universits, le gouvernement, lindustrie et les fondations (CDRD, 2016a);
fournit, value, met au point et commercialise des technologies relatives aux petites molcules et aux produits biologiques
(KPMG, 2014);
est un centre dexcellence en commercialisation et en recherche (CECR) (CDRD, 2016a).
Banque de sang de La Banque de sang de cordon ombilical est une division nationale de la Socit canadienne du sang, qui :
cordon ombilical de la recueille, fabrique et stocke des cellules souches partir de sang de cordon ombilical issu de donneurs;
Socit canadienne du est utilise lors des greffes sur des patients;
sang* fournit aux chercheurs des cellules souches provenant du sang de cordon ombilical juges inacceptables pour les greffes
(KPMG, 2014).

Banque publique de La Banque publique de sang de cordon, gre par Hma-Qubec, est la premire et la plus grande banque publique de sang de
sang de cordon cordon ombilical au Canada. Elle :
dHma-Qubec* vise faire des cellules souches issues du sang de cordon ombilical une ressource collective et fournir un
approvisionnement de qualit optimale correspondant aux besoins des malades en attente dune greffe de cellules souches;
met les dons de sang qui ne se qualifient pas pour la Banque la disposition de la recherche si les mres concernes y
consentent (Hma-Qubec, 2016).

suite la page suivante

Chapitre 2 Forces et faiblesses du Canada en mdecine rgnrative 11

Rseau
Programme national de Le Programme national de recherche en transplantation du Canada est un rseau national de recherche fond en 2013, qui :
recherche en regroupe et coordonne les communauts de la transplantation dorganes solides, de la greffe de moelle osseuse et des dons
transplantation du et de la recherche en soins intensifs de partout au Canada;
Canada* vise accrotre les dons de tissus et dorganes (PRNTC, 2016).
Centre de Le C3i est vou la mise au point, lapplication et la commercialisation dimmunothrapies contre le cancer. Fond en 2016
commercialisation en et bas Montral, le C3i :
immunothrapie du combine trois services travaillant en collaboration, mais chacun selon un axe diffrent. Un de ces services est vou la
cancer (C3i)* fourniture aux patients des tests de biomarquage et diagnostiques de pointe, un la conception de normes sur les bonnes
pratiques de fabrication et lacclration de laccs aux essais cliniques et le troisime, au soutien en matire de
rglementation afin que les Canadiens et le monde entier aient plus rapidement accs des traitements plus efficaces et
abordables;
a tabli dimportants partenariats avec des socits pharmaceutiques qui ont ouvert la voie la ralisation au Canada des
premiers essais cliniques utilisant des technologies de pointe fondes sur la thrapie cellulaire, comme les cellules CAR-T;
est un centre dexcellence pour la commercialisation de la recherche (RCE, 2016a).
Institut de recherche en LIRICoR est un centre ax sur la dcouverte et la commercialisation de mdicaments fond en 2008 et situ Montral
immunologie et en (IRICoR, 2017), et qui :
cancrologie soutien la mise au point de nouvelles thrapies fondes sur les cellules souches et de nouvelles petites molcules destines
Commercialisation de la lexpansion des cellules souches (KPMG, 2014);
recherche (IRICoR)* est un centre dexcellence pour la commercialisation de la recherche (IRICoR, 2017).

* Organismes nationaux qui ne se consacrent pas spcialement la mdecine rgnrative, mais qui financent et soutiennent la recherche-dveloppement
sur les cellules souches et les initiatives de mdecine rgnrative.

Leadership et efficacit scientifiques reconnus
La recherche axe sur la dcouverte est une force historique
et actuelle du Canada. Depuis la dcouverte des cellules
souches au dbut des annes 1960 par James Till et Ernest
McCulloch (Becker et al., 1963), le Canada a produit
de nombreux chercheurs qui ont ralis dimportantes
dcouvertes dans le domaine de la mdecine rgnrative
(figure1.2). Ces dcouvertes sappuient sur des forces
traditionnelles en biologie des cellules souches, mais la
production canadienne crot galement dans les sous-
disciplines de la recherche sur les cellules souches cliniques,
de la recherche sur les mdicaments axe sur la dcouverte
partir des cellules souches et de lingnierie cellulaire
et tissulaire (figure2.2), ainsi que dans des domaines
mdicaux particuliers, comme les systmes nerveux et
musculosquelettique, et dans la recherche sur les cellules
souches portant spcialement sur le cancer (BioPharma,
2012). Fait impressionnant, les participants latelier ont
soulign que le Canada a atteint dimportantes ralisations
en matire de recherche malgr les contraintes budgtaires
et que cette longue tradition de recherche et dinnovation
de premier ordre en mdecine rgnrative continue
attirer des chercheurs internationaux de talent au pays. La
grande qualit de la recherche canadienne a t dfinie
par plusieurs rapports comme une force majeure, ce que
prouve le grand nombre de citations et de facteurs forte
incidence des publications canadiennes (SM et MNBC, 2004;
MaRS, 2009; BioPharma, 2012; IRSC, 2013; KPMG, 2014).
Les chercheurs au Canada ont publi 8187articles portant
sur les cellules souches entre 2000 et 2014 sur le continuum
translationnel entre la recherche axe sur la dcouverte
et la recherche clinique (essais compris). Le nombre de
publications par anne quils ont produites dans les sous-
disciplines a constamment augment entre 2000 et 2012,
puis a ensuite peu vari les annes suivantes (figure2.2).
Cette tendance demeure vraie la fois pour la recherche
clinique et non clinique. Elle ressemble la tendance
mondiale durant la mme priode, selon laquelle le nombre
de publications sur la recherche sur les cellules souches
a atteint un plateau en 2011 (Barfoot et al., 2013). Le fait
que le nombre darticles publis au Canada partir de
2013 na pas augment sexplique soit par la maturation
du domaine soit par un retard dans lentre des articles
les plus rcents dans Scopus.
Lincidence des articles canadiens, mesure par le nombre
de citations, est leve; lanalyse bibliomtrique rvle
que 15articles cordigs au Canada ont t cits plus de
1000fois et que le nombre mdian de citations est de 20.
De plus, en 2007, soit lanne du renouvellement du RCS,
17% des 83chercheurs scientifiques principaux canadiens
faisaient partie des chercheurs frquemment cits et ces
14chercheurs principaux faisaient partie des 100chercheurs
les plus cits mondialement dans le domaine (Bubela et al.,
2010). La recherche canadienne est publie dans les revues
les plus prestigieuses au monde, dont 281articles dans Blood,
12 Mettre profit les forces du Canada en mdecine rgnrative

Legend
Lgende Atlantic Ocean
Canada Frequency
Frquence canadienne
0
1 - 249 Pacific Ocean
250 - 499 Pacific Ocean
500 - 999
1000 - 1999
Indian Ocean
2000+
World Frequency
Frquence mondiale
0
1 - 249
250 - 499
500 - 999
1000 - 1999
2000+

Figure 2.1
Emplacement des auteurs des articles de recherche sur les cellules souches dont au moins un des auteurs se trouve au Canada
Emplacement de tous les auteurs darticles de recherche sur les cellules souches publis entre 2000 et 2014 et dont au moins un des auteurs provient dun
institut canadien. Les tats et pays qui collaborent le plus souvent avec des auteurs canadiens sont la Californie, la France, le Royaume-Uni et lAllemagne.

800

700

600

500
Nombre darticles

400

300

200

100

0
2000 2002 2004 2006 2008 2010 2012 2014
Anne

Recherche non clinique Recherche clinique sur Recherche axe sur Ingnierie cellulaire
sur les cellules souches les cellules souches la dcouverte et tissulaire

Figure 2.2
Publications canadiennes dans le domaine de la mdecine rgnrative, 20002014
Nombre darticles de recherche sur les cellules souches dont au moins un des auteurs provient dun institut canadien publis par anne entre 2000 et
2014. Les barres reprsentent le nombre total darticles sur la recherche non clinique sur les cellules souches (mauve), sur la recherche clinique sur les
cellules souches (jaune), sur la recherche sur les mdicaments axe sur la dcouverte relie aux cellules souches ou les utilisant (vert) et sur la recherche
sur lingnierie cellulaire et tissulaire (orange).
Chapitre 2 Forces et faiblesses du Canada en mdecine rgnrative
118articles dans Proceedings of the National Academy of Sciences
(tats-Unis), 95articles dans Cell Stem Cell, 59articles dans
Nature, 32articles dans Cell, 30articles dans Nature Medicine
et 28articles dans Science. Ces rsultats concordent avec une
comparaison internationale de la recherche sur les cellules
souches effectue par Science-Metrix, qui a constat que la
production des chercheurs au Canada est quantitativement
quivalente et qualitativement suprieure la production
des pays qui se consacrent particulirement la mdecine
rgnrative (consulter lappendiceA pour en savoir plus).
La tradition de succs du Canada se transfre prsent aux
essais cliniques de mdecine rgnrative (encadr2.1).
Le leadership canadien en mdecine rgnrative
sobserve aussi dans llaboration de protocoles reconnus
mondialement. Par exemple, le DrIvar Mendez a mis au
point le Protocole dHalifax, norme ultime en matire
defficacit de rparation du cerveau par limplantation
de cellules souches pour traiter les maladies dgnratives,
comme la maladie de Parkinson (RCS, 2012). Avec son
collaborateur, le DrOle Isacson de lUniversit Harvard,
il a poursuivi la recherche et a dmontr que les cellules
souches greffes dans le cerveau de patients atteints de la
maladie de Parkinson demeuraient saines et fonctionnelles
durant au moins 14ans (Mendez et al., 2008; Hallett et
al., 2014). Ces rsultats positifs sont des tapes cruciales
pour le dveloppement de thrapies de remplacement
neuronal de la dopamine partir de cellules souches pour
cette maladie. De leur ct, le DrJames Shapiro et ses
collgues de lUniversit de lAlberta ont conu le Protocole
dEdmonton, une mthode dimplantation de cellules des
lots pancratiques issues de dons de cadavres dans un
destinataire diabtique pour le traitement du diabte de
type1 (Shapiro et al., 2000; ADI, 2016).
Systmes de sant provinciaux
Selon les participants latelier, les systmes de sant
provinciaux et les registres et bases de donnes de maladies
connexes pourraient faciliter les essais cliniques multicentres
auprs de populations de patients diverses. Cette question
est particulirement pertinente pour la recherche sur les
maladies orphelines, pour laquelle il peut tre difficile
(voire impossible) de recruter suffisamment de patients pour
un essai clinique en un seul endroit. En bref, les systmes
publics de sant du Canada permettent de recruter des
patients potentiels partout au pays. De plus, les participants
latelier ont not que la coordination et lorganisation
de la recherche par essais cliniques multicentres sont plus
faciles dans un systme payeur unique comme ceux des
provinces et territoires.
13
Encadr 2.1
Essais cliniques de mdecine rgnrative
prometteurs au Canada
Plusieurs thrapies de mdecine rgnrative en sont
ltape des essais cliniques au Canada. Par exemple, entre
2010 et 2016, les DrsHarold Atkins et Mark S. Freedman,
de lHpital dOttawa et de lUniversit dOttawa, ont men
des essais cliniques de phase II sur la sclrose en plaques
prcoce et agressive (Clinicaltrials.gov, 2016c). Leur traitement
consistait recourir la chimiothrapie pour dtruire le systme
immunitaire du patient, puis la greffe de cellules souches
hmatopotiques autologues pour gnrer un nouveau systme
immunitaire. la suite du traitement, de nombreux sujets
ont vu leurs signes dinflammation crbrale disparatre et
ont dmontr un rtablissement durable (Atkins et al., 2016;
IRHO, 2016). Les travaux de Freda Miller, de lHospital for Sick
Children et lUniversit de Toronto, sont un autre exemple. La
chercheure a dmontr que la mtformine, un mdicament
courant, est un candidat la gurison de troubles du systme
nerveux, car il peut aider promouvoir la neurogense par
le recrutement de cellules souches neurales et lamlioration
de la fonction neurale dans le cerveau (Wang et al., 2012). La
DreMiller est actuellement la chercheure principale dun essai
clinique de phase III qui tude lefficacit de la mtformine
pour la rparation crbrale chez les enfants par irradiation
des mdulloblastomes, la tumeur crbrale maligne la plus
courante (Clinicaltrials.gov, 2016a).
De nombreux essais sont galement mens lextrieur de
lOntario. Par exemple, Timothy Kieffer de lUniversit de
Colombie-Britannique et le DrJames Shapiro de lUniversit
de lAlberta travaillent actuellement sur le diabte. Le premier
tudie une thrapie par cellules souches visant remplacer
linsuline, alors que le second cherche rsoudre les problmes
dapprovisionnement et de survie touchant la greffe de cellules
souches pour le traitement du diabte de type1 (RCS, 2016b).
En plus de ces essais qui sappuient sur linjection de cellules
souches, deux essais en cours au Qubec utilisent les tissus
autologues produits par ingnierie tissulaire : des substituts de
peau pour le traitement des brls (Clinicaltrials.gov, 2016e) et
des cellules pithliales de corne cultives pour les dficiences
en cellules souches cornennes dans lil (Clinicaltrials.gov,
2016d). Il ne sagit l que de quelques-uns des essais cliniques
entrepris au Canada ces dernires annes.
14
Ouverture du contexte rglementaire
Les participants latelier ont affirm que le Canada est
considr comme un pays thique, sr et srieux pour
y mener des recherches et des affaires, et est dot dun
contexte rglementaire souple. Ils ont galement dclar
que cette souplesse est illustre par le dialogue ouvert sur la
meilleure faon de rglementer et de planifier lextension
des thrapies de mdecine rgnrative entre Sant Canada,
les chercheurs canadiens en mdecine rgnrative, les
organismes tels que le RCS, CellCAN et lOIRM et les
intervenants trangers. Parmi ces derniers se trouvent des
organismes rglementaires dautres pays, avec lesquels
des discussions sont en cours par lentremise dentits
comme lInternational Conference on Harmonisation (ICH,
2016). Par exemple, Sant Canada a particip un atelier
regroupant des reprsentants de lAgence canadienne des
mdicaments et des technologies de la sant (ACMTS),
du National Institute for Health and Care Excellence
(NICE) du Royaume-Uni et de lAgence europenne des
mdicaments, qui visait discuter des manires de runir
les rglementations concernant lautorisation de mise en
march et le remboursement et des mthodes dvaluation
de la valeur des thrapies de mdecine rgnrative (Bubela
et al., 2015). De mme, dautres discussions ont eu lieu entre
Sant Canada et des chercheurs en mdecine rgnrative
sur le cadre rglementaire canadien (Viswanathan et
Bubela, 2015). Les responsables de la rglementation
Sant Canada ont aussi dmontr limportance quils
accordent au dialogue en cours sur les thrapies de mdecine
rgnrative en mettant sur pied le Groupe dintervenants en
thrapie cellulaire. Dautres rapports tablissent galement
le contexte rglementaire canadien comme une force,
expliquant que lenvironnement propice aux entreprises
de R-D positionne le pays comme un possible chef de file
de la prochaine vague de progrs en matire de mdecine
rgnrative (KPMG, 2014).
Personnel hautement qualifi et systme
universitaire canadien
Les participants latelier ont dfini la formation technique
du personnel hautement qualifi grce au systme
universitaire comme une force du Canada en matire de
mdecine rgnrative et plus gnralement, comme une
force dans de nombreuses disciplines. Le recrutement de
Canadiens hautement qualifis possdant des connaissances
techniques tendues par dautres pays en est la preuve. Cet
atout est reconnu dans dautres rapports; le Plan daction
canadien sur les cellules souches, par exemple, affirme que
la main-duvre duque et multiculturelle du Canada est
une force en mdecine rgnrative (KPMG, 2014).
Mettre profit les forces du Canada en mdecine rgnrative
Leadership a) en gouvernance et politique et b) dans
llaboration de modles de remboursement de
remplacement
Les chercheurs canadiens ont dmontr leur leadership
international en matire de gouvernance et de politique
touchant la mdecine rgnrative, par exemple par leur
contribution lISCF. Les IRSC ont mis sur pied le groupe
de travail sur lthique de ce forum, qui se trouve Montral
et est dirig par la DreBartha Knoppers, une chercheure
canadienne (ISCF, 2015b). LISCF, au sein duquel le RCS
reprsente le Canada, dirige aussi lInternational Stem Cell
Initiative, un effort collectif mondial cherchant raliser un
consensus sur les critres et les techniques qui rgiront la
mise au point des cellules souches embryonnaires humaines
et des cellules souches pluripotentes induites utilises en
mdecine rgnrative (ISCF, 2015a), et lInternational Stem
Cell Banking Initiative, un rseau mondial de banques de
cellules souches (ISCF, 2015c). De plus, un autre chercheur
canadien, le DrJonathan Kimmelman, a prsid la mise
jour des lignes directrices pour la recherche sur les
cellules souches et la mise au point de toutes nouvelles
thrapies partir de cellules souches, que lISSCR a publies
en 2016 (ISSCR, 2016). Au Canada, le RCS a aussi mis
en place un programme de recherche qui examine les
rpercussions sociales, juridiques et thiques importantes
de la recherche sur les cellules souches (RCS, 2016e).
partir des connaissances recueillies grce ce programme,
le RCS a formul des recommandations de politique au
gouvernement. Le rseau CellCAN comprend galement
deux units de recherche qui se penchent sur les questions
dthique, de droit et de rglementation (CellCAN, 2016b).
La nouveaut des thrapies de mdecine rgnrative
constitue une difficult pour les candidats (dveloppeurs),
les organismes de rglementation et les organismes de
remboursement des frais de sant. De lavis des participants
latelier, les chercheurs au Canada, en collaboration
avec les dcideurs dorganismes comme Sant Canada
et lACMTS, sont des chefs de file de llaboration de
solutions de remplacement conceptuelles aux modles de
remboursement actuels. Les modles de remboursement de
remplacement sont, en partie, ncessaires pour tenir compte
des approbations conditionnelles pouvant tre accordes
par les organismes rglementaires. Ce type dapprobation
reconnat que les mthodes dvaluation de la scurit et
de lefficacit daujourdhui peuvent se rvler inadquates
pour les thrapies de mdecine rgnrative, surtout celles
qui ciblent les maladies rares. Par exemple, il est impossible
deffectuer des essais contrls randomiss sur des produits
thrapeutiques visant de telles maladies parce que le bassin
de sujets nest pas suffisamment vaste (Bubela et al., 2015).
Les dcisions rglementaires doivent alors tre prises
partir de donnes probantes sur linnocuit et lefficacit
limites (Bubela et al., 2015).
Chapitre 2 Forces et faiblesses du Canada en mdecine rgnrative
Face ce dfi, les organismes de rglementation travaillent
concevoir des interprtations politiques adaptes de
la rglementation actuelle ou, lorsque cest ncessaire,
crer une nouvelle rglementation sur lefficacit et
linnocuit spcialement pense pour les thrapies de
mdecine rgnrative (Bubela et al., 2015). Leur objectif
est de rduire lincertitude pour les dveloppeurs et les
investisseurs et d'uniformiser les interprtations et la
rglementation entre les provinces et le fdral. Un des
outils consiste accorder une approbation rglementaire
conditionnelle, le caractre conditionnel tant supprim une
fois les renseignements produits et analyss aprs la mise en
march. Toutefois, au Canada, sans le remboursement par
un systme de sant provincial, il ny aura probablement
pas de donnes aprs la commercialisation. Les organismes
de remboursement doivent donc concevoir de nouvelles
mthodes pour grer cette plus grande incertitude pour
les produits qui entrent sur le march avec moins de
donnes probantes sur leur innocuit et leur efficacit.
Il existe des mcanismes permettant dajuster les cots
lintroduction sur le march afin de reflter la nature des
donnes probantes.
En outre, les systmes publics de sant sont de plus en
plus proccups par la hausse des cots des thrapies. La
collaboration entre les organismes rglementaires (qui
contrlent les autorisations de mise en march) et les
organismes de remboursement (qui payent les thrapies) est
ncessaire pour protger les patients et les budgets (Bubela et
al., 2015). Les chercheurs canadiens travaillent galement
des modles permettant dvaluer avec exactitude le rapport
cot-efficacit des thrapies de mdecine rgnrative
(Bubela et McCabe, 2013). Les thrapies dont le cot est
exorbitant ne seront jamais offertes au grand public. Les
investissements dans la recherche sur les technologies de
mdecine rgnrative devraient donc prendre le cot
en considration tout au long de la mise au point pour
promouvoir des thrapies abordables susceptibles de profiter
lensemble de la population.
Des entreprises performantes
Le Canada prsente un exemple de russite nationale en
matire de biotechnologie. La socit biotechnologique
canadienne STEMCELL Technologies Inc., issue du
laboratoire Terry Fox du British Columbia Cancer Research
Centre, est un acteur de premier plan dans la mise au point
et la fourniture de matriaux et de technologies pour la R-D
en mdecine rgnrative dans le monde entier (KPMG,
2014). lorigine, cette entreprise fonde au milieu des
annes 1990 avait pour but de recueillir des fonds pour
15
la recherche et de veiller ce que les chercheurs sur le
cancer aient accs aux matriaux de culture cellulaire
dont ils avaient besoin (STEMCELL, 2016). Depuis, elle
est devenue la plus grande entreprise biotechnologique au
Canada. Elle emploie environ 900personnes partout dans le
monde (la plupart au Canada), dont prs de 300dtenteurs
de diplmes dtudes suprieures, et fabrique plus de
2000produits (A.C. Eaves, communication personnelle,
2016). Elle a engrang des revenus cumulatifs de prs dun
milliard de dollars et a investi environ 130millions dans la
R-D (A.C. Eaves, communication personnelle, 2016). De plus,
elle a rcemment accord GE Healthcare, au Royaume-Uni,
les droits sur quatre produits utiliser avec les cellulesT
dans la conception dapplications cliniques (GE Healthcare,
2016). Un succs remarquable de ce type, ainsi que larrive
dautres entreprises biotechnologiques en mdecine
rgnrative comme Zymeworks, Tissue Regeneration
Therapeutics Inc., ExCellThera et RepliCel, combin
la nouvelle capacit de fabrication de cellules au Canada
(CellCAN, 2016a), pourrait asseoir le rle de leadership
du Canada dans la prochaine tape de lapplication des
technologies de mdecine rgnrative.
Ce rle, le Canada lassume dj aprs la rcente annonce
par Bayer AG et Versant Ventures dun investissement de
225millions de dollars US pour la fondation de BlueRock
Therapeutics, une entreprise de recherche partir de
cellules souches qui simplantera Toronto (Bayer, 2016).
Cet investissement, un des plus importants jamais effectus
dans une entreprise de biotechnologie (Bayer, 2016), est
un exemple de socit pharmaceutique trangre et de
firme de capital de risque reconnaissant lexcellence de
la recherche canadienne sur la mdecine rgnrative et
investissant dans de futures entreprises canadiennes (Weeks
et Silcoff, 2016; Bayer, 2016). Si dans ce cas, il sagit dun
investissement tranger dans la mdecine rgnrative
canadienne, on peut aussi encourager linvestissement
canadien pour faire crotre encore cette industrie.
Adhsion communautaire la pense novatrice
Enfin, les participants latelier ont relev que la
communaut canadienne de la mdecine rgnrative
stimule constamment linnovation et la rflexion sur de
nouvelles faons daborder les soins de sant. Ils ont expliqu
quavec le soutien et les ressources de divers intervenants,
il se prsente une occasion vidente dexploiter les forces
du Canada en mdecine rgnrative et, avec lapport de
la pense novatrice, de faire progresser le domaine et de
dployer des efforts accrus pour tirer parti du programme
dinnovation du Canada.
16
2 . 2 Fa i b le s s es e n m de c i ne
r g n r at i v e
Les participants latelier se sont gnralement entendus
sur trois faiblesses canadiennes, la majorit ayant
retenu labsence de financement stable et stratgique
sur le continuum de la mdecine rgnrative, le
manque denvergure de lcosystme pharmaceutique
et biotechnologique et labsence dharmonisation des
cadres rglementaires et de remboursement comme les
trois principales. Sept autres faiblesses ont t dfinies
comme principales faiblesses par plus dun participant.
Ces dix faiblesses sont examines ci-dessous.
Absence de financement stable et stratgique
Les participants latelier ont relev labsence de
financement stable dans lensemble de la filire canadienne
de la mdecine rgnrative, de la dcouverte scientifique
en laboratoire au traitement des patients. Ils ont observ que
les rcentes difficults dans lenvironnement du financement
des dcouvertes scientifiques constituent une menace pour
le succs long terme de la filire. Les participants ont aussi
dclar que, selon eux, trop peu de fonds sont consacrs
la recherche translationnelle et la commercialisation,
notamment pour la recherche de validation de principe et
les essais cliniques de phaseI et II. Par ailleurs, il manque
de financement stratgique pour la cration dentreprises,
avec notamment une pnurie de capital de risque et
dinvestissement providentiel (encadr2.2). Cette lacune
cre une valle de la mort pour la conversion de linnovation
issue de la recherche en thrapies. Cependant, comme le
rapport le note plus haut, limportant investissement de
225millions de dollars US fait par Bayer AG et la firme de
capital de risque Versant Ventures pour fonder BlueRock
Therapeutics (Bayer, 2016) est peut-tre le signal dun
changement positif en ce qui concerne linvestissement
tranger.
La valle de la mort translationnelle a t mise en vidence
dans lanalyse bibliomtrique effectue pour ce rapport. La
proportion de la recherche clinique sur les cellules souches
par rapport la recherche fondamentale et applique
(non clinique) sur les cellules souches na pas chang avec
le temps (figure2.3). Avec la maturation du secteur et la
croissance du corpus de connaissances fondamentales sur
les cellules souches, on sattendrait ce que la part de la
recherche clinique (essais inclus) augmente par rapport
celle de la recherche fondamentale prliminaire. Toutefois, il
faut noter que si la proportion de chaque type de publication
est relativement constante, les chiffres bruts des deux types
augmentent (figure2.2). Cette absence daugmentation
proportionnelle des publications sur la recherche clinique
prouve que les chercheurs canadiens continuent raliser
Mettre profit les forces du Canada en mdecine rgnrative
moins dtudes translationnelles (c.--d. cliniques) que
dtudes non cliniques. En outre, une analyse bibliomtrique
effectue par les IRSC a rvl que le Canada ne suit pas
le rythme des autres grands pays en matire de recherche
translationnelle (IRSC, 2013). Cette analyse a montr que
le rang du Canada au classement mondial du nombre et
de lincidence des publications sest considrablement
amlior quand la recherche fondamentale sur les cellules
souches a t incluse (c.--d. le Canada tait plus bas au
classement quand seule la recherche transitionnelle tait
prise en compte) (IRSC, 2013). Si ce constat confirme
que la recherche fondamentale sur les cellules souches
est une force du Canada, il dmontre galement le peu
de publications sur la recherche translationnelle produites
par des chercheurs canadiens. Cette situation peut tre le
reflet des priorits canadiennes actuelles en matire de
financement et de recherche. Par exemple, avant 2016, le
RCS ntait pas en mesure doffrir une aide directe aux essais
cliniques; mais avec son nouveau mandat de financement,
il peut prsent le faire jusquen 2018 (M.A. Rudnicki,
communication personnelle, 2016).
Encadr 2.2
Les dfis du financement pour
les entreprises en dmarrage canadiennes
Le Canada manque de financement accessible pour ses
entrepreneurs et pour les entreprises en dmarrage du
secteur de la mdecine rgnrative. Cette situation nuit
la capacit des chercheurs canadiens commercialiser leurs
dcouvertes. Par exemple, la technologie canadienne reoit
moins dinvestissement des socits de capital de risque
que les grappes de mdecine rgnrative en Australie, en
Californie, en Isral, au Japon et au Royaume-Uni. De plus, il
y a peu de divisions de capital de risque au sein des socits
pharmaceutiques au Canada, seules deux entreprises (Johnson
& Johnson et Valeant) en possdant une, alors que les autres
grandes grappes de mdecine rgnrative en comptent
de six huit (huit en Californie, six au Royaume-Uni, six au
Japon). Enfin, sur les entreprises en dmarrage du secteur de
la mdecine rgnrative analyses pour le compte du CCMR,
celles tablies au Canada avaient recueilli moins de 1% des
investissements en capital de risque totaux, contre 78% pour
celles de Californie et 19% pour celles du Royaume-Uni.
(CCRM, 2016b)
Chapitre 2 Forces et faiblesses du Canada en mdecine rgnrative 17

100

90

80

70
Pourcentage darticles

60

50

40

30

20

10

0
2000 2001 2002 2003 2004 2005 2006 2007 2008 2009 2010 2011 2012 2013 2014

Anne
Recherche non clinique Recherche clinique

Figure 2.3
Proportion darticles de recherche clinique et non clinique sur les cellules souches dont au moins un
des auteurs se trouve au Canada, par anne
Pourcentage darticles de recherche sur les cellules souches publis entre 2000 et 2014 dont au moins un des auteurs se trouve au Canada, pour la recherche
non clinique (mauve) et la recherche clinique (jaune). La proportion de chaque type dtudes (cliniques et non cliniques) est demeure relativement stable.

Deux centres canadiens cherchent rgler ce problme Manque denvergure de lcosystme

de valle de la mort : le CCMR et le CDRD, deux centres pharmaceutique et biotechnologique
dexcellence en commercialisation et en recherche (CECR) Les participants latelier ont expliqu que, malgr les
du RCE mis sur pied pour transformer la recherche en russites examines, lcosystme pharmaceutique et
sant prometteuse en possibilits dinvestissement viables biotechnologique canadien est trop restreint et na pas
pour le secteur priv (KPMG, 2014; CDRD, 2016b). atteint la masse critique ncessaire pour servir de catalyseur
Le CCMR, le CDRD et le RCS travaillent ensemble lindustrie. Par consquent, la stimulation de nouveaux
financer les applications prometteuses en matire de dveloppements est faible. Les participants ont aussi
mdecine rgnrative et assurer un soutien essentiel observ un manque de rcepteurs industriels pour de
en infrastructure. Le RCS appuie la recherche axe sur des nouvelles possibilits sous forme dentreprises dattache et
objectifs jusquaux essais cliniques prliminaires et le CCMR dentreprises en dmarrage finances parce que lincitation
et le CDRD fournissent une aide la commercialisation pour simplanter et demeurer au Canada nest pas assez
raliser le plein potentiel des dcouvertes de recherche puissante pour les entreprises. Par ailleurs, les entreprises
prometteuses et faire en sorte que les nouvelles thrapies sont peu encourages participer tt la R-D. Selon les
se rendent jusquaux cliniques (P. Cassar, communication participants, de nombreuses entreprises sont rfractaires
personnelle, 2016). Le CCMR se concentre sur les dmarches au risque ou cessent leurs investissements quand les essais
fondes sur les cellules alors que le CDRD met laccent cliniques se soldent par des rsultats ngatifs, bien que
sur les petites molcules. Les deux centres rapprochent linnovation et le changement ncessitent lchec et la prise
partenaires industriels et milieu universitaire. Cette approche de risques. Les rsultats dune analyse rcemment effectue
collaborative du financement est un exemple dans lequel par McKinsey and Company pour le compte du CCMR
trois organismes travaillant ensemble pour assurer le confirment cette opinion. Dans cette tude qui compare
financement de lensemble de la filire de la mdecine le Canada cinq autres grappes de mdecine rgnrative
rgnrative. Son succs est mis en vidence par le rle du (Australie, Californie, Isral, Japon et Royaume-Uni), le
CCMR comme partenaire de fabrication de cellules de la Canada est en tte en ce qui concerne la conversion de
future BlueRock Therapeutics (Bayer, 2016). la production universitaire en proprit intellectuelle,
18
selon le nombre de brevets par rapport au nombre de
publications entre 2005 et 2015. Cependant, il trane de
larrire pour ce qui est de la commercialisation de cette
proprit intellectuelle, daprs le nombre de brevets
dposs par rapport au nombre total dentreprises cres,
et dans le dveloppement de la commercialisation de la
proprit intellectuelle, selon le nombre demplois par
rapport au nombre dentreprises cres (CCMR, 2016b).
Les dfis de la commercialisation de la mdecine rgnrative
ont t mis en lumire par dautres publications, qui relvent
quun nouveau modle daffaires est ncessaire pour la mise
au point de produits biologiques base de cellules cause
des grandes diffrences en matire de dveloppement entre
les produits biologiques et les mdicaments traditionnels
(MaRS, 2009). Il sagit principalement de la priode
de mise au point plus longue, des cots de production
plus levs et du manque de clart des lignes directrices
rglementaires quand on les compare celles concernant
les produits classiques (CIRM, 2016). Un autre obstacle la
commercialisation des thrapies de mdecine rgnrative
est le fait que les petites entreprises en dmarrage dans le
domaine de la biotechnologie et de la thrapie cellulaire
manquent souvent des moyens financiers et des capacits
cliniques et rglementaires requises pour mettre sur pied une
gamme de produits et une filire technologique soutenables
(MaRS, 2009).
Absence dharmonisation des cadres rglementaires
et de remboursement
Les participants latelier ont relev que les cadres de
rglementation et de remboursement des nouveaux
produits thrapeutiques au Canada ne sont pas harmoniss.
Essentiellement, lobtention de lapprobation rglementaire
fdrale ne garantit pas le remboursement par le systme
public de sant provincial ou territorial, qui considre le
rapport cot-efficacit en plus de linnocuit et de lefficacit
cliniques. Comme les produits et services de mdecine
rgnrative peuvent faire lobjet dune approbation
rglementaire conditionnelle qui ncessite le recueil
aprs la mise en march de donnes sur lefficacit, des
modles de remboursement adaptatifs sont ncessaires pour
permettre aux payeurs de prendre des dcisions en fonction
de donnes probantes moins certaines (Bubela et al., 2015).
En outre, les cadres rglementaires et de remboursement
ont t conus pour les mdicaments pharmaceutiques
traditionnels, et les thrapies de mdecine rgnrative
peuvent exiger certaines modifications (Bubela et al., 2015).
Si les chercheurs et les dcideurs collaborent activement
llaboration de stratgies de remboursement novatrices
pour la mdecine rgnrative (une force du Canada), le
Canada na pas encore mis celles-ci en application.
Mettre profit les forces du Canada en mdecine rgnrative
Absence de feuille de route pour transformer les
systmes de sant
Les participants latelier ont affirm que la mdecine
rgnrative pouvait amliorer la rentabilit des systmes de
sant et faire en sorte que ceux-ci deviennent des moteurs
conomiques. Cependant, sous leur forme actuelle, ces
systmes sont structurs pour offrir des thrapies au plus
bas cot possible et non pour procurer des thrapies
innovantes favorisant la croissance conomique et une
meilleure sant long terme. Selon les participants latelier,
un des obstacles cette transformation est le manque
dintgration des systmes dachat bass sur les hpitaux
au cadre de linnovation. Lintroduction de nouvelles
technologies pouvant tre plus coteuses lachat, mme
si elles produisent de meilleurs rsultats sur la sant long
terme, nest pas encourage. Les participants ont soulign
quactuellement, lachat de technologies et de traitements
moins coteux est plus valoris que lacquisition de solutions
plus efficaces ou curatives. De plus, ils ntaient pas certains
si les systmes de sant canadiens taient tout fait prts
adopter des thrapies de mdecine rgnrative, car des
questions demeurent au sujet de la capacit en personnel
et en infrastructure ncessaires pour la prestation de ces
services. Le Royaume-Uni sest attel prparer le National
Health Service (NHS) ladoption de thrapies de mdecine
rgnrative; les grandes lignes de son plan daction sont
prsentes dans lencadr2.3.
Polyvalence limite de la formation du personnel
hautement qualifi
Selon les participants latelier, le Canada forme dexcellents
chercheurs comptents sur les plans universitaire et
technique (une force du Canada), mais leur formation
ne comprend gnralement pas les comptences
appliques pertinentes. Ces dernires pourraient inclure
les comptences en entrepreneuriat, en affaires juridiques
et thiques, en recherche translationnelle, en mise en
uvre dessais cliniques, en mise au point de produits et en
fabrication grande chelle. Actuellement, la formation des
docteurs est parfois dconnecte des besoins de lindustrie,
ce qui fait en sorte quil manque aux assistants certaines
des aptitudes essentielles pour russir lextrieur de
luniversit. Ces lacunes ne sont pas propres au Canada et
une formation plus polyvalente lui permettrait de devenir un
chef de file mondial de la transformation de jeunes diplms
talentueux en chercheurs performants dots dun ventail
de comptences recherches. La formation polyvalente
est aussi ncessaire pour produire des scientifiques
multidisciplinaires, tels que des ingnieurs connaissant la
biologie ou des biologistes connaissant lingnierie, afin
que de permettre le partage de mthodes et dides entre
les domaines des sciences naturelles, de lingnierie, des
sciences sociales et des sciences de la vie.
Chapitre 2 Forces et faiblesses du Canada en mdecine rgnrative
Encadr 2.3
Prparation du National Health Service
ladoption des thrapies de mdecine
rgnrative
Au Royaume-Uni, la Chambre des Lords a tabli le Regenerative
Medicine Working Group (RMEG) en 2013 (RMEG, 2014). Un des
mandats du RMEG tait de fournir un plan daction pour bien
prparer le NHS offrir des thrapies de mdecine rgnrative
novatrices. Afin que le NHS puisse incorporer la mdecine
rgnrative, ce groupe de travail a recommand lajout de
centres dexcellences en thrapie cellulaire, la centralisation de
la collecte de donnes sur les rsultats cliniques de la thrapie
cellulaire des fins dassurance de la qualit des diffrents
traitements et la cration dun groupe ministriel vou la
mdecine rgnrative (RMEG, 2014).
Le RMEG a propos que le NICE commande une valuation
fictive de la technologie afin de dterminer si des modifications
ses mthodes et processus sont ncessaires pour les thrapies
de mdecine rgnrative (CRD/CHE, 2015). Cette valuation
a rvl quafin de limiter les cots directs de remboursement
pour la NHS et les pertes dcoulant de mauvaises dcisions du
NICE, il faut effectuer une valuation complte de lincertitude
des estimations du rapport cot-efficacit des nouvelles
thrapies. Lvaluation complte devrait galement tenir compte
de lintrt potentiel des accords contractuels volontaires,
en vertu desquels les thrapies sont introduites avec des
remises sur le prix, des mcanismes associs lefficacit et
un crdit-bail technologique (CRD/CHE, 2015).
Afin de complter les travaux du RMEG portant sur llaboration
de la stratgie relative la mdecine rgnrative du NHS, on
a mis sur pied lAdvanced Therapy Manufacturing Taskforce en
2016. Son mandat est de cerner les possibilits de saisir les
dbouchs en matire de fabrication de thrapies avances
au Royaume-Uni et de dceler les ventuelles lacunes
combler en ce qui concerne la fabrication (MMIP, 2016). Il
existe actuellement 18centres de fabrication de thrapies
cellulaires et gniques au Royaume-Uni et le Cell and Gene
Therapy Catapult Manufacturing Centre devrait ouvrir en
2017. Ce dernier complmentera les installations existantes en
fabriquant des thrapies avances en vue des essais cliniques
des dernires phases et de lapprovisionnement commercial.
LAdvanced Therapy Manufacturing Taskforce cherche garantir
que le Royaume-Uni dispose dune infrastructure de fabrication
suffisante pour produire les thrapies une fois quelles ont
t approuves et en quantit suffisante pour fournir le NHS
(MMIP, 2016).
19
La prsence ou labsence de mesures dincitation encourage
galement le personnel hautement qualifi concentrer
sa recherche et sa formation universitaires en dehors de
certains champs appliqus. Par exemple, il peut ne pas y avoir
de recherche sur le contrle de la qualit translationnelle
et sur la normalisation en universit parce que ce type de
travail nest pas bien reconnu selon les critres universitaires
classiques. La majeure partie du financement de la recherche
universitaire est fond sur la position des auteurs et sur
le nombre et lincidence des publications. De plus, en
raison du faible nombre de chercheurs actifs dans certains
domaines (p.ex. contrle de la qualit et normalisation), ces
domaines ne sont pas reprsents aux comits dvaluation
des organismes de financement et donc, moins de fonds
leur sont attribus. Les participants ont expliqu que de
nombreux aspects de la recherche translationnelle et de la
recherche sur la normalisation ne donnent gnralement
pas lieu une bonne valuation.
Manque de capitaux dexploitation pour
la fabrication cellulaire
Les participants latelier ont observ un manque de
financement pour le fonctionnement des centres de
fabrication de cellules et de tissus au Canada. La Fondation
canadienne pour linnovation octroie des fonds servant
btir cette infrastructure (FCI, 2016), mais il nexiste pas
de financement permanent et croissant pour rendre ces
centres pleinement oprationnels (et soutenir la prennit
de leur fonctionnement) et leur permettre dintensifier
leurs activits. Actuellement, CellCAN reprsente six
grands centres de manipulation et de fabrication cellulaires
canadiens (CellCAN, 2016a) (tableau2.2). Chacun deux
cherche maximiser ses spcialits de recherche, mais
ils partagent tous des capacits de dveloppement, de
production et de dploiement clinique. Ils agissent
galement comme foyer biotechnologique et comme foyer
thique, juridique et rglementaire, CellCAN servant de
coordonnateur central. Au total, CellCAN possde 33salles
blanches et prvoit tendre leur nombre 47 dici 2018
(CellCAN, 2016a). Les salles blanches sont une partie
intgrante des installations conformes aux BPF, car cest
l que seffectue la fabrication de cellules. Ce sont des
pices littralement striles et classifies en fonction de la
puret de leur air et, dans certains cas, dautres paramtres
comme la temprature, lhumidit et la pression (Giancola
et al., 2012).
20 Mettre profit les forces du Canada en mdecine rgnrative

Tableau 2.2
Consortium de centres de manipulation et de fabrication cellulaires de CellCAN

Centre
Centre dexcellence en
thrapie cellulaire (CETC)
Phillip S. Orsino Cell
Therapy Facility
Institut de recherche de
lhpital dOttawa (IRHO)
(i) Biothrapeutique
cellulaire, et (ii) Ottawa
Virus Manufacturing
Facility (OVMF)
Centre multidisciplinaire de
dveloppement du gnie
tissulaire (CMDGT)
Alberta Cell Therapy
Manufacturing (ACTM)
Manitoba Centre for
Advanced Cell and Tissue
Therapy (MCACTT)
Salles
Lieu Spcialit blanches
(2016)
Hpital Maisonneuve-Rosemont/ Immuno-oncologie, sant visuelle, orthopdie, plate-forme
13
Universit de Montral, Montral translationnelle.
Hpital Princess Margaret, University Hmato-oncologie, immunothrapie, cellules stromales
5
Health Network, Toronto msenchymateuses, optimisation des bioprocds.
(i) Maladies cardiopulmonaires, leucmies; (i) 3
Hpital dOttawa, Ottawa
(ii) Virus oncolytiquess (ii) 1
En collaboration avec le Laboratoire
dorganognse exprimentale (LOEX)
Ingnierie tissulaire, mdecine rgnrative des yeux et de la peau. 3
et le CHU de Qubec Centre
hospitalier de lUniversit Laval, Qubec
Li Ka Shing Centre for Health Research
Diabte, xnogreffes, troubles oculaires. 6
Innovation, Edmonton
Health Sciences Centre, CancerCare
Hmato-oncologie, immunothrapie, cellules souches
Manitoba et Universit du Manitoba, 2
msenchymateuses.
Winnipeg

Source : CellCAN, 2016a

Un autre centre de fabrication, extrieur au rseau CellCAN
mais qui en sera partenaire, ouvrira aussi ses portes sous peu
(RCE, 2016c). Ce centre avanc de fabrication de cellules
a t annonc au dbut de 2016 et a reu des fonds du
gouvernement fdral et de GE Healthcare. Il sera mis sur
pied et exploit par le CCMR (KPMG, 2014; GC, 2016b).
Mobilisation du milieu philanthropique
et des patients
Les participants latelier ont not que la communaut
canadienne de la mdecine rgnrative pourrait mieux
mobiliser les milieux philanthropique et mdical et les
patients. Les patients peuvent tre des promoteurs du
domaine, car ils constituent un groupe puissant de personnes
extrmement motives vivant au quotidien avec des maladies
qui pourraient tre traites par des thrapies de mdecine
rgnrative. Connatre les besoins et les expriences
des patients et mobiliser ces derniers ds les premires
tapes de la recherche, aux cts des professionnels de la
sant profiterait galement la recherche de nombreux
gards. Par exemple, une plus forte mobilisation pourrait
augmenter le taux de recrutement pour les essais cliniques
et accrotre les dons de sang et de tissus aux biobanques.
Les participants ont mme expliqu que les modles de
recherche axs sur les patients sont trs prometteurs pour
lamlioration des processus de recherche et des rsultats
pour la sant. En outre, le point de vue des patients est
essentiel pour comprendre et relever les dfis sociaux,
juridiques, thiques et rglementaires que pose la mdecine
rgnrative. La recherche peut aussi tre amliore par la
participation prcoce des ministres de la Sant provinciaux
afin de sassurer que les thrapies en cours de mise au point
rpondront un besoin non satisfait et donc, favoriser
lintgration rapide de thrapies nouvelles dans les systmes
de sant.
Contexte des essais cliniques et exigences thiques
contraignants et inefficaces
Si localement, des efforts sont dploys pour partager
les meilleures pratiques et faciliter la coordination des
essais cliniques, les participants latelier ont conclu que
ces efforts ne sont pas suffisants lchelle nationale. Le
processus entourant les essais cliniques au Canada est
considrablement fragment, avec une faible coordination
des exigences thiques, des contrats, du recrutement des
patients et des autres tapes logistiques de la conception
dun essai. Les participants ont relev que le cot lev et
la lenteur de la mise en uvre des essais cliniques sont, en
partie, attribuables ce manque de coordination nationale
et labsence dapprentissage entre les divers sites. Ceci
peut crer dimportantes contraintes pour les essais. Par
exemple, les essais multicentres sont difficiles mettre
en uvre parce que, si les exigences thiques peuvent
tre similaires (comme laffirme lnonc de politique
des trois Conseils : thique de la recherche avec des tres
humains (IRSC, 2014)), linterprtation de ces exigences
Chapitre 2 Forces et faiblesses du Canada en mdecine rgnrative
par les comits dthique de la recherche peut diffrer
selon lendroit o se droulent les essais (Rx&D, IRSC,
ACISU, 2012). La rcente cration du Centre canadien de
coordination des essais cliniques est un progrs (CCCEC,
2016), mais il ne constitue quune premire tape vers la
rsolution du problme.
Il est de plus en plus important de coordonner les essais
cliniques, car les fruits de la solide base de recherche
sur les cellules souches au Canada en sont rendus ces
essais. Actuellement, les chercheurs canadiens peuvent
volontairement enregistrer leurs essais cliniques dans www.
clinicaltrials.gov, une base de donnes de la National Library
of Medicine des National Institutes of Health, aux tats-
Unis. Sant Canada encourage cet enregistrement, mais ne
lexige pas. Pour cette raison, il est difficile de dterminer
le nombre dessais cliniques ayant lieu au Canada. En
revanche, aux tats-Unis, la FDA exige que tous les essais
cliniques soient consigns dans cette base de donnes
(Clinicaltrials.gov, 2016b). Sowmya Viswanathan et son
quipe de recherche ont recens 40essais cliniques de
thrapies cellulaires effectus au Canada dont la date de
12
10
Nombre dessais cliniques enregistrs
0
2008
Figure 2.4
Essais cliniques canadiens enregistrs
Essais cliniques canadiens enregistrs dans clinicaltrials.gov de 2008 2016. Au Canada, il nest pas obligatoire denregistrer les essais cliniques dans
clinicaltrials.gov et donc, les chiffres prsents sous-estiment le nombre dessais en cours au pays. Le nombre dessais enregistrs en 2016 est peut-tre
plus lev, car ces donnes ne portent que sur les essais enregistrs jusqu octobre 2016. Chiffres fournis par S. Viswanathan (en prparation).
21
dbut se situe entre 2008 et 2016 dans clinicaltrials.gov
(figure2.4). Laugmentation rcente des essais cliniques
canadiens a t rendue possible par la cration du CCMR
en 2011 (KPMG, 2014) et par linfrastructure de fabrication
coordonne par CellCAN (un rseau de mobilisation des
connaissances), fond en 2014 (CellCAN, 2016a). Cela dit,
des tudes antrieures ont rvl que dautres tats taient
plus actifs en matire dessais cliniques. Par exemple, depuis
2011 alors que la part du Canada dans les essais cliniques en
mdecine rgnrative est de 4,6%, celle de la Californie
est de 9,7% (CCMR, 2016b).
Fait noter, la figure2.4 sous-estime le nombre total dessais
cliniques raliss au Canada, car leur enregistrement dans
un site Web commun, comme clinicaltrials.gov, nest pas
obligatoire. Plus important encore, il est probable que les
essais cliniques de faible envergure ne sont pas enregistrs
dans cette base de donnes. Cela met en vidence une lacune
dans les donnes qui complexifie le suivi des progrs du
Canada en matire davance de la mdecine rgnrative
vers ltape des essais cliniques.
2009 2010 2011 2012 2013 2014 2015 2016
Anne
22
Labsence dharmonisation entre les divers acteurs du
milieu de la mdecine rgnrative intervenant dans les
essais cliniques au Canada est un obstacle dans le sous-
domaine de la recherche clinique en mdecine rgnrative
(KPMG, 2014). Ce problme concerne les essais pour tous
les mdicaments et produits biologiques, comme lexplique
le Comit snatorial permanent des affaires sociales, des
sciences et de la technologie, qui dclare que le cot lev
des essais cliniques et la lenteur de leur mise en uvre
seraient apparemment attribuables la pitre qualit de
linfrastructure des essais cliniques (Snat, 2012). Le
Comit tablit labsence de mthode normalise et simple
dvaluation de lthique de la recherche comme une des
causes de laugmentation du temps et des efforts requis
pour raliser des essais cliniques au Canada (Snat, 2012).
Toutefois, une suggestion de cadre de reconnaissance
mutuelle des valuations internationales de lthique a
rcemment t publie; si elle est adopte, elle pourrait
mener lacceptation dune mme valuation par plusieurs
comits dthique de la recherche (Dove et al., 2016).
Actuellement, Sant Canada labore des lignes directrices
pour lvaluation des essais cliniques sur les thrapies
cellulaires, quelle classifie comme biologiques (Sant
Canada, 2015). Ce regroupement est problmatique, car
les cellules vivantes (utilises dans la thrapie cellulaire)
se comportent trs diffremment des produits biologiques
traditionnels, comme les anticorps monoclonaux et les
protines recombinantes. Cette opinion est exprime dans
un rapport cl qui affirme que si le Canada devait clarifier et
redfinir la rglementation de la thrapie cellulaire, non
seulement il aiderait les dveloppeurs mieux comprendre
les exigences et jalons principaux respecter pour une
mise au point commerciale russie, mais renforcerait aussi
la confiance des intervenants et, potentiellement, des
investisseurs privs [traduction libre] (KPMG, 2014).
Absence dharmonisation rglementaire
internationale
Selon les participants latelier, le manque dharmonisation
rglementaire entre le Canada et les grands pays pourrait
rendre ce petit march moins attrayant pour la mise au point
de thrapies de mdecine rgnrative. Ils ont fait remarquer
que cette lacune pourrait rduire la capacit du Canada et
dcourager les investissements privs ainsi que lensemble
de la filire canadienne du dveloppement de la mdecine
rgnrative. LISCF travaille normaliser les critres relatifs
la recherche sur les cellules souches et la rglementation
des thrapies de mdecine rgnrative lchelle mondiale
de diverses faons, notamment au moyen de lInternational
Stem Cell Initiative (ISCF, 2015a). De plus, Sant Canada
est membre rglementaire permanent de lInternational
Conference on Harmonisation of Technical Requirements
for Registration of Pharmaceuticals for Human Use (ICH,
2016), qui vise amliorer lharmonisation mondiale des
produits pharmaceutiques (ICH, s.d.).
Mettre profit les forces du Canada en mdecine rgnrative
Attentes irralistes de retours court et moyen
terme
Les participants latelier ont relev quau Canada, une
partie de la population, certains membres de groupes de
patients et certains investisseurs ont des attentes irralistes
quant aux retours court et moyen terme que la mdecine
rgnrative est susceptible de produire. Le problme est
exacerb lorsque les probables calendriers de R-D et de
commercialisation et les rsultats probables de la recherche
ne sont pas communiqus. Ces attentes irralistes pourraient
conduire ltablissement dchanciers impossibles
tenir pour la mdecine rgnrative, ce qui donnerait une
impression dchec et entranerait la perte de lappui de la
population et des gouvernements ainsi que labandon
prmatur de programmes de recherche rclamant la
prise de risques et des checs pour avancer sur la route de
linnovation. Les progrs dans la mise au point de nouvelles
thrapies de mdecine rgnrative peuvent tre hsitants
et suivre une trajectoire semblable celle de la greffe de
moelle osseuse. Devant les pitres rsultats des premires
applications cliniques la fin des annes 1950 et au dbut
des annes 1960, lenthousiasme pour cette opration a
chut et relativement peu de cas ont t rapports dans
les publications pendant une dcennie (Bortin, 1970).
Toutefois, la concentration de la recherche dans les modles
prcliniques de greffe qui a suivi durant les annes 1970
a permis une hausse rapide du nombre de greffes russies
dans les annes 1980 et 1990 (de la Morena et Gatti, 2011).
2 .3 C onclu sions
En rsum, les participants latelier ont t en mesure de
mettre en commun leur expertise collective et de cerner
les forces et les faiblesses de la communaut canadienne
de la mdecine rgnrative. Il est important de noter
que leurs connaissances provenaient dune exprience
diversifie : R-D prliminaire, recherche translationnelle,
industrie, thique, financement et travail auprs des patients.
Globalement, le succs continu du Canada en matire de
mdecine rgnrative dmontre que les forces du pays,
et plus particulirement la culture de collaboration de
la communaut et la tradition de production de grands
scientifiques et de dcouvertes, surpassent ses faiblesses.
Lexistence dentreprises de mdecine rgnrative matures
et mergentes et le rcent investissement de 225millions
de dollars US pour fonder BlueRock Therapeutics
Toronto prouvent que le Canada peut tre un chef de file
du domaine.
Aprs la discussion sur les forces et les faiblesses, les
participants ont cern les possibilits de renforcer le rle
de leadership du Canada en mdecine rgnrative et
daider cette dernire transformer les systmes de sant
canadiens et apporter des bnfices conomiques. Ces
possibilits sont examines au chapitre3.
Chapitre 3 Possibilits de russites de la mdecine rgnrative au Canada 23

3
Possibilits de russites de la mdecine rgnrative au Canada

Possibilits

Conclusions
24
3 Possibilits de russites de la mdecine rgnrative au Canada
Avant de se pencher sur les possibilits qui permettraient
la communaut canadienne de la mdecine rgnrative de
connatre un plus grand succs, les participants latelier
ont rflchi aux consquences qui rsulteraient du fait que
le Canada est devenu un chef de file mondial du domaine
en 2025. Une vision en quatre points s'est dgage de leurs
discussions :
En 2025, le Canada est un chef de file mondial de la
ralisation du potentiel transformationnel de la mdecine
rgnrative, et ses chercheurs et ses entreprises se
trouvent lavant-plan du secteur.
En fin de compte, le Canada est le meilleur endroit au
monde o amener une thrapie de mdecine rgnrative
du laboratoire aux soins aux patients, et il est rput
pour ses processus harmoniss, sa bonne gouvernance,
la rapidit de lvaluation des protocoles, ses modles de
remboursement innovants et son personnel extrmement
qualifi.
La mdecine rgnrative a men des traitements sur les forces et la coopration des initiatives de mdecine
curatifs pour les maladies chroniques et autres et une
amlioration sans prcdent des rsultats pour la sant,
au bnfice la fois des patients et du systme de sant.
Les changements intervenus comprennent la fourniture
de mdicaments et de thrapies cellulaires de mdecine
rgnrative tout nouveaux et accessibles tous.
Les participants ont ensuite cherch dfinir les possibilits
de raliser cette vision. Pour cela, ils ont suivi un processus
en deux tapes. Durant la premire tape, ils ont cern
les possibilits touchant la recherche-dveloppement
canadienne et les essais cliniques (c.--d. mise au point
et application clinique) au Canada, alors que durant
la deuxime, ils ont cern les possibilits relatives la
prparation du Canada adopter des thrapies de mdecine
rgnrative (c.--d. habilitation et adoption). Les possibilits
recenses en matire de mise au point et d'application ont en
grande partie trait au financement et linfrastructure et sont
partiellement entre les mains du milieu de la recherche. En
revanche, les possibilits concernant lhabilitation et ladoption
demandent un changement politique et structurel, pour
lequel les responsabilits sont considrablement disperses
entre les gouvernements et divers autres intervenants au
Canada. Ces deux ensembles de possibilits ont t subdiviss
en deux : celles qui pourraient tre exploites dans les
une deux prochaines annes et avoir des rpercussions
immdiates et celles touchant le long terme, qui pourraient
tre exploites dans les trois cinq prochaines annes.
Lexamen des possibilits ci-dessous est tay par un examen
des publications.
Mettre profit les forces du Canada en mdecine rgnrative
3 .1 Possib ilits
3.1.1 Possibilits en matire de mise au point et
dapplication : court terme (1 2ans)
Coordination du mcanisme dharmonisation des
efforts dans lensemble de la communaut
canadienne de la mdecine rgnrative
Les participants latelier ont expliqu quactuellement,
la coordination entre les principales initiatives de
mdecine rgnrative au Canada, et entre ces initiatives
et les travaux des organismes de promotion comme la
Fondation canadienne des cellules souches et les organismes
de bienfaisance en sant, est uniquement informelle. Il
est possible de formaliser ces efforts, et de faire en sorte
que lensemble du milieu de la mdecine rgnrative
parle dune mme voix et dveloppe une vision et une
approche communes. Le mcanisme de coordination ne
doit pas tre conu partir de zro, mais plutt sappuyer
rgnrative existantes au Canada. Les participants ont
suggr que cette coordination soit confie la communaut
de la recherche et quelle mobilise tous les intervenants
en mdecine rgnrative concerns, notamment les
patients, les cliniciens, les organismes de rglementation,
les entreprises biotechnologiques, les socits de capital
de risque, les chercheurs et les organismes de bienfaisance
en sant. Chaque groupe est un lment essentiel de la
communaut et lintgration de leur point de vue, de leur
exprience et de leur expertise renforcerait le domaine
au complet. Les discussions de latelier ont jet les bases
dune coordination amliore et nombre dintervenants se
sont dj lancs dans de nouveaux efforts de collaboration.
Il est galement possible de formaliser la coordination entre
les groupes de financement actifs afin que le soutien soit
fourni lentiret de la filire de la mdecine rgnrative:
de la recherche-dveloppement prliminaire ladoption,
en passant par la mise en application. Actuellement, le
financement est offert au coup par coup et ne tient pas
toujours compte de lensemble de la filire.
Coordination nationale entre les sites dessais
cliniques de mdecine rgnrative
Les sites dessais cliniques au Canada pourraient amliorer
leur fonctionnement et ne pas rpter les erreurs des
autres par une coordination nationale plus approfondie
permettant le partage des meilleures pratiques en matire
de financement, de conception et de recrutement.
Chapitre 3 Possibilits de russites de la mdecine rgnrative au Canada
Rcemment, un centre de coordination a ouvert ses portes
au Canada (le Centre canadien de coordination des essais
cliniques) grce un partenariat entre SoinsSantCAN,
Mdicaments novateurs Canada et les IRSC (CCCEC, 2016).
Cependant, ce centre pourrait bnficier dune meilleure
visibilit, dune publicit accrue et de lappui constant du
gouvernement et de la communaut de la recherche en
mdecine rgnrative. La coordination pourrait aussi tre
favorise par lutilisation de procdures de fonctionnement
clinique communes, comme celles labores par N2 Rseau
des rseaux (N2 Canada, 2017). La coordination des sites
dessais cliniques avec les groupes de patients pourrait
garantir que les patients sont relis aux essais appropris
et que leur exprience est transmise aux chercheurs pour
clairer les futurs essais. Le registre des greffes de cellules
souches hmatopotiques de la Socit canadienne de
greffe de cellules souches hmatopotiques (SCGCSH)
(encadr3.1) est un exemple de ce type de coordination.
Enfin, comme les thrapies de mdecine rgnrative
peuvent aussi profiter de nouvelles faons daborder les
essais cliniques, une innovation constante en matire de
conception de recherche grce des programmes comme
la Stratgie de recherche axe sur les patients de lInitiative
sur les essais cliniques novateurs serait galement utile
(IRSC, 2016).
Encadr 3.1
Socit canadienne de greffe de cellules
souches hmatopotiques (SCGCSH)
Le SCGCSH est un organisme multidisciplinaire pancanadien
qui soutient lexcellence des soins aux patients, la recherche
et lducation relatives aux greffes de cellules souches
hmatopotiques. Il gre un registre refermant des donnes
cliniques dtailles sur les patients subissant une telle greffe
au Canada, quel que soit lendroit o elle seffectue. Ces
donnes renseignent sur les rsultats des patients canadiens
traduisant les bonnes pratiques cliniques, sur la frquence
des greffes de cellules souches hmatopotiques lchelle
nationale (information prcieuse pour les planificateurs des
essais cliniques) et sur la faon dont les greffes sont utilises
au pays (information prcieuse pour les dcideurs). De plus,
les renseignements contenus dans le registre sont accessibles
aux chercheurs canadiens des centres participants.
(SCGCSH, 2016)
25
Stratgie de financement long terme
Il est possible de concevoir une stratgie de financement
long terme claire pour assurer la stabilit des principales
initiatives nationales dappui et dencouragement la
R-D sur la mdecine rgnrative au Canada (p.ex. RCS,
CellCAN et CCMR). Cette stratgie permettrait ces
initiatives de se concentrer sur linnovation et la planification
long terme. Elle devrait aussi prvoir la consultation
dautres importants groupes dintervenants du milieu de
la mdecine rgnrative, tels que les bailleurs de fonds
en sant provinciaux, les organismes de promotion et les
organismes de bienfaisance en sant.
Mesures incitant les entreprises canadiennes btir
des installations conformes aux BPF au Canada et
investir de faon stratgique dans le fonctionnement
et le dveloppement des installations existantes
Il est possible de btir et de soutenir linfrastructure
ncessaire pour fournir les matriaux destins au march
canadien et mondial de la mdecine rgnrative en pleine
croissance. Des installations conformes aux BPF entirement
fonctionnelles et qui fabriquent des produits destins
la communaut de la mdecine rgnrative pourraient
injecter de largent dans lconomie canadienne, fournir
des emplois au personnel hautement qualifi et permettre
aux chercheurs de se fournir en matriaux au Canada.
Elles pourraient aussi procurer des matriaux au march
mondial des cellules souches. Les installations commerciales
conformes aux BPF complteraient les installations
conformes aux BPF axes sur les cellules et les vecteurs
de CellCAN dans les centres universitaires, lorsquil y a
production de cellules et de tissus (encadr3.2; la liste
exhaustive est fournie au tableau2.2). Un appui soutenu
ces installations de transformation cellulaire profiterait aussi
la communaut de la mdecine rgnrative parce quil
assurait leur stabilit et leur fonctionnement continu. Par
ailleurs, les participants latelier ont relev quil peut tre
ncessaire de btir ou dtendre linfrastructure conforme
aux BPF en vue des essais cliniques des phases ultrieures
ou de la production commerciale, limage du Cell and
Gene Therapy Catapult Manufacturing Centre (Cell and
Gene Therapy Catapult, n.d.-a).
26
Encadr 3.2
lintrieur dun centre conforme aux BPF
Le Philip S. Orsino Cell Therapy Facility, qui fait partie du Rseau
universitaire de sant, offre des capacits de transformation
cellulaire et tissulaire conformes aux BPF et sert aux essais
cliniques mens par des chercheurs, la transformation de
la moelle osseuse et un ensemble de fins commerciales et
universitaires externes. Situ au Princess Margaret Cancer
Centre Toronto, le centre dispose de 2900pieds carrs et
comprend cinq salles blanches indpendantes. Chacune de
ces salles est munie dune enceinte de scurit biologique,
dincubateurs, de rfrigrateurs, dquipement de transformation
cellulaire, de postes de travail informatiss et dun espace
de stockage cryognique. Les conditions du respect des BPF
sont contrles au moyen dun systme de filtrage de lair
perfectionn constamment surveill, tout comme le sont les
paramtres essentiels du centre (p. ex. nombre de particules
dans les salles blanches et temprature des conglateurs).
(CellCAN, 2016a)
3.1.2 Possibilits en matire de mise au point et
dapplication : long terme (3 5ans)
Infrastructure permettant la mise au point de
thrapies de mdecine rgnrative canadiennes et
la conception et lexcution dessais cliniques
Le Canada pourrait profiter de lexpansion de
linfrastructure ncessaire pour mettre entirement au point
des thrapies de mdecine rgnrative. Cette infrastructure
comprendrait des installations de fabrication conformes aux
BPF pouvant produire les matriaux uniques ncessaires
au dveloppement et lapplication de telles thrapies. De
plus, les participants latelier ont expliqu que la cration
de banques de cellules limage de celles existant en
Sude, aux Pays-Bas, en Core du Sud, en Californie et en
Australie donnerait aux chercheurs accs une grande
quantit de cellules de qualit malades et saines. plus
petite chelle, des banques de cellules plus spcifiques,
comme la Banque de cellules leucmiques du Qubec,
peuvent aider certains champs de recherche (p. ex. cancer
du sang) (BCLQ, s.d.). Des sites dessais cliniques dots de
linfrastructure spcialise complte ncessaire pour des
essais de produits innovants maximiseraient lefficacit
et permettraient lapprentissage en groupe (comme le
font les acclrateurs et incubateurs). Cette infrastructure
pourrait tirer parti des rseaux canadiens existants (p.ex.
ceux tablis par lentremise de CellCAN) et des centres de
recherche de soutien (p.ex. ceux fonds dans le cadre de
linitiative Medicine by Design lUniversit de Toronto).
Mettre profit les forces du Canada en mdecine rgnrative
Dans certains cas, il peut tre possible dintgrer les soins
cliniques aux patients subissant des thrapies de mdecine
rgnrative dans les systmes de sant (p.ex. ressources
cliniques ou lintention des hospitaliss) en exploitant
linfrastructure des programmes de greffe de cellules souches
hmatopotiques.
Les centres spcialiss du California Institute for
Regenerative Medicine (CIRM) constituent un exemple
du type dinfrastructure acclrant la transformation (CIRM,
2016). Son centre de transformation est dot de la capacit
de se coordonner avec la FDA pour faciliter le dpt des
exigences relatives aux essais prcliniques et pour laborer
des processus de fabrication de cellules conformes aux
BPF. En outre, le CIRM hberge un centre dacclration
apte accueillir des essais cliniques multicentres
nationaux et internationaux en un mme endroit. Ce
centre dacclration comprend les services logistiques,
oprationnels et consultatifs permettant dacclrer
lexamen rglementaire. Le CIRM vise coordonner ces
deux programmes et lactuel programme Alpha Clinic
(CIRM, 2016), trois cliniques axes sur les cellules souches
situes dans des centres mdicaux californiens (CIRM, 2015).
Stratgies de financement prvisibles, notamment un
soutien stable la technologie des plates-formes,
linfrastructure et aux essais cliniques prliminaires
Un financement prvisible de linfrastructure canadienne de
mdecine rgnrative (p.ex. centres conformes aux BPF
et sites dessais cliniques) pourrait apporter de la constance
la communaut, et lui permettre ainsi de planifier long
terme et de se concentrer sur linnovation. Un financement
stable permettrait de payer les importants cots quotidiens
de linfrastructure de mdecine rgnrative, notamment
pour lentretien de lquipement et des installations (p.ex.
lessentiel nettoyage des salles de fabrication) et pour
lemploi permanent de personnes hautement qualifies.
Des stratgies de financement prvisibles pourraient aussi
garantir que les investissements de dmarrage ne sont pas
gaspills.
Financement long terme stable pour la recherche
translationnelle et le soutien
Il est possible de permettre le passage des thrapies de
mdecine rgnrative les plus prometteuses de la dernire
phase des essais prcliniques la premire phase des
essais cliniques grce un soutien cibl de la recherche
translationnelle (ce que font actuellement le RCS et
lOIRM). Plusieurs thrapies de mdecine rgnrative
prometteuses sont en cours de mise au point au Canada
(encadr2.1), et un financement translationnel cibl
permettrait de sassurer que les thrapies qui savrent
Chapitre 3 Possibilits de russites de la mdecine rgnrative au Canada
efficaces se transforment en soins cliniques ou arrivent
sur le march. Les participants latelier ont galement
relev le manque de financement pour le passage aux essais
cliniques de phaseII et III.
Dautres tats ont modifi leurs stratgies de financement
de la mdecine rgnrative pour encourager la mise au
point de thrapies issues de la recherche fondamentale. Par
exemple, le CIRM a rcemment dlaiss lapproche initiative
pour lapproche systme, dans le but principal de fournir
un financement continu de faon que les programmes
puissent passer dune tape de la mise au point la suivante
sans interruption (CIRM, 2016). Lapproche systme cre
un continuum de possibilits de R-D et le financement
prvisible et rapide aboutit un processus globalement
plus efficace. Fait important, ce programme na pas pu tre
implant avant que le CIRM dispose de la masse critique de
chercheurs et de ressources ncessaires pour effectuer la
mise au point complte de traitements partir de cellules
souches (CIRM, 2016).
Mobiliser et soutenir le secteur de
la mdecine rgnrative au Canada
Dterminer les goulots dtranglement qui entravent
linnovation en mdecine rgnrative pourrait conduire
llaboration de stratgies partages pour les liminer et
la mobilisation dimportants consortiums universitaires et
industriels. La mise sur pied et le soutien de consortiums
supplmentaires comme le partenariat CCMR-GE Healthcare
dans la fabrication avance (voir la section2.2) tmoignerait
du leadership du Canada dans le domaine et pourrait
attirer dautres entreprises au pays. De plus, loctroi des
droits sur quatre produits de STEMCELL Technologies
par GE Healthcare prouve quune entreprise canadienne
est extrmement comptitive lchelle mondiale dans
le secteur de la mdecine rgnrative en volution (GE
Healthcare, 2016).
Par ailleurs, il est possible dappuyer lindustrie canadienne
et dattirer des entreprises trangres au Canada par la
mise en place de nouveaux mcanismes de financement,
dont le financement de dmarrage destin aux entreprises
naissantes, des investissements cibls en infrastructure
et le soutien financier visant attnuer le risque pour
les investisseurs privs (p.ex. mesures incitatives et
modifications fiscales et politiques). Laccroissement du
nombre dentreprises dattache en mdecine rgnrative
bases au Canada permettrait au pays de rentabiliser les
investissements dans linnovation partir de plusieurs tapes
de la filire de la mdecine rgnrative (de la R-D la
prestation aux patients, en passant par les essais cliniques,
la fabrication et la distribution). Le tableau3.1 illustre des
27
exemples dincitatifs fiscaux pour la R-D et la recherche en
sciences de la vie actuellement offerts au Canada et dans
dautres grands pays de mdecine rgnrative.
Les participants latelier ont aussi soulign limportance
de solides entreprises dattache canadiennes en mdecine
rgnrative. Ces dernires peuvent tirer parti du travail
de la remarquable entreprise doutils et de technologie
STEMCELL Technologies et inclure, par exemple, des
entreprises qui mettent au point et offrent des thrapies
fondes sur les concepts de cellules souches. Cela permettrait
de dvelopper des thrapies prometteuses, de fournir de
lemploi des Canadiens hautement qualifis et de mener
une nouvelle R-D industrielle. Il sagirait dentreprises
entirement canadiennes, mais aussi dentreprises trangres
dont le sige social se trouve au Canada ou qui y mnent
des activits (comme dans le cas de BlueRock Therapeutics,
issue de linvestissement rcemment effectu par Bayer
AG et Versant Ventures). Des entreprises de partout dans
le monde ont dj dmontr leur dsir de tirer profit des
connaissances en R-D canadiennes. Par exemple, Tim Kieffer
de lUniversit de Colombie-Britannique entretient une
remarquable collaboration avec la socit amricaine Viacyte,
pour laquelle il intervient comme conseiller scientifique
(FCCS, 2014).
quipes de recherche sur des maladies cibles
Il est possible de soutenir de faon accrue les quipes de
recherche sur les maladies, comme celles finances par
le RCS, ThCell et lOIRM (OIRM, 2016a; RCS, 2016c;
ThCell, 2016a). Ces quipes doivent inclure des cliniciens,
des chercheurs en recherche fondamentale, des spcialistes
des rpercussions thiques, juridiques et sociales et dautres
personnes hautement qualifies travaillant la conception
de thrapies cibles dans des secteurs correspondant dj
des forces du Canada (OIRM, 2016a; RCS, 2016c) et
qui ne font pas lobjet dintenses recherches de la part
de nombreuses quipes dans le monde. Les thrapies
cibles pourraient aussi tre celles qui prsentent les plus
grandes promesses de faisabilit et dconomie de mise
en application. Cependant, le financement actuel nest
pas suffisant pour appuyer toutes les quipes qui devraient
ltre selon un examen externe par des pairs et il nest pas
ax sur le long terme. Ces quipes pourraient tre aides
par des politiques rglementaires uniques qui encouragent
la recherche sur des maladies cibles et les traitements
offrant le meilleur potentiel. Un exemple de politique
rglementaire cible est les examens prioritaires de la FDA
aux tats-Unis, qui sont conus pour encourager les thrapies
visant les maladies ngliges ou les maladies touchant plus
particulirement certaines sous-populations et qui suivent
alors un processus acclr (Ridley, 2017).
28 Mettre profit les forces du Canada en mdecine rgnrative

Tableau 3.1
Slection de mesures incitatives fiscales pour la R-D et la recherche en sciences de la vie dans
les grands pays de mdecine rgnrative

Pays Principales mesures incitatives fiscales

Canada Crdit dimpt fdral de 15% pour les cots de R-D admissibles, sauf les dpenses en immobilisation.
Les petites entreprises prives sous contrle canadien ont droit un crdit dimpt linvestissement remboursable de 35%.
Crdits dimpt galement offerts par les provinces.
Royaume-Uni Les PME ont droit une super dduction de 230%. De plus, si une PME enregistre des pertes, un crdit de trsorerie, gal au
maximum 33,35% des dpenses admissibles, est aussi offert.
Les grandes entreprises peuvent demander un crdit dimpt remboursable de 11%.
Un rgime incitatif relatif la proprit intellectuelle permet aux entreprises de bnficier dun taux dimposition rduit
(10%) sur les revenus attribuables une technologie brevete.
Japon Crdit dimpt de 12% sur les dpenses totales en R-D pour les PME et de 8 10% pour les autres entreprises.
Crdits dimpt de 20 30% pour les cots relis la recherche collaborative avec des instituts de R-D.
Crdits supplmentaires de 5 30% en cas daugmentation des dpenses de recherche admissibles par rapport aux annes
prcdentes.
Australie Crdit dimpt remboursable de 45% sur les dpenses admissibles des PME (recettes infrieures 20M$AU). Crdit de
40% pour les autres entits admissibles.
Crdit dimpt remboursable dun montant gal 45% des dpenses de R-D admissibles offert aux PME (mais ces dpenses
ne sont pas dductibles).
Isral Taux dimposition rduit pour les entreprises dans le cadre du programme dimpt de remplacement, 9 ou 16% selon le
secteur de dveloppement.
Les grandes multinationales peuvent profiter dun programme stratgique qui leur offre un taux dimposition rduit la
condition quelles investissent un montant minimal en R-D et quelles embauchent un nombre minimal demploys.

tats-Unis Les contribuables ont le choix entre un crdit dimpt la recherche classique et un crdit simplifi de remplacement. Le
crdit dimpt la recherche classique est gal 20% des dpenses de recherche admissibles au-dessus dun certain seuil.
Le crdit simplifi de remplacement correspond est de 14% sur les dpenses de recherche admissibles suprieures de 50%
de la moyenne des trois annes prcdentes.
Il existe galement une varit de crdits et de mesures incitatives locaux et dtat, ainsi que des subventions particulires de
soutien la commercialisation des technologies pour les petites entreprises (voir lencadr3.3 pour en savoir plus).

Source : Deloitte, 2015

Faire crotre la capacit humaine et soutenir
les nouveaux chercheurs
Il est essentiel au succs de la mdecine rgnrative au
Canada de disposer de personnes dtenant les comptences
appropries. Le financement visant la capacit humaine qui
cible lensemble de la filire de la mdecine rgnrative
devrait inclure la recherche translationnelle et appuyer la
formation du personnel hautement qualifi dans une varit
de comptences (p.ex. juridiques ou entrepreneuriales).
Les participants latelier ont insist sur le fait que pour
que le systme de formation canadien soit parmi les plus
performants au monde, il devrait tre visionnaire et porter
sur une multitude dhabilets dpassant les comptences
universitaires traditionnelles, en plus de la formation
polyvalente. Fait important, cette formation polyvalente
porterait aussi sur la politique et sur les rpercussions
thiques, juridiques et sociales, lesquelles sont incluses
dans certaines sances de formation du RCS destines
aux assistants (voir, p.ex., RCS, s.d.). Il est possible de
modifier le systme dducation canadien pour quil
comprenne des programmes polyvalents formant des
scientifiques multidisciplinaires capables de mettre au
point des produits biologiques, des cellules de synthse
et des dispositifs hybrides, par exemple, pour constituer
une nouvelle gnration de spcialistes bien outills pour
la mdecine rgnrative multidisciplinaire. Par ailleurs,
les participants ont expliqu que le soutien aux jeunes
chercheurs qui arrivent dans ce domaine bnficierait la
communaut canadienne de la mdecine rgnrative en
assurant lexposition de nouvelles ides qui bousculent
les scientifiques tablis. Globalement, une communaut
de la mdecine rgnrative forte et un appui renforc
aux nouveaux chercheurs pourraient aider le Canada
attirer et retenir les meilleurs chercheurs et les meilleures
entreprises du monde entier et continuer produire des
assistants extrmement recherchs pouvant et dsirant
travailler au Canada.
Chapitre 3 Possibilits de russites de la mdecine rgnrative au Canada
3.1.3 Possibilits dhabilitation et dadoption : 3.1.4 Possibilits dhabilitation et dadoption :
court terme (1 2 ans)
Incorporer les valuations conomiques de la sant
dans la recherche translationnelle pour garantir
la poursuite de thrapies faisables et pratiques
Pour les participants latelier, les valuations conomiques
de la sant judicieuses constituent des outils daide la
prise de dcision en matire dadoption et dinvestissement
(p.ex. pour les payeurs et les socits de capital de risque)
et peuvent tre utilises pour clairer les dcisions de
R-D. Elles sont dj exiges par certains bailleurs de fonds
(p.ex., CCMR et RCS), mais pourraient devenir une norme
pour tous les projets de recherche translationnelle. Les
outils ncessaires ces valuations devraient aussi tre
facilement accessibles aux chercheurs. On doit galement
parvenir un consensus sur ltendue de ces valuations
pour sassurer quelles sont toujours utiles aux chercheurs
et aux bailleurs de fonds.
Enregistrer les essais cliniques canadiens dans
une base de donnes publique, interrogeable,
conviviale et jour
Actuellement, les chercheurs canadiens peuvent
volontairement enregistrer leurs essais cliniques dans
www.clinicaltrials.gov, une base de donnes de la National
Library of Medicine des NIH, aux tats-Unis. Sant Canada
gre une base de donnes qui n'est pas un registre. Par
consquent, elle ne contient pas toute l'information sur
chaque essai clinique (Sant Canada, 2016). Comme le
prsente la section2.2, bien que Sant Canada encourage
linscription des registres publics comme clinicaltrials.
gov, elle ne loblige pas1, ce qui rend difficile de dterminer
le nombre dessais cliniques qui ont lieu au pays. Cela
distingue le Canada des tats-Unis, o lenregistrement
clinicaltrials.gov est obligatoire (Clinicaltrials.gov, 2016b).
Au Royaume-Uni galement, lenregistrement des essais
cliniques est exig et linformation sert au Cell and Gene
Therapy Catapult publier une base de donnes annuelle
des essais cliniques en mdecine rgnrative (Cell and Gene
Therapy Catapult, s.d.b; NHS Health Research Authority,
s.d.). Il est possible de modifier la politique afin dexiger
que tous les essais cliniques au Canada soient consigns
dans un registre facilement interrogeable et pratique. On
pourrait galement lier la base de donnes sur les essais aux
mcanismes de communication existants pour informer les
mdecins des nouveaux essais cliniques effectus.
1 Certains organismes de financement canadiens, plus particulirement
les trois Conseils, exigent que tous les essais cliniques portant sur des
humains soient enregistrs dans un registre public (SCRR, 2014).
29
long terme (3 5 ans)
Dfinir les principales possibilits de rpercussions
transformationnelles des thrapies de mdecine
rgnrative au Canada
Un groupe dexperts chargs dtudier de faon systmatique
et continue (p.ex. trois fois par an) les perspectives
pourrait dfinir les possibilits de mdecine rgnrative
les plus prometteuses en matire de rpercussions
transformationnelles. Ce groupe pourrait galement
comparer le rendement du Canada par rapport au reste
du monde. Il devrait tre compos de reprsentants
dorganismes de rglementation, de cliniciens, de chercheurs
et de reprsentants de groupes de patients et dorganismes
de bienfaisance en sant. Il pourrait crer des modles
soutenables dadoption, de gouvernance et de diffusion des
thrapies de mdecine rgnrative en runissant tous les
acteurs pertinents. Enfin, il pourrait dterminer les obstacles
ladoption de thrapies de mdecine rgnrative et
examiner les rpercussions potentielles des changements
politiques.
Mise sur pied dun forum dlaboration de politiques
ax sur la coordination des cadres rglementaires et
de remboursement
Une faiblesse du Canada est labsence dharmonisation
entre la rglementation concernant les dcisions prises
lchelle fdrale au sujet de linnocuit et de lefficacit des
thrapies et le remboursement, pour lesquelles les dcisions
seffectuent lchelle provinciale (c.--d. systmes publics
de sant). Coordonner la prise de dcision relative au
remboursement dans les provinces et territoires canadiens
pourrait simplifier les demandes de remboursement des
entreprises introduisant de nouvelles thrapies. Une telle
harmonisation pourrait amliorer luniformit de laccs au
pays (p.ex. garantir quune thrapie couverte en Ontario
lest aussi en Nouvelle-cosse). Mettre sur pied un forum
dlaboration de politiques ax sur lharmonisation des
cadres rglementaires et de remboursement pourrait aider
corriger cette faiblesse canadienne.
Une agence susceptible de faciliter la coordination des
dcisions de remboursement entre les provinces et les
territoires est lACMTS, un organisme but non lucratif
indpendant dont lobjectif est dclairer les politiques
en matire de sant en procurant des donnes probantes
objectives sur les mdicaments et les dispositifs mdicaux
(ACMTS, 2017). cet gard, lACMTS pourrait donner
aux organes dcisionnels au Canada accs aux mmes
renseignements sur toutes les thrapies de mdecine
rgnrative. Soutenir lACMTS et veiller ce quil ait le
30
mandat et lexpertise ncessaires pour prter assistance en
mdecine rgnrative pourrait renforcer la prparation
du Canada cette mdecine.
Le forum dlaboration de politiques pourrait aussi rsoudre
ce problme en produisant des politiques officialisant la
position du Canada au sujet des approbations rglementaires
conditionnelles. La premire tape du processus consisterait
classer les produits cellulaires dans une catgorie distincte.
long terme, llimination de lincertitude touchant ce type
dapprobation encouragerait les entreprises introduire sur
le march canadien des thrapies de mdecine rgnrative
prometteuses plus tt dans leur dveloppement.
Envisager une politique en vertu de laquelle
les cots des soins cliniques relis aux essais
cliniques sont pays par le systme de sant
Si les cots dun nouveau traitement ltape des essais sont
assums par le bailleur de fonds de ces derniers, les actes
qui les accompagnent (p. ex. IRM, soins actifs) pourraient
tre pays par le systme de sant, puisque celui-ci couvre
les actes destins aux patients qui reoivent des traitements
tablis. Si les systmes de sant canadiens devaient envisager
de rembourser une partie des cots des essais cliniques, la
consultation des intervenants concerns (dont les groupes
de patients, les organismes de bienfaisance en sant et le
grand public) serait ncessaire.
Nouer le dialogue avec la population en ciblant
les regroupements de patients, les organismes
de bienfaisance en sant et les groupes
de professionnels de la sant
Le grand public est le principal groupe de personnes
susceptibles de bnficier de la mdecine rgnrative
grce un systme de sant plus efficace produisant
de meilleurs rsultats sur la sant. Faire en sorte que la
population et en particulier, les patients soit informe
des bienfaits potentiels de la mdecine rgnrative, et des
dfis surmonter, pourrait accrotre lacceptation publique.
Les organismes de bienfaisance en sant et les groupes
de patients peuvent grandement clairer et amliorer la
recherche tout en augmentant la participation aux essais
cliniques et les dons des matriaux biologiques ncessaires
(p.ex. les tissus). La communication avec le public fait
dailleurs partie du mandat de bon nombre des rseaux
de mdecine rgnrative au Canada. Par exemple, le
RCS et Parlons science agissent en partenariat au sein de
StemCellTalks, une initiative de sensibilisation qui facilite
le partage dinformation entre les chercheurs universitaires
et les lves du secondaire au sujet des cellules souches
(CurioCit, 2017).
Mettre profit les forces du Canada en mdecine rgnrative
Mesures incitatives fiscales encourageant
les partenariats entre lindustrie et luniversit
Encourager les investissements et les partenariats privs
pourrait jouer un prcieux rle dans lamlioration de la
prparation du Canada la mdecine rgnrative. LIrlande
et les tats-Unis ont instaur des mesures politiques qui
assurent le financement direct de la recherche (encadr3.3),
mais seulement si les chercheurs forment des partenariats
avec des entreprises prives. Ce type de mesures et les
quipes industrie-universit quelles produisent peuvent
favoriser linnovation et permettre la commercialisation
des rsultats de la recherche.
Encadr 3.3
Programmes favorisant linvestissement
public-priv en Irlande et aux tats-Unis
Le Centre for Research in Medical Devices (CRAM), un
organisme de Science Foundation Ireland (SFI), regroupe des
experts du milieu universitaire, industriel et de la pratique
clinique qui collaborent la conception de dispositifs mdicaux
intelligents de nouvelle gnration (SFI, 2016). Soutenu par
des fonds de 41,3millions deuros provenant de SFI et de
lindustrie, le CRAM compte plus de 150 chercheurs qui
conoivent et fabriquent des dispositifs mdicaux et des
implants capables de ragir lenvironnement mme du corps.
Il possde 6partenaires universitaires et plus de 24partenaires
industriels, dont des socits irlandaises et des multinationales.
Le CRAM appuie galement le dveloppement de produits
et la formation dentreprises drives (SFI, 2016).
Aux tats-Unis, les programmes Small Business Innovation
Research (SBIR) et Small Business Technology Transfer (STTR)
du NIH sont deux des plus gros fournisseurs de capital pour la
commercialisation initiale de la technologie (NIH, 2016). Ces
deux programmes aident les petites entreprises dtenues et
exploites par des Amricains effectuer de la R-D fdrale
offrant de fortes probabilits de commercialisation. En 2016,
SBIR et STTR ont prvu dinvestir plus de 870millions de
dollars US dans des entreprises de sant et de sciences de la
vie cherchant concevoir des technologies innovantes pour
amliorer la sant. SBIR assure le financement des petites
entreprises en dmarrage qui travaillent la commercialisation
de technologies biomdicales novatrices et les aide participer
la R-D fdrale, mettre au point de nouvelles technologies
et crer des emplois. Si STTR ressemble SBIR, il exige par
contre que les entreprises aient une collaboration formelle
avec un institut de recherche qui en est la phaseI ou II des
essais cliniques (NIH, 2016).
Chapitre 3 Possibilits de russites de la mdecine rgnrative au Canada
3 .2 C o n c l u s i ons
Sappuyant sur une vision de ce que reprsenterait le succs
en mdecine rgnrative, les participants latelier ont
cern plusieurs possibilits dacclrer les progrs du Canada
dans ce domaine en exploitant ses forces et en corrigeant ses
faiblesses. Ils ont relev que la communaut de la recherche
en mdecine rgnrative est dtermine russir et ont
convenu quelle peut prendre des mesures immdiates pour
amliorer la coordination. Ils ont galement soulign que
pour disposer dun plan exhaustif de mise au point et de
mise en application des thrapies de mdecine rgnrative
dans les systmes de sant, il est ncessaire que les systmes
31
de sant provinciaux, les groupes de fournisseurs de soins
de sant, les organismes de promotion, les organismes
de bienfaisance en sant et les patients se consultent et
collaborent. Ce dialogue doit tre permanent parce que
de nouvelles thrapies sont constamment dcouvertes,
testes et mises en uvre en milieu clinique. Enfin, les
participants ont fait remarquer quau Canada, le cadre
du financement de la mdecine rgnrative possde des
composantes fdrales et provinciales et quune stratgie de
financement prvisible et complte de la recherche axe
sur la dcouverte lapplication exigerait la coordination
entre les bailleurs de fonds.
32 Mettre profit les forces du Canada en mdecine rgnrative

4
Conclusions
Chapitre 4 Conclusions
4 Conclusions
Le domaine de la mdecine rgnrative au Canada repose
sur une solide recherche fondamentale; James Till et Ernest
McCulloch, de lOntario Cancer Institute Toronto, ont
dcouvert les cellules souches et les chercheurs canadiens
continuent tre lavant-plan de la recherche axe sur
la dcouverte. Le leadership du Canada en mdecine
rgnrative sappuie sur des organismes nationaux, comme
le RCS, le CCMR, le CDRD et CellCAN, et des rseaux
provinciaux, tels que lOIRM (Ontario) ThCell (Qubec).
Ces organismes ont stimul la mdecine rgnrative au
Canada en favorisant la collaboration et les partenariats
nationaux et internationaux, en soutenant la recherche
de grande qualit et en promouvant la sensibilisation de la
population. Lappui est galement assur par la Fondation
canadienne des cellules souches et divers organismes de
bienfaisance en sant. Globalement, le Canada dispose de
linfrastructure et des rseaux de recherche pour continuer
exceller dans le domaine. Lintensification de ce succs et
la croissance du domaine dpendront dun investissement
permanent, stable et stratgique et de lexploitation
maximale des ressources existantes.
Si le Canada possde une longue tradition dexcellence
en recherche axe sur la dcouverte dans le champ de la
mdecine rgnrative, il pourrait devenir un chef de file
de lapplication des dcouvertes dans le milieu clinique et
industriel. Cette possibilit a t prouve par la russite de
STEMCELL Technologies et par la fondation du CCMR et du
CDRD. Le rcent investissement de 225millions de dollars
US ralis par Bayer AG et Versant Ventures pour la cration
de BlueRock Therapeutics, une entreprise de mdecine
rgnrative situe Toronto (Bayer, 2016), montre que
pour des investisseurs trangers, le Canada est prt mener
la nouvelle vague de dveloppements thrapeutiques dans
ce domaine. Exploiter cet lan et continuer favoriser les
investissements nationaux et trangers pour crer une
industrie de la mdecine rgnrative forte constituera
une tape importante pour asseoir le succs.
33
Il est clair que la communaut canadienne de la mdecine
rgnrative excelle en partie en raison de la prpondrance
quelle accorde la collaboration, mais il est ncessaire
dassurer une meilleure communication entre les
intervenants. Par exemple, la coordination des efforts
au sein de la communaut permettrait aux chercheurs
canadiens denvergure internationale, aux rseaux de
collaboration, aux cliniciens, aux professionnels de la sant,
aux organismes de remboursement des soins de sant, aux
organismes de promotion et aux organismes de bienfaisance
en sant ainsi quaux patients de sunir autour dune
vision commune du futur succs. De plus, une stratgie de
financement long terme, labore en consultation avec
tous les intervenants, apporterait de la stabilit aux initiatives
nationales dappui la R-D dans lensemble de la filire de la
mdecine rgnrative (transformation et commercialisation
comprises) et permettrait ces organismes de se concentrer
sur linnovation et la planification long terme. En
outre, une meilleure coordination entre les organismes
de rglementation (qui prennent les dcisions relatives
linnocuit et lefficacit lchelle fdrale) et les
organismes de remboursement (qui prennent les dcisions
sur les thrapies rembourser lchelle provinciale)
pourrait faire en sorte que tous les Canadiens ont un accs
gal des thrapies de mdecine rgnrative scuritaires
et efficaces.
En conclusion, le Canada a la possibilit dexploiter ses
forces en mdecine rgnrative pour offrir dautres
bnfices aux patients, aux systmes de sant et lconomie
dans son ensemble. Les thrapies de mdecine rgnrative
efficaces peuvent amliorer les rsultats pour les patients
en ouvrant la porte de nouveaux traitements, voire
la gurison, pour nombre de maladies chroniques et de
troubles gntiques. La mise au point et la fabrication de
nouvelles thrapies permettraient de btir une industrie
pouvant rduire les cots de traitement pour certaines
maladies, crer des emplois pour le personnel hautement
qualifi et injecter de largent dans lconomie.
34 Mettre profit les forces du Canada en mdecine rgnrative

Rfrences
Rfrences
Rfrences
ACMTS, 2017 Agence canadienne des mdicaments et des
technologies de la sant. propos de lACMTS. Adresse:
https://www.cadth.ca/fr/a-propos-de-acmts (consult en
janvier 2017).
ADI, 2016 Alberta Diabetes Institute, Universit de
l'Alberta. The Edmonton Protocol. Adresse: http://adi.ualberta.
ca/en/ResearchAreas/IsletCellBiologyandPhysiology/
OngoingStudies/TheEdmontonProtocol.aspx (consult en
janvier 2017).
ASPC, 2009 Agence de sant publique du Canada. 2009
Suivi des maladies du cur et des accidents vasculaires crbraux au
Canada, Ottawa, ON, ASPC.
Atkins et al., 2016 Atkins, H. L., M. Bowman, D. Allan, G.
Anstee, D. L. Arnold, A. Bar-Or, . . . M. S. Freedman,.
Immunoablation and autologous haemopoietic stem-cell
transplantation for aggressive multiple sclerosis: A multicentre
single-group phase 2 trial, Lancet, vol.388, n10044, p.576-585.
Barfoot et al., 2013 Barfoot, J., Kemp, E., Doherty, K.,
Blackburn, C., Sengoku, S., van Servellen, A. . . . Karlsson,
A. Stem Cell Research: Trends and Perspectives on the Evolving
International Landscape, San Diego, CA, EuroStemCell, Kyoto
University's Institute for Integrated Cell-Material Sciences,
et Elsevier.
Bayer, 2016 Bayer. Bayer and Versant Ventures Join Forces to Launch
Stem Cell Therapy Company BlueRock Therapeutics with USD 225
Million Series A Financing. Adresse: http://www.press.bayer.com/
baynews/baynews.nsf/id/Bayer-Versant-Ventures-Join-Forces-
Launch-Stem-Cell-Therapy-Company-BlueRock-Therapeutics-
USD (consult en dcembre 2016).
BCLQ, s.d. Banque de cellules leucmiques du Qubec.
Principales missions. Adresse: http://bclq.org/fr/a-propos/
mission/ (consult en janvier 2017).
Becker et al., 1963 Becker, A. J., E. A. McCulloch et J. E. Till.
Cytological demonstration of the clonal nature of spleen
colonies derived from transplanted mouse marrow cells,
Nature, vol.197, n4866, p.452-454.
BioPharma, 2012 International BioPharma Solutions
Lte. Carte des ressources canadiennes dans le domaine des cellules
souches et de la mdecine rgnratrice, Ottawa, ON, prpare
pour la Direction gnrale de l'Industrie des sciences de la
vie d'Industrie Canada.
BIS et DH, 2011 Department for Business, Innovation and
Skills et Department of Health. Taking Stock of Regenerative
Medicine in the United Kingdom, Londres, Royaume-Uni, BIS.
Bortin, 1970 Bortin, M. M. A compendium of reported human
bone marrow transplants, Transplantation, vol.9, n6, p.571-
587.
Bubela et al., 2010 Bubela, T., A. Strotmann, R. Adams et S.
Morrison. Commercialization and collaboration: Competing
policies in publicly funded stem cell research?, Cell Stem Cell,
vol.7, n1, p.25-30.
Bubela et McCabe, 2013 Bubela, T. et C. McCabe. Value-
engineered translation for regenerative medicine: Meeting the
needs of health systems, Stem Cells and Development, vol.22,
p.89-93.
35
Bubela et al., 2015 Bubela, T., C. McCabe, P.Archibald, H.
L. Atkins, S. E. Bradshaw, P.Kefalas, . . . S. Viswanathan.
Bringing regenerative medicines to the clinic: The future
for regulation and reimbursement, Regenerative Medicine,
vol.10, n7, p.897-911.
CBMTG, 2016 Canadian Blood and Marrow Transplant
Group. Canadian BMT National Registry. Adresse: http://
cbmtgregistry.com/ (consult en novembre 2016).
CCCEC, 2016 Centre canadien de coordination des essais
cliniques. Rle du CCCEC. Adresse: http://www.cccec.ca/
(consult en janvier 2017).
CCRM, 2016a Centre for the Commercialization of
Regenerative Medicine. Executive Summary. Adresse: http://
ccrm.ca/regenerative-medicine-executive-summary (consult
en janvier 2017).
CCRM, 2016b Centre for Commercialization of Regenerative
Medicine. The Global Position of the Canadian Regenerative Medicine
Cluster - Powerpoint Summary, Toronto, ON, CCRM.
CDA, 2011 Canadian Diabetes Association. Diabetes: Canada
at the Tipping Point, Toronto, ON, CDA.
CDRD, 2016a Centre for Drug Research and Development.
About Us. Adresse: http://www.cdrd.ca/about-us/ (consult
en janvier 2017).
CDRD, 2016b Centre for Drug Research and Development.
The Centre for Drug Research and Development - Transforming
Discovery into Opportunity. Adresse: http://www.cdrd.ca/
(consult en dcembre 2016).
Cell and Gene Therapy Catapult, s.d.a Cell and Gene Therapy
Catapult. Manufacturing Centre, Stevenage, UK. Adresse: https://
ct.catapult.org.uk/manufacturing-centre (consult en janvier
2017).
Cell and Gene Therapy Catapult, s.d.b Cell and Gene Therapy
Catapult. The Cell and Gene Therapy Catapult UK Clinical Trials
Database. Adresse: https://ct.catapult.org.uk/resources/cell-
therapy-catapult-clinical-trials-database/cell-and-gene-therapy-
catapult-uk-clinical (consult en novembre 2016).
CellCAN, 2016a Rseau de mdecine rgnratrice et de
thrapie cellulaire. Manufacturing Operations - Strategic Plan,
Montral, Qc, CellCAN.
CellCAN, 2016b Rseau de mdecine rgnratrice et de
thrapie cellulaire. Notre rseau. Adresse: http://www.cellcan.
com/53/Affilis_rseau.cellcan (consult en janvier 2017).
CIRM, 2015 California Institute for Regenerative Medicine.
About Alpha Clinics. Adresse: https://www.cirm.ca.gov/patients/
alpha-clinics-network/about (consult en janvier 2017).
CIRM, 2016 California Institute for Regenerative Medicine.
Strategic Plan 2016 and Beyond, Oakland, CA, CIRM.
Clinicaltrials.gov, 2016a Clinicaltrials.gov. Placebo Controlled
Double Blind Crossover Trial of Metformin for Brain Repair in Children
with Cranial-Spinal Radiation for Medulloblastoma. Adresse:
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02040376 (consult
en dcembre 2016).
Clinicaltrials.gov, 2016b Clinicaltrials.gov. FDAAA 801
Requirements. Adresse: https://clinicaltrials.gov/ct2/manage-
recs/fdaaa (consult en novembre 2016).
36
Clinicaltrials.gov, 2016c Clinicaltrials.gov. Autologous Stem Cell
Transplant for Multiple Sclerosis (MS/BMT). Adresse: https://
clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01099930 (consult en
dcembre 2016).
Clinicaltrials.gov, 2016d Clinicaltrials.gov. Autologous Cultured
Corneal Epithelium (CECA) for the Treatment of Limbal Stem Cell
Deficiency. Adresse: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/
NCT01756365 (consult en janvier 2017).
Clinicaltrials.gov, 2016e Clinicaltrials.gov. SASS 2: Self Assembled
Skin Substitute for the Autologous Treatment of Severe Burn Wounds
in Acute Stage of Burn Trauma. Adresse: https://clinicaltrials.
gov/ct2/show/NCT02350205 (consult en janvier 2017).
Coles et al., 2004 Coles, B. L. K., B. Angnieux, T. Inoue, K.
Del Rio-Tsonis, J. R. Spence, R. R. McInnes, . . . van der
Kooy, D. Facile isolation and the characterization of human
retinal stem cells, Proceedings of the National Academy of Sciences
of the United States of America, vol.101, n44, p.15772-15777.
CRD/CHE, 2015 Centre for Reviews and Dissemination et
Centre for Health Economics Technology Assessment
Group, Universit de York. Exploring the Assessment and
Appraisal of Regenerative Medicines and Cell Therapy Products,
York, Royaume-Uni, Universit de York.
CurioCit, 2017 CurioCit. StemCellTalks Toronto. Adresse: http://
explorecuriocity.org/Explore/ArticleId/4274/stemcelltalks-
toronto-4274.aspx (consult en janvier 2017).
Cyranoski, 2013 Cyranoski, D. Japan to offer fast-track approval
path for stem cell therapies, Nature Medicine, vol.19, n5,
p.510.
de la Morena et Gatti, 2011 de la Morena, M. et R. A. Gatti.
A history of bone marrow transplantation, Hematology/
Oncology Clinics, vol.25, n2011, p.1-15.
Deloitte, 2015 Deloitte. 2015 Global Survey of R&D Incentives,
New York, NY, Deloitte.
Dove et al., 2016 Dove, E. S., D. Townend, E. M. Meslin, M.
Bobrow, K. Littler, D. Nicol, . . . Knoppers, B. M. Ethics
review for international data-intensive research, Science,
vol.351, n6280, p.1399-1400.
Elmslie, K., 2012 Elmslie, K. Against the Growing Burden of Disease,
Ottawa, ON, Centre de prvention des maladies chroniques,
Agence de sant publique du Canada.
Fallik, 2012 Fallik, D. Where the stem cell research funding
is - state or federal? Public or private?, Neurology Today, vol.12,
n17, p.28-29.
Fares et al., 2014 Fares, I., J. Chagraoui, Y. Gareau, S. Gingras,
R. Ruel, N. Mayotte, . . . Sauvageau, G. Cord blood
expansion. Pyrimidoindole derivatives are agonists of human
hematopoietic stem cell self-renewal, Science, vol.345, n6203,
p.1509-1512.
FCCS, 2014 Fondation canadienne de cellules souches. First
Patients Get Cell-Based Treatment for Diabetes. Adresse: http://
stemcellfoundation.ca/en/2014/11/03/first-patient-gets-cell-
based-treatment-for-diabetes/ (consult en dcembre 2016).
FCI, 2016 Fondation canadienne pour l'innovation. Projets
financs par la Fondation canadienne pour l'innovation, Ottawa,
ON, FCI.
Mettre profit les forces du Canada en mdecine rgnrative
GC, 2015 Gouvernement du Canada. Fonds dexcellence en recherche
Apoge Canada Le ministre Holder annonce un investissement
dans la recherche visant la cration de cellules, de tissus et dorganes,
ce qui permettra de sauver des vies. Adresse: http://www.cfref-
apogee.gc.ca/news_room-salle_de_presse/press_releases-
communiques/2015/University_of_Toronto-fra.aspx (consult
en mai 2016).
GC, 2016a Gouvernement du Canada. Le premier ministre
annonce un soutien un centre canadien de technologies de pointe
lies aux cellules thrapeutiques. Adresse: http://pm.gc.ca/fra/
nouvelles/2016/01/13/premier-ministre-annonce-soutien-
centre-canadien-de-technologies-de-pointe (consult en
septembre 2016).
GC, 2016b Gouvernement du Canada. Rseaux de centres
d'excellence - Rseau de cellules souches - RCS. Adresse: http://
www.nce-rce.gc.ca/NetworksCentres-CentresReseaux/NCE-
RCE/SCN-RCS_fra.asp (consult en mai 2016).
GE Healthcare, 2016 GE Healthcare. GE Healthcare Expands Cell
Therapy Portfolio with Exclusive License of STEMCELL Technologies'
ImmunoCult and EasySep T-cell Suite of Reagents, Chalfont St.
Giles, Royaume-Uni, GE Healthcare.
Giancola et al., 2012 Giancola, R., T. Bonfini et A. Iacone.
Cell therapy: cGMP facilities and manufacturing, Muscles,
Ligaments and Tendons Journal, vol.2, n3, p.243-247.
Gray, 1987 Gray, P.Group decision support systems, Decision
Support Systems, vol.3, n3, p.233-242.
Hallett et al., 2014 Hallett, P.J., O. Cooper, D. Sadi, H.
Robertson, I. Mendez et O. Isacson. Long-term health
of dopaminergic neuron transplants in Parkinson's disease
patients, Cell Reports, vol.7, n6, p.1755-1761.
Hma-Qubec, 2016 Hma-Qubec. Don de sang de cordon
ombilical. Adresse : https://www.hema-quebec.qc.ca/
cellules-souches/don-sang-cordon-ombilical/index.
fr.html;jsessionid=6353777415F010AC310ABF10ABB4A763
(consult en janvier 2017).
ICH, 2016 International Conference on Harmonisation.
Membership ICH. Adresse : http://www.ich.org/about/
membership.html (consult en janvier 2017).
ICH, s.d. International Conference on Harmonisation. Vision.
Adresse: http://www.ich.org/about/vision.html (consult en
janvier 2017).
IRHO, 2016 Institut de recherche - Hpital d'Ottawa.
Perce pour la sclrose en plaques : remplacer le systme immunitaire
interrompt lvolution et favorise la rparation. Adresse: http://
www.irho.ca/newsroom/newsstory.asp?ID=786 (consult en
dcembre 2016).
IRICoR, 2017 Commercialisation de la recherche - Institut
de recherche en immunologie et en cancrologie.
propos. Adresse: https://www.iricor.ca/fr/a-propos/iricor/
(consult en janvier 2017).
IRSC, 2013 Instituts de recherche en sant du Canada.
valuation de l'Initiative de recherche en mdecine rgnratrice et
nanomdecine, Ottawa, ON, IRSC.
IRSC, CRSNG et CRSH, 2014 Instituts de recherche en
sant du Canada, Conseil de recherches en sciences
naturelles et en gnie du Canada et Conseil de recherches
en sciences humaines du Canada. nonc de politique des trois
Conseils : thique de la recherche avec des tres humains, Ottawa,
ON, Gouvernement du Canada.
Rfrences
IRSC, 2016 Instituts de recherche en sant du Canada.
Initiative sur les essais cliniques novateurs. Adresse: http://www.
cihr-irsc.gc.ca/f/49773.html (consult en janvier 2017).
ISCF, 2015a International Stem Cell Forum. International
Stem Cell Initiative. Adresse: http://www.stem-cell-forum.net/
initiatives/isci/ (consult en janvier 2017).
ISCF, 2015b International Stem Cell Forum. Ethics Working
Party. Adresse: http://www.stem-cell-forum.net/initiatives/
ethics-working-party/ (consult en janvier 2017).
ISCF, 2015c International Stem Cell Forum. International Stem
Cell Banking Initiative. Adresse: http://www.stem-cell-forum.
net/initiatives/international-stem-cell-banking-initiative/
(consult en janvier 2017).
ISSCR, 2016 International Society for Stem Cell Research.
ISSCR Releases Updated Guidelines for Stem Cell Research and
Clinical Translation. Adresse: http://www.isscr.org/home/
about-us/news-press-releases/2016/2016/05/12/isscr-releases-
updated-guidelines-for-stem-cell-research-and-clinical-translation
(consult en janvier 2017).
KPMG, 2015 KPMG. Following Through: Realizing the Promise of Stem
Cells, Ottawa, ON, Fondation canadienne de cellules souches.
Kuang et al., 2007 Kuang, S., K. Kuroda, F. Le Grand et M.
A. Rudnicki. Asymmetric self-renewal and commitment
of satellite stem cells in muscle, Cell, vol.129, p.999-1010.
Lapidot et al., 1994 Lapidot, T., C. Sirard, J. Vormoor, B.
Murdoch, T. Hoang, J. Caceres-Cortes, . . . Dick, J. E. A cell
initiating human acute myeloid leukaemia after transplantation
into SCID mice, Nature, vol.17, n367, p.645-648.
Laumont et al., 2016 Laumont, C. M., T. Daouda, J. P.Laverdure,
. Bonneil, O. Caron-Lizotte, M. P.Hardy, . . . Perreault,
C. Global proteogenomic analysis of human MHC class
I-associated peptides derived from non-canonical reading
frames, Nature Communications, vol.5, n7, p.10238.
Lavoie et al., 2013 Lavoie, A., C. Fugre, A. Beauparlant, B.
Goyer, D. Larouche, C. Paquet, . . . Germain, L. Human
epithelial stem cells persist within tissue-engineered skin
produced by the self-assembly approach, Tissue Engineering
Part A, vol.19, n7-8, p.1023-1038.
L'Heureux et al., 1998 L'Heureux, N., S. Pquet, R. Labb,
L. Germain et F. A. Auger. A completely biological tissue-
engineered human blood vessel, FASEB Journal, vol.12, n1,
p.47-56.
MaRS, 2009 MaRS Discovery District. Regenerative
Medicine Industry Briefing Commercial Opportunities and
Ontario's Strengths, Toronto, ON, MaRS Advisory Services.
Mason et Dunnill, 2008 Mason, C. et P.Dunnill. A brief
definition of regenerative medicine, Regenerative Medicine,
vol.3, n1, p.1-5.
Matsuyama et Wainer, 2013 Matsuyama, K. et D. Wainer. Abe
Funds Stem Cells to Help Cure Japan Wasting Disease. Adresse:
https://www.bloomberg.com/news/articles/2013-09-03/abe-
funds-stem-cells-to-help-cure-japan-wasting-disease (consult
en janvier 2017).
Mendez et al., 2008 Mendez, I., A. Viuela, A. Astradsson,
K. Mukhida, P.Hallett, H. Robertson, . . . Isacson, O.
Dopamine neurons implanted into people with Parkinson's
disease survive without pathology for 14 years, Nature Medicine,
vol.14, n5, p.507-509.
37
MMIP, 2016 Medicines Manufacturing Industry Partnership.
Industry Taskforce Launched to Secure the Future of Manufacturing
Advanced Therapy Medicines in the UK. Adresse: http://www.
abpi.org.uk/media-centre/newsreleases/2016/Pages/230316.
aspx (consult en fvrier 2017).
MRC, 2016 Medical Research Council. Spotlight on: Regenerative
Medicine. Adresse: http://www.mrc.ac.uk/research/spotlights/
regenerative-medicine/ (consult en aot 2016).
MRC et al., 2012 Medical Research Council, Biotechnology
and Biological Sciences Research Council, Engineering
and Physical Sciences Research Council, Economic and
Social Research Council et Technology Strategy Board.
A Strategy for UK Regenerative Medicine, Londres, Royaume-Uni,
MRC et al.
N2 Canada, 2017 N2 Rseau des rseaux. About N2. Adresse:
http://n2canada.ca/about/ (consult en janvier 2017).
Nagy et al., 1993 Nagy, A., J. Rossant, R. Nagy, W. Abramow-
Newerly et J. C. Roder. Derivation of completely cell
culture-derived mice from early-passage embryonic stem cells,
Proceedings of the National Academy of Sciences of the United States
of America, vol.90, n18, p.8424-8428.
NHS Health Research Authority, s.d. NHS Health Research
Authority. Transparency, Registration and Publication. Adresse:
http://www.hra.nhs.uk/resources/during-and-after-your-
study/transparency-registration-and-publication/ (consult
en janvier 2017).
NIH, 2016 United States National Institutes of Health.
NIH Small Business Innovation Research (SBIR) and Small Business
Technology Transfer (STTR). Adresse: https://sbir.nih.gov/
(consult en novembre 2016).
O'Brien et al., 2007 O'Brien, C. A., A. Pollett, S. Gallinger et
J. E. Dick. A human colon cancer cell capable of initiating
tumour growth in immunodeficient mice, Nature, vol.445,
n7123, p.106-110.
OIRM, 2016a Ontario Institute for Regenerative Medicine.
Funded Disease Team Grant Projects. Adresse: http://oirm.ca/
oirm-research/current-research (consult en dcembre 2016).
OIRM, 2016b Ontario Institute for Regenerative Medicine.
About OIRM. Adresse: http://oirm.ca/about-oirm (consult
en janvier 2017).
OIRM, 2016c Ontario Institute for Regenerative Medicine.
Overview of Canada-Japan Stem Cell Research Collaborations,
communication prsente dans le cadre du Japan's Regenerative
Medicine Market: Expedited Approval System Creates New
Opportunities for Canadian Cell Therapy Companies and
Researchers, Toronto, ON.
Park, 2012 Park, S. B. South Korea Steps Up Stem-Cell Work. Adresse:
http://www.nature.com/news/south-korea-steps-up-stem-cell-
work-1.10565 (consult en fvrier 2017).
PNRTC, 2016 Programme national de recherche en
transplantation du Canada. La recherche novatrice en
transplantation au Canada. Adresse: http://www.cntrp.ca/
survol (consult en janvier 2017).
Quigley, 2016 Quigley, J. Canada's Stem Cell Research Needs "Big
Investment" to Move Forward, Experts Say. Adresse: http://www.
cbc.ca/news/health/stem-cell-research-advances-1.3415402
(consult en mai 2016).
RCE, 2014 Rseaux de centres d'excellence. Forts de 25 annes
d'excellence en R et D, Ottawa, ON, Gouvernement du Canada.
38
RCE, 2016a Rseaux de centres d'excellence. Centre de
commercialisation en immunothrapie du cancer - C3I. Adresse:
http://www.nce-rce.gc.ca/NetworksCentres-CentresReseaux/
CECR-CECR/C3i_fra.asp (consult en janvier 2017).
RCE, 2016b Rseaux de centres d'excellence. Rseaux et centres
tablis par programme. Adresse: http://www.nce-rce.gc.ca/
NetworksCentres-CentresReseaux/ByBrogram-ParProgramme_
fra.asp (consult en janvier 2017).
RCE, 2016c Rseaux de centres d'excellence. Centre pour la
commercialisation de la mdecine rgnratrice. Adresse: http://
www.nce-rce.gc.ca/NetworksCentres-CentresReseaux/CECR-
CECR/CCRM_fra.asp (consult en dcembre 2016).
RCS, 2012 Rseau de cellules souches. Parkinson's Disease.
Adresse : https://oirm.ca/sites/default/files/disease-
parkinsons_disease.pdf. (consult en dcembre 2016).
RCS, 2016a Rseau de cellules souches. Rsultats du financement
de la recherche du RCS 2016. Adresse: http://stemcellnetwork.
ca/fr/actualites/resultats-du-financement-de-la-recherche-du-
rcs-2016/ (consult en novembre 2016).
RCS, 2016b Rseau de cellules souches. Stem Cell Network's
$9 Million Awards Will Advance Research into New Treatments.
Adresse: http://stemcellfoundation.ca/en/2016/11/29/
stem-cell-networks-9-million-awards-will-advance-research-into-
new-treatments/ (consult en dcembre 2016).
RCS, 2016c Rseau de cellules souches. Guidelines - Disease
Team Research Agreements. Adresse: http://stemcellnetwork.
ca/wp-content/uploads/2016/06/Guidelines_Disease_Team_
Agreements_Final.pdf (consult en dcembre 2016).
RCS, 2016d Rseau de cellules souches. Possibilits de financement.
Adresse: http://stemcellnetwork.ca/fr/financement/ (consult
en janvier 2017).
RCS, 2016e Rseau de cellules souches. Enjeux thiques,
juridiques et sociaux. Adresse: http://stemcellnetwork.ca/fr/
enjeux-ethiques-juridiques-et-sociaux/ (consult en janvier
2017).
RCS, 2016f Rseau de cellules souches. Stem Cell Network
Annual Report 2015-2016, Ottawa, ON, RCS.
RCS, s.d. Rseau de cellules souches. Cours sur la mdecine
rgnrative pour tudiants diplms. Adresse : http://
stemcellnetwork.ca/fr/formation/cours-sur-la-medecine-
regenerative-pour-etudiants-diplomes/ (consult en janvier
2017).
Reynolds et Weiss, 1992 Reynolds, B. A. et S. Weiss. Generation
of neurons and astrocytes from isolated cells of adult mammalian
central nervous system, Science, vol.252, n5052, p.1707.
Rezania et al., 2014 Rezania, A., J. E. Bruin, P. Arora, A. Rubin,
I. Batushansky, A. Asadi, . . . Kieffer, T. J. Reversal of
diabetes with insulin-producing cells derived in vitro from
human pluripotent stem cells, Nature Biotechnology, vol.32,
n11, p.1121-1133.
Ridley, 2017 Ridley, D. B. Priorities for the priority review
voucher, The American Journal of Tropical Medicine and Hygiene
vol.96, n1, p.14-15.
RMEG, 2014 Regenerative Medicine Expert Group. Building
on Our Own Potential: A UK Pathway for Regenerative Medicine,
Londres, Royaume-Uni, Department of Health.
Mettre profit les forces du Canada en mdecine rgnrative
Rx&D, IRSC et ACISU, 2012 Les compagnies de recherche
pharmaceutique du Canada, Instituts de recherche
en sant du Canada et Association canadienne des
institutions de sant universitaires. An Action Plan to
Help Attract More Clinical Trials to Canada, Ottawa, ON, Rx&D,
IRSC et ACISU.
Sanders et al., 2014 Sanders, S., C. Bredeson, E. Pringle,
L. Martin, D. Allan, I. Bence-Bruckler, . . . Atkins, H.
L. Autologous stem cell transplantation for Stiff Person
Syndrome. Two cases from the Ottawa Blood and Marrow
Transplant Program, Journal of the American Medical Association
Neurology, vol.71, n10, p.1296-1299.
Sant Canada, 2015 Sant Canada. Ligne directrice : Prparation
des demandes d'essais cliniques sur l'utilisation de produits de thrapie
cellulaire sur les humains, Ottawa, ON, Direction gnrale des
produits de sant et des aliments, Sant Canada.
Sant Canada, 2016 Sant Canada. Base de donnes sur les essais
cliniques de Sant Canada. Adresse: http://www.hc-sc.gc.ca/
dhp-mps/prodpharma/databasdonclin/index-fra.php (consult
en janvier 2017).
SCRR, 2014 Secrtariat sur la conduite responsable de
la recherche. nonc de politique des trois Conseils : thique
de la recherche avec des tres humains, Ottawa, ON, Conseil de
recherches en sciences humaines du Canada, Conseil de
recherches en sciences naturelles et en gnie du Canada et
Instituts de recherche en sant du Canada.
Seale et Rudnicki, 2000 Seale, P.et M. A. Rudnicki. A new
look at the origin, function, and "stem-cell" status of muscle
satellite cells, Developmental Biology, vol.218, p.115-124.
Snat, 2012 Comit snatorial permanent sur les Affaires
sociales, sciences et technologie. L'infrastructure des essais
cliniques au Canada : ordonnance pour amliorer l'accs aux nouveaux
mdicaments, Ottawa, ON, Snat.
SFI, 2016 Science Foundation Ireland. CRAM - Centre
for Research in Medical Devices. Adresse: http://www.sfi.ie/
investments-achievements/sfi-research-centres/cram.html
(consult en novembre 2016).
Shapiro et al., 2000 Shapiro, A. M. J., J. R. Lakey, E. A. Ryan, G.
S. Korbutt, E. Toth, G. L. Warnock, . . . Rajotte, R. V. Islet
transplantation in seven patients with type 1 diabetes mellitus
using a glucocorticoid-free immunosuppressive regimen, New
England Journal of Medicine, vol.343, n4, p.230-238.
Sipp, 2015 Sipp, D. Conditional approval: Japan lowers the bar
for regenerative medicine products, Cell Stem Cell, vol.16,
n4, p.353-356.
SM et MNBC, 2004 Science-Metrix et Michel Noiseux, Bio-
conseil. Potential for Stem Cells Science and Technology in Canada:
Great Promises and Challenges, Montral, Qc, prpar pour le
Secrtariat canadien de la biotechnologie.
Smukler et al., 2011 Smukler, S. R., M. E. Arntfield, R. Razavi,
G. Bikopoulos, P. Karpowicz, R. Seaberg, . . . van der
Kooy, D. The adult mouse and human pancreas contain
rare multipotent stem cells that express insulin, Cell Stem
Cell, vol.8, n3, p.281-293.
STEMCELL, 2016 STEMCELL Technologies Inc. STEMCELL
Technologies - History. Adresse: https://www.stemcell.com/
about-us#history-tab (consult en septembre 2016).
Rfrences
Stingl et al., 2006 Stingl, J., P.Eirew, I. Ricketson, M.
Shackleton, F. Valliant, D. Choi, . . . Eaves, C. J. Purification
and unique properties of mammary epithelial stem cells,
Nature, vol.439, n7079, p.993-997.
Szabo et al., 2010 Szabo, E., S. Rampalli, R. M. Risueno, A.
Schnerch, R. Mitchell, A. Fiebig-Comyn, . . . Bhatia, M.
Direct conversion of human fibroblasts to multilineage blood
progenitors, Nature, vol.468, n7323, p.521-526.
ThCell, 2016 ThCell : Le rseau de thrapie cellulaire
et tissulaire du FRQS. Qui Sommes Nous. Adresse: http://
www.reseauthecell.qc.ca/index.php/a-propos (consult en
janvier 2017).
Thompson et Foster, 2013 Thompson, K. et E. P.Foster. The
Cell Therapy Catapult: Growing a U.K. cell therapy industry
generating health and wealth, Stem Cells and Development,
vol.22, n1, p.35-39.
Toma et al., 2001 Toma, J. G., M. Akhavan, K. J. Fernandes, F.
Barnabe-Heider, A. Sadikot, D. R. Kaplan et F. D. Miller.
Isolation of multipotent adult stem cells from the dermis of
mammalian skin, Nature Cell Biology, vol.3, n9, p.778-784.
Toma et al., 2015 Toma, J. S., B. C. Shettar, P.H. Chipman,
D. M. Pinto, J. P.Borowska, J. K. Ichida, . . . Rafuse, V. F.
Motoneurons derived from induced pluripotent stem cells
develop mature phenotypes typical of endogenous spinal
motoneurons, Journal of Neuroscience, vol.35, n3, p.1291-1306.
Tropepe et al., 2000 Tropepe, V., B. L. K. Coles, B. J. Chiasson,
D. J. Horsford, A. J. Elia, R. R. McInnes et D. van der Kooy.
Retinal stem cells in the adult mammalian eye, Science,
vol.287, n5460, p.2032-2036.
U de T, 2015a Universit de Toronto. U of T Expands Research
Facilities in New Partnership with MaRS. Adresse: https://
www.utoronto.ca/news/u-t-expands-research-facilities-new-
partnership-mars (consult en mai 2016).
U de T, 2015b Universit de Toronto. Meet Michelle Bendeck,
Bringing Collaborative Research to Life with U of Ts New Biomedical
Hub at MaRS. Adresse: https://www.utoronto.ca/news/meet-
michelle-bendeck-bringing-collaborative-research-life-u-ts-new-
biomedical-hub-mars (consult en mai 2016).
39
U de T, 2016 Universit de Toronto. Prime Minister Justin
Trudeau Backs Commercialization of Stem Cell Research by U of
T and Partners. Adresse: https://www.utoronto.ca/news/
prime-minister-justin-trudeau-backs-commercialization-stem-
cell-research-u-t-and-partners (consult en mai 2016).
UCSD, 2016 University of California San Diego, Altman
Clincal and Translational Research Institute. About
Translational Research. Adresse: https://actri.ucsd.edu/about/
Pages/AboutTranslationalResearch.aspx (consult en novembre
2016).
UCSF, 2013 University of California, San Francisco. Inherited
Genetic Diseases: Stem Cell Treatments. Adresse: http://fetus.ucsf.
edu/stem-cells (consult en aot 2016).
Viswanathan et Bubela, 2015 Viswanathan, S. et T. Bubela.
Current practices and reform proposals for the regulation
of advanced medicinal products in Canada, Regenerative
Medicine, vol.10, n5, p.647-663.
Wang et al., 2012 Wang, J., D. Gallagher, L. M. DeVito, G. I.
Cancino, D. Tsui, L. He, . . . Miller, F. D. Metformin activates
an atypical PKC-CBP pathway to promote neurogenesis and
enhance spatial memory formation, Cell Stem Cell, vol.11,
n1, p.23-35.
Weeks et Silcoff, 2016 Weeks, C. et Silcoff, S. Bayer Investing
in Toronto-Based Stem-Cell Research Company. The Globe
and Mail (9 dcembre 2016).
Woltjen et al., 2009 Woltjen, K., I. P.Michael, P.Mohseni, R.
Desai, M. Mileikovsky, R. Hamalainen, . . . Nagy, A. piggyBac
transposition reprograms fibroblasts to induced pluripotent
stem cells, Nature, vol.458, n7239, p.766-770.
Yohn et al., 2008 Yohn, D. C., G. B. Miles, V. F. Rafuse et R.
M. Brownstone. Transplanted mouse embryonic stem-
cell-derived motoneurons form functional motor units and
reduce muscle atrophy, Journal of Neuroscience, vol.28, n47,
p.12409-12418.
Yuan et al., 2012 Yuan, W., D. Sipp, Z. Z. Wang, H. Deng, D.
Pei, Q. Zhou et T. Cheng. Stem cell science on the rise in
China, Cell Stem Cell, vol.10, n1, p.12-15.
40 Mettre profit les forces du Canada en mdecine rgnrative

Conseil des gouverneurs du Comit consultatif scientifique du

Conseil des acadmies canadiennes* Conseil des acadmies canadiennes*

Margaret Bloodworth, C.M., prsidente, ancienne sous- Susan A. McDaniel, MSRC, prsidente, directrice de
ministre au fdral et conseillre nationale pour la scurit lInstitut Prentice; titulaire de la Chaire de recherche du
(Ottawa, Ont.) canada de premier niveau sur la population mondiale et le
cours de la vie; titulaire de la chaire de recherche Prentice
Tom Brzustowski, O.C., MSRC, FACG, membre du conseil
en dmographie et conomie mondiales; professeure de
dadministration de lnstitute for Quantum Computing,
sociologie, Universit de Lethbridge (Lethbridge, Alb.)
Universit de Waterloo; membre du conseil dadministration,
Waterloo Global Science Initiative (Waterloo, Ont.)
Lorne Babiuk, O.C., MSRC, MACSS, vice-prsident la
recherche, Universit de lAlberta (Edmonton, Alb.)
Carol P. Herbert, MACSS, professeure mrite, Mdecine
familiale, Universit Western; prsidente, Acadmie
Chad Gaffield, MSRC, professeur dhistoire et titulaire de
canadienne des sciences de la sant (London, Ont.)
chaire de recherche universitaire en version numrique,
Universit dOttawa (Ottawa, Ont.)
Maryse Lassonde, O.C., O.Q., MSRC, MACSS, directrice
scientifique, Fonds de recherche du Qubec Nature et
Jean Gray, C.M., MACSS, professeure mrite en
technologies, et prsidente, Socit royale du Canada
enseignement mdicale, en mdecine et en pharmacologie,
(Montral, Qc)
Universit Dalhousie (Halifax, N.-.)
Pierre Lortie, C.M., FACG, conseiller principal, affaires,
John Hepburn, MSRC, vice-prsident la recherche, CIFAR
Dentons s.r.l.; ancien prsident de lAcadmie canadienne
(Toronto, Ont.)
du gnie)

Eddy Isaacs, FACG, prsident, Eddy Isaacs, Inc.; conseiller

Jeremy McNeil, MSRC, professeur Helen Battle dcologie
stratgique, Gnie, Universit de l'Alberta (Edmonton, Alb.)
chimique, Dpartement de biologie, Universit Western
(London, Ont.)
Gregory S. Kealey, FRSC, professeur mrite, Dpartement
dhistoire, Universit du Nouveau-Brunswick (Fredericton,
Axel Meisen, C.M., FACG, ancien prsident, Prvision,
N. -B)
Alberta Innovates Technology Futures (AITF) (Edmonton,
Alb.)
Daniel Krewski, professeur dpidmiologie et de mdecine
communautaire, directeur scientifique du Centre R.
Lydia Miljan, professeure agrge en sciences politiques et
Samuel McLaughlin dvaluation du risque sur la sant
directrice du programme des arts et des sciences, Universit
des populations, Universit d'Ottawa (Ottawa, Ont.)
de Windsor (Windsor, Ont.)

Stuart MacLeod, MACSS, professeur de pdiatrie (mrite),

Linda Rabeneck, FCAHS, vice-prsidente, Prvention et lutte
Universit de la Colombie-Britannique (Vancouver, C.-B.);
contre le cancer, Action cancer Ontario; prsidente lue,
professeur auxiliaire, Dpartement de sant communautaire
Acadmie canadienne des sciences de la sant (Toronto,
et dpidmiologie, Universit Dalhousie (Halifax, N. -.)
Ont.)

Eliot A. Phillipson, O.C., MACSS, professeur mrite de

* Renseignements jour en fvrier 2017
mdecine Sir John and Lady Eaton, Universit de Toronto
(Toronto, Ont.); ancien prsident-directeur gnral,
Fondation canadienne pour linnovation (Ottawa, Ont.)

*Renseignements jour en fvrier 2017

Rapports d'intrt 41

Rapports du Conseil des acadmies Canadiennes dintrt

Les rapports dvaluation ci-dessous peuvent tre tlchargs depuis le site Web du CAC (www.sciencepourlepublic.ca):

Communication des risques pour L'accs aux donnes sur la sant et Amliorer les mdicaments pour
les produits de sant : Le message aux donnes connexes au Canada enfants au Canada (2014)
passe-t-il? (2015) (2015)

Culture scientifique : Effets sur la sant de lutilisation L'tat de la science et de

quen est-il au Canada? (2014) des armes impulsions (2013) la technologie au Canada, 2012
(2012)
Appendice A 43

Appendice A
44
Appendice A Analyse bibliomtrique
Le prsent appendice prsente une analyse bibliomtrique
de la recherche sur les cellules souches, des sous-disciplines
propres la mdecine rgnrative et des essais cliniques
effectus par les chercheurs dans les instituts canadiens. Si
les donnes bibliomtriques peuvent fournir de prcieux
renseignements sur le rendement de la recherche
canadienne en mdecine rgnrative, certains facteurs
limitent leur utilit. Il sagit notamment du dlai entre la
publication et lincidence mesure par les citations ainsi
que le biais introduit par les chiffres mondiaux en raison
de la prdominance de la Chine et des tats-Unis dans ce
domaine. De plus, lanalyse bibliomtrique de la recherche
translationnelle est entrave par le fait que lenregistrement
des essais cliniques nest pas obligatoire au Canada et ne peut
pas servir tudier convenablement la commercialisation.
Par consquent, les constats bibliomtriques exposs dans
cet appendice et dans le rapport ne doivent tre considrs
que comme une des multiples sources de donnes pour
lvaluation des forces et des faiblesses de la recherche sur
la mdecine rgnrative au Canada.
Lanalyse bibliomtrique prsente au chapitre2 et ci-
dessous a rpertori les articles de recherche sur les cellules
souches publis dans MEDLINE entre 2000 et 2014, puis
a limin ceux qui ne dcrivent pas des tudes (p.ex. les
revues, ditoriaux et commentaires). Cette recherche portait
sur les tudes cliniques. Lanalyse ci-dessous se concentre
sur les articles dont au moins un des auteurs provient dun
institut canadien (p.ex. universit ou collge, centre de
recherche ou hpital) daprs les renseignements sur
laffiliation tirs de la base de donnes Scopus.
A. 1 R s ultat s
Les chercheurs au Canada ont publi 8187articles portant
sur les cellules souches entre 2000 et 2014 dans lensemble du
continuum translationnel, de la recherche fondamentale
la recherche clinique (essais inclus) (figure2.2). Lincidence
des articles canadiens, mesure par le nombre de citations,
est leve (voir le chapitre2 pour en savoir plus). Ces
rsultats sont cohrents avec une comparaison internationale
des recherches sur les cellules souches ralise par Science-
Metrix (encadrA.1).
Le nombre de publications par anne et par chercheur au
Canada a constamment augment entre 2000 et 2012, anne
aprs laquelle il sest maintenu (voir la figure2.2). Cette
tendance se vrifie dans toutes les sous-disciplines. Elle est
cohrente avec les tendances mondiales sur la mme priode.
Labsence daugmentation du nombre darticles publis en gnral est similaire (figuresA.1 et A.2, et figure2.1,
partir de 2013 traduit soit la maturation du domaine soit un
retard dans lentre des articles les plus rcents dans Scopus.
Mettre profit les forces du Canada en mdecine rgnrative
Encadr A.1
Analyse de la recherche mondiale sur
les cellules souches
Lanalyse comparative des articles de recherche internationaux
portant sur les cellules souches, et publis entre 2010 et 2014,
effectue par Science-Metrix dans lensemble du continuum
translationnel a rvl que lincidence de la recherche
canadienne est comparable celle de la recherche effectue
au Royaume-Uni, en France, en Allemagne, en Sude et en
Australie. Ces pays disposent dun soutien la recherche
biomdicale dune force et dune tendue semblables, ils ont
en plus des programmes ciblant la mdecine rgnrative.
Les pays dont le nombre de publications de recherche sur
les cellules souches est comparable sont le Japon, la Core
du Sud, lItalie, lAllemagne, le Royaume-Uni et la France.
Autrement dit, la production des chercheurs au Canada est
quivalente sur le plan quantitatif et suprieure sur le plan
qualitatif la production des chercheurs au Japon et en Core
du Sud, mme si ces pays se consacrent particulirement la
mdecine rgnrative.
A.1.1 Sous-disciplines de la mdecine rgnrative
Comme pour tous les champs biomdicaux, lapplication
clinique sappuie sur la recherche fondamentale et sur la
recherche prclinique. Comme lexamine le chapitre2, si le
Canada continue afficher des forces dans la recherche sur
les cellules souches, la mise en application sest intensifie
depuis 20082009 dans (1)la recherche clinique sur les
cellules souches; (2)la recherche sur les mdicaments axe
sur la dcouverte qui utilise ou cible les cellules souches;
et (3)lingnierie cellulaire et tissulaire (figure2.2). Le
tableau A.1 rsume le nombre de citations en gnral et le
nombre darticles cits plus de 100fois pour lensemble de
la recherche sur les cellules souches et pour tous les sous-
domaines. Cependant, il sagit l de mesures de substitution
de la qualit, qui sont limites par le fait que diffrents
domaines suivent diffrents modles de citation; cest
particulirement le cas entre les disciplines de lingnierie
et la recherche clinique et fondamentale. Les chiffres ne
sont donc pas directement comparables.
Le lieu gographique des coauteurs pour chaque sous-
discipline et pour la recherche sur les cellules souches
respectivement).
Appendice A 45

Tableau A.1
Caractristiques des publications canadiennes sur les cellules souches, publies entre 2000 et 2014

Nombre darticles
Nombre de Nombre de citations
Nombre de coauteurs cits + de 100 fois
publications (plage)
(% darticles)
Ensemble de la recherche sur 126 430 861
les cellules souches* 8 187 32 742
(063) (10,3)

Recherche sur les mdicaments axe sur

23 842 82
la dcouverte utilisant ou ciblant 864 6 157
(01006) (9,5)
les cellules souches
Recherche sur lingnierie cellulaire et 14 384 78
1 097 5 637
tissulaire (0591) (7,1)

* Inclut la recherche sur les cellules souches et la recherche clinique sur les cellules souches.

Legend
Lgende Atlantic Ocean
Frquence canadienne
Canada Frequency
0
1 - 249 Pacific Ocean
250 - 499 Pacific Ocean
500 - 999
1000 - 1999
Indian Ocean
2000+
World Frequency
Frquence mondiale
0
1 - 249
250 - 499
500 - 999
1000 - 1999
2000+

Figure A.1
Emplacement des auteurs des articles sur les dcouvertes de mdicaments utilisant ou ciblant les cellules souches dont au moins un des
auteurs est canadien
Emplacement de tous les auteurs des 864 articles sur les dcouvertes de mdicaments utilisant ou ciblant les cellules souches publis entre 2000 et 2014
dont au moins un des auteurs provient dun institut canadien.

Legend
Lgende Atlantic Ocean
Canada Frequency
Frquence canadienne
0
1 - 299 Pacific Ocean
300 - 499 Pacific Ocean
500 - 999
1000 - 1999
Indian Ocean
2000+
World Frequency
Frquence mondiale
0
1 - 249
250 - 499
500 - 999
1000 - 1999
2000+

Figure A.2
Emplacement des auteurs darticles sur lingnierie cellulaire et tissulaire dont au moins un des auteurs est canadien
Emplacement de tous les auteurs des 1 097 articles sur lingnierie cellulaire et tissulaire publis entre 2000 et 2014 dont au moins un des auteurs provient
dun institut canadien.
46
A. 2 M tho d e s
A.2.1 Recherches sur les publications
Quatre ensembles de donnes ont t crs en vue de
lanalyse bibliomtrique au moyen des algorithmes dtaills
la sectionA.3. Les termes de recherche ont t tablis
en collaboration avec des experts du domaine. Toutes les
recherches ont t effectues entre le 10 et le 30novembre
2016 dans la collection de bases de donnes Ovid, qui
permet les requtes complexes : Epub Ahead of Print,
In-Process et Other Non-Indexed Citations, Ovid Medline
(R) Daily and Ovid MELINE(R) 1946 to Present . Ces
quatre ensembles de donnes sont les suivants :
1. Recherche sur les cellules souches (toutes les tapes
de la transition, de la recherche fondamentale la
recherche clinique);
2. Recherche clinique sur les cellules souches (recherche sur
les cellules souches avec application de filtres cliniques);
3. Recherche sur les mdicaments axe sur la dcouverte
utilisant ou ciblant les cellules souches (recherche sur
les cellules souches combine des synonymes de la
recherche sur les mdicaments axe sur la dcouverte);
4. Recherche sur lingnierie cellulaire et tissulaire.
A.2.2 Rcupration des enregistrements
de publication
Chaque ensemble denregistrements de publication de
MEDLINE a t export dOvid par groupes de 1000
en format XML. Les fichiers ont ensuite t analyss
laide dun analyseur syntaxique XML CSV sur mesure
et regroups dans un fichier CSV. Ce dernier a t son
tour import dans MySQL pour y tre stock et interrog.
Ensuite la colonne Unique Identifier de chaque ensemble
denregistrements a t convertie en chane de recherche
pour tre utilise dans la base de donnes bibliomtrique,
Scopus (Elsevier). La colonne Unique Identifier de
MEDLINE correspond la colonne PubMed ID de Scopus.
Scopus a t interroge au moyen de la chane de recherche
PubMed ID pour chacun des quatre ensembles de donnes.
Tous les enregistrements Scopus ont t tlchargs, analyss
syntaxiquement et imports dans MySQL pour y tre stocks
et interrogs. La taille des ensembles de donnes qui en a
rsult est la suivante; les diffrences indiquent le nombre
denregistrements perdus dans la conversion de MEDLINE
Scopus :
Mettre profit les forces du Canada en mdecine rgnrative
1. Recherche sur les cellules souches (n=212388); Scopus
(n=170964) (interroge le 10 novembre 2016);
2. Recherche clinique sur les cellules souches : MEDLINE
(n=68397); Scopus (n=42581) (interroge le 10novembre
2016);
3. Recherche sur les mdicaments axe sur la dcouverte:
MEDLINE (n=32339); Scopus (n=34145) (interroge
le 30novembre 2016);
4. Recherche sur lingnierie cellulaire et tissulaire :
MEDLINE (n=36707); Scopus (n=34145) (interroge
le 30novembre 2016).
Chacun des ensembles de donnes a ensuite t filtr par
affiliation de lauteur le champ relatif laffiliation
de Scopus correspondant contenait Canada. La plage
de dates a t limite 20002014 pour tenir compte du
retard apparent dans lindexation des enregistrements
dans MEDLINE, puis dans Scopus. Chaque ensemble de
donnes a t ensuite filtr selon le type darticle pour
exclure les ditoriaux, revues et autres articles dopinion.
Linterrogation a port sur la recherche empirique et donc,
les seuls types darticles inclus taient ceux traitant dtudes
cliniques, dessais cliniques, dtudes comparatives, dtudes
dobservation et dessais contrls randomiss, les articles
corrigs et republis et les articles de revue.
Lapplication de ces restrictions a produit les nombres
denregistrements suivants :
1. Recherche sur les cellules souches : 8187enregistrements;
2. Recherche clinique sur les cellules souches :
1563enregistrements;
3. Recherche sur les mdicaments axe sur la dcouverte:
864enregistrements;
4. Recherche sur lingnierie cellulaire et tissulaire:
425enregistrements.
A.2.3 Dsambigusation du nom de lauteur
Chacun des quatre ensembles de donnes a t
analys syntaxiquement au moyen dun programme de
dsambigusation auteur-nom reposant sur le champ de
donnes Author Identifier de Scopus.
A.2.4 Gopositionnement des auteurs
Pour chaque auteur, le champ relatif ladresse de lauteur
de Scopus a subi une analyse syntaxique selon le pays,
ltat/la province et le code postal. Les rsultats ont t
compars aux codes Zip et aux tats des tats-Unis, aux
codes postaux et aux provinces canadiens et aux donnes
sur les pays du monde pour dterminer les latitudes et
les longitudes prcises par importation des donnes sur
Appendice A 47

lemplacement de lauteur dans un site Web CSV KML 2. Recherche clinique sur les cellules souches (recherche
(www.mapsdata.co.uk), qui a produit un fichier KML des sur les cellules souches avec application de filtres
coordonnes gographiques. cliniques)

Le fichier KML issu des donnes sur lemplacement de Pour cerner la recherche clinique, nous avons appliqu
lauteur a ensuite t import dans ArcGIS Desktop10.0 les filtres cliniques2 suivants la recherche dans 1 :
(2011, Environmental Systems Research Institute), lequel (humans and ("therapy (maximizes sensitivity)" or
a servi produire des cartes de lemplacement des auteurs. "therapy (maximizes specificity)" or "therapy (best
balance of sensitivity and specificity)")
A.2.5 Analyse des termes de MeSH
3. Recherche sur les mdicaments axe sur la dcouverte
(Medical Subject Headings)
utilisant ou ciblant les cellules souches (recherche sur les
MeSH est la source de vocabulaire contrl de la
cellules souches combine des synonymes de la recherche
National Library of Medicine (tats-Unis). Elle fournit
sur les mdicaments axe sur la dcouverte)
une terminologie structure hirarchiquement en vue de
lindexation et du catalogage de linformation biomdicale
dans les bases de donnes de cette bibliothque, comme 1. drug.mp. or exp Pharmaceutical Preparations/
MEDLINE/PubMed. Les termes MeSH ont t utiliss 2. exp Chemistry, Pharmaceutical/ or pharmaceutical.
dans les outils dinterrogation des bases de donnes (voir mp. or exp Technology, Pharmaceutical/
la sectionA.3). 3. biologic.mp. or exp Biological Products/
4. stem cell.mp. or exp Stem Cells/
5. 1 or 2 or 3
A.2.6 Citations
6. 4 and 5
Le nombre de citations a t tir du champ relatif aux
citations de Scopus.
4. Recherche sur lingnierie cellulaire et tissulaire
A .3 A lg or i t h m e s de r e c h e rche 1. exp Cells/
2. exp Tissues/
1. Recherche sur les cellules souches (toutes les tapes de 3. organ.mp. or exp Organ Transplantation/ or exp Organ
la transition, de la recherche fondamentale la recherche Culture Techniques/
clinique) 4. exp Bioengineering/ or exp Tissue Engineering/
5. exp Biomedical Engineering/
1. 1. Stem Cells/ 6. exp Bioprinting/
2. 2. exp Cellular Reprogramming/ 7. 1 or 2 or 3
3. 3. exp Cord Blood Stem Cell Transplantation/ 8. exp Cell Engineering/
4. 4. exp Embryoid Bodies/ 9. exp Guided Tissue Regeneration/
5. 5. exp Hematopoiesis/ 10. exp Tissue Scaffolds/
6. 6. exp Hematopoietic Cell Growth Factors/ 11. (bioengineer* or bio-engineer* or biomaterial* or
7. 7. exp Hematopoietic Stem Cell Mobilization/ bio-material* or bioprint* or tissue scaffold or cell*
8. 8. exp Hematopoietic Stem Cell Transplantation/ engineer*).mp. [mp=title, abstract, original title, name
9. 9. exp Mesenchymal Stem Cell Transplantation/ of substance word, subject heading word, keyword
10. 10. exp Muscle Development/ heading word, protocol supplementary concept word,
11. 11. exp Neurogenesis/ rare disease supplementary concept word, unique
12. 12. exp Peripheral Blood Stem Cell Transplantation/ identifier]
13. 13. exp Stem Cell Factor/ 12. 4 or 5 or 6 or 8 or 9 or 10 or 11
14. 14. exp Stem Cell Niche/ 13. 7 and 12
15. 15. exp Stem Cell Research/
16. 16. exp Stem Cell Transplantation/
17. 17. exp Tumour Stem Cell Assay/
18. 18. exp Wharton Jelly/
19. 19. neurogenesis.ab. or neurogenesis.ti.
20. 20. progenitor cell*.ab. or progenitor cell*.ti.
21. 21. stem cell*.ab. or stem cell*.ti.
22. 22. 1 or 2 or 3 or 4 or 5 or 6 or 7 or 8 or 9 or 10 or
11 or 12 or 13 or 14 or 15 or 16 or 17 or 18 or 19 or
2 Voir https://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/NBK3827/#pubmedhelp.
20 or 21 Clinical_Queries_Filters.
Conseil des acadmies canadiennes
180, rue Elgin, bureau 1401
Ottawa, Ont. K2P 2K3
Tl.: 613 567-5000
www.sciencepourlepublic.ca