UPDATES TERAPIA FARMACOLOGICA SCLEROSI MULTIPLA

A CURA DEL CENTRO DI FARMACOVIGILANZA CALABRIA – UNIVERSITA’ DI CATANZARO

- In seguito al parere positivo del Chmp, basato sui risultati di tre studi clinici cardine di Fase
III, la Commissione Europea ha accordato l’immissione in commercio di OCRELIZUMAB per il
trattamento di pazienti affetti da forma attiva di sclerosi multipla recidivante (SMR) definita
da segni clinici o radiologici, e da sclerosi multipla primariamente progressiva (SMPP) in fase
iniziale. Questo farmaco, che sembrerebbe molto efficace nel controllare la progressione
della malattia, è un anticorpo monoclonale antiCD20 completamente umanizzato, diretto
contro i linfociti B responsabili della produzione di anticorpi coinvolti nella patogenesi della
SM. Oltre all’efficacia ed alla sicurezza dimostrate, OCRELIZUMAB possiede ulteriori vantaggi
come la possibilità di somministrazione ogni 6 mesi e monitoraggi aggiuntivi non necessari.
Il farmaco, sottoposto all’attenzione di Aifa, sarà verosimilmente disponibile in Italia dopo
l’estate 2018.

- Per quanto riguarda FINGOLIMOD, i dati dello studio di fase III Paradigms hanno evidenziato
una riduzione dell'82% del tasso annualizzato di ricadute in bambini e adolescenti (10-17
anni) con SM rispetto al trattamento con Ifn beta-1a intramuscolo, fino a 2 anni;
FINGOLIMOD ha inoltre evidenziato una significativa riduzione del numero di lesioni T2
nuove o aumentate di volume e del numero di lesioni T1 captanti il gadolinio e una perdita
di volume cerebrale (misurata alla risonanza magnetica) significativamente inferiore.
Sempre relativamente a FINGOLIMOD, una nuova analisi dello studio di fase III Freedoms ha
dimostrato che i neurofilamenti, un biomarcatore di danno neuronale misurato su campione
di sangue, potrebbero diventare in futuro potenziali endpoint negli studi clinici: vi è infatti
forte correlazione tra i livelli di neurofilamenti e le misure chiave dell'attività di malattia
(lesioni alla Rm, ricadute, perdita di volume cerebrale e progressione della disabilità). I livelli
ematici di neurofilamenti sono risultati significativamente più bassi nei pazienti trattati con
FINGOLIMOD rispetto ai pazienti trattati con placebo a 6 mesi, dimostrando l'effetto precoce
del farmaco sulla progressione della malattia.

- L’Ema ha autorizzato l’immissione in commercio in Europa di GLATITAMER ACETATO

soluzione iniettabile da 40 mg/ml, indicato per il trattamento di pazienti con forme
recidivanti di SM. L'approvazione del farmaco, equivalente del Teva Copaxone 40 mg/mL,
completa l'autorizzazione dello scorso anno di GLATITAMER ACETATO soluzione iniettabile
da 20 mg/mL. Prossimamente è previsto il rilascio delle autorizzazioni alla
commercializzazione a livello nazionale.
- L’Ema ha avviato una revisione urgente sul farmaco per il trattamento delle forme recidivanti
di sclerosi multipla DACLIZUMAB in seguito a 7 casi di gravi disturbi infiammatori del cervello
in Germania, tra cui uno di encefalite e uno di meningoencefalite, e a un caso in Spagna. Il
suo utilizzo, dopo una revisione del 2017, era stato limitato ai pazienti che avevano provato
almeno altri due trattamenti modificanti la malattia e non potevano essere trattati con alte
terapie. Parallelamente all’avvio della revisione, la società che commercializza il farmaco ha
informato l’Ema dell’intenzione di ritirare volontariamente il prodotto dal mercato.

- Un recente studio ha dimostrato che, se la terapia con NATALIZUMAB viene maggiormente

dilazionata nel tempo, il rischio di leuco-encefalopatia multifocale progressiva (Pml)
associato potrebbe diminuire in maniera significativa.

- Effetti positivi del farmaco SIPONIMOD sulle lesioni alla Rm e sulla perdita di volume
cerebrale nella SM secondariamente progressiva (SMSP), sono emersi da nuovi dati dello
studio di fase III Expand.