Ventajas de la ingeniería genética:

- Gracias a la ingeniería genética, los científicos pueden hacer ciertas

combinaciones entre genes de diferentes especies, para así solucionar problemas
y mejorar el rendimiento económico-comercial de las explotaciones.
- Se pueden buscar curas a enfermedades genéticas para que las nuevas
generaciones nazcan mas sanas
- Al tomate por ejemplo se le ponen genes antisentido (en sentido inverso a un gen
concreto) para así retrasar el proceso de reblandecimiento.
- Gracias a esto, la ciencia ha conseguido que se cultiven plantas con mayor
tolerancia a la sequía o protegidos frente a virus.
- En algunos cultivos, se han puesto genes de bacterias para que desarrollen
proteínas insecticidas y reducir el empleo de insecticidas.
- También se pueden insertar genes humanos responsables de la producción de
insulina en células bacterianas para que obtener insulina de gran calidad a bajo
coste. Estas células pueden producir mucha cantidad ya que se reproducen a una
gran velocidad.

Desventajas de la ingeniería genética

- Uno de estos peligros es el hecho de que detrás de los proyectos de

manipulación genética están las compañías multinacionales muy preocupadas por
el interés económico.
- También pueden “contaminar” otras plantas no transgénicas.
- Pueden llegar a ser cancerígenas en el caso de ser consumidos por sujetos
proclives o en un estado inmunológico deficiente. No obstante esto es una
hipótesis pero que muchos médicos que están en contra de los
alimentos transgénicos lo afirman.
- Puede producir alergias, algo que preocupa mucho a los productores de estos
alimentos. Puede ser debida al material genético transferido, a la formación
inesperada de un alérgeno o a la falta de información sobre la proteína que
codifica el gen insertado
Algunos de estos inconvenientes, se han llegado a poner a prueba. Por ejemplo:
-En el mes de agosto de 1998 el científico Arpad Pusztai decidió hacer públicas las
conclusiones de un experimento de laboratorio realizado a su cargo y bajo control
del Instituto de Investigaciones Rowett, con ratas alimentadas con
patatas transgénicas las cuales serían responsables de
deficiencias inmunológicas observadas en los animales. Su informe emitido por la
televisión británica exacerbó las prevenciones que vienen esgrimiendo muchos
consumidores sobre este tipo de alimentos. Como resultado de este
suceso Pusztai fue despedido como investigador del Instituto Rowett cuyas
actividades son financiadas por el gobierno.

El desarrollo de la ingeniería genética (también llamada metodología del ADN

recombinante) fue posible gracias al descubrimiento de las enzimas de restricción
y de los plásmidos. Las enzimas de restricción reconocen secuencias
determinadas en el ADN. De esta manera, conociendo la secuencia de un
fragmento de ADN es posible aislarlo del genoma original para insertarlo en otra
molécula de ADN. Hay muchas enzimas de restricción obtenidas a partir de
bacterias y que sirven como herramientas para la ingeniería genética. Las enzimas
de restricciónreconocen secuencias de 4, 6 o más bases y cortan generando
extremos romos o extremos cohesivos. Estos extremos, generados en diferentes
moléculas de ADN, pueden sellarse con la enzima ADN ligasa y generar así una
molécula de ADN nueva, denominada recombinante.

Los plásmidos son moléculas de ADN circulares, originalmente aisladas de

bacterias y que pueden extraerse de las mismas e incorporarse a otras, a través
del proceso de transformación. Los plásmidos fueron modificados por los
investigadores para ser empleados como “vectores”. Así, el gen de interés puede
insertarse en el plásmido-vector e incorporarse a una nueva célula. Para
seleccionar las células (bacterias o células animales o vegetales) que recibieron el
plásmido, éste lleva, además del gen de interés (por ej., el gen de la insulina
humana), un gen marcador de selección (por. ej., de resistencia a un antibiótico),
que le otorga a la célula que lo lleva la capacidad de sobrevivir en un medio de
cultivo selectivo (medio con antibiótico, en este ejemplo). Las células que
sobreviven se dividen y generan colonias, formadas por bacterias idénticas. Estas
bacterias se denominan recombinantes o genéticamente modificadas. El plásmido
recombinante puede aislarse de estas colonias y transferirse a otras células.

https://www.ugr.es/~eianez/Biotecnologia/ingenetindustrial.htm

Iáñez E (2005), ingeniería genética industrial recuperado de

https://www.ugr.es/~eianez/Biotecnologia/ingenetindustrial.htm
JPD (2009),Ventajas y Desventajas recuperado de http://jpd-
beker.blogspot.com.co/2009/04/ventajas-y-desventajas.html

La ingeniería genética recuperado de http://www.argenbio.org/index.php?

action=novedades&note=151
Usos de los recursos genéticos, https://www.cbd.int/abs/infokit/revised/web/factsheet-uses-
es.pdf CIENCIA
CRISPR
Científicos de varios países
corrigen una enfermedad
hereditaria en embriones
humanos
La técnica CRISPR elimina la causa genética de la muerte súbita
NUÑO DOMÍNGUEZ

Embriones humanos a los que se aplicó la técnica CRISPR. OHSU | EL PAÍS VÍDEO

Científicos en EE UU, Corea del Sur y China han conseguido eliminar con
éxito una enfermedad hereditaria en embriones humanos por primera
vez. La investigación supone un paso fundamental hacia futuras terapias
para corregir ciertos tipos de cáncer así como unas 10.000
enfermedades raras que surgen cuando una de las dos copias de un gen
es errónea. También es una llamada de atención a toda la sociedad,
pues la técnica permite al ser humano cambiar su destino biológico al
introducir cambios en las células germinales —óvulos, espermatozoides
y embriones— que se transmitirán para siempre de generación en
generación.
Los investigadores se han centrado en la miocardiopatía hipertrófica,
una dolencia del corazón frecuente que provoca muerte súbita en
deportistas y personas jóvenes. Una de las causas principales de la
dolencia es que una de las dos copias del gen MYBPC3 es errónea.
Los científicos han usado CRISPR, una tecnología que permite modificar
el genoma de cualquier ser vivo con mucha facilidad, para corregir la
mutación en espermatozoides de un hombre portador de la enfermedad.
Los científicos inyectaron al mismo tiempo los espermatozoides y una
secuencia de CRISPR con la versión correcta del gen en óvulos donados
por mujeres sanas. De los 58 embriones resultantes, 42 se desarrollaron
sin la mutación que causa la enfermedad, una tasa de éxito del 72%. Por
primera vez se ha logrado que un número sustancial de embriones sean
totalmente viables, sin errores genéticos adicionales que podrían causar
problemas de salud en un futuro bebé y en sus descendientes. Ninguno
de los embriones estaba destinado a implantarse por lo que fueron
destruidos en unos días tras la investigación.

En 2015, científicos chinos fueron los primeros en modificar embriones

humanos con esta técnica. El trabajo más reciente, publicado este año,
consiguió corregir un gen que provoca la beta-talasemia, un tipo de
anemia. Pero ninguno de los tres trabajos consiguió curar todas las
células del embrión, solo una parte, un problema conocido como
mosaicismo, ni evitar mutaciones adicionales en el genoma, lo que
desaconsejaba un posible uso terapéutico. Las investigaciones también
originaron un debate internacional sobre los límites éticos que hay que
imponer a esta tecnología y los cauces legales para aplicarla en los
casos adecuados.

Por primera vez se ha logrado que un número sustancial de

embriones sean totalmente viables

El avance “abre las puertas a que esta tecnología pudiera llevarse

alguna día a la clínica, obviamente con todas las precauciones
necesarias y siempre si hubiera consenso en la sociedad y la ley así lo
permitiera”, señala el bioquímico español Juan Carlos Izpisúa,
investigador del Instituto Salk y coautor de la investigación, publicada
hoy en la revista Nature.
El trabajo es fruto de la colaboración entre los mayores expertos
mundiales en los diferentes campos implicados. La manipulación de los
embriones se ha realizado en la Universidad de Salud y Ciencia de
Oregón (EE UU) y ha sido liderada por Shoukhrat Mitalipov, quien ya
consiguió la primera clonación terapéutica humana. Entre los firmantes
también está el experto en edición genética Jin-Soo Kim, del Instituto de
Ciencia Básica de Corea del Sur, así como varios autores del Instituto de
Genómica de Pekín y el Laboratorio de Ingeniería de Diagnóstico
Molecular Innovador de Shenzhen, que han analizado el genoma de los
embriones para comprobar que no portaban errores.
La clave del éxito estaba en inyectar el CRISPR junto con el esperma en
el óvulo y no después, cuando ya se ha formado un embrión, como
hicieron los investigadores chinos. “Si lo haces en este estadío el
proceso es casi perfecto, funciona siempre, pero habrá que ver si
funciona igual de bien en cada caso particular”, explica Izpisúa, cuyo
equipo en el Salk ha supervisado la edición génica de las células y
embriones.
La técnica aún no está lista para usarse en personas. El próximo paso
será mejorar su eficiencia. El diagnóstico preimplantacional, que permite
analizar el genoma de un embrión generado por fecundación in vitro
antes de ser implantado en la madre, tiene una tasa de éxito del 50%
(solo la mitad de los espermatozoides lleva el gen defectuoso). El uso de
CRISPR eleva ahora esa tasa por encima del 70%, lo que permitiría, por
ejemplo, desechar menos embriones en los procesos de reproducción
asistida. Pero lo deseable es llegar al 90% o incluso el 100% de
efectividad antes de pensar en aplicarla en humanos, explicó
ayer Mitalipov durante una conferencia de prensa.

Probar la técnica en personas requiere cambiar las leyes que

regulan la reproducción asistida y la investigación en muchos
países, incluida España

Otro paso inminente del equipo es corregir las mutaciones en los

genes BRCA1 y 2, asociados a un riesgo muy alto de cáncer de mama y
ovario, usando la misma técnica. En un paso más lejano, habría que
realizar ensayos clínicos para trasplantar “los embriones a las madres y
después seguir la salud de sus hijos”, explicó ayer Mitalipov. Este ensayo
“requeriría acuerdos parlamentarios para cambiar las leyes de EE UU y
muchos otros países. Queda aún un largo camino por delante”, advirtió.

Izpisúa vislumbra dos futuras aplicaciones de esta tecnología. La

primera sería en “los precursores de los gametos masculinos y
femeninos para parejas con síndromes recesivos muy severos. De esta
manera, la corrección génica no se haría en el embrión, sino en las
células precursoras de los gametos, y se mitigarían ciertos aspectos
éticos y de seguridad”, explica. Con esta intervención se podrían
corregir, por ejemplo, las mutaciones de cáncer de mama y ovario.

De izquierda a derecha, Izpisúa, Mitalipov y Kim.

La segunda opción es usar el CRISPR directamente en el útero para

corregir “enfermedades genéticas severas, como la trisomía que origina
el síndrome de Down, en estados de gestación avanzados”, detalla. En
estos casos el proceso no sería perfecto, pues no se corregirán todas las
células del feto. Pero sí se podría dirigir el CRISPR a los órganos más
afectados, por ejemplo cerebro y corazón, con la esperanza de cambiar
suficientes células como para corregir el problema. “Aún nos falta
bastante investigación, por ahora hablamos de corregir una sola
mutación, con lo que esta tecnología no sería extensible a otros
problemas”, advierte Izpisúa.

El bioquímico español fue uno de los miembros de un panel internacional

de científicos reunido por la Academia de Ciencias de EE UU que publicó
un documento a principios de este año señalando qué usos de CRISPR
deben ser permitidos. La tecnología, decían, debe usarse solo en los
casos en los que sea el último recurso para evitar enfermedades graves
y nunca para intentar mejorar las capacidades físicas o mentales de un
individuo, algo que, para Izpisúa, ni siquiera sería posible desde el punto
de vista técnico hoy por hoy. “Lo que más me preocupa es que estas
tecnologías sean de utilidad para todos, como lo han sido las vacunas, y
no solo para los ricos”, comenta.

El trabajo deja también una importante sorpresa desde el punto de vista

del conocimiento básico de la biología humana. Las secuencias de
CRISPR contienen unas guías de ARN que buscan el punto exacto del
genoma sobre el que hay que intervenir y unas enzimas que cortan el
fragmento defectuoso. La secuencia también incluye una plantilla con la
versión correcta del gen. Una vez cortado el genoma, los mecanismos
naturales de reparación de la célula vuelven a pegar la secuencia
genética añadiendo la versión proporcionada. La gran sorpresa es que
los óvulos no usan la versión introducida por CRISPR, sino que duplica la
propia copia correcta del gen que ya porta en su genoma.

Este fenómeno no se había observado antes ni en animales de

laboratorio ni en las células somáticas humanas, las que dan lugar a
todos los tejidos del cuerpo, lo que apunta a que las células
reproductoras tienen un mecanismo único y robustísimo de
autoprotección que no se lleva bien con adiciones externas. Desde un
punto de vista evolutivo tiene todo el sentido, pues son las células
encargadas de perpetuar la especie. Una de las primeras preguntas a
responder es si esto impide corregir defectos genéticos cuando estos
están en el óvulo y no en el espermatozoide.

Escasas aplicaciones en el corto plazo

Esta investigación no habría sido posible en España. La ley prohíbe

expresamente crear embriones para investigación. Solo se pueden usar
aquellos que sean descartados en las clínicas de reproducción asistida.
El rápido avance de la tecnología —CRISPR fue el descubrimiento del
año en 2015— pilla por sorpresa a la sociedad y los gobernantes. "Esto
era algo que tenía que pasar", señala Ángel Raya, presidente electo de
la Sociedad Española de Terapia Génica y Celular. "Ahora tenemos que
pensar para qué queremos usarlo. Modificar la línea germinal a propósito
es una barrera ética en muchos países y es la sociedad la que debe
decidir. Se trata de una decisión grande porque define el futuro de la
humanidad", opina el también director del Centro de Medicina
Regenerativa de Barcelona.
La razón es que hay peligro de introducir cambios irreversibles en la
descendencia. "Si hay algún defecto, ¿qué habría que hacer, impedir a
esa persona tener hijos o eliminar a su descendencia?", reflexiona Raya.
En su opinión, "la única justificación posible sería cuando hay una
enfermedad que no se puede solucionar de otra forma". El problema,
añade, es que por ahora "apenas se conocen casos en los que supondría
una ventaja significativa respecto al diagnóstico preimplantacional".
Este logro es “sorprendente y preocupante a la vez”, señala Lluís
Montoliu, miembro del comité de bioética del Consejo Superior de
Investigaciones Científicas. “Son unos resultados muy convincentes y
demuestran que para reparar un gen no hace falta ni siquiera un factor
exógeno, el propio óvulo lo repara”, añade. “Lo preocupante es que esta
investigación también contraviene el Protocolo de Oviedo", un pacto
europeo sobre medicina y biología firmado por 29 países, incluida
España, "y en el que no están EE UU, China ni Reino Unido”, señala.

Montoliu también advierte de que la aplicación de esta técnica en

gametos “solo sería útil en un reducidísimo número de casos”, en el
resto el diagnóstico preimplantacional permitiría identificar y descartar
los embriones con defectos genéticos. Lo realmente importante es la
futura aplicación a las células somáticas. Estudios en ratones han
demostrado que CRISPR permite revertir 10 enfermedades
monogénicas —causadas por un solo gen— diferentes, dice Montoliu. Si
esto se consigue trasladar a humanos, se beneficiaría “un número
mucho más elevado de pacientes”, resalta.

https://elpais.com/elpais/2017/08/02/ciencia/1501686268_317282.html

La terapia génica alcanza por

fin al futuro
EE UU aprobará en septiembre la primera terapia génica para uso
comercial. Servirá para tratar a enfermos de leucemia con mal pronóstico
Laboratorios de YposKesi, la primera compañía farmacéutica francesa que
produce terapias génicas y celulares para enfermedades raras. ERIC PIERMONT
AFP/GETTY IMAGES | EPV

La primera terapia génica para uso comercial será por fin una realidad
en septiembre. EE UU tiene previsto aprobar para entonces el primer
tratamiento. Fabricado por la farmacéutica Novartis, ha mostrado su
efectividad en enfermos de leucemia con muy mal pronóstico. En un
ensayo en 12 países, el 83% vieron como la enfermedad remitía. Un año
después, dos tercios seguían libres de cáncer.
El funcionamiento de la terapia consiste en extraer los propios linfocitos
del paciente, llevarlos a un laboratorio de la compañía farmacéutica,
modificarlos genéticamente para que sean capaces de atacar a las
células de cáncer y volver a inyectárselos al enfermo. Eso se logra
empleando virus del sida mutilados que utilizan la capacidad de este
microorganismo para secuestrar las células humanas y ponerlas a su
servicio. En este caso, el potencial del VIH para el mal se aprovecha para
mejorar las células del sistema inmune que suele destruir.

Este tipo de glóbulos blancos mejorados han provocado efectos

secundarios graves en el pasado. La muerte de cinco pacientes por
inflamación del cerebro obligó a la empresa Juno Therapeutics, en EE
UU, a detener un ensayo que utilizaba una técnica similar. Por el
momento, Novartis no ha observado este tipo de problemas en sus
ensayos.

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El coste por tratamiento de la primera terapia génica aprobada en

Europa ronda el millón de euros

La aprobación es un nuevo paso que acerca la terapia génica a la

práctica médica común. La idea lleva más de dos décadas en pruebas,
pero parece que por fin se comienzan a superar las dificultades técnicas
para encontrar los virus adecuados con los que introducir los cambios
genéticos en las células humanas sin causar efectos secundarios
demasiado graves. A principios de este siglo, el uso de retrovirus como
vectores para los nuevos genes provocó varios casos de leucemia. Con
las nuevas técnicas, que emplean lentivirus, la seguridad es mucho
mayor. “En algunos casos, el riesgo (llamado genotoxicidad) descrito en
aquellos casos de principios de este siglo, posiblemente vino junto con el
tipo de virus (retrovirus, no lentivirus) por la modificación genética de
células madre, que son un tipo de células que se replican mucho
favoreciendo la acumulación de mutaciones en sus células
descendientes y con ello la posibilidad de genotoxicidad”, explica Manel
Juan, jefe de la sección de Inmunoterapia del Servicio de Inmunología del
Hospital Clínic de Barcelona. El investigador colidera desde este hospital
junto con el de Sant Joan de Deu un ensayo para tratar la leucemia que
emplea una propuesta de tratamiento CART equivalente con linfocitos T
similar al que va a aprobar EE UU.

Juan reconoce que en algunos casos el uso del VIH puede provocar
linfoma, aunque “de momento solo hay cuatro descritos”. Pero teniendo
en cuenta la situación de los pacientes con leucemia, que no tienen otra
opción terapéutica, “el riesgo beneficio compensa claramente”, plantea.
En EE UU, como sucede con muchos tratamientos cuando son
experimentales, la nueva terapia génica solo se empleará con pacientes
que no responden a los medicamentos habituales. Además, se está
tratando de aplicar la tecnología en tumores sólidos como los de
pulmón, un objetivo más complicado que las enfermedades de la sangre.

En este campo también trabaja en España un equipo liderado desde el

CIEMAT (Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y
Tecnológicas). Además de servir como base para la inmunoterapia
contra el cáncer, modificando glóbulos blancos para que sean más
efectivos contra el cáncer, las terapias génicas son muy prometedoras
en el ámbito de las enfermedades raras que suceden cuando un gen con
una función clave falla.

Este tipo de terapias suelen ir dirigidas a enfermedades raras y

algunos tumores de la sangre
“Nosotros trabajamos en enfermedades hereditarias que afectan a la
sangre y causan principalmente inmunodeficiencias, pero también
problemas con los glóbulos rojos”, explica José Carlos Segovia,
investigador de la división de Terapias Innovadoras en el Sistema
Hematopoyético del CIEMAT. Una de las enfermedades que tratan de
combatir es la anemia de Fanconi, una enfermedad rara que afecta a las
células madre encargadas de generar las células de la sangre. Las
personas con esta deficiencia sufren anemias y tienen más
probabilidades de desarrollar leucemia.

La técnica utilizada por el equipo del CIEMAT consiste en extraer las

células madre de la sangre del paciente, introducir el ADN necesario
para repararlas una vez fuera y volverlas a inyectar. “Cuando se tratan
inmunodeficiencias, con unas pocas células corregidas es suficiente para
resolver el problema, porque tienen una ventaja selectiva y acaban
desplazando a las defectuosas”, explica Segovia. “Ahora queremos ver el
número de células corregidas necesarias para curar la enfermedad”,
añade.

Además de los problemas técnicos, para que la terapia génica se

convierta en una solución habitual para muchas enfermedades requerirá
superar problemas económicos. En muchos casos, estos tratamientos
van dirigidos a enfermedades poco frecuentes y son curativos. Esto
significa que las empresas que los desarrollan tienen dificultades para
rentabilizar sus inversiones. Según informaba el Washington Post,
aunque Novartis no ha revelado el coste de su terapia para la leucemia,
los analistas predicen que la inyección única costará entre 250.000 y
500.000 euros.

Los genes se introducen a través de virus, como el que causa el

sida, modificados
Recientemente, UniQure, la compañía que desarrolló Glybera, la primera
terapia génica aprobada en Europa, anunció que no buscaría la
renovación de su permiso para vender el fármaco cuando expire el
próximo octubre. El fármaco corrige una deficiencia de la
lipoproteinlipasa, una enzima necesaria para procesar correctamente la
grasa. Quienes sufren este mal, experimentan intensos dolores en el
abdomen. La enfermedad es tan rara y el fármaco tan caro, que desde
su aprobación en 2012 solo ha sido empleado una vez de manera
comercial. Se empleó para tratar a una paciente en Alemania y costó
900.000 euros, que costeó la aseguradora DAK.

Para investigadores como Manel Juan, el coste de estos medicamentos

será un reto importante para las terapias génicas. “Los costes serán muy
altos y no se sabe cómo se podrán financiar. Habrá que ver lo que
cuesta el tratamiento y lo que vale, porque hablamos de centenares de
miles de euros por paciente”, apunta. Segovia cuenta que en su trabajo
ha sido fundamental la colaboración con la empresa biotecnológica
estadounidense Rocket Pharma, que les ha apoyado económicamente.
“Nosotros hemos preguntado a esta empresa por la rentabilidad y nos
dicen que, aunque esta sea una enfermedad poco frecuente, los
procedimientos que utilizamos para tratarla tiene mucha similitudes con
otras enfermedades raras”, explica Segovia. “Para buscar nuevas
aplicaciones, solo habría que utilizar las secuencias que corrigen el gen
defectuoso que produce la nueva enfermedad a tratar, pero el proceso,
aunque habría que ajustarlo, es similar”, concluye. En cualquier caso,
con decenas de fármacos de terapia génica o celular en sus últimas
fases experimentales, la incógnita sobre quién pagará por ellos y cómo
cuando lleguen al mercado sigue creciendo.

Mientras llegan esas respuestas, los investigadores siguen ampliando las

posibilidades de la terapia génica más allá de las dolencias de la sangre.
Ya se están desarrollando nuevos vectores para corregir células del
hígado dentro de los pacientes y hay ensayos para paliar la distrofia
muscular a través de inyecciones intravenosas con las que se introduce
el gen reparador. Con la introducción de técnicas de edición
genética como el CRISPR ha comenzado una nueva fase de la terapia
génica. “Ahora, utilizando vectores lentivirales, añadimos a la célula
enferma una secuencia nueva correcta. Con el uso de herramientas de
edición el objetivo es sustituir las secuencias dañadas por las correctas.
Este es el objetivo de los que nos dedicamos a estas tecnologías, porque
no queremos añadir nada, solo corregir lo dañado”, afirma Segovia, que,
aunque optimista, recuerda que los avances científicos requieren mucho
tiempo e inversión. “Nosotros empezamos a trabajar en investigación
básica en este área y ahora empezamos a ver cómo llega ese trabajo a
los pacientes”, remacha.

https://elpais.com/elpais/2017/07/25/ciencia/1501004886_704363.html

Cerdos clonados sin retrovirus, un paso hacia la

donación a humanos
Científicos a cargo dicen que es un avance hacia una posible donación
de órganos

Científicos usaron una técnica estándar de clonación para insertar

ADN modificado en células embrionarias implantadas en una madre
sustituta.
Científicos de una compañía estadounidense que buscan crear órganos
de cerdos lo suficientemente seguros para su trasplante en
humanos usaron tecnología genética para clonar lechones
resistentes a la infección de un retrovirus potencialmente
mortal, según reveló un estudio.

El avance, publicado por los autores en la revista ‘Science’, podría

ayudar a despejar el camino para el trasplante de órganos de cerdo en
humanos, sin miedo a que los pacientes se infecten con un retrovirus
porcino. Pero sigue habiendo otros obstáculos. Este tipo de trasplantes
podrían ofrecer una alternativa que lleve potencialmente a salvar vidas
de pacientes a los que se les diagnostica una falla orgánica y no tienen
otras opciones de tratamiento.

La escasez de órganos humanos ha llevado a los científicos a estudiar la

posibilidad de usar animales. Aproximadamente 20 personas mueren al
día sólo en Estados Unidos esperando un trasplante, según la
organización United Network for Organ Sharing.

El reciente experimento lo realizaron científicos de la compañía

‘eGenesis’, con sede en Cambridge, Massachusetts. Emplearon una
tecnología conocida como CRISPR, que funciona como un tipo de tijera
molecular, descartando las partes no deseadas de un genoma.

Los científicos crearon genes porcinos resistentes l problemático

retrovirus y luego usaron una técnica de clonación para producir
embriones de los cerdos, según un comunicado de ‘eGenesis’. Los
embriones fueron implantados en hembras que dieron a luz a los
animales clonados. Los clones, nacidos sin el retrovirus, serán
examinados para evaluar los efectos a largo plazo del procedimiento.

Esta investigación representa un importante avance a la hora de abordar

las preocupaciones de seguridad sobre la transmisión de virus entre

especies

http://www.eltiempo.com/vida/salud/cerdos-clonados-sin-retrovirus-para-
ser-donantes-118774

EFE
Introducción de un gen podría ser la cura del
síndrome de Down

El gen XIST podría corregir la trisomía del cromosoma 21 que causa la enfermedad. Foto: AFP

La investigación probaría que se pueden corregir los desórdenes

genéticos en células vivas.
La introducción dentro del genoma humano de un único gen, llamado XIST, podría corregir la
trisomía del cromosoma 21, la anomalía genética que provoca el síndrome de Down, según
informa la revista científica británica Nature.

La investigación ha sido llevada a cabo por un equipo de científicos de la Universidad de

Massachusetts (Estados Unidos) y supone un gran avance en el desarrollo de terapias,
basadas en cromosomas, que corrijan este tipo de desórdenes genéticos.

Los científicos introdujeron una gran cantidad del gen XIST, procedente del cromosoma X de
los mamíferos placentarios, dentro de células madre cultivadas in vitro de una persona con
síndrome de Down.

Según los resultados, esta manipulación del genoma humano fue capaz de silenciar la tercera
copia adicional del cromosoma 21 que, en lugar de las dos habituales, causa el síndrome de
Down.

Para ello, compararon las células antes y después de que el gen XIST cubriera y silenciara el
cromosoma extra, y descubrieron que, al hacerlo, el gen ayudaba a corregir los patrones
inusuales de crecimiento de las células en una persona con síndrome de Down.

Tras comprobar los resultados por ocho enfoques distintos, el equipo concluyó que la
investigación facilita nuevas claves para estudiar tanto los cambios celulares en estas
patologías como la desactivación de un cromosoma corriente.

Aunque aún queda un largo camino para una aplicación clínica, según los científicos, esta
investigación demuestra que corregir los desórdenes genéticos en células vivas puede ser
alcanzable.

https://www.noticiasrcn.com/tags/manipulacion-genetica
CTL019: podría ser un nuevo tratamiento contra

la leucemia
El tratamiento retiene y congela las células inmunes antes de ser
modificadas genéticamente.
La técnica funciona reteniendo y congelando las células inmunes del
paciente antes de ser modificadas genéticamente en un laboratorio
para reconocer y atacar el cáncer.
Un grupo de expertos recomendó a la agencia estadounidense de
medicamentos (FDA - Foods and Drugs Administration) aprobar el
primer tratamiento que modifica genéticamente el sistema
inmunológico de un enfermo para combatir la leucemia.

La recomendación, que la FDA debería ratificar, abre la vía a la

comercialización de la primera terapia genética.

Llamado 'CTL019', el tratamiento fue desarrollado por un

investigador de la Universidad de Pennsylvania y patentado por
el laboratorio suizo Novartis para tratar la leucemia linfoblástica
aguda.
La técnica funciona reteniendo y congelando las células inmunes
del paciente antes de ser modificadas genéticamente en un
laboratorio para reconocer y atacar el cáncer.

Cerca de 90% de los pacientes tratados vieron su leucemia desaparecer

en las primeras pruebas clínicas.

El grupo de expertos independientes recomendó la aprobación de este

tratamiento a niños y jóvenes adultos que hayan resistido otras terapias
contra la leucemia o que hayan tenido recaídas.
La joven Emily Whitehead, hoy de 12 años, fue la primera niña
en recibir esta terapia genética en 2012, en un hospital de
Pennsylvania, cuando tenía seis años.
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Un diente se convirtió en tesoro para estudio de los homínidos

Bebé sería sometido a la eutanasia contra la voluntad de sus padres
En busca del genoma colombiano

Los efectos secundarios fueron severos -fiebre, caída de la tensión

arterial y congestión de los pulmones, pero la pequeña venció la
enfermedad y sigue hoy en día sin rastros del cáncer. Ella acudió a la
presentación en la FDA junto a sus padres.

La niña acompañó el miércoles a la exposición de los expertos el

miércoles, durante una media jornada de presentaciones en la FDA. En
vista de ese éxito, en 2014 la FDA le dio a esta terapia genética el
estatus de 'avance terapéutico' y la colocaron en la vía rápida para
su salida al mercado.
http://www.eltiempo.com/vida/salud/nuevo-tratamiento-que-combate-la-leucemia-
ctl019-108614

Mosquitos transgénicos para

frenar el virus zika
La suelta de millones de machos modificados en Brasil reduce la
población del transmisor de la enfermedad
Un operario fumiga el cementerio Nueva Esperanza de Lima, Perú, para reducir
la población de mosquitos que puedan transmitir el zika. ERNESTO
BENAVIDES AFP
Ante la falta de una vacuna contra el virus zika, en la ciudad de
Piracicaba (São Paulo, Brasil) la lucha se ha centrado en el mosquito que
lo transmite. En los alrededores de esta ciudad han liberado millones de
mosquitos genéticamente modificados (GM) para que su descendencia
muera antes de llegar a la fase adulta y, por tanto, pueda transmitir la
enfermedad. Los primeros resultados muestran una reducción de larvas
de mosquito de un 82%.
El principal vector o transmisor del zika y otros virus, como el del dengue
o el chikunguña, es la hembra del mosquito Aedes aegypti y, en menor
medida la del mosquito tigre (Aedes albopictus). Salvo alguna vacuna
experimental, ninguno de estos virus tiene una cura. Otro enfoque
posible es controlar la población de mosquitos, generalmente con
insecticidas. Pero hay una tercera vía y es el control biológico mediante
el uso de la genética.

Es lo que propuso la empresa británica Oxitec a las autoridades de

Piracicaba la primavera pasada. Su plan era liberar ejemplares macho
de Aedes aegypti GM en tal cantidad y durante el tiempo suficiente para
que desplazaran a los machos silvestres en el apareamiento con las
hembras. Estos machos de mosquito, bajo la denominación OX513A,
portan y transmiten una mutación genética que hace que sus crías sean
dependientes de la tetraciclina, un antibiótico. Si les falta, mueren antes
de superar la fase de pupa o larval.
El objetivo inicial del ensayo, autorizado por los responsables de
bioseguridad del Gobierno brasileño, era combatir el dengue,
transmitido también por el A. aegypti. Pero, al compartir vector, el virus
zika también podría rebajar su incidencia en la zona. Desde su puesta en
marcha, en abril, han sido liberados unos 25 millones de mosquitos. Y
las autoridades locales han prorrogado el experimento un año más y
estudian extenderlo a un área mayor, en la que vive una décima parte
de la población de Piracicaba. Para ello levantarán una instalación en la
zona donde criar a los insectos.

Las crías de los mosquitos GM son dependientes de un antibiótico

y mueren antes de ser adultas

El anuncio de los resultados de este primer año y de la prórroga del

ensayo echa presión sobre los responsables de salud pública brasileños,
que son los que tienen que autorizar un despliegue comercial y masivo
de estos mosquitos transgénicos.

Hasta ahora Oxytec, comprada recientemente por una compañía

estadounidense, ha realizado otros ensayos en países como Panamá,
Malasia o las británicas Islas Caimán. Desde finales de 2014, también
ensaya su liberación en Cayos de la Florida, en el estado homónimo de
EE UU.

Los ambientalistas se han mostrado muy recelosos de estos mosquitos

GM. El año pasado, la organización británica GeneWatch publicaba un
informe sobre los mosquitos de Oxitec. El trabajo menciona los riesgos
que supone liberar este tipo de insectos para e
l medio ambiente. Se pregunta también por la falta de datos sobre la
reducción de las enfermedades transmitidas por mosquitos allí donde los
GM han sido liberados y criticaba que no se dieran datos de eficacia de
los ensayos.
Sin embargo, en julio pasado, científicos de Oxitec y colegas brasileños
publicaron en una revista científica los resultados de uno de sus
ensayos, desarrollado en Juazeiro, en el estado de Bahia entre 2010 y
2011. Al cabo de un año, en las áreas donde habían liberado mosquitos
GM, la población adulta de A. aegypti se había reducido en un 95% y la
de huevos en un 82%, el mismo porcentaje de éxito que en Piracicaba.
https://elpais.com/elpais/2016/01/21/ciencia/1453370039_666451.html
Mariposas naturalmente
transgénicas
Una avispa transfiere sus genes a varias especies de lepidópteros mediante
un virus

La capacidad para crear organismos transgénicos o genéticamente

modificados(OGM) no es exclusiva de los humanos y su ciencia. La
naturaleza lleva mucho tiempo haciéndolo. Un estudio revela que varias
especies de mariposas portan en su genoma genes de una avispa que
las parasita al inyectarles un virus. Sin embargo, las mariposas se las
han ingeniado para usar ese material genético alienígena para
defenderse de otros virus.
Son decenas de miles las especies de avispas parasitoides. A diferencia
de los organismos parasitarios, como el mosquito o el cuco, estos
himenópteros usan a su huésped hasta casi siempre matarlo. Desde una
óptica humana, las avispas cuentan con estrategias a cual más cruel y
despiadada. Las hay, como la avispa esmeralda, que convierten en
zombi a una cucaracha, la guían hasta su nido y depositan sus huevos
dentro de ella, que servirá de alimento a las larvas que llevan dentro.
Otras, como la dinocampus coccinellae, convierten a las mariquitas en
niñeras forzosas. En su caso, junto a la puesta, va un virus que
inmoviliza al insecto para proteger la puesta de la avispa, que se
desarrolla bajo sus patas.
Pero lo que hace la Cotesia congregata es, siempre a ojos humanos, aún
más retorcido. Las hembras de esta avispa de la familia de los
bracónidos desarrollan partículas de un virus (bracovirus) en sus ovarios.
En el momento de la puesta, inyectan tanto los huevos como el
bracovirus en su huésped. El virus neutraliza el sistema inmune de la
oruga para que no ataque a los huevos de la avispa. El final de la
historia es previsible: los huevos eclosionan y se alimentan de ella hasta
matarla.
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Lo que han descubierto ahora un grupo de investigadores de

la Université François Rabelais (Tours, Francia) y la Universidad de
Valencia es que varias especies de mariposas, algunas tan conocidas
como la monarca o la del gusano de seda, tienen en su ADN porciones
del material genético de la avispa transferido por este bracovirus. Pero,
si este parasitoide acaba con su huésped, ¿cómo hay lepidópteros
adultos con sus genes?
La avispa 'Cotesia congregata' inyecta un virus contra el sistema inmune de la
oruga mientras pone sus huevos. ALEX WILD
"Tenemos dos hipótesis. Por un lado, la avispa puede parasitar a una
mariposa que no sea su huésped natural por error. También cabe la
posibilidad de puestas fallidas, en las que inyecta el virus, pero no los
huevos", dice el investigador del departamento de genética de
la Universidad de Valenciay coautor de la investigación, Salvador
Herrero. De hecho, la C. congregatatiene al gusano del tabaco (Manduca
sexta) como víctima específica y, sin embargo, no han encontrado
material genético de la avispa en los ejemplares de M. sexta analizados.
Aunque sea el virus el que hace el trabajo de transferencia, los genes
son de la avispa. Los bracovirus son virus simbiontes que llevan en los
bracónidos desde hace más de 100 millones, siendo su material
genético indistinguible del de las avispas. Serían como las mitocondrias
de las células de los organismos complejos que, para científicas de la
talla de Lynn Margulis y otros biólogos, fueron bacterias en el pasado. Al
igual que las mitocondrias, las auténticas baterías del tejido celular, son
vitales para los humanos, el bracovirus es esencial para supervivencia
de la avispa.
ampliar fotoOruga infestada de pupas de avispa. BERTI HANNA

El estudio, publicado en la revista PLoS Genetics, señala que el préstamo

de genes de himenópteros a lepidópteros no es de ahora. Calculando el
número de cambios en el genoma y la velocidad a la que se producen,
los investigadores pudieron retrasar el reloj molecular y viajar en el
tiempo para determinar que esta transferencia genética horizontal (la
vertical es la de padres a hijos) se inició al menos hace cinco millones de
años. "La transgénesis lleva actuando mucho tiempo antes de que
nosotros lo hiciéramos en los laboratorios", comenta Herrero.

Pero la naturaleza no da puntada sin hilo. Si un material genético

extraño permanece activo durante generaciones es que debe cumplir
alguna función. Y he aquí la gran paradoja: una avispa que usa un virus
para parasitar a una mariposa acaba pasándole genes que protegen a
las mariposas de otros virus.

Los científicos estudiaron de cerca varios genes importados por las

mariposas para determinar que función podrían tener. En el caso de la
Monarca aún no tienen claro para qué le vienen bien los genes de una
avispa, Pero, a varios ejemplares de rosquilla verde (Spodoptera exigua)
le administraron una solución con bracovirus y baculovirus, otro virus
específico de esta oruga, mientras que a otros les inocularon solo el
baculovirus. Entre las primeras, la mitad pudo con el patógeno.

La transgénesis lleva actuando mucho antes

de que nosotros lo hiciéramos en los
laboratorios"
SALVADOR HERRERO, UNIVERSIDAD DE VALENCIA Y COAUTOR DEL ESTUDIO

Si se tiene en cuenta que hay decenas de miles de especies de avispas

parasitoides, cada una con su único y diferente bracovirus, y que
parasitan a la práctica totalidad de las especies de mariposas y polillas,
es cuando este estudio cobra relevancia. Como dice Herrero, "el gran
problema es que nos faltan muchos genomas tanto de lepidópteros
como de himenópteros". Cuando se vaya resolviendo este problema,
irán surgiendo muchos más casos de OGM naturales. La transferencia
genética horizontal, que se creía solo cosa de bacterias, podría ser tan
habitual como la herencia genética.

Para los investigadores hay una segunda derivada más preocupante que
el hecho de que los humanos hayan perdido la exclusividad en modificar
genéticamente organismos: la agroindustria está muy interesada en el
desarrollo de avispas OGM para usarlas para el control biológico de
 plagas. Pero si se las dota de virus más efectivos, a la larga podrían
hacer que los gusanos acabaran siendo resistentes a estos y otros virus.
https://elpais.com/elpais/2015/09/17/ciencia/1442453952_373844.html

Éste es el pan
modificado
genéticamente que
pueden comer los
celíacos
Un equipo del Instituto de Agricultura Sostenible de
Córdoba consigue eliminar el 90% de las gliadinas de este cereal, el
grupo responsable de la intolerancia.
13 octubre, 2017 13:20

1. INGENIERÍA GENÉTICA

2. CELIACOS

3. ALIMENTACIÓN

4. INTOLERANCIA ALIMENTARIA
Roberto Méndez @RobertoMendez_

La celiaquía o intolerancia al gluten es un trastorno común en

nuestros días, que provoca en aquellos que lo padecen toda una serie
de reacciones adversas fruto del consumo de alimentos que
contienen harina de trigo. La sintomatología de este trastorno
gastrointestinal se caracteriza por una gran sensación de hinchazón
abdominal, dolor estomacal e incluso diarrea.
 Actualmente existen algunas variedades del trigo que no producen
reacciones peligrosas. La industria alimentaria ha conseguido
eliminar de algunos alimentos el gluten. Sin embargo, en algunos
productos quedan restos de esta proteína. Ahora, un equipo de
científicos españoles del Instituto de Agricultura Sostenible de
Córdoba ha logrado deshacerse de las gliadinas, el principal grupo
responsable que provoca esta intolerancia.
El equipo, dirigido por Francisco Barro, ha publicado sus resultados
recientemente en la revista Plant Biotechnology Journal. En su
trabajo, Barro y sus colegas explican cómo han usado una técnica
de modificación genética capaz de eliminar el 90% de las
gliadinas del trigo mediante la adición de genes que interfieren en
el ARN de este cereal, evitando que se crearan estas proteínas.
Como este método dejaba los genes propios de las gliadinas intactos,
Barro y sus colegas usaron la técnica de edición genética
CRISPR para eliminar totalmente los genes de estas
proteínas. En total, 45 copias del gen de la proteína gliadina,
aunque en su trabajo los investigadores afirman que de momento
han logrado acabar con 35 de dichas 45 copias.


La evolución física de Cristina Cifuentes es digna de un

"pokémon"J.E.En la Jungla. Nada, no hay manera de que la gente deje de hablar de

Cristina Cifuentes. Ahora las redes sociales no están locas por su máster, sino por su
evolución física.

recomendado por
Por el momento, aunque son pocas, aún quedan copias de genes
pendientes de ser desactivadas mediante la técnica CRISPR.
Aún así, los investigadores afirman que es posible usar este tipo de
trigo para crear pan en forma de baguettes o panecillos.

Aunque algunos expertos afirman que esta creación es una buena

noticia, es posible que algunos individuos sean reacios al
consumo de alimentos modificados genéticamente, o bien
que simplemente tengan miedo de que aún exista riesgo de sufrir
intolerancias debido a que el resto de componentes del trigo siguen
intactos.

Actualmente ya existen ensayos a pequeña escala con este

trigo transgénico, con apenas 10 o 20 participantes con
enfermedad celíaca, tanto en México como en España. Por el
momento, aunque no se han publicado resultados oficialmente, los
primeros hallazgos parecen alentadores.
https://www.elespanol.com/ciencia/salud/20170928/250225214_0.html