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Module 2

Devis de recherche chantillonnage, recrutement et assignation

PHT-2418 Pratiques factuelles en physiothrapie


H-2011 Franois Desmeules, pht, Ph.D.
f.desmeules@umontreal.ca Avec la collaboration de Bertrand Arsenault

H-2011

Section 1

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Devis de recherche

Caractristiques gnrales des devis de recherche


1. 2.

Problmatique et objectif de ltude Approches


Quantitative Qualitative

3.

Devis

Exprimental, quasi-exprimental ou non-exprimentale

Le nombre de groupes de sujets ltude 1 seul groupe 2 groupes ou +


4.

Le niveau de contrle

Permet de contrler les biais potentiels

5.

Chronologie de ltude

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1. Problmatique et objectif de ltude


Quelle est la question de recherche ?
Efficacit dun traitement Validit dun test diagnostique Validit dun outil de mesure Identification de facteurs pronostiques (de risques)

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2. Lapproche
Quantitative La vrit est unique et objectivable partir de mesures objectives (nombres) Mthode scientifique traditionnelle

On cherche souvent un lien de cause effet

Indpendance entre le chercheur et les sujets de ltude On contrlera donc lenvironnement pour isoler les sujets face la variable dintrt

Qualitative La vrit est subjective et dpend de lexprience de chacun Les donnes sont des mots

On y extrait des thmes rcurrents

Le contrle nest pas pertinent Descriptif et interprtation


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3. Devis de recherche
Les grandes familles de recherches quantitatives: 3.1 Exprimentale 3.2 Quasi-exprimentale 3.3 Non-exprimentale

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Essai clinique randomis value lefficacit dune intervention On veut tablir un lien de cause effet

3.1 tude exprimentale

Manipulation contrle dune variable (variable : traitement) On impose aux sujets de ltude un traitement ou un non traitement Comparaison de deux groupes ou plus de patients 1. Groupe(s) recevant un traitement 2. Groupe(s) recevant un placebo ou un traitement usuel

Randomisation des patients (assignation) Haut niveau de standardisation

Interventions, mesures

Mesures et analyses systmatiques tudes difficiles faire:


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Cots lev Nombres de participants levs Environnement trs contrl et donc pas toujours reprsentatif de la ralit clinique

3.2 tude quasi-exprimentale


Manipulation contrle dune variable ( variable :

traitement)

On impose aux sujets de ltude un traitement

Pas de randomisation
Un groupe ltude ou deux groupes

Haut niveau de standardisation

Interventions, mesures

Mesures et analyses systmatiques tudes souvent plus faciles raliser


Conclusions moins fortes

Lien de cause effet moins clair

Utilise dans des cas o le recrutement des participants est difficile ou les sujets ne peuvent tre randomiss
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3.3 tude non-exprimentale


tude dobservation
cohorte ou cas-tmoins

Pas de manipulation de variable par

lexprimentateur

Pas de contrle de lintervention Mesures et analyses systmatiques tude ralise dans des cas o:
ECR ne serait pas thique ou difficile faire Lexprimentateur ne peut manipuler les sujets/

lintervention

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4. Le nombre de groupes ltude


Un seul groupe
within subjects design Devis intra-groupe ou intra-sujets Le groupe est suivi dans le temps et compar lui-

mme

Chaque patient x est compar sa propre mesure

initiale

Deux groupes ou plus


Between subjects design inter-groupes ou inter-sujets Les moyennes des groupes sont compares entre

elles

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5. Le niveau de contrle
Dans le but de minimiser les biais potentiels:

On veut connatre la vrit On contrle le comportement ou lexprience des patients pendant ltude
On contrle lenvironnement de ltude
Standardisation des interventions Standardisation des mesures de rsultats

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Le niveau de contrle
On posera un contrle sur tous les aspects suivant dune tude:
1. 2. 3. 4. 5. 6.

Recrutement, assignation, communication et suivi des sujets Calibration et standardisation des outils de mesures et des mthodes de mesures Standardisation des traitements Contrle de lenvironnement Collecte de donnes Communication entre les chercheurs et le personnel de recherche impliqu dans ltude

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Types de devis
Exprimental
Grand contrle des biais potentiels

Quasi-exprimental

Non-exprimental (observation)
Faible contrle des biais potentiels
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Cas clinique - (case-report)


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6. Chronologie de ltude
Le moment de la collecte des donnes
tude longitudinale Prospectif Collecte active de donnes Rtrospectif Donnes historiques souvent faciles obtenir Pas de contrle sur les mesures et les interventions Pas de randomisation Plus de biais potentiels tude transversale

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Exemples dtudes
Voir Table 4.2 page 80

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Devis de recherche et types dtude


1. valuation dune intervention
i. ii.

tudes exprimentales tude quasi exprimentales

2.

valuation dun test diagnostique ou dun outil de mesure Identification de facteurs pronostiques Analyses secondaires

3. 4.

Revues systmatiques et Mta-analyses


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1. valuation dune intervention tude exprimentale


Essai clinique randomis value lefficacit dun intervention On tablit un lien de cause effet Manipulation contrle dune variable ( variable : traitement) On impose aux sujets de ltude un traitement ou un non traitement Comparaison de deux groupes ou plus de patients 1. Groupe(s) recevant un traitement 2. Groupe(s) recevant un placebo ou un traitement usuel

Randomisation des patients (assignation) Haut niveau de standardisation

Interventions, mesures

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Mesures et analyses systmatiques


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Devis
Groupe exprimental Groupe contrle R O1 X O 2 R O3 O4 R=randomisation (assignation des sujets dans les groupes) X= intervention du groupe exprimental O1= Observation pr-test pour le groupe exprimental O2= Observation post-test pour le groupe exprimental O3= Observation pr-test pour le groupe contrle O4= Observation post-test pour le groupe contrle Pour les observations post-tests souvent il peut y avoir plusieurs mesures dans le temps Groupe exprimental
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R O1 X O 2 O 3 O 4 R O5 O6 O7 O8
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Groupe contrle

Mthodes de contrle dune tude exprimentale- ECR


1.

Groupe contrle ( un seul ou plusieurs groupes)


Placebo ( sham intervention) Traitement usuel Autre traitement dintrt deux groupes exprimentaux Le choix du type de groupe contrle peut tre reli au

traitement thique des participants

2.

Randomisation- assignation alatoire

On dsire des groupes comparable linclusion dans ltude


Nombre de sujets et caractristiques des sujets Caractristiques souvent relies au pronostic ou lefficacit du traitement ltude: Age, sexe, poids, ethnicit, scolarit, travailleur Svrit de latteinte ( dlr, fonction, etc) Utilisation de mdication, Hx de chirurgie Soutient social, dtresse psychologique
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Mthodes de contrle (suite)


3.

Assignation laveugle
i. ii. iii.

Des participants (simple insu, single-blind) Des valuateurs (double insu, double-blind) Des auteurs ( triple insu, triple-blind)

4. 5. 6. 7.

Contrle et standardisation des interventions Contrle et standardisation de lenvironnement Choix et standardisation des mesures de rsultats Suivi complet et suffisamment long

Le maximum de sujets est suivi jusqu la fin de ltude


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ECR- devis crois


Il sagit dune variante de ECR classique Souvent utilis pour des conditions chroniques

Groupe 1 Groupe 2
Avantages

R O1 X1 O2 X2 O3 R O4 X2 O5 X1 O6

On compare le participant lui-mme ( son tat initial) donc

meilleure contrle des facteurs confondants (co-variables)

Caractristiques souvent relies au pronostic ou lefficacit du traitement ltude

Au niveau statistique on a besoin de moins de sujets

Limites Effet de longue dure ou permanent face la premire intervention Effet dentranement ou daccoutumance
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tude quasi-exprimentale
Manipulation contrle dune variable ( variable : traitement) On impose aux sujets de ltude un traitement

Pas de randomisation
Un groupe ltude ou deux groupes

Haut niveau de standardisation

Interventions, mesures

Mesures et analyses systmatiques tudes souvent plus facile raliser


Conclusions moins fortes

Lien de cause effet moins clair

Utilis dans des cas o le recrutement des participants est difficile Les sujets ne peuvent tre randomiss
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Devis
Essai clinique non randomis

Groupe exprimental Groupe contrle

O1 X O2 O3 O4

tude pr-post

O1 X O2

Srie temporelle O1 O2 O3 X O4 O5 O6 Devis sujets unique


Un seul sujet mais manipulation de la variable

traitement

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2. valuation de tests diagnostiques


tudes le plus souvent:
Non-exprimentales Transversales

Est-ce que le test x permet didentifier tous les

patients qui prsentent la condition Y ?


Sensibilit et spcificit du test

On dtermine la validit du test

On va souvent se servir dune mesure talon (Gold

standard) pour les fins de comparaison.

Exemple: Validit de tests cliniques lpaule ( Tests

Speed et Yergason) pour identifier les pathologies du labrum et de LPB


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Caractristiques
Les auteurs devront:
Bien identifier les sujets ligibles participer

ltude Protocoles standardiss dvaluation du test dintrt et du gold standard


Critres pour un test dit positif ou dit ngatif valuateurs standardiss Aveugle

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tudes mthodologiques de mesures cliniques

Permet dvaluer un nouvel instrument ou mthode de mesure

Nouveau dynamomtre, questionnaire, nouvelle faon de mesurer la force dun groupe musculaire

Permet dvaluer un instrument connu mais appliqu une nouvelle population Mme caractristiques que les tudes pour l valuation de tests diagnostiques Non exprimental

Tranversale

Validit du test bien diffrencier (mesurer) les patients ou la svrit de leur condition Sensibilit au changement dans le temps Est-ce que les sujets qui sont amliors ou dtriors sont bien dtects par linstrument

Longitudinale

Exemples:

Nouveau dynamomtre pour mesurer la force au coude Mesure de lamplitude articulaire passive chez des sujets ayant une capsulite versus chez des sujets sains Nouveau questionnaire valuant les incapacits du membre infrieur pour labutement la hanche versus WOMAC, OXFORD HIP SCORE

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3. Lidentification de facteurs pronostiques


On parle souvent de recherche pidmiologique
tudes de cohorte tudes cas-tmoins (case-control)

Devis non exprimentale tude dobservation Est-ce que le facteur x est associ avec la maladie? Est-ce que le facteur y est associ des incapacits

leves ?

Ltude se passe dans un environnement naturel


donc peu de contrle On doit mesurer toutes les co-variables dintrts qui
On contrle lors de lanalyse statistique
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peuvent avoir un effet sur lapparition de la maladie et le facteur X.


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tudes facteurs pronostiques (suite)


Il sagit donc dtudes de relation
X est associ Y

On peut conclure en un lien de cause effet


Le facteur pronostic est prsent avant lapparition de

la maladie Lassociation prsente est forte


Relation dose-rponse

La majorit des patients dans ltude ayant le facteur

pronostique dveloppent la maladie

En accord avec la littrature existante Il y a un rationnel biologique pour expliquer

lassociation

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tudes de cohorte
Prospective Sujets sains linclusion dans ltude On suit les sujets suffisamment longtemps pour

voir lapparition de la maladie.

On regarde la relation dune variable dintrt

entre les sujets qui ont dvelopp la maladie et ceux qui sont sans la maladie
Relation alimentation et cancer Relation entre un type daccident et le type de

lsion chez un groupe dathltes

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tudes cas-tmoins
Rtrospectif Slection des sujets Cas: on inclut des sujets qui ont dj la maladie Tmoins: des sujets qui ressemblent au cas mais non pas la maladie
mmes caractristiques (ge, sexe, habitude de vie)

On regarde la prsence dun facteur dintrt ou

de plusieurs facteurs mais de faon rtrospective

Exemples: cancer et nutrition Tendinopathie rotulienne et facteurs de risque

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Mesures statistiques: EC et CT
Mesures dassociation des tudes de cohorte et cas-tmoins
Risque relatif (relative risk) Rapport de cte ( odds ration)

Utilises parfois dans les ECR Calcul dun RR: (90/100) / (10/100)= 9 9x plus de chance de dvelopper la maladie en prsence du

facteur x

Maladie + Facteur X prsent Facteur X absent


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Maladie - 10 90 100 100 100 200 31

90 10 100

4. Analyses secondaires: Revues systmatiques et Mta-analyses


Il sagit danalyses secondaires
Synthse de plusieurs tudes dj publies pour

confirmer une tendance

Peut se faire avec tous les types dtudes


ECR, quasi-exprimentale, cohorte, cas-tmoins

Permet de combiner un grand nombre de

sujets !
Plusieurs tudes dans diffrents milieux avec des

patients donc lgrement diffrents

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Revue systmatique
Revue systmatique Systematic review or overview Mthodologie rigoureuse Recherche systmatique darticles sur un sujet donn Slection des articles pertinents valuation de la qualit mthodologique des articles Synthse des rsultats

En lien avec la pratique clinique

Attention aux revues dexperts (narratives) Peuvent tre trs informatives Biais potentiel plus important Avis dexperts et slection darticles non-systmatique

Composantes dune revue systmatique

Composantes dune revue systmatique (suite)

Littell 2008

Mta-analyse
Mta-analyse: Mthode qui consiste rassembler les donnes

dau moins deux tudes comparables et les r-analyser avec les outils statistiques adquats. En augmentant le nombre de sujets disponibles, il est possible daugmenter la prcisions des rsultats et de dgager une tendance gnrale.
Revue systmatique + r-analyse statistique On augmente lchantillon donc la puissance statistique et la

prcision des estims (rsultats) Plus gnralisable Donc exactement les mmes tapes que pour la RS sauf pour ltape synthse des rsultats

Section 2
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chantillonnage, recrutement et assignation

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Population et chantillon
Toute tude a besoin de participants Les sujets dintrts pour une tude sont appels: Population

cible

Maladie, ayant subit une chirurgie X, ayant un facteur de risque

Y, etc.

La population cible est donc aussi lensemble des patients

chez qui on voudrait appliquer les rsultats dune nouvelle tude. la population cible

videmment un chercheur ne peut avoir accs la totalit de


Pour des raisons gographiques et didentification des sujets, un

chercheur a accs une fraction de la population cible soit la population accessible

Dans le cadre dune tude on ne peut recruter toute la

population accessible on recrutera un chantillon plus ou moins important de sujets provenant de la population accessible et de la population cible.
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tapes dune tude


1. Identification des sujets
priori par le chercheur

2. Slection des sujets (chantillonnage) 3. Consentement participer ltude 4. Assignation des sujets dans les diffrent groupes

de ltude ( si applicable)

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On veut identifier les patients provenant de notre population

Identification des sujets

ltude

On veut un patient type qui ne prsente pas dautres

conditions qui pourraient interfres (confusion) avec les rsultats ou lefficacit de lintervention ltude Ex: 1-syndrome dabutement 2- Lombalgie
On doit dfinir de la faon la plus prcise possible les critres

dinclusion et dexclusion pour inclure les patients de notre population-cible et ainsi former un chantillon reprsentatif de notre population-cible

Attention ne pas tre trop stricte non plus: Lchantillon nest plus reprsentatif de ltude ce moment

Peut amener des biais: Sujets ayant peu de douleurs et donc favorisant la rsolution des symptmes

Une indication que les critres sont peut-tre trop strictes est le

nombre de sujets qui ont t exclus de ltude lors du recrutement

Dans bien des cas, il existe dj un certain consensus clinique


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ou dans la littrature sur les critres utiliser. Les auteurs peuvent y faire rfrence.

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Critres dinclusion
Critres dmographiques, cliniques, pronostiques,

gographiques

Oprationnels, dtaills et reproductibles

Ex:
Population: abutement lpaule
ge 30 65 ans Douleur lpaule depuis 6 semaines Tests cliniques positifs:
Arc douloureux en flexion et/ou abd > 3 /10 VAS Neer ou Kennedy-Hawkins >3/10 VAS Douleur >3/10 abd rsiste 0o ou RE rsiste ou Jobe
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Critres dexclusion
Critres dmographiques, cliniques, pronostiques Oprationnels, dtaills et reproductibles Mais souvent un peu moins dtaills dans un article, mais tout

(comorbidits), gographiques, langue parle et comprise

aussi importants.

Exemple : Population: abutement lpaule



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Hx de douleur rcurrente lpaule Douleur la palpation de lA/C Instabilit de lpaule: test d apprhension positif ou Hx de luxation Capsulite rtractile: amplitude passive diminue de 30% dans au mois 3 directions Test de Spurling positif ou hx de cervicalgie Hx de fx au membre suprieur Maladie systmique musculosquelettique Maladie cardio-vasculaire pouvant nuire la radaptation Acromion de type 3, calcification ou dchirure de la coiffe limagerie (Rx , US)

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TDE

Causes Intrinsques

Causes Extrinsques rgion cervicale

Articulation Acromioclaviculaire

Articulation Glnohumrale (G/H)

! A.A. passive Capsulite Rtractile

A.A. passive normale

Histoire dinstabilit G/H

Syndrome dabutement

Dchirure de la coiffe des rotateurs

Instabilit G/H

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Slection des sujets - chantillonnage


Rappel on veut que les sujets slectionns

( lchantillon) soient reprsentatifs de la population-cible


Mthodes probabilistes Mthodes non-probabilistes

Deux types de mthodes

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Mthodes probabilistes
Slection au hasard des participants Le hasard faisant gnralement bien les choses,

un chantillon tir au hasard devrait tre identique sa population

On minimise ainsi lerreur dchantillonnage


Attention pas toujours vrai, les auteurs doivent le

dmontrer

Pas dinterventions des auteurs pour la slection

des sujets donc moins de biais de slection possible.


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Mthodes probabilistes
Utilises souvent dans des tudes pidmiologiques
Registres des cancers par exemple

bases sur des registres ou des banques de donnes

Echantillonnage simple chantillonnage stratifie


On choisira les sujets selon certains critres Diffrents groupes dge

chantillonnage par grappe


Souvent gographique tudes multicentriques
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Mthodes non-probabilistes
Nonalatoire Si absence de registre/banque, cest souvent la

seule faon de faire

Facile faire La recherche clinique utilise en majorit ces

mthodes
Mais plus de risque derreur dchantillonnage

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Mthodes non-probabilistes
chantillonnage de convenance
Publicit Patients dune clinique ou hpital tudiants Groupes de sports

Biais de slection possible


Volontariat
Meilleur pronostic ?, plus de motivation, ducation

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Mthodes non-probabilistes
Recrutement de sujets non-probaliste par

grappes (snowball)

chantillonnage raisonne
Slection spcifique de certains sujets Souvent dans les devis qualitatifs Permet de couvrir plusieurs problmatique

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Slection des sujets et chantillonnage


Ultimement on veut donc recruter des sujets dans

ltude qui sont reprsentatifs de la population cible (validit externe).

Si cest le cas la gnralisation de ltude sera meilleure Si beaucoup de sujets sont exclus de ltude ou refusent

de participer ltude, cest une possible indication que les sujets ne sont pas rprsentatifs de la population cible ( biais de slection)
Taux de participation : le plus lev possible mais

gnralement > 80%

Les auteurs doivent documenter le processus de

recrutement et nous prsenter des rsultats prouvant que lchantillon est reprsentatif de la population cible
Rsultats comparant les participants aux non-participants
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Assignation des groupes


Alatoire randomisation
ECR Nombre gale de sujets dans chaque groupe Groupes comparables linclusion dans ltude

Type de randomisation
Simple Par bloc Stratifie

On dsire aussi que tous les intervenants de ltude

soient laveugle par rapport lassignation des sujets

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Assignation des groupes


Mthodes non alatoires Dpendant de la problmatique, on ne peut

randomiser les sujets


Devis rtrospectif

Sujets appartenant dj un groupe (Chx)

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Taille de lchantillon
La capacit dun test statistique dtecter une diffrence

entre deux groupes dpend de la taille de ces groupes.


Puissance statistique

Le corolaire de la puissance statistique est lerreur de type II En prsence dun nombre insuffisant de sujets, le rsultat du test statistique pourrait indiquer labsence de relation ou de diffrence entre les groupes alors quen ralit il y a vritablement une relation ou une diffrence

Le chercheur doit sassurer quil recrute un nombre suffisant de

sujet en tenant compte aussi des sujets qui se retireront de ltude en cours de route ou qui seront perdus au suivi

Le calcul de la taille de lchantillon se fait priori, laide: De leffet de traitement anticip ( la diffrence entre les deux groupes EXP et CTL) La variabilit de la mesure chez cette population

cart type anticip 61

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le type danalyse statistique