Protenas Recombinantes

Bases
tecnolgicas
Productos y
usos
Industria
Biotecnolgica
Protenas Recombinantes
Bases Tecnolgicas
Tamao
100 veces mayor que el de las molculas presentes en los medicamentos convencionales
Tecnologa
ADN recombinante
Primera
Insulina , Interfern
Bacterias y levaduras transformadas genticamente y cultivadas en biorreactores
No realizan
Modificacin postraducional propias de la clula humana.
Transformar genticamente clulas de mamfero en cultivo para producir los frmacos .
Objetivo
Aumentar la productividad y disminuir los costos se estn desarrollando plantas y
animales transgnicos para que fabriquen una centenas de protenas .
Protenas Recombinantes
Productos y Usos
Producto Sistema de Producin Indicacin terapeutica
Factores de coagulacin
Factor IX Cultivos de clula de mamifero Hemofilia B
Anticoagulantes
Activador del plasmingeno tisula Cultivos de clula de mamifero Infarto de miocardio
Hormonas
Insulina Levadura Diabetes mellitus
Factores hematopoyticos
Eritroproyetina Cultivos de clula de mamifero Anemia
Interfern
Interfern Beta Cultivos de clula de mamifero Esclerosis Mltiple
Vacunas
Antihepatitis B Levadura Inmunizacin contra la
hepatitis B
Anticuerpos monoclonales
Anti-Ige Cultivos de clula de mamifero Asma
Otros
Protena morfognica del hueso Cultivos de clula de mamifero Fractura de Tibia
Protenas Recombinantes
Productos tecnolgicos representan la decima
parte del total de mercado farmacutico
Mercado en crecimiento
Argentina cuenta con un sector farmacutico
solido y competitivo
Farmacutico Biosidus obtuvo con xito el primer
tambo farmacutico de vacas transgnicas
productoras de hormonas de crecimiento
Farmacutico Pablo Cassar , colocar en el
mercado una nueva vacuna en dos dosis contra la
hepatitis B.
La Industria Biotecnolgica
Medicamentos Personalizados
La
Farmacogenmica
La
Farmacogentica
Medicamentos Personalizados
La Farmacogenmica
Es una disciplina nueva , que estudia las
bases moleculares y genticas de las
enfermedades para desarrollar nuevas vas
de tratamiento.
Los seres Humano comparten el 99,9% genoma.
Variaciones 0,1%.
Medicamentos Personalizados
La Farmacogentica
Es una disciplina que estudia el efecto de
la variabilidad gentica de un individuo en
su respuesta a determinados frmacos
No todas las personas reaccionan del mismo modo.
Dar mayor eficiencia , en la medicacin y la dosis
adecuada.

El Costo de los Nuevos
Medicamentos
Amrica del Norte (47%)
Europa (30%)
Japn (11%)
Consumo
Mundial
Depende de la Inversin de la industria
farmacutica en desarrollo e investigacin de
nuevos productos.
Costo de los
medicamentos
Depende de la duracin de los ensayos clnicos y
del uso de la tecnologa (robtica ,
bioinformatica, biochip , etc)
Tiempo y Costo
del desarrollo
La Lucha Contra el Cncer
El cncer como
enfermedad de
origen gentico
Los
Tratamientos
experimentales
El cncer como enfermedad de origen
gentico
Las clulas
cancerosas
se escapan
de las
seales de
control de
la divisin
celular .
Se dividen
indefinida
mente.
Dejan de
diferenciar
Con la prdida
de algunos
receptores de
la membrana
celular
Las clulas se
separan de las
clulas vecinas
esparcindose
por el cuerpo.
3 tipos de
genes que
participan en la
transformacin
de una clula
normal a una
cancergena
Oncogenes
Supresores de
tumores
Reparadores de
errores
Hace posible la
destruccin de las
clulas daadas,
apoptosis, es una
destruccin celular
programada
De las clulas
daadas
Evitando la aparicin
de enfermedades
como el cncer
La Inmunoterapia
Conjunto de estrategias
de tratamientos
Estimular o reparar
Sistema inmunolgico
Cncer Infecciones
Efectos secundarios
del cncer
Frente
Disminuir
Tipos de inmunoterapia
Funcionan como los anticuerpos que el cuerpo produce naturalmente.
Se inyectan por va intravenosa
Atacan las protenas especficas que se encuentran en la superficie de las
clulas cancerosas.
Anticuerpos
monoclonales
Ayudan al sistema inmunolgico a producir clulas que
destruyen el cncer
Interleuquinas
Interferones
Vacunas
Estimulan directamente una reaccin contra las clula
tumorales
Tratamientos experimentales
Ayudan al sistema inmunolgico a combatir el cncer y
pueden retardar el crecimiento de las clulas cancerosas.
Tratamientos en Investigacin
Vacunas
teraputicas
Tratamientos en Investigacin
Vectores
virales(virus)
Infectan a las
clulas cancerosas
Virus del
herpes simple
Retrovirus
Virus Andeno-
asociados
Andenovirus
Tratamientos en Investigacin
Nanodispositivos
Podran servir como vehculos de suministro
especfico de medicamentos capaces de
transportar grandes dosis de agentes o genes
teraputicos, en clulas malignas mientras
se ahorra clulas sanas, las cuales reduciran
en gran medida o eliminaran los efectos
colaterales que acompaan muchas de las
terapias actuales en el cncer.
Terapia Gnica
Es la introduccin de un gen
normal en el genoma de un
individuo con el fin de reparar
una mutacin que causa una
enfermedad gentica
Terapia Gnica
Somtica
Modifica la dotacin
gentica de clulas no
germinales (somticas)
No se puede transmitir a la
descendencia
Terapia somtica y germinal
Germinal
Modifica la dotacin gentica de
clulas implicadas en la formacin de
vulos , espermatozoides y sus
progenitores
Se puede transmitir a la
descendencia.
No se lleva a cabo hoy en da.
Las Promesas del silenciamiento
gnico
Ribozimas (ARN)
Actan como enzimas que
catalizan reacciones
celulares, entre ellas, la
sntesis de ms molculas
de ARN y adems
almacenar los cdigos .
La Tecnologa
antisense
Bloquea la transcripcin
del ADN utilizando un
ARNm complementario
El ARN complementario
se une al ARN normal
impidiendo que realize
su funcin
La Tecnologa del ARN de
interferencia
Es una molcula de ARN
que suprime la expresin
de genes especficos
Mejora cultivos ,mejora
alimentos y da variantes
de flores
La Tecnologa
del ARN de
interferencia
La tecnologa
antisense
Transplantes
Alotransplante
El donante y el receptor son
genticamente distintos y de
la misma especie , tiene en
cuenta la
inmunocompatibilidad entre
donante y receptor.
Isotransplante
El donante y el receptor son
individuos distintos pero
genticamente idnticos. Casi
no hay riesgo de rechazo.
Autotransplante
El donante y el receptor son el
mismo individuo. No existe
ningn problema con la
incompatibilidad.
Ejemplos de este tipo incluyen
trasplantes de piel (de un lugar
corporal a otro) y trasplantes
de mdula sea antlogos.
Xenotransplante
El donante y el
receptor son
individuos de
diferentes especies.
Por ejemplo, los
reemplazos valvulares
pueden usar vlvulas
bovinas o porcinas.
Medicina regenerativa
Ingeniera de tejidos
Se obtienen las clulas vivas de una
muestra de piel sana del paciente y se
aumentan in vitro durante 10 o 12 das
Se montan en estructura tridimensional,
de plasma humano coagulado donde estn
inmersas las clulas ,se multiplican desde 2
mil a 3 mil la cantidad inicial de piel.
Medicina regenerativa
Clulas Madre
Tienen la capacidad de dividirse
(a travs de la mitosis) y
diferenciarse en diversos tipos
de clulas especializadas y de
autorrenovarse para producir
ms clulas madre.
Tipos
Medicina regenerativa
Clonacin teraputica
Consiste en la creacin de clulas
madre embrinicas humanas con el
fin de utilizarlas como materia
prima de distintas terapias mdicas.
Tejidos, msculos y clulas
orgnicas