Diseños de Estudios

Epidemiológicos
Elaborado por equipo Docentes del Instituto de Salud
Pública de la Universidad de Andrés Bello
 ¿Por qué realizar investigación
epidemiológica?

Por que quiero responder una pregunta

que me permita entender un fenómeno
(de salud y enfermedad) en la
población, y así poder resolver un
problema de interés.
 ¿Que es el diseño?
Estrategia que se adopta para que el
estudio sea el modelo de la realidad.

• Minimizando Sesgos (error no aleatorio):

validez.

• Maximizando Eficiencia: en relación a la

frecuencia de la exposición y del evento.

• Asegurando factibilidad: recursos, casos,

tiempo.
 Ámbitos que orientan la
CLASIFICACIÓN DE LOS DISEÑOS

1.- Según el TIEMPO de ocurrencia de los hechos y registro de la información

Retrospectivo
Prospectivo
 Ámbitos que orientan la
CLASIFICACIÓN DE LOS DISEÑOS

2.- Según el PERIODO y SECUENCIA del estudio

Transversal

Longitudinal
 Ámbitos que orientan la
CLASIFICACIÓN DE LOS DISEÑOS

3.- Según Unidad de Análisis:

Grupal
Individual
 Ámbitos que orientan la
CLASIFICACIÓN DE LOS DISEÑOS

4.- Según el análisis y alcance de los resultados

Descriptivo
Analítico
Experimental
Cuasiexperimentales
 1.- SEGÚN EL TIEMPO de ocurrencia de
los hechos y registros de la información
 1.- SEGÚN EL TIEMPO de ocurrencia de
los hechos y registros de la información

RETROSPECTIVOS
La investigación indaga sobre los hechos
en el pasado.

Registro hechos que

Fecha actual
ocurrieron en el pasado (inicio del estudio)
 1.- SEGÚN EL TIEMPO de ocurrencia de
los hechos y registros de la información

Es frecuente este tipo de estudios cuándo se

deben revisar fichas clínicas, o cuando la
enfermedad posee corta sobrevida.

Ej.- Factores de riesgo predominantes de IAM,

en pacientes con HTA del programa de
crónicos del Consultorio 1, Chile, Santiago
2010.
 1.- SEGÚN EL TIEMPO de ocurrencia de
los hechos y registros de la información

PROSPECTIVOS
Se registra la información según van
ocurriendo los fenómenos, es hacia el
futuro.

Registros de hechos
que van ocurriendo
Fecha actual
(inicio del estudio)
1.- SEGÚN EL TIEMPO de ocurrencia de
los hechos y registros de la información

Es frecuente encontrar este tipo de estudios

cuando deseamos ir de la causa al efecto.

Ej.- Cambios del estado de ánimo basal en

mujeres diagnosticadas de Cáncer de
mamas, en el policlínico de mama, entre
enero y diciembre del año 2011. Chile,
Santiago.
 2.- Según el PERIODO y SECUENCIA del
estudio
TRANSVERSAL
Cuando se estudian las variables simultáneamente
una sola vez, en un determinado momento, haciendo
un corte en el tiempo.

Su objetivo es cuantificar la ocurrencia

Son útiles si la ocurrencia es frecuente
Sobreestiman prevalencias de larga duración
Ejemplo: Censo Nacional
Encuesta Nacional de Salud
 2.- Según el PERIODO y SECUENCIA del
estudio

Un estudio puede ser Retrospectivo,

transversal. Por que mediremos las variables
del pasado una sola vez.

Ej..- Factores de riesgo predominantes de

IAM, en pacientes con HTA del programa de
crónicos del Consultorio 1, Chile, Santiago
2010.
2.- Según el PERIODO y SECUENCIA del
estudio

LONGITUDINAL
Estudia una o más variables a lo
largo de un período y exige la medición
más de una vez, por lo menos al inicio y
término del estudio.

El tiempo si es importante, ya sea

por el periodo en que se mide la variable o
por que el mismo influye en la variable, en
su relación causa – efecto.
2.- Según el PERIODO y SECUENCIA del
estudio
Un estudio longitudinal puede ser
retrospectivo o prospectivo.

Ej.- Cambios del estado de ánimo basal en

mujeres diagnosticadas de Cáncer de mamas,
en el policlínico de mama, entre enero y
diciembre del año 2011. Chile, Santiago.

En el ejemplo se medirá mediante una

encuesta el estado de ánimo de las personas
en el momento del diagnóstico y durante el
periodo de la patología.
 3.-Según Unidad de Análisis

INDIVIDUAL: Se miden las variables en

cada uno de los individuos que
conforman la muestra. Es lo más utilizado.

GRUPAL: Se da más en estudios

ecológicos o ambientales, las variables se
definen como grupales y se miden como
tal.
 4.- Según el análisis y alcance de los
resultados

TAMBIÉN ENCONTRADOS EN LA
LITERATURA COMO:

OBSERVACIONALES

INTERVENCIONISTAS
 Según el análisis y alcance de los
resultados

Debemos tener en cuenta:

1.- Ventajas y desventajas de cada estudio
2.- Se aplican en distintas etapas del conocimiento
de un problema.
Mínimo control
Máxima Realidad
Ecológicos
Descriptivos
Caso y Control
Cohorte Máximo control
Mínima Realidad
Experimentales
En Síntesis…
1º Etapa: Observación rigurosa y sistemática de
los hechos.

»Estudia la frecuencia de los problemas y

sus variaciones en
TIEMPO, LUGAR y PERSONA.

Por lo tanto nos proporciona datos sobre:

¿qué?, ¿quién?, ¿cuándo?, ¿dónde? de
los hechos relacionados con la salud.

Epidemiología Descriptiva
 2º Etapa: Corresponde a la generación de
una hipótesis explicativas o causales.

Hipótesis Etiológica: una posible

explicación, completa o incompleta, de un
fenómeno de salud.

• Modelos: Se elabora un Diseño, se define una Muestra y

Variables.

• Análisis y Decisiones: las cuales se sustentan en Pruebas

Estadísticas.
Epidemiología Analítica
 Clasificación Diseños Epidemiológicos
según el análisis y alcance de los
resultados
Observacionales Experimentales

1. Estudios Descriptivos Estudios Analíticos

• Diseño Trasversal • Ensayo Clínico

• Diseño Ecológico Controlado
• Intervención
2. Estudios Analíticos
Comunitaria
 Diseño Transversal
Diseño Ecológico
Diseño de Casos y Controles
Diseño de Cohorte
 ESTUDIOS
DESCRIPTIVOS
 Estudios Descriptivos
• Base y punto inicial de los otros tipos de estudios.

• Establecer si hay diferencias entre grupos y

examinar asociaciones entre variables.

• Forma de ORDENAR la información.

• Busca PATRONES de la enfermedad o problema

de salud de interés.

• Puede lograr la distribución de un problema de

salud en función de lugar, tiempo y persona. Lo
que permite postular “factores de riesgo” que los
expliquen.
 Estudios Descriptivos

Nos dan respuesta a:

 FRECUENCIA : ¿Cuántos?

 DISTRIBUCION: ¿Dónde? LUGAR

¿Cuándo? TIEMPO

¿Quiénes? PERSONA
 Ejemplos
• ¿Cuántas personas están trabajando en
los distintos niveles de atención a la salud,
su distribución por categorías y
profesiones?

• ¿Cuáles son la prácticas de autocuidado

de los pacientes diabéticos controlados en
el programa de crónicos del Consultorio
“X”, comuna de San Joaquín?
 Estudios Descriptivos

Pueden ser Transversales o longitudinales, pero

también retrospectivos, prospectivos.

DEFINITIVAMENTE NO SE BUSCA LA
ASOCIACIÓN ENTRE VARIABLES, NO BUSCA
CAUSA EFECTO
 ESTUDIOS DESCRIPTIVOS
¿Qué Investiga?
•Características de la población
•Diferencias entre grupos
•Magnitud del problema: Prevalencia, Incidencia,
proporción, Frecuencia
•Factores asociados al problema (nivel de descripción )
•Condiciones de vida de la población
•Eventos epidemiológicos, sociológicos, educacionales,
administrativos
•Opinión de las personas sobre diferentes temas
•Conocimiento, actitudes, conductas
 ESTUDIOS DESCRIPTIVOS
CARACTERÍSTICAS
•Es un primer nivel de investigación
•No hay asignación aleatoria, manipulación de variables
o comparación entre grupos (Sousa, 2007)
•Se basa en observación de los hechos

•Presenta los hechos o fenómenos

•El diseño no está enfocado en la comprobación de

hipótesis, se basa en la hipótesis generales implícitas.
•De acuerdo a las variables en estudio, pueden se
transversales, longitudinales, prospectivos y retrospectivos
 ESTUDIOS DESCRIPTIVOS
RESULTADOS QUE PUEDEN OBTENERSE
•Caracteriza el problema
•Provee bases para otros estudios descriptivos
•Sugiere asociación entre variables (sustrato para estudios
analíticos)
•Sirven de base para plantear otras hipótesis en otras
investigaciones

Factores Limitantes
•Solo busca describir fenómenos o situaciones, y plantear
posible relación entre variables
•No tiene alcance para comprobar relaciones explicativas
entre las variables
•No permite predicciones
 Etapas de un Estudio Descriptivo:
1. Población de Riesgo y Enfermedad

1. 1. Identificación de una población de Alto

Riesgo
•Grupo de personas con determinadas
características.

•Tienen una probabilidad aumentada de padecer

una enfermedad, en relación al resto de la
población.

•Ya sea por que está más expuesta, o es más

susceptible.
 Etapas de un Estudio Descriptivo:
1. Población de Riesgo y Enfermedad

• 1.2. Definición de la Enfermedad

• El fenómeno de salud debe ser definido con
exactitud.

• Clasificable y/o cuantificable.

• Comparable con definiciones

estandarizadas.
 Etapas de un Estudio Descriptivo:
2. Variables y Escalas
2.1 Según el propósito del estudio, en caso de ser analítico:
• Variable dependiente: v. motivo de interés, cuyos valores
dependen de otras variables que pueden influir en ella.
También llamada v. de respuesta, p.e sobrevida, respuesta al
tratamiento, evolución, etc.

• Variable independiente: es la que modifica de una u otra

forma a la v. dependiente, llamándose por ejemplo factor de
riesgo, protector, etc.

• Variable Asociada: v. independiente que por su sola presencia

no modifica a la v. dependiente, pero que al combinarse con
otra variable, si influye notoriamente en la anterior.
Etapas de un Estudio Descriptivo:
2. Variables y Escalas

2.2 Según su estructura:

a) Simples. Hay acceso directo a su

dimensión: peso, estatura, número de hijos.

b) Complejas. Integradas por otras

variables estado nutricional, nivel socio
económico, estado de salud.
 Etapas de un Estudio Descriptivo:
2. Tipo de Variables
Variables y Escalas
2.3 Según su carácter y escala
•Cuantitativas: Son las variables que pueden medirse, cuantificarse o
expresarse numéricamente. Pueden ser de dos tipos.

1. Continuas: admiten tomar cualquier valor dentro de un rango

numérico determinado (edad, peso, talla). Toman cualquier
valor, por lo tanto entre dos valores existen infinitos valores que
tienen sentido. Ej: Peso, talla, edad, etc.

2. Discretas: no admiten todos los valores intermedios en un

rango. Suelen tomar solamente valores enteros. No tienen
sentido los valores intermedios entre dos números naturales.
Ej: número de hijos, número de partos, número de hermanos,
etc.
 Etapas de un de
Tipo Estudio Descriptivo:
Variables
2. Variables y Escalas
2.3 Según su carácter y escala
•Cualitativas o categóricas: Este tipo de variables
representan una cualidad o atributo
.
•En cuanto a la cantidad de categorías pueden ser:

– Dicotómicas o Binarias: clasifica cada caso en una

de 2 categorías. Ej: hombre/mujer, enfermo/sano,
fumador/no fumador.

– Politómicas: muchas ocasiones requieren de un

mayor número de categorías Ej: color de pelo, grupos
sanguíneos, profesión, etc.
 Etapas de un Estudio Descriptivo:
2. Variables y Escalas

• En cuanto a la relación entre categorías pueden ser:

– Nominales: datos se ajustan por categorías que no

mantienen una relación de orden entre sí. Ej: color
de los ojos, sexo, profesión, enfermedad, etc.

– Ordinales: existe un cierto orden o jerarquía entre

las categorías. Ej: grados de disnea, grado de
satisfacción del usuario, Auto-percepción de salud.
 Fases Estudio Descriptivo

1. Definir objetivos

2. Identificar población en estudio.

3. Definir muestra si es necesario.

4. Definición de enfermedad o evento (caso).

5. Definición de variables (escalas de medida,

categorías).
 Fases Estudio Descriptivo
6. Selección de las fuentes de información.

7. Identificar indicadores Epidemiológicos y

calcularlos en:
a)Cifras absolutas y relativas (razones,
proporciones, tasas).
b)Indicadores de mortalidad.
c) Indicadores de morbilidad.

8. Caracterización del evento en cuanto: Tiempo,

Lugar y Persona.
 Usos Estudios Descriptivos

1. Identificación de diferentes variables: que pueden

tener relación con la enfermedad o fenómeno, por lo
tanto identificar grupos vulnerables.

2. Planificación y administración de los servicios

sanitarios y servicios de salud (conocer demandas).

3. Conocer la Historia Natural de la enfermedad.

4. Actualización sobre los cambios de patrón de una

enfermedad o un evento de salud ya conocidos.
 Usos Estudios Descriptivos

5. Es el punto de partida de cualquier estudio

epidemiológico por lo tanto su continuación
lógica son los Estudios Analíticos.

6. Conocer las tendencias de las tasas de

mortalidad para un determinado período o
por grupos de edad.

7. Permiten generar una Hipótesis.

 Estudios Descriptivos
Ventajas
1. Económicos
2. Sencillos (Diseño y Ejecución)
3. Fácilmente reproducibles
4. Caracterizan la frecuencia o
distribución de una
enfermedad o evento con
respecto a diferentes
variables.
5. Puerta de entrada a Estudios
Analíticos
Desventajas
1. No permiten establecer
relaciones causales (por
temporalidad)
2. No permite el cálculo real de
la incidencia, ni puede estimar
el riesgo para un determinado
factor
3. No son útiles para
enfermedades de corta
duración o poco frecuentes
(raras)
 DISEÑOS
ANALÍTICOS
Están dirigidos a contestar
• ¿Por qué sucede determinado fenómeno?
• ¿Cuál es la causa o el factor de riesgo
asociado a un fenómeno?
• ¿Cuál es el efecto de esta causa?

BUSCAN LA ASOCIACIÓN ENTRE VARIABLES

(DEPENDIENTE E INDEPENDIENTE)
 DISEÑOS ANALÍTICOS
¿Qué Investiga?
•Factores relacionados con determinado fenómeno,
o sea la relación entre variables.

•Causa o factor de riesgo.

•El riesgo ante un fenómeno.

•Factores de riesgo o aspectos que tienen más

influencia en el fenómeno de estudio.
 DISEÑOS ANALÍTICOS
CARACTERISTICAS
•Nivel más avanzado de investigación en relación al
descriptivo.

•Se plantean hipótesis tendientes a la verificación de relaciones

explicativas.

•Estudia problemas partiendo de la causa efecto y viceversa.

•Requiere de la agrupación de la muestra o población de
estudio en categorías de análisis (Grupo estudio/grupo control).

•No se hace intervención, se estudian grupos que ya presentan

las variables a investigar ( No hay manipulación de la variable
independiente).
 DISEÑOS ANALÍTICOS
RESULTADOS ESPERABLES
•Validar o rechazar la hipótesis formulada.

•Proveer bases para otros estudios

analíticos o experimentales.

•Proveer información para evaluar la eficacia

de intervenciones implementadas en
servicios de salud o comunidad.
 DISEÑOS ANALÍTICOS
FACTORES LIMITANTES
•La asociación causa-efecto no puede
establecerse tan claramente como en los diseños
experimentales o cuasiexperimental.

•Las variables se estudian según como se

presentan en forma natural.

•El estudio de Caso – Control es susceptible a

sesgo de información.

•Los estudios de Cohorte son muy costosos.

 Diseños Analíticos

I. Observacionales:
1. Ecológicos
2. Transversal.
3. Casos y Controles.
4. Cohorte.

II. Experimentales:
1. Ensayo Clínico Controlado o Randomizado
2. Intervención Comunitaria.
 Estudio de Casos y Controles

• Estudio analítico de unidad de análisis individual.

• Característica principal: criterio de selección de

la población en estudio se basa en la presencia
(casos) o ausencia (controles) del evento en
estudio.

• Ambos grupos se comparan respecto a la

frecuencia de exposición previa a un factor de
riesgo que se sospecha que esta relacionado con
el efecto de la enfermedad.
 CASO Y CONTROL

EXPUESTOS

CASOS

NO EXPUESTOS
POBLACIÓN

EXPUESTOS

CONTROLES

NO EXPUESTOS

RETROSPECTIVO
 Estudio de Casos y Controles
• Fundamental: precisa definición de casos y correcta
elección de controles.

• Como medida de asociación permite obtener el Odd Ratio

(OR)

Fuente: Hernandez-Ávila, et al. Diseños de Estudios Epidemiológicos. Rev. Salud Pública de México.
2000
 CASO Y CONTROL

En los estudios de casos y controles se

eligen 2 grupos:
•Casos: grupo de individuos que presentan
un EVENTO (enfermedad, efecto, fenómeno,
etc).

•Controles: grupo comparable a los casos

donde el EVENTO está ausente.
 CASO Y CONTROL

¿Cuándo Utilizarlos?
• Cuando el evento es poco frecuente. Ej. Enfermedades
neurodegenerativas

• Cuando las enfermedades tienen largos periodos de

latencia, ej. Cáncer

• Cuando se quieren evaluar varias variables al mismo

tiempo

• Cuando se tiene menos tiempo para realizar un

estudio.

• Cuando se necesita menores costos

 Estudio de Casos y Controles
Ventajas Limitaciones
• Menor costo y más
rápidos que estudios de • No considera
cohorte temporalidad de forma
• Permiten explorar ideal.
múltiples exposiciones • Puede investigar solo un
(factores de riesgo) evento o enfermedad
• Útiles para • Caso podría reflejar
enfermedades con supervivencia más que
períodos de latencia morbilidad
largos • Propenso a sesgos (forma
• Útiles para factores de de elegir controles,
riesgo poco frecuentes calidad de la información)
• Menor tamaño muestral
que cohorte
ESTUDIO de COHORTE
 ESTUDIO de COHORTE
El término COHORTE se utiliza para
designar a un grupo de sujetos que tienen
características en común “LA
EXPOSICIÓN” y se encuentran libres del
“EVENTO”.

Se les observa y mide a través del tiempo

hasta que un grupo presente el EVENTO
esperado.
ESTUDIO de COHORTE FUTURO

PRESENTE TIEMPO
Casos

EXPUESTOS
No
Casos

No
POBLACIÓN
Casos

Casos
NO
EXPUESTOS
Casos No
Casos

PROSPECTIVO
 ESTUDIO de COHORTE

VENTAJAS
• Más cercanos a un experimento
• La relación temporal causa efecto es verificable
• Se pueden estimar medidas de incidencia
• Eficientes para evaluar exposiciones poco
frecuentes
• Se pueden estudiar varios eventos
• Se pueden fijar criterios de calidad en la medición
del evento
• Bajo riesgo de sesgo de selección

DESVENTAJAS
• Costos mayores
• Largo tiempo en el estudio, más difícil de realizar
 Estudios de Cohorte
• Gold Standar de los estudios observacionales
• Característica principal: Los sujetos seleccionados son clasificados en
función de la presencia o ausencia de la exposición.

• Ambos grupos son seguidos a través del tiempo para finalmente

determinar la frecuencia de presentación del evento de interés en ambos
grupos

• Al comienzo del seguimiento nadie presenta el evento de interés

• Supuestos:
– Ambos grupos de exposición son comparables en todo menos en la
Exposición
– La exposición ocurre antes del evento de interés (considera
temporalidad)
 Estudios de Cohorte
• Pueden ser retrospectivos o prospectivos

• Pueden ser de Cohorte Fija o Abierta (dinámica)

• Como medida de asociación permite obtener el

Riesgo Relativo (RR) y/o la Razón de Tasas de
Incidencia (RTI)

Fuente: Hernandez-Ávila, et al. Diseños de Estudios Epidemiológicos. Rev. Salud Pública de México.
2000
 Estudios de Cohorte
Ventajas
• Limitaciones
• Permiten probar hipótesis de
Mayor complejidad
causalidad y riesgo
• Larga duración (resultados a
• Establece directamente la
largo plazo)
incidencia en grupos
expuestos y no expuestos • Dificultad de seguimiento
(pérdidas, sesgos de
• Establece secuencia temporal:
selección)
Exposición y Efecto
• No útiles para enfermedades
• Útiles para investigar el efecto
de baja prevalencia o grandes
de exposiciones poco
períodos de latencia
frecuentes
• Permiten evaluar efectos
múltiples para una misma
exposición
• Menor probabilidad de sesgos
 Diseños Transversales
• Pueden ser descriptivos o analíticos.
• Unidad de análisis individual.
• Característica principal: todas las mediciones se hacen una vez y al
mismo tiempo.
• Como medida de asociación permite obtener la Razón de Prevalencia
(RP)
Prevalenci a en Expuestos (a/a b)
RP  Prevalenci a en no expuestos (c/ c d)
Población
definida

Obtener datos sobre la exposición y la

enfermedad

Expuestos; Expuestos; no No expuestos; No expuestos;

tienen la tienen la tienen la no tienen la
enfermedad enfermedad enfermedad enfermedad

Fuente: Hernandez-Ávila, et al. Diseños de Estudios Epidemiológicos. Rev. Salud Pública de México.
2000
 Diseño Transversal

Ventajas Limitaciones

• Bajo costo y rápidos • Imposibilidad de

• Permiten explorar establecer causalidad
múltiples exposiciones y • Limitado para
efectos enfermedades de corta
• Útiles para enfermedades duración o poco
de larga duración y que frecuentes
se desarrollan lentamente • Se trabaja con casos
prevalentes y no
incidentes
 Diseño Ecológicos
• Pueden ser descriptivos o analíticos.

• Característica Fundamental: su unidad de análisis

no son los individuos, sino grupo de individuos o
conglomerados.

• Conglomerados:
– Grupos poblacionales.
– Comunidades.
– Regiones.
– Países.
 Estudios Ecológicos
• Se cuenta con información sobre la exposición o el
evento para el conglomerado en su totalidad.

• Es común asignar la misma exposición (exposición

promedio) para todo el conglomerado.

• Utilización de datos secundarios.

• Falacia Ecológica: Asociaciones determinadas

entre variables a nivel agregado, no necesariamente
representa una asociación a nivel individual.
 Estudios Ecológicos
Ventajas Limitaciones
• En general muy bajo costo
y rápidos (utilizan
información ya disponible) • Representa niveles
promedio de exposición,
• Usados para elaborar en vez de valores
hipótesis de posibles
factores de riesgo individuales (Falacia
Ecológica)
• Útiles cuando no es
posible medir la exposición
individual adecuadamente • Dificultad para controlar
• Pueden establecer efectos variables de confusión
con diferentes niveles de
exposición • No considera
• Útiles para Vigilancia temporalidad
Epidemiológica y
Evaluaciones de
intervenciones
 Diseños Experimentales
• Son los estudios más fuertes para
establecer causalidad entre las variables
y se caracterizan por la introducción y la
manipulación del factor causal o de riesgo
para la determinación posterior del efecto.

• Igualmente existe un grupo de estudio y

un grupo control.
 Estudios Experimentales
Los estudios experimentales son aquellos en que el
investigador controla el factor de estudio (variable
independiente), entonces decide que sujetos recibirán la
intervención que se desea evaluar y la forma en que se
hará (dosis, pauta, duración, etc), de acuerdo con un
protocolo de investigación preestablecido.

Por definición los estudios experimentales son

PROSPECTIVOS
Consideraciones éticas

• Consentimiento informado
• Información al paciente acerca del estudio, sus
beneficios y posibles efectos adversos
• Autonomía para retirarse del estudio cuando el
paciente lo desee sin represalias posteriores
del equipo médico
• Confidencialidad
• Información completa al paciente sobre los
resultados del estudio
• Respetar el derecho a decisión
• Jamás deben ser seleccionados por su
condición social
 Consideraciones generales para la selección
del tipo de estudio

• El riesgo que puede representar el estudio

para los sujetos.

• Los requerimientos técnicos y

metodológicos.

• Se debe seleccionar el estudio que mejor

responda a las interrogantes del
investigador y que minimice los errores.
 Ensayos Clínicos Controlados (ECC)
• Este diseño es la mejor herramienta para evaluar la eficacia y seguridad
de nuevos fármacos, así como otros tipos de intervención terapéutica.
• Se selecciona una muestra de la población objetivo y se dividen en 2 o
más grupos, a los cuales se les asigna un tratamiento o intervención al
azar diferente y luego se comparan los resultados entre los grupos

Fuente: Hernandez-Ávila, et al. Diseños de Estudios Epidemiológicos. Rev. Salud Pública de México.
2000
 Fases de Investigación de un Fármaco
• Fase Previa: experimentación en animales. Objetivo
evaluar reacciones tóxicas.

• Fase I: Tiene por objetivo definir la tolerancia y

seguridad, además de sus principales
características fármacocinéticas y
farmacodinámicas. Generalmente grupo reducido
de voluntarios sanos (n=20-80). Suele no contar con
grupo control.

• Fase II: Ensayos pequeños (n=100-200) con sujetos

con la enfermedad de interés. Tiene por objetivo
proporcionar información preliminar respecto a la
eficacia del medicamento, establecer relación
dosis-respuesta, tolerancia y ampliar los datos de
seguridad obtenidos en la fase anterior.
Fuente: Irala, et al. Epidemiología Aplicada. 2004.
 Fases de Investigación de un Fármaco

• Fase III: Ensayo clínico controlado y aleatorizado.

Muestra más numerosa. Objetivo principal es
evaluar eficacia y seguridad del nuevo fármaco
considerando las alternativas terapéuticas
disponibles (placebo, si no existe ninguna). Es el
tipo de ensayo más frecuentemente encontrado en
la publicaciones médicas.

• Fase IV: Estudios de vigilancia post-

comercialización y a largo plazo. Objetivo: evaluar
seguridad y efectividad mediante el estudio de
nuevas indicaciones, monitorización de efectos
secundarios, estudio de morbilidad y mortalidad
a largo plazo. Preferentemente deben ser
controlados y aleatorizados.
Fuente: Irala, et al. Epidemiología Aplicada. 2004.
 Importante

El diseño de estudio que se elija siempre

tiene que responder a la pregunta de
investigación que nos planteamos y a los
objetivos que nos proponemos investigar.