Terapia génica

Nombres: Esteban Núñez e Ignacio Toledo

Docente: Eliana Lee Urzúa
Electivo biología, 4to M
 INTRODUCCIÓN
• La terapia génica es la aplicación de material genético a un
individuo, reemplazando alelos mutados, con el fin de arreglar o
prevenir el desarrollo de enfermedades de dicho carácter

Apareció a partir de la década de 1970 para intentar tratar

enfermedades genéticas, fracasando. Años más tarde, en la década
de 1980, se intentó tratar la talasemia usando betaglobina. En este
caso fue un éxito en animales aunque no se pudo usar en humanos.
 Formas de incorporar un gen en una célula
• A. Difusión: El gen puede atravesar la membrana plasmática y llegar hasta el
núcleo.
• B. Proyectiles: Se “disparan” pequeñas esferas de material sólido, que
ingresan a la célula y que llevan consigo copias del gen foráneo.
• C. Inyección: El ADN se inyecta en las células a través de agujas muy finas.
• D. Virus: Los virus se caracterizan por “inyectar” su ADN en las células. Así, si
se inserta en su genoma el gen deseado, este se podrá incorporar en el
genoma de la célula.

fuente:Santillana,3y4 medios, pág. 248

Requerimientos Básicos para la (TG):

• El gen debe de estar aislado y disponible para la transferencia.
• Debe de haber un método efectivo para la clonación.
• El tejido diana debe de ser accesible para la transferencia del gen.
• No debe de existir otra terapia efectiva disponible.
• La terapia no debe dañar al paciente.
 PROCESOS DE LA TERAPIA GÉNICA:
• Una copia del gen funcional es insertada en el genoma para
compensar el gen defectuoso
• Puede ser una terapia génica por adición o sustitución
TP de adición: cuando la copia del gen solo es introducida dentro del
huésped se le llama terapia génica de adición
TP de sustitución: por medio de la recombinación homóloga, se elimina
el gen defectivo y se cambia por la copia funcional.
• Se altera un vector(comúnmente virus)para dejar de ser patógeno y
portar genes de otros organismos.
• Las células diana del paciente se infectan con el vector o se
transforman con el ADN a introducir.
• Este ADN, una vez dentro de la célula huésped, se transcribe y
traduce a una proteína funcional, que va a realizar su función, y, en
teoría, a corregir el defecto que causaba la enfermedad.

Fuente: www.ecured.cu
 Conclusión

• En conclusión este gran avance científico ha permitido un

desarrollo fundamental en el área de la medicina y una gran
esperanza para millones de personas con enfermedades
terminales o severas.
• En teoría, este nuevo método terapéutico ha sido un gran
salto a nivel mundial y de lo que es la medicina, este sistema
de inserción esta recién comenzando y esperamos que se
continúe desarrollando en el siglo XXI
 Bibliografía

• www.news-medical.net
• www.ecured.cu
• Libro del estudiante, Biología 3 y 4 medios ,Santillana.
Página 248