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La thérapie génique

Définition
• Certaines maladies sont provoquées par des gènes
défectueux qui produisent des protéines défectueuses.

• Traitons-nous les symptômes ou bien la cause?

• La thérapie génique constitue un autre mode de


traitement d'un trouble génétique par lequel on
insère ou intègre de nouveaux gènes dans les
cellules humaines.
Type de thérapie génique
1. Thérapie de la lignée germinale

2. Thérapie de la lignée somatique


La thérapie de la lignée germinale consiste à
modifier les cellules germinales (cellules
reproductrices), ce qui signifie que les
modifications génétiques subséquentes seront
transmises à la descendance du patient,
• La thérapie de la lignée somatique implique
l'altération de cellules somatiques (cellules non
reproductrices du corps, comme les cellules de
la peau, du cerveau ou des muscles).
• Cette manipulation génétique n'affectera que
l'individu chez lequel on a effectué ces
changements.
• La thérapie de la lignée somatique est le seul
type actuellement envisagé pour les êtres
humains
• Il convient de noter que même les techniques
de thérapie des cellules somatiques les plus
avancées n'en sont encore qu'au stade des
essais cliniques et que leur application
générale n'a pas encore été approuvée. Il
importe de mener des recherches plus
approfondies afin de mettre au point des
techniques de thérapie génique sûres et fiables.
Exemple de thérapie génique
Parkinson : une thérapie génique pour
traiter les symptômes moteurs
•La maladie de Parkinson est la maladie neurodégénérative la plus fréquemment
rencontrée après la maladie d’Alzheimer.

•Elle affecte environ 5 millions de personnes à travers le monde et concerne 120.000


Français.

•En effet, des scientifiques français et britannique ont mené une étude clinique de
phases 1 et 2 sur 12 patients atteints de Parkinson.

•La recherche, qui avait commencé en 2008, visait à améliorer la motricité et la


qualité de vie des malades en utilisant une thérapie génique, baptisée ProSavin.

•La technique consiste à injecter dans le cerveau un virus de cheval qui servira de
vecteur à trois gènes (les AADC, TH et CH1).
• Ces derniers sont indispensables à la fabrication de la
dopamine, une hormone dont l’absence est caractéristique chez
les personnes atteintes de la maladie de Parkinson.

• Ainsi, la thérapie génique a permis aux 15 patients opérés de


recommencer à fabriquer et à secréter de petites doses de
dopamine en continu.

"les symptômes moteurs de la maladie ont été améliorés jusqu'à


12 mois après l'administration du traitement chez tous les
patients, voire jusqu'à quatre ans chez les premiers à avoir été
opérés", souligne le Pr Stéphane Palfi, le neurochirurgien
français ayant mené l’essai clinique à Créteil (hôpital Henri-
Mondor).
• Toutefois, les chercheurs admettent qu'au-delà de 4 ans, les progrès
moteurs tendent à s'amenuiser puisque la maladie continue à
dégénérer.

• Reste que les résultats prometteurs obtenus jusqu'ici encouragent les


chercheurs à prolonger l'étude. La thérapie génique ProSavin sera
ainsi testée à plus grande échelle d’ici fin 2014.
Grippe : des souris protégées des virus grâce
à une thérapie génique
•Une étude récemment publiée (le 31 mai 2013) montre comment
une thérapie génique a permis de protéger des souris contre
différents virus de la grippe responsables de pandémie.

•Selon une étude menée au département de pathologie de la faculté


de médecine de l'Université de Pennsylvanie, les virus adéno-
associés, utilisés pour transférer des gènes sont non pathogènes et
existeraient naturellement chez les humains et les primates. Ils sont
donc extrêmement intéressants et prometteurs dans la protection
des humains contre les virus grippaux.

•Une fois dans le corps, ceux-ci seraient capables d'activer un


anticorps neutralisant les souches de virus grippaux.
D'après l'étude parue dans la revue Science
Translational Medicine, une seule dose aurait suffi
pour protéger totalement les souris et furets contre
les virus H5N1 et H1N1, pourtant hautement
pathogène et responsables de grippe mortelle. Les
rongeurs ont même été immunisés contre la grippe
espagnole (qui a causé la mort de 50 millions de
personnes en 1918).
De la thérapie génique pour guérir
les hémophiles
• L'hémophilie est une maladie héréditaire, elle se manifeste
par des problèmes de coagulation, dus à un déficit en facteur
nécessaire à ce processus, principalement le facteur IX.

• une équipe anglo-américaine de scientifiques a présenté des


résultats prometteurs (le 13 décembre 2011), ceux-ci sont
parvenus à provoquer la production de facteur IX
durablement chez six patients atteints d'hémophilie B après
une seule administration intraveineuse d'un traitement un
peu particulier et basé sur une technique de thérapie génique.
• "Nous avons remplacé le gène endommagé par un gène qui
fonctionne normalement. Nous avons utilisé un virus pour
délivrer le gène manquant au foie", a expliqué le Dr Amit
Nathwani, du département d'hématologie de l'University
College London Cancer Institute.

• Bien que deux patients aient développé une réaction


hépatique temporaire au virus AAV8, quatre des six malades
ont pu, après l'injection, se passer complètement de
l'administration de leur traitement auparavant indispensable.
Un gène d'algue pourrait restaurer la vue
des aveugles
• Des chercheurs américains ont découvert un gène d'algue qui, une fois
inséré dans les cellules de la rétine, permettait de restaurer la
sensibilité à la lumière et à l'obscurité chez des souris auparavant
aveugles.

• Des chercheurs de l'Institute of Genetic Medicine ont découvert un


gène d'algue aux propriétés surprenantes. Codant pour une protéine
photosensible, celui-ci permettrait de restaurer la capacité de percevoir
la lumière et l'obscurité dans des cellules défectueuses de la rétine.

• Une introduction qui a nécessité l'emploi d'un virus pour atteindre


les cellules de la rétine.

• Pour l'instant, l'expérience n'a été conduite que sur des souris mais
les résultats se sont révélés assez concluants.
• En mettant les animaux dans des corridors, les chercheurs se
sont alors aperçus que ceux-ci étaient devenus capables de
trouver aisément la sortie : ils avaient recouvré la sensibilité
à la lumière et à l'obscurité.

• Au bout de 10 mois, les souris présentaient toujours les


améliorations visuelles. "Nous espérons que cela devienne
un traitement unique, permanent ou semi-permanent", a
déclaré Alan Horsager.
Traitement du SIDA : des cellules génétiquement
modifiées pour lutter contre le VIH
• C'est une avancée importante dans la lutte contre le SIDA que
viennent d'annoncer des chercheurs américains dans la revue
New England Journal Of Medicine.

• Depuis de nombreuses années, les scientifiques ont découvert


que certaines personnes porteuses du virus du SIDA ne
développent jamais la maladie. Leur organisme est
naturellement résistant au virus.

• Grâce à des études poussées, on a constaté que ces personnes


étaient porteuses d'un gène CCR5 muté. Ce gène code un
récepteur particulier présent à la surface des lymphocytes T.
• Or, le virus du VIH se sert notamment de ce récepteur
pour se fixer aux cellules et pénétrer à l'intérieur .

• Ils ont modifié génétiquement des lymphocytes T afin


qu'ils présentent la mutation du gène CCR5. Ces
cellules ont ensuite servi à traiter des patients.
• Au total, 12 porteurs du VIH ont reçu une seule
perfusion d'environ 10 milliards de cellules T
génétiquement modifiées entre mai 2009 et juillet
2012.
• Six des patients ont réussi à interrompre leur traitement
antirétroviral pendant 12 semaines, en commençant un
mois après la perfusion.
• Mais les résultats prometteurs sont allés au-delà puisque
les scientifiques ont observé que la technique permettait
aussi de supprimer le virus. D'après les résultats, la
charge virale du patient, autrement dit, le taux de VIH
dans le sang, a fortement baissé chez quatre des patients
qui avaient arrêté les antirétroviraux pendant 12
semaines. Chez un des malades, la charge virale est
même devenue indétectable.
Merci pour votre intention