M ngeles Garca Molina Amelia Hurtado Berbn Ins Hernndez Ortuo lvaro Rodrguez Rodrguez Francisco Lamas Peas

NDICE:
1. INTRODUCCIN.
2. ESQUEMA GENERAL . 3. DESARROLLO DE NUEVOS FRMACOS.

4. ENSAYOS CLNICOS.
5. MEDICAMENTOS HURFANOS. 6. CONCLUSIN.

INTRODUCCIN:
Los primeros frmacos se obtuvieron a partir de plantas crudas, animales y minerales. Posteriormente con el desarrollo en la experimentacin se ha conseguido aislar, purificar e identificar componentes activos sntesis de nuevos frmacos.

Investigacin farmacutica

Farmacologa animal
Farmacologa en Humanos. Ensayos Clnicos

Estudios de Toxicidad aguda, subaguda y crnica

(1-5 aos) 2,6 aos

Aprobacin por organismo del Estado

Desarrollo de nuevos medicamentos Tiempo: 5-10 aos Costo total 500-1000 millones $

Fase I. Voluntarios: farmacocintica.

(2-10 aos) 5,6 aos

Fase II. Pacientes seleccionados: FCC, eficacia y dosis.

Fase III. Grandes poblaciones de pacientes: estudios multicntricos

Fase IV. Mercado controlado: reacciones adversas

Aprobacin por Organismo del Estado

12 meses

Mercado sin restricciones

Sntesis de medicamentos

DESARROLLO NUEVOS FARMACOS:

Slo 1/10000 molculas ensayadas pasa a la fase de

desarrollo. Diseo de frmacos:

Mtodos Tradicionales Mtodos Variacionales: - Cabeza de serie. - Variacin molecular: Sustitucin biostera. Mtodos Modernos. Diseo informatizado: - Tcnicas SAR: Bsqueda del farmacforo. - Tcnicas QSAR:

Modulacin molecular.

Eleccin de la serie.
Tipos de estudios QSAR. Validacin del modelo.

DESARROLLO NUEVOS FARMACOS:

Obtencin del cabeza de serie:

a) Diseo Racional de Molculas. b) Estudio de Molculas creadas al azar. c) Tamizaje de Productos Naturales. d) Modificacin de Molculas conocidas. e) Biotecnologa.

DESARROLLO NUEVOS FARMACOS:

Estudios de caracterizacin fsico-qumica de la nueva molcula.

Estudios farmacolgicos preclnicos (Farmacodinamia, farmacocintica).

Estudios toxicolgicos preclnicos: toxicidad aguda, subaguda y crnica: mutagenicidad, teratogenicidad, carcinogenicidad estudios sobrerreproduccin, otros. Estudios de farmacologa clnica

ENSAYOS CLNICOS:
FASE 1 :
Ensayos en pequeos grupos de voluntarios sanos o a veces en voluntarios enfermos ( cuando se espera encontrar toxicidad ) Los ensayos NO son a ciegas De 1 a 2 aos y solo uno de cada tres pasa a la siguente etapa.

OBEJETIVOS DE ESTA FASE SON :

Revisar la seguridad al valorar la presencia de efectos dainos La tolerabilidad del frmaco al establecer los limites de dosis clnicas seguras La farmacocintica

ENSAYOS CLNICOS:
FASE 2 :
Ensayos en pacientes con enfermedad a tratar ( voluntarios) Fase mas crucial y en ella se toman la decisin de continuar o no con los ensayos Esta fase transcurre en 2 a 5 aos y un tercio de las molculas no la supera.
OBJETIVOS:

El objetivo de esta etapa es establecer la eficacia, a travs de la relacin dosis-respuesta, definir la dosis mnima efectiva y la dosis mxima tolerada y determinar los efectos adversos.

ENSAYOS CLNICOS:
FASE 3 :
El frmaco se administra a un grupo grande de personas Los ensayos son conducidos por investigadores calificados Duran de 2 a 4 aos , con estos ensayos la compaa podr disponer de la base para la informacin regulatoria que requiere la preparacin de la NDA .
OBJETIVOS:

Obtener datos que sustenten o no la eficacia y la seguridad del nuevo frmaco comparndolo con un frmaco de referencia ( placebo cuando no hay ) .

Ensayos clnicos :
FASE 4 :
Son ensayos con drogas aprobadas En esta etapa en el que el medicamento esta generalizado en varios pases permite que realmente se puedan apreciar los efectos adversos
raros los derivados de uso prolongado y los factores de riesgo adicionales no conocidos .

OBJETIVO:
Engloba todos los aspectos de investigacin posteriores al otorgamiento DNA y a la disponibilidad del nuevo frmaco para su extenso uso clnico en poblacin abierta Vigilancia continua de la seguridad del nuevo medicamento.

MEDICAMENTOS HURFANOS 1. DEFINICIN:

Aquellos destinados al tratamiento de enfermedades poco

frecuentes o enfermedades raras. Se define como enfermedad rara, poco comn o hurfana aquella que tiene una prevalencia muy baja. Europa: 5 de cada 10.000 habitantes. OMS: 4.500- 5.000 enfermedades consideradas raras.
80% anomalas de origen gentico.

2. CARACTERSTICAS:
Frecuencia no es exacta. Diagnstico definitivo: largo y

laborioso. Dificultad en medidas de prevencin y tratamientos. Industria Farmacutica tiene dificultad para desarrollar la investigacin y comercializacin. Bajo nmero de pacientes. Baja rentabilidad que conlleva la inversin.

3. REGLAMENTACIN Y ASOCIACIONES:
Autoridades sanitarias: es preciso proteger su desarrollo e

incentivarlo con fondos pblicos

La reglamentacin prev un procedimiento comunitario para

declarar determinados medicamentos como hurfanos para promover: desarrollo, investigacin y disponibilidad.
Asociaciones

creacin de grupos de apoyo.