Cours 5me anne : Gestion pharmaceutique Dr CHELGHOUM

Lvaluation conomique :

Lconomie de Sant effectue une analyse formelle des cots et de la Sant et value
systmiquement les proprits, effets bnfices directes et indirectes consquents un programme
ou stratgie de sant.

On a souvent mis en doute le rle de l'conomie dans la fourniture des soins de sant. L'argument
tait qu'idalement, les soins de sant devraient tre prodigus sur base de la ncessit de soins, pas
sur un calcul d'efficacit. Mais en ralit, comme le savent les responsables sanitaires, les
ressources sont toujours limites et les problmes de ressources influencent invitablement les
dcisions. Le rationnement des soins de sant est une ralit.

La recherche d'informations sur les meilleures faons de distribuer des ressources limites est un
moyen pertinent pour ne pas les gaspiller. Des informations sur une allocation efficace des
ressources peuvent aider les gestionnaires de programmes dmontrer aux autres autorits
financires, pourvoyeurs du budget que les ressources limites sont dpenses de la meilleure
faon possible dans les services les plus appropris. Cela peut aussi aider ces gestionnaires
distinguer des domaines qui, s'ils taient mieux financs, seraient de bons investissements. Cette
information peut permettre des conomies dans des domaines inattendus. Elle est utile aussi pour
clarifier et noncer le cot de certains domaines o l'efficacit conomique est sacrifie au profit
d'autres considrations.

Par exemple: aprs avoir tabli l'allocation de ressources la plus efficace dans un systme de soins
de sant, on peut dcider qu'un hpital de campagne, qui n'est pourtant pas aussi efficace que
l'hpital de la ville, devrait rester ouvert parce qu'il n'est ni juste, ni quitable pour les personnes des
environs de devoir se dplacer jusqu' la ville pour recevoir des soins de sant. Cette dcision a sa
valeur, car c'est un choix de conscience au sein d'une politique globale de sant. Mais il faut aussi
tre capable de quantifier combien ce choix de non efficacit va coter l'ensemble du systme
de sant.

Actuellement plusieurs autorits de sant exigent en plus des informations sur lefficacit et la
scurit, des informations sur la valeur conomique du nouveau mdicament avant de garantir le
statut de remboursement.

Le raisonnement de lvaluation conomique en sant est double, premirement le march de sant

est diffrent aux marchs ou loffre et la demande participent au mcanisme du prix, en labsence
du fonctionnement dun march, les gouvernements ( diffrents degrs selon le pays) interviennent
pour dlivrer ou financer les soins de sant ; deuximement comment les gouvernements attribuent
les ressources rares pour satisfaire les diffrentes demandes. Les conomistes introduisent la notion
du cot opportunit qui est le cot immdiatement peru en change des bnfices dune stratgie
thrapeutique alternative.

Il existe deux types dvaluation conomique :

L'valuation conomique partielle peut tudier les cots ou les consquences de

programmes de sant, ou encore les cots et consquences d'un programme particulier.
Lvaluation conomique complte observe les cots et les consquences de plusieurs
programmes et les compare.
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La pharmaco- conomie

1. Dfinition et objectifs de la pharmacoconomie

La branche de lconomie de sant qui soccupe du mdicament et des services pharmaceutiques est
la pharmaco-conomie.

Cest un outil utilis pour identifier, mesurer et comparer les cots et les effets de lutilisation dun
produit et des services pharmaceutiques.

Les tudes d'valuation conomique des stratgies thrapeutiques peuvent tre compltes par
diverses approches complmentaires comme le cot de la maladie et la prvision budgtaire.

Les tudes pharmaco-conomiques ncessitent didentifier prcisment les ressources mdicales

consommes par lensemble des stratgies mises en uvre (par exemple dosage du cholestrol,
biopsie, transfusion, mdicament, hospitalisation, etc.). Lobjectif est de les valoriser et de leur
attribuer un cot d'une part et de mesurer les rsultats obtenus d'autres part.

Les rsultats sont exprims :

Soit par les dpenses vites (V)

Soit par les tats de sant (E), qui correspond la mesure objective de lamlioration de
ltat de sant,
Soit par lutilit (U), qui correspond lexpression de la prfrence dun individu pour un
tat de sant,
Soit par la disposition payer (W) dun individu pour obtenir tel tat de sant.

Ressources consommes Stratgie thrapeutique Rsultats

ou diagnostique

Cots engags (C) Cots vits (V) tats de sant (E) Apprciation de
Ltat de sant
Cots directs Cots directs Mortalit
Prfrence Utilit
Cots indirects Cots indirects Morbidit (U)
Disposition payer
Cots intangibles Cots intangibles Qualit de vie (W)

tude de minimisation des cots ou tude cot-cot

Bilan financier

tude cot-efficacit
tude cot-utilit
tude cot-bnfice
Figure : dmarche de lvaluation pharmaco-conomique.
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Les tudes cot de la maladie ou "Cost of Ilness" (COI) concernent la mesure des ressources
conomiques consommes par la socit lors de la prise en charge de la maladie. Les finalits de ce
type dtudes sont de :

connatre qui paye et combien il paye,

savoir si le cot de la maladie volue au cours du temps,

valuer l'impact conomique d'une modification de l'organisation des soins,

mesurer la disparit des cots entre pratiques mdicales et performance quivalente,

Rvler la possibilit de dvelopper en amont des mesures prventives capables de rduire

globalement les cots.

Les tudes de type cot de la maladie se situent en amont de l'valuation conomique. Elles
fournissent des lments descriptifs gnraux sur la pathologie concerne par le traitement tudi.
Elles font gnralement une synthse des informations disponibles sur l'pidmiologie descriptive
(incidence, prvalence, histoire naturelle, consquences en termes de morbidit, handicap et
mortalit), les modes usuels de prise en charge dans le systme de sant et les cots associs.

2. Cadre conceptuel de lvaluation pharmaco-conomique

La question de lvaluation conomique doit tre structure autour de quatre points :

Points de vue de ltude et perspective

Dfinition de la population, de lhorizon temporel et spatial
Choix de la stratgie thrapeutique alternative (ou du comparateur)
Choix de la technique danalyse

a- Points de vue de ltude et perspective :

Selon la perspective choisie, il existe diffrentes mthodes de mesure des cots et des
rsultats ; il importe donc que pour une tude donne soit (ent) prcis(s) le ou les point(s) de vue
adopt(s) : incidence ou prvision budgtaire pour l'Assurance Maladie, l'hpital ... ou impact sur la
consommation totale de biens et soins mdicaux, quel qu'en soit le financeur, et sur la sant
publique (perspective socitale).

Toutefois, la vocation gnrale des tudes conomiques tant de fournir une aide la
dcision en matire de politique de sant publique, il serait souhaitable quune perspective
socitale globale soit prsente en tout tat de cause.

Quatre perspectives peuvent tre envisages :

Le point de vue du patient

Est considrer si le cot de prise en charge du traitement lui incombe en majorit. Cette
approche peut se justifier aux tats-Unis o le systme de soins repose exclusivement sur un
systme dassurances prives et ce ds le premier US$ dpens.
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Le point de vue hospitalier

tait apprci lorsque la prise en charge de la pathologie tait principalement hospitalire.

Toutefois, mme dans les pathologies lourdes donco-hmatologie, les dpenses de sant se limitent
dsormais de moins en moins au seul secteur hospitalier.

Ce point de vue garde nanmoins un intrt pour le dcideur hospitalier. Il peut tre utile aux
outils de matrise des dpenses de sant hospitalires et doit reflter la ralit des cots de prise en
charge.

Le point de vue de lassurance maladie

(dit du payeur) est privilgier pour les prises en charge essentiellement ambulatoires
et/ou mixtes (ambulatoires + hospitalires). Il prend en compte les cots quelle rembourse (sur la
base de tarifs de prestations), qui ne sont pas forcment reprsentatifs des dpenses rellement
engages.

Le point de vue socital

Est la perspective la plus pure car elle prend en compte toutes les ressources engages
pour un patient: hospitalires, ambulatoires mais galement les cots indirects et intangibles de la
maladie.

Ainsi, la perspective socitale est la perspective rfrence des guidelines internationales qui
recommandent de raliser les tudes pharmaco-conomiques dans les conditions relles de mise en
uvre des interventions .

Services sociaux
Prestation pour handicap

Mdicaments, dispositifs mdicaux

Hpital Analyses de laboratoire, diagnostique
Personnels de sant
Tutelle (ministre Socit
Visites de cliniques
de la sant)
Visites de centre de premiers soins
Centre de rhabilitation
Soins domicile
Transport
Patient
Perte de productivit

Perspectives des valuations conomiques et cots lis

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b- Population cible :

Ltude conomique dune stratgie de sant doit prciser la population qui est la
bnficiaire potentielle de ses effets. Cette population peut tre dcrite par des caractristiques
dmographiques (ge, sexe), par la nature de la maladie prise en charge, par le stade de
dveloppement ou de gravit de la maladie, par lexistence de maladies associes, par lexposition
certains facteurs de risques, etc.

Quand les donnes defficacit sont tires de sources multiples portant sur des populations
diffrentes, il convient de dcrire avec prcision la mthode utilise pour aboutir la dfinition
dune population-cible et les estimations defficacit sur cette population.

Horizon temporel

Plusieurs horizons temporels peuvent tre envisags. On peut s'attacher mesurer l'impact
du traitement pendant toute la vie de l'individu (notamment dans le cas de maladies chroniques) ou
au contraire se limiter une priode de temps plus restreinte.

Quoique dtermin par l'histoire naturelle de la pathologie, le choix de l'horizon temporel de

l'tude est souvent restreint par les donnes disponibles (notamment celles provenant des essais
cliniques).

Nanmoins, une modlisation peut permettre d'estimer les consquences long terme tant au
niveau des cots que des rsultats de sant

Validit spatiale

Les valuations conomiques de stratgies thrapeutiques reposent souvent, en labsence de

donnes nationales, sur lutilisation de donnes internationales, principalement dans les domaines
de lpidmiologie et de la clinique.

Il est communment admis que les rsultats cliniques sont transfrables dun pays lautre,
ou dun groupe de pays un seul pays, condition de respecter les critres dfinissant la population
concerne et le mode d'organisation des soins. Les donnes pidmiologiques peuvent tre sujettes
plus ample variabilit.

Enfin, les donnes conomiques ne sont gnralement pas transfrables dun pays lautre,
ceci rsultant la fois de diffrences entre les modes de prise en charge, donc de consommations de
ressources, et de diffrences de prix/tarifs des biens et services utiliss.
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c- Choix du comparateur :

Cest la confrontation directe entre deux stratgies qui prsente la plus grande pertinence
scientifique. Cependant, on peut tre oblig d'effectuer une comparaison indirecte partir de
donnes publies, ce qui est acceptable provisoirement en l'absence d'tudes originales permettant
une confrontation directe.

Lorsque plusieurs stratgies (y compris stratgies non mdicamenteuses et absence de

traitement) existent dans la pratique, il convient den faire linventaire et, parmi celles-ci, de choisir
(en argumentant) celles que lon va prendre en compte. Les stratgies thrapeutiques de
comparaison seront choisies parmi celles qui sont les plus frquemment utilises (y compris le non-
traitement), ou celles, plus nouvelles, dont il est lgitime de penser quelles deviendront rapidement
des stratgies de rfrence.

d- Choix de la technique danalyse :

Toutes les tudes pharmaco-conomiques sont comparatives, et leurs rsultats exprims de

faon diffrentielle. Les critres de jugement utiliss dans ces tudes sont le rsultat mdical et le
cot, et leur objectif est la comparaison de diffrentes stratgies selon ces deux critres. On
distingue classiquement 4 types d'tudes :

Analyse de minimisation des cots

Lanalyse de minimisation des cots est utilise lorsque lon souhaite comparer deux
stratgies qui ne diffrent que par les cots quelles mettent en uvre, cest dire lorsquelles
prsentent la mme efficacit.

Lobjectif va tre de prouver quune stratgie est moins coteuse quune autre, en recensant
les diffrents cots engags et vits par chacune dentre elles. Il faut au pralable avoir vrifi que
leur efficacit, leurs effets indsirables et leur impact sur la qualit de vie du patient sont
quivalents, ce qui est rare en pratique.

Les rsultats sont exprims en units montaires (euros-dinars).

Analyse cot-efficacit

Le rapport cot-efficacit est le rapport entre le cot dune stratgie (selon un point de vue
donn) et les effets de cette stratgie sur la sant exprims en units physiques (par exemple en mm
de mercure si on cherche une amlioration de la pression artrielle ou en annes de vie gagnes).

Ce type danalyse va tre utilis lorsque lon cherche dterminer quelle stratgie est la plus
efficace entre deux stratgies pour un cot donn ou lorsque lon cherche atteindre un objectif
thrapeutique au moindre cot.

Lanalyse cot-efficacit va permettre de dterminer quel cot est ncessaire et suffisant

pour obtenir un niveau dtermin defficacit. Il faut donc avoir dfini au pralable une stratgie de
rfrence par rapport laquelle on comparera la ou les autres stratgies.

Les rsultats vont tre exprims en cot par unit physique deffet.
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Etudes cot-utilit

Le terme utilit signifie ici prfrence des individus ou la socit pour un tat de sant
donn. Sauver une vie est important, mais nest pas suffisant, il faut prendre en compte la qualit de
vie du patient sauv par une stratgie thrapeutique. Lanalyse cot-utilit peut-tre considre
comme une forme particulire danalyse cot-efficacit o les rsultats sont mesurs en annes de
vie gagnes ajustes par la qualit de vie ou AVAQ (en anglais QALY, Quality Adjusted Life-
Year")

Etudes cot-bnfice

Les tudes cot-bnfice sont destines relier les cots dune action mdicale ses
consquences exprimes en units montaires. Elles mettent en uvre une nomenclature qui traduit
tous les critres en termes montaires. Lanalyse cot-bnfice est une valuation conomique
globale car les rsultats des programmes que ce soient des gains en survie ou en qualit de vie
doivent tre mesurs et valus.

3. La dmarche pharmacoconomique :

Lvaluation pharmacoconomique commence par lidentification des diffrents paramtres

mesurer, comme les cots engags par les stratgies thrapeutique, les variations cliniques dues la
maladie et aux traitements, les indicateurs de lefficacit et les moyens de les mesurer. Le choix du
type danalyse pharmacoconomique se fait sur la base des informations recueillies.

a- Sources dinformation pour lvaluation des mdicaments

Les sources dinformation mdicale se groupent en trois catgories littrature primaire, secondaire
et tertiaire.

La littrature primaire comprend les articles de revues et les tudes non publies. Et constituent la
source la plus complte des donnes sur lefficacit et linnocuit du traitement et les mthodes
utilises pour son valuation. Linconvnient est que ces donnes ne sont pas toujours accessibles et
ncessite une lecture critique experte.

La littrature secondaire comprend les services dindexation et de rsums qui fournissent des
rsums des articles. Linformation est accessible et facile lire. Linconvnient est le dlai entre la
parution de larticle original et la publication de son rsum.

La littrature tertiaire est reprsente par les livres et manuels. Recueille plusieurs informations
mais influenc par la subjectivit des auteurs et la lenteur des publications.

Linformation fournie par les laboratoires pharmaceutiques doit tre utilise avec prudence, car
elle privilgie les rsultats positifs dans le but de promouvoir les ventes (conflit dintrt).

LInternet : Il est cependant prfrable de ne consulter que des sites recommands par des sources
sres et de vrifier lorigine des informations circulant sur Internet.
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b- Mesure du cot des mdicaments

i- Dfinition des diffrents cots

L'ide du calcul du cot de la maladie est d'additionner ensemble TOUS les diffrents cots qu'une
maladie engendre pour la socit. Donc, les conomistes ne regardent pas seulement le cot
financier (somme d'argent que le patient donne au mdecin, ou montant pay par le responsable du
programme de sant au fournisseur pharmaceutique). Ils doivent aussi prendre en compte, par
exemple, les cots de fonctionnement de l'hpital dans lequel le patient est soign, la perte de
revenu potentielle pour le patient et pour ses proches qui consacrent du temps s'occuper de lui,
etc Ce cot total pour la socit est appel cot conomique de la maladie.

La rponse la question quelle cot doit on inclure dpend du point de vue de lanalyse (hpital,
socit)

Cot conomique = cots directs + cots indirects [+ ventuellement cots intangibles] = cot
opportunit

Rduction

Certains cots seront faciles quantifier dans la valeur montaire actuelle. Par exemple, le cot
moyen direct d'un traitement. Il suffit de le multiplier par le nombre de cas, de faon estimer le
cot total direct de la maladie.

Mais il sera plus difficile de mettre une valeur sur des cots et bnfices qui auront lieu dans le
futur. Ce nest pas cause dun changement dans la valeur de la monnaie. Mme si l'on tient
compte l'inflation, la valeur des futurs cots et bnfices est plus basse que maintenant. Ceci cause
de l'existence d'une prfrence de temps: la plupart des gens prfrent avoir des ressources
maintenant plutt qu'une promesse incertaine qu'ils les recevront peut-tre dans le futur. Pour
rsoudre ce problme, et trouver la valeur actuelle de cots ou de bnfices qui prendront effet dans
le futur, les conomistes utilisent la rduction. La rduction est une opration mathmatique pour
rduire la valeur des futurs cots et bnfices, en refltant le fait que l'argent dpens ou les
bnfices reus dans le futur ne devraient pas peser aussi lourd dans la dcision que les cots et
bnfices prsents.

Pour rduire un cot ou un bnfice, l'conomiste choisit un taux de rduction, bas sur divers
facteurs: ce qui est valu (travail, loisir, etc), et la situation conomique de la rgion o l'on tudie
les cots. Le taux utilis reflte le facteur par lequel les valeurs sont rduites; anne par anne, et
obtenir leur valeur actuelle. Le choix de ce taux peut affecter normment les rsultats d'une
valuation conomique.

Catgories de cots

Les cots capitaux sont les cots qui n'arrivent que rarement, parce que ce que l'on a achet sera
utile pour longtemps. Par exemple, le cot des immeubles, de la terre ou des transports.

Si le programme demande de nouveaux immeubles ou quipements, il faudra payer des cots

capitaux importants au commencement du programme et ils apparatront dans les cots de la
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premire anne. Quoi qu'il en soit, certains programmes sont capables d'viter des frais capitaux
importants en utilisant des ressources partages ou des donations.

Presque tous les lments capitaux se dgradent. Que ces lments capitaux soient achets, partags
ou reus par donation, le cot de leur dgradation (appel dprciation) doit tre quantifi comme
tant un cot du programme. La rduction de valeur des ressources capitales au long de la dure
d'action d'un programme devrait tre mentionne et la dprciation devrait tre subsidie, comme
un cot dans le budget, de faon gale sur toute la dure d'action du programme.

Les cots rcurrents sont ceux qui arrivent rgulirement. Certains biens et services ne peuvent
tre utiliss que peu de temps ou mme une fois seulement. Ils doivent tre remplacs ou pays
intervalles rguliers. Les exemples de cots rcurrents sont les cots lis au travail ( cd, les salaires
du personnel employ par le programme de sant) ou les cots de l'approvisionnement mdical, du
transport, (cots consommables)

Les frais gnraux sont les cots des installations ou services qui sont partags entre plusieurs
diffrents programmes. Si vous voulez dcrire ou analyser le cot d'un seul ou de deux des ces
programmes qui partagent des installations ou du personnel, vous devrez dterminer le partage
individuel des frais gnraux que chaque programme consomme.

Cots moyen et marginal

Cot moyen est le nom donn au cot par unit de rsultat produit. L'unit de rsultat est choisie
pour convenir chaque cas individuel. Le cot moyen est le cot total de l'intervention divis par le
nombre total d'units de rsultat produites.

Le cot marginal est le nom donn au cot supplmentaire de la production d'une unit
supplmentaire de rsultat par le mme programme.

Gnralement, ceci n'est pas simplement une charge en plus du cot moyen, pour les raisons
suivantes. Si le programme ne fonctionne pas plein rendement, alors l'unit supplmentaire peut
profiter des ressources existantes et le cot marginal sera plus bas que le cot moyen.

Nanmoins, si le programme fonctionne dj plein rendement, la demande de production d'une

unit supplmentaire ncessitera des investissements en personnel ou installations et le cot
marginal sera plus lev que le cot moyen.

Cot incrmentiel est le nom donn au cot additionnel qu'un programme impose un autre.
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ii- Typologie des cots

Cots directs

Les cots directs mdicaux sont les cots directement imputables la pathologie et/ou sa
prise en charge thrapeutique lors de lhospitalisation :

cot dacquisition du mdicament (prix du mdicament)

fournitures pour administrer le mdicament matriel dadministration, seringues, gaze,

ncessaires de perfusion, filtres, pompes, etc.

cots de gestion des approvisionnements salaires du personnel du service des achats,

cots de transport et cot des installations de stockage (entrepts, rfrigrateurs, conglateurs, etc.)

cots des services professionnels salaire du pharmacien, prparation et dispensation des

mdicaments activits de pharmacie clinique salaires des infirmiers, honoraires des mdecins

autres cots directs

Traitement des ractions indsirables, utilisation de lunit de soins intensifs, cots de

fonctionnement de lhpital, par exemple lectricit services de laboratoire

Les cots directs non mdicaux : Ltat de sant dun individu et les traitements quil
require ont un impact direct sur sa vie quotidienne et celle de son entourage, se traduisant soit par
du temps perdu , soit par des dbours montaires. Des exemples de tels cots sont le temps et le
cot daccs aux services de sant, le temps de garde denfants pendant lindisponibilit des parents,
de conjoints ou dapparents (personnes ges), le temps dune assistance mnagre pour
compenser la perte de travail domestique, mais aussi les dpenses requises pour le ramnagement
dun domicile pour faire face un handicap (par exemple pour la polyarthrite rhumatode), les
dpenses de matriel de supplance qui ne sont pas considrs comme des produits mdicaux (un
postiche dans le cas dune calvitie induite par la chimiothrapie). Dans le cas de lacquisition de
biens, leur valorisation se fait par le reprage de la dpense correspondante. Ce reprage est effectu
par la ralisation denqutes ad hoc, ce qui suppose la slection dune population reprsentative.

Il est recommand dutiliser les tarifs conventionnels et les dernires donnes publies par
les caisses d'Assurance ou autres organismes conomiques.

Cots indirects

Les cots indirects sont les cots des consquences ngatives indirectement induites par la
pathologie ou son traitement. Ils comptabilisent ainsi la perte de productivit du malade mais aussi
de son entourage qui sabsente pour lui rendre visite. Les cots indirects peuvent tre diviss en
cots de mortalit et cots de morbidit (cf. tableau). Ils correspondent respectivement aux pertes de
production lies au dcs ou la maladie. On peut ensuite distinguer les cots dabsentisme et les
cots de prsentisme. Les cots dabsentisme apparaissent lorsquun individu est absent de son
travail cause de sa maladie. Les cots de prsentisme surviennent lorsque la productivit de
lindividu, prsent au travail, diminue cause de la maladie.
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Enfin, on peut diffrencier les pertes de production qui ont lieu dans la sphre marchande de
celles qui ont lieu dans la sphre non marchande.

Pertes de production, pertes de productivit

La maladie et les traitements peuvent avoir un impact sur la productivit des patients actifs,
et, partant, sur la production de richesse au niveau national.

La valorisation de la perte de productivit se fait par la mesure du nombre dheures ou de

journes de travail perdues cause de la maladie et de sa prise en charge. La mesure de ce nombre
doit, comme pour le temps hors travail, se faire grce des enqutes ad hoc, dont la ralisation pose
cependant des problmes importants dchantillonnage et de redressement, compte tenu des biais
potentiels lis lactivit professionnelle des personnes malades et aux mcanismes dattribution
darrts maladie par les systmes dindemnisation.

Plusieurs mthodes coexistent pour la valorisation montaire de ces pertes. La premire, dite
du capital humain, conduit valoriser limpact de la maladie par les pertes de production quelle
induit, en multipliant le nombre de journes de travail perdues par la valeur de cette production. La
mesure choisie de la valeur de cette production est le PIB par personne active, rapporte la journe
de travail. Cependant, cette approche a t critique pour son manque de ralisme. En effet, elle
repose sur lhypothse dune conomie de plein emploi, au sein de laquelle la perte dune journe
de travail a un impact proportionnel et mcanique sur la production. Elle ignore aussi le fait quil y
a une flexibilit certaine sur le lieu de travail, que labsentisme peut tre compens dans le court
terme par laugmentation de productivit des autres employs, sans augmentation de la masse
salariale (voire avec une diminution de la masse salariale si le personnel absent nest pas indemnis
ni remplac). Compte tenu de ces limites, elle est dune acceptabilit limite pour les dcideurs
publics, car elle ne repose pas sur une identification raliste de flux de ressources et de flux
financiers.

Lcole, dite des friction costs , propose de pallier le manque de ralisme de lapproche
prcdente en tudiant de faon empirique la faon dont les employeurs sajustent aux arrts
maladie. Les auteurs font remarquer quune absence au travail ne va pas se traduire ncessairement
par une baisse de la production, soit que labsence soit compense par une augmentation de la
productivit des autres employs, soit que lemploy rattrape son travail aprs son arrt maladie.
Eventuellement, il va scouler une priode, dite de friction ou dajustement, au cours de laquelle
lemploy ne sera pas remplac. Ensuite, lemployeur procdera un remplacement et supportera le
cot dune agence dintrim et le cot de formation du remplaant. Lhypothse de base de la
mthode est que llasticit de la production au temps de travail nest pas de 1. Une lasticit de 0.8
a t retenue en Hollande, o cette approche a t dveloppe. Par ailleurs, la mthode se propose
de mesurer limpact moyen terme des arrts maladie sur le march du travail, et notamment des
congs pour incapacit.

Cots intangibles

Ces cots intangibles reprsentent les consquences sociales ou psychologiques induites par
la pathologie et son traitement, c'est la perte du bien-tre du patient et de son entourage (douleur,
souffrance, l'impact affectif). L'importance de ces cots intangibles peut tre apprhende par des
questionnaires de qualit de vie. Mais leur nature subjective rend leur montarisation difficile et
alatoire.
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c- Les rsultats :

i- Lefficacit

Dfinition de lefficacit : efficacit exprimentale (efficacy) et efficacit en pratique courante

(effectiveness)

Les tudes explicatives mesurent une efficacit exprimentale, au sens o leurs rsultats sont
obtenus dans des protocoles exprimentaux ou dans des situations de prise en charge contrle. Ces
rsultats ne peuvent donc tre tenus pour compltement quivalents une mesure d'efficacit relle.
Or, c'est videmment cette efficacit en pratique courante qui intresse le patient, le mdecin et le
dcideur.

A partir du modle idal de l'efficacit thorique ou exprimentale (efficacy) qui implique une
slection de patients, rgie par des rgles prcises d'inclusion et d'exclusion, ainsi que leur
randomisation et le respect du double- aveugle, diffrentes dviations peuvent se produire qui
affecteront la mesure de l'efficacit. Les dosages des produits prescrits peuvent ne pas correspondre
la pratique courante des mdecins dans diffrents pays; la randomisation des patients et le principe
du double aveugle ont pu ne pas tre rigoureusement suivis ; et surtout l'observance n'est pas
respecte 100% par ces patients dans les conditions relles.

Indicateurs defficacit : efficacit finale (final endpoint), efficacit intermdiaire

(intermediate endpoint) et efficacit de substitution (surrogate endpoint)

On distingue dans lvaluation mdicale les critres finaux (esprance de vie, vie sauve,
amlioration fonctionnelle, vnements cliniques vits) et les critres de substitution, qui sont des
critres dont il a t dmontr que leur amlioration conduit in fine lamlioration des critres de
sant (par exemple : rduction du niveau tensionnel ou du taux de cholestrol). A dfaut de critres
de substitution, on utilisera des critres intermdiaires, pour lesquels ce lien na pas t dmontr.

Lutilisation dindicateurs defficacit intermdiaire dans une valuation conomique soulve deux
sortes de difficults :

Mesure des rsultats cliniques du traitement : efficacit

Lefficacit peut tre mesure en valuant le rsultat intermdiaire que les indicateurs sont des
grandeurs ou variables cliniques exemple :

hypertension mesure de la pression artrielle

diabte hmoglobine glycosyle, glycmie

obsit poids

VIH/SIDA numration des CD4

Ou en valuant le rsultat final que lindicateur est le nombre de vies sauves ou les annes de vie
sauves qui prennent en compte l'esprance de vie restante du patient moyen.
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Lexpression des rsultats finaux se fait par :

Le taux dvnements est le taux de survenue dun certain vnement (par exemple un rsultat du
traitement) dans le groupe trait et dans le groupe tmoin.

Taux dvnements = nombre dvnements dans le groupe/nombre de sujets dans le groupe

Le risque relatif (RR) est le rapport entre lincidence dun vnement dans le groupe trait et
lincidence de lvnement dans le groupe tmoin. Si RR<1, lvnement est moins susceptible de
se produire dans le groupe trait que dans le groupe tmoin et si RR>1, lvnement est davantage
susceptible de survenir dans le groupe trait.

RR = taux dvnements dans le groupe trait/taux dvnements dans le groupe tmoin

La rduction du risque en valeur relative (RRR) est la diffrence entre le taux dvnements dans
le groupe trait (exprimental) et le groupe tmoin en proportion du taux dvnements dans le
groupe tmoin. Il sagit dune mesure de lefficacit relative du traitement dans la population
dtude.

RRR = (taux dvnements dans le groupe tmoin taux dvnements dans le groupe trait)/taux
dvnements dans le groupe tmoin

La rduction du risque en valeur absolue (ARR) est la diffrence entre le taux dvnements dans
le groupe trait (exprimental) et le groupe tmoin. Il sagit dune mesure absolue de lefficacit et
elle peut souvent tre trs infrieure lefficacit relative.

ARR = taux dvnements dans le groupe tmoin taux dvnements dans le groupe trait

Le nombre de sujets devant tre traits (NNT) est le nombre de patients qui doivent tre traits
pour obtenir un rsultat favorable de plus. Cest linverse de lARR (1 divis par ARR).

Ce calcul donne au lecteur une interprtation plus facile des rsultats, qui peuvent tre compars
ceux dautres groupes traits et dautres protocoles de traitement.

NNT = 1/ARR
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ii- La Qualit De Vie

*Dfinition de la qualit de vie lie la sant

La qualit de la vie se dfinit comme la perception par les individus de leur tat de vie, dans le
contexte culturel et dans le systme de valeurs dans lequel ils vivent, relativement leurs
esprances, standards et intrts .

Il est prfrable cependant dans le domaine de la sant de se restreindre lanalyse de la qualit de

vie lie la sant (health related quality of life) ; on ne retient que les lments qui sont associs
la sant et la prise en charge du patient.

Lintrt pour lvaluation de la qualit de la vie lie la sant sest fortement accru, tant auprs des
chercheurs, que des professionnels de sant ou des dcideurs publics. Elle permet dajouter aux
critres dvaluation purement mdicaux (souvent intermdiaires) des critres subjectifs sur les
plans : physique, social, affectif, etc. Elle fournit donc une apprciation du patient (ou dun membre
de la socit) sur les diverses consquences de la maladie et de sa prise en charge. La qualit de la
vie est un critre de rsultat lgitime dans une valuation conomique.

Deux approches proposent des mthodes qui intgrent la qualit de vie :

Lapproche psychomtrique qui produit des mesures de qualit de vie partir de questionnaires.

Lapproche conomique qui produit des mesures dutilit partir de mthodes de rvlation des
prfrences.

Lvaluation de la qualit de la vie offre une approche pertinente et valide pour la plupart des
pathologies ou processus de soins alors que les mthodes de rvlation des prfrences font encore
lobjet de nombreux dbats thoriques.

Lapproche psychomtrique

Un outil dvaluation de la qualit de vie est constitu dun support permettant de dcrire les tats
de sant et dune procdure de calcul permettant dassocier une valeur numrique qualitative ltat
de sant. Un instrument de mesure de la qualit de vie tant compos de conditions dutilisation,
dun questionnaire et dune fonction de scorage. Lorsquun outil est choisi, les conditions
dutilisation doivent tre respectes, particulirement : la population-cible, la pathologie, le mode
dadministration, les rgles de calcul du score et les rgles dinterprtation des rsultats. Il est
recommand dutiliser uniquement des instruments dvaluation de la qualit de vie ayant fait
lobjet dun processus de validation (linguistique, culturelle et psychomtrique).

On a lhabitude de distinguer les instruments dvaluation selon leur caractre gnrique ou

spcifique.

Les questionnaires gnriques de qualit de vie sont des instruments labors pour correspondre
un large spectre de traitements ou de pathologies avec des degrs de svrit diffrents, au contraire
des instruments spcifiques qui sont rservs une pathologie particulire. Dans la mesure o ils
ont des forces complmentaires, il est prfrable dassocier un instrument spcifique et un
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instrument gnrique, par exemple pour tudier des aspects non explors dune chelle par rapport
lautre.

**Rvlation des prfrences (Lutilit) :

Dans le domaine de la sant, lutilit exprime donc les prfrences des individus (patients,
population gnrale) lgard des diffrents tats de sant. Les mthodes dveloppes par les
conomistes de la sant permettent de rvler ces prfrences au travers de choix individuels

Il existe 3 types dutilit :

- lutilit cardinale (ou de ratio) est cense mesurer des intensits absolues de satisfaction (si lutilit
de A est gale 3 fois lutilit de B, ltat A est 3 fois meilleur que ltat B) ;

- lutilit dintervalle (ou neumannienne) est cense mesurer des intensits relatives, cest--dire des
variations de satisfaction (on pourra juste dire que lcart entre lutilit associe ltat A et
lutilit associe ltat B est trois fois suprieur lcart entre les utilits respectivement
associes ltat B et ltat C) ;

- lutilit ordinale nautorise que lutilisation de la relation dordre des nombres rels.

1 - Les mthodes de loteries (standard gamble)

Cette mthode consiste demander un sujet sil prfre le contrat n1 suivant : vivre avec
certitude le reste de sa vie avec un handicap donn ou le contrat n 2 suivant : subir une
intervention qui lui permettra de vivre le reste de sa vie sans handicap en acceptant un risque 1-p de
dcder . On demande alors au sujet de dterminer la valeur p pour laquelle les contrats 1 et 2 lui
paraissent quivalents.

2 - Le marchandage temps (time trade-off)

Il sagit de demander un individu, dont lesprance de vie est de t annes, sil prfre vivre ce
temps t avec un handicap ou avoir une dure de vie infrieure mais en bonne sant. On cherche
ainsi rvler la dure t* telle que : vivre un temps t* en bonne sant est quivalente pour
lindividu vivre un temps t avec le handicap considr.

Le quotient tt* est alors suppos tre la valeur de lutilit dintervalle attribue au handicap
considr. Comme dans le cas de la mthode des loteries, la mthode du marchandage temps repose
sur une axiomatique stricte qui requiert que la fonction dutilit sur les couples (dure ; tat de
sant) soit gale au produit de la dure par lutilit de ltat de sant. On pose par ailleurs, la
stabilit des prfrences dans le temps et la constance des taux de substitution des dures.

3 - Les chelles gradues (visual analog scale).

Cette mthode consiste faire choisir directement au sujet ltat de sant o il se trouve sur une
chelle norme. Dutilisation facile, aucune proprit mtrique autre quordinale ne peut tre
cependant suppose.
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***QALY (QUALITY ADJUSTED LIFE YEARS)

Le rsultat dune stratgie thrapeutique peut tre dcrit selon plusieurs dimensions : conomique,
efficacit thrapeutique, impact sur la qualit de vie, sont les dimensions les plus utilises.
Lapproche QALYs (Quality Adjusted Life Years) propose une procdure qui vise agrger un
critre defficacit, en gnral le nombre dannes de vie gagnes, avec un critre mesurant la
qualit de vie dans laquelle ces annes seront vcues. Lapproche QALYs est trs largement utilise
dans la littrature internationale et elle constitue mme, dans certains pays comme le Royaume-Uni
ou le Canada, loutil de rfrence exig par les instances publiques en matire dvaluation
conomique des technologies mdicales. Les QALYs ont suscit, ds lorigine, des dbats
passionns et passionnels dans la communaut des conomistes de la sant, les termes du dbat se
rsumes dans des problmes mthodologiques et conceptuels. Tout rsultat ou norme prsent sous
la forme dun cot par QALY doit imprativement donner la dfinition du rfrentiel dans lequel il
a t calcul et la mthode utilise. Dans tous les cas, il importe de considrer avec une extrme
prudence les tentatives de comparaisons inter-tudes et inter-pathologies (exemple des league
tables) : Il convient par exemple de vrifier que les mmes systmes de rfrence ont t utiliss
dans les diffrents cas. Il nest pas non plus recommand dutiliser pour une tude donne la
valorisation dtats de sant provenant dune autre tude, sans avoir soigneusement valid
lquivalence des tats de sant.

Par dfinition, et dans sa forme la plus simple, la spcification de la fonction dagrgation propose
par lapproche QALYs, pour agrger un gain de t annes de vie, dans un tat de vie dont la qualit
est mesure par le nombre q, est gale au produit de la dure t par la qualit de vie q.

Cette spcification a lavantage de permettre une interprtation simple du rsultat obtenu. En effet si
nous convenons que ltat de vie bonne sant a pour mesure de qualit lunit, il est ais de
constater que une anne vcue dans une qualit mesure par le nombre q et que q annes vcues en
bonne sant conduisent un mme rsultat agrg. On nonce alors que vivre une anne dans
un tat de vie dont la qualit est mesure par le nombre q, est quivalent vivre q annes en bonne
sant. Il est dusage de dire que vivre une anne dans une qualit mesure par le nombre q procure
1xq = q QALYs.

Dans sa forme la plus labore la fonction dagrgation utilise par lapproche QALYs pour
agrger une chronique dures-qualits de vie dcrite par la suite S=(q 1, qt, qs), o qt est la
mesure de la qualit de vie durant lanne t, est dfinie par :

o r est le taux dactualisation des annes de vie.

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d- Lanalyse (exemples) :

Analyse de minimisation des cots

Lanalyse de minimisation des cots est une mthode qui permet de comparer deux ou plusieurs
mdicaments defficacit thrapeutique et dinnocuit, gales pour dterminer lequel est le moins
cher. Cette mthode dvaluation des cots est celle qui est la plus souvent utilise par les
pharmacies des hpitaux ; elle peut servir comparer :

diffrentes marques du mme mdicament, ou

des mdicaments quivalents sur le plan thrapeutique, qui ne contiennent pas la mme molcule
mais appartiennent la mme catgorie thrapeutique et sont interchangeables.

Exemple 1 Analyse de minimisation des cots sur trois antimicrobiens utiliss pour le traitement
des infections urinaires non compliques

Catgories de cots Trimthoprime Amoxicilline Norfloxacine

comprims 200 mg glules 500 mg comprims 400
mg

Posologie recommande pour le 200 mg 2 fois par 3 g 2 fois par jour 400 mg 2 fois par
traitement des infections urinaires jour x 5 jours x 1 jour jour x 3 jours
non compliques

Nb de comprims/glules par 10 12 6
traitement

Prix d'achat de 1 comprim/glule en GBP 0,048 GBP 0,088 GBP 0,365

vrac

Prix du traitement GBP 0,48 GBP 1,06a GBP 2,19b

Cot pour traiter 10 000 patients par GBP 4800 GBP 10 600 GBP 21 900
an
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Exemple 2 Exemple thorique d'analyse de minimisation des cots sur trois analgsiques
narcotiques injectables

Catgories de cots Diamorphine flacon de 5 Pthidine Pentazocine

mg flacon de 50 mg flacon de 30 mg

Posologie recommande pour le 5 mg toutes 5 mg toutes 50 mg toutes 30 mg toutes les 4

traitement de la douleur svre les 4 heures les 4 heures les 4 heures IM heures IM ou SC
ncessitant un analgsique IV IM ou SC ou SC
injectable

Prix d'achat d'un flacon (USD) 1,84 1,84 0,83 2,61

Nb de doses ncessaires par jour 6 doses par 6 doses par 6 doses par jour 6 doses par jour
jour jour

Prix du traitement journalier (USD) 11,04 11,04 4,98 15,66

Salaire du personnel infirmier - 12,00 12,00 12,00

USD 2,00 par injection IM ou SC

Salaire du personnel infirmier 24,00 - - -

USD 4,00 par injection IV lente

Matriel: seringue + aiguille, USD 12,00 12,00 12,00 12,00

2,00 par ensemble

Cot total des mdicaments par jour 47,04 35,04 28,98 39,66
(USD)

Nb prvu de jours de traitement par 3000 jours 3000 jours 3000 jours 3000 jours
anne

Cot total des mdicaments pour 141 120 105 120 86 940 118 980
3000 jours de traitement (USD)
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Analyse cot-efficacit

Lanalyse cot-efficacit sert comparer deux ou plusieurs mdicaments qui ne sont pas
exactement quivalents du point de vue de la dose ou de leffet thrapeutique mais qui sont utiliss
pour traiter la mme affection.

Il existe de nombreuses faons de prsenter la mesure du rapport cot-efficacit, par exemple :

pour les maladies aigus : cot par traitement

pour les maladies chroniques : cot mensuel du contrle satisfaisant de la maladie

pour la prvention des maladies : cot par cas vit

pour la promotion de la sant : cot mensuel pour obtenir le rsultat souhait.

Pour raliser une analyse cot efficacit, un conomiste calcule les rapports cot efficacit (rapports
CE). Ce sont les rapports du cot au rsultat. Chaque intervention aura un rapport cot efficacit,
qui gale le cot total de l'intervention divis par le nombre total d'units de rsultat en termes
d'units de l'indicateur d'efficacit choisi.

Pour conseiller correctement le dcideur, il est important que lconomiste calcule le rapport cot
efficacit de la diffrence d'efficacit entre deux interventions, cd le rapport incrmentiel cot
efficacit

Rapport cot efficacit incrmentiel = diffrence de cot entre 2 interventions / diffrence de

rsultat entre 2 interventions, en termes d'indicateurs d'efficacit choisis. Ce rapport calcul le cot
supplmentaire quon est dispos payer pour obtenir le rsultat.

Exemple1: les rapports cot efficacit moyen de deux programmes d'ducation pour l'arrt du tabac
- L'un (A) cote 100 units montaires, et a permis 10 personnes d'arrter de fumer; le second (B)
cote 150 units montaires et a permis 12 personnes d'arrter de fumer- seraient respectivement
de 10 et 12.5 units montaires par ex-fumeur. L'indicateur d'efficacit choisi est: le nombre de
patients qui arrtent de fumer". le rapport cot efficacit incrmentiel = 50/2 =

25 units montaires par arrt du tabac. Est-ce que le dcideur est prt payer 25U par arrt
supplmentaire
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Exemple .2 ANALYSE CONOMIQUE DE DEUX THROMBOLYTIQUES DANS

L'INFARCTUS DU MYOCARDE AIGU

Une revue de la littrature concernant le rapport cot-efficacit de diffrents thrombolytiques

utiliss dans le traitement de l'infarctus du myocarde a t ralise en Australie. Le cot des divers
traitements et le taux de mortalit par infarctus du myocarde ont t valus. Les rsultats sont
exposs ci-dessous. Les prix sont indiqus en dollars australiens (AUD).

Cot du traitement et taux de mortalit

Traitement classique de l'infarctus du myocarde AUD 3,5 millions/1000 cas, 120 dcs

Traitement classique + streptokinase (SK) AUD 3,7 millions/1000 cas, 90 dcs

Traitement classique + activateur du plasminogne AUD 5,5 millions/1000 cas, 80 dcs

(TPA)

Comparaison des diffrents traitements

Diffrence entre traitement avec SK et traitement classique de l'infarctus du myocarde:

Cot du traitement = AUD 3,7 - 3,5 millions/1000 cas = AUD 0,2 million/1000 cas = AUD 200/cas

Nombre de dcs vits = 120 - 90 = 30 dcs/1000 cas traits

Cot-efficacit de SK = AUD 0,2 million/30 vies = AUD 6700 par vie sauve

Diffrence entre traitement avec TPA et traitement classique de l'infarctus du myocarde:

Cot du traitement = AUD 5,5 - 3,5 millions/1000 cas = AUD 2,0 millions/1000 cas = AUD
2000/cas

Nombre de dcs vits = 120 - 80 = 40 dcs/1000 cas traits

Cot-efficacit de TPA = AUD 2,0 millions/40 vies = AUD 50 000 par vie sauve

Diffrence entre traitement de l'infarctus du myocarde avec TPA et avec SK:

Cot du traitement = AUD 2,0 - 0,2 million/1000 cas = AUD 1,8 million/1000 cas = AUD 1800/cas

Nombre de dcs vits = 90 - 80 = 10 dcs/1000 cas traits

Cot diffrentiel de TPA parr rapport SK = AUD 1,8 million/10 vies = AUD 180 000 par vie
sauve
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Si l'on ne dispose que d'un budget de AUD 500 000, quel mdicament choisir?

Avec SK:

Nombre de cas pouvant tre traits = 500 000/200 = 2500

Nombre de vies pouvant tre sauves = (30/1000)x 2500 = 75

Avec TPA:

Nombre de cas pouvant tre traits = 500 000/2000 = 250

Nombre de vies pouvant tre sauves = (40/1000) x 250 = 10

Conclusion

Bien que le TPA soit lgrement plus efficace et sauve un peu plus de vies, si l'on tient compte du
cot on voit que davantage de patients peuvent tre traits et de vies sauves en utilisant la SK. En
d'autres termes, le cot excdentaire du TPA par rapport la SK est si lev (AUD 180 000 par vie
sauve) qu'avec le budget limit dont on dispose on pourrait traiter moins de patients et sauver
moins de vies en utilisant le TPA plutt que la SK.

Sources: Fibrinolytic Therapy Trialists' Collaborative Group (1994); Aylward (1996)

Analyse cot-utilit

Un patient peut valuer un traitement autant pour ses effets positifs sur sa qualit de vie, que sur sa
capacit de prolonger la quantit d'annes de vie. D'autre part, certains traitements, comme la
chimiothrapie, peuvent prolonger la quantit de vie du patient mais diminuent significativement sa
qualit de vie court terme. L'analyse cot-utilit est une manire de comparer plus dune
intervention en valuant leurs rsultats la fois en termes de quantit et de qualit de vie.

Comme exemples de mesures de lutilit on peut citer le nombre dannes de vie ajustes sur la
qualit de vie (QALY) ou le nombre dannes de vie ajustes sur lincapacit (DALY).

L'utilit d'un tat de sant est habituellement exprime sur une chelle allant de 0 1, o 0 = la mort
et 1 = la parfaite sant.

Nbre de QALYs = dure de la vie en annes x lutilit de cette priode.

Exemple: aprs une opration pour enlever une tumeur, une femme de 65 ans pourrait vivre 10 ans
de plus que si elle n'avait pas subi l'intervention. Nanmoins, elle aura des douleurs dorsales svres
pour lesquelles elle devra prendre des mdicaments. Cette patiente donne sa vie avec des douleurs
dorsales une valeur moindre par rapport sa vie en parfaite sant. Dans l'analyse cot utilit, la
quantit d'annes supplmentaires qu'elle a gagnes, 10 ans, serait exprime dans un nombre de
Quality Adjusted Life Years qui serait infrieur 10.en questionnant la patiente, on tablit que
lutilit quelle attribue aux 10 annes avec douleurs qui lui restent est 0.7 donc, le nombre de
QALYs gagnes est de 10 x 0.7 = 7 QALYs.