La technique est plus simple, moins longue et beaucoup moins coûteuse à

mettre en œuvre que les technologies existantes d’édition des gènes, sur
lesquelles des chercheurs travaillent avec un succès mitigé depuis des
années.
Plusieurs spécialistes du génie génétique y voient une révolution, la
promesse qu’on pourra peut-être bientôt débarrasser l’humain de plusieurs
maladies héréditaires.
Depuis cette publication en 2012, des centaines d’études ont été publiées
dans la littérature scientifique sur l’utilisation des séquences CRISPR et de
Cas9 pour modifier des génomes de bactéries, mais aussi de poissons-zèbres
et de rongeurs.
Emmanuelle Charpentier et Jennifer Doudna ont obtenu le
prix Breakthrough 2014 et des millions de dollars de partenaires privés pour
continuer leurs recherches (chacune de leur côté, puisqu’elles sont
maintenant en concurrence).
En février 2014, des chercheurs chinois publiaient, dans la revue Cell, la
première étude faisant état de l’utilisation de cette technique chez des
primates.
Dans 86 embryons de macaques encore constitués d’une seule cellule, ils
ont injecté cinq ARN guides pour corriger cinq zones de l’ADN réparties sur
trois gènes des singes, ainsi que le matériel génétique nécessaire pour
synthétiser l’enzyme Cas9.
Les embryons ont été implantés chez 29 mères porteuses macaques. À la
publication de l’étude, une seule femelle avait donné naissance à des
jumeaux dont deux des trois gènes visés avaient été corrigés.
Puis, en mars, des chercheurs du MIT à Boston rapportaient (dans Nature
Biotechnology) avoir réussi à utiliser cette technique pour éliminer, chez
des rongeurs, le défaut génétique qui provoque chez l’humain la
tyrosinémie, une grave maladie du foie.
Ce mois-ci, une enquête de la revue américaine Technology Review laissait
entendre que dans le secret de leurs laboratoires, des chercheurs ont
commencé à sérieusement réfléchir à la possibilité de conduire des essais
chez l’humain.
L’industrie pharmaceutique s’y intéresse aussi, rapporte Nature.