CRISPR

Si la génomique permet déjà certaines modifications

génétiques chez les organismes vivants (animaux et
plantes transgéniques ; thérapies géniques),
l’avènement de la biotechnologie CRISPR ouvre la
porte aux rêves les plus fous.
 CRISPR
• Le système CRISPR/Cas9 est un nouveau système simple, rapide et efficace pour
couper l’ADN à un endroit précis du génome, dans n’importe quelle cellule. Il est
constitué d’un « ARN guide », qui cible une séquence d’ADN particulière, associé
à l’enzyme Cas9, qui, comme des ciseaux moléculaires, coupe l’ADN.

Une fois la séquence d’ADN coupée, les systèmes de réparation de la cellule vont
recoller les extrémités des deux morceaux d'ADN créés par la coupure.
Il y a alors 2 possibilités :
•  en l’absence de séquence de jonction modèle, le processus de réparation rajoute ou
enlève quelques nucléotides à chacune des extrémités d'ADN afin de pouvoir les
recoller ; cela provoque des « anomalies » dans la séquence d’ADN ciblée : le gène
devient alors aléatoirement inactif ou réparé ;
• en présence d’une séquence d'ADN synthétique sans anomalie génétique apportée
par les chercheurs dans la cellule, le processus de réparation l’intègre au niveau de la
coupure : le gène est alors réparé ou corrigé
• ( pour vous expliquer en détail , je vais pas lire tout ce paragraphe )
 CRISPR
 Vidéo explicative de l'INSERM sur le fonctionnement du
système CRISPR/Cas9
https://www.youtube.com/watch?v=RplWR12npqM&t
=31s&ab_channel=Inserm

• Simple à mettre en œuvre, cette technique peut être

facilement utilisée par les chercheurs pour mieux
comprendre le rôle des gènes, corriger un ADN
défectueux, mettre au point de nouveaux modèles
animaux, mettre en place de nouvelles stratégies
thérapeutiques…
 CRISPR
• Il y a donc une volonté d’ouvrir la possibilité
de mener des recherches avec Crispr-Cas 9 sur
l’embryon en vue d’avancer dans la lutte
contre le cancer ou la maladie d’Alzheimer par
exemple .
 Contre arguement
• ll y a un risque élevé d’erreurs lors de la modification du génome. Ces erreurs
peuvent avoir des conséquences dévastatrices. Par exemple, un chercheur qui
supprime un gène par accident pourrait causer des anomalies de développement
chez le fœtus. Toute erreur dans la manipulation des cellules germinales pourrait
être transmise de génération en génération.
• Une fois qu’une technologie devient disponible, il peut être difficile de surveiller
son utilisation. Cela pourrait nous engager sur un terrain glissant. Par exemple,
les futurs parents pourraient utiliser la modification du génome à des fins
douteuses. Ouvre-t-on la porte au sexisme si les parents peuvent choisir le sexe
de leur enfant? Ouvre-t-on la porte au racisme si les parents peuvent choisir des
traits associés aux groupes ethniques qu’ils trouvent plus attrayants?
• Cette technologie pourrait être extrêmement coûteuse. Ainsi, seulement
certaines personnes pourraient se la permettre.
 Argument
• Cependant, il y a aussi des réponses à ces préoccupations.
• En ce qui concerne la sécurité et les risques d’erreurs, il faut
reconnaître que rien dans le monde de la science
expérimentale n’est entièrement sécuritaire. La question n’est
pas de savoir si cette technologie est sécuritaire, mais plutôt de
savoir si elle est assez sécuritaire pour poursuivre son
développement. N’oublie pas que la manipulation des gènes
pourrait aider les scientifiques à diagnostiquer ou à éradiquer
les maladies. Les personnes qui travaillent dans le domaine et
les agences gouvernementales qui financent la recherche
doivent décider si de tels avantages justifient les risques
associés à la modification du génome.
 Illustrations
• L’accord donné par l’Autorité britannique concerne
des recherches qui seront menées par Kathy
Niakan, de l’Institut Francis Crick – du nom de l’un
des découvreurs de la structure de l’ADN – “pour
essayer de comprendre quels sont les gènes dont
les embryons ont besoin pour se développer avec
succès”, précise Fox News. Pour le moment, les
études se cantonneront à la première semaine du
développement de l’embryon après la fertilisation
 En 2016
• Un groupe d'experts de l'Académie américaine des
sciences songe à autoriser la modification de l'ADN
des cellules reproductrices et d'embryons humains.
• Un groupe d'experts influents de l'Académie
américaine des sciences s'est prononcé en faveur de
la modification de l'ADN des cellules reproductrices
et d'embryons humains pour éliminer des maladies
et des malformations héréditaires graves
 Illustrations
• ". "L'édition du génome humain est très
prometteuse pour comprendre, traiter ou
prévenir de nombreuses maladies génétiques
dévastatrices et pour améliorer le traitement
d'un grand nombre d'autres pathologies", fait
valoir Alta Charo, professeur de droit et de
bioéthique à l'Université du Wisconsin-
Madison, co-présidente du comité qui a dirigé
cette étude.
 thérapie génique
• La thérapie génique consiste à introduire du matériel génétique
dans des cellules pour soigner une maladie. Au départ, cette
approche a été conçue pour suppléer un gène défectueux en cas
de maladie monogénique (i.e. liée à la dysfonction d’un seul
gène). Mais au cours des deux dernières décennies, l’évolution
rapide des connaissances et des technologies a permis de
démultiplier les stratégies possibles et d’élargir leur utilisation à
de très nombreuses indications, dont certains cancers.
• Des succès majeurs ont été obtenus lors d’essais cliniques et le
domaine est en plein essor. Plusieurs médicaments de thérapie
génique sont aujourd’hui sur le marché, en Europe, aux Etats-
Unis et en Chine.