CHAPITRE 3 La recherche et le dveloppement de mdicaments

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Elments de contexte
Un mdicament est un bien de sant qui sauve des vies, il nest jamais anodin : cest un produit actif qui agit sur le fonctionnement de lorganisme ; cest un produit complexe avec, bien sr un bnfice attendu, mais aussi souvent des effets indsirables, bnins ou plus graves. Les tudes cliniques permettent de dtecter les effets indsirables les plus frquents, dvaluer le rapport bnfice/risque et galement les critres de surveillance pour certains profils de patients. Les biomarqueurs compagnons sont de plus en plus utiliss des fins de slection de patients ligibles aux traitements: cest lavnement de la mdecine personnalise. Lorganisation de rencontres thmatiques Rencontres Internationales de Recherche a t un des leviers utiliss par les industriels pour favoriser dans le contexte actuel de recherche et de dveloppement de mdicaments de plus en plus cibls et profils pour les patients, les passerelles entre acadmiques franais et industriels monde.
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Recherche clinique : synthse des 5 enqutes menes par le Leem depuis 2002
Le Leem brosse un tat des lieux (quantitatif et qualitatif) de la place de la France dans la recherche clinique internationale tous les deux ans 5 enqutes ont t ralises depuis 2002 ce qui a permis le recueil de donnes dune ampleur exceptionnelle et unique en Europe
tudes internationales de dveloppement (Phases II et III) avec une participation de la France

Plus de 1105 tudes, prs de 84 000 centres, prs de 800 000 patients

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La recherche clinique
Bilan des diffrentes enqutes du Leem: BENCHMARK EUROPEEN

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Entre 2004 et 2010, lAmrique Latine, lAsie ont t de plus en plus impliques dans les tudes Internationales
Pourcentage de participation aux tudes

Le pourcentage d'tudes ralises en France et en Europe est par dfinition de 100% (seules les tudes impliquant la France ayant t retenues)

70% 60% 50% 40% 30% 20%

67%

63%

66% EtatsUnis/Canada

36%

42%

40% 37% Asie

35%

18% 10% 0% 2004

Am. Latine

2006

2008

2010

*Europe : tous les pays du continent et notamment les pays dEurope Occidentale, de lEst et la Scandinavie

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Les dlais dautorisation sont conformes aux dlais demands par la directive europenne
Dlai mdian dautorisation de ltude par lAFSSAPS en jours
Phase II et III

Dlai mdian entre la soumission et lapprobation du CPP (en jours)

55 53 56 50 49

Non-analys

2006

2008

2010

2006

2008

2010

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A lhpital, les dlais de mise en uvre * ont diminu de faon significative depuis 2006 grce aux actions du CeNGEPS
Dlai mdian entre la soumission et la signature du 1er contrat hospitalier (en jours)

- 11% 140 124,5

- 10% 112

2006

2008

2010

* Signature du 1er contrat hospitalier

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Le pourcentage dtudes de Phase II a augment depuis 2006 (de 30% en 2006 43% en 2010)

Phase III Phase II

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Nombre moyen de patients: la France est bien place en oncologie infectiologie et dans le champ des maladies rares
Oncologie/Onco-hmatologie Etats -Unis Asie Allemagne France Italie Pays de l'Est** Canada Espagne Australasie Roy. Uni Afr. Moyen Or. Am. Latine Autres Eur . Ouest Scandinavie 45,4 29,2 Tous 28,6 22,6 Pays 20,2 20,1 19,5 18,0 17,9 Europe 17,6 14,1 13,1 12,9 10,2 9,9 8,7 Cardiovasculaire/Mtabolisme/Diabte Etats-Unis Allemagne Pays de l'Est** Canada Roy. Uni Autres Eur . Ouest Asie Italie Am. Latine Espagne France Scandinavie Australasie Afr. Moyen Or. Maladies Rares 348,3 144,2 Tous 142,1 Pays 111,7 106,5 106,8 98,3 Europe 97,1 101,7 85,2 75,7 Neurologie/Psychiatrie/Alzheimer Etats -Unis Allemagne Scandinavie Canada Espagne Roy. Uni France Italie Australasie Pays de l'Est** Am. Latine Asie Afr. Moyen Or. Autres Eur . Ouest 44,5 Tous 40,2 Pays 34,1 36,5 28,9 27,8 Europe 28,2 27,7 26,8 26,5 26,5 26,4 23,3 20,2 15,6 Autres 135,1 94,0 66,2 Tous 53,5 Pays 46,4 48,2 43,9 38,9 Europe 38,8 42,5 33,6 31,9 31,8 28,1 27,5 23,1 178,3

67,9 62,4
60,6 55,4 39,3

Anti Infectieux / Virologie/ Vaccins

Inflammation/Rhumatologie 19,0 Am. Latine 164,6 Etats -Unis 118,9 Allemagne 94,5Tous Am. Latine 72,4 Pays Espagne 53,4 55,0 Roy. Uni 33,5 Pays de l'Est** Europe 29,5 France 33,9 22,4 Afr. Moyen Or. 20,8 Scandinavie 17,0 Canada 14,6 Italie 13,8 Autres Eur . Ouest 12,9 Asie 9,2 Australasie

Etats -Unis 559,3 Etats-Unis Pays de l'Est** 394,7 France Allemagne 323,3 Tous Allemagne Am. Latine 259,7 Pays Roy. Uni France 214,4 211,2 Scandinavie Canada 191,4 Europe Pays de l'Est** Scandinavie 182,7 196,1 Asie 157,1 Autres Eur . Ouest Autres Eur . Ouest 103,6 Italie Roy. Uni 99,4 Afr. Moyen Or. Espagne 57,2 Australasie 27,2 Italie 19,6 Afr. Moyen Or. 11,3

Tous Asie 14,3 Pays Etats -Unis 12,0 8,3 Scandinavie 8,0 Europe Pays de l'Est** 7,9 3,0 France
3,0 2,0 2,0 2,0 Allemagne Australasie Canada Espagne Afr. Moyen Or. Italie Autres Eur . Ouest Roy. Uni

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Une diminution de la part dtudes de Phase II-III proposes aux filiales franaises et ralises en France depuis 2006

-30% Pourcentage dtudes Non-proposes la France

-56%

-60%
- 17% -7,4% -7,4%

-4%

-3,2%

-4,2%

Refuses Par la France

Changement davis du Corporate

Pourcentage dtudes ralises En France

70% Pourcentage dtudes Proposes la France 44% 40% 49% 33% 28%

Nombre dtudes :

309

536

465

217

407

329

Enqute 2006: 439 tudes ralises dans le monde avec implication de lEurope

Enqute 2008: 1218 tudes ralises dans le monde avec implication de lEurope

Enqute 2010 : 1170 tudes ralises dans le monde avec 41 implication de lEurope

Les tudes cliniques : source de financement, enqute Cemka-Eval

Etude sur la valorisation conomique de la recherche clinique promotion industrielle lhpital, ralise pour le Leem par Cemka-eval Mthode : valuation du volume dessais cliniques ralises en France sur la base de donnes NIH Estimation des cots unitaires par patient sur la base dune enqute sur un chantillon alatoire dtudes obtenu auprs de 5 laboratoires internationaux volontaires (GSK, Sanofi, MSD, Astra-Zeneca, Novartis) Ralisation des estimations pas anne civile pour lensemble des tudes en cours sur les 2 annes retenues (2009/2010)

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Un investissement industriel de prs de 500 M

Analyse de la base de donnes NIH (2010) 301 tudes en cours en France (promoteurs industriels) 72 963 patients franais inclus Donnes conformes aux donnes recueillies par lenqute attractivit du Leem Analyse des cots (total de 489 M ) Honoraires investigateurs (84 M , soit 17 %) Fourniture des produits tudis (100 M, soit 20 %) Surcots hospitaliers gnrs par lessai (73 m, soit 15 %) Cots internes complets de gestion, de suivi scientifique et de publication (233 M, soit 48 %)
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Conclusion : la recherche clinique est une priorit

Une condition de lattractivit de la France pour la recherche Un facteur contribuant la qualit des soins, la formation continue des mdecins investigateurs et de leurs quipes et la notorit des tablissements hospitaliers Une source de financement (structures ddies la recherche clinique, surcots, mdicaments exprimentaux) et demplois

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Nos propositions
Organisation des centres Centres performants en France: identification des facteurs cls de succs afin de proposer des modles Prendre des ides aux organisations internationales qui marchent Organiser les tudes de faisabilit Formation des investigateurs et de leurs quipes (utilisation du rfrentiel de formation Afssaps/Leem/AFCRO, initiative e-learning sur les BPC de la DIRC Grand Ouest.) Simplification de la contractualisation (aller vers le contrat unique) et transparence des flux financiers (fondation Prennisation du CeNGEPS jusqu la fin de son mandat (2015) Coordination et visibilit entre tous les dispositifs existants (CIC/ CRC)
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