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La thrapie gnique peut se faire in vivo, par injection directe du vecteur dans le
tissu cibl (par exemple le foie) ou ex vivo, en traitant les cellules extraites du patient
avant de les rintroduire dans lorganisme : cest la mthode utilise pour le traitement du SCID-X1 (syndrome congnital dimmunodficience, voir illustration).
1 Prlvement
de moelle osseuse
2 Tri des
6 Hmatopose et
Lymphocytes T
colonisation de lorganisme
cellules
souches
CD 34 +
3 Activation par
Cellules
souches
cytokines (SCF,
MGDF, etc.)
Cellule souche
lymphode
Cellules NK
Vecteur viral
5 Rinjection
au patient
Rtrovirus murin
LE PROTOCOLE
DE THRAPIE GNIQUE DU SCID-X1.
A partir dun prlvement mdullaire (1), des cellules souches hmatopotiques CD34-positives
sont isoles (2). Ces cellules sont actives ex vivo
par un mlange de cytokines pendant 24 heures
(3), puis infectes plusieurs reprises par un vecteur porteur de lADN codant pour la protine
c (4). Ce vecteur est driv dun rtrovirus murin. Il est incapable de se multiplier, mais pntre
dans les cellules souches et y intgre son gnome
(4bis). Dans les conditions utilises, ce virus est
capable de transfrer une copie du gne c dans
30 40 % des cellules en culture.
Les cellules ainsi traites (17 19 millions de cellules par kilo de poids) sont ensuite rinjectes
au patient (5). Les cellules souches hmatopotiques portant le gne corrig se multiplient et se
diffrencient (6).
Gne c
Cellules souches
Pour en savoir plus : AIM n 64, Le succs chez les enfants bulles claire les possibilits de la thrapie gnique.
2003 - A.I.M. 88
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