Les études épidémiologiques (typologie)

1- Définition de l’épidémiologie

L’épidémiologie est un ensemble de méthodes de recherche procédant par enquêtes et également un outil de

décision qui prend de plus en plus d’importance pour le choix d’une politique de santé. Par rapport à la

médecine clinique, l’épidémiologie s’intéresse à des groupes d’individus et non aux individus eux-mêmes. Ceci

implique une approche des événements de santé, des outils de description et des outils de mesure différents

de ceux de la médecine clinique.

2- Rôle des études épidémiologiques

L’épidémiologie étudie la fréquence et la répartition dans le temps et dans l’espace des phénomènes de

santé, ainsi que le rôle des facteurs qui les déterminent. Ces dernières années se sont ajoutées l’évaluation

des pratiques médicales et préventives, et l’évaluation de l’organisation des systèmes de santé et de la qualité

de prise en charge des patients.

3- Types d’études épidémiologiques

La recherche épidémiologique procède par enquêtes. L’enquête est un outil de recherche mais une étude

épidémiologique ne se résume pas à la réalisation d’une enquête. La démarche suit différentes étapes :

formulation d’un objectif ou d’une hypothèse, élaboration d’un protocole, déroulement de l’enquête, analyse

et diffusion des résultats. Les études épidémiologiques peuvent être classées selon leur objectif, selon

l’attitude de l’investigateur, selon la période d’étude et selon la population étudiée.

 Selon les objectifs

On peut définir 3 types d’études épidémiologiques :

- Etudes descriptives : Description de la fréquence et de la répartition des maladies et des indicateurs de

santé dans la population

- Etudes étiologiques : Recherche des causes et facteurs de risque des maladies

- Etudes d’évaluation : Evaluation de l’efficacité d’une thérapeutique (essais thérapeutiques), d’un examen

diagnostique, d’une intervention de santé publique (campagne de vaccination, programme de dépistage,

etc.)

 Selon l’attitude de l’investigateur

Les études d’observation

Ces études reposent sur l’observation de phénomènes de santé et des facteurs qui les sous-tendent. Les

études d’observation présentent l’inconvénient de rendre l’interprétation des résultats plus difficile,

notamment pour affirmer la nature causale d’un facteur de risque dans les études étiologiques.

Les études d’intervention

On parle d’étude d’intervention chaque fois qu’il y a intervention de l’investigateur. Celle-ci peut être une

exposition à une thérapeutique, à un examen diagnostique, à une campagne de prévention, à une politique

des soins, etc. L’investigateur choisit les sujets qu’il expose et ceux qu’il n’expose pas : l’intervention est

contrôlée. Une étude d’intervention est randomisée si l’attribution de l’exposition est réalisée de manière

aléatoire, par tirage au sort (randomisation). Le principal avantage de l’expérimentation (intervention

randomisée) sur l’observation est la puissance de l’information causale qu’elle permet (niveau de preuve

élevé), la randomisation permettant d’assurer au mieux la comparabilité des groupes. Ainsi si une différence

est observée entre les deux groupes, elle est exclusivement due à l’effet de l’intervention étudiée. Cette

situation se rencontre principalement dans les essais thérapeutiques. L’évaluation de programmes de santé

publique, comme un programme de dépistage, repose le plus souvent sur des études d’intervention non

randomisées.

 Selon la période d’étude

Les études transversales consistent à mesurer à un moment donné la fréquence d’une maladie ou d’un

facteur, par exemple le nombre de cas d’infections urinaires parmi les femmes hospitalisées à une date

donnée. Leur intérêt est essentiellement descriptif. Elles ont l’avantage d’être faciles à réaliser et peu

onéreuses. On peut réaliser des études transversales répétées qui permettent d’avoir une idée de l’évolution

dans le temps d’un phénomène.

Les études longitudinales couvrent une période de temps donnée. Elles consistent à suivre au cours du temps

une population pour s’intéresser à un événement ou à rechercher dans le passé une exposition à un facteur.

Ces études revêtent un intérêt descriptif, étiologique ou évaluatif. Elles peuvent être longues si on s’intéresse

à un événement dont le délai de survenue est important. Les études permanentes sont des études

longitudinales qui se poursuivent de façon indéfinie, comme l’enregistrement de différentes pathologies par

des registres constitués au niveau de certaines régions ou départements.

Selon la population étudiée

Les études exhaustives portent sur une population étudiée dans sa globalité (par exemple les études de

mortalité à partir des enregistrements de décès). Elles sont d’organisation souvent difficile.

Les études par échantillonnage consistent à extraire de la population un échantillon quand on ne peut pas

étudier toute la population (population source). Pour constituer l’échantillon, la technique utilisée est celle du

sondage. Cet échantillon doit être représentatif de la population initiale, c’est à dire que tous les individus de

la population aient la même probabilité de figurer dans l’échantillon. La représentativité est assurée au mieux

par un tirage au sort (ou sondage aléatoire) des individus ce qui suppose de disposer d’une liste complète et

actuelle de la population où chaque individu ne figure qu’une seule fois (liste électorale,…). Il est toujours

nécessaire de préciser de quelle population est représentatif l’échantillon dont on parle. Sur cet échantillon

on calcule la fréquence observée du facteur de risque ou de la maladie, cette fréquence observée est une

estimation de la vraie fréquence dans la population source. Cette estimation peut être biaisée si la population

étudiée n’est pas représentative de la population initiale. L’échantillon doit être de taille suffisante car la

puissance de l’étude et la précision de l'estimation dépendent du nombre de sujets dans l’échantillon.

4- Les types d’études épidémiologiques

Etudes descriptives Etudes étiologiques Etudes d’évaluation

Selon l’objectif Description des maladies Recherche des causes et Evaluation des

et des facteurs de risque : facteurs de risque des pratiques médicales et

répartition dans l’espace maladies préventives

et dans le temps
Selon l’attitude de Observation Observation Observation

l’investigateur Intervention
Selon la population Echantillon ou population Echantillon Echantillon

étudiée exhaustive (rarement population (rarement population

exhaustive) exhaustive)
Selon la période Transversale Longitudinale Longitudinale

d’étude Longitudinale
Exemples d’études Étude de prévalence Cohortes, "exposés non- Essais thérapeutiques

Étude d’incidence exposés" (prospectives) Evaluation d’un

"Cas témoins" programme de

(rétrospectives) dépistage

Epidémiologie descriptive

 Les études descriptives ont pour objectif de rendre compte d’un phénomène de santé, de sa fréquence, de

sa répartition géographique et de son évolution dans le temps au sein d’une population donnée. Les résultats

s’expriment en termes de fréquences brutes ou spécifiques : prévalence et taux d’incidence d’une maladie,

taux de mortalité, etc. Ces résultats peuvent être ajustés ou non sur certaines caractéristiques de la

population comme l’âge, le sexe, la catégorie socioprofessionnelle.

 Les principaux outils de l’épidémiologie descriptive sont les statistiques de mortalité, les enregistrements

permanents de morbidité (déclarations obligatoires, registres, ...) et les études ponctuelles. L’enregistrement

des décès, et celui de pathologies par un registre, sont des études permanentes faites sur une population

exhaustive.

 L’épidémiologie descriptive représente souvent une première approche d’une question. Elle permet de

formuler des hypothèses étiologiques pour expliquer les phénomènes de santé observés. Ces hypothèses

doivent être confirmées par d’autres types d’études.

Différents types d’études

 Les études de prévalence

Les études de prévalence étudient la présence d’un facteur donné ou d’une maladie dans une population à un

moment précis : c’est l’équivalent d’un instantané photographique. Elles permettent d’apprécier l’importance
d’une maladie, de connaître les groupes à risques et ainsi d’orienter des programmes de santé publique (par

exemple, l’étude de la prévalence des formes résistantes et non résistantes du paludisme au niveau des

diverses régions du monde).Les études transversales sont généralement peu coûteuses car rapides à réaliser.

Cependant elles ne permettent pas d’établir la séquence temporelle des événements.

 Les études d’incidence

L’investigateur suit l’évolution d’une population sur une période donnée. Durant la période d’étude, on

observe l’apparition d’une ou plusieurs maladies. Le taux d’incidence permet d’évaluer l’évolution d’une

maladie et l’impact de mesures préventives. Un des objectifs des études d’incidence est la surveillance

épidémiologique. La surveillance de la rougeole a permis de vérifier que le programme national de vaccination

contre cette maladie lancé dans les années 1960 modifie la distribution des cas selon l’âge tout en réduisant

globalement et de façon sensible son incidence.Les difficultés de ces études sont liées à la difficulté de suivi

des individus, à leur durée et à leur coût.

Les séries de cas

Les séries de cas correspondent à l’observation détaillée d’un certain nombre de patients et ne permettent

pas de tirer des conclusions que l’on puisse généraliser à d’autres cas. Cependant, une série de cas peut

suggérer parfois très fortement un facteur étiologique. Le diagnostic de pneumonies à Pneumocystiscarinii à

Los Angeles chez 5 hommes jeunes, homosexuels, sans antécédent particulier, a conduit à la découverte du

SIDA et suggérait déjà la reconnaissance d’un des facteurs de risque de la maladie.

Epidémiologie étiologique

Les études étiologiques cherchent à mettre en évidence l’association entre l’exposition à un facteur de risque

et la survenue d’une maladie. Quel que soit le type d’étude étiologique, l’objectif est de savoir si les patients

exposés à un facteur de risque ont plus de chance d’être malades que les patients non-exposés. Les études

étiologiques sont toujours comparatives (comparaison de groupes de sujets qui différent soit sur la présence

de la maladie, soit sur la présence du facteur de risque). Il est essentiel que la maladie, comme l’exposition,

soient définies précisément et de façon identique dans les deux groupes comparés. Ce sont des études

d’observation car l’investigateur ne contrôle pas l’affectation du facteur d’exposition (éthique).

Les études étiologiques classées selon la chronologie du recueil de données :

- Etude prospective lorsque l’enregistrement du facteur de risque a lieu avant l’enregistrement de la

maladie.

- Etude rétrospective lorsque l’enregistrement du facteur de risque se fait après la survenue de la maladie.

Exposition au facteur de risque Maladie

Etude prospective Etude rétrospective

. enregistrement de l’exposition . enregistrement de la maladie
. suivi des individus . recherche d’une exposition

Différents types d’études

 Les études de cohorte

Ce sont des études prospectives au cours desquelles on suit, pendant une période de temps donnée, une

cohorte d’individus exposés ou non à un facteur de risque. On note au cours du temps l’apparition de la

maladie étudiée pour chaque individu. Ce type d’étude est envisagé lorsque l’exposition et la maladie sont

fréquentes dans la population et que le délai d’apparition de la maladie est court. Pour connaître la relation

entre tabagisme et infarctus du myocarde, on suit une cohorte sur une période pendant laquelle on note la

consommation de tabac et la survenue de l’infarctus. La fréquence de l’infarctus sera comparée chez les

fumeurs et chez les non-fumeurs.

Remarque : Une cohorte est un ou plusieurs groupes de sujets suivis au cours du temps et définis à partir de

caractéristiques personnelles connues (comme l’âge, le sexe, le milieu professionnel, l’origine

géographique,...).

A partir du tableau de contingence, on peut estimer :

Incidence de la maladie I=a/a+b+c+d non-

malades
malades
Fréquence de l’exposition Pe = a + b / a + b + c + d
exposés a b a+b
Risque absolu
non-exposés c d c+d
- chez les exposés Re = a / a + b
- chez les non-exposés Ro = c / c + d
a+b+c+d

Risque relatif = rapport des risques absolus RR = Re / Ro

Excès de risque = différence des risques absolus ER = Re - Ro
La valeur du risque relatif (RR) permet de dire que le risque d’être malade est RR fois plus important chez les

exposés que chez les non-exposés.

 Remarque : une étude de cohorte historique associe la recherche rétrospective de l’exposition à un facteur

de risque et le suivi de la cohorte pour l’apparition de la maladie. La durée de l’étude est ainsi diminuée pour

les maladies dont le délai de survenue après l’exposition est long.

 Les études "exposés non-exposés"

Ce sont des études prospectives portant sur deux cohortes de sujets constituées de façon distinctes. Une

cohorte est exposée au facteur de risque l’autre n’est pas exposée. Ces deux cohortes sont suivies pendant

une période de temps au cours de laquelle est notée l’apparition de la maladie.

L’estimation de la proportion de sujets exposés dans la population générale n’est pas possible dans ce type

d’étude puisqu’on étudie séparément les deux cohortes. De même l’incidence de la maladie dans la

population ne peut pas être estimée car cette incidence est par hypothèse dépendante de la proportion de

sujets exposés au facteur de risque. Pour le calcul des risques absolus et relatifs on utilise la même méthode

que pour une étude de cohorte.

Risque absolu non-

- chez les exposés Re = a / a + b malades
malades
- chez les non-exposés Ro = c / c + d
exposés a b a+b

Risque relatif = rapport des risques absolus

non-exposés c d c+d
RR = Re / Ro
Ce type d’étude nécessite moins de sujets qu’une étude de cohorte puisque l’on ne respecte plus la

proportion réelle de sujets exposés. Les études "exposés non-exposés" trouvent leur indication lorsque

l’exposition au facteur de risque est rare.

 Les études "cas témoins"

L’enquêteur choisit les groupes étudiés sur la base de leur statut malade ou non-malade. Les facteurs de

risque sont recherchés dans le passé par l’interrogation des individus ou la collecte de données dans les

dossiers médicaux. Ce sont toujours des études rétrospectives. Une des contraintes vient du fait que l’on doit

s’assurer que l’exposition au facteur de risque est survenue avant la maladie (séquence temporelle).
Les témoins sont des individus qui n’ont pas la maladie étudiée : il peut s’agir de sujets sains ou de sujets

atteints d’une autre maladie que celle ayant servi à constituer les cas. Les témoins doivent être

théoriquement représentatifs de la population dont sont issus les cas : parmi les patients hospitalisés, dans la

population générale d’où proviennent les cas, parmi la famille et les voisins des cas.

Ce type d’étude est indiqué lorsque la maladie est rare ou que la durée entre l’exposition au facteur de risque

et la maladie est longue ou lorsque l’on souhaite étudier une maladie et un ou plusieurs facteurs de risque lui

sont attachés. Par exemple, on souhaite étudier l’exposition aux solvants organiques comme facteur de risque

de glomérulonéphrite chronique. Le groupe des cas est constitué dans un service de néphrologie, celui des

témoins est constitué dans un autre service de l’hôpital (traumatologie). On interroge les sujets des deux

groupes sur leur passé professionnel afin de mesurer la fréquence d’exposition dans chaque groupe.

L’incidence de la maladie étudiée ne peut pas être calculée puisque le nombre de sujets malades (échantillon

de cas) est fixé a priori. La proportion de sujets exposés peut être estimée chez les malades ou chez les non-

malades mais pas pour la population générale. La proportion de sujets exposés est par hypothèse différente

chez les malades et les non-malades (pour pouvoir estimer la proportion de sujets exposés dans la population,

il faudrait connaître la proportion de malades dans la population). Les risques absolus ne peuvent pas être

estimés car ils dépendent directement, dans ce type d'étude, de la taille des deux échantillons constitués

(malades et non-malades). On ne peut donc pas calculer le risque relatif. Si la maladie est rare (prévalence <

10%), l’odds ratio est une bonne estimation du risque relatif.

Le tableau de contingence permet le calcul de l’odds ratio (OR).

Cote d’exposition (odd) non-

- chez les malades = a / c malades
malades
- chez les non-malades = b / d
exposés a b
Odds ratio = rapport des cotes d’exposition non-
OR = a  d / b  c c d
exposés

a+b c+d

Comme le risque relatif, l’odds ratio permet de dire que le risque d’être malade est OR fois plus important

chez les exposés que chez les non-exposés.

Analyse des résultats des études étiologiques

Le risque relatif ou l’odds ratio mesurent l’association entre le facteur de risque et la maladie. Si la mesure du

risque est supérieure à 1, alors le facteur augmente d’autant le risque d’avoir la maladie. Si la mesure du

risque est inférieure à 1, alors le facteur est dit ‘protecteur’ et diminue d’autant le risque d’avoir la maladie. Il

est indispensable dans un deuxième temps de calculer l’intervalle de confiance de cette valeur. Celui-ci

permet d’indiquer la précision de la mesure et de tester sa significativité : si l’intervalle de confiance ne

comprend pas la valeur 1, on conclut alors que la mesure d’association entre le facteur de risque et la maladie

est statistiquement significative.

Comparaison des types d’études étiologiques sur leur faisabilité et leurs résultats

ETUDE DE COHORTE ETUDE EXPOSÉS NON-EXPOSÉS ETUDE CAS TÉMOINS

FAISABILITÉ
Délai de réalisation long Délai de réalisation long Etude plus courte
Suivi des sujets difficile Suivi des sujets difficile
Nécessite souvent un grand Peut porter sur un nombre Peut porter sur un nombre

nombre de sujets relativement faible de sujets relativement faible de sujets

Choix des témoins difficile
Etudes des expositions rares Etude des maladies rares
Réalisation difficile si maladie Réalisation difficile si maladie

rare rare
Coût élevé
RÉSULTATS
Risque relatif Risque relatif Pas de calcul du risque relatif

Estimation du risque par

l’odds ratio
Incidence de la maladie
Fréquence de l’exposition
Risques attribuables

Epidémiologie évaluative

L’évaluation utilise des outils épidémiologiques pour évaluer aussi bien des stratégies thérapeutiques et

diagnostiques que des programmes de prévention des maladies : essais thérapeutiques, essais de prévention

(vaccination), évaluation de programmes de dépistage, évaluations de pratiques professionnelles ou de

techniques médicales. On procède toujours par comparaison entre différents groupes : un groupe dont les
sujets sont soumis au facteur étudié, et un groupe dont les sujets ne sont pas soumis au facteur. Ce sont le

plus souvent des études d’intervention.

Les critères de jugement pour mesurer l’effet du facteur étudié peuvent être un indicateur de santé

(morbidité, mortalité, survie), mais aussi être un critère de coût (coût d’un traitement par rapport à un autre,

coût d’une stratégie diagnostique par rapport à une autre, …) ou de qualité de vie. Celle-ci est mesurée à

l’aide de questionnaires standardisés qui permettent d’établir des échelles de qualité de vie. Ces critères,

indicateurs de santé, coût et qualité de vie, sont souvent associés et le critère de jugement devient alors, par

exemple, un ratio coût/morbidité.

Différents types d’études

 Les essais cliniques contrôlés randomisés

L’intervention évaluée est un traitement. Ces études portent sur des groupes constitués par tirage au sort.

L’investigateur contrôle l’administration du traitement : un groupe sera soumis au traitement étudié et l’autre

non. Le tirage au sort assure la comparabilité des groupes.

 Les études "avant après" et "ici ailleurs"

L’évaluation d’un programme de santé publique (d’un programme de dépistage par exemple) peut se faire par

des études "avant après" et "ici ailleurs". Les études "avant après" comparent des sujets avant la mise en

place de l’intervention et après. La situation "avant" sert de référence pour évaluer l'efficacité de

l’intervention. Les sujets peuvent être leur propre témoin, par exemple dans une étude sur le comportement

vis à vis du tabagisme avant et après une campagne de prévention contre le tabac. Les difficultés

d'interprétation des études "avant après" proviennent d'une possible variation spontanée des indicateurs qui

se serait produite même en l'absence de l’intervention (mise en place au même moment d'autres mesures de

santé, changements socioculturels, etc.). Les études "ici ailleurs" comparent, au même moment, des

communautés distinctes géographiquement dont l’une reçoit l’intervention et l’autre pas (exemple : deux

services hospitaliers). Les difficultés d’analyse et d'interprétation de ce type étude sont liées à la possibilité

d’une différence initiale entre les populations comparées.