L'accès des patients

à des médicaments
innovants

Nom : Matouk

Prénom : Wassila

Pack Relax.
Table des matières
Résumé : ................................................................................................................................................ 3
Introduction : ........................................................................................................................................ 4
I- Le produit de l’innovation : ....................................................................................................... 5
I-1- L’innovation : ............................................................................................................................ 5
I-2- L'industrie pharmaceutique et la révolution scientifique : .............................................. 5
I-3- Faire progresser la science et répondre aux besoins médicaux ....................................... 5
I-4- Un retour politique à la conscience sanitaire : .................................................................... 6
II- L'accès des patients à des médicaments innovants : ......................................................... 6
II-1- Accès précoce aux médicaments innovants : ..................................................................... 7
II-2- Accès anticipé des patients aux médicaments : ................................................................. 8
Conclusion : .......................................................................................................................................... 9
Bibliographie ......................................................................................................................................... 10

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Résumé :

L'accès au marché des médicaments innovants est un enjeu important pour la santé publique
et les patients.

De nombreuses initiatives réglementaires visent à permettre un accès précoce aux

innovations au niveau européen, telles que les procédures d'évaluation accélérées, les AMM
conditionnelles, les AMM dans des circonstances exceptionnelles ou les régimes de type
PRIME .

Cependant, l'obtention d'une AMM n'est pas suffisante pour l'accès des patients aux
médicaments en France. L'évaluation économique de la santé, ainsi que la tarification et la
couverture qui en découlent, sont les étapes finales, et le temps économisé dans l'évaluation
réglementaire est souvent perdu dans la tarification et le remboursement. Des négociations
où les délais en France peuvent être particulièrement longs. Cela permet à des initiatives
européennes comme le réseau Eunethta, mais aussi à des initiatives françaises comme la
Commission de Prospective de l'Innovation Pharmaceutique et le Fonds de Financement de
l'Innovation Pharmaceutique, d'anticiper et de supporter des taux de coûts toujours plus
élevés. Nous fournissons des médicaments innovants et assurons l'accès des patients à ces
nouvelles thérapies.

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Introduction :

L`accès au marché pharmaceutique, notamment aux médicaments innovants, est un enjeu

important pour la santé publique et les patients. En effet, l'innovation n'est pas perçue de la
même manière, que ce soit du point de vue des patients, des médecins, des professionnels de
la santé ou des régulateurs. Pour les patients, il s'agit d'élargir leurs horizons en termes
d'efficacité et de sécurité, mais pour les professionnels de la santé, en termes d'«innovation»,
les propriétés des médicaments et leurs mécanismes d'action sont plus importants.

L'accès des patients à des thérapies innovantes est sans doute le point de convergence des
objectifs des fabricants de médicaments et des autorités sanitaires. Ici, comme un bénéfice
général, toutes les initiatives et les énergies des acteurs sont réunies pour accélérer les phases
de développement clinique et d'évaluation. La France est le pays européen où les patients
bénéficient le plus tôt possible des innovations thérapeutiques majeures, tout en étant aussi
le pays où les autres médicaments sont lancés le plus tard en termes de dates d'autorisation.
Ce paradigme étonnant est le résultat d'une combinaison des évolutions récentes de ce
secteur industriel, de la santé et de son environnement tel que défini par la récente loi HPST
(Hospital, Patient, Health and Community) et qu'il est important de développer. Le marché
pharmaceutique français, particulièrement complexe, est impacté, mais aussi par des acteurs
privés et des initiatives de politique publique.

L'Association des médecins de l'industrie des produits de santé (AMIPS) souhaitait entendre
des acteurs clés pour sensibiliser les parties prenantes sur ces questions. L'AMIPS a réuni des
représentants de l'industrie pharmaceutique, de l'Agence française de sécurité sanitaire des
produits de santé (Afssaps) et de la Haute Agence de Santé (HAS) lors de la réunion finale de
la Société française de physiologie, pharmacologie et thérapeutique qui s'est tenue en mars
dernier. Souligne et discute des mesures prises et des contributions actuelles pour
promouvoir à la fois l'accès des patients aux médicaments et l'accès aux marchés des
médicaments.

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I- Le produit de l’innovation :

Pour comprendre ce qu'est l'innovation, nous devons d'abord définir les livrables de cette
innovation.

Pour une entreprise, un produit est la combinaison de biens et de services offerts.

Un ensemble d'opérations et de processus qu'un système crée ou crée est appelé un

"processus". Fabriquer un produit

I-1- L’innovation :

L'innovation est un terme général et sa définition évolue avec le temps. Cependant, au début

Dans le processus de lancement d'un produit, l'innovation est une idée créative, un concept.
Au bout du processus, l'innovation est le nouveau produit introduit entre le début et la fin
du processus, L'innovation est définie par le processus de développement de nouveaux
produits.

I-2- L'industrie pharmaceutique et la révolution scientifique :

La révolution scientifique, caractérisée par la diffusion explosive des biotechnologies dans la

santé humaine, et le déclin parallèle pour remplacer la chimie conventionnelle dans les
stratégies de R&D, ont ébranlé le modèle économique de notre industrie. Les complexités du
développement clinique des produits biotechnologiques sont bien réelles. Cette complexité
se reflète dans l'évaluation des dossiers par les bureaux d'enregistrement. Une attention
particulière doit être accordée à l'équilibre du prix final de ces molécules avec la population
cible lors de l'investissement dans des programmes de développement.

Enfin, nous devons intégrer les éléments clés de ces nouveaux produits dans nos stratégies
thérapeutiques. Le développement et l'évaluation de produits censés remplacer les thérapies
existantes sont plus complexes, et encore plus complexes lorsqu'ils sont ajoutés aux thérapies
existantes.

I-3- Faire progresser la science et répondre aux besoins médicaux

Les avancées scientifiques des dernières décennies ont permis de s'attaquer à la plupart des
grandes pathologies épidémiques, métaboliques, cardiovasculaires, gastro-intestinales et
psychiatriques affectant des millions de patients. La recherche sur le cancer a découvert de
nombreux remèdes, mais il reste encore beaucoup à faire. L'éventail des besoins médicaux
est tel que les orientations de la recherche et du développement dans le domaine de la santé
humaine ciblent des pathologies graves pour lesquelles un traitement avec les outils
techniques ou méthodologiques actuels peut encore apporter un bénéfice thérapeutique
mesurable.

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I-4- Un retour politique à la conscience sanitaire :

En période de crise économique et de financement de la santé qui en découle en France, la

politique, plus que jamais, réaffirme son rôle de régulateur de la définition du système de
santé, de son organisation, de son orientation, y compris le contenu de ses paniers et services.
Il est certainement dommage que la valeur de séparation en 5 points dans l'ASMR soit
parfois réduite à une dichotomie noir et blanc, du moins par son impact sur les niveaux de
prix. La préoccupation de santé publique (PH) utile dans un nombre limité de cas est une
étape vers une évaluation plus large des technologies médicales pleinement développées
d'aujourd'hui. Avec la loi de financement de la sécurité sociale pour 2008, l'économie de la
santé fait son entrée à la HAS et les orientations de ses travaux se précisent.

Il est à noter que là où les produits de santé sont évalués par la communauté scientifique, la
décision de les inclure dans le panier de biens et services remboursables est une décision
politique. Les problèmes de santé liés à l'accès des patients aux nouveaux médicaments sont
très préoccupants.

II- L'accès des patients à des médicaments innovants :

Plusieurs initiatives réglementaires permettent aux industriels d'offrir aux patients, et donc
au marché, un accès précoce aux produits les plus innovants.

Les autorisations temporaires d'utilisation, ATU, permettent aux médicaments d'atteindre les
patients avant l'autorisation de mise sur le marché et avant que le développement ne soit
terminé. A partir d'un réseau d'estimations d'efficacité et de tolérance, et des bénéfices
attendus identifiés, ils seront utilisés dans les études en cours comme traitement de maladies
graves ou rares pour lesquelles il n'existe pas d'alternative thérapeutique adaptée en France.
Sa durée est limitée et n'excède pas trois mois à compter de la date de l'AMM européenne. Ils
peuvent être nominatifs et personnels. Si le médicament est proche de l'autorisation de mise
sur le marché et que les conditions de ce statut sont plus cohérentes avec la population de
patients, on peut se référer à des études de cohorte. Depuis 1994, environ 220 des 900
médicaments évalués ont bénéficié d'ATU, dont 90 ATU de cohorte. 22 500 ATU désignées
ont été acceptées pour 15 000 patients dont 30 % d'enfants. Les principaux domaines sont
l'oncologie (27%), la neurologie (22%) et les maladies infectieuses (20%).

Une AMM conditionnelle peut être accordé aux dossiers qui, malgré des données
insuffisantes, démontrent un rapport bénéfice/risque favorable en l'absence d'alternatives
thérapeutiques pour la population de patients. Cette autorisation de mise sur le marché
s'accompagne d'un engagement à confirmer les données par des études complémentaires.

L'AMM peut être accordé dans des circonstances particulières d'affections rares et graves
pour des produits présentant un rapport bénéfice/risque favorable malgré des données
insuffisantes et l'absence de traitement. Cette AMM s'accompagne d'un bilan annuel des
données de surveillance. Protocole d'usage temporaire, le PTT est aussi un mode d'accès au
marché hors AMM lorsqu'il est évalué conjointement par l'Institut national du cancer (INCa),
la Direction générale de la santé (DGS), l'Afssaps et la HAS. L'article 56 de la loi de
financement de la sécurité sociale pour 2007 est une procédure dérogatoire qui permet des

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remboursements au-delà des termes d'une autorisation de mise sur le marché dans des
circonstances définies conjointement par l'Afssaps et la DGS. Cette procédure
intrinsèquement extraordinaire a permis de résoudre de nombreuses situations individuelles
de patients en impasse thérapeutique. Evaluation des technologies de la santé (ETS) et
décisions publiques

L'AMM est la première étape vers l'accès au marché. En France, l'accès au remboursement
passe par une étape supplémentaire d'évaluation. C'est le résultat d'une décision
ministérielle indépendante et scientifique d'appliquer une méthodologie d'évaluation de
l'hypertension, guidée par l'avis de la HAS. La tarification comprend des discussions en aval
avec la Commission économique, qui relève directement du ministère de la Surveillance.
Dans ce cas, de nouvelles données sont nécessaires pour clarifier la valeur ajoutée des
médicaments par rapport aux traitements existants à la lumière de notre système de santé et
de notre situation économique. Prédire leur origine est une étape essentielle.

II-1- Accès précoce aux médicaments innovants :

Le nouveau dispositif, Early Access to Innovative Medicines, mis en place en juillet 2021,
répond à certaines réglementations. Il repose sur une décision conjointe de l'Agence
nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM) et de la Haute
Autorité de santé (HAS) et intègre des considérations éthiques et sociales. Illustrer quelques
situations dans le domaine de l'oncohématologie.

L`aborde dépôt consiste en l`destination d`un cachet chez un renseignement traitement

ouverte qui n`est pas surtout abritée par une licence de risque sur le marché (AMM), à droit
atypique et en apparence du détenant d`un canevas clinique.

Selon l`dramatique L5121-12 du édit de la caractère notoire et escortant la HAS, cinq aubaine
doivent appartenir remplies pendant lequel ménager un aborde dépôt à un cachet donné  : 1,
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– la nielle doit appartenir « rare, tyrannique ou invalidante ». La nocuité et la complexion

gênant sont évalués au sociétaire des symptômes, de l`infirmité des organes, du marge de
mortalité et de l`rencontre sur la apposition de vie ;

– « la risque en œuvre du paye ne peut pas appartenir différée » ;

– « il n`existe pas de paye approprié », c`est-à-proposition une alternance traitement

fidéjusseur à quatre critères (recommandée au approchant étiage de la manoeuvre
traitement, accostable en manière courante, chéri en fretment par la accroissement nationale,
possédant de hasard d`action et de générosité satisfaisantes ne suggérant pas de fuite de
euphorie par coexistence au cachet instrumentiste l`instrument de l`aborde dépôt) ;

– le cachet est « supposé novatoire, singulièrement au sociétaire d`un inattendu comparateur

médicalement pertinent ». Un cachet est supposé novatoire s`il répond à triade critères
(poudrette d`un mutation personnalité à la chéri en fretment en section d`action, de
apposition de vie, de générosité, de praticité, de aise d`fondé ou de voyage de soins ; réalité

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d`un annonce de soft endurci et de résultats dispensaires étayant la fierté d`un bénéfice ;
décrétale à un rareté breuvage non ou médiocrement couvert) ;

– « l`action et la calme du cachet sont instamment présumées au vu des résultats d`essais

thérapeutiques ».

II-2- Accès anticipé des patients aux médicaments :

Les autorisations temporaires, ATU, permettent d'administrer le médicament aux patients

avant l'autorisation de mise sur le marché et avant la fin du développement. Ils sont en
recherche permanente comme traitement des maladies graves ou rares pour lesquelles il
n'existe pas d'alternatives thérapeutiques adaptées en France, avec un réseau d'estimations
d'efficacité et de tolérance, et des bénéfices attendus identifiés, attribués aux patients ne
pouvant être inclus. Si le médicament est proche de l'autorisation de mise sur le marché et
que les conditions de ce statut sont plus cohérentes avec la population de patients, on peut se
référer à des études de cohorte. Une AMM conditionnelle peut être accordée aux dossiers
qui, malgré des données insuffisantes, démontrent un rapport bénéfice/risque favorable en
l'absence d'alternatives thérapeutiques pour la population de patients.

Cette autorisation de mise sur le marché s'accompagne d'un engagement à confirmer les
données par des études complémentaires. L'autorisation de mise sur le marché peut être
accordée dans des circonstances particulières pour des maladies rares ou graves pour des
produits présentant un rapport bénéfice/risque favorable malgré des données insuffisantes et
l'absence de traitement. Protocole d'usage temporaire, le PTT est aussi un mode d'accès au
marché hors AMM lorsqu'il est évalué conjointement par l'Institut national du cancer (INCa),
la Direction générale de la santé (DGS), l'Afssaps et la HAS. L'article 56 de la loi de
financement de la sécurité sociale pour 2007 est une procédure dérogatoire qui permet des
remboursements au-delà des termes d'une autorisation de mise sur le marché dans des
circonstances définies conjointement par l'Afssaps et la DGS.

Si tel est le cas, de nouvelles données sont nécessaires pour clarifier la valeur ajoutée des
médicaments par rapport aux traitements existants dans le contexte du système de santé et
de la situation économique de notre pays.

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Conclusion :

S'il existe de nombreuses initiatives réglementaires permettant un accès précoce aux

innovations, telles que l'ATU, les procédures d'évaluation accélérées, l'agrément
conditionnel, l'agrément dans des circonstances exceptionnelles, ou des programmes tels que
PRIME, la réalité de ces nouveaux produits Il existe encore des obstacles majeurs retardant le
lancement.

En effet, le temps économisé sur les évaluations administratives est souvent perdu sur les
évaluations économiques sanitaires et les négociations tarifaires ultérieures, particulièrement
chronophages en France.

Sur la base de l'expérience et de la pratique existantes, il convient de tenir compte de la

manière dont les principales parties prenantes telles que les patients, les professionnels de la
santé, les payeurs et les experts universitaires et industriels peuvent être impliquées dans les
interactions interagences. Réaliser de nouvelles avancées en matière de réglementation et de
coopération dans le domaine de l'évaluation des technologies médicales.

Des initiatives en France comme en Europe, comme la création du réseau européen

Eunethta, constituent des moyens d'accélérer le processus d'évaluation économique de la
santé en parallèle des procédures d'enregistrement. Obtenir deux notes consécutives permet
de gagner du temps.

Cependant, de nombreuses questions restent sans réponse car la tarification et le

remboursement ne sont pas harmonisés. Compte tenu des obstacles persistants à l'innovation
et à l'accès au marché dans le secteur pharmaceutique, comme le souligne le rapport Polton
de 2015 (67) (68), une approche plus globale des mesures de l'économie de la santé (SMR,
ASMR) est nécessaire. En train de se faire. Sera requis.

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Bibliographie
Anon., s.d. Accès précoce aux médicaments innovants, impacts éthiques. [En ligne]
Available at: https://www.larevuedupraticien.fr/article/acces-precoce-aux-medicaments-innovants-
impacts-ethiques
[Accès le 30 10 2022].

Anon., s.d. Actualité - Autorisation d’accès précoce aux médicaments : un premier bilan positif et des
principes d’évaluation affinés - ANSM. [En ligne]
Available at: https://ansm.sante.fr/actualites/autorisation-dacces-precoce-aux-medicaments-un-
premier-bilan-positif-et-des-principes-devaluation-affines
[Accès le 31 10 2022].

joubert, j., s.d. DOSSIER THÉMATIQUE Nouveaux développements du médicament Accélérer l'accès
des patients aux médicaments innovants ou les nouveaux enjeux du développement clinique et de
l'évaluation Initiatives to speed up early patient access to innovative drugs -new sta. La Lettre du
Pharmacologue •.

rossi, C., 2018. L' accès au marché des médicaments innovants : état des lieux actuel et initiatives
pour favoriser leur mise à disposition de façon plus précoce en France. hal-normandie-univ.archives-
ouvertes.fr, 1 6.p. 93.

BOYER L., "Innovation et lancement de nouveaux produits," Mémoire 2007.

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