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Aperçu de la NASH
Stratégies de prix

PAPIER BLANC
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Hannah Cohen
Analyste, Datamonitor Healthcare
Introduction
Malgré le nombre croissant d'agents du pipeline qui progressent
vers des essais cliniques de phase tardive, l'avenir du marché de la
stéatohépatite non alcoolique (NASH) est incertain. Il y a eu
beaucoup de débats sur
une stratégie de tarification adaptée et durable pour une
thérapie NASH qui satisfait toutes les parties impliquées, y
compris les patients, les payeurs et les fabricants.
L'absence d'un traitement approuvé spécifique à la maladie
dans la NASH crée une certaine ambiguïté sur ce que
La faible adoption initiale des inhibiteurs de PCSK9 met en
évidence le risque de poursuivre des prix supérieurs dans une indication très répandue
Suite aux approbations de Repatha (evolocumabÿ; Amgen/
Astellas) et Praluent (alirocumabÿ; Sanofi/Regeneron) en 2015,
les deux thérapies devaient atteindre le statut de blockbuster en
raison de leur capacité robuste à réduire le cholestérol des
lipoprotéines de basse densité (LDL-C) . Cependant, avec des
prix catalogue initiaux fixés à plus de 14 000 dollars par patient et
par an, les inhibiteurs de PCSK9 ont eu du mal à concurrencer les
statines génériques bon marché, au prix de moins de 50 dollars par
an, qui monopolisaient le marché.
De plus, les payeurs ont refusé de rembourser les coûts en raison
du manque de données d'essais sur les résultats cardiovasculaires
(CVOT) disponibles au moment du lancement, ce qui signifiait qu'un
bénéfice clinique supplémentaire (réduction des événements
cardiovasculaires indésirables majeurs [MACE]) par rapport aux
statines devait être déduit d'autres LDL-C
décline. Par conséquent, les payeurs ont mis en place des critères
de remboursement stricts pour restreindre l'utilisation au plus
patients atteints de dyslipidémie à haut risque, ce qui a
entraîné une adoption sur le marché nettement inférieure aux
attentes. Bien que les futurs CVOT aient par la suite mis en
évidence la capacité de la classe à réduire le risque de crise
cardiaque, d'accident vasculaire cérébral et de décès dans le cas
de Praluent, les restrictions induites par le payeur sont restées en place.
2 / juillet 2019
le marché pourra supporter. Cependant, les critères stricts
d'autorisation préalable et les co-paiements prohibitifs introduits
par les payeurs en réponse aux prix initiaux élevés de la classe
des inhibiteurs de la proprotéine convertase subtilisine/kexine de
type 9 (PCSK9) des traitements hypolipidémiants devraient être un
signal d'alarme pour les fabricants de ce que peut se produire si
les prix des médicaments sont trop élevés pour leurs marchés
respectifs.
Face à des volumes de prescription toujours décevants, même
après que les CVOT aient fourni des preuves tangibles de l'avantage
sur MACE, Amgen a concédé à abaisser le prix catalogue annuel
de Repatha de 60%, de 14 100 $ à 5 850 $, en octobre 2018.
Malgré Sanofi et Regeneron frappant un accord exclusif pour
Praluent avec Express Scripts, impliquant un rabais important en
échange de la position préférée de l'inhibiteur PCSK9 dans leur
formulaire plus tôt en 2018, les patients âgés sous régime Medicare
Part D étaient toujours confrontés à des coûts de co-paiement
élevés. Par conséquent, en février 2019, Praluent a suivi les traces
de Repatha avec un nouveau prix catalogue de 5 850 $. En fin de
compte, cela a réduit les frais pour les patients âgés utilisant le plan
Medicare Part D à 25 $ à 150 $ par mois. Un payeur interrogé par
Datamonitor Healthcare a noté que les fabricants de médicaments
NASH devraient tirer des leçons des difficultés d'accès au marché
rencontrées avec Praluent et Repatha en raison de la recherche
initiale de prix catalogue élevés, car fixer un prix catalogue inférieur
en échange de volumes de prescription plus élevés peut être plus
rentable. stratégie.
© Informa UK Ltd 2019 (Photocopie non autorisée interdite.)
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«Nous allons devoir comprendre ce que signifient ces paramètres de substitution et comment cela affecte les résultats.
Alors, qu'est-ce que cela va signifier pour un coût en avalÿ? Que réalisons-nous en améliorant ces marqueurs de
substitutionÿ?ÿ»

Payeur américain

Le manque d'analogues commercialisés et l'incertitude quant à la

pertinence clinique des paramètres de substitution compliquent la tarification de la NASH

En l'absence d'analogues commercialisés concernant la corrélation entre les paramètres de

disponibles pour servir de référence pour le prix des substitution actuellement utilisés dans les essais cliniques
futures thérapies NASH, les fabricants et les payeurs peuvent et les avantages cliniques réels, ce qui pourrait accroître la
avoir du mal à s'entendre sur un coût des médicaments à la résistance des payeurs aux prix élevés.
fois abordable et rentable. De plus, il existe une incertitude

"Les PCSK9 étaient très restreints lors de leur sortie, les critères d'autorisation préalable étaient bien au-delà de l'étiquette, et
je pense que c'est un défi, que si vous pouvez éviter cela, ce sera bien mieux pour les fabricants, et les fabricants de PCSK9
ont appris le à la dure et ont réduit leurs prix, mais je pense qu'il serait judicieux pour les fabricants de NASH de commencer
plus bas et d'utiliser ces leçons.

Payeur américain

De plus, il existe des données épidémiologiques
limitées sur la taille de la NASH adressable
marché en raison d'un manque d'outils de diagnostic
fiables, ce qui augmente le défi de déterminer un prix
abordable. La biopsie hépatique est la référence actuelle
pour le diagnostic de la NASH, cependant, son coût élevé
et sa nature invasive signifient que les patients peuvent être
réticents à subir la procédure, et les médecins réservent
son utilisation aux patients présentant d'autres preuves de
suspicion de NASH. De plus, l'entreposage des patients,
couplé à l'augmentation anticipée
dans les taux de diagnostic et de traitement une fois que
les thérapies entreront sur le marché, devrait augmenter
considérablement la taille de la population par rapport aux
estimations actuelles. Comme le prix doit être en corrélation
avec la taille de la population pour garantir l'abordabilité, il
s'agit d'un problème important que les fabricants et les
payeurs devront résoudre. Il n'y a pas non plus de rapport
officiel sur le fardeau économique de la NASH sur les
systèmes de santé, ce qui laisse finalement à la discrétion
du payeur de déterminer la valeur d'une thérapie NASH.

© Informa UK Ltd 2019 (Photocopie non autorisée interdite.) juillet 2019 / 3

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Les restrictions sur les étiquettes inciteront les entreprises à Bien que les patients atteints de F4 ou de cirrhose soient la plus

rechercher des prix plus élevés haute priorité à traiter, il est peu probable qu'un traitement soit

Il existe deux stratégies de tarification possibles que les fabricants approuvé pour cette population difficile à traiter dans un avenir proche en

pourraient suivreÿ: un médicament à prix conservateur visant à raison de la pléthore d'essais cliniques ayant échoué dans ce sous-groupe.

atteindre un marché de patients plus large, ou une thérapie à prix En effet, selonsertib (Gilead) et emricasan (Conatus/

agressif avec une population de patients restreinte, bien qu'il devienne

de plus en plus évident que les entreprises s'efforceront d'atteindre ce Novartis) ont été étudiés chez des patients F4 mais n'ont pas atteint

dernier. leurs principaux critères d'efficacité. Alors que l'essai de phase III

REGENERATE d'Ocaliva (acide obéticholiqueÿ; Intercept

Pharmaceuticals) a recruté des patients F4, l'efficacité modeste du

Bien qu'un prix bas permettrait des critères de remboursement plus médicament chez les patients F2/F3 rend peu probable qu'il réussisse à
indulgents visant l'ensemble de la NASH améliorer la fibrose chez les patients plus avancés. En conséquence, les

population, les fabricants seront limités par les organismes de thérapies NASH ne devraient pas être indiquées pour les patients F4 à

réglementation, qui devraient limiter les approbations de la première court terme, et les payeurs limiteront probablement les critères de

génération d'agents NASH aux patients F2/F3 sur la base des critères remboursement aux patients atteints de F2/

actuels d'inscription aux essais cliniques. Les patients F2/F3 sont la cible

la plus populaire des essais cliniques pour les thérapies actuellement en

phase de développement intermédiaire-tardive, reflétant le fait que ces F3 NASH jusqu'à ce qu'il y ait preuve d'efficacité chez les patients

patients ont une maladie suffisamment avancée pour pouvoir détecter un F4. De plus, les entreprises sont réticentes à poursuivre les essais

bénéfice du traitement, mais pas si avancé qu'ils sont susceptibles être cliniques chez les patients F4 car la cirrhose est traditionnellement

insensible au traitement. considérée comme irréversible, ce qui retardera encore la possibilité de

trouver un traitement pour ces patients.

"Il est assez préoccupant que seule une infime partie des essais cliniques sur la NASH porte même sur la population F4, et je pense que beaucoup sont

effrayés à juste titre par le fait que la cirrhose est considérée comme irréversible, il existe des exemples où la cirrhose du patient peut s'inverser, mais cela

prend généralement cinq ans ou plus, du moins dans l'expérience de l'hépatite B et de l'hépatite C. »

Leader d'opinion clé aux États-Unis

Bien qu'Ocaliva ait été étudié chez des patients F1 dans l'essai de phase III ne veulent pas payer pour une thérapie à prix élevé à ajouter à leur

REGENERATE, il s'agissait d'une analyse exploratoire et il n'est pas clair régime. De plus, comme ces patients présentent un faible risque de

si Intercept demandera une approbation dans ce sous-groupe. Les patients progression de la maladie, on s'attend à ce que les médecins recommandent

atteints de NASH F1 sont souvent asymptomatiques, avec de multiples principalement des changements de mode de vie, tels que l'alimentation et

comorbidités, et seront donc probablement l'exercice.

4 / juillet 2019 © Informa UK Ltd 2019 (Photocopie non autorisée interdite.)

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"Il s'agit d'une maladie asymptomatique, et nous savons que les patients qui prennent des médicaments génériques bon marché pour des maladies

chroniques asymptomatiques ne prennent pas leurs médicaments, donc pour quelqu'un qui prend un médicament qui va lui coûter cher de façon continue, et ils

n'ont pas vraiment de symptômes, je ne pense pas que cela va réussir.

Payeur américain

Stratégies de prix des fabricants

Intercept s'efforcera d'obtenir un prix premium pour Ocaliva alors cholangite biliaire (CBP). Cependant, comme la NASH a une population

qu'il monopolise le marché de patients beaucoup plus importante, celle-ci sera inévitablement

Ocaliva devrait répondre à un besoin majeur non satisfait, étant réduite une fois qu'elle sera approuvée comme traitement de la NASH.

la première thérapie approuvée pour le traitement de la NASH. Cela Moniteur de données Santé

donne à Intercept une opportunité unique de fixer le prix d'Ocaliva à un s'attend à ce qu'Ocaliva ait un prix initial compris entre 15ÿ000 et

prix élevé, alors qu'il monopolise le marché NASH. Intercept devra 20ÿ000ÿ$ aux États-Unis et entre 5ÿ000 et 9ÿ000ÿ€ dans l'UE, où les

probablement baisser le prix d'Ocaliva une fois que le marché sera plus organismes nationaux d'évaluation des technologies de la santé ont

saturé afin de une tolérance plus faible

prix élevés. Les thérapies qui entreront plus tard sur le marché auront

conserver des parts de marché tout en concurrençant des thérapies probablement un coût inférieur compris entre 10 000 et 15 000 dollars aux

moins chères, mais le prix élevé à court terme contribuera néanmoins à la États-Unis, ce qui obligera Ocaliva à adopter un prix inférieur. Ces

position dominante d'Ocaliva sur le marché, qui devrait réaliser des revenus hypothèses sont basées sur des données recueillies à partir d'une enquête

mondiaux de 6 527 millions de dollars en 2027 (Figure 1). auprès de 60 gastro-entérologues aux États-Unis et dans cinq grands pays

de l'UE (France, Allemagne, Italie, Espagne et Royaume-Uni), et sur trois

entretiens avec des leaders d'opinion clés menés aux États-Unis et en

Le prix courant actuel d'Ocaliva est de 79 000 $ par patient et par an France.

pour l'indication orpheline, primaire

"Pour un premier médicament, dans le contexte d'absence de concurrence, je pense que la fourchette de prix supérieure à 20 000ÿ$ par an, je pense, serait

facilement justifiée, je pense que dans le contexte de 3 à 5 ans, je suis assez incertain quant à savoir si cela tiendra également vrai."

Leader d'opinion clé aux États-Unis

© Informa UK Ltd 2019 (Photocopie non autorisée interdite.) juillet 2019 / 5

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Figure 1ÿ: Prévisions des ventes d'Ocaliva pour la NASH aux États-Unis et sur cinq principaux marchés de l'UE, par pays, 2018-2027

7 000

6 000

5 000

4 000

3 000

2 000

1 000

0
2018 2019 2020 2021 2022 2023 2024 2025 2026 2027

NOUS France Allemagne Italie Espagne ROYAUME-UNI

Ventes 2016 – 27 : Max : 2025, 7 179 M$

Variation des ventes 2018-27ÿ: 6 527 millions de dollars

Source : Datamonitor Healthcare

Le chevauchement des doses avec PBC et NASH
compliquera la tarification d'Ocaliva
Données de Phase III REGENERATE démontrées
La capacité d'Ocaliva à améliorer la fibrose chez 23ÿ%
des patients traités avec la dose de 25ÿmg, contre 12ÿ%
l'indication PBC. Cependant, cette stratégie impliquerait
d'incorporer la dose de 10 mg dans le traitement NASH, ce qui
chevauche le dosage dans la CBP.
Ceci est problématique car la tarification est basée sur la dose
plutôt que sur l'indication, et donc pour s'assurer qu'une dose de

dans le groupe placebo (Biomedtracker, 2019). Bien que ces
résultats paraissent modestes, ils sont favorables par rapport
à d'autres thérapies ciblant la fibrose, comme le cénicriviroc
(Allergan/
Takeda). Comme Ocaliva était associé à un taux d'incidence
élevé de prurit, Intercept a fait allusion à une technique de
titration de la dose pour améliorer la tolérabilité, similaire à
l'approche de dosage dans
départ de 10 mg était abordable pour les patients NASH,
Intercept devrait baisser considérablement le prix de 10 mg,
réduisant ainsi considérablement les revenus de la PBC. Les
payeurs ont suggéré que le fabricant devra créer un pack de
titrage, avec un code national des médicaments différent, pour
protéger le prix orphelin dans l'indication PBC.

6 / juillet 2019 © Informa UK Ltd 2019 (Photocopie non autorisée interdite.)

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"La dose de 10 mg pour le traitement NASH ne serait disponible que dans un pack de titrage, de sorte que les patients ne resteraient
dessus que pendant la période de temps dont ils avaient besoin pour titrer, car vous voyez, l'autre problème avec cela est autrement s'il
est disponible , alors pourquoi n'autoriserions-nous pas quelqu'un qui a cette maladie du foie à utiliser cette dose, car cela coûtera
beaucoup moins cher. Donc, du point de vue du fabricant, il doit y avoir un moyen sans qu'il facture ce prix orphelin, ce qu'il ne peut pas,
car ce ne serait tout simplement pas durable, mais pour le protéger de cette indication orpheline, c'est la seule façon de l'avoir, ou c'est
une CDN différente.

Payeur américain

La prévention des résultats hépatiques négatifs aidera à aux États-Unis en 2017 à 222,6 milliards de dollars, avec le coût

justifier le fardeau économique des nouvelles thérapies
NASH sur les systèmes de santé
Bien qu'Intercept n'ait pas révélé de plans sur les prix, il
est probable que la société s'efforcera d'obtenir un prix
catalogue supérieur en faisant valoir que les patients atteints
de fibrose NASH avancée présentent un risque élevé de
progression de la maladie avec des coûts thérapeutiques plus
élevés à court terme, donc la prévention d'autres maladies. la
progression pourrait offrir des économies à long terme
(analogues aux arguments utilisés pour soutenir l'utilisation de
nouveaux antiviraux à action directe dans le contexte de
l'hépatite C). Les thérapies NASH ciblant les patients NASH
des patients avancés, une population NASH nettement plus petite,
représentant 43 % des coûts1.
Le délai de progression de la maladie pour
Les patients NASH ne sont pas clairs, ce qui jette des
doutes sur les avantages économiques de la prévention
des résultats hépatiques
La réduction du risque de résultats hépatiques est encore
hypothétique, car aucun essai n'a encore obtenu de données
sur ce critère d'évaluation, et les payeurs devront probablement
attendre trois à cinq ans pour celaÿ; par conséquent, les
décisions de remboursement doivent être fondées sur

plus avancés ont le potentiel de prévenir les conséquences paramètres de substitution. De plus, il n'existe aucun
hépatiques graves, notamment la décompensation hépatique, moyen fiable de prédire quels patients NASH sont à risque de
le carcinome hépatocellulaire, la greffe du foie et la mort, bien progression de la maladie ou d'estimer le délai avant l'apparition
que cela reste à prouver, les résultats des essais sur Ocaliva d'effets indésirables. C'est

étant attendus en octobre 2022. les résultats auraient des
avantages considérables en termes d'économies pour les
systèmes de santé. Le coût de la maladie augmente
considérablement à mesure que le patient progresse vers des
stades plus avancés de la NASH.
En effet, une étude utilisant des modèles de Markov pour la
NASH a prédit le coût à vie de tous les patients NASH en
problématique pour les payeurs non Medicare car ils risquent
de faire face aux coûts initiaux du traitement NASH, mais en
raison de la capacité des patients à changer de plan au fil du
temps, le patient peut ne pas être membre du plan lorsque les
résultats hépatiques deviennent apparents, et aucune économie
n'est donc réalisée.

1. Younossi ZM, Tampi R, Priyadarshini M, Nader F, Younossi IM, Racila A (2019) Fardeau de la maladie et modèle économique pour les patients atteints de stéatohépatite non
alcoolique aux États-Unis. Hépatologie, 69(2), 564 –572.

© Informa UK Ltd 2019 (Photocopie non autorisée interdite.) juillet 2019 / 7

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"Nous ne savons pas que ces patients atteints de NASH, qui ont une fibrose F3, vont tous finir comme des patients à coût élevé, peut-être
qu'il leur faudra 10 ans pour arriver à ce stade."

Payeur américain

Les plans d'assurance-maladie pour les patients âgés de
ÿ 65 ans ont une prévision plus longue et sont plus enclins
à avoir des coûts initiaux plus élevés, afin de réaliser des
économies en aval, car les membres sont toujours susceptibles
de faire partie du même plan. Cependant, avec
plans commerciaux chez les patients plus jeunes, le roulement
moyen des membres est d'environ 2,5 ans, donc si l'état d'un
patient devait s'aggraver au cours des 5 à 10 prochaines années,
le plan peut ne pas vouloir payer de prime à l'avance.

«Ce n'est pas une bonne histoire du fabricant, racontant l'histoire des économies de coûts dues à la prévention des résultats
hépatiques, aux payeurs, car nous ne savons pas que chaque patient progresse, et ils progressent tous à des rythmes différents, et
la ressource élevée l'utilisation peut ne pas se produire avant des années.

Payeur américain

Réponse des payeurs à des coûts prohibitifs

La croissance du marché serait sévèrement limitée potentiel commercial du marché NASH, similaire à ce qui a été
si les payeurs refusaient de rembourser les thérapies observé avec la classe PCSK9.

à des prix élevés
Il existe un risque élevé que les fabricants fixent initialement des
prix prohibitifs. Cela entraînera probablement le refus du payeur
de rembourser les coûts pour tous les patients sauf les plus à
risque, ce qui retardera gravement le
Les payeurs sont censés répondre aux prix élevés avec
des critères de remboursement stricts nécessitant des formulaires
d'autorisation préalables et éventuellement des plans de
paiement à la performance.

"La première thérapie aura l'avantage de combler un besoin non satisfait car elle sera la première à être commercialisée, mais ce qui va
se passer, c'est que, comme nous avons des médicaments ultérieurs, et encore une fois, selon l'ordre dans lequel ils arrivent, s'ils ciblent
la même population, alors nous pouvons décider si nous avons besoin de tous ou non.

Payeur américain

8 / juillet 2019 © Informa UK Ltd 2019 (Photocopie non autorisée interdite.)

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Des critères de remboursement stricts limiteront l'accès des patients aux mois, les médicaments dont le prix est inférieur ou égal à 500 $ par

thérapies mois devraient avoir des critères d'autorisation préalable conformes aux

Les prix qui dépassent 670 $ par mois dans les plans Medicare ou étiquettes approuvées. Cependant, une tarification > 500 $ par mois

commerciaux seront probablement placés au niveau spécialisé, ce qui pourrait entraîner des critères d'autorisation préalable plus restrictifs qui vont

augmente le fardeau financier des patients en augmentant les co- au-delà de l'étiquette. Les payeurs voudront très probablement restreindre

paiements, et limite donc l'accessibilité. l'utilisation aux patients F2/F3, car ce sous-groupe a montré une efficacité

dans les essais cliniques et est une priorité élevée à traiter par rapport aux

Si tous les fabricants ciblant la même population de patients s'efforcent patients F1. De plus, le manque d'efficacité des agents du pipeline chez les

d'obtenir des prix de spécialité, les payeurs opposeront probablement les patients atteints de NASH F4 crée un besoin non satisfait important, ce qui

entreprises les unes aux autres et rembourseront préférentiellement un agent pourrait encourager les médecins à prescrire des médicaments hors AMM à

en échange de remises plus importantes, les médicaments restants étant ces patients hautement prioritaires. Pour éviter cela, les payeurs n'incluront

omis du formulaire. pas les patients F4 dans les critères de remboursement jusqu'à ce que la

preuve de l'efficacité soit démontrée.

Un payeur interrogé par Datamonitor Healthcare s'attendait à ce que les

critères d'autorisation préalable soient mis en œuvre à des coûts supérieurs

à 400ÿ$ à 500ÿ$ par

«Nous ne voulons pas de quelqu'un avec F4 parce que nous ne savons pas si c'est peut-être trop loin, et ils n'en tireront aucune valeur, mais pourtant les fournisseurs

peuvent essayer parce qu'il n'y a rien d'autre, donc nous pourrions le limiter dans ce respect."

Payeur américain

Les payeurs exigeront également probablement une biopsie prouvée que l'attestation du médecin, ce qui limitera davantage l'accessibilité des

NASH avec preuve médicale documentée plutôt patients.

«Nous dirons que le patient doit subir une biopsie du foie pour prouver son score de fibrose afin d'être éligible, car nous savons que quelqu'un qui est asymptomatique

et n'a peut-être pas vraiment besoin de prendre le médicament à ce stade, le fournisseur ne va pas leur faire subir une biopsie du foie juste pour leur donner le

médicament.

Payeur américain

© Informa UK Ltd 2019 (Photocopie non autorisée interdite.) juillet 2019 / 9

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Bien qu'un plan de rémunération à la performance soit optimal en des patients et des problèmes liés au suivi des biopsies hépatiques

théorie, de tels contrats sont particulièrement difficiles à mettre en pour les individus, il est donc peu probable qu'elles soient utilisées.

œuvre en pratique en raison du grand nombre

«Donc, dans un réseau de prestation intégré où toutes les données sont facilement récupérables, ils ont accès aux dossiers médicaux, c'est un

endroit où cela pourrait être très raisonnable, mais pour les plans plus importants où les prestataires font partie de nombreux plans, pour capturer

cela les données peuvent être difficiles, et à quelle fréquence allons-nous imposer des biopsies hépatiques, ou allons-nous permettre que les

marqueurs de substitution de la fibrose soient exacts en termes de contrat basé sur les résultatsÿ? Telle est la question. Donc, je pense qu'il est

logique que le médicament fonctionne de la manière promise par le fabricant, mais je pense qu'il est difficile à opérationnaliser, donc je ne sais pas à

quel point cela sera réaliste.

Payeur américain

Les traitements combinés pourraient être la meilleure que les monothérapies, elles posent un problème substantiel

approche pour traiter la NASH, mais leur coût les rendra-t-il aux payeurs et aux patients car un régime comprenant plusieurs

inabordables pour les patientsÿ? médicaments à prix fort serait d'un coût prohibitif. Ainsi, les

Compte tenu de l'efficacité médiocre des approches fabricants devront être conscients de la

de monothérapie NASH à ce jour et de la physiopathologie

complexe de la maladie, plusieurs sociétés étudient des combinaisons coût total du régime pour les payeurs et les patients (qui peuvent

de thérapies NASH dans le but de s'attaquer aux causes métaboliques avoir à payer des co-paiements séparés pour les composants

sous-jacentes de la maladie et d'améliorer l'efficacité anti-fibrotique/ individuels du régime), et devront fixer le prix du régime en fonction

anti-inflammatoire. En effet, Novartis et Gilead ont récemment du bénéfice clinique qu'il procure, plutôt que du nombre de

annoncé leur intention de combiner le sémaglutide avec le firsocostat composants qu'il comprend. Cette stratégie peut être plus simple à

et le cilofexor, tandis que Genfit a lancé un programme clinique pour mettre en œuvre pour les schémas thérapeutiques entièrement

inclure des combinaisons d'elafibranor avec un inhibiteur du composés de nouvelles thérapies NASH, mais pour les schémas

cotransporteur sodium-glucose-2 et un analogue du peptide-1 de thérapeutiques comprenant de nouveaux agents et thérapies NASH

type glucagon. Novartis et Allergan ont également conclu un accord déjà sur le marché et tarifés pour différentes indications primaires (par

pour associer le cénicriviroc au tropifexor, et Novartis et Pfizer ont exemple, le sémaglutide pour le diabète de type 2), les fabricants

initié une association devront veillez à ne pas exclure les patients du marché et/ou à ne pas

perturber les prix établis pour d'autres indications (comme avec Ocaliva

dans son indication PBC existante).

essai avec des thérapies de phase précoce. Bien que de

telles combinaisons puissent être plus prometteuses sur le plan clinique

10 / Juillet 2019 © Informa UK Ltd 2019 (Photocopie non autorisée interdite.)

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«Je pense que les fabricants doivent réfléchir à quoi ressemblera la concurrence, encore une fois, le potentiel de combinaison est une
chose, mais si vous avez deux médicaments à un prix prohibitif, les médecins peuvent être réticents à mettre les patients sous
combinaisons à moins qu'ils ne se sentent vraiment qu'ils présentent un risque important de fibrose et d'insuffisance hépatique, en raison
du coût prohibitif. Donc, même avec l'utilisation potentielle de combinaisons, je pense que les fabricants doivent être conscients de
l'espace concurrentiel, qu'il y aura bientôt des choix de ces médicaments à utiliser, et s'ils sortent et qu'ils en fixent le prix de telle sorte que
les payeurs vont imposer beaucoup de restrictions et le limiter que s'ils font une remise de prix, baissent leurs prix et que d'autres
concurrents sortent, cela peut toujours leur faire du mal, et je pense que si l'utilisation de médicaments de suivi ce prix élevé comme
référence, pensant qu'ils peuvent l'obtenir de cette façon, je pense que cela peut être une situation dangereuse également pour avoir
beaucoup de limitations sur ces médicaments qui pourraient potentiellement aider les patients.

Payeur américain

Conclusion

Bien qu'Ocaliva ait l'avantage de répondre à un important
besoin non satisfait, puisqu'il devrait être le premier traitement
approuvé pour la NASH, un prix prohibitif risque d'entraver
gravement ses perspectives commerciales. Il serait imprudent
pour les concurrents de reproduire la stratégie de tarification
d'Intercept, car cela pourrait entraîner l'effondrement du marché
avant qu'il n'évolue. Par conséquent, les thérapies tardives seront
probablement moins chères, ce qui obligera Intercept à baisser le
prix d'Ocaliva afin de maintenir sa position dominante sur le
marché. Les payeurs répondront aux coûts des primes avec des
critères de remboursement stricts pour restreindre l'accessibilité
des patients, y compris les formulaires d'autorisation préalable,
ou excluront complètement les thérapies des formulaires. Comme
la NASH est un espace inconnu pour les payeurs, sans
médicaments commercialisés, avec de mauvaises données
épidémiologiques et aucun rapport économique formel pour mieux
comprendre l'impact de la maladie sur l'économie, les payeurs
sera laissé pour déterminer la valeur d'un NASH

marché. thérapie seule.

A propos de l'auteur

Hannah Cohen

Analyste, Datamonitor Healthcare

L'analyste Hannah Cohen fournit des informations approfondies sur les marchés des maladies cardiovasculaires et métaboliques.
Elle assure la liaison avec les principaux leaders d'opinion, analyse les paysages de traitement et suit les événements émouvants du
marché pour établir des prévisions solides. Depuis qu'elle a rejoint Datamonitor Healthcare en 2018, Hannah a produit du contenu sur
les maladies cardiovasculaires et métaboliques, spécialisé dans l'insuffisance cardiaque chronique et la stéatohépatite non alcoolique.
Avant Informa, Hannah est diplômée de l'université de Nottingham avec un diplôme en neurosciences.

© Informa UK Ltd 2019 (Photocopie non autorisée interdite.) juillet 2019 / 11

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