M1 Santé Publique (Présentiel) – PSP 102 : Évaluation en santé

Module d’introduction à la théorie de la décision et à l’évaluation

médico-économique
Iñaki Blanco-Cazeaux – Bureau S221
inaki.blanco-cazeaux@u-bordeaux.fr

Objectif du cours et choix pédagogiques

L’objectif de ce cours est de donner aux étudiants les éléments de base concernant la
théorie de la décision et l’évaluation médico-économique. Il ne s’agit pas de présenter en
détails les outils et éléments techniques afin de former des économistes de la santé mais bien
de faciliter et de permettre la compréhension des articles présents dans la littérature
concernant l’évaluation médico-économique.
Pour atteindre cet objectif le cours est construit en différentes parties : la première est
un cours d’introduction à la théorie de la décision. La deuxième partie présente les outils du
calcul économique en santé. La troisième partie propose des cas pratiques construits sous
forme de travaux dirigés afin que les étudiants puissent vérifier que les concepts sont bien
acquis.

Section I : Fondements en théorie de la décision

Les éléments théoriques développés dans cette section proviennent de l’ouvrage

fondateur de von Neumann et Morgenstern intitulé Theory of games and economic behavior
(1944).

1. Cadre conceptuel d’une prise de décision

Ce qu’on cherche à étudier :

Les déterminants des choix individuels (définition des trois ensembles) :

Comment les individus prennent-ils leurs décisions dans un cadre d’incertitude ? :

1
 Exemple : On considère quelqu’un détenant 50 € et qui a la possibilité de jouer à une
loterie aux gains équiprobaux suivant : 15 ; 1 et -10. On considère ici que le bien-être de
l’individu correspond à son gain final et donc il doit prendre pour décision ou bien de jouer,
ou bien de ne pas jouer. Que va-t-il faire ?

2. Relations de préférences et fonction d’utilité

On considère x et y ∈ X ( x et y sont des choix particuliers). Différentes relations de

préférences sont alors possibles :

2
 Rationalité d’une relation de préférence :

Implication :

Attention : L’important repose sur le respect du classement des préférences et dans ce

cadre les valeurs attribuées aux utilités n’ont pas nécessairement d’importance. Par exemple,
si x ≻ y alors : {
u ( x ) =18
(
u y =3 ) {
ou
u ( x )=2,88
u ( y )=2,87
. Il existe donc une infinité de façons de retranscrire la
même hiérarchie.

Avantage des fonctions d’utilité par rapport aux relations de préférences :

Exemple : On considère deux paniers de fruits contenant des pommes, des poires et des
clémentines. Un individu rationnel préfère strictement les poires aux pommes et les
clémentines aux poires. Ce même individu doit choisir entre ces deux paniers. Le premier
contient 5 pommes, 6 poires et 4 clémentines. Le second contient 3 pommes, 10 poires et 2
clémentines. Par la détermination d’une fonction d’utilité, il s’agit de définir le choix que
l’individu va faire entre les deux paniers.

3
3. De la décision individuelle au choix social

Jusqu’à présent le cadre d’analyse sur lequel s’est basé ce cours portait sur l’échelle
individuelle. L’analyse de décision peut également porter sur une échelle collective ou
agrégée, c’est-à-dire sur la façon dont un groupe prend une décision (par exemple, dans un
contexte électif) ou, et c’est ce qui nous intéresse particulièrement ici, lorsqu’un planificateur
prend une décision pour un collectif.

Comment prendre une décision collective ? :

Conditions à la définition d’un optimum social par agrégation des préférences

individuelles :
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 1) Universalité :

2) Monotonie des préférences :

3) Indépendance des options non-pertinentes :

4) Souveraineté des individus :

5) Absence de dictature :

Théorème d’impossibilité d’Arrow (1951) et conséquences :

Dans ce cadre, il peut y avoir des tensions dont l’exemple le plus évident en santé
publique actuellement est le confinement. Lorsqu’un gouvernement dans n’importe quel pays
décide de confiner ou pas, il fait un arbitrage entre les intérêts de différents acteurs car pour
certains d’entre eux le sanitaire prévaut sur l’économique et, inversement, pour d’autres,
l’économique est plus important que le sanitaire. À partir de là, le planificateur doit faire un
arbitrage prenant en compte de façon plus ou moins importante le nombre de morts, la
saturation des hôpitaux et la situation économique et sociale.

Section II : Principes d’évaluation médico-économique

1. Objectifs et enjeux de l’évaluation médico-économique

Dans le cadre de l’évaluation médico-économique, il va être question de faire interagir

les critères sanitaires et économiques afin qu’un planificateur puisse prendre des décisions
selon les principes d’optimisation définis au sein de la section précédente.

Objectif sanitaire :

5
 Objectif économique (Robbins, 1931) :

Comparaison et optimisation :

Le problème des contradictions entre les différents acteurs et l’opposition de leurs logiques
respectives :

2. Mise en œuvre d’une évaluation médico-économique

Il est dès lors question d’évaluer les efficiences associées à différents protocoles.
Évidemment, cela ne peut se faire que par comparaison en vertu des critères théoriques
précédemment définis. La notion d’efficience, au même titre que l’utilité, n’est donc pas
absolue mais relative. On ne considère pas qu’une intervention en tant que telle soit efficiente,
elle est dite efficiente lorsqu’elle l’est davantage que les autres possibilités. Encore une fois,
parmi ce qu’il peut faire, le planificateur choisit ce qu’il préfère et en l’occurrence son critère
de décision est basé sur l’efficience.

Critères, points de vue pour considérer l’efficience et horizon temporel :

6
 Évaluation des coûts :

Évaluation des résultats :

Une fois les coûts et les résultats évalués, on peut alors déterminer à quel type
d’évaluation médico-économique on va recourir.
7
Différents types d’évaluation :
1) Minimisation des coûts :

2) Analyse coût-efficacité :

3) Analyse coût-utilité :

4) Analyse coût-bénéfice/coût-avantage :

5) Analyse coût-conséquence :

Critères pour choisir l’intervention :

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 Analyses de sensibilité et robustesse des résultats :

Section III : Exercices

Exercice 1 : Théorie de la décision

Une commission d’enquête indépendante doit rendre un rapport à une assemblée

territoriale concernant l’opportunité d’introduire au sein d’un district de 10 000 habitants
une clinique ou des maisons de santé pluriprofessionnelle (MSP). Cette assemblée dispose
d’un budget de 50 millions d’unités monétaires (u.m.) qu’elle peut décider d’allouer ou pas.
D’après des évaluations d’impacts établies dans d’autres districts de ce pays, en cinq
ans l’implémentation d’une clinique permettrait d’accroître l’âge moyen au décès de six mois
et celle d’une MSP d’un mois (cet effet étant linéairement cumulatif). Dans ce cadre, une
année de vie humaine est évaluée à 30 000 d’u.m. De plus, on sait d’ores et déjà que la
construction d’une clinique coûterait 30 millions d’u.m. et 4 millions d’u.m. pour le
fonctionnement annuel tandis que la construction d’une MSP coûterait 5 millions d’u.m. et 1
million pour le fonctionnement annuel.
Puisque cette assemblée a un mandat de cinq ans, il a été demandé à la commission
indépendante de considérer cet horizon temporel. Des discussions parlementaires ont déjà eu
lieu et en conséquence la commission peut anticiper les réactions que le parlement aura à ses
recommandations. Si elle recommande de construire une clinique, cette proposition a 60% de
chances d’être votée et il restera autant de chances que l’assemblée choisisse de financer des
MSP ou de ne rien faire. Si la commission recommande de construire des MSP alors ce projet
aura 50% de chances d’être voté contre 40% de chances demeurant pour la construction
d’une clinique. Enfin, s’il est recommandé de ne rien faire, il est estimé qu’il y aura 80% de
9
chances que le portefeuille ne soit effectivement pas investi et la clinique ou les MSP auront
les mêmes chances d’être financées.

Dans ces conditions :

1) Quel projet est générateur du plus grand bénéfice pour la société ?

Commentaire introductif :

Coût Gain Bénéfice net

Clinique

MSP

Rien

Conclusion :

2) Quelle recommandation la commission indépendante va-t-elle formuler pour optimiser le

bien-être social étant donné les réactions possibles de l’assemblée ?

Cas 1 : Recommande « Clinique »

Cas 2 : Recommande « MSP »

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 Cas 3 : Recommande « Rien »

Conclusion :

Exercice 2 : Analyse des coûts considérés

Afin de caractériser la prise en compte des coûts dans l’analyse médico-économique,

cet exercice considère de façon comparative les travaux de l’INCa (2019) et de Wait (2003)
portant sur le cancer.

Source : INCa (2019).

Source : INCa (2019).

11
 Source : Wait (2003).

Veillez à caractériser les différences d’appréhension des coûts au sein de ces études et à en
expliquer les causes potentielles.

Exercice 3 : Lecture et analyse de texte

Pour cet exercice, il est demandé de lire le texte (disponible sur le moodle) de
Baudouin et al. (2015).
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1) À quel enjeu sanitaire le protocole proposé par cette étude vise-t-il à répondre ?

2) Pour quelles raisons les auteurs n’ont-ils considéré que les coûts directs ?

3) Comment les résultats sont-ils évalués ?

4) Sur quel type d’évaluation médico-économique cette étude se base-t-elle et pourquoi ?

5) Sur la base des résultats indiqués par les auteurs, comment caractériser la stratégie
proposée ?

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6) Quelles autres limites que celles avancées par les auteurs peuvent-elles être soulignées ?

Exercice 4 : Lecture et analyse de texte

À la lecture de l’article de Barré et al. (2016) disponible sur le moodle, veuillez

répondre aux questions suivantes :

1) D’après le contexte dans lequel s’inscrit le sujet de cette étude, pourquoi serait-il
intéressant de mettre en place des mesures de dépistage organisé ?

2) Comment les conséquences liées aux différentes stratégies sont-elles évaluées ?

3) Comment sont évalués les coûts ?

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4) Quelles conclusions sont-elles tirées quant aux stratégies de dépistage ?

Correction de l’examen de 2021

Chaque année, les autorités sanitaires lancent une campagne de vaccination gratuite pour la
population afin de lutter contre une épidémie. Cette fois-ci, un nouveau vaccin (C) vient
compléter les deux autres usuellement utilisés pour cette campagne (A et B). Les autorités
souhaitent, afin de faire des économies d’échelle, n’utiliser qu’un seul vaccin parmi les trois à
disposition pour la prochaine campagne de vaccination. Le tableau ci-dessous indique les
informations importantes à connaitre sur ces trois vaccins :

Vaccin Coût par unité Probabilité d’efficacité

A 1€ 0,7
B 0,80€ 0,65
C 10€ 0,85

Les autorités souhaitent déterminer quel vaccin est le plus adéquat pour la campagne de
vaccination à venir. Pour cela, elles engagent un cabinet indépendant pour mener un sondage
auprès du grand public sur le consentement aux vaccins et pour faire une évaluation médico-
économique. Il s’agit de déterminer ce qui sera le plus efficient à faire.

1) Parmi les personnes sondées, un individu estime (à partir des informations qu’il a vu dans
les médias) qu’il préfère strictement le vaccin A au vaccin B, qu’il préfère strictement le vaccin
B au vaccin C qui est lui-même strictement préféré au vaccin A. Dans la mesure du possible,
tentez de représenter ces préférences par une fonction d’utilité. (1 point)

D’après ce qui est exprimé dans l’énoncé, le profil de préférences exprimé par l’individu
concerné est le suivant : A ≻ B ; B ≻ C ; C ≻ A . On constate que ce profil ne respecte pas le
principe de transitivité voulant, selon les deux premiers termes du profil, que A ≻ C . En ce
sens, les préférences de l’individu ne sont pas rationnelles et il n’est donc pas possible de
les exprimer sous la forme d’une fonction d’utilité.

2) Si le cabinet cherchait à modéliser la prise de décision collective à partir du même sondage,

à quelles difficultés serait-il confronté à propos du concept d’optimum social ? (1,5 point)

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 La caractérisation de l’optimum social se confronte à deux obstacles dans le cadre de la
théorie de la décision : le mode de prise de décision pour le définir (unanimité, consensus,
majorité…) et la possibilité de le définir nécessitant le respect des cinq critères présentés
par Arrow en 1951 (universalité, monotonie des préférences, indépendance des options
non pertinentes, souveraineté des individus et absence de dictature) qu’on ne peut pas tous
satisfaire dès lors qu’il y a strictement plus de deux choix (ce qui est le cas ici).

3) À quoi sert-il de mener une évaluation médico-économique dans ce cas ? (1,5 point)

En l’occurrence, la vaccination permet de mettre en place une campagne de prévention aux

effets bénéfiques en terme de santé des populations. Le fait est que celle-ci n’est pas
gratuite pour les autorités finançant cette campagne (gratuite pour la population) qui sont
donc amenées à prélever les fonds nécessaires via le système social et fiscal. En ce sens, il
convient d’utiliser le vaccin qui apportera les meilleurs résultats au regard des dépenses y
étant liées, ce qui correspond au critère d’efficience répondant à la fois à l’éthique de
responsabilité vis-à-vis des patients et au principe de non-gaspillage des ressources. Il ne
suffit donc pas que la performance sanitaire soit la meilleure pour qu’une stratégie soit
privilégiée.

4) Parmi les données dont dispose le cabinet au sein du tableau ci-dessus, la prise de décision
peut-elle se baser sur la présence d’une stratégie dominante ? Pourquoi ? Sur quel autre
concept faudrait-il éventuellement se baser ? (1,5 point)

Une stratégie dominante en analyse médico-économique signifie qu’elle promet la

meilleure performance sanitaire pour le coût le plus faible. Au regard du tableau de
l’énoncé, il apparaît que le vaccin conférant la plus grande efficacité est le C tandis que le
moins coûteux est le B. En ce sens, il n’émerge pas de stratégie dominante permettant de
prendre une décision optimale sur le plan médico-économique. En conséquence, il convient
de recourir au concept d’abordabilité cherchant à déterminer si une dépense
supplémentaire est acceptable par rapport à ce qu’elle apporte sanitairement parlant.

5) À la place du cabinet, chercheriez-vous à introduire les coûts intangibles au sein de votre

évaluation ? (1 point)

Les coûts intangibles correspondent au poids psychologique pesant sur les individus
impliqués dans le protocole médical considéré. En l’occurrence, la participation à la
vaccination suppose un consentement à celle-ci et donc un faible niveau (voire une
absence) d’hésitation vaccinale. En sachant que l’objectif d’une campagne de vaccination
repose sur la diffusion la plus massive d’une protection immunitaire, le sondage peut
indiquer au cabinet d’expertise le niveau de confiance placé par l’échantillon (supposé
représentatif) dans chaque vaccin, ce dernier permettant d’approximer l’anxiété générée
par chacune des options vaccinales au sein de la population. En ce sens, il apparaît
pertinent de considérer ces coûts intangibles dans l’évaluation médico-économique. Dans le
même temps, on peut juger que cette estimation est trop approximative pour être
pertinente et que cela créerait vainement de la complexité. Comme toujours, ce type de
choix relève d’un arbitrage entre exhaustivité, précision et faisabilité.

6) Discutez pour chaque type d’évaluation s’il serait ici pertinent d’y recourir ou pas. (2,5
points)

Analyse coût-conséquences : puisque le tableau présente une évaluation quantitative des

16
 coûts et résultats des différents vaccins alors il n’apparaît pas nécessaire de recourir à une
méthode reposant sur l’absence de quantification, bien que cela permettrait de considérer
plus aisément les coûts intangibles précédemment évoqués.
Analyse de minimisation des coûts : les résultats selon les différentes stratégies vaccinales
ne sont pas égaux donc ce type d’analyse n’est pas pertinent.
Analyse coût-efficacité : ici on peut se restreindre à un objectif unique non-ambigu,
l’efficacité vaccinale et donc mettre en rapport les coûts et l’efficacité dans les résultats des
différentes stratégies via une analyse coût-efficacité.
Analyse coût-utilité : le tableau ne présente pas une multiplicité de résultats qui
retranscriraient des objectifs pluriels pouvant être regroupés dans un indicateur de qualité
de vie, donc selon les informations mises à disposition dans l’énoncé ce n’est pas l’analyse à
utiliser mais, dans l’absolu, rien n’indique non plus que le cabinet ne dispose pas
d’informations supplémentaires (cependant la qualité de vie liée à une innovation médicale
s’évalue sur le temps long) donc ce dernier pourrait décider de mener une analyse coût-
utilité (il y avait donc plusieurs réponses possibles ici).
Analyse coût-bénéfice : les résultats présentés dans le tableau ne sont pas financiarisés,
donc a priori ce n’est pas ce qu’il convient d’utiliser ici mais on pourrait là aussi songer que
le cabinet d’expertise détermine les gains d’espérance de vie que chaque campagne de
vaccination permettrait d’obtenir et transposerait ces derniers en valeur monétaire (là
encore, il était possible de répondre oui, même si ça ne me semble pas très pertinent tant le
lien est indirectement établi).

7) Finalement, le cabinet estime que le vaccin C n’est pas abordable par rapport aux deux
autres que l’évaluation médico-économique tient pour équivalents. Est-il pertinent de se
baser sur le sondage d’opinion pour recommander quel vaccin utiliser pour la prochaine
campagne vaccinale ? (1 point)

Précédemment, il a été déterminé qu’il n’y a pas de stratégie dominante parmi les trois
vaccins et l’évaluation médico-économique ne fait pas émerger de stratégie plus abordable
que l’autre entre A et B (seule la stratégie C est exclue). Une façon de décider peut alors
reposer sur l’expression des préférences individuelles pour déterminer au sein de la
population quel vaccin est préféré entre A et B. Ainsi, les autorités auraient une vision plus
claire de l’hésitation vaccinale suscitée par chacune des stratégies considérées et
pourraient choisir de lancer une campagne avec le vaccin qui sera le plus accepté par la
population (et aura donc une diffusion plus large).

Correction de l’examen de 2022

Au sein d’un pays, un référendum d’initiative citoyenne pose la question suivante :

« Faut-il légaliser la vente et la consommation de cannabis à usage récréatif ? ». Le
gouvernement n’avait pas prévu de légiférer sur cette question, mais souhaite indiquer sa
position aux citoyens afin d’éclairer le débat public. Dans cette perspective, le chef du
gouvernement et le ministre de la santé décident de réunir un comité scientifique visant à
produire un rapport sur la pertinence de la légalisation du cannabis. Le gouvernement
déduira sa consigne de vote des conclusions dudit rapport.

1) Quel est l’ensemble de décisions impliqué par ce référendum ? (1 point)

Pour cette question on peut considérer deux ensembles de décisions. Soit on choisit
l’ensemble qui est la conséquence du référendum, à savoir {légaliser ; ne pas légaliser}, soit
on choisit l’ensemble de décision du citoyen devant voter {voter oui ; voter non ; ne pas se
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 prononcer}. La plupart des copies ont choisi la première option (c’était à celle-là que je
pensais), mais je comptais juste pour l’autre aussi (ce choix de réponse pose cependant
problème pour la question 5).

2) La question de l’incidence de la consommation de cannabis sur l’état de santé est-elle

nécessaire et suffisante dans le cadre de cette évaluation ? Comment cette question impacte la
composition du comité scientifique ? (1,5 point)
La consommation du cannabis à usage récréatif a des conséquences sanitaires (addictions,
pertes de capacités cognitives) mais également économiques, sécuritaires, sociales. Sa
légalisation impacterait sans doute tout cela. En ce sens, évaluer cette politique suppose
nécessairement de considérer les enjeux qu’elle soulève en termes de santé publique mais
ce n’est pas suffisant. Il faut également prendre en compte les autres conséquences d’une
légalisation du cannabis. Cela implique que le comité scientifique soit interdisciplinaire
(professeurs de médecine dans diverses spécialités, économistes, sociologues, juristes…).

3) Au sein du comité scientifique se trouve un économiste de la santé qui devra rédiger une
section du rapport. Sur quel critère d’évaluation de cette politique publique l’économiste de la
santé devra-t-il se baser ? (1 point)
Le rôle de l’économiste de la santé dans cette évaluation interdisciplinaire est de
déterminer quelle option entre légaliser ou ne pas légaliser sera la plus efficiente, c’est-à-
dire celle qui répondra le plus à la coordination entre l’éthique de responsabilité vis-à-vis
des patients/citoyens et le principe de non gaspillage des ressources.

4) Pour chaque type de coûts, discutez s’il est pertinent de les considérer ou pas. (1,5 point)
Les coûts directs renvoient ici aux dépenses sanitaires associées à la légalisation du
cannabis (suivi des addictions, etc.). Les coûts indirects soulèvent les problèmes de perte de
productivité associés à la légalisation (si la consommation augmente, il peut y avoir
davantage de problèmes de concentration, nuisant à la productivité). Les coûts intangibles
renvoient aux problèmes psychologiques (ici, une potentielle augmentation des dépressions
et troubles psy). Donc, il est pertinent de considérer ces trois types de coûts.

5) Dans ce cas précis, pourrait-on atteindre un optimum social ? (1 point)

Ici deux choix se posent. Donc, il est possible de respecter les cinq critères d’Arrow
définissent l’optimum social (universalité, monotonie des préférences, indépendance des
options non-pertinentes, souveraineté des individus, absence de dictature). Cependant, rien
n'indique en tant que tel que le référendum est un mode de décision permettant de
satisfaire le plus possible tout le monde (ce n’est pas l’unanimité). Donc, si un optimum
social n’est pas impossible, il est très improbable.

6) Considérons les points de vue sur la question d’un consommateur de cannabis à titre
récréatif et d’un médecin comme opposés. Comment gérer cette contradiction ? Est-ce à
l’évaluation médico-économique de le faire ? (1,5 point)
Dans le cadre d’une évaluation médico-économique, il est important de justifier le point de
vue choisi pour l’évaluation car en fonction des types d’acteurs, les résultats de l’évaluation
pourraient ne pas être les mêmes. Une façon de traiter cela ici serait de considérer le point
de vue de l’ensemble de la société pour inclure à la fois l’avis du médecin et du
consommateur de cannabis.

7) Discutez des avantages et des inconvénients à utiliser une analyse coût-conséquences dans
ce cas. (1 point)
Une analyse coût-conséquences est qualitative, elle repose donc sur une liste de coûts et
18
 d’effets associés aux différentes options considérées sans que cela ne soit quantifié. Dans
notre cas, cela pourrait aider à considérer les aspects difficiles à quantifier, notamment
psychologique de l’augmentation de la consommation de cannabis (plus de problèmes
psychologiques, peut-être plus de sentiment d’insécurité chez certaines personnes).
Cependant, le manque de précision et la subjectivité de cette évaluation nécessite qu’elle
soit complétée par des évaluations quantitatives.

8) Le gouvernement finit par fournir une consigne de vote. Cependant, les ministres sont très
impopulaires. Quel impact cet état de l’opinion publique peut-il avoir sur la monotonie des
préférences (concept que vous définirez) ? (1,5 point)
La monotonie des préférences consiste à ce que l’expression de préférences individuelles
n’ait pas d’incidence contraire sur la fonction de choix social. Or, le gouvernement étant
impopulaire, toute consigne de vote qu’il donnera induira qu’un certain nombre d’électeurs
voudront voter contre l’avis du gouvernement. En ce sens, la monotonie des préférences ne
sera probablement pas respectée.

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