DEVOIR EN ÉPIDÉMIOLOGIE

Thème : ESSAIE CLINIQUE

Présenter et rédiger par :

TINGUEN MAMBOU MENYANA Cedric (RIM)

TEMGOUA FOUEDJIO Josette Carine (SP)

NGA NDZODO afana Yolande (RIM)

MBONGO'O BELLA LEATITIA (BC)

Sous la supervision de :

M. NDIE Justin

Année académique :
2022-2023
 DEFINITION D'UN ESSAI CLINIQUE

Un essai clinique est toute étude systématique d'un médicament chez l'homme, qu'il
s'agisse de volontaires malades ou sains ; les essais cliniques de médicaments poursuivent
trois objectifs essentiels : établir ou vérifier, selon le cas, certaines données
pharmacodynamiques (dont le mécanisme d'action du médicament), thérapeutiques
(efficacité et effets indésirables) et pharmacocinétiques (modalités de l'absorption, de la
distribution, du métabolisme et de l'excrétion des substances actives).
L'essai peut soit être axé sur l'étude du médicament, soit avoir une visée fondamentale
(recherche physiopathologique). Dans ce dernier cas, le médicament est utilisé comme agent
réactif.

TYPES D’ESSAIS CLINIQUES

Il existe différents types d’essais cliniques dont ceux qui suivent.

Les essais thérapeutiques permettent d’évaluer de nouveaux traitements ou de

nouvelles façons de rendre les traitements existants plus efficaces. On peut étudier de
nouveaux médicaments ou de nouvelles méthodes pour pratiquer une chirurgie ou administrer
une radiothérapie par exemple. C’est le type d’essai clinique auquel participent le plus
fréquemment des personnes atteintes de cancer.
Les essais préventifs permettent d’évaluer de nouvelles façons de réduire le risque
d’avoir le cancer ou de l’empêcher de réapparaître.
Les essais sur le dépistage permettent de trouver des façons de détecter un cancer à
ses débuts chez les humains, avant qu’ils n’éprouvent des symptômes.
Les essais diagnostiques permettent de trouver de meilleures façons de diagnostiquer
le cancer ou d’en établir le stade.
Les essais sur les soins de soutien permettent de trouver comment améliorer le confort et
la qualité de vie des personnes atteintes de cancer ou des survivants au cancer. Essais
cliniques randomisés
L’essai clinique peut être conçu de façon à comprendre différents groupes. La plupart
du temps, il y a 2 groupes, mais on peut en compter davantage. L’un des groupes est le groupe
témoin, c’est-à-dire que les participants ne reçoivent pas le traitement à l’étude. L’autre
groupe est le groupe expérimental, c’est-à-dire que les participants reçoivent le traitement à
l’étude.
 Afin de s’assurer qu’on peut comparer les groupes, c’est un ordinateur qui assigne au
hasard chaque personne à un groupe. Vous avez autant de chance de faire partie du groupe
expérimental que du groupe témoin. C’est ce qu’on appelle la randomisation.
Il existe 2 types de randomisation.
Pour la randomisation en insu, les chercheurs savent qui fait partie du groupe
expérimental et qui fait partie du groupe témoin, mais les participants à l’étude l’ignorent.
Cela les empêche de faire des choses qui pourraient affecter les résultats de l’étude.
Pour la randomisation en double insu, les participants à l’essai ne savent pas de quel
groupe ils font partie, tout comme les chercheurs. Dans le domaine des sciences, la conception
de cette étude semble être la meilleure puisque ni les chercheurs ni les participants ne peuvent
affecter les résultats de l’étude en faisant des choses qu’ils pensent devoir faire en fonction du
groupe.

Essais cliniques contrôlés par placebo

Le placebo est une pilule ou une injection qui ressemble à la substance évaluée mais qui
n’a en fait aucune action. Administrer un placebo à l’un des groupes de l’essai clinique
permet aux chercheurs de comparer le nouveau traitement au placebo. On n’administre pas de
placebo au lieu d’un traitement standard efficace. Lors d’un essai, on peut comparer, par
exemple, un nouveau traitement associé au traitement standard à un placebo associé au
traitement standard. Cela indique aux chercheurs si le nouveau traitement est efficace.
On administre le placebo lors d’essais en double insu. On vous dira si un essai a recours
à un placebo, mais vous ne saurez pas si vous faites partie du groupe recevant le placebo, ni
les chercheurs d’ailleurs.
À savoir : le malade ne participe pas à toutes les phases de manière successive mais se
voit proposer de participer à un essai dans l'une des quatre phases, en fonction de critères
d’inclusion (et d’exclusion) très précis.

PHASES D’UN ESSAI CLINIQUE

L’essai clinique qui porte sur un nouveau traitement se déroule toujours en plusieurs
étapes appelées phases. Chaque phase est conçue pour répondre à des questions spécifiques.
Voici les phases les plus courantes d’un essai clinique sur le cancer.

 phase 1, un nouveau traitement est souvent évalué pour la première fois chez l'humain.
Cela permet de savoir jusqu'à quel point il est sans danger et quelle est la meilleure dose
 à administrer. On propose habituellement l’essai de phase 1 aux personnes atteintes
d’un cancer avancé ne réagissant plus au traitement ou qui n’ont pas d’autres options de
traitement. En général, de 15 à 30 personnes participent à l’essai de phase 1.
 phase 2, on démontre le degré d’efficacité d’un traitement contre un certain type de
cancer. On continue d’évaluer jusqu’à quel point le traitement est sans danger ainsi que
les effets secondaires possibles. En général, moins de 100 personnes participent à l’essai
de phase 2.
 phase 3, on compare un nouveau traitement prometteur au traitement standard, qui est
le traitement reconnu et généralement administré pour une affection ou une maladie.
Les chercheurs veulent plus particulièrement savoirsi le nouveau traitement est meilleur
que le traitement standard. Des personnes du monde entier peuvent participer à un essai
de phase 3. En général, le nombre de participants varie de plusieurs centaines à
plusieurs milliers.
 phase 4, on recueille plus d'informations sur les effets possibles d’un traitement, qu’ils
soient bons ou mauvais, après que son usage ait été approuvé au Canada. En général,
plusieurs centaines à plusieurs milliers personnes participent à l’essai de phase 4.

QUI EST À L'INITIATIVE D'UN ESSAI CLINIQUE ?

On appelle "promoteur" de la recherche l'institution qui propose de mettre en œuvre un
essai et qui assure son financement. Il peut s'agir d’un hôpital ou groupement hospitalier,
d’une institution de recherche privée ou publique, d’une association ou d’un laboratoire
pharmaceutique. Le promoteur met en place la surveillance de l’essai à travers un comité de
pilotage chargé d’écrire le protocole de recherche, de s’assurer que les traitements prévus sont
conformes à la question posée et de suivre le bon déroulement de l’essai, de la conception à la
publication des résultats, en respectant les "bonnes pratiques cliniques" (BPC).
Un essai clinique peut être mis en place simultanément par plusieurs équipes sur le
territoire français. Il peut également être mené au niveau européen, voire international.

QUI PEUT AUTORISER LES ESSAIS CLINIQUES ?

Les essais cliniques sont soumis à des autorisations différentes en fonction du niveau de
risque encouru. Il existe à ce jour trois catégories de recherche impliquant la personne
humaine (RIPH).
Catégorie Type de recherche Lancement de Consentement du
 l’essai soumis à : patient
Catégorie 1 Les recherches à Avis favorable du Information et
risque : recherches Comité de protection consentement écrit libre
portant sur des des personnes et et éclairé
médicaments, sur autorisation de
d’autres produits de l’Agence nationale pour
santé comme les la sécurité du
contraceptifs, les médicament et des
dispositifs médicaux, produits de santé
les produits biologiques
(produits sanguins,
préparation de thérapie
cellulaire...)
Catégorie 2 Les recherches à Avis du Comité de Information et
risque et contraintes protection des consentement exprès
minimes : elles portent personnes (écrit ou oral) libre et
sur des produits de éclairé (dérogation en
santé (hormis les situation d’urgence)
médicaments) dans les
conditions habituelles
d’utilisation ou sur des
actes peu invasifs
(prélèvement veineux
sanguin, imagerie non
invasive…)
Catégorie 3 Les recherches non Avis du Comité de Information et
interventionnelles (les protection des déclaration de non-
recherches qui ne personnes opposition libre et
comportent aucun éclairée
risque ni contrainte,
dans lesquelles tous les
actes sont pratiqués et
les produits utilisés de
manière habituelle)

QUELS SONT LES ORGANISMES DE CONTRÔLE ?

Le Comité de protection des personnes (CPP) est indépendant ; il est chargé de vérifier
que l’essai clinique proposé est acceptable sur le plan scientifique et éthique, en veillant tout
particulièrement à la protection des personnes et à la qualité de leur information. Chaque
comité comporte des personnes qualifiées en matière de recherche clinique, des
professionnels de la santé, des juristes, des psychologues, des personnes compétentes en
éthique et en épidémiologie et des représentants des associations agréées de malades et
d’usagers du système de santé.
L’Agence nationale pour la sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM)
évalue la sécurité et la qualité des produits utilisés au cours de la recherche, avec l’objectif de
s’assurer que la sécurité des personnes se prêtant à la recherche clinique est garantie. Si ces
conditions ne sont pas présentes, elle peut s’opposer à un essai.

QUI MÈNE L'ESSAI CLINIQUE ?

Un essai clinique est mené dans un centre investigateur (généralement dans un service
d’un établissement de santé) et le plus souvent conduit par un médecin qu’on appelle
investigateur de l’essai. C'est lui qui propose au patient de participer à l'essai, lui fournit
toutes les explications nécessaires et le suit pendant toute la durée de l'essai.

QUI PREND SOIN DU MALADE ?

Dans un essai clinique, le malade est entouré d'une équipe qui prend soin de lui,
disponible pour l'informer, l'écouter, répondre à ses questions et à ses attentes : l'investigateur
de l'essai, l'infirmier, l'attaché de recherche clinique, ou ARC (qui aide le médecin
investigateur à l'inclusion et au suivi des malades), un psychologue si le malade en exprime le
besoin, et le médecin traitant, tenu régulièrement informé de l’avancement et des résultats de
l'essai.

TOUS LES MALADES SONT-ILS CONCERNÉS ?

Les patients qui pourront entrer dans un essai clinique doivent remplir un certain
nombre de critères, appelés critères d'inclusion ou critères d’éligibilité. Les critères
d'inclusion sont propres à chaque essai clinique.
Chaque essai a un objectif précis ; c'est pourquoi certains malades, et pas d'autres, se
verront proposer de participer à un essai, en raison de certaines de leurs caractéristiques, par
exemple le type ou la taille de leur tumeur.
Le fait d’être inclus ou non dans un essai clinique ne préjuge en rien du pronostic de la
maladie ou du succès du traitement utilisé.

PARTICIPER À UN ESSAI CLINIQUE EST-IL UTILE POUR FAIRE

PROGRESSER LA RECHERCHE ?
 La participation des malades à des essais cliniques est une contribution indispensable à
la découverte de nouveaux traitements et de nouvelles stratégies qui pourront bénéficier à un
grand nombre de personnes touchées par le cancer.
Les progrès réalisés en médecine, notamment dans les traitements contre le cancer, sont
le fruit de la recherche clinique, grâce à des essais menés avec rigueur et méthode, garants
d'un bon niveau de preuve scientifique. Cependant, il reste encore de nombreuses situations
qui démontrent l'incertitude et l'insuffisance des thérapeutiques actuelles. De nombreux
progrès restent à accomplir, tant dans la recherche de nouveaux traitements que dans
l'élaboration de nouvelles stratégies thérapeutiques.
Il faut aussi noter que grâce à la loi du 4 mars 2002 relative aux droits des malades et à
la qualité du système de santé (dite loi Kouchner), les personnes qui ont participé à une
recherche dans le cadre d'un essai clinique peuvent demander à être informées, à l'issue de
cette recherche, de ses résultats globaux.

LE PATIENT EST-IL LIBRE DE PARTICIPER À L'ESSAI CLINIQUE QU’ON LUI

PROPOSE ET PEUT-IL CHANGER D'AVIS, MÊME APRÈS AVOIR ACCEPTÉ ?
La participation du patient est libre et volontaire. Même après avoir accepté de
participer à un essai, il est libre de le quitter à tout moment. Son médecin lui proposera alors
un autre traitement adapté à sa maladie. Cette décision ne changera rien à l'engagement de
l'équipe médicale pour traiter sa maladie.
Deux documents obligatoires pour l'information et le consentement du patient :
 la notice d'information ;
 le formulaire de consentement éclairé.

PAR QUELLES MODALITÉS LE PATIENT EST-IL INFORMÉ DE MANIÈRE À

POUVOIR PRENDRE SA DÉCISION EN TOUTE LIBERTÉ ?
Avant toute participation à un essai clinique, le médecin délivre au patient une
information orale puis il lui remet obligatoirement une note d'information écrite qui liste les
bénéfices attendus et les risques potentiels. Cette notice peut parfois paraître compliquée à
comprendre. Le patient pourra demander des explications sur tout ce qui ne lui paraît pas
clair.
Le patient pourra ainsi avoir connaissance de toutes les informations nécessaires pour
comprendre l'essai et réfléchir aux raisons qu’il pourrait avoir d'y participer, en prenant le
temps de la réflexion nécessaire à sa décision. Il sera également informé des alternatives
possibles s’il ne souhaite pas participer à l'essai.
Seuls les patients qui y consentent ou ne s’y opposent pas (en fonction du type d’essai
clinique), après avoir reçu toutes les informations nécessaires pour comprendre l'essai
clinique, peuvent y participer. Il est donc impossible d'être inclus dans un essai sans le savoir.
Pour les essais thérapeutiques de médicaments ou sur les dispositifs médicaux risqués,
le consentement libre, écrit et éclairé du patient sera recueilli dans un formulaire de
consentement transmis par son médecin. Ce formulaire concrétisera son accord et attestera
qu’il a bien reçu les informations concernant l'étude. Il sera signé par le patient lui-même et
par le médecin.

Que contient la notice d’information ?

• les objectifs, la méthodologie et la durée de l’essai clinique ;
• les bénéfices et effets secondaires attendus ;
• les contraintes liées au nombre de consultations, aux examens à réaliser et qui pourraient
impacter le rythme de vie quotidien ;
• les alternatives médicales si le patient ne souhaite pas entrer dans l’essai ou s’il ne peut pas y
participer ;
• la possibilité de retirer son consentement à tout moment, sans préjudice.

EN PARTICIPANT À UN ESSAI CLINIQUE, LE PATIENT A-T-IL PLUS DE

CHANCES D'AVOIR LE MEILLEUR TRAITEMENT ?
Participer à un essai clinique ne représente aucune perte de chance par rapport au
traitement administré en dehors d'un essai clinique. Mais, cette participation offre la
possibilité d'avoir accès, dans certains cas, aux traitements les plus innovants. La participation
du patient à un essai a pour objectif de déterminer quel sera le meilleur traitement de demain.
Néanmoins, s’il refuse de participer à l'essai clinique qui lui est proposé, cette décision
sera sans conséquence sur la prise en charge de sa maladie, sur ses relations avec son médecin
et l'équipe soignante, et sur la qualité des soins qui lui sont prodigués.

Y A-T-IL DES RISQUES PARTICULIERS À PARTICIPER À UN ESSAI

CLINIQUE ?
Tout traitement, qu’il soit réalisé dans le cadre d’un essai clinique ou non, présente des
risques.
 Ceux-ci sont le plus souvent connus et répertoriés, mais il peut arriver que certains
symptômes, particulièrement rares, n'aient pas encore été signalés, même si des études
approfondies ont déjà été effectuées en laboratoire avant que ces essais ne soient menés sur
l'homme.
Aussi, des contrôles et des examens supplémentaires pour rechercher des effets
indésirables inattendus peuvent être nécessaires et ajouter des contraintes pour le malade.
Toutes les modalités de prise en charge et de suivi d'un patient qui entre dans un essai clinique
sont définies avec précision et soumises à diverses réglementations (nationales et
internationales) et à des organismes de contrôle très rigoureux. Le médecin investigateur lui
présente l’essai ainsi que les bénéfices attendus globalement, mais aussi les risques potentiels
(notamment les effets indésirables connus) du nouveau traitement ou liés à la participation à
l’essai. Il présente aussi les bénéfices et les risques potentiels des alternatives thérapeutiques.
Pendant l’essai, une surveillance étroite est mise en place par le médecin et l’équipe
soignante en lien avec le promoteur de l’essai et les autorités de santé. Le patient peut poser
toutes les questions qui le préoccupent aux membres de l’équipe qui l’accompagne. L'équipe
médicale continuera, tout au long de l'étude, à lui fournir toutes les explications utiles sur la
nature et le déroulement du traitement.

La loi garante de la sécurité des patients

En France, tout participant à un essai clinique est protégé par la loi relative à la
protection des personnes qui se prêtent à une recherche biomédicale, dite loi Huriet-Serusclat
de 1988, modifiée par la loi de santé publique du 9 août 2004. La loi s’attache en particulier à
préserver les droits et intérêts des patients.
Cet arsenal est complété par le décret d’application de la loi Jardé du 16 novembre 2016
relatif aux recherches impliquant la personne humaine.

QUELS BÉNÉFICES LE PATIENT A-T-IL À PARTICIPER À UN ESSAI

CLINIQUE ?
Participer à un essai clinique, c'est la possibilité d'avoir accès à un traitement innovant.
C'est aussi un encadrement spécifique de la prise en charge et un suivi adapté et
rigoureux, pendant et après la fin du traitement.
Les médecins qui effectuent un essai clinique suivent scrupuleusement un plan de
traitement (plan thérapeutique). Ce plan définit toutes les modalités de l'essai (critères
d'inclusion, durée, calendrier du traitement, examens complémentaires…). Le plan
thérapeutique prévoit également une surveillance du patient tout au long du déroulement de
l'essai, afin de vérifier l'efficacité et la tolérance du traitement. En conséquence, tous les
médecins et infirmiers qui collaborent à un essai clinique suivent en permanence le malade,
afin de vérifier que le traitement produit les bénéfices escomptés et d'intervenir
immédiatement si le moindre effet secondaire apparaît.
S'agissant de nouveaux traitements, les personnes malades incluses dans des études
cliniques sont suivies avec une grande rigueur pendant toute la durée de l'essai clinique, mais
aussi après la fin du traitement.
LE PATIENT EST-IL RÉMUNÉRÉ POUR PARTICIPER À UN ESSAI ?
La participation à un essai clinique ne donne lieu à aucune rémunération. Cela permet
de garantir le libre choix de consentir à l’essai en accord avec les dispositions de l’article
L.1121-11 du code de la santé publique, comme le prévoit la législation.

Quelques contraintes possibles

Le déroulement d’un essai peut être contraignant dans la mesure où le patient doit
organiser son quotidien autour des exigences du protocole de recherche auquel il participe.
Participer à un essai peut donc avoir des conséquences sur son rythme de vie et impliquer des
adaptations dans sa vie personnelle et professionnelle. Il est cependant essentiel de respecter
le planning des examens et de traitement prévu dans le protocole.
Il est important pour le patient de mesurer l’impact et l’organisation de l’essai sur sa vie
quotidienne avant de prendre sa décision