Module Methodo RC Pharmacie 5A PR BOUAITI 2023

METHODOLOGIE DE LA
RECHERCHE
Pr EL ARBI BOUAITI
Faculté de Médecine et de pharmacie
UPR de médecine sociale
(Santé publique, hygiène et médecine préventive)
5ème année de Pharmacie/ Année universitaire 2023-2024

Objectifs du cours
L’objectif général
 Donner les bases théoriques et pratiques

pour concevoir un travail de recherche
médicale répondant aux critères de
qualité.
2
Objectifs du cours
les objectifs spécifiques
 Connaître la définition de la recherche clinique.
 Comprendre l’intérêt de la recherche épidémiologique et
clinique.
 Connaître la démarche générale de la recherche clinique
 Connaître les principaux schéma d’études en recherche
clinique.
 S’initier à l’analyse statistique des données des études
cliniques.
 Être capable de participer à un travail de recherche clinique
3
Descriptif du sous module
 Chapitre 1.La recherche clinique en sciences de

la santé.
 Chapitre 2. Le sujet de recherche clinique.
 Chapitre 3. La recherche bibliographique.
 Chapitre 4. Les différents types de design
d’études cliniques et épidémiologiques.
 Chapitre 5 : Les statistiques descriptives.
 Chapitre 6 : Les statistiques inférentielles.
4
Chapitre 1
La recherche clinique en
sciences de la santé.
Pr EL ARBI BOUAITI
Plan
I. Introduction
II. Définition de la recherche clinique
III. Les objectifs de la recherche clinique
IV. La démarche de recherche clinique
V. Les acteurs de la recherche clinique
VI. Étapes de la recherche clinique
6
I. Introduction
 Quand on parle de « recherche clinique » on

pense généralement à l'essai de nouveaux
médicaments : meilleure efficacité, meilleure
tolérance, moindre toxicité, moindre coût ...
 La recherche clinique : ne se limite pas aux

médicaments. ++++++
7
I. Introduction
James Lind donnant des agrumes à des marins souffrant

Depuis les années 80 : évolution de scorbut, en 1747.PHOTO : Institute of Naval Medecine
du SIDA d’une maladie mortelle Le scorbut est une carence vitaminique

à une maladie chronique
Plan
I. Introduction
9
 La recherche scientifique désigne

l’ensemble des actions entreprises
en vue de produire et de développer les
connaissances scientifiques.
Finalité :
Amélioration de la prise
en charge des patients
Recherche fondamentale
Études hors cliniques
Recherche menée en vue de faire évoluer
La recherche les connaissances plutôt que pour une application
fondamentale pratique.
La recherche La recherche translationnelle ou de « transfert »

translationnell Est le lien direct entre la recherche fondamentale et
e la recherche clinique.
Est l’adaptation des résultats de la recherche
fondamentale aux patients.
La recherche Recherche appliquée

clinique Études chez l’homme
Recherche réalisée en vue de résoudre des
problèmes pratiques (préoccupations de santé
publique).
La recherche clinique : C'est une recherche dynamique au
service du patient, dans le prolongement de la recherche
fondamentale.
 La recherche clinique : toute recherche ou

essai organisé et pratiqué sur l'être humain
en vue de développer les connaissances
biologiques ou médicales, ou pour répondre
à des préoccupations de santé publique.
 Elle interfère avec
 Épidémiologie
 Biostatistique
 Santé publique
12
Plan
I. Introduction
13
III. Les objectifs de la recherche
clinique
 La recherche clinique est une nécessité absolue :
 Apparition de maladies nouvelles,
 Développement de résistances aux antibiotiques,
 Persistance de maladies non guérissables,
 Amélioration continue des techniques d’exploration et de soins,
 Besoin de vérification, de preuve scientifique (evidence-based
medicine EBM).
 ….. La prise en charge des patients
 L’objectif de la recherche clinique :
 l’amélioration à plus ou moins long terme des méthodes
diagnostiques, thérapeutiques et prophylactiques
 et la compréhension de l’étiologie et de la pathogénèse des
maladies.
14
clinique
 D’une façon générale, l’objectif de la
recherche clinique est de fournir des preuves
scientifiques utiles à la pratique en terme :
 Diagnostique : Validation d’un nouveau test
 Thérapeutique : Validation d’un nouveau
traitement pharmacologique, dispositif médical,
autres traitements non pharmacologiques
(physiothérapie….)
 Epidémiologique : Facteurs de risque, Facteurs
pronostiques
15
clinique
 Exemple: étude CAST en 1989
 Constat : Après infarctus, l'existence d'extra systoles
ventriculaires (ESV) augmente le risque de mort subite.
 Hypothèse : la suppression des arythmies ventriculaires
dans les suites d’un infarctus du myocarde améliore le
pronostic et diminue le risque létal.
 Arguments :
 Les arythmies ventriculaires fréquentes (> 10 ESV/h) augmentent
d’un facteur 4 le risque de décès post-infarctus
 Les nouveaux anti-arythmiques sont capables de diminuer la
fréquence des ESV post-infarctus.
The Cardiac Arrhythmia Suppression Trial (CAST) Investigators — Preliminary report : Effect of encainide and flecainide on mortality
in a randomized trial of arrhythmia suppression after myocardial infarction . N. Engl. J. Med ., 1989, 321 , 406-12.)
16
clinique
 Exemple : étude CAST 1989
 A partir de ces données, ces traitements anti-
arythmiques ont été prescrits pour prévenir la mort
subite...
 Pas d’essais sur des critères cliniques mais uniquement
sur des critères de rythme cardiaque : Ça marche il y a
moins de troubles du rythme sous traitement.
 Résultats
 Entre 50 et 80 000 décès induits par le traitement aux USA
 Les effets indésirables du traitement étaient très supérieurs au
bénéfice via l’aggravation de l’insuffisance cardiaque : décès par
insuffisance aortique
17
clinique
 Essai comparatif randomisé CAST (1989)
n Décès Mortalité
Groupe Antiarythmiques 432 39 9% RR=2,13
Groupe Placebo 423 18 4%
Actuellement et grâce à des études de recherche clinique bien conçues, les

indications de traitement anti arythmique sont devenues très ciblés.
18
Plan
I. Introduction
19
 La démarche pratique de recherche clinique

veille à répondre à une problématique
(échantillon) en anticipant les risques de
biais afin d'obtenir des résultats qui se
rapprochent le plus possible de la réalité
(population).
20
VI. La démarche de recherche clinique
 La recherche clinique est basée sur une

double démarche :
 Scientifique et technique, qui demande une
méthodologie rigoureuse ;
 Éthique, car il s’agit d’une recherche pratiquée
sur l’homme, ce qui requière un corpus
réglementaire et législatif pour la régir.
 Réalisation : double démarche
 La démarche inductive
 La démarche déductive 21
La démarche déductive
 Part du général au particulier: du Principe à
la conséquence.
22
La démarche inductive
 Part d’observations et mène à une hypothèse
ou un modèle scientifique.
23
1. Hypothèse clinique
 Physiopathologie : Ex les IEC devraient faire baisser
la tension artérielle
 Observation clinique
 Intuition
2. Significativité statistique
 Vérification statistique de l’hypothèse : Permet
d’affirmer avec un risque d’erreur connu que la
différence observée entre TTT n’est pas due au
hasard
 Nombre de patients!!
24
3. Significativité médicale
 Lien de cause à effet
 Absence de biais
 Extrapolation?
 Intérêt clinique
 Service Médical Attendu : L’intérêt du produit
 Effet thérapeutique, diagnostique,
 Effets indésirables
 Les risques liées à son utilisation…
 Le Service Médical Rendu (SMR) : Intérêt pour la santé
publique
 Son impact sur la santé de la population,
 Sa place dans la stratégie thérapeutique (notamment au regard
des autres thérapies disponibles)
25
Plan
I. Introduction
26
VI. Les acteurs de la Recherche Clinique
 Recherche clinique = approche

pluridisciplinaire nécessitant l’intervention de
différents acteurs :
1. Promoteur
2. Investigateur
3. Intervenants
4. Personne participante
5. Comité d’éthique
Article premier de loi n° 28-13 relative a la protection

Des Personnes participant aux recherches biomédicales
27
1. Promoteur
 La personne physique ou morale qui prend

l’initiative d’une recherche biomédicale,
 Assume la responsabilité de sa mise en œuvre,
de sa supervision et de son financement
 et assure le respect des obligations qui y
correspondent en application des dispositions
de la loi
 Nature
 Public : CHU…
 Privé : Laboratoire industriel, …
28
2. Investigateur
 Le médecin ou le médecin dentiste, selon le

cas, qui dirige, surveille la réalisation pratique
de la recherche biomédicale et participe à
l’analyse et à la publication de ses résultats.
29
3. Intervenants
 La personne physique qui collabore avec

l’investigateur à la réalisation de la recherche
biomédicale.
 Exemples
 Personnel médical et paramédical
 Attaché de recherche clinique (ARC)
 Biostatisticien
 Data-manager…
30
4. Personne participante
 Toute personne sur laquelle une recherche

biomédicale est effectuée.
 Examen médical préalable
31
5. Comité d’éthique
 Evaluation:
 Méthodologie de la recherche et de sa pertinence
générale
 Conformité aux dispositions relatives à la
protection des personnes
 Documents d’information et de recueil du
consentement
32
VI. Les acteurs de la Recherche Clinique
33
Plan
I. Introduction
34
 La recherche scientifique repose sur un

processus systématique (méthodes et
procédures spécifiques) pour résoudre un
problème ou obtenir des informations à
travers la collecte et l’analyse des données.
« L’art du possible »
Anthony Giddens (2013)
 D’une manière générale, on définit 6 étapes

de la recherche clinique, a savoir :
 Définition du sujet de recherche
 Recherche documentaire
 Élaboration du protocole
 La réalisation de l’enquête
 Traitement et analyse des données
 Diffusion et publication
36
Sélectionner le sujet de
CYCLE DE LA RECHERCHE CLINIQUE
recherche
Valoriser le travail Élaborer la question de recherche

Rédaction et publication et les hypothèses de recherche
Réaliser la recherche
Analyser les données
bibliographique
Collecter les données Élaboration du protocole
Réaliser la recherche sur

le terrain
Démarche générale de la recherche clinique

Chapitre 2.
Le sujet de recherche clinique
Pr EL ARBI BOUAITI
Plan
I. Définition du sujet de recherche

II. Choix du sujet de recherche
III. Formulation de l’objectif
IV. Choix des critères de jugement (endpoints)
V. Définition des variables à mesurer
39
 Avant de commencer un projet de recherche

clinique, il est essentiel de définir le sujet de
recherche et le transformer en une
question ou une hypothèse de recherche.
Idée?
Sujet de recherche
Question de recherche
L’hypothèse ou parfois les hypothèses
Le point fondamental
40
Plan

41
Plan

42
 Choix du sujet : Comment spécifier sa

problématique ?
a. Trouver un problème initial
b. Définir correctement le sujet
c. Transformer le sujet en une « question (s) de

recherche »
Choix du sujet : 3 étapes

43
 Motivation d’une recherche clinique :

 Répondre à une question,
 Explorer une hypothèse,
 Mettre en évidence des facteurs
pronostiques,
 Tester l’efficacité d’un traitement
 ...
Problème initial
44
 Trouver une thématique générale

pertinente : Idée ?
 Intérêt personnel pour un sujet spécifique :
degré de motivation
 Identifier le problème de recherche :
 Problème de recherche clinique / pas un
problème de recherche clinique ?
45
46
47
 Une démarche en
entonnoir: Le domaine, le thème
général, Sous thèmes
 Le principe de
l'entonnoir stipule que la
forme logique d'une Sujet choisi
problématique va du
général (thème de Question de
recherche) au particulier recherche
(hypothèse).
Hypothè
se de
Délimiter et définir le sujet de recherche +++ recherch
e
48
 Le sujet de recherche doit être :

 Justifiée : elle a fait l’objet d’une étude
bibliographique montrant que la question n’a pas déjà
été résolue ou qu’elle nécessite de nouvelles istigation
 Réalisable : l’investigateur principal a l’expérience
nécessaire pour la conduire, les contraintes éthiques
sont respectées;
 Utile : les résultats permettront une avancée
scientifique (au sens large), et elles pourront être
utilisées en pratique courante avec un niveau de
preuve suffisant.
49

 Justifiée : la question n’a pas déjà été résolue ou
qu’elle nécessite de nouvelles investigations;
 Réalisable : l’investigateur principal a l’expérience

nécessaire pour la conduire, les contraintes éthiques
sont respectées;
preuve suffisant.
50

qu’elle nécessite de nouvelles investigations ;
 Réalisable : La faisabilité d’une recherche

l’investigateur principal a l’expérience nécessaire pour
conduire l’étude : un savoir et un savoir-faire
suffisant
 Faisabilité méthodologique et scientifique
 Faisabilité financière +++
 Faisabilité éthique : les contraintes éthiques sont respectées;
 Utile
51

qu’elle nécessite de nouvelles investigations ;
 Réalisable : La faisabilité d’une recherche

l’investigateur principal a l’expérience nécessaire pour
conduire l’étude.

preuve suffisant.
52
 En résumé, les questions essentielles à vous poser sont :

 Aurez-vous le temps imparti pour traiter ce sujet ?
 Votre sujet de recherche n’est-il pas trop ambitieux ?
 Possédez-vous les compétences nécessaires et/ou devrez-vous vous
former pour pouvoir réaliser votre étude et aurez-vous le temps et les
moyens de le faire ?
 Avez-vous accès à une littérature scientifique suffisante pour traiter ce
sujet ?
 Aurez-vous accès à la population d’étude et aurez-vous un échantillon
suffisamment important pour votre recherche ?
 Disposerez-vous de moyens financiers suffisants pour mener votre
recherche ?
53
54
55
c. Transformer le sujet en une « question (s)
de recherche »
 Problématiser un sujet de recherche
 Traduire un problème initial en problématique de recherche :
Question de recherche.
 Comment formuler la problématique ?
 La question posée doit prendre en compte tous les grands
aspects du sujet : clinique, épidémiologique, thérapeutique….
 La question posée doit autant que possible être ancrée dans
l’actualité.
 La question posée doit indiquer un contexte, dans l’espace et
dans le temps.
 La question de recherche doit être suivie par des pistes
de réponses : Les hypothèses de recherche.
56
c. Transformer le sujet en une « question
(s) de recherche »
 La question de recherche : c’est la question que
les auteurs se posent et qui est formulée en
termes de type de question, de schéma d’étude
et de population.
 Exemple : « Quelle est la pertinence de l’Indice de Pression
Systolique IPS pour le dépistage de l’artérite oblitérante des
membres inférieurs (AOMI) en médecine général en 2009? ».
 Hypothèse de recherche: c’est la question
posée mais formulée avec un sens, une
direction, et soumise à l’analyse statistique.
 Exemple : « Le dépistage de l’AOMI par l’IPS en population
de médecine générale doit être ciblé et faisable »
57
c. Transformer le sujet en une « question (s)
de recherche »
SUJET DE RECHERCHE
QUESTION(S) de RECHERCHE
HYPOTHÈSE(S) de RECHERCHE
58
(s) de recherche »
 Les types de questions SUJET DE RECHERCHE
de recherche
 Le type de questions choisi
détermine le type de
recherche qu’il vous faudra QUESTION(S) de RECHERCHE
ensuite conduire, ainsi que la
HYPOTHÈSE(S) de RECHERCHE
méthodologie à adopter.
METHODOLOGIE
59
(s) de recherche »
 Les types de questions de recherche
 Les questions descriptives
 Elles sont souvent le point de départ du travail de recherche.
 Les questions descriptives portent souvent sur le présent.
 Elles permettent de décrire une situation, un concept ou une pathologie…
 Les questions comparatives
 Les questions comparatives permettent d’explorer les différences et
ressemblances entre deux ou plusieurs groupes.
 Les questions évaluatives/normatives
 Les questions évaluatives/normatives permettent de déterminer la valeur
d’une intervention en santé.
 Émettre une opinion ou un jugement.
60
(s) de recherche »
 Les types de questions de recherche
 Les questions explicatives
 Les questions explicatives ont pour rôle de déterminer la cause d’un
problème.
 Les questions prédictives
 Elles sont utilisées pour prédire l’avènement futur d’un événement.
 Les questions de résolution de problème
 Elles sont utiles pour identifier de nouvelles solutions à des problèmes
existants.
61
(s) de recherche »
 Exemples :
 Cause : Quels sont les déterminants de la maladie ?
 Traitement : Comment le traitement change-t-il la progression de
la maladie ?
 Diagnostic : Les tests utilisés pour le diagnostic sont-ils fiables et
valides ?
 Pronostic : Quelles sont les conséquences de la maladie?
 Coût : Quel est le coût de la prise en charge d’un malade?
62
(s) de recherche »
Deux interrogations fondamentales :
• Quoi ? Décrire un phénomène
• Pourquoi ? Rechercher la cause

d’un phénomène
(étiologie)
Le choix de l’étude dépend de la question
63
(s) de recherche »
64
(s) de recherche »
65
(s) de recherche »
 Constatations à l’Hôpital Général de Vienne, 1846
 Observation d’une mortalité forte dans les suites de couche dans
le Servicce de Klin (étudiants en médecine) que dans Service du
Pr Bartch (sages-femmes)
 Premier constat : Les étudiants vont de la salle de
dissection à la salle d’accouchement sans précautions
particulières (absence de lavage des mains)
 Comment le résoudre ?
 Mise en place d’une étude scientifique
Quel est le problème ?
66
(s) de recherche »
 La question de recherche doit être clairement
formulée : L’acronyme PICO
 Patient : à qui s’adresse l’intervention, la méthode
à appliquer ?
 Intervention : cherche-t-on des renseignements
sur un traitement médicamenteux, un traitement
physique, une action d’éducation à la santé ?
67
(s) de recherche »
 La question de recherche doit être clairement
formulée : L’acronyme PICO
 Comparaison : à quoi éventuellement doit être
comparée l’intervention décrite ci-avant ?
Méthode de référence, alternative ?
 Outcome : issue clinique, pratique recherchée.
68
(s) de recherche »
 La question de recherche doit être
clairement formulée : L’acronyme PICO
 Exemple
 Y a-t-il un intérêt (O) à vacciner contre la
varicelle (I) les enfants d’âge préscolaire (P)
plutôt que de laisser se développer
spontanément les épidémies en milieu
scolaire (C) ?
69
c. Transformer le sujet en une « question (s) de
recherche »
Exemple : Semmelweiss (2)
 Justification de la mise en place d’une étude
 Mortalité des femmes en couches
 Problème grave et fréquent
 Conséquences importantes pour l’enfant, la famille, la société
 Question de recherche :
 Y a t-il une relation entre le lavage des mains et la mortalité des
femmes en couches ?
 PICO : Patient, Intervention, Comparaison, Outcome
70
Plan

71
Sujet de recherche
Hypothèse de recherche
Objectif
72
 L’objectif d’un travail de recherche doit être

bien défini et écrit de façon très précise.
 Un objectif mal défini ne pourra pas mener à
une enquête bien construite.
 De plus, cet objectif doit être pertinent et
participer à l’amélioration des connaissances
scientifiques.
Recherche documentaire ++++

73
 La formulation d’un objectif doit obéir à

certaines règles :
 On utilise un verbe actif à l’infinitif
 Faire références aux critères T.P.L
 Eviter de multiplier les objectifs
74
 Un objectif principal
 Unique
 Permet de conclure sur la signification de l’étude.
 Définit en fonction :
 du schéma de l’étude;
 du critère de jugement principal;
 Taille de l’échantillon.
 Des objectifs secondaires : Leur nombre
devra être limité.
 Les objectifs secondaires sont utiles pour élargir
la portée des résultats 75
Exemple : Semmelweiss (3)
 Hypothèse
 Les étudiants en contact avec du matériel cadavérique
introduisent un «agent invisible» chez les femme en
couches en les examinant qui pourrait être source de
mortalité
 Le lavage des mains avant examen doit être suivi
d’une diminution de la mortalité en suites de couche
 Objectif
 Etudier l’impact du lavage systématique des mains à
l'aide d'une solution de chlorure de calcium sur la
mortalité en suites de couche
76
77
78
79
 Lecture critique :
 L’objectif de l’étude est de déterminer les facteurs
prédictifs épidémiologiques, cliniques et
biologiques de survenue d’une infection sous
biothérapie.
 Objectif de l’étude est de décrire les complications

néonatales secondaires à une dystocie des
épaules.
80
Exercice
 On veut étudier l’obésité chez les jeunes

enfants marocains
 Proposer un objectif principal de l’étude
L’objectif de notre travail est d’évaluer le l’importance

épidémiologique de l’obésité chez les jeunes enfants marocains.
L’objectif de notre travail est d’évaluer l’influence du degré de

surcharge pondérale sur le risque de survenue d’une
complication somatique.
81
Plan

82
IV. Choix des critères de jugement
(endpoints)
 Définition :
 Traduction explicite, précise et quantifiable de
l’objectif.
 Un objectif = un critère de jugement / facteur
d'intérêt
 Doit permettre de :
 répondre à la question posée
 mesurer l’effet du facteur étudié
 définir La maladie ou le problème étudié
83
(endpoints)
 Le critère de jugement peut être très divers :
 Un marqueur biologique,
 Qualité de vie,
 Un comportement (activité physique, observance
thérapeutique),
 Un indicateur médico-économique (consommation
de produits de santé, hospitalisations en
urgence…).
 Exemples
 Evaluer l’obésité : IMC
 Poser le diagnostic du diabète : glycémie à jeun 84
(endpoints)
85
(endpoints)
 Le critère principal de jugement :
 de préférence unique
 servira au calcul du nombre de sujets
nécessaires.
 limite le nombre de tests statistiques
 Les critères de jugement secondaires

 définir les analyses secondaires.
86
(endpoints)
Exemple 1 Exemple 2
Sujet de recherche Éradication de Helicobacter Antiagrégant dans la
pylori dans la dyspepsie prévention cardiovasculaire
Critère de jugement Disparition des symptômes Décès + infarctus + AVC

principal de dyspepsie
Critères de jugement • Score de sévérité de la • Mortalité totale

secondaires dyspepsie (Glasgow) • Mortalité coronarienne
• Score de qualité de vie • Mortalité
• Éradication de H. pylori cardiovasculaire
• Recours à un traitement • Infarctus mortel et non
antisecrétoire mortel
• Infarctus non mortels
• AVC mortel et non mortel
• AVC non mortels
87
(endpoints)
88
VI. Choix des critères de jugement
(endpoints)
 Le critère de jugement doit être:
 cliniquement pertinent et admis par la communauté
scientifique internationale;
 Pertinent : par rapport à la maladie, au traitement, …à la
question posée (l’objectif principal).
 C’est le point majeur !
 Exemple : Evaluer l’évolution de l’artériopathie des membres
inférieurs : le critère de jugement est la mesure du périmètre de
marche :
 Augmentation significative de 20 m : Quel intérêt de passer de 200m à 220m.
 Fréquence du succès : fréquence des patients retrouvant sous traitement un
périmètre de marche de 500m.
89
(endpoints)
 Méthodologiquement acceptable :
 clair : tous les médecins peuvent comprendre la même
chose;
 de mesure aisée : obtenu, si possible facilement,
chez tous les sujets;
 validé: reconnu par la communauté scientifique;
 éthique
90
(endpoints)
 répétable : même résultat si la mesure est
répétée par la même personne dans les
mêmes conditions;
 reproductible: même résultat si la mesure est
répétée par deux personnes différentes dans
les mêmes conditions;
91
(endpoints)
 Parmi les différentes formes que peut revêtir un critère
de jugement, on préfèrera lorsque c’est possible :
 un critère objectif (mesuré, comme l’IMC ou

l’albuminémie) à un critère subjectif (apprécié, comme
l’appétit ou la douleur) ;
 un critère quantitatif à un critère qualitatif ;
 un critère unique, constitué par une seule mesure,

plutôt que composite (combinaison de paramètres,
scores...).
92
(endpoints)
 La qualité d’un critère de jugement et de
l’outil pour le mesurer est déterminante.
 Une intervention efficace pourrait à tort ne
pas être démontrée par le choix
 d’un mauvais critère de jugement.
 ou d’un outil de mesure pas assez sensible.
 La recherche biographique ++++
Un choix parfois difficile

93
(endpoints)
94
(endpoints)
95
96
97
Plan

98
 Pour démarrer le projet de recherche, on doit

définir les caractéristiques et les variables à
mesurer pour répondre à l’objectif principale et
les objectifs secondaires de l’étude.
99
 Exemple : On s’intéresse à la douleur aiguë

dans un service des urgences d’une structure de
soin.
 Objectif principal de l’étude : connaitre le taux de
patients douloureux.
 Les variables mesurées : l’âge, le sexe, le motif
de consultation, les antécédents pathologiques,
siège de la douleur, intensité de la douleur,….
100
 Trois types de variables :

 Variables qualitatives,
 Variables quantitatives,
 Variables censurées.
101
Exemples
102
Exemples
103
4. Les variables en résumé
Binaires
Variables
qualitatives
Nominales
Variables Ordinales
Variables
Continues
quantitatives
Discrètes
Variables
censurées
104
Exercice
1. Sujet de recherche?
 Les éléments justifiant le choix du sujet
 Utilité?
2. Question(s) de recherche?
3. Objectif principal et objectifs secondaires?
4. Critères de jugement et outils de mesure?
5. Variables étudiées? :
 Variables qualitatives / variables quantitatives
105
106
Chapitre 3.
La recherche bibliographique
Pr EL ARBI BOUAITI
Plan
I. Introduction
II. La recherche bibiographique
III. Trouver les bons « mots clés »
IV. Création de « requête »
V. Les sources d’information
VI. Méthodes de la recherche bibliographique
VII.Les étapes de la recherche bibliographique
VIII.La gestion bibliographique
108
I. Introduction
 La recherche bibliographique est

 Une démarche systématique, qui consiste à
identifier, récupérer et traiter des données
publiées ou non.
 Une démarche intellectuelle dont l’objectif final est
de trouver et de lire des documents sur un sujet
donné.
 Une étape indispensable à toute recherche
clinique
109
II. La recherche bibliographique
 Objectifs
 Situer la recherche dans le champ des connaissances
actuelles :
 Que sait-on ?, Quelles sont les lacunes ?...
 Affiner la problématique / hypothèse de la recherche
 Trouver les arguments de justification de l’importance du problème
 Finalité
 La finalité d'une bonne méthodologie de recherche est
de faciliter la production d'un travail universitaire
alliant richesse documentaire et rigueur
scientifique.
110
Principes
Le choix des références scientifiques
Lecture des textes scientifiques (en anglais)
Identification des La définition et la Identification des

thèmes, sélection des outils et des
problématiques, variables (critères instruments de
questions, méthodes de jugement) à mesure.
de recherche. étudier.
La définition des méthodes et les outils statistiques
111
Outils
Les moteurs de Base de
recherche données
Medline
Mots clés SCOPUS
Web of Science
EMBASE : Excerpta Medica
Cochrane Library
Banque de données santé
publique : BDSP
ProQuest Dissertations & Theses
Global
Cairn
….
Outils
Moteur de
Mots clés
recherche
#
SILENCE BRUIT
2 solutions :
Les opérateurs booléens
MeSH
La première erreur a éviter

Outils
SILENCE
Quels sont les impacts des troubles musculosquelettiques chez le chirurgien-

dentiste Marocain?
Outils
BRUIT
Quels sont les impacts des troubles musculosquelettiques chez le chirurgien-

dentiste Marocain?
Outils
Les publications La recherche
scientifiques bibliographique
Moteur de
Mots clés Requête
recherche
Base de Articles
données Fiables & utiles
Sujet de
recherche
Etapes clés
 Les mots-clés sont ceux qui seront introduits

dans le moteur de recherche afin d’identifier les
références bibliographiques qui vont servir a
améliorer votre travail de recherche.
Mots clés
recherche données
118
Mots clés Moteur de

recherche
1. Traduire son sujet en mots clés
2. Trouver les synonymes et termes associés
Utiliser un MeSH : parler le même langage que

la BDD
3. Création de requête

recherche
La méthode QQQOCP
Quoi ? Qui ? Quand ? Où ? Comment ?
Combien ? Pourquoi ?
Exemple
Grossesses sous anticoagulants : L'anesthésie
locorégionale est-elle indiquée à l'accouchement ?
Femmes Accouchement
enceintes
anticoagulants
locorégionale
Anesthésie
Traduire son sujet en mots clés

122

recherche
1. Traduire son sujet en mots clés :Trouver les

bons « mots clés »
Consigne : éliminer les mots vides
Un minimum de termes, le plus signifiants possibles
Quels sont les examens disponibles pour le
diagnostic du cancer du côlon ?
Les troubles musculosquelettiques chez le
chirurgien-dentiste Marocain

recherche
Utiliser un MeSH : parler le même langage que

la BDD
Exemple : Quels sont les impacts des troubles

musculosquelettiques chez le chirurgien-dentiste
Marocain?
mot clé 1
Impacts
mot clé 2 Synonymes
Troubles musculosquelettiques :
mot clé 3 MEdical Subject Headings

(MeSH)
Chirurgien-dentiste
Recherche bibliographique
Outil MeSH
Synonymes
 MEdical Subject Headings (MeSH):
 Un thésaurus de mots-clés.
 Un outil incontournable dans le monde médical.
 Les mots clés sont normalisés, hiérarchisés, et permettent de décrire le
contenu des articles et interroger les bases de données (BDD).
 La recherche des mots-clés dans le MeSH
 Multiplie les chances de trouver les articles qui sont pertinents pour la
recherche
 Et permet d’effectuer des recherches plus fines (gestion des
synonymes).
 Exemple :
 Cardiac arrest = heart arrest = cardiopulmonary arrest
Outils informatiques +++

127
Journal des mots clès
 Consigner les mots-clés dans un journal
 Exemple : Quels sont les impacts de la vaccination contre la
grippe de type A chez les enfants?
Vaccin Grippe A Enfants

Vaccine Grippe de type A Child
Vaccinum Influenza A Children
Influenza de type A
A-type influenza
Type A influenza
Flu A
Flu type A
A flu type
128
Synonymes
MEdical Subject Headings (MeSH):
Un thésaurus de mots-clés.
 Cismef : Catalogue et Index des Sites Médicaux

Francophones.
www.chu-rouen.fr/cismef/
 Pubmed:
https://www.ncbi.nlm.nih.gov/mesh
Sujet : Les troubles musculosquelettiques chez

le chirurgien-dentiste Marocain
musculoskeletal disorders - dentists
Synonymes
Synonymes
Synonymes
Synonymes
Synonymes
Synonymes

Marocain? (synonymes)
Mots clés Troubles musculosquelettiques Chirurgien-dentiste
Français • TMS (Troubles MusculoSquelettiques) • Chirurgien-dentiste
• Troubles musculo-squelettiques • Dentiste
• Troubles ostéo-musculaires
• Troubles ostéomusculaires
Anglais • Musculoskeletal disease • Dentist
• Orthopedic disorder
• Orthopedic disorders
IV: Création de “Requête”
Mots clés
Requête
Moteur de
recherche


Mots clés Troubles musculosquelettiques Chirurgien-dentiste
Français • TMS (Troubles MusculoSquelettiques) • Chirurgien-dentiste
• Troubles musculo-squelettiques • Dentiste
• Troubles ostéo-musculaires
• Troubles ostéomusculaires
Anglais • Musculoskeletal disease • Dentist
• Orthopedic disorder
• Orthopedic disorders
Mots clés Requête
Les opérateurs booléens

 OU / OR : additionne les termes.
Elargit la recherche avec des synonymes
 ET / AND : combine 2 concepts différents.
 SAUF / NOT : exclut un terme.

Mots clés

MEdical Subject Headings (MeSH): Requête

Moteur de
musculosquelettiques chez le chirurgien-dentiste recherche
3. Création de requête
(TMS OR Troubles musculo-squelettiques OR Troubles ostéo-musculaires
OR Troubles ostéomusculaires OR Musculoskeletal disease OR Orthopedic
disorder OR Orthopedic disorders) AND (Chirurgien-dentiste OR Dentiste
OR Dentist)
Recherche bibliographique
Constructeurs de Requêtes
 Les «bons mots-clés trouvés »
Les moteurs de
recherche
 Résultats : nombre d’articles très élevé

Divers filtres peuvent être utilisés :
limite de date de publication, type de
publication (méta-analyse, essais
cliniques), etc.
148
Les différentes ressources
 Les documents
 Thèses
 Articles de revue
 Ouvrages publiés
 Rapports,
 ….
 Internet (moteurs de recherche)
 Ressources « libres » = Accès web gratuit
 Ressources en accès restreint
 Littérature grise (celle qui ne passe pas par un
éditeur)
149
Les moteurs de recherche
 CISMeF
 PubMed / Medline
 ClinicalKey
 Science direct
 Cochrane
 Google scholar
150
recherche données
Medline
Mots clés SCOPUS
Web of Science
EMBASE : Excerpta Medica
Cochrane Library
Banque de données santé
publique : BDSP
ProQuest Dissertations & Theses
Global
Cairn
….
Accès gratuit au
texte intégral
Type de
publication
Date de
publication
VI. Les étapes de la recherche bibliographique
1. Définition et Choix du sujet de recherche
2. Identification des mots clés
3. Identification des synonymes des mots clés (français / anglais)

(MeSH)
4. Faire la recherche :
Identifier les sources d’information
Le choix des moteurs de recherche (Pubmed)
5. Évaluer les résultats :

Lecture des textes scientifiques
Le choix des références scientifiques
6. Utiliser les informations

154
VII. La gestion bibliographique
 La gestion bibliographique : 2 éléments :

 Références à citer dans le texte
 (1), [1], 1, (auteur, année)
 Par ordre d’apparition dans le texte ou par ordre alphabétique
 À la fin du document: liste des références
bibliographiques en détail.
155
Écrire une bibliographie
 Style VANCOUVER
 Articles: nom1 initial, nom 2 initial. Titre article. Revue
abrégée année; volume (numéro): n° de pages
Dumont A, Bessieres N, Benbassa A, et al. Dépistage du

cancer du col utérin en milieu rural à Madagascar :
faisabilité , couverture et incidence. J Gynecol Obstet
Hum Reprod 2017;46(4):327–32.
156
Écrire une bibliographie
 Style VANCOUVER
 Livres: Auteur Initial. Titre. N° d’édition. Ville: Editeur;
année
Baccino E. Médecine de la violence : Prise en charge

des victimes et des agresseurs. Paris : Ed. Masson;
2006.
157
158
 La gestion bibliographique :
Logiciel de gestion bibliographique
est un logiciel destiné à établir, trier et utiliser des listes
de références bibliographiques d'articles, d'ouvrages
ou même de sites web concernant des publications
scientifiques.
L'objectif principal de ces logiciels est de faciliter la

gestion des références nécessaires à un chercheur.
159
Les logiciels
 Logiciels libres (open source) et gratuits :
 Zotero (payant avec un compte en ligne et un stockage de
références au- delà de 100 Mo)
 Connotea
 JabRef
 Bibus
 Logiciels propriétaires et gratuit :
 EndNote Basic
 Mendeley (payant si l’on souhaite profiter de davantage de
capacités et de fonctions)
 Logiciels propriétaires et payants :
 EndNote
 Refworks
160
Les logiciels
http://www.zotero.org/
https://endnote.com/
161
Exercice
Sujet de recherche : efficacité des principaux

vaccins anti Covid 19
1. Présenter les « mots clés » et leurs synonyme

(MeSH) (en français et en anglais)
2. Présenter une requête de recherche.
162
Chapitre 4.
Les différents types de design
d’études cliniques et
épidémiologiques
Pr EL ARBI BOUAITI
Plan
I. Introduction
II. Classification des études cliniques et épidémiologiques
III. Les études expérimentales
IV. Les études descriptives
V. Les études de cohortes
VI. Les études cas témoins
VII. Les Biais dans les études cliniques
VIII. Choix d’un type d’étude de recherche clinique
IX. Les niveaux de preuves
164
Les types de questions de recherche
 Les questions descriptives

 Elles sont souvent le point de départ du travail de recherche.
 Les questions descriptives portent souvent sur le présent.
 Elles permettent de décrire une situation, un concept ou une
pathologie…
 Les questions comparatives
 Les questions comparatives permettent d’explorer les différences
et ressemblances entre deux ou plusieurs groupes.
 Les questions évaluatives/normatives
 Les questions évaluatives/normatives permettent de déterminer
la valeur d’une intervention en santé.
 Émettre une opinion ou un jugement.
165
Les types de questions de recherche
 Les questions explicatives

 Les questions explicatives ont pour rôle de déterminer la cause
d’un problème.
 Les questions prédictives
 Elles sont utilisées pour prédire l’avènement futur d’un
événement.
 Les questions de résolution de problème
 Elles sont utiles pour identifier de nouvelles solutions à des
problèmes existants.
166
I. Introduction
 La classification des études épidémiologiques

repose sur différents critères :
 Les objectifs de l'étude : descriptive ou analytique.
 Le degré de contrôle de l'investigateur :
 L'investigateur contrôle tous les paramètres : étude
expérimentale.
 L'investigateur ne contrôle pas tous les paramètres : étude
observationnelle.
 La situation dans le temps et le suivi : étude prospective ou
rétrospective.
 Le mode de sélection des sujets : exhaustive et échantillonnage.
167
I. Introduction
168
I. Introduction
 Les différents types d’études cliniques

 Exploratoire : l’étude va servir à mieux connaître
une situation ou à déterminer l’effet d’une
intervention.
Exemple : essais thérapeutiques de phase i et ii
 Confirmatoire : l’objectif principal va être de
confirmer sur un plus grand nombre de sujets

l’hypothèse de départ, éventuellement proposée
par l’étude exploratoire.
Exemple : les essais thérapeutiques de phase iii
169
I. Introduction

 Rétrospective : on utilise des données qui ont
déjà été recueillies (consultation de dossiers) ;
 Prospective : les données seront recueillies sur
les sujets après la mise en place de l’étude ;
 Transversale : les données sont recueillies une
seule fois ;
 Longitudinale : les mêmes données sont
recueillies avant, (pendant) et après l’intervention.
170
I. Introduction
 Quantitative : le critère de jugement est quantitatif

(valeurs continues) ;
 Qualitative : le critère de jugement est qualitatif

(classes)
171
I. Introduction
• Identification de la population d’étude

• Population cible : Ensemble des sujets visés
par l’étude pour lesquels les résultats
pourront être généralisés.
• Population source : Ensemble des sujets à
partir desquels va être constitué l’échantillon.
• Population d’étude : Ensemble de la
population source ou échantillonnage
représentatif (Spécification des critères
d’inclusion/non inclusion /exclusion).
172
Population de l’étude
173
 En rapport avec l’objectif de l’étude

 Définition d’une population :
 Les critères d’inclusion
 Critères permettant de définir la population recrutée
 Extrapolation des résultats ne pourra se faire qu’à cette
population
 Les critères d’exclusion
174
Exemple
 On veut réaliser une enquête sur l’obésité
chez les jeunes de la région de Rabat en
2011
Critères d’inclusion Critères d’exclusion

• Âge 5 - 12 ans • Âge : moins de 5 ans
• Sexe : 2 sexes ou plus de 12 ans
• Région : Rabat • Sexe : 2 sexes
• Période : 2011 • Région : hors Rabat
• Période : hors 2011
• Diabète
• Trouble de croissance
175
176
177
Plan
I. Introduction
II. Classification des études cliniques
178
 On distingue deux grands types d’études

cliniques :
 Les études interventionnelles
 Les études non interventionnelles
179
Le choix en fonction de l’objectif
180
Les recherches non interventionnelles ou observationnelle :

Aussi appelées études non expérimentales.
Elles peuvent être à visée descriptive ou étiologique.
Le chercheur va observer la réalité sans intervenir sur les
conditions d’exposition des sujets.
181

Visent à collecter des informations ou des données personnelles de santé sans
intervention directe sur la personne.
Dans ce cas, aucune procédure supplémentaire de diagnostic ou de surveillance ne doit
être appliquée aux patients et des méthodes épidémiologiques sont utilisées pour
analyser les données recueillies.
182

Collections biologiques : réunion, à des fins scientifiques, de prélèvements biologiques
effectués sur un groupe de personnes identifiées et sélectionnées en fonction des
caractéristiques cliniques ou biologiques d’un ou plusieurs membres du groupe ainsi
que des dérivés de ces prélèvements
Observationnelle : études sur des individus malades ou non - traitements,
investigations, consultations de suivi de la pratique courante
Sur les données : aucune interférence avec le soin du malade 183
Les recherches interventionnelles:

- Soit des recherches comportant une intervention non incluse dans la prise en charge
médicale habituelle des personnes ;
- Soit des recherches comportant des risques et des contraintes négligeables et ne
portant pas sur des médicaments ;
- Soit des essais cliniques portant sur des médicaments expérimentaux ou des
investigations cliniques portant sur des dispositifs médicaux,
184
Les recherches interventionnelles:

Recherches Biomédicales (RBM) Recherches organisées et pratiquées sur l’être
humain en vue du développement des connaissances biologiques ou médicales.
Recherches visant à évaluer les soins courants :
- Recherches autres que celles portant sur les médicaments, lorsque les actes sont
pratiqués et les produits utilisés de manière habituelle mais que des modalités
particulières de surveillance sont prévues par un protocole.
185
Définition du schéma de l’étude
186
Définition du schéma de l’étude
 Les études de cohorte sont observationnelles
sur l’être humain et prospectives.
 Les études de prévalence sont

observationnelles sur les données et
transversales.
 Les essais cliniques sont interventionnels (RBM)

et prospectifs.
187
Plan
I. Introduction
188
 Dans les études expérimentales, l'investigateur

contrôle tous les paramètres.
 Il peut intervenir sur :
 Le ou les facteurs d’exposition,
 Le moment d’exposition,
 Les personnes exposées.
 L’intérêt des études expérimentales est de
pouvoir donner une interprétation causale aux
associations observées entre exposition et
maladie.
189
 Le schéma idéal est celui de l’expérimentation randomisée comme

dans l’essai thérapeutique de phase III :
 Dans un premier temps, les groupes vont être suivis puis comparés entre eux.
190
 Le principe de randomisation :
 L’étude est dite randomisée si l’affectation des sujets à un groupe ou à un autre
est tirée au sort.
 C’est le hasard qui détermine donc l’appartenance du sujet à un groupe.
 Ainsi, seul le groupe d’appartenance des sujets semble pouvoir différencier les
sujets entre eux.
 La randomisation permet de limiter les biais des études.
 Les études ou essais randomisés sont qualifiés :
 D’ouverts quand le traitement est connu de tous,
 En simple aveugle (Insu) quand seuls les patients ignorent la nature du
traitement,
 En double aveugle (Insu) quand patients et médecins ignorent la
nature du traitement.
191
192
193
194
Plan
I. Introduction
195
VI. Les études descriptives
 Le principal objectif des enquêtes à visée

descriptive est de mesurer la fréquence d’un
problème sanitaire.
 Elles sont destinées à répondre à des
questions ou des hypothèses spécifiques.
 Ceci implique le choix de populations
représentatives d’effectif suffisant afin d’avoir
une vision « exacte » de la réalité.
196
 Les études de prévalence
 Les études d’incidence
197
Les études de prévalence
 Les études de prévalence permettent

d’observer la fréquence de survenue d’un
phénomène de santé, dans une population, à
un moment précis: Il s’agit d’enquêtes
transversales.
198
 Le recueil d’information s’effectue sur une

période brève : « un jour donné ».
 La notion de suivi des patients dans le temps
est absente.
199
200
prévalence au cours du temps
201
prévalence au cours du temps
202
Exemple:
•Enquête nationale sur les facteurs de risque cardio-vasculaires en 2001.
•33% des marocains âgés de plus de 20 ans avaient une HTA en 2001
203
Principaux avantages et inconvénients des études transversales

Avantages Inconvénients
Pas de suivi donc pas de perdus de vue Non adaptées aux évènements rares
Résultats rapides, faible coût Pas de mesure de l’incidence

Possibilité d’étudier plusieurs évènements Temporalité exposition / évènement
non établie
Génération d’hypothèses UNIQUEMENT Adaptées aux objectifs descriptifs
(prévalence)
204
Les études d’incidence
 Les études d’incidence nécessitent

l’observation sur une période déterminée
d’un ou de groupes de sujets pour mesurer
les modifications de l’état de santé des
populations: études longitudinales.
205
 Incidence :
 Exemple : mesure de l’incidence des cas de

grippe saisonnière chez le personnel d’un
hôpital en 2019.
206
 Taux d’incidence (Densité d’incidence)

 Population instable : nombreuses arrivées et départs,
nombreux perdus de vue

 CONCEPT PERSONNE–TEMPS : Prend en compte
pour une population :

 le nombre d’individus qui deviennent malades
 les périodes « vécues » pendant lesquelles les

événements sont survenus
 Tous les individus ne pèsent pas le même poids
 Plus précise que l’incidence cumulée lorsque la

proportion de perdus de vue est élevée dans une
population d’étude.
207

 CONCEPT PERSONNE–TEMPS
208

209

210
Déroulement
1. Identification de la population d’étude
2. Choix de l’évènement d’intérêt (critère
de jugement)
 Evènement d’intérêt peut être simple ou
composite (Mortalité ou morbidité, définition
clinique, biologique, histologique).
211
Déroulement
2. Choix de l’évènement d’intérêt (critère
de jugement)
3. Le recueil
 Étude de prévalence : instantané
 Étude d’incidence : Prospectif
 Précis et objectif : mesuré avec un outil validé
et fiable
 Standardisé : utilisation des mêmes outils pour
tous les sujets 212
213
214
Plan
I. Introduction
215
 Les études de cohorte sont des études

analytiques qui consistent à comparer deux
ou plusieurs groupes d’individus initialement
indemnes de la maladie et définis en fonction
de leur exposition à un facteur de risque.
 Le terme « cohorte » est utilisé pour désigner
le ou les groupes de sujets suivis au cours du
temps.
216
 Lorsque l’exposition est dichotomique et que

l’on compare l’incidence de la maladie d’un
groupe exposé à celle d’un groupe non
exposé, on parle d’enquête exposé-non
exposé.
217
Les études de cohorte
 Une cohorte : groupe de sujet suivi dans le

temps.
 Étude de cohorte : étude comparant plusieurs
cohortes.
cohorte cohorte cohorte

Temps
• Etudes analytiques
• Études PROSPECTIVES
• Sélection selon le statut vis à vis de

l’exposition étudiée :
 Exposés
 Non exposés
• Recherche les nouveaux cas
219
 Observation
 Les sujets sont sélectionnés sur la base de leur
exposition au facteur étudié et sont suivi de
manière prospective pour voir si ils développent la
maladie.
221
Principe
 Une phase initiale d’inclusion
 Dans les études de cohorte, on commence par le choix de la
population et la définition des individus exposés et non exposés
pour constituer les groupes de comparaison.
 L’inclusion dans l’étude et le recueil initial des informations sur
l’exposition peuvent se faire au moment de la mise en place de
l’enquête.
 L’inclusion peut également se faire à partir d’une date choisie
dans le passé (la répartition dans les groupes exposés et non
exposés étant antérieure au début de l’enquête): on parle alors
de cohorte historique.
222
223
Principe
 Une deuxième phase de suivi
 Identique dans les deux groupes.
 La cohorte est alors suivie de manière prospective :
on parle de cohorte prospective.
 Au cours du suivi, le recueil d’information porte sur la
mesure de l’évènement étudié (par exemple état de
santé).
224
Principe
 La troisième phase
 C’est la phase de comparaison
 A la fin de la période de l’étude, on compare la
fréquence des événements dans les différents
groupes grâce à des outils statistiques.
225
Principe et Objectifs
Incidence ?
Sujets exposés Nombre

de nouveaux cas
Population COMPARAISON
Nombre
Non-exposés de nouveaux cas
temps
Collecte de données sur les nouveaux cas à venir
Présentation des résultats
« tableau de contingence »
Non
Malades Total
Malades
Exposés A B A+B
Non Exposés C D C+D
Total A+C B+D N
Incidence chez les Exposés A/(A+B)
Incidence chez les Non Exposés C/(C+D)

Mesures dans une étude de cohorte
Maladie + Maladie -
Exposés E+ A B
Non exposés E- C D
Mesure d'association
Comparer l’incidence de la maladie observée

chez les sujets exposés au facteur de «
risque » à celle observée chez les sujets non
exposés
le risque relatif : RR
RR=Ice Exposés/Ice Non
Exposés
Interprétation
 Le RR est une estimation ponctuelle
qui varie de 0 a l’infini
 RR=1 : il n’y a pas d’association
 RR≠1 : il y a association :
 RR>1: il s’agit d’un facteur de risque
 0<RR<1: il s’agit d’un facteur protecteur
Exemple
 L’incidence du cancer de colon chez un

échantillon dont l’alimentation est riche en
fibre: 6 pour cent habitants
 L’incidence du cancer de colon chez un
échantillon dont l’alimentation est pauvre en
fibre : 12 pour cent habitants
 RR=0,5 Facteur protecteur
 Une alimentation riche en fibre baisse le
risque de Kc par la moitié
Principaux avantages et inconvénients des études de cohortes
Particulièrement indiquées lors des Non adaptées aux maladies rares
expositions rares
Permettent d’examiner plusieurs Prospectives: longues et coûteuses
évènements
Temporalité établie entre exposition et Rétrospectives: nécessité de disposer de
évènement documents appropriés
Prospectives: limitation des biais de Validité des résultats dépendante de la
mesure de l’exposition et de la maladie qualité du Suivi
Mesures d’incidence dans chacun des
groupes
232
233
234
Plan
I. Introduction
235
 Le principe de l’enquête cas-témoin est de

comparer la fréquence de l'exposition
antérieure à un facteur de risque dans un
groupe de sujets malades (les cas) et dans
un groupe de sujets témoins, indemnes de la
maladie étudiée
236
Les études cas-témoins
• Etudes analytiques
• Études RETROSPECTIVES
• Sélection selon le statut vis à vis de la

maladie étudiée :
 «Malade = Cas»
 «Non malade = Témoin»
• Recherche leur exposition éventuelle au

facteur étudié.
237
Les études cas-témoins
 Observation
 L’enquêteur choisit les groupes étudiés sur la
base de leur statut malade (cas) et non malade
(témoins). Ce sont des études rétrospectives,
c'est-à-dire que l’enquêteur va chercher dans le
passé des individus des deux groupes l’exposition
au facteur étudié.
239
Principe
 La planification d’une enquête cas-témoins commence
par le choix de la population de l’étude dont seront issus
les cas et les témoins:
 Les cas seront atteints de la pathologie étudiée et représentatifs,
pour l'exposition au facteur de risque, de l'ensemble des malades
ayant cette pathologie.
 Le groupe témoin est construit pour servir de référence, ils sont
représentatifs pour l'exposition au facteur de risque de la
population dont sont issus les cas.
240
Principe
 Les cas et les témoins doivent être choisis dans la
même population.
 Les caractéristiques du groupe « témoin » doivent être
les plus proche possible du groupe « cas ».
 La seule différence observable entre les groupes devrait
être théoriquement l’absence de signes de la maladie.
 Le recueil d’information est toujours rétrospectif dans ce
cas.
 Les groupes sont ensuite comparés on utilisant des
méthodes statistiques.
241
Déroulement
2. Groupe de sujets malades « cas »
3. Groupe de sujets indemnes « témoins»
4. Choix de l’évènement d’intérêt (critère de jugement)
5. Le recueil : rétrospective
6. Période d’observation
7. Mesure d’association
 A la fin de la période d'observation, on dispose alors de toutes les
données utiles pour calculer les fréquences d’exposition et les

Odds ratio.
242
Principaux avantages et inconvénients des études cas - témoins
Résultats rapides et coûts faibles Importance du recueil similaire de l’exposition
entre les cas et les témoins (biais)
Pas de perdus de vue Pas d’estimation d’incidence ni de prévalence
Pas d’estimation du RR
Adapté aux évènements dont les Difficultés d’évaluer la relation temporelle
périodes de latence sont longues (Exposition et maladie) (biais)
(Exposition et maladie)
Adapté aux évènements rares Recueil rétrospectif de l’exposition (biais)
Étude de plusieurs facteurs Non indiqué pour les expositions rares
étiologiques pour un seul Un seul évènement d’intérêt
évènement
243
244
245
Etudes cas – témoins
Principe et Objectifs
% Exposés ?
Nombre de sujets exposés CAS

Nombre de cas
COMPARAISON Population
Nombre de sujets exposés

TEMOINS
Nombre de témoins
temps
Collecte de données sur le passé des cas et des témoins
246
Etudes cas – témoins
Présentation des résultats
« tableau de contingence »
Cas Témoins Total
Exposés A B A+B
Non Exposés C D C+D
Total A+C B+D N
Proportion d’exposés chez les cas A/(A+C)
Proportion d’exposés chez les

B/(B+D)
témoins
Mesures dans une enquête
cas témoin

Cas Témoins
Exposés E+ A B
Non exposés E- C D
Comparer la fréquence de l’exposition

observée chez les sujets malades à celle
observée chez les sujets non malades
« témoins »
l’Odds Ratio : OR
OR= La cotes d’exposition chez les cas / La
cotes d’exposition chez les témoins
Interprétation
 L’OR est une estimation ponctuelle
qui varie de 0 a l’infini
 OR=1 : il n’y a pas d’association
 OR≠1 : il y a association :
 OR>1: il s’agit d’un facteur de risque
 0<OR<1: il s’agit d’un facteur protecteur
Epidémiologie analytique
Résumé
 Comparer la fréquence de l’apparition de la
maladie entre sujets exposés et non exposés à
un facteur
Enquête exposé- non exposé= enquête
de cohorte
 Compare la fréquence de l’exposition à un

facteur de risque entre les sujets malades et les
sujets indemnes
Enquêtes cas-témoins
Épidémiologie analytique
Exemples
 Étude de la relation entre petit poids à la
naissance et exposition de la mère au tabac
pendant la grossesse
 Soit suivre 2 groupes de femmes, l’un exposé au
tabac et l’autre non exposé et déterminer la
fréquence des enfants de petits poids dans les
deux groupes Etude de cohorte
 Soit interroger les mères d’enfants de petit et de

poids normal sur leur exposition au tabac
Etude cas témoin
Plan
I. Introduction
253
Définition
 Erreur systématique ayant pour
conséquence:
 Une estimation incorrecte
 Et une distorsion de la mesure de l’association
entre l’exposition à un facteur de risque et la
survenue d’une maladie.
 Trois types :
 Les biais de sélection
 Les biais d’information
 Les biais de confusion
Les biais de sélection
 Interviennent lors de l’inclusion des sujets

de l’enquête.
 Exemples :
 Biais d’admission.
 Biais de survie sélective "Healthy Worker
Effect».
 Biais de perdus de vue.
 Biais de surveillance.
Les biais d’information ou de mesure
 Interviennent au moment du recueil des

données de l’enquête.
 Différence systématique dans le recueil de
l’information sur l’exposition ou la maladie.
 Exemples :
 Biais de mémorisation.
 Biais lié à l’enquêteur.
 Qualité des données.
Les biais de confusion
 Lorsqu‘on a un tiers facteur associé à la fois

au facteur d’exposition et à la maladie .
 Indépendamment de l’exposition il doit être
un FDR de la maladie
Exposition Maladie
Café Kc de poumon
Facteur de confusion
Tabac
Plan
I. Introduction
258
VIII. Choix d’un type d’étude de
recherche clinique
 En plus des considérations théoriques, certains
éléments permettent d'orienter le choix vers tel
ou tel type de recherche clinique :
 Une étude rétrospective constitue une bonne méthode au
début d'un travail pour vérifier une hypothèse de façon
préliminaire.
 Plus la maladie est répandue, plus facile sera l'étude
prospective.
 Si la maladie est rare, seule l'étude rétrospective est utilisable.
 Plus court est l'intervalle entre la cause (facteur d'exposition) et
la conséquence (maladie), meilleure sera l'étude prospective.
 Pour les maladies à incubation longue, l'étude rétrospective
convient mieux.
259
VIII. Choix d’un type d’étude de
recherche clinique
 En plus des considérations théoriques, certains
éléments permettent d'orienter le choix vers tel
ou tel type de recherche clinique :
 Plus la documentation est complète et exacte, meilleure sera
l'étude rétrospective (déclaration de la maladie, enregistrement,
classification diagnostique) ou historico-prospective.
 Une association forte entre la cause probable et la maladie
favorise une étude prospective.
 Si on s'attend à une grande fluctuation dans les cohortes, une
étude rétrospective est préférable.
260
Plan
I. Introduction
261
 Pour la pratique clinique, des recommandations validées

sont habituellement élaborées soit à partir de résultats
d'études, soit à partir de consensus d'experts.
 Le grade des recommandations est donc directement lié
aux niveaux de preuve des études ayant servi à leur
élaboration.
 La pertinence des résultats, donc le niveau de preuve
d’une étude épidémiologique est évaluée selon la
méthodologie employée.
262
Le tableau ci-dessous regroupe les niveaux de preuves les plus utilisés

suivant l’enquête utilisée.
263
Chapitre 5 :
Les statistiques descriptives
Pr EL ARBI BOUAITI
Introduction
La biostatistique : Deux branches
Statistique descriptive Statistique inférentielle
 Organisation, présentation  Permet de généraliser les

et analyse des données conclusions tirées des
 Synthèse de l’information: résultats obtenus à partir
résumés statistiques. d’un nombre réduit
 Expression des résultats : d’observations à de grands
représentation graphique. ensembles d'éléments.
 Étape préliminaire
Echantillon Inférence Population ?
•Inférer = tirer une conclusion à partir de propositions ou de faits, et de règles

26/11/2023 265
La Statistique Descriptive
Définition
 C’est l'ensemble des méthodes et techniques
permettant de
 Présenter
 Décrire
 et Résumer
des données nombreuses et variées.
26/11/2023 Pr. BOUAITI (ebouaiti@gmail.com) 266

Définition
 Peut concerner :
 Une variable à la fois : statistique à une
dimension
 Deux variables à la fois : statistique à
deux dimensions
 Plus de deux variables à la fois :
statistique multidimensionnelle.

Définition
 Décrire les données par
 Des paramètres statistiques :
 Réduction des données à quelques valeurs
numériques caractéristiques.
 Des tableaux : distributions de fréquences.
 Des diagrammes : graphiques.
Pour la bien mener il faut savoir de quelle type

de variable s’agit-il
Variable statistique
 Types de variables : Différentes natures ou

types :
 Variables qualitatives
 Variables quantitatives
 Variables censurées
26/11/2023 269
VARIABLES QUALITATIVES
1. Définition
 Une variable statistique est qualitative si ses valeurs
correspondent à des « qualités » :
 Non mesurables sur une échelle
 Présence ou absence d’une caractéristique
 Expression : modalités (Classes - Catégories)
Variable Variable
Variable qualitative
qualitative qualitative
nominale ordinale
binaire
26/11/2023 270
2. Variable qualitative nominale
 Définition
 Une variable statistique est qualitative « binaire » si
ses résultats possibles correspondent à deux
réponses uniquement (modalités).
 Exemple : Variable binaire

 Sexe : homme ou femme
 État de santé : malade ou sain
 Vomissement : Oui/Non.
26/11/2023 271
3. Variable qualitative nominale
 Définition :
 C'est une variable qualitative dont les modalités
ne sont pas ordonnées.
 Réponses possibles : Plusieurs modalités > 2
 Exemples
 Groupe sanguin
 A, B, AB, O
 Situation familiale :
 Célibataire, marié, divorcé, veuf
26/11/2023 272
3. Variable qualitative ordinale
 Définition :
 C'est une variable qualitative dont les modalités
sont naturellement ordonnées (il existe un ordre
entre les classes).
 Réponses possibles : Plusieurs modalités > 2
 Exemple :
 Niveau d’étude :
 Primaire, secondaire, universitaire.
 Stade de gravité d’une maladie :
 Modéré, sévère, très sévère.
 Degré de satisfaction
26/11/2023 273
VARIABLES QUANTITATIVES
 Définition
 Une variable statistique est quantitative si ses
valeurs sont représentées par des quantités.
 Expression : valeurs numériques.
sur lesquels les opérations arithmétiques (somme,
différence...) ont un sens.
Variable quantitative discrète Variable quantitative continue
26/11/2023 274
1. Variable quantitative discrète
 Définition
 Une variable quantitative discrète :
 Est une variable avec une valeur que l’on peut
énumérer.
 Est une variable qui ne prend qu'un nombre fini de
valeurs.
 Valeurs possibles : peut être donné sous la forme
d’une liste de nombres.
 Exemples
 Nombre d’enfants d’une famille : 0, 1, 2, 3, 4, …10
26/11/2023 275
2. Variable quantitative continue
 Définition
 Une variable continue peut prendre n’importe
quelle valeur d’un intervalle.
 Valeurs possibles :
 Ne sont pas dénombrable.
 Une infinité de valeurs possibles.
 Entre un minimum et un maximum.
 Exemples
 Âge, poids, taille, niveau de cholestérol,… .
26/11/2023 276
Exemple
Variable quantitative
• Population : les ménages de la ville de

Rabat
• Variable :
X : le nombre d'individus dans le ménage
• Unité statistique : un ménage
• Valeurs possibles :
x : 1 , 2 , 3 , 4 , ... , 11 .
Variable quantitative discrète
26/11/2023 277
VARIABLES CENSURÉES
 La censure :
 S’appliquer à tout événement non récurrent qui
survient dans le temps.
 Intervient lorsque l’on n’observe pas exactement
la valeur de la variable à laquelle on s’intéresse.
 Exemple :
 La survie qui requiert la survenue de l’événement
« décès ».
26/11/2023 278
 Définition :
– Les variables sont dites censurées lorsque elle
représente la durée jusqu’à survenue d’un
évènement, et que l'étude est limitée dans le
temps.
– Variable censurée : toute variable d'état de
nature binaire suivi dans le temps et avant la
réalisation de l’événement.
– Exemple : la durée de survie est censurée si le
patient n’est pas suivi jusqu’à son décès.
26/11/2023 279
26/11/2023 280
Nature des variables et richesse en
information
Grande richesse en information
Variables censurées
Variables quantitatives
Variables qualitatives ordinales
Variables qualitatives nominales

Faible richesse en information
26/11/2023 281
4. Les variables en résumé
Dichotomiques
Binaires
Observables Variables
Nominales
qualitatives
Ordinales
Variables Continues
Variables
quantitatives
Discrètes
Mesurables
Variables censurées
26/11/2023 282
Statistique descriptive

 Réduction des données à quelques
valeurs numériques caractéristiques
Dichotomiqu
es - Sexe
Binaires
Observables
Variables -Niveau
qualitatives Ordinales d’étude
- Couleur
-Ville
Nominales d’origine
Variables
-Taille
Continues -Poids
Variables
Mesurables quantitatives -Nombre
de
Discrètes patients

 Un caractère qualitatif ne peut être mesuré
 D’où notion de fréquence
 Fréquence absolue : effectif
 Nombre d’individus par classe : n
 Exemple : 100 sujets : 24 ont la maladie donc n= 24
 Fréquences relatives = probabilités
 Pour chaque classe, le rapport de son effectif au nombre total
d’individus
 Exprimées en pourcentage.
 Exemples :
 100 sujets : 24 malades : p = 0,24 ou 24 % malades et q =
0,76 (1 – p) correspond aux non malades (76%).
 Sous l’effet d’un médicament : 30 sujets sont guéris sur 100
sujets traités, l’efficacité de ce médicament : 0,30 ou 30%

Statistiques descriptives
variables qualitatives
 Présentation sous forme de

tableaux : distributions de
fréquences.
Tableaux
 Les tableaux statistiques :

 Distribution de fréquences absolues
 Distribution de fréquences relatives
 Présentation
 Les classes de la variables
 Les effectifs et les fréquences
 Total des effectifs et total des fréquences
Éviter les données manquantes

Tableaux
 Présentation
 Il doit toujours être accompagné d’un titre informatif:
groupe étudié, le lieu et la période de l’étude.
 Par convention ce titre doit être placé au-dessus du
tableau.
 Il existe toujours un bandeau de titre pour indiquer la
nature des informations figurant dans les colonnes, ce
bandeau a un trait horizontal au-dessus et au-
dessous.
 Un trait horizontal figure sous la dernière ligne
 Aucun autre trait n'est utile (pas de trait vertical)
26/11/2023 288
Tableaux
de Oliveira MCQ, Lebre Martins BNF, Santos-Silva AR, Rivera C, Vargas PA, Lopes MA, Vechiato-Filho AJ, Brandão
TB, Prado-Ribeiro AC. Dental treatment needs in hospitalized cancer patients: a retrospective cohort study. Support
Care Cancer. 2020 Jul;28(7):3451-3457. doi: 10.1007/s00520-019-05202-4. Epub 2019 Dec 4. PMID: 31802252.
Tableaux
290
 On a noté la situation familiale des 150
patients d’une étude
Nom Situation de famille
Patient 1 Marié
Patient 2 Veuf
Patiente 3 Mariée
Patiente 4 Célibataire
Patient 5 Divorcé
…. ….

Variables n %
Sexe
Masculin 70 58,3%
Féminin 50 41,7%
Diabète
Oui 90 90,0%
Non 10 10,0%
26/11/2023 292
 Les diagrammes : graphiques

Graphiques
 Définition
 Images des données des études statistiques
 Objectif
 Faire ressortir une vision synthétique du
phénomène étudié
 Permet de comparer d’un « coup d’œil » les
différentes modalités

Graphiques

Graphiques
 Diagramme en barres
 Diagramme en barres horizontales
 Camembert

Diagramme en barres
 Diagramme :
 Barres verticales disjointes
 Ordonnées : effectifs ou les fréquences
 Abscisses :
 Sans échelle numérique
 Libellés : modalités des variables
 Les barres :
 Largeur : identique

Diagramme en barres
Exemple

Diagramme en barres
 Diagramme en barres horizontales

 Variable qualitative nominale
 Diagramme :
 Barres horizontales disjointes
 Ordonnées : Libellés des classes
 Abscisses : effectifs ou les fréquences

Diagramme en barres horizontales
Exemple

Camembert
(Pie chart)
 Type de variable :
 Variable qualitative nominale
 Permet de bien visualiser la part relative

de chaque modalité.

Camembert
(Pie chart)
 Camembert :
 Cercle divisé en secteurs
 Chaque secteur : une classe de la variable
 La surface du secteur : proportionnelle à la
fréquence
 Nombre de secteurs : moyenne de 6
 Total des modalités = 100%

Camembert
Exemple


 Réduction des données à quelques
valeurs numériques caractéristiques
Dichotomiqu
es - Sexe
Binaires
Observables
Variables -Niveau
qualitatives Ordinales d’étude
- Couleur
-Ville
Nominales d’origine
Variables
-Taille
Continues -Poids
Variables
Mesurables quantitatives -Nombre
de
Discrètes patients

variables quantitatives
continues
26/11/2023 306
continues
 Paramètres de position : Mesures de la
tendance centrale
Position
 Paramètres de dispersion Dispersion

Paramètres de position
 Moyenne arithmétique
 Médiane
 Mode

Moyenne arithmétique

Moyenne arithmétique
Exemple
 Exemple: Calculer la moyenne des valeurs
suivantes : 10, 12, 18, 20, 25, 35

 Médiane
 Mode

Médiane
 La médiane est la valeur qui divise les

observations en 2 groupes de taille égale :
 Le premier contenant les valeurs inférieures à la
médiane
 Et le second les valeurs supérieures à la médiane
La valeur qui partage la série en 2 parties de

même effectif (ordre croissant+++)

Médiane
exemples
 9 patients hospitalisés dans un service de
médecine. Leurs durées de séjour (en jours)
sont les suivantes :
3; 15; 23; 46; 64; 126; 279; 623; 1350

n=4 n=4
 La médiane est la valeur de rang 5 : 64j

Moyenne - Médiane
Série de valeurs: Moyenne Médiane

10, 12, 18, 20, 25
17 18
10, 12, 18, 20, 45

21 18
La moyenne est sensible aux valeurs extrêmes

La médiane est insensible aux valeurs extrêmes

 Médiane
 Mode

Mode
 La valeur que l’on observe le plus

fréquemment dans une série de valeurs.
La valeur dominante
 Exemple 1 : Le mode des valeurs 10, 12, 12,

12, 18, 18, 20, 25, 35 est 12

Mode
 La valeur que l’on observe le plus

fréquemment dans une série de valeurs.
La valeur dominante
 Exemple 2 : La série 10, 12, 12, 12, 18, 18,

18, 20, 25, 35 à 2 modes, 12 et 18
 Une distribution est bimodale :
 Échantillon: deux populations différentes

Mode, médiane, moyenne
 Si distribution unimodale, symétrique

 les 3 coïncident Mode =
Médiane =
Moyenne
0.4
0.3
ddp
0.2
0.1
0.0
-4 -2 0 2 4
26/11/2023 18 22 (ebouaiti@gmail.com)
Pr. BOUAITI 23 25 27 318
 Paramètres de position : Mesures de la

tendance centrale
Position
 Paramètres de dispersion Dispersion

Paramètres de dispersion
 Étendue
 Les quartiles
 La variance
 Écart-type

Étendue
 L’étendue indique la distance entre la plus

grande et la plus petite valeur observée dans
la distribution.
Quantifie l’étalement total des données
Étendue = valeur maximale - valeur minimale

 Exemple :
 Une série : 10, 12, 18, 20, 25, 35
 Étendue : 25 (10 à 35).

 Étendue
 Les quartiles
 La variance
 Écart-type

Les quartiles
Ce sont des valeurs (Q1, Q2, Q3) qui séparent

l’échantillon en 4 parties qui contiennent le
même nombre de données.
25% 25% 25% 25%
Quart Quart Quart Quart

1 2 3 4
Les quartiles
 Le premier quartile ou le quartile inférieur Q1

= 25 % des valeurs sont inférieures à Q1 et
75 % lui sont supérieures
 Le troisième quartile ou le quartile supérieur

Q3 = 75 % des valeurs sont inférieures à Q3
et 25 % lui sont supérieures
 La médiane = le deuxième quartile Q2

Les quartiles
Médiane de la distribution
(15+1)/2 = 8e donnée
1 2 3 4 5 6 7 8 9 10 11 12 13 14
15
3 4 4 5 5 5 6 6 6 6 8 8 10
Quart Quart
12 Q 15Quart Quart
1 2
2 3 4
Q1 Q3
Médiane des données Médiane des données qui

précédent Q2 suivent Q2

Les quartiles
exemple
 Données ordonnées : 10, 12, 18, 20, 25, 45
 Médiane Q2: (20 + 18)/2 = 19
 Quartile inférieur Q1:
 la médiane de 10, 12, 18 = 12
 Quartile supérieur Q3:
 la médiane de 20, 25, 45 = 25

 Étendue
 Les quartiles
 La variance
 Écart-type

La variance
 La variance :
 La moyenne des carrés des écarts à la moyenne
 La somme des carrés des écarts à la moyenne
divisée par le nombre d'observations
Dispersion, Étalement, Variabilité des Valeurs

La variance
x1
x12 x3
x2
x11
m x4
x10 x5
x9 x7 x6
x8
Représente l ’écart moyen des données de
l’échantillon par rapport à la moyenne
La variance
exemple
 Série 1: 10, 12, 18, 20, 25, 35
 La moyenne : m=20
 La variance: s2 = 83,6
 Série 2: 10, 12, 18, 20, 25, 55

 La moyenne : m=23,3
 la variance: s2 = 200,6
La variance : très sensible aux valeurs extrêmes

26/11/2023 330
 Étendue
 Les quartiles
 La variance
 Écart-type

Écart-type
 Mesure la dispersion autour de m

 La mesure de dispersion la plus couramment
utilisée
 = Standard Deviation (SD)
 Calcul
s=
Dispersion, Étalement, Variabilité des Valeurs

La signification probabiliste de l’écart-
type
Echantillon 1 Echantillon 2
s2 < s1
s1
s2
m
26/11/2023 Pr. BOUAITI (ebouaiti@gmail.com)
333
La signification probabiliste de l’écart-type
50 % des individus en-dessous de la moyenne et 50 % au-dessus

68 % des individus entre µ-1σ et µ+1σ
95 % des individus entre µ-1,96σ et µ+1,96σ
99,7 % des individus entre µ -3σ et µ+3σ

La signification probabiliste de l’écart-type
 Exemple : Chez le sujet adulte non diabétique

 La glycémie est distribuée selon une loi normale
 Moyenne : 0,86 g/L
 Écart - type 0,07 g/L
95 % des individus entre µ-1,96σ et µ+1,96σ
95 % des sujets « normaux » de

cette population ont une glycémie
comprise entre 0,72 et 1,00 g/L
continues
Si distribution normale :
Moyenne ± Ecart type
Le poids moyen est de 60 kg ± 5
Si non
Médiane et Quartile
Médiane = 50 (Q1=30; Q3=70)
Intervalle interquartile : intervalle
[Q1 , Q3]
26/11/2023 336
 Présentation sous forme de

tableaux : distributions de
fréquences.
Age n
14 6
15 4  Fréquence absolue : effectif
16 12
17 8
18 15  Fréquences relatives
19 20
20 10
21 5
22 3
23 2
24 5
25 2
26 7
27 3
28 4
29 2
30 2

Transformation

Regroupement en classes
Variables Variables
quantitative Transformation quantitative
s continues Discrétisation s discrètes
Variables Variables
quantitative Transformation qualitatives
s continues
/ discrètes
Variables Variables
quantitatives Transformation quantitatives
Discrétisation
continues discrètes
(classes)
Exemple : âge des patients (n=50) min = 18 ans, max = 70 ans)
29 65 55 45 26 66 23 44 70 65
20 31 23 28 30 21 48 39 64 65
68 70 37 57 59 26 65 51 53 51
36 63 33 57 28 66 48 27 33 32
54 18 47 22 20 20 55 33 68 64
1 2 3
Classe d’âge [18-30] [31-50] [51-70]
Borne inférieure 18 31 51
Borne
supérieure
26/11/2023 30Pr. BOUAITI (ebouaiti@gmail.com)
50 70 341
Discrétisation : 4 règles
La durée d’hospitalisation de 36 malades
11 20 18 10 20 11
16 10 15 17 17 11
11 12 12 11 20 13
Calculer l’étendue E
15 20 13 19 14 15
E = maximale – minimale. 16 11 20 12 10 12
Calculer l’Intervalles de
Classe (L):
18 10 13 16 16 13
L=E/K
Déterminer les classes:
1ère Classe = [min – mini+L[ Arrondir L selon précision
2ème Classe = [min +L – min+2L[ voulue diminution ou
Dernière Classe =[maximale -L – maximale[ augmentation parfois de K de 1.
Variables
Variables
quantitatives
Transformation qualitatives
continues / Références (modalités)
discrètes
Exemple : PAS des patients (n=50) min = 120 mmHg, max = 200 mmHg
155 178 159 197 187 183 130 121 198 198
158 197 176 138 140 187 195 165 122 178
167 125 152 130 176 124 185 122 196 187
179 193 180 155 156 141 147 199 144 130
200 187 171 155 130 126 136 155 199 130
1 2 3 4
Borne inférieure 120 140 160 180
Borne supérieure 139 159 179 200
n 13 12 8 17
Modalités Normale HTA légère HTA modérée HTA sévère

Tableaux de fréquences
Exemple : V. quantitative discrète
Une enquête épidémiologique a été réalisée pour étudier le
nombre d’enfants par foyer au niveau de la région de Rabat.
Posons X = la variable statistique représentant le nombre
d’enfants dans un foyer. Valeurs possibles (0;1;2;3;4;5;6)
2 1 3 0 6 0 1 2 3
3 0 2 0 4 1 0 4 0
1 1 3 2 3 3 2 1 1
0 1 2 4 1 2 2 7 3
0 1 1 2 5 5 3 4 3
1 2 2 3 0 1 2 0 2
……..
n=1000 foyers
Distribution des foyers de la region de Rabat selon le nombre
d’enfants (n=1000)
Nombre Fréquence Fréquence
Effectif (n)
d'enfants relative (%) cumulée (%)
0 129 12,9% 12,9%
1 451 45,1% 58,0%
2 332 33,2% 91,2%
3 56 5,6% 96,8%
4 21 2,1% 98,9%
5 8 0,8% 99,7%
6 3 0,3% 100,0%
Total 1000 100%
Distribution des foyers de la region de Rabat selon le nombre
d’enfants (n=1000)
Nombre Fréquence Fréquence

Effectif (n)
d'enfants relative (%) cumulée (%)
0 129 12,9% 12,9%
Moins de 3
enfants 839 83,9% 96,8%
Entre 1 et 3 enfants
Plus de 3 enfants 32 3,2% 100%
Total 1000 100%

Exemple : V. quantitative continues
Une enquête épidémiologique a été réalisée pour étudier
l’âge des patients consultant dans un cabinet médical a
Rabat.
25,2 21,5 20,4 17,4 25,5
18,7 25,7 21,5 22,2 24,4
26,4 22,8 17,9 17,7 24,4
23,0 19,6 16,8 22,5 17,4
17,0 16,0 18,1 19,9 21,2
14,8 25,6 17,5 23,8 14,8
17,7 23,1 23,0 15,5 18,4
16,9 24,8 16,9 20,4 18,4
16,5 17,5 24,2 17,3 19,7
24,0 18,8 15,4 16,5 16,7
21,1 25,2 22,5 23,3 20,9
23,6 26,0 23,8 16,0 24,5
….
26/11/2023 347
Exemple : V. quantitative continues
Classe d'âge ni %
[14-16[ 15 12,50%
[16-18[ 20 16,67%
[18-20[ 35 29,17%
[20-22[ 15 12,50%
[22-24[ 10 8,33%
>24 25 20,83%
Total 120 100,00%
Exemple : 2 variables
Homme Femme
Classe Total
s s
d'âge
ni % ni % ni %
[14-16[ 11 15,7% 4 8,0% 15 12,5%
[16-18[ 10 14,3% 10 20,0% 20 16,7%
[18-20[ 19 27,1% 16 32,0% 35 29,2%
[20-22[ 8 11,4% 7 14,0% 15 12,5%
[22-24[ 5 7,1% 5 10,0% 10 8,3%
>24 17 24,3% 8 16,0% 25 20,8%
26/11/2023 349
100,0
Pr. BOUAITI (ebouaiti@gmail.com)
100,0 100,0
 Les diagrammes : graphiques

Histogramme
 Types de variables :
 Variables quantitatives discrètes
 Variables quantitatives continues : discrétisation

Histogramme
 Un diagramme :
 Barres verticales contiguës
 Ordonnées : effectifs / fréquences
 Abscisses : les classes de la variable
 Échelle des abscisses :
 Variables continues : Les bornes des classes (intervalle
de la classe)
 Variables discrètes : Le centre de la barre

Histogramme
Exemples
Effectif :
Distribution de l'âge chez 120 sujets
nombre
de sujet
adultes
80
Nombre
60 de barre
40
20
0
Variable quantitative : Age (ans)
Histogramme
Trop de classe
Distribution de l'âge chez 120 sujets adultes
35
30
25
20
15
10
5
0

Histogramme
Étendue des classes

4 règles
11 20 18 10 20 11
16 10 15 17 17 11
Calculer l’étendue E
E =20 – 10 = 10 11 12 12 11 20 13
Intervalles de Classe (L): 15 20 13 19 14 15
L = 10/6 =1,7 ≈2 16 11 20 12 10 12
Déterminer les classes: 18 10 13 16 16 13
1ère Classe = [10 – 12[
2ème Classe = [12 – 14[ [10 – [12 – [14 – [16 – [18 – [20 –
Classe
3ème Classe = [14 – 16[ 12[ 14[ 16[ 18[ 20[ 22[
4ème Classe = [16 – 18[
n 10 8 4 6 3 5
5ème Classe = [18 – 20[
6ème Classe = [20 – 22[ % 27,8% 22,2% 11,1% 16,7% 8,3% 13,9%
Histogramme
12 30,0% 27,8%
10
10 25,0% 22,2%
8
8 20,0%
16,7%
6 13,9%
6 5 15,0%
4 11,1%
4 3 10,0% 8,3%
2 5,0%
0 0,0%
[10 – 12[ [12 – 14[ [14 – 16[ [16 – 18[ [18 – 20[ [20 – 22[ [10 – 12[ [12 – 14[ [14 – 16[ [16 – 18[ [18 – 20[ [20 – 22[

Polygone de fréquence
 Type de variable :
 Variable quantitative continue

 Graphe linéaire :
 Ordonnée : effectifs ou fréquences
 Abscisse : valeurs du variable discrétisée
 Chaque point = effectif ou fréquence pour le
point central de la classe de la variable.
 Polygone de fréquence doit commencer et se
terminer à 0
 Intérêt : représenter sur un même graphique
plusieurs distributions.
Exemples
Effectif :
nombre
de sujet Distribution de l'âge chez 120 sujets adultes
40
30
20
10
0
<14 [14-16[ [16-18[ [18-20[ [20-22[ [22-24[ >24
Exemples
Effectif :
nombre
de sujet
Distribution de l'âge selon le sexe
20
15
10
5
0
<14 [14-16[ [16-18[ [18-20[ [20-22[ [22-24[ >24
Hommes Femmes
Exemples

Boîte à moustaches
 Définition:
 Résume quelques caractéristiques de position du
caractère étudié (médiane, quartiles, minimum,
maximum)
 Permet de faire une comparaison entre deux

populations

 Variables :
 Variables quantitatives
Médiane, Quartiles, Minimum, Maximum



Exemple

Exemple

Exercice
 Tracer une boite à moustaches
Médian Q1 Q3 Max min

e
Patients infectés 20 j 15 j 40 j 45 j 10 j
Patients non 10 j 5j 15 j 20 j 2j
infectés
26/11/2023 369
Plan
 Définition
 Rappels
 Statistique descriptive : Variable qualitative
 Statistique descriptive : Variable quantitative
 Statistique à deux dimensions
 Conclusion

à 2 dimensions
 Objectif : mettre en évidence les relations qui
existent entre deux variables.
 Nature des variables : les deux variables
peuvent être
 Qualitatives
 Quantitatives
 Ou l'une quantitative et l'autre qualitative.
 Deux variables mesurées chez le même
individu
 Exemples :
 Présence d’un cancer et tabagisme...
 Poids et taille

à 2 dimensions
 Deux variables qualitatives
 Deux variables quantitatives

Statistique descriptive à 2 dimensions
deux variables quantitatives
Durée
Patient Age (ans) d’hospitalisation (j)
1 32 5
2 25 14
3 27 9
4 33 8
5 29 10
6 51 24
7 65 41
Position 8du problème 70 32
On désire
9 savoir, dans une 48 population donnée, 5 si
l’âge 10
(X) et la DUR2E D4HOSPITALISATION
53 13 (Y)
d'un individu
… sont deux variables
… indépendantes
… ou
26/11/2023non. Pr. BOUAITI (ebouaiti@gmail.com) 373
Statistique descriptive à 2 dimensions
deux variables quantitatives
 Corrélation : étudier les variations d’une
variable quantitative en fonction d’une autre
variable quantitative.
 Un indicateur de liaison:
 Le coefficient de corrélation linéaire
26/11/2023 374
Coefficient de corrélation linéaire
 Notation
 ρ : paramètre théorique (population)
 r : paramètre observé sur un échantillon
 Sans unité
Le coefficient de corrélation de Bravais-Pearson

Le coefficient de corrélation de Spearman

Coefficient de corrélation linéaire
 Le coefficient de corrélation est symétrique : rx,y = ry,x

 Mesure l'intensité de la liaison linéaire entre X et Y
 Le coefficient de corrélation varie entre -1 et 1.
 0 signifie une association nulle
 Le signe indique le sens de la liaison / corrélation:
 Corrélation positive: les deux variables ont tendance à varier
dans le même sens.
 Corrélation négative: les deux variables ont tendance à varier en
sens opposées
 |rx,y| Proche de 1  RELATION LINEAIRE FORTE entre
les deux variables.
 |rx,y| Proche de 0  RELATION LINEAIRE FAIBLE entre
les deux variables

Diagramme de dispersion
Nuage de points
 Définition:
 Outil pour représenter graphiquement la relation
entre deux variables quantitatives continues
 Deux mesures réalisées sur un même individu.
 Permet de caractériser la direction, la force et la

forme de la relation.

Nuage de points
(X;Y)
X
Nuage de points

Conclusion
 La statistique descriptive
 Première étape d’analyse biostatistique
 Obligatoire
 Variable qualitative
 Effectif & Pourcentage
 Variable quantitative
 Moyenne ± écart- type
 Médiane et quartiles
 Deux variables quantitatives : corrélation

Conclusion
Organisation et
Présentation des
données
Type des variables

Variables qualitatives
Dichotomiques
Observables
Variables Binaires
Variables qualitative Ordinales
s
Nominales
Fréquence absolue : effectif

Nombre d’individus par classe : n
Fréquences relatives
Pour chaque classe, le rapport de son effectif au nombre total d’individus
Exprimées en pourcentage

Variables quantitatives
Mesurables
Continues
Variables
Variables
quantitatives
Discrètes
Paramètres de position : Paramètres de dispersion

Mesures de la tendance Étendue
centrale Les quartiles
Moyenne arithmétique La variance
Médiane Écart-type
Mode
Organisation et Présentation des
données
Dichotomiques
Observables
Variables Binaires
Variables qualitative Ordinales
s
Nominales
Graphiques :
Diagramme en barres
Diagramme en barres horizontales
Camembert

Organisation et Présentation des
données
Mesurables
Continues
Variables
Variables
quantitatives
Discrètes
Graphiques :
Histogramme

Chapitre 6
Statistiques inférentielles
Pr EL ARBI BOUAITI
Introduction
 Si la population est trop nombreuse on ne

peut pas étudier toutes les unités statistiques
.
 On prend alors un échantillon de la population.
Recensement ou Échantillonnage
 Recensement = vérité
 Échantillonnage = estimation de la vérité
26/11/2023 387
Introduction
 Plan d’analyse statistique :

 Étape 1 : Statistique descriptive : décrire
Indispensable +++
 Étape 2 : Statistique inférentielle : généraliser

 Statistique univariée : les tests statistiques
 Statistique multivariée : les Régressions
26/11/2023 388
Introduction
 Finalité d’une étude statistique :

 Tirer des conclusions sur la population à partir de
l’étude d’un échantillon issu de cette population.
 Obtention du résultat : Statistique Inférentielle
 L'inférence statistique est l'ensemble des
techniques permettant d'induire les
caractéristiques d'un groupe général (la
population) à partir de celles d'un groupe
particulier (l'échantillon).
Introduction
Inférence statistique
Population cible
« Raisonnement inductif »
Estimation observée
Échantillon
Population Observations
Valeur théorique ou Valeur estimée
Pr. BOUAITI
26/11/2023
vraie (ebouaiti@gmail.com) 390
Introduction
Biostatistique : deux types de raisonnement.
Le raisonnement inductif : il part Le raisonnement déductif : il part
d’observations particulières pour aboutir à d’une idée générale pour en déduire
une conclusion de portée générale. des propositions particulières.
26/11/2023 391
Statistique inférentielle :
généraliser
Statistique univariée : les tests

statistiques
Plan
 Rappel
 Principe des tests
 La démarche dans les tests statistiques
 Risques d’erreur en statistique
 Conditions d’application des tests
15/09/2015 393
Rappel
Principes d’échantillonnage
 Échantillon
représentatif
Tirage au sort
 Plusieurs échantillons
peuvent être
constitués
Fluctuation
Population
Pr. BOUAITId’échantillonnage
26/11/2023 (ebouaiti@gmail.com) 394
Rappel
Principes d’échantillonnage
100 sujets tirés au sort
84 vaccinés - 84%
70 vaccinés - 70%
10 vaccinés - 10%
60 vaccinés - 60%
pobservée : 0% 100%
fluctuation
P=80% d échantillonnage
26/11/2023
Vaccinés Pr. BOUAITI
(ebouaiti@gmail.com) 395
Plan
 Rappel
 Principe des tests statistiques
15/09/2015 396
Principe des tests statistiques
Infection urinaire
(n=200 patients)
Traitement A Traitement B
(n=100 patients) (n=100 patients)
Guérison Guérison
(40/100) Différence est elle vraie? (15/100)
oui / non
(fluctuation
d échantillonnage)
15/09/2015 397
 Quand on ignore la réalité, la différence

observée est-elle ?
 Une manifestation des fluctuations aléatoires,
donc due uniquement au hasard;
 La traduction d’une réelle différence entre les
deux groupes
 Comment départager ces 2 possibilités ?
 Solution : test statistique .
15/09/2015 398
 3 grands types de comparaison (questions)

La mortalité des personnes travaillant de nuit est-elle
différente de la mortalité de la population globale?
La durée moyenne d’hospitalisation est-elle différente

entre les malades hospitalisé en médecine et les
malades hospitalisés en chirurgie?
Le poids moyen de sujets obèses est-il différent avant

et après la prise en charge nutritionnelle?
26/11/2023 399
 Situations
La mortalité des personnes travaillant de nuit est-
elle différente de la mortalité de la population
globale?  Comparer un échantillon observé à une
population de référence
Population Population
de référence
Échantillon
Objectif du test statistique: Comparer des populations

 Situations
La durée moyenne d’hospitalisation est-elle différente
entre les malades hospitalisé en médecine et les
malades hospitalisés en chirurgie?  Comparer deux
ou plusieurs échantillons indépendants entre eux
de référence
Échantillon Échantillon

 Situations
Le poids moyen de sujets obèses est-il différent avant et après la
prise en charge nutritionnelle?  Comparer deux ou plusieurs
échantillons appariés entre eux
Des échantillons appariés sont des échantillons identiques, c'est à dire des
échantillons composés d'individus possédant les mêmes caractéristiques (âge, sexe,
etc..).
On dispose d'un seul groupe d'individus auquel on fait passer deux tâches
différentes : On a donc deux groupes de mesures pour chaque individu.
T0 T1
Échantillon Échantillon

Plan
 Rappel
15/09/2015 403
La démarche dans les tests statistiques
 Etape 1 : Formuler les hypothèses H0 et H1

 Etape 2 : Déduire ce que devraient être les observations
si l’hypothèse nulle (H0) est vraie.
La différence est due aux fluctuations d’échantillonnage
 Etape 3: Calculer la probabilité que la différence est due
au hasard (fluctuation d’échantillonnage) : calcul du test
statistique.
 Etape 4 : Interprétation et conclusion
Non rejet de H0 (Accepter H0) / Rejet de H0 (Accepter H1)
15/09/2015 Une démarche hypothético-déductive 404

Etape 1 : Formuler les hypothèses
 Hypothèse H0 :
 Hypothèse nulle
 C’est toujours l’hypothèse que l’on cherche à
invalider (rejeter)
 H0 :
 Absence de différence entre les deux populations
 Les paramètres des populations d’où sont issus les 2
échantillons sont identiques.
Attention !!! Les hypothèses sont toujours posées à partir des populations et
non des échantillons
 Hypothèse H0 : Absence de différence

 La différence n’est pas réelle mais une
manifestation des fluctuations aléatoires,
donc due uniquement au hasard :
 H0 : exemples
 L’efficacité du médicament A n’est pas différente de
l’efficacité du médicament B.
 Le taux du cholestérol chez les diabétiques n’est pas
diffèrent du taux du cholestérol chez les non
diabétiques.
 Hypothèse H1 :
 Hypothèse alternative
 C’est toujours ce que l’on cherche à montrer
 Sera retenue si H0 est rejetée
 H1 bilatérale : Les paramètres sont différents
 H1 unilatérale : Un des paramètres est inférieur
(ou supérieur) à l’autre.
 Hypothèse H1 : Présence de différence

 La différence est réelle entre les deux groupes
 H1 : exemples
 L’efficacité du médicament A est diffèrent de l’efficacité
du médicament B.
 Le taux du cholestérol chez les diabétiques est diffèrent

du taux du cholestérol chez les non diabétiques.
Etape 2 : Déduire ce que devraient être les
observations si l’hypothèse nulle (H0) est vraie
 Sous H0 :
Paramètres Paramètres
=
Population 1 Population 2
μ1 = μ2
Paramètres Paramètres
Échantillon 1 = Échantillon 2
m1 = m2
Fluctuation d’échantillonnage
m1 - m2 ≈ 0 m1-m2 : R
15/09/2015 409
Etape 3: Calculer la probabilité que la différence
est due au hasard (fluctuation d’échantillonnage)
(calcul de la statistique de test)
 Calcul du test statistique
 Valeur du test statistique === probabilité
correspondante :
Probabilité de rejeter ou d’accepter H0
P ( Z  Z 0 / H 0 vraie)
15/09/2015 410
Etape 3: Calculer la probabilité que la différence est due au
hasard (fluctuation d’échantillonnage)
 Hypothèse H0 : Absence de différence

 H0 : exemples
 Probabilité (différence entre l’efficacité du médicament A
et l’efficacité du médicament B = 0).
 Probabilité (différence entre le taux du cholestérol chez

les diabétiques et le taux du cholestérol chez les non
diabétiques = 0).
Etape 3: Calculer la probabilité que la différence est due
au hasard (fluctuation d’échantillonnage)
 Sous H0
m1 - m2 ≈ 0
Calculer le test statistique :

La Probabilité (m1 – m2 ≈ 0)  p value
Probabilité (la différence est due au hasard) = p value.
15/09/2015 412
Etape 4 : Interprétation et conclusion
 Fixer une règle de décision : fixer a priori un

seuil alpha suffisamment petit
 Au dessous duquel : on rejette H0 et on accepte
H1
Probabilité (la différence est due au hasard) est faible = Rejet de H0.
 Au dessus duquel : on ne peu pas rejeter H0 H0.

Probabilité (la différence est due au hasard) est grande = Accepter
Comparer la p value avec α =0,05
15/09/2015
Classiquement : α =0,05 413
 Non rejet de H0 (accepter H0)

 On n’a pas mis en évidence de différence
statistiquement significative entre les
paramètres étudiés.
 Attention! : On ne peut pas conclure que les
paramètres sont identiques (populations)
15/09/2015
Classiquement : α =0.05 414
 Rejet de H0: Acceptation de H1

 On a mis en évidence une différence
statistiquement significative entre les
paramètres étudiés.
 On conclut que les populations sont différentes
vis-à-vis des paramètres étudiés.
15/09/2015
Classiquement : α =0.05 415
 Test statistique : Calcul de la probabilité p

 p : probabilité que "la différence observée soit due
uniquement au hasard"
 p : représente le risque de faire une conclusion
erronée si l'on décidait de conclure
 On ne conclut que si ce risque d'erreur est
suffisamment petit.
 Calcul à partir des données de la probabilité

de commettre une erreur alpha = p
p<5%  conclusion à l'existence de la

p1 = 8% différence
p = 0.04 parce que le risque de faire une conclusion
p0 = 15% fausse est faible
p>5%  impossible de conclure à

p1 = 20% l'existence d'une différence
p = 0.25 car si on concluait à une différence, le
p0 = 17% risque d'erreur serait trop fort
Plan
 Rappel
15/09/2015 418
Risques d'erreur statistiques

 Etape 1 : Formuler les hypothèses H0 et H1
 Etape 2 : Déduire ce que devraient être les observations si
l’hypothèse nulle (H0) est vraie.
La différence est due aux fluctuations d’échantillonnage
 Etape 3: Calculer la probabilité que la différence est due au
hasard (fluctuation d’échantillonnage) : calcul du test statistique.
 Etape 4 : Interprétation et conclusion
Non rejet de H0 (Accepter H0) / Rejet de H0 (Accepter H1)
Risque de se tromper?
= risques d’erreur
15/09/2015 Une démarche hypothético-déductive 419

 Le risque de 1ère espèce : risque α

 C’est la probabilité de rejeter H0, si H0 est vraie
 C’est le risque de se tromper en rejetant H0
P(rejeter H0, si H0 est vraie) = α

 Le risque de 1ère espèce : risque α

 Conclure à l'existence d'une différence qui n'existe pas
en réalité : faux positif
Vrai valeur Échantillon 1

12% 8%
Différence
non réelle

12% 15%
 Le risque de 2ème espèce : risque β

 C’est la probabilité d’accepter H0 alors que H0 est
fausse (ou H1 est vraie)
 Egale à la probabilité de ne pas rejeter H0, si H1 est
vraie
 Méconnu : on ignore le risque de ne pas rejeter à tort
H0
P(non rejet de H0 si H1 est vraie) = β

 Le risque de 2ème espèce : risque β

 Ne pas conclure à une différence qui existe pourtant
en réalité : faux négatif

12% 15%
Fausse absence
de différence

19% 15%
Risque α Degré de
Seuil de signification signification
(P-value)
 Est fixé a priori
 Est déterminer a
 Est fixé à 5% en posteriori
santé et biologie  Nécessite le calcul
du test statistique
 p est une
15/09/2015 quantification du 424
p≤0,05
•Il est peu probable que la
différence observée soit due
au hasard
Différence Test
observée statistique •On rejette H0 au risque α de
le faire à tort.
•Conclusion : il existe une

différence statistiquement
significative entre les
paramètres étudiés
(populations cibles).
p>0,05
• La probabilité que la
différence observée soit
due au hasard est forte
Différence Test
observée statistique • On ne rejette pas H0 au
risque β de le faire à tort.
• Conclusion : On n’a pas

mis en évidence de
différence statistiquement
significative entre les
paramètres étudiés
(populations cibles).
Absence réelle
d'effet
p>0,05
Résultat
non significatif
?
Manque de
puissance
 Impossible de conclure
 Ne pas conclure à l’absence de différence
 Manque de puissance : effectif des sujets
insuffisant (nombre de sujets nécessaire NSN).
Plan
 Rappel
15/09/2015 428
Condition d’application des tests
Choix du test statistique
 Nombre d’échantillons : 2 ou plus
 Indépendance des observations
 Les lois de distribution théorique
 Nature des variables
15/09/2015 429
Indépendance des observations
 Echantillons indépendants :
 Quand les 2 (ou plus) paramètres comparés sont mesurés sur
des individus différents
 Ex : Comparaison des poids moyens de 2 groupes
 Echantillons dépendants (ou séries appariées) :

 Quand les différents échantillons proviennent de mesures
effectuées chez les mêmes individus
 Ex : Comparaison du poids moyen d’1 groupe d’individus, avant et
après régime
Les lois de distribution théorique
 Les tests paramétriques

 Un test paramétrique s’applique aux analyses qui
mettent en jeu des variables dont l’évolution est
susceptible de suivre une loi statistique dont les
paramètres sont «connus» ou du moins «estimables».
 En général, ces tests ne peuvent s’appliquer qu’aux
variables numériques :
 Effectif dans chaque groupe suffisant (n>30).
 Distribution gaussienne des variables.
 Ils sont plus puissants que les tests non
paramétriques.
Taille des échantillons : grands (n ≥ 30) ou petits (n < 30)
15/09/2015 431
Les lois de distribution théorique
 Les tests non paramétriques

 Un test non paramétrique est un test dont le modèle
ne précise pas les conditions que doivent remplir les
paramètres de la population dont a été extrait
l’échantillon.
 Ils peuvent s’appliquer à des petits échantillons
(n<30).
 Ils s’appliquent à la fois aux variables numériques et
qualitatives.
 Ils sont théoriquement moins puissants que les tests
paramétriques.
Taille des échantillons : grands (n ≥ 30) ou petits (n < 30)
15/09/2015 432
Nature des variables
 Variables qualitatives : tests de comparaison

de pourcentage (proportion)
• Deux variables quantitatives : tests de

comparaison de moyennes.
15/09/2015 433
Exemples de tests de comparaison
d’échantillons
 Le cas d’un échantillon isolé :
 Comparaison d'une proportion observée avec une
proportion théorique : Test pour une proportion
(khi²).
 Comparaison d'une moyenne observée avec une
tendance théorique :
 Les tests paramétriques : Test t pour un échantillon
 Les tests non paramétriques :Test de rang signé de
Wilcoxon.
26/11/2023 434
d’échantillons
 Le cas de deux échantillons indépendants :
 Pour comparer deux proportions : Le test du Khi2 «Khi-deux » ou test exact
de Fisher.
 Pour comparer deux moyennes :
 Les tests paramétriques : Le test Z / Le test «T» de Student (suppose la normalité
des distributions et l'égalité des variances).
 Les tests non paramétriques : Le test de Mann-Whitney.
 Le cas de plusieurs échantillons indépendants :
 Pour comparer les variables qualitatives : Le test du Khi2 «Khi-deux » ou
test exact de Fisher.
 Pour comparer les moyennes :
 Les tests paramétriques : Le test ANOVA (Analyse Of Variance).
 Les tests non paramétriques : Le test Kruskal-Wallis.
26/11/2023 435
d’échantillons
 Le cas de deux échantillons appariés :
 Test paramétrique : test «T» de Student pour
données appariées.
 Test non paramétrique : Le test de Wilcoxon.
 Le cas de plus de deux échantillons
appariés :
 Plusieurs séries de mesures sur les mêmes
individus (avant-après) :
 Test paramétrique : ANOVA à mesures répétées.
 Test non paramétrique : Le test de Friedman.
26/11/2023 436
Statistique inférentielle :
généraliser
Statistique multivariée : les

Régressions
Définition
Qu’est-ce que l’analyse de régression?
 L’objectif premier de l’analyse de régression,
est l’étude des relations de dépendance entre
un événement d’intérêt et plusieurs variables.
 Analyse univariée : Est-ce que le niveau de
cholestérol est affecté si un individu suit une
diète?
 Analyse multivariée : Est-ce que d’autres
variables entrent en ligne de compte, comme
l’âge, le sexe, le conditionnement physique?
26/11/2023 438
Principe de l ’analyse multivariée
Age Sexe
pS pS
Réponse au traitement
(Evènement à expliquer) p
Génotype
viral
Stade pS p
S
histologique p pS
Charge virale
Ancienneté Mode de
de l ’infection contamination
Quels sont les facteurs indépendamment liés à l’événement ?

 ANALYSES MULTIVARIÉES
 Les analyses multivariées permettent de prendre
en compte les facteurs de confusion
Consommation
de café
p ? Cancer du
pancréas
TABAGISME
26/11/2023 440
Variable dépendante
Variable à expliqué
≠
Variables indépendantes
Variables explicatives
Age Sexe
?S Variable dépendante?S
Variable à expliqué
Réponse au traitement ?S
(Evènement à expliquer) Génotype
viral
Stade ?S ?
S
histologique ?
NS ?S
Charge virale
Ancienneté Mode de

Sexe
Age Variables indépendantes
?S
?
S
Variables explicatives
Réponse au traitement ?S
(Evènement à expliquer) Génotype
viral
Stade ?S ?
S
histologique ?
NS ?S
Charge virale
Ancienneté Mode de

Variables Régression
qualitatives logistique
(binaire) (binaire)
Observables
Type de régression : Nature

Variables de la variable dépendante
Variables
quantitatives Régression
Mesurables linéaire
(continue)

 Nombre de variables indépendantes :
 Si une seule variable indépendante
 Régression simple : résultats bruts.
 Si plusieurs variables indépendantes

 Régression multiple : résultats ajustés.
26/11/2023 445
Régression linéaire
 Les données
 Y = variable à expliquer : variable quantitative ++++
 X1,…, Xk = variables explicatives : qualitatives ou
quantitatives.
 Deux étapes :
 Régression linéaire simple (k = 1) : Résultats brut.
 Régression linéaire multiple (k > 1) : Résultats ajusté.
 Objectifs
 On cherche à prédire les valeurs de la variable
dépendante à partir de celles de la (les) variable (s)
indépendante (s).
Y = a + bixi + e
Exemple :
La durée des soins (en minutes) = a +b * Age
(années)
Exemple
 On veut étudier l’influence de l’âge sur la

durée des soins (en minutes)
 Variable dépendante?
Y : La durée des soins (en minutes)
 Variables explicatives?
simple
Xi : l’âge du patient
La durée moyenne des soins (minutes) =  +  Age (années)

Exemple
 On veut étudier l’influence de l’âge, du sexe

du patient et le motif des soins sur la durée
des soins (en minutes)
 Variable dépendante?
Y : La durée des soins (en minutes)
 Variables explicatives?Régression linéaire multiple
Xi : l’âge du patient, Le sexe du patient et le motif des

soins
La durée moyenne des soins (minutes) =  +  1 Age (années) +  2Sexe+  3Motif de consultation+
Sexe : si homme = 0, si Femme = 1.
Motif de consultation : si carie dentaire = 0, si Abcès dentaire = 1, si douleur dentaire = 3.
Le Modèle linéaire simple
Y= +X + 
Variable à Paramètres Variable Erreur

expliquer du modèle explicative aléatoire
f (X) Ecart au
Prévision du modèle modèle
Le Modèle linéaire multiple
Y =  +  1X1 +  2X2+  3X3+..+
Variable à Paramètres Variables Erreur

expliquer du modèle explicative aléatoire
s
Ecart au
f (X) modèle
Prévision du modèle
Interprétation des coefficients
 Interprétation de βi
 L’intervalle de confiance de βi
 Le p-value
Y =  + i Xi
Logiciel statistique
 Si βi = 0 : le facteur βi n’a aucun effet sur la
valeur moyenne de la variable dépendante.
 Si βi > 0 : le facteur βi augmente la valeur
moyenne de la variable dépendante.
 Si βi < 0 : le facteur βi décroît la valeur moyenne
de la variable dépendante.
Y =  + i Xi
Le signe du coefficient nous indique le sens de
la relation.
Exemple : La durée des soins (en minutes) = 5 + 1,5 * Age
(années)
• L’intervalle de confiance de βi :
 Si l’intervalle de confiance (95 %) de βi ne contient pas la
valeur 0, on peut conclure : βi #0
 Inférence statistique : extrapoler à la
population cible
 Si l’intervalle de confiance (95 %) de βi contient la valeur

0, on ne peut pas conclure : La vraie valeur de βi peut être
inférieure, égale ou supérieure à 0.
Y =  + i Xi
Intervalle de confiance
β =0,6; IC 95%: 0,3-0,9
0,3 0,6 0,9
Valeur estimée
β =0,6; IC 95%: -0,3-1,5
-0,3 1,5
0,6
Les p-values
Test statistique :
H0 : =0
Y =  + i Xi
H1:  # 0
 Le petit p (p-value) : lorsque le petit p (appelé
également degré de significativité) est inférieur au risque
alpha (5%), on rejette l’hypothèse nulle de nullité du
coefficient.
 Si p-value ≤ 0,05 : rejet de H0
 Si p-value > 0,05 : non rejet de H0
26/11/2023 457
Exemple
La durée moyenne des soins DMS(minutes) =
1,35+3 Age (années) -0,5 Sexe+ 6,6 Motif de consultation+
Sexe : si homme = 0, si Femme = 1.
Motif de consultation : si carie dentaire = 0, si Abcès dentaire = 1, si douleur dentaire = 2.
 Chez les patientes du même sexe, ayant le même motif de
consultation, toute augmentation d’une année d'âge s’accompagne
d’une augmentation de 3 minutes de DMS. Cette diminution est
significative (p<0.001).
 Chez les patientes de Sexe féminin/masculin, la DMS diminue de 0,5
minutes à âge égal et pour le même motif de consultation. Cette
diminution est cependant non significative (p = 0,12).
 Chez les patientes du même sexe, ayant le même âgé, la DMS
augmente de 6,6 minutes chez les malades consultant pour abcès
dentaire par rapport à ceux ayant consulté pour carie dentaire: (non
significative, p = 0.052).
 Chez les patientes du même sexe, ayant le même âgé, la DMS
augmente de 6,6 * 2 minutes chez les malades consultant pour
douleur dentaire par rapport à ceux ayant consulté pour carie
dentaire: (significative, p = 0.001).
 C/C: en analyse multivariée, seule l’âge et le motif de

consultation (douleur dentaire) reste indépendamment lié à la
durée moyenne des soins.
Y =  +  1X1 +  2X2+  3X3+..+

Régression logistique binaire
 Les données
 Y = variable à expliquer : qualitative à 2 modalités (binaire)
++++
 X1,…, Xk = variables explicatives : qualitatives ou
quantitatives.
 Deux étapes :
 Régression logistique simple (k = 1) : Résultats brut.
 Régression logistique multiple (k > 1) : Résultats ajusté.
 Le plus souvent appliquée à la santé:
 Identification des facteurs liés à une maladie
 Recherche des causes de décès ou de survie des patients
 Objectifs :
 Prédire la probabilité de la valeur de Y à partir
de la variable (des variables) indépendante (s).
 On cherche à expliquer la survenue d’un
évènement Y (On cherche la probabilité de
succès) : Odds Ratio OR
 Régression logistique simple (k = 1) : OR brut.
 Régression logistique multiple (k > 1) : OR ajusté.
Odds ratio
26/11/2023 461
Exemples
 Est-ce que la patiente a présenté une

fracture? Oui/non
 Quels sont les facteurs prédicteurs de la

survenue d’une fracture?
 Odds ratio (ou « rapport des
cotes »)
 L’intervalle de confiance de l’OR
 P – value
 Odds ratio (ou « rapport des cotes »)
 OR=1 : la maladie est indépendante du symptôme (le
facteur n’a pas d’effet).
 OR>1 : la maladie est plus fréquente pour les
individus qui ont le symptôme (facteur de risque).
 OR<1 : la maladie est plus fréquente pour les
individus qui n’ont pas le symptôme (facteur
protecteur).
 L’intervalle de confiance de l’OR :
 Si l’intervalle de confiance (95 %) de l’OR ne contient pas
la valeur 1, on peut conclure : OR # 1 (i # 0)
 Inférence statistique : extrapoler à la population cible
 Si l’intervalle de confiance (95 %) de l’OR contient la

valeur 1, on ne peut pas conclure : La vraie valeur de
l’OR peut être inférieure, égale ou supérieure à 1.
Intervalle de confiance
OR: 0,6; IC 95%: 0,3-0,8
0,3 0,6 0,8
Valeur estimée
OR: 0,6; IC 95%: 0,3-1,2
0,3 1,2
0,6
Régression logistique
Les p-values
H0 : OR=1
H1: OR # 1
 Le petit p (p-value) : lorsque le petit p (appelé
également degré de significativité) est inférieur
au risque alpha, on rejette l’hypothèse nulle.
 Si p-value ≤ 0,05 : rejet de H0
 Si p-value > 0,05 : non rejet de H0
26/11/2023 467
 Facteurs associés au recours aux soins dentaires dans une
population d’adolescents marocains.
Régression Régression
logistique simple logistique multiple
26/11/2023 468
Conclusion
 Dans toutes études : recueil de données

pertinentes
 1ére étape : analyse univariée

 Permet de déterminer les variables qui semblent liées à
l’événement
 Étudie les relations entre les variables explicatives
 2ème étape : analyse multivariée

 Permet de mettre en évidence les variables indépendamment
liées à l’événement étudié et leur poids (coefficient β, OR)
26/11/2023 469

Module Methodo RC Pharmacie 5A PR BOUAITI 2023

Transféré par

Informations du document

Titre original

Copyright

Formats disponibles

Partager ce document

Partager ou intégrer le document

Options de partage

Avez-vous trouvé ce document utile ?

Ce contenu est-il inapproprié ?

Droits d'auteur :

Formats disponibles

Module Methodo RC Pharmacie 5A PR BOUAITI 2023

Transféré par

Droits d'auteur :

Formats disponibles

METHODOLOGIE DE LA

5ème année de Pharmacie/ Année universitaire 2023-2024

 Donner les bases théoriques et pratiques

 Chapitre 1.La recherche clinique en sciences de

 Quand on parle de « recherche clinique » on

 La recherche clinique : ne se limite pas aux

James Lind donnant des agrumes à des marins souffrant

du SIDA d’une maladie mortelle Le scorbut est une carence vitaminique

 La recherche scientifique désigne

La recherche La recherche translationnelle ou de « transfert »

La recherche Recherche appliquée

 La recherche clinique : toute recherche ou

Groupe Placebo 423 18 4%

Actuellement et grâce à des études de recherche clinique bien conçues, les

 La démarche pratique de recherche clinique

 La recherche clinique est basée sur une

 Recherche clinique = approche

Article premier de loi n° 28-13 relative a la protection

 La personne physique ou morale qui prend

 Le médecin ou le médecin dentiste, selon le

 La personne physique qui collabore avec

 Toute personne sur laquelle une recherche

 Examen médical préalable

 La recherche scientifique repose sur un

 D’une manière générale, on définit 6 étapes

Valoriser le travail Élaborer la question de recherche

Collecter les données Élaboration du protocole

Réaliser la recherche sur

Démarche générale de la recherche clinique

I. Définition du sujet de recherche

 Avant de commencer un projet de recherche

I. Définition du sujet de recherche

I. Définition du sujet de recherche

 Choix du sujet : Comment spécifier sa

b. Définir correctement le sujet

c. Transformer le sujet en une « question (s) de

Choix du sujet : 3 étapes

 Motivation d’une recherche clinique :

 Mettre en évidence des facteurs

 Trouver une thématique générale

 Le sujet de recherche doit être :

 Le sujet de recherche doit être :

 Réalisable : l’investigateur principal a l’expérience

 Le sujet de recherche doit être :

 Réalisable : La faisabilité d’une recherche

 Le sujet de recherche doit être :

 Réalisable : La faisabilité d’une recherche

 Utile : les résultats permettront une avancée

 En résumé, les questions essentielles à vous poser sont :

• Quoi ? Décrire un phénomène

• Pourquoi ? Rechercher la cause

Le choix de l’étude dépend de la question

Quel est le problème ?

 PICO : Patient, Intervention, Comparaison, Outcome

I. Définition du sujet de recherche

 L’objectif d’un travail de recherche doit être

Recherche documentaire ++++

 La formulation d’un objectif doit obéir à

 Faire références aux critères T.P.L

 Eviter de multiplier les objectifs

 Objectif de l’étude est de décrire les complications

 On veut étudier l’obésité chez les jeunes

 Proposer un objectif principal de l’étude