TRANJ103 : Pharmacie et Société

1. Parcours du médicament exam juin 2022

Introduction
Médicament : Toute substance ou composition possédant des propriétés curatives et préventives à
l’égard des maladies humaines et animales et étant utilisée chez l’homme et l’animal en vue d’établir
un diagnostic médical, de restaurer, corriger, modifier leurs fonctions physiologiques en exerçant une
action pharmacologique, immunologique, métabolique

AMM : Autorisation de Mise sur le Marché

Substance : Fait partie de la composition et est évalué par les autorités de santé

Médicaments par fonctions : médicaments qui ne rentrent pas dans la définition propre du
médicament. Ils sont utilisés dans les thérapie génique et cellulaire

Thérapie génique : insertion de matériel génétique dans une cellule pour soigner une maladie

Thérapie cellulaire : greffe de cellule pour restaurer la fonction d’un tissu ou d’un organe

Médicaments par présentation : ils ont tous les aspects du médicament mais ne répondent pas
encore à la définition. Ils n’ont pas été évalué par les agents de régulation du médicament

Qualification du médicament possède 3 critères :

- La sécurité
- La qualité
- L’efficacité

Le médicament est un produit de consommation particulier :

- Vocation de santé publique : Un produit réglementé ne subit pas les mêmes lois de l’offre et
de la demande qu’un produit à consommation courante
- Mode de financement spécifique : Un organisme de protection sociale peut prendre en
charge une partie ou la totalité des dépenses pharmaceutiques
- Produits actifs avec des risques : Le cycle du médicament est étroitement observé et sous la
responsabilité d’un pharmacien
- Bien industriel : Fabriqué dans une entreprise dont la rentabilité est assumée pour les
recherches de haut niveau et coûteuses

Le médicament entraine un certain nombre de codifications :

- Le médicament suit une réglementation

- L’industrie pharmaceutique qui gère la recherche est soumis à des règles de bonnes
pratiques
- L’ordonnance médicale est suivie d’une dispensation : vérifier le bien fondée de
l’ordonnance, indiquer la bonne utilisation et la posologie
- La notice est obligatoire : nom du médoc, forme pharmaceutique, nom du labo, nom du
fabricant, DCI, mode d’emploi, posologie, précautions d’emploi

DCI : Dénomination commune internationale

Découverte et optimisation du médicament

TINÉ Anaïs
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1) Considération du besoin : Voir s'il y a suffisamment de personnes infectées pour faire des
bénéfices.
2) Recherches des nouvelles entités chimiques (NEC) : Nouvelles substances actives qui vont
rentrer dans une composition.
3) Évaluation des NEC :
a. In vitro : dans les tubes et cultures cellulaires
b. In vivo : évaluer la toxicité, les effets et l’efficacité
4) Sélection des entités optimisées
5) Études cliniques : Mettre en évidence l’efficacité mais pas la sécurité
a. Volontaires normaux : évaluer le médicament dans le corps et l’efficacité
b. Patients sélectionnés : évaluer le métabolisme, l’effet dose-réponse et l’efficacité
c. Grands groupes patients
d. Surveillance post commercialisation

Durée, coût, économie

La fabrication du médicament ainsi que son optimisation peuvent durer 15 ans. À savoir que le
brevet ne dure que 20 ans donc on a uniquement 5 ans pour commercialiser et rentabiliser le
médicament. Le coût total est d’environ 1 milliard d’euros.

Types d’entités chimiques

- Produits organiques : 70 à 80%
- Produits inorganiques
- Produits complexes : composé d’animaux, plantes, microorganismes. Ils ont beaucoup de
désavantages mais ils sont de bonnes sources de médicaments

Découverte des NEC

TINÉ Anaïs
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Pour exploiter leurs effets
secondaires

Faire la corrélation avec

l’homme et développer un
nouveau médicament

PLANTES :

Antibactériens Anticancéreux Immunosuppresseurs Cholinergiques

Adrénergiques Anesthésiques Cardiotoniques Hypolipidémiants

Psychotoniques Anti-inflammatoires

TAXUS BACCATA

Plante permettant de freiner le cancer

1960 : extrait de Taxus

1971 : Isolement du taxol

1979 : Découverte de son mode d’action

- Inhibition de la mitose
- Peu de principe actif dans l’écorce
- Découverte d’un nouveau dérivé facile à obtenir grâce à un précurseur

1994 : Introduction du médicament en Belgique

CHANCE ET HASARD

Au 20e siècle, les chimistes faisaient de la synthèse de molécules. Ils utilisaient la méthode essai-->
Erreur.

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- Naphtalène est un vermifuge (2 cycle aromatiques)

- Découverte de l’acétanilide
o Analgésique
o Anti inflammatoire
o Antipyrétique
o Toxicité rénale
- Découverte du Paracétamol
o Analgésique
o Antipyrétique
o Très grande sécurité
o Mauvaise connaissance du mode d’action

BENZODIAZÉPINES

Il s’agit d’un anxiolytique comme le Xanax

Dans 1e temps, il possède des effets sédatifs et hypnotiques mais la méthaqualone a des effets
pathotoxiques.

Un chimiste remplace le chlore par une méthylamine et on a un réarrangement qui donne naissance
à la benzodiazépine.

EFFETS SECONDAIRES

Effets indésirables : Effet non attendu à une dose normale ≠ Effets secondaires : Effets non attendu à
une dose élevée

TINÉ Anaïs
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Découvertes des Sulfamidés

- Effet diurétique : Diminution du liquide dans le corps

- Hypoglycémiant : Diminution du glucose dans le sang

PRODUITS ANIMAUX

- Œstrone, (urine F, 1929), pilule contraceptive

- Cortisone, (surrénales, 1936), anti inflammatoire
- Sérotonine, (sang, 1940), régulateur de l’humeur (dépression)
- Prostaglandines, (prostate, 1935)
- Encéphalines (1975)

GUIDES BIOCHIMIQUES

- Adrénaline
o Augmentation du rythme cardiaque
o Co dilatation
o Vasoconstriction
- β1 – bloquant : antihypertenseur
- α1 – bloquant : contre l’hypertrophie de la prostate
- Erythropoïétine : permet de favoriser la synthèse des globules rouges, développer des
nucléotides, contre l’anémie

IDENTIFICATION DU PHARMACOPHORE

Pharmacophore : structure minimale ayant une activité sur la cible

Morphine : relation structure et activité → développer une molécule qui ont cette activité et qui vont
sortir de cette activité

MODIFICATIONS DE LA STRUCTURE

Neuroleptique :

- Récupérer des substances antiallergique/antihistaminique

- Ces molécules n’avaient qu’un effet sédatif
- Test sur les soldats post traumatisme
- Mise en évidence des activités antipsychotiques

PRODROGUES ET DROGUES DOUCES

Prodrogues : médicament inactif puis devient actif à la suite de son entré dans le métabolisme

Drogues douces : médicaments modifiés pour augmenter la sécurité

- Prodrogue pénètre par voie orale

- Dans le corps, il est hydrolysé
- Transformation enzymatique pour libérer les principes actifs
2. Pharmacien, acteur de santé
Le métier de pharmacien est récent. Le rôle du pharmacien est confondu avec le médecin.

Evolution du pharmacien dans le temps

TINÉ Anaïs
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1. Mésopotamie/Egypte
- Maladie = punition de dieux
- On est appelé guérisseur
- Il n’y avait pas de distinction entre celui qui prescrit et celui qui diagnostique
- Début de l’écriture, la pharmacopée a des traces écrites
2. Antiquité

Galien est un médecin grec :

- Guérit les gladiateurs et acquiert une grande expérience en chirurgie

- Père de la médecine et pharmacie moderne car il invente une méthode thérapeutique qui
classifie l’origine des maladies en 6 catégories et qui prône l’observation et la causalité
objective
- La galénique : étude forme pharmaceutique
3. Age d’or de l’islam

Les médecins avaient récupéré les écrits de l’antiquité

Al Razi :

- Observateur et expérimentateur
- Père de la médecine expérimentale
- Il expérimentait les traitements sur les animaux → approche moderne

Ibn Sina :

- Est un grand pédagogue

- Il a classifié la médecine
- Il a repris les connaissances de l’époque dans un ouvrage
4. Moyen Age
- Pauvre dans l’étude du médicament
- On se consacre beaucoup à la bible
- Monastère avec des jardins botaniques
- La fin de Moyen Age, l’école de Salerne va entreprendre la traduction des ouvrages
islamiques
5. 18-19e siècle

Lente évolution du métier.

- Les apothicaires sont des épiciers qui préparent le mélange d’herbe thérapeutique que le
médecin prescrit. Ils sont formés dans des facultés de pharmacie. (Montpellier, Strasbourg,
Paris).
- Sous le règne de Louis XVI, il va reconnaitre le rôle de pharmacien grâce aux institutions.
- Il y a une séparation entre apothicaire et pharmacien.
- Dans les pays latins, on parle de pharmaciens et apothicaires dans les pays germaniques.
- Il vient du mot grec celui qui entrepose.
- Pharmacos : drogue, médicament
- Développement des officines mais on n’a pas encore bcp de remède bien valide plutôt des
préparations améliorées.
- James Lind : médecin écossais
- Il avait la mission de trouver un remède contre le scorbut.
o Les symptômes : saignement gencive, dents déchaussées, douleurs musculaires.

TINÉ Anaïs
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o 1747 : il prend des recettes des marins qui semblent fonctionner.

o Pour les appliquer il prend 12 marins divisée en 6 groupes de 2 et chaque groupe
reçoit le même régime et la même pièce mais recettes différentes.
o Au bout de 6 jours, les marins traités aux agrumes guérissent et 14 jours pour ceux
du cidre.
o Malgré le faible nombre de sujets, l’effet est significatif. Il s’agit d’une étude
comparative.
- Claude Bernard est un français qui a fait des études de pharmacie et est considéré comme le
père de la physiologie.
- Il a découvert la synthèse du glucose par le foie.
- Procédé :
o Prélevé un foie
o Il lave abondamment jusqu’à ce qu’il n’y ait plus de sucre dans la veine hépatique
o Il laisse le foie une nuit et trouve du sucre en abondance le lendemain (mise en
évidence du glycogène).
- Il fait le lien entre l’expérience et la médecine.
6. Air industriel
- Hoffman produit de l’aspirine par acétylation de l’acide salicylique pour Bayer
- Début de l’essor de l’industrie pharmaceutique
- La production industrielle, structurée et contrôlée renvoie progressivement
le pharmacien d’officine vers sa boutique et crée les conditions d’une séparation
entre la production et la délivrance

Les différentes fonctions du pharmacien

- Pharmacien d’industrie : production médicament

- Pharmacien expert : autorité de régulation
- Pharmacien hospitalier : prépare les médicaments pour l’hôpital
- Pharmacien clinicien : au chevet du patient à l’hôpital et permet de mieux évaluer le
traitement du patient
- Pharmacien officine : prépare, délivre et prodigue des conseils

PHARMACIEN OFFICINE

1970 : Prépare bcp de médicament et sécurité pas avéré

2000 : Forte développement avec des outils plus performant

2009 : Le pharmacien est un véritable acteur des soins de santé + arrêté royal

Arrêté royal :

- Fixe les responsabilités et les fonctions du pharmacien

- Il a un droit de contrôle sur l’ordonnance du médecin
- S’il y a une erreur dans la prescription, le pharmacien est autant coupable que le médecin
- Il accompagne, prodigue des conseils, donne les instructions sur la posologie et le mode
d’emploi du médicament

Émission radio :

- Relation de confiance avec le patient

TINÉ Anaïs
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- Il dispose du dossier pharmaceutique partagé permet à n’importe quel pharmacien de voir

quels médicaments consommés dans n’importe quelle pharmacie
- Il peut ainsi offrir un suivi pharmaceutique
- Prodiguer des conseils à l’officine (pas une consultation)
- Le métier c’est 70 % axé sur le médicament et 30 % sur la parapharmacie (alors que la
proportion de ces produits est inversée en officine (30% de médicament
pour 70% de parapharmacie)
- La pharmacie est devenue un centre d’orientation
- Le métier de pharmacien est celui que vous en faites (prestataire de soin ou vendeur?)
- Il doit coopérer avec le médecin dans l’intérêt du patient

En considérant l’ensemble de ces éléments de la pratique à l’officine, il pourrait paraître aisé de

délivrer un médicament avec le conseil et suivi adéquat, pourtant cela requiert une expertise :

- Connaitre les médicaments

- Leur(s) indication(s)
- Leurs effets indésirables
- L’adéquation du traitement en fonction de l’état du patient
- S’informer des avancées en termes thérapeutiques
- Exposer les bienfaits et les risques du médicaments

Il ne peut faire de choix à la place du patient mais doit permettre au patient de faire des choix
éclairés.

Le choix du patient dépendra du contexte social, économique, culturel et des recommandations

du médecin

Le Pharmacien doit intégrer ces dimensions lors de toute acte pharmaceutique et dans sa
relation avec le patient et ne peut se borner à reconstituer ses connaissances pour délivrer des boites

3. Santé mentale
Histoire

1) Moyen Age
- On guérissait par des pratiques religieuses
- La folie renvoyait à des transgressions et est opposée à la sagesse
2) 17-18e siècle
- On invente l’internement. On les met à part car ils sont dangereux et pas pour les soigner
- On estimait thérapeutique mais pas du tout
- Début 17e siècle, apparition du mot psychiatrie : traitement de l’âme
3) Fin 18-19e siècle
- Philippe Pinel est fondateur de la clinique.
- Clinique : Être au chevet du patient
- Il combat la notion d’incurabilité de la folie avec des classifications
- Joseph Guillain est un fondateur de la psychiatrie belge, il stipule comment soigner les
malades
- Jean Etienne Esquirol développe la loi sur les aliénés
- L’aliéné est un sujet malade et susceptible de recevoir des soins
4) 20e siècle
- On s’intéresse au traitement dit « moral » des malades.

TINÉ Anaïs
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- 1950 : Apparitions des premiers médicaments efficaces : Les psychotropes. Ils modifient le
psychisme et le comportement (stimulants ou tranquillisants)
- 1970 : Mouvement de l’antipsychiatrie.
- Au cours du 20ème siècle de nombreux procédés psychothérapeutiques se développent
- A la suite de la psychanalyse, toutes les thérapies analytiques, puis les thérapies familiales et
systémiques et les thérapies comportementales

Définition de la santé mentale

La santé est « un état de complet bien-être physique, mental et social, et ne consiste pas seulement
en une absence de maladie ou d’infirmité ».

La santé mentale est « un état de bien-être permettant à chacun de reconnaître ses propres
capacités, de se réaliser, de surmonter les tensions normales de la vie, d’accomplir un travail
productif et fructueux et de contribuer à la vie de sa communauté ».

Santé mentale « positive » : notion proche du « bien-être »

Santé mentale « négative » : souffrance psychique et troubles mentaux

On comprendra que cet état ne peut-être maintenu sans un minimum d’équipement physiologique
et psychique et dans des conditions de vie raisonnables

La santé est un rapport avec soi-même, autrui et environnement mais en se demandant comment
s’intégrer dans la société.

Constitutions de la santé mentale EXAM JUIN 2022

Les aspects biologiques, génétiques → C’est le bagage de base d’un individu.

Les aspects environnementaux → Cadre de vie, alimentation, culture, entourage…

Les aspects psychologiques → Conscients et inconscients. Avec quelle image de lui-même un sujet se
développe, et ce en interaction avec son entourage

Réaliser ses projets

Avoir confiance en soi

Place dans des groupes important dans l’estime de soi

Physique et psychique

Dormir, manger, se mouvoir, éliminer

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Fragilisation

Éléments de vie : plus on se développe, on change nos rapports à nous même et aux autres.
L’évolution normale d’un individu fait qu’il passe de situations d’équilibre en situations de
déséquilibre à chaque étape de sa vie.

Éléments spécifiques : Rupture sentimentale, échec scolaire, deuil, maladie, trauma, chômage.
Chaque évènement de vie peut être problématique quand ils se multiplient, lorsqu’on se sent plus
fragile et s’il manque de ressource interne pour contrer ses éléments, et l’isolement.

Les diverses formes de la dégradation de la santé mentale sont catégorisées dans les appellations
pathologiques : névroses, psychoses, états limites (troubles identitaires narcissiques)

Prévention

- On essaye d’anticiper la rupture d’équilibre

- Implique une action plurisectorielle dans les secteurs de la santé, de l’éducation, de l’emploi,
de l’environnement, des services sociaux, des organisations communautaires
- Accent particulier sur tout ce qui peut ancrer les gens dans la société par des liens noués
avec les autres

Traitement

- Médical : Suivi médicamenteux, hospitalisation

- Socio-thérapeutique : Dynamiques de groupe visant à améliorer les rapports du sujet avec
son entourage, participation à des activités de groupe
- Psychothérapeutique : Individuel, famille, groupe, selon différents modèles théoriques

Symptômes

- Dépendances
o Alcool
o Drogues
o Jeux vidéo
o Jeux d’argent
- Troubles alimentaires
o Anorexie
o Boulimie
- Angoisses
- Dépression
- Idées suicidaires
- Automutilations
- Délires, hallucinations

Le symptôme en psychologie : Le symptôme en santé mentale sera appréhendé comme un signe de

craquage. Des atteintes à l’équilibre mental se manifesteront par divers symptômes.

Relation d’aide

Professionnel : Compétence technique spécifique

Humain : Etablissement d’une relation authentique entre 2 êtres humains

Transférentiel : Ce qui est projeté par le patient sur le professionnel

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4. Forme de l’art de guérir

Épistémologie de l’art de guérir

Étude critique des sciences, destinée à déterminer leur origine logique, leur valeur et leur portée

Elle inclut 3 éléments :

- Le statut : il représente « le quoi » (qu’est ce que le savoir)

- Le processus : il représente « le comment » (comment l’acquérir)
- La valeur : il représente « le pourquoi » (quelle est sa valeur)

La question centrale que pose l’épistémologie est celle de savoir à quelles conditions une croyance
mérite d’être qualifiée de connaissance

EBM : Médecine basée sur les faits

La médecine est basée sur les preuves, la méthode scientifiques. Elle possède plusieurs étapes :

- Observation
- Expérimentation
- Lois

On oppose la médecine basée sur les preuves au médecine alternative (qui ne relève pas de preuve)

CONNAITRE VITALISME MATERIALISME REDUCTIONNISME HOLISME

Paradigme du vivant

Avons-nous été créés comme nous sommes ou sommes-nous le fruit de l’évolution du vivant ?

Nous sommes basées sur l’évolution (Darwinisme). L’homme descend du cousin du singe mais nous
ne sommes pas une création.

Dogme : on admet une vérité mais on n’a jamais vérifié → vérité fondamentale incontestable

Gold standard

1. Sélection d’un groupe de patients volontaires avec des critères précis

2. Définition préalable des critères d’évaluation
3. Choix d’un contrôle : placebo ou autre médicament
4. Tirage au sort en double insu des patients recevant le médicament testé ou le contrôle
5. Relevé des données pertinentes jusqu’au « end point »
6. Rupture du code du tirage au sort

Étude contrôlée : effets d’un traitement sont comparés à ceux d’un autre traitement jugé efficace

Étude randomisée : les patients sont attribués aux groupes traitements et témoins au hasard

Étude en double aveugle : les participants ne savent pas quel médicament ils reçoivent

Effet Hawthorne : Il décrit la situation dans laquelle les résultats d'une expérience ne sont pas dus
aux facteurs expérimentaux mais au fait que les sujets ont conscience de participer à une expérience
dans laquelle ils sont testés, ce qui se traduit généralement par une plus grande motivation.

CAM : Classification

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1. Systèmes médicaux organisés reconnus : homéopathie, ostéopathie, chiropraxie,

acupuncture
2. Concept de santé naturelle : biodiététique, macrobiotique, phytothérapie, aromathérapie,
naturopathie
3. Concept spirituel de santé : relaxothérapie, hypnose
4. Concept énergétique parascientifique de santé : Aurathérapie, magnétisme, géobiologie
5. Pratiques liées aux religions : « prayer therapy »
6. Pratiques traditionnelles loco-régionales

CAM : Médecine Complémentaire et Alternative

Homéopathie : méthode thérapeutique qui repose notamment sur le principe de similitude c'est-à-
dire soigner par ce qui est semblable à la maladie. Basé sur la croyance du remède alors que les
remèdes sont dilués et agités → ils ne restent plus beaucoup de principe actif

Acupuncture : imposition de petites aiguilles sur les méridiens. On constate que la place des aiguilles
n‘a aucune importance.

Hypnose : utilisé pour des interventions chirurgicales, remplace les anesthésiants

Aurathérapie : harmoniser la circulation de l’énergie par des centres énergétiques appelées

« chakras ». Utilisé lors d’un choc physique et émotionnel

Ostéopathie et Chiropraxie : problèmes musculaires et articulaires surtout la nuque et le bas du dos.

Risques de manipulation mortelle surtout au niveau du cou

Phytothérapie : guérison par des plantes médicinales.

- Pratique traditionnelle : vertus découvertes empiriquement

- Pratique basée sur les avancées scientifiques : extraits actifs des plantes→ phytomédicament
- Risques : toxicité inconnue, interactions médicamenteuses
- Germandrée :
o Antipyrétique, sédatifs, diurétiques
o Amaigrissant
o Provoque de l’hépatite chez les femmes de 40 ans après 2 mois de traitement
- Plantes chinoises :
o Carcinome des voies urinaires
o Précédé d’une fibrose rénale interstitiel chez les femmes
o Transplantation rénale en phase terminale
- Millepertuis :
o Utilisé contre la dépression modérée à sévère
o Diminue l’efficacité de médicaments
o Interactions avec les contraceptifs oestro-progestatif → saignement + grossesse
- Ginkgo biloba :
o Patients atteints d’Alzheimer
o Diminue l’efficacité des médicaments anticoagulants

Ces médecines ne sont pas validées par la méthode scientifique et légitimées par leur popularité.

EBM VS CAM

EBM CAM

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Basé sur les faits Basé sur la foi

Pratiqué sans y croire Pratiqué en y croyant

Placebo à l’insu Placebo en double aveugle

Grande morbidité chez les enfants + effets

indésirables mortels

On est ouvert aux procédures validés/expérimenté avec des publications qui sont soumis à la critique
de scientifique → Validation scientifique

Le pharmacien est le garant de la qualité des produits.

5. Médecine factuelle (EBM)

Causalité

Causalité : une cause entraine un effet

Au 19e siècle, il y a introduction de la rationalité en comprenant le principe de causalité

À toute chose observée, il y a une cause rationnelle. En absence de l’agent causale, il n’y a pas de
maladie. La science est la recherche du principe de causalité.

La médecine repose sur 2 idées :

- Des régularités observées sont liées causalement à des mécanismes

- Agir au niveau de mécanisme peut changer l’histoire naturelle de la maladie

À la fin du 19e siècle, les maladies infectieuses sont dominantes. Pour les pneumocoques, on
découvre l’agent infectieux causale avec les critères de coques qui prouvent l’infection. Sans
diplocoques il n’y a pas de pneumocoques. L’agent infectieux est causal si :

- Le micro-organisme doit pouvoir être isolé de l'organisme malade et cultivé au laboratoire.

- Le micro-organisme doit être présent en abondance dans tous les organismes souffrants de
la maladie, mais absent des organismes sains.
- Le micro-organisme cultivé doit entraîner l'apparition de la maladie lorsqu’il est introduit
dans un organisme sain.
- Le micro-organisme doit être à nouveau isolé du nouvel organisme hôte rendu malade puis
identifié

Ex : Diabète : causalité → privation de l’insuline permet l’apparition du diabète

Causalité forte : il y a une certitude entre la cause et l’effet. Il y a une cible potentielle qui est peut
être très visible. Tout médicament qui agirait sur l’agent causal ( la « cible ») de manière claire sera
efficace cliniquement, de manière « évidente » pour l’observateur. La décision de traiter est simple
car la vie du patient est en danger. On sait que le médicament agit sur la cible.

Maladie bruyante : expression bruyante dans ces symptômes donc facile à observer. Pas de lien entre
maladie bruyante et causalité forte.

Causalité faible : La preuve causale sera plus difficile à mettre en évidence. Un médicament agissant
sur la cible n’aura qu’un effet partiel, parfois difficile à démontrer. La décision de traiter est plus

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compliquée car il faut démontrer que le médicament est actif et informer le patient qu’il a un effet
partiel. Majorité des maladies sont des causalités faibles

Transition démographique : maladies épidémiques/infections ont été contrôlées par l’hygiène

générale et les antibiotiques. La population a désormais des maladies métaboliques et moins
bruyantes (causalité faible)

Avec l’apparition de la transition démographique, la mise en évidence se fait par l’approche

épidémiologique (étude des groupes de patients). Elle met en évidence des fréquences stables, elle
lie une cause (facteur de risque) à un risque (effet, maladie) → mise en évidence des causalités
faibles. La difficulté est de prouver le lien causal car ce sont des techniques statiques

Comment appliquer le principe de causalité à un diagnostic ?

- Mis en contact avec le patient, le clinicien « observe » le patient

- Il génère des hypothèses : le patient présente telle « maladie »
- Il teste ses hypothèses selon un processus récursif (répétitif et éliminatoire) pour les valider
- Il prend une décision de classement susceptible d’un suivi d’action : il pose son diagnostic

L’expression des maladies est très différente d’un individu à l’autre → variabilité individuelle. Une
simple observation suffit rarement à poser un diagnostic avec un bon degré de certitude. Le clinicien
va donc émettre des hypothèses et s’aider en soumettant le patient à des tests

Toutes les maladies auxquelles on ne sait pas faire correspondre un lien de causalité rationnelle, sont
des maladies auxquelles on n’est pas capable de faire une intervention claire.

Raisonnement déductif : raisonnement basé sur des affirmations générales. La cause entraine l’effet.
Mais très rare en médecine car on a les faux positifs et faux négatifs

Raisonnement inductif : observation particulière pour faire un raisonnement général

Lorsque la causalité s’exprime au niveau collectif par une modification de fréquence, cela signifie que
des individus exposés au facteur de risque pourront échapper au risque. Au niveau individuel, celui-ci
s’exprime donc par une probabilité

Démontrer qu’un agent modifie des effecteurs → causalité mais attention sur la définition de l’agent
et effecteur.

Prévention primaire : la maladie n’est pas présente

Prévention secondaire : La maladie est présente mais le patient n’a pas de plainte

Prévention tertiaire : La maladie aiguë a été diagnostiquée et traitée

6. Comment valider l’utilité d’un médicament ?

L’efficacité d’un médicament se juge sur sa capacité à modifier l’histoire naturelle de la maladie, et
cela au niveau d’un individu

L’efficience est le rapport entre le coût associé au médicament (son prix) et le service rendu

Comment épidémiologie apporte la validité d’un médicament ?

Épidémiologie étudie des groupes de patients variables. Pour maitriser la variabilité d’un groupe de
patient, on observe les fréquences stables du groupe. Relation entre les fréquences stables et
facteurs des causalités qui explique l‘apparition des fréquences stables

TINÉ Anaïs
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Équation fondamentale de l’épidémiologie : rapport entre les facteurs de risque (causalité) et des
fréquences stables. Pour représenter on fait un tableau à double entrée.

Étude clinique : expérimentation épidémiologique. Créer des groupes exposés à l’action du

médicament ou du placebo. On prélève toujours des échantillons de la population (jamais la
population entière), il y a un certain degré d’incertitude. Mais on a besoin d’une bonne qualité
d’échantillon

Étude clinique randomisée

Étude observationnelle : on n’intervient pas, on observe ce qui se passe de manière naturelle.

Problèmes : on n’est pas certain de la comparabilité entre les deux bras de l’étude, or cela est
fondamentale pour savoir si une causalité est effective. On observe l’effet des médicaments.

Biais : erreur systématique qui fausse la relation entre l’effet observé et la « cause » supposée

3 grands types de biais :

- Inclusion : est ce que les patients de chacun des bras sont les mêmes
- Information : est ce que l’information est identique dans les deux bras
- Confusion : on confond les causalités possibles

Comment minimiser les biais ? la randomisation

1) Choisir le groupe de patients étudiées

2) Choisir le médicament ou placebo
3) Tirer au sort les patients qui vont recevoir soit le médicament soit le placebo. Les bras
diffèrent par l’administration ou non du médicament.

Dans les grandes études modernes, il faut que les patients ne soient pas lésés par les
expérimentations. Il y a des analyses intérimaires mais si les résultats sont en faveur ou défaveur du
médicament, on stoppe l’étude en cours et ça nécessite des approches statistiques.

Analyse en « intention de traiter » : Si des patients en cours d’étude, changent de traitement, ils ne
respectent pas la randomisation

Analyse « per Protocol » : meilleure approche de l’efficacité réelle d’un traitement, mais l’exposition
aux biais est évidemment plus importante

Triple Aveuglement : respecte la randomisation.

- Le patient ne sait pas qu’on lui administre un placebo

- Le médecin ne sait pas quel traitement il administre
- Celui qui interprète le critère de jugement ne connait pas l’attribution du patient
- Risque : peut interpréter les résultats différemment s’il est au courant de ce qui se passe.

Placebo : médicament sans principe actif avec les mêmes caractéristiques (goût, odorat, toucher,
vue) que le médicament.

Par la construction de l’étude clinique, on pense que la seule différence entre les bras, qui reçoit ou
pas le médicament, est le médicament qui est nécessaire à la causalité. Erreur car l’association ne
peut être causale que sur la base d’une argumentation qui est la construction de la chaine.

TINÉ Anaïs
 TRANJ103 : Pharmacie et Société

Étude non-infériorité EXAM JUIN 2022

Une validation de médicament se fait par un essai clinique comparant le médicament à un placebo
dans deux groupes de patients. Le médicament est validé si son effet est supérieur au placebo. On
mesure une différence de fréquence égale à 0

Puisque vous cherchez à être « le plus proche possible » du traitement de référence, vous obtiendrez
plus facilement une « non-infériorité » si vous appliquez mal le traitement de référence

On ne peut JAMAIS parler d’équivalence dans ce type d’essai, ce serait une erreur conceptuelle

Principe équipoise : un placebo n’est acceptable que si l’on ne connaît pas encore l’effet réel du
médicament et que l’on ne dispose pas d’un traitement efficace

Méta analyse

Somme des échantillons de patients de chaque étude , elle « crée » une étude de grande taille, et
diminue mathématiquement la variabilité autour des effets observés

Une méta-analyse résume de manière quantitative TOUTE la littérature publiée sur un sujet

Une méta-analyse de qualité doit rassembler des études de qualité sur le plan épidémiologique

Pharmacovigilance

Après soumission aux autorités de régulation, un médicament est mis sur le marché après évaluation
de son rapport bénéfices-risques

Les effets secondaires doivent être observés au niveau de leur nature et de leur fréquence

La pharmacovigilance est sous la responsabilité d’organismes publics nationaux

Les nouveaux médicaments sont souvent coûteux donc la pharmaco-économie a créé des outils pour
lier le coût d’un médicament et son effet attendu comme QALY (Quality-adjusted life year). Le QALY
acceptable pour un budget de santé est habituellement proportionnel à la richesse du pays

Big data’s et data mining : l’analyse de très grosses bases de données avec des techniques
particulières permet de réaliser des corrélations dans de multiples dimensions

Médecine personnalisée : certains pensent que le développement de la connaissance du génome

individuel permettra de mieux cibler les thérapeutiques individuelles

Essais pragmatiques : pour être plus proche de la réalité de la vie de tous les jours, les essais
pragmatiques, qui doivent être randomisés, ne sélectionnent pas les patients qui sont suivis avec les
techniques habituelles de soins

Essais bayésiens : des techniques bayésiennes peuvent être utilisées pour construire et analyser des
essais cliniques

TINÉ Anaïs