Développement d’un médicament

Le développement d’un médicament

Durée du développement : de 12 à 15 ans

de l’identification d’une cible thérapeutique à la mise sur le
marché

Coût du développement : ≃ 800 000 000 euros

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 Le développement d’un médicament

Différentes étapes :
• Phase pré-clinique :
- essais in vitro
- études d’efficacité et de toxicologie chez l’animal
• Les essais cliniques chez l’homme (environ 7 ans de travaux) :
- PHASE I : étude chez le volontaire sain (ou malades) : conditions de la tolérance
humaine, pharmacocinétique humaine => TOLERANCE + METABOLISME
- PHASE II : étude de l’efficacité, de la voie d’administration, de la dose optimale
thérapeutique => EFFICACITE et DOSE OPTIMALE
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- PHASE III : étude de l’efficacité et sécurité d’emploi par rapport au traitement de
référence ou placebo => EFFICACITE et TOLERANCE
- Dossier d’Autorisation de Mise sur le Marché (AMM) => AMM
 Le développement d’un médicament

Au plus on avance dans le temps au plus le nombre de molécules

candidates diminue.

Dossier
AMM

Essais sur
Découverte Essais sur Essais sur des patients
de la molécule des Animaux sujets sains Phases II et
Essais in vitro 20 molécules Phase I Phases IIIa
10 000 molécules 4-6 molécules 1à2
molécules

Essais sur l’Homme

Au final, sur 10 000 molécules testées in vitro, seule ou 2 arrivera
sur le marché, dans le meilleur des cas.
 Le développement d’un médicament

Les essais ne s'achèvent pas avec l’AMM, mais se poursuivent tout au long de sa
commercialisation
-PHASE IV : étude réalisée dans des conditions proches de la prise en charge habituelle
avec comme objectif de repérer d'éventuels effets indésirables rares non détectés
durant les phases précédentes (pharmacovigilance) et de préciser les conditions
d'utilisation pour certains groupes de patients à risque. Cette phase permet
d'analyser les interactions médicamenteuses et favorise la mise au point de nouvelles
formes galéniques ainsi que des extensions d'indications thérapeutiques.

=> Compléter les connaissances

- Études pharmaco-épidémiologiques dites observationnelles : étude en conditions
5 réelles d’utilisation en s’écartant le moins possible de la réalité afin de ne pas perturber
les comportements habituels de prescription et de prises médicamenteuses => décrire la
réalité telle qu’elle est, en évitant, autant que possible, de la modifier par la mise en
place de l’étude en question.
 Le développement d’un médicament

Phase
Phase Phase
Phase Phase
Phase
II II III Phase
Phase IV
IV
II III

Développement
Commercialisation

AMM

Pharmaco-épidémiologie
Pharmaco-épidémiologie
 Le développement d’un médicament

Phase
Phase Phase
Phase Phase
Phase
II II III Phase
Phase IV
IV
II III

AMM

Nombre de patients ↗

Plus on avance dans les essais cliniques plus le nombre de

patients inclus augmente :
• Phase I : 12 à 20 sujets volontaires sains / étude
• Phase II : 20 à 80 patients /étude
• Phase III : 100 à + de 1000 patients /étude
• Phase IV : 100 à + de 1000 patients / étude
 Quelques définitions

Epidémiologie : Étude de la distribution des problèmes de

santé et de leurs déterminants/facteurs dans les populations
humaines, cette étude ayant pour but la prévention des
problèmes de santé.
=> Étude épidémiologiques : études dont l’objectif est d’identifier, de décrire,
de mesurer des paramètres relatifs à une affection/pathologie donnée :
prévalence, incidence, facteur de risques, mortalité, facteurs pronostiques,…
• distribution : il s’agit de la fréquence du problème, de sa variation en fonction de différents paramètres :
temps, espace, caractéristiques socio-démographiques (âge, sexe, etc.)
• problèmes de santé : ils peuvent correspondre à des maladies (infectieuses ou non, aiguës ou
chroniques), des handicaps, des traumatismes, des indicateurs cliniques (tension artérielle, poids) ou des
indicateurs biologiques (hémoglobinurie, cholestérolémie)
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• déterminants : selon les cas, il s’agit de facteurs environnementaux (température, médicaments…) ou
liés aux habitudes de vie (vie professionnelle, alimentation, alcool, tabac, …) ou génétiques, …
• populations humaines : l’épidémiologie s’intéresse au groupe et non à l’individu. Ces populations sont
définies d’après un critère clinique, socio-démographique, …
• prévention : elle repose sur la mise en place d’interventions, correspondant à de nouveaux
médicaments, des campagnes de vaccination, d’information, de dépistage, …
 Quelques définitions

Pharmaco-épidémiologie : application de l’épidémiologie à

l’étude des médicaments et de leurs effets,effets désirables ou
non, utilisés au sein d'une large population d'individus.
=> études dont l’objectif est d’identifier, de décrire, de mesurer en
conditions réelles l’utilisation d’un médicament ainsi que les effets de
cette utilisation,
utilisation chez des sujets atteints d’une maladie donnée : bon usage
(suivi des indications et recommandations), efficacité, tolérance, effets sur la
population, …