“Cost Effectiveness of Pegfilgrastim Versus Filgrastim After

High-Dose Chemotherapy and Autologous Stem Cell

Transplantation in Patients with Lymphoma and Myeloma”

Un exemple d’analyse coût-efficacité

Présenté par Rym Mallekh

Résidente en Médecine Préventive
Service d’épidémiologie, biostatistique et informatique médicale
Introduction
• Evaluation économique des stratégies de la santé:
évaluation comparative de différentes stratégies/ interventions (preventives,
diagnotiques, thérapeutiques) sur la base de leurs coûts et de leur résultats sur la
santé.
(Les coûts sont rapportés aux conséquences sur la santé)
Objectif: aide à la décision en santé publique pour des populations.
• Recherche de l’efficience en pratique courante: une allocation “optimale” de
ressources en maximisant les avantages obtenus (health outcomes) par unite
monétaire investie.
• L’EME se situe en aval de la recherché Clinique qui valide l’efficacité d’une
stratégie innovante par rapport à une stratégie de référence,
Introduction: évaluation médico-économique
Analyses medico-économiques:
• Analyse de minimisation des coûts:
▫ Comparaison des coûts lorsque l’équivalence des conséquences des stratégies a été
cliniquement établie.
• Analyse coût-efficacité:
▫ Conséquences des stratégies alternatives évaluées en unités naturelles (critère de
jugement principal commun) : nombre d’années de vie gagnées, nombre de cas détectés,
variation d’un paramètre obtenue (TA, glycémie…), nombre de jours de neutropénie
évités…
Analyse coût-utilité:
▫ Conséquences de stratégies évaluées sur la durée et la qualité de vie (QALY / DALY)
• Analyse coût-bénéfice:
Conséquences évaluées en unite monétaire,
Etapes de l’EME
• Choix des aspects méthodologiques structurant l’EME:
méthode d’EME, perspective, population,interventions à comparer,
horizon temporel, méthode d’actualization, revue de la littérature
• Choix méthodologiques pour l’évaluation des résultats:
 identifier toutes les conséquences sur la santé susceptibles de différer entre les stratégies étudiées.
 critère de résultat principal: détermine la méthode d’EME
 critères de résultats secondaires
• Choix méthodologiques pour l’évaluation des coûts:
 Coûts directs médicaux: hospitalisation, consultations, médicaments, explorations
 Coûts directs non médicaux: transport vers l’hôpital, aménagement du domicile
 Coûts indirects: perte de productivité
Etapes de l’EME
• Choix méthodologiques pour la modélisation de l’EME:
 Le modèle permet la synthèse des données disponibles
 Permet d’étendre l’horizon temporel au-delà de la période de recueil
 Fait l’objet d’une analyse de sensibilité (méthode de prise en compte de l’incertitude sur les
paramètres, la structure du modèle et les choix méthodologiques)
• Présentation et interprétation des conclusion de l’EME:
 Estimer le ratio différentiel coût-efficacité (RDCE) ou Incremental Cost-Effectiveness Ratio (ICER).

∆ 𝐶𝑜û𝑡𝑠
ICER=
∆ Conséquence𝑠
Plan coût-efficacité:
Diagramme à 4 quandrants permettant de représenter les résultats d’une analyse coût-
efficacité.
+ Coût incrémental

Statégie plus chère et moins efficace Statégie plus chère et plus efficace

Stratégie dominée Quel est le surcoût qu’on est prêt à

payer pour une unité d’efficacité
=> Rejet supplémentaire? Efficacité incrémentale
Statégie moins chère et moins efficace Statégie moins chère et plus efficace +
-
Stratégie dominante
Combien on est prêt à perdre en (cost-saving)
efficacité pour réduire les coûts? => Adoption
-
Exemple d’analyse coût-efficacité:
.
 Population:
• Patients âgés de 18 ans et plus atteints de lymphoma ou de myélome multiple
ayant eu une chimiothérapie intensive myéloablative suivie d’une autogreffe
de cellules souches périphériques.

Stratégies comparées:
Stratégie innovante: injection d’une dose de Pegfilgrastim 6 mg à J5 de
l’autogreffe
Stratégie de référence: injections quotidienne de Filgrastim de J5 post-
autogreffe jusqu’à la sortie d’aplasie.
 Critère d’efficacité principal:
Nombre de jours de neutopénie fébrile (PPN<500/mm3 et température≥ 38°C)
évités

Critères d’efficacité secondaires:

1. Nombre de jours de neutropénie (PNN<500 /mm3 ) évités
2. Nombre de jours de neutropénie (PNN< 100/mm3 ) évités
3. Nombre de jours de thrombopénie (Plq < 50000/mm3 ) évités
4. Nombre de jours de thrombopénie (Plq < 20000/mm3 ) évités
5. Nombre de jour de fièvre (T ≥ 38°C) évités
 Point de vue:
• Health perspective. “Costs were assesses from the hospital’s point of vue”
Horizon temporel: 100 ± 10 jours de l’ASCP: durée de l’essai clinique.
Recueil des unités consommées :
 Coûts médicaux directs (non communs aux 2 strategies) :
 Hospitalisation: en unité de greffe de MO, en chambre conventionnelle, en
USI,en unité de réadaptation
 soins à domicile
(durée de séjour x coûts unitaires [personnel, medicaments, materiel médical,
dépréciation des équipements] )
 coût des anti-infectieux, des facteurs de croissance hématopoïétiques, des PSL
Lesson 2: Content
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right column, click the appropriate icon.
• To add a slide, click New Slide on the Insert
menu, or press CTRL+M.
Lesson 2: Wrap-up
• Summarize important points.
• Allow time for questions.
Lesson 3: Objectives
• List the intended outcomes for this training session.
• Each objective should be concise, should contain a verb, and should
have a measurable result.
Lesson 3: Content
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Lesson 3: Wrap-up
• Summarize important points.
• Allow time for questions.
Summary of Training
• List important points from each lesson.
• Provide resources for more information on subject.
▫ List resources on this slide.
▫ Provide handouts with additional resource material.
Assessment and Evaluation
• Prepare a quiz or challenge to assess how much information
participants learned.
• Survey participants to see if they found the training beneficial.