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Les Essentiels du mdicament

Mieux comprendre le mdicament et ceux qui le font
la recherche de MdicaMents

ESSAIS CLINIQUES
Pourquoi ils sont indispensables
Avec 8711 essais cliniques autoriss en 2011, la France reste un grand pays de recherche et de dveloppement du mdicament.
Les essais cliniques sont la phase pivot du dveloppement dun mdicament. Aprs les
phases de recherche en laboratoire et sur les animaux (phase prclinique), qui permettent dvaluer lactivit dun produit et sa toxicit, des tudes cliniques, c'est-dire ralises chez l'homme, sont organises pour valuer et prciser la scurit demploi (phase I), le devenir du produit dans lorganisme et confirmer l'efficacit thrapeutique de la molcule sur une maladie donne (phases II et III).

LES PHASES SUCCESSIVES DE RECHERCHE ET DE DVELOPPEMENT DUN MDICAMENT

objectif PHAse i
l scurit l du mdicament l tude du devenir l dans lorganisme (PK) l efcacit du produit l Dterminer la posologie l optimale l tudier le rapport l bnce/risque l Comparaison l optimale dure Quelques jours/mois effectifs Volontaires Petits nombres rsultAt 70 % des produits expriments franchissent le cap des essais de phase I Un tiers des produits tests franchissent le cap des essais de phases I et II 70 90 % des mdicaments entrant en phase III sont retenus pour une demande dAMM

PHAse ii

Quelques mois 2 ans

Petits groupes homognes de patients (10 40) Plusieurs centaines de malades

PHAse iii

1 anne ou +

lissue de la phase III, les rsultats peuvent tre soumis aux Autorits europennes de sant (EMEA) pour lobtention
de lAutorisation de Mise sur le March (AMM).

PHAse iV

Essais raliss une fois le mdicament commercialis, sur un nombre de patients souvent trs important (Jusqu plusieurs dizaines de milliers de personnes). l Meilleure connaissance du mdicament l valuation de tolrance grande chelle : dtecter des effets indsirables trs rares non dtects en phase dessai.

TOUS LES CHIFFRES CITS SONT ISSUS DE LENQUTE LEEM 2012 SUR LES ESSAIS CLINIQUES, RECENSANT LES TUDES INTERNATIONALES AVEC UNE PARTICIPATION FRANAISE.

Les trois phases dessais sont des tapes incon- 3 Certaines aires thrapeutiques apparaissent comme tournables car leurs rsultats conditionnent la quasiment abandonnes : le domaine du cardiovasmise sur le march du nouveau mdicament. culaire/mtabolisme ne recrute que 4,5 patients en
Elles sont compltes dtudes dites post-AMM , car intervenant aprs la mise sur le march du mdicament, qui valuent le mdicament dans la vraie vie , cest--dire lorsquil est prescrit grande chelle. moyenne par centre actif contre 11,4 en Scandinavie, 7,2 en Allemagne.

sur lhomme, ils contribuent crer un mdicament, efficace et sr, partir des donnes accumules dans cette tape dapprentissage.

Ces essais construisent le disque dur du DU MDICAMENT nouveau mdicament : parce quils sont raliss SONT CONSCIENTES

LES ENTREPRISES

DE LIMPORTANCE DES ESSAIS CLINIQUES POUR LATTRACTIVIT DU TERRITOIRE FRANAIS Conduits sur le sol franais, ils y maintiennent

la chane dexpertise de la R&D pharmaceu- 3 la cration du centre national de gestion des tique et font ainsi profiter les patients des essais cliniques des produits de sant (ceNGePs) soins les plus prometteurs le plus tt possible. a t lune des dcisions phares de la runion du Conseil
stratgique des industries de sant (2005).

LA COURSE LINNOVATION SANT FAIT DE LA RECHERCHE CLINIQUE UN ENJEU DE COMPTITION MONDIALE

3 la france maintient sa position dans cette comptition mondiale: elle reprsente 6,5 % des patients recruts dans les essais cliniques internationaux (contre 7,6 % en 2010). Le pourcentage dtudes de phases 2 et 3 proposes par les maisons-mres la France et qui y sont ralises (33 %) est revenu son niveau de 2008. 3 elle ralise une proportion plus importante dtudes de phase ii (prcoces) que ses concurrents europens : 33 % en France, contre 27 % en Allemagne, 24 % au Royaume-Uni et 22 % en Scandinavie. 3 la france recrute un nombre de patients par centre actif gal la moyenne mondiale en oncologie et largement suprieur cette mme moyenne dans le champ des maladies rares. 3 Elle est reconnue pour la qualit de sa prise en charge mdicale et de ses infrastructures hospitalires, terreau favorable la ralisation dessais. 3 Cependant, sa position reste tendue face la monte de la concurrence nord-amricaine et asiatique.

3 Il est nanc par les industriels depuis sa mise en place en 2007, avec pour objectif de maintenir lattractivit du territoire franais pour la ralisation dessais cliniques industriels, leur professionnalisation et leur bonne gestion administrative. 3 le ceNGePs est la concrtisation de lengagement des industriels aux cts des hospitaliers pour recruter plus de patients, plus vite et mieux dans les essais cliniques. Il a t reconduit jusquen 2015. 3 Les industriels explorent dautres voies pour intensifier les partenariats avec les acteurs de la recherche clinique en travaillant sur lidentification de centres d excellence franais ainsi que les facteurs qui ont contribu leur succs, sur la standardisation des contrats hospitaliers ou sur la mise en place dune formation labellise des investigateurs au niveau europen. 3 Cest un chantier majeur pour les industriels qui appellent lorganisation dun forum sur les essais cliniques industriels courant 2013, mobilisant toutes les parties prenantes afin de dfinir un plan daction concret pour promouvoir la comptitivit de la recherche clinique en France.

1.ANSM : Agence nationale de Scurit du Mdicament. Rapport dactivit 2011. TOUS LES CHIFFRES CITS SONT ISSUS DE LENQUTE LEEM 2012 SUR LES ESSAIS CLINIQUES, RECENSANT LES TUDES INTERNATIONALES AVEC UNE PARTICIPATION FRANAISE.

Lenqute 2012 du Leem attractivit de la France pour les essais cliniques est disponible et tlchargeable sur www.leem.org

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Direction de la communication du Leem Essais cliniques : pourquoi ils sont indispensables DCEMBRE 2012